Fase 3-studie van ALK-001 in geografische atrofie (SAGA)
Een fase 2/3 multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek met parallelle groepen om de veiligheid, farmacokinetiek, verdraagbaarheid en werkzaamheid van ALK-001 bij geografische atrofie secundair aan leeftijdsgebonden maculadegeneratie te onderzoeken
Dit is een dubbelblinde, multicenter, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde klinische studie, die de werkzaamheid en veiligheid van ALK-001 evalueert bij deelnemers met geografische atrofie (GA) secundair aan leeftijdsgebonden maculaire degeneratie (AMD).
Maximaal 200 deelnemers krijgen ALK-001, terwijl maximaal 100 deelnemers een placebo krijgen.
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Er is geen behandeling beschikbaar voor geografische atrofie secundair aan AMD. LMD wordt gekenmerkt door een leeftijdsgebonden degeneratie van het netvlies.
De oorzaak van deze degeneratie of waarom sommige mensen AMD ontwikkelen en anderen niet, is onbekend. Meer dan 20 jaar geleden werd verondersteld dat de dimerisatie van vitamine A een belangrijke bijdrage zou kunnen leveren aan de etiologie van AMD. Het oog gebruikt inderdaad vitamine A als cofactor om licht waar te nemen, en een opvallende chemische signatuur van het verouderende en degenererende netvlies is de ophoping van vitamine A-dimeren in het retinale pigmentepitheel (RPE) en het onderliggende membraan van Bruch. In knaagdiermodellen correleren hoge niveaus van vitamine A-dimeren met een slechte gezondheid van het netvlies, en er zijn verschillende mechanismen voorgesteld waardoor vitamine A-dimeren retinale toxiciteit kunnen veroorzaken. Er is beweerd dat deze mechanismen deelnemen aan de ontwikkeling en progressie van AMD.
ALK-001, het onderzoeksgeneesmiddel, is een gemodificeerde vorm van vitamine A. Wanneer het eenmaal per dag als capsule wordt ingenomen, vervangt het de natuurlijke vitamine A in het lichaam door een vitamine die langzamer vitamine A-dimeren vormt. Deze studie zal meten in welke mate behandeling met ALK-001 de progressie van geografische atrofie vertraagt.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85053
- Alkeus Site
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Verenigde Staten, 90211
- Alkeus Site
-
-
Colorado
-
Lakewood, Colorado, Verenigde Staten, 80228
- Alkeus Site
-
-
Florida
-
Clearwater, Florida, Verenigde Staten, 33761
- Alkeus Site
-
Fort Myers, Florida, Verenigde Staten, 33912
- Alkeus Site
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32601
- Alkeus Site
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33609
- Alkeus Site
-
Winter Haven, Florida, Verenigde Staten, 33880
- Alkeus Site
-
-
Illinois
-
Bloomington, Illinois, Verenigde Staten, 61704
- Alkeus Site
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40509
- Alkeus Site
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Verenigde Staten, 20815
- Alkeus Site
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01605
- Alkeus Site
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49546
- Alkeus Site
-
-
Minnesota
-
Edina, Minnesota, Verenigde Staten, 55435
- Alkeus Site
-
-
New Jersey
-
Northfield, New Jersey, Verenigde Staten, 08225
- Alkeus Site
-
-
New York
-
Great Neck, New York, Verenigde Staten, 11021
- Alkeus Site
-
Hauppauge, New York, Verenigde Staten, 11788
- Alkeus Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44122
- Alkeus Site
-
-
Oregon
-
Ashland, Oregon, Verenigde Staten, 97520
- Alkeus Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77025
- Alkeus Site
-
San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78240
- Alkeus Site-1
-
San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78240
- Alkeus Site-2
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22031
- Alkeus Site
-
-
Washington
-
Silverdale, Washington, Verenigde Staten, 98383
- Alkeus Site
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Minstens één oog met geografische atrofie secundair aan droge leeftijdsgebonden maculaire degeneratie (AMD)
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Medische aandoening, die de progressie van GA kan verstoren, de uitvoering van onderzoeksprocedures, naleving van het protocol of continue deelname aan het onderzoek kan verhinderen
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: ALK-001
Capsule
|
Dagelijkse toediening gedurende 24 maanden
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Capsule
|
Dagelijkse toediening gedurende 24 maanden
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Groeisnelheid van GA-laesies, zoals beoordeeld door Fundus Autofluorescentie (FAF)
Tijdsspanne: Basislijn tot 24 maanden
|
Basislijn tot 24 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen
Tijdsspanne: Baseline tot 24 maanden
|
Baseline tot 24 maanden
|
|
|
Veranderingen in gezichtsscherpte
Tijdsspanne: Baseline tot 24 maanden
|
Veranderingen in LLVA en BCVA
|
Baseline tot 24 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Leonide Saad, PhD, Alkeus Pharmaceuticals, Inc.
Publicaties en nuttige links
Algemene publicaties
- Kaufman Y, Ma L, Washington I. Deuterium enrichment of vitamin A at the C20 position slows the formation of detrimental vitamin A dimers in wild-type rodents. J Biol Chem. 2011 Mar 11;286(10):7958-7965. doi: 10.1074/jbc.M110.178640. Epub 2010 Nov 12.
- Mihai DM, Jiang H, Blaner WS, Romanov A, Washington I. The retina rapidly incorporates ingested C20-D(3)-vitamin A in a swine model. Mol Vis. 2013 Jul 25;19:1677-83. Print 2013.
- Saad L, Washington I. Can Vitamin A be Improved to Prevent Blindness due to Age-Related Macular Degeneration, Stargardt Disease and Other Retinal Dystrophies? Adv Exp Med Biol. 2016;854:355-61. doi: 10.1007/978-3-319-17121-0_47.
- Evans JR, Lawrenson JG. Antioxidant vitamin and mineral supplements for slowing the progression of age-related macular degeneration. Cochrane Database Syst Rev. 2023 Sep 13;9(9):CD000254. doi: 10.1002/14651858.CD000254.pub5.
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Oogziekten
- Ziekten van het netvlies
- Retinale degeneratie
- Maculaire degeneratie
- Geografische atrofie
- Antineoplastische middelen
- Immunologische factoren
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Micronutriënten
- Beschermende middelen
- Vitaminen
- Adjuvantia, immunologisch
- Anticarcinogene middelen
- Vitamine A
- Retinolacetaat
Andere studie-ID-nummers
- ALK001-P3001
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .