Estudo de Fase 3 de ALK-001 em Atrofia Geográfica (SAGA)
Um estudo de fase 2/3 multicêntrico, randomizado, duplo-cego, de grupos paralelos e controlado por placebo para investigar a segurança, farmacocinética, tolerabilidade e eficácia do ALK-001 na atrofia geográfica secundária à degeneração macular relacionada à idade
Este é um ensaio clínico duplo-cego, multicêntrico, randomizado, controlado por placebo, avaliando a eficácia e a segurança do ALK-001 em participantes com Atrofia Geográfica (GA) secundária à degeneração macular relacionada à idade (DMRI).
Até 200 participantes receberão ALK-001, enquanto até 100 participantes receberão um placebo.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Não há tratamento disponível para a Atrofia Geográfica secundária à DMRI. A DMRI é caracterizada por uma degeneração da retina relacionada à idade.
A causa raiz dessa degeneração ou por que algumas pessoas desenvolvem DMRI e outras não, é desconhecida. Há mais de 20 anos, foi levantada a hipótese de que a dimerização da vitamina A pode ser um contribuinte significativo para a etiologia da DMRI. O olho realmente usa a vitamina A como um cofator para detectar a luz, e uma assinatura química marcante do envelhecimento e da degeneração da retina é o acúmulo de dímeros de vitamina A no epitélio pigmentar da retina (EPR) e na membrana de Bruch subjacente. Em modelos de roedores, altos níveis de dímeros de vitamina A correlacionam-se com má saúde da retina, e vários mecanismos foram propostos pelos quais os dímeros de vitamina A podem induzir toxicidade retiniana. Tem sido argumentado que esses mecanismos participam do desenvolvimento e progressão da DMRI.
ALK-001, o medicamento do estudo, é uma forma modificada de vitamina A. Quando tomado uma vez ao dia como uma cápsula, ele substitui a vitamina A natural no corpo por outra que forma dímeros de vitamina A mais lentamente. Este estudo medirá até que ponto o tratamento com ALK-001 retarda a progressão da Atrofia Geográfica.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Massachusetts
-
Somerville, Massachusetts, Estados Unidos, 02144
- Coordinating Center
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Pelo menos um olho com atrofia geográfica secundária à degeneração macular relacionada à idade (AMD) seca
Principais Critérios de Exclusão:
- Condição médica, que pode interferir na progressão da IG, impedir a realização dos procedimentos do estudo, o cumprimento do protocolo ou a participação contínua no estudo
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: ALK-001
Cápsula
|
Administração diária por 24 meses
Outros nomes:
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|
Comparador de Placebo: Placebo
Cápsula
|
Administração diária por 24 meses
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Taxa de crescimento de lesões GA, conforme avaliado por autofluorescência de fundo (FAF)
Prazo: Linha de base até 24 meses
|
Linha de base até 24 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Segurança e tolerabilidade, conforme avaliado pela avaliação de eventos adversos
Prazo: Linha de base até 24 meses
|
Linha de base até 24 meses
|
|
Farmacocinética, avaliada pelas concentrações plasmáticas de ALK-001 e metabólitos
Prazo: Linha de base até 24 meses
|
Linha de base até 24 meses
|
|
Incidência de neovascularização coroidal (CNV)
Prazo: Linha de base até 24 meses
|
Linha de base até 24 meses
|
|
Alterações na acuidade visual
Prazo: Linha de base até 24 meses
|
Linha de base até 24 meses
|
|
Mudanças na velocidade de leitura
Prazo: Linha de base até 24 meses
|
Linha de base até 24 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Leonide Saad, PhD, Alkeus Pharmaceuticals, Inc.
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Kaufman Y, Ma L, Washington I. Deuterium enrichment of vitamin A at the C20 position slows the formation of detrimental vitamin A dimers in wild-type rodents. J Biol Chem. 2011 Mar 11;286(10):7958-7965. doi: 10.1074/jbc.M110.178640. Epub 2010 Nov 12.
- Mihai DM, Jiang H, Blaner WS, Romanov A, Washington I. The retina rapidly incorporates ingested C20-D(3)-vitamin A in a swine model. Mol Vis. 2013 Jul 25;19:1677-83. Print 2013.
- Saad L, Washington I. Can Vitamin A be Improved to Prevent Blindness due to Age-Related Macular Degeneration, Stargardt Disease and Other Retinal Dystrophies? Adv Exp Med Biol. 2016;854:355-61. doi: 10.1007/978-3-319-17121-0_47.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças oculares
- Degeneração Retiniana
- Doenças Retinianas
- Condições Patológicas, Anatômicas
- Degeneração macular
- Atrofia Geográfica
- Atrofia
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes Antineoplásicos
- Fatores imunológicos
- Agentes de proteção
- Micronutrientes
- Adjuvantes Imunológicos
- Vitaminas
- Agentes Anticarcinogênicos
- Vitamina A
- Acetato de retinol
Outros números de identificação do estudo
- ALK001-P3001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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Ensaios clínicos em ALK-001 cápsula oral
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