Studio di fase 3 di ALK-001 nell'atrofia geografica (SAGA)
Uno studio multicentrico di fase 2/3, randomizzato, in doppio cieco, a gruppi paralleli, controllato con placebo per studiare la sicurezza, la farmacocinetica, la tollerabilità e l'efficacia di ALK-001 nell'atrofia geografica secondaria alla degenerazione maculare senile
Si tratta di uno studio clinico in doppio cieco, multicentrico, randomizzato, controllato con placebo, che valuta l'efficacia e la sicurezza di ALK-001 nei partecipanti con atrofia geografica (GA) secondaria a degenerazione maculare senile (AMD).
Fino a 200 partecipanti riceveranno ALK-001 mentre fino a 100 partecipanti riceveranno un placebo.
Panoramica dello studio
Stato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Non esiste alcun trattamento disponibile per l'atrofia geografica secondaria all'AMD. AMD è caratterizzata da una degenerazione legata all'età della retina.
La causa principale di questa degenerazione o il motivo per cui alcune persone sviluppano AMD mentre altre no, è sconosciuta. Oltre 20 anni fa, è stato ipotizzato che la dimerizzazione della vitamina A potesse contribuire in modo significativo all'eziologia dell'AMD. L'occhio utilizza infatti la vitamina A come cofattore per percepire la luce, e una sorprendente firma chimica dell'invecchiamento e della degenerazione della retina è l'accumulo di dimeri di vitamina A nell'epitelio pigmentato retinico (RPE) e nella sottostante membrana di Bruch. Nei modelli di roditori, alti livelli di dimeri di vitamina A sono correlati a una cattiva salute della retina e sono stati proposti una varietà di meccanismi mediante i quali i dimeri di vitamina A possono indurre tossicità retinica. È stato sostenuto che questi meccanismi partecipano allo sviluppo e alla progressione dell'AMD.
ALK-001, il farmaco in studio, è una forma modificata di vitamina A. Se assunto una volta al giorno come capsula, sostituisce la vitamina A naturale nel corpo con una che forma i dimeri di vitamina A più lentamente. Questo studio misurerà la misura in cui il trattamento con ALK-001 rallenta la progressione dell'atrofia geografica.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85053
- Alkeus Site
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California
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Beverly Hills, California, Stati Uniti, 90211
- Alkeus Site
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Colorado
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Lakewood, Colorado, Stati Uniti, 80228
- Alkeus Site
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Florida
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Clearwater, Florida, Stati Uniti, 33761
- Alkeus Site
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Fort Myers, Florida, Stati Uniti, 33912
- Alkeus Site
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Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32601
- Alkeus Site
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Tampa, Florida, Stati Uniti, 33609
- Alkeus Site
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Winter Haven, Florida, Stati Uniti, 33880
- Alkeus Site
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Illinois
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Bloomington, Illinois, Stati Uniti, 61704
- Alkeus Site
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40509
- Alkeus Site
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Maryland
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Chevy Chase, Maryland, Stati Uniti, 20815
- Alkeus Site
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01605
- Alkeus Site
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Michigan
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Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49546
- Alkeus Site
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Minnesota
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Edina, Minnesota, Stati Uniti, 55435
- Alkeus Site
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New Jersey
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Northfield, New Jersey, Stati Uniti, 08225
- Alkeus Site
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New York
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Great Neck, New York, Stati Uniti, 11021
- Alkeus Site
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Hauppauge, New York, Stati Uniti, 11788
- Alkeus Site
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44122
- Alkeus Site
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Oregon
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Ashland, Oregon, Stati Uniti, 97520
- Alkeus Site
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77025
- Alkeus Site
-
San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78240
- Alkeus Site-1
-
San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78240
- Alkeus Site-2
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Virginia
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Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22031
- Alkeus Site
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Washington
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Silverdale, Washington, Stati Uniti, 98383
- Alkeus Site
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Principali criteri di inclusione:
- Almeno un occhio con atrofia geografica secondaria a degenerazione maculare senile secca (AMD)
Principali criteri di esclusione:
- Condizione medica, che può interferire con la progressione di GA, impedire l'esecuzione delle procedure di studio, la conformità al protocollo o la partecipazione continua allo studio
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: ALK-001
Capsula
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Somministrazione giornaliera per 24 mesi
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Placebo
Capsula
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Somministrazione giornaliera per 24 mesi
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Tasso di crescita delle lesioni GA, valutato mediante autofluorescenza del fondo (FAF)
Lasso di tempo: Baseline a 24 mesi
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Baseline a 24 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di Partecipanti con Eventi Avversi
Lasso di tempo: Baseline a 24 mesi
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Baseline a 24 mesi
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Variazioni dell'Acuità Visiva
Lasso di tempo: Baseline a 24 mesi
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Variazioni di LLVA e BCVA
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Baseline a 24 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Leonide Saad, PhD, Alkeus Pharmaceuticals, Inc.
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Kaufman Y, Ma L, Washington I. Deuterium enrichment of vitamin A at the C20 position slows the formation of detrimental vitamin A dimers in wild-type rodents. J Biol Chem. 2011 Mar 11;286(10):7958-7965. doi: 10.1074/jbc.M110.178640. Epub 2010 Nov 12.
- Mihai DM, Jiang H, Blaner WS, Romanov A, Washington I. The retina rapidly incorporates ingested C20-D(3)-vitamin A in a swine model. Mol Vis. 2013 Jul 25;19:1677-83. Print 2013.
- Saad L, Washington I. Can Vitamin A be Improved to Prevent Blindness due to Age-Related Macular Degeneration, Stargardt Disease and Other Retinal Dystrophies? Adv Exp Med Biol. 2016;854:355-61. doi: 10.1007/978-3-319-17121-0_47.
- Evans JR, Lawrenson JG. Antioxidant vitamin and mineral supplements for slowing the progression of age-related macular degeneration. Cochrane Database Syst Rev. 2023 Sep 13;9(9):CD000254. doi: 10.1002/14651858.CD000254.pub5.
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Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie degli occhi
- Malattie retiniche
- Degenerazione retinica
- Degenerazione maculare
- Atrofia geografica
- Agenti antineoplastici
- Fattori immunologici
- Effetti fisiologici dei farmaci
- Micronutrienti
- Agenti protettivi
- Vitamine
- Adiuvanti, immunologici
- Agenti anticancerogeni
- Vitamina A
- Acetato di retinolo
Altri numeri di identificazione dello studio
- ALK001-P3001
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