Vaihe 3 ALK-001:n tutkimus maantieteellisessä atrofiassa (SAGA)
Vaiheen 2/3 monikeskus, satunnaistettu, kaksoisnaamioinen, rinnakkainen ryhmä, lumekontrolloitu tutkimus ALK-001:n turvallisuuden, farmakokinetiikkaa, siedettävyyttä ja tehokkuutta tutkimiseksi maantieteellisessä atrofiassa ikään liittyvän silmänpohjan rappeuman vuoksi
Tämä on kaksoisnaamioinen, monikeskus, satunnaistettu, lumekontrolloitu kliininen tutkimus, jossa arvioidaan ALK-001:n tehoa ja turvallisuutta osallistujilla, joilla on ikään liittyvän silmänpohjan rappeuman (AMD) aiheuttama maantieteellinen atrofia (GA).
Jopa 200 osallistujaa saavat ALK-001:n ja jopa 100 osallistujaa lumelääkettä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
AMD:n sekundaariseen maantieteelliseen atrofiaan ei ole saatavilla hoitoa. AMD:lle on ominaista verkkokalvon ikään liittyvä rappeuma.
Tämän rappeuman perussyytä tai sitä, miksi jotkut ihmiset kehittävät AMD:tä, kun taas toiset eivät, ei tunneta. Yli 20 vuotta sitten oletettiin, että A-vitamiinin dimeroituminen voi olla merkittävä tekijä AMD:n etiologiassa. Silmä todellakin käyttää A-vitamiinia kofaktorina valon aistimiseen, ja ikääntyvän ja rappeutuvan verkkokalvon silmiinpistävä kemiallinen tunnus on A-vitamiinin dimeerien kerääntyminen verkkokalvon pigmenttiepiteeliin (RPE) ja alla olevaan Bruchin kalvoon. Jyrsijämalleissa korkeat A-vitamiinidimeerien tasot korreloivat verkkokalvon huonon terveyden kanssa, ja on ehdotettu erilaisia mekanismeja, joilla A-vitamiinin dimeerit voivat aiheuttaa verkkokalvon toksisuutta. On väitetty, että nämä mekanismit osallistuvat AMD:n kehitykseen ja etenemiseen.
Tutkimuslääke ALK-001 on A-vitamiinin muunneltu muoto. Kerran päivässä kapselina otettuna se korvaa elimistössä luonnollisen A-vitamiinin sellaisella, joka muodostaa hitaammin A-vitamiinin dimeerejä. Tämä tutkimus mittaa, missä määrin ALK-001-hoito hidastaa maantieteellisen atrofian etenemistä.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85053
- Alkeus Site
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Yhdysvallat, 90211
- Alkeus Site
-
-
Colorado
-
Lakewood, Colorado, Yhdysvallat, 80228
- Alkeus Site
-
-
Florida
-
Clearwater, Florida, Yhdysvallat, 33761
- Alkeus Site
-
Fort Myers, Florida, Yhdysvallat, 33912
- Alkeus Site
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32601
- Alkeus Site
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33609
- Alkeus Site
-
Winter Haven, Florida, Yhdysvallat, 33880
- Alkeus Site
-
-
Illinois
-
Bloomington, Illinois, Yhdysvallat, 61704
- Alkeus Site
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40509
- Alkeus Site
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Yhdysvallat, 20815
- Alkeus Site
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01605
- Alkeus Site
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49546
- Alkeus Site
-
-
Minnesota
-
Edina, Minnesota, Yhdysvallat, 55435
- Alkeus Site
-
-
New Jersey
-
Northfield, New Jersey, Yhdysvallat, 08225
- Alkeus Site
-
-
New York
-
Great Neck, New York, Yhdysvallat, 11021
- Alkeus Site
-
Hauppauge, New York, Yhdysvallat, 11788
- Alkeus Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44122
- Alkeus Site
-
-
Oregon
-
Ashland, Oregon, Yhdysvallat, 97520
- Alkeus Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77025
- Alkeus Site
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78240
- Alkeus Site-1
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78240
- Alkeus Site-2
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22031
- Alkeus Site
-
-
Washington
-
Silverdale, Washington, Yhdysvallat, 98383
- Alkeus Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Vähintään yksi silmä, jossa on maantieteellinen surkastuminen, joka johtuu kuivan ikääntymisen silmänpohjan rappeutumisesta (AMD)
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Terveystila, joka voi häiritä GA:n etenemistä, estää tutkimustoimenpiteiden suorittamisen, protokollan noudattamisen tai jatkuvan tutkimukseen osallistumisen
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ALK-001
Kapseli
|
Päivittäinen annostelu 24 kuukauden ajan
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Kapseli
|
Päivittäinen annostelu 24 kuukauden ajan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
GA-leesioiden kasvunopeus silmänpohjan autofluoresenssilla (FAF) arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso 24 kuukauteen
|
Perustaso 24 kuukauteen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla ilmeni haittatapahtumia
Aikaikkuna: Perustaso 24 kuukauteen
|
Perustaso 24 kuukauteen
|
|
|
Näöntarkkuuden muutokset
Aikaikkuna: Alkuarvosta 24 kuukauteen
|
Muutokset LLVA:ssa ja BCVA:ssa
|
Alkuarvosta 24 kuukauteen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Leonide Saad, PhD, Alkeus Pharmaceuticals, Inc.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Kaufman Y, Ma L, Washington I. Deuterium enrichment of vitamin A at the C20 position slows the formation of detrimental vitamin A dimers in wild-type rodents. J Biol Chem. 2011 Mar 11;286(10):7958-7965. doi: 10.1074/jbc.M110.178640. Epub 2010 Nov 12.
- Mihai DM, Jiang H, Blaner WS, Romanov A, Washington I. The retina rapidly incorporates ingested C20-D(3)-vitamin A in a swine model. Mol Vis. 2013 Jul 25;19:1677-83. Print 2013.
- Saad L, Washington I. Can Vitamin A be Improved to Prevent Blindness due to Age-Related Macular Degeneration, Stargardt Disease and Other Retinal Dystrophies? Adv Exp Med Biol. 2016;854:355-61. doi: 10.1007/978-3-319-17121-0_47.
- Evans JR, Lawrenson JG. Antioxidant vitamin and mineral supplements for slowing the progression of age-related macular degeneration. Cochrane Database Syst Rev. 2023 Sep 13;9(9):CD000254. doi: 10.1002/14651858.CD000254.pub5.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Silmäsairaudet
- Verkkokalvon sairaudet
- Verkkokalvon rappeuma
- Silmänpohjan rappeuma
- Maantieteellinen atrofia
- Antineoplastiset aineet
- Immunologiset tekijät
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Mikroravinteet
- Suojaavat aineet
- Vitamiinit
- Adjuvantit, immunologiset
- Karsinogeeniset aineet
- A-vitamiini
- Retinoliasetaatti
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALK001-P3001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .