Fáze 3 studie ALK-001 v geografické atrofii (SAGA)
Fáze 2/3 multicentrická, randomizovaná, dvojitě maskovaná, paralelní skupina, placebem kontrolovaná studie ke zkoumání bezpečnosti, farmakokinetiky, snášenlivosti a účinnosti ALK-001 při geografické atrofii sekundární k věkem podmíněné makulární degeneraci
Toto je dvojitě maskovaná, multicentrická, randomizovaná, placebem kontrolovaná klinická studie hodnotící účinnost a bezpečnost ALK-001 u účastníků s geografickou atrofií (GA) sekundární k věkem podmíněné makulární degeneraci (AMD).
Až 200 účastníků obdrží ALK-001, zatímco až 100 účastníků dostane placebo.
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Pro geografickou atrofii sekundární k AMD není k dispozici žádná léčba. AMD je charakterizována věkem podmíněnou degenerací sítnice.
Hlavní příčina této degenerace nebo proč se u některých lidí vyvíjí AMD, zatímco u jiných nikoli, není známa. Před více než 20 lety byla vyslovena hypotéza, že dimerizace vitaminu A může být významným přispěvatelem k etiologii AMD. Oko skutečně používá vitamín A jako kofaktor ke snímání světla a nápadným chemickým podpisem stárnutí a degenerace sítnice je akumulace dimerů vitamínu A v retinálním pigmentovém epitelu (RPE) a v podkladové Bruchově membráně. U modelů na hlodavcích korelují vysoké hladiny dimerů vitaminu A se špatným zdravím sítnice a byla navržena řada mechanismů, kterými mohou dimery vitaminu A vyvolat retinální toxicitu. Tvrdí se, že tyto mechanismy se podílejí na rozvoji a progresi AMD.
ALK-001, studovaný lék, je upravená forma vitaminu A. Při užívání jednou denně jako kapsle nahradí přirozený vitamin A v těle takovým, který tvoří dimery vitaminu A pomaleji. Tato studie bude měřit rozsah, ve kterém léčba ALK-001 zpomaluje progresi geografické atrofie.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Massachusetts
-
Somerville, Massachusetts, Spojené státy, 02144
- Coordinating Center
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Hlavní kritéria pro zařazení:
- Alespoň jedno oko s geografickou atrofií sekundární k suché věkem podmíněné makulární degeneraci (AMD)
Hlavní kritéria vyloučení:
- zdravotní stav, který může narušovat progresi GA, bránit provádění studijních postupů, dodržování protokolu nebo nepřetržité účasti ve studii
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: ALK-001
Kapsle
|
Denní podávání po dobu 24 měsíců
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Kapsle
|
Denní podávání po dobu 24 měsíců
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Rychlost růstu lézí GA podle hodnocení Fundus Autofluorescence (FAF)
Časové okno: Výchozí stav do 24 měsíců
|
Výchozí stav do 24 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Bezpečnost a snášenlivost, hodnocené hodnocením nežádoucích účinků
Časové okno: Výchozí stav do 24 měsíců
|
Výchozí stav do 24 měsíců
|
|
Farmakokinetika, jak byla hodnocena plazmatickými koncentracemi ALK-001 a metabolitů
Časové okno: Výchozí stav do 24 měsíců
|
Výchozí stav do 24 měsíců
|
|
Výskyt choroidální neovaskularizace (CNV)
Časové okno: Výchozí stav do 24 měsíců
|
Výchozí stav do 24 měsíců
|
|
Změny zrakové ostrosti
Časové okno: Výchozí stav do 24 měsíců
|
Výchozí stav do 24 měsíců
|
|
Změny v rychlosti čtení
Časové okno: Výchozí stav do 24 měsíců
|
Výchozí stav do 24 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Leonide Saad, PhD, Alkeus Pharmaceuticals, Inc.
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Kaufman Y, Ma L, Washington I. Deuterium enrichment of vitamin A at the C20 position slows the formation of detrimental vitamin A dimers in wild-type rodents. J Biol Chem. 2011 Mar 11;286(10):7958-7965. doi: 10.1074/jbc.M110.178640. Epub 2010 Nov 12.
- Mihai DM, Jiang H, Blaner WS, Romanov A, Washington I. The retina rapidly incorporates ingested C20-D(3)-vitamin A in a swine model. Mol Vis. 2013 Jul 25;19:1677-83. Print 2013.
- Saad L, Washington I. Can Vitamin A be Improved to Prevent Blindness due to Age-Related Macular Degeneration, Stargardt Disease and Other Retinal Dystrophies? Adv Exp Med Biol. 2016;854:355-61. doi: 10.1007/978-3-319-17121-0_47.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Oční nemoci
- Degenerace sítnice
- Onemocnění sítnice
- Patologické stavy, anatomické
- Makulární degenerace
- Geografická atrofie
- Atrofie
- Fyziologické účinky léků
- Antineoplastická činidla
- Imunologické faktory
- Ochranné prostředky
- Mikroživiny
- Adjuvans, Imunologická
- Vitamíny
- Antikarcinogenní látky
- Vitamín A
- Retinol acetát
Další identifikační čísla studie
- ALK001-P3001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na ALK-001 perorální kapsle
-
Alkeus Pharmaceuticals, Inc.NáborStargardtova nemoc | Stargardtova makulární degenerace | Stargardt makulární dystrofie | Autozomálně recesivní Stargardtova choroba 1 (související s ABCA4)Spojené státy
-
Alkeus Pharmaceuticals, Inc.Zápis na pozvánkuStargardtova nemoc | Stargardtova makulární degenerace | Stargardt makulární dystrofie | Autozomálně recesivní Stargardtova choroba 1 (související s ABCA4)Spojené státy
-
Alkeus Pharmaceuticals, Inc.DokončenoVěkem podmíněné makulární degenerace | Stargardtova nemoc | Jiné retinální dystrofie
-
OHSU Knight Cancer InstituteGenentech, Inc.; Oregon Health and Science UniversityStaženoAnatomický karcinom prsu stadia III AJCC v8 | Recidivující ovariální karcinom | Anatomický karcinom prsu stadia IV AJCC v8 | Pokročilý maligní solidní novotvar | Pokročilý karcinom pankreatu | Fáze II rakoviny pankreatu AJCC v8 | Stádium III rakoviny pankreatu AJCC v8 | Stádium IV rakoviny slinivky břišní... a další podmínkySpojené státy