Estudio de fase 3 de ALK-001 en atrofia geográfica (SAGA)
Estudio de fase 2/3, multicéntrico, aleatorizado, con doble enmascaramiento, de grupos paralelos, controlado con placebo para investigar la seguridad, la farmacocinética, la tolerabilidad y la eficacia de ALK-001 en la atrofia geográfica secundaria a la degeneración macular relacionada con la edad
Este es un ensayo clínico doble ciego, multicéntrico, aleatorizado y controlado con placebo, que evalúa la eficacia y seguridad de ALK-001 en participantes con atrofia geográfica (AG) secundaria a degeneración macular relacionada con la edad (DMAE).
Hasta 200 participantes recibirán ALK-001 mientras que hasta 100 participantes recibirán un placebo.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
No hay tratamiento disponible para la Atrofia Geográfica secundaria a AMD. AMD se caracteriza por una degeneración de la retina relacionada con la edad.
Se desconoce la causa raíz de esta degeneración o por qué algunas personas desarrollan AMD mientras que otras no. Hace más de 20 años, se planteó la hipótesis de que la dimerización de la vitamina A podría contribuir significativamente a la etiología de la AMD. De hecho, el ojo utiliza la vitamina A como cofactor para detectar la luz, y una característica química sorprendente del envejecimiento y la degeneración de la retina es la acumulación de dímeros de vitamina A en el epitelio pigmentario de la retina (EPR) y la membrana de Bruch subyacente. En modelos de roedores, los altos niveles de dímeros de vitamina A se correlacionan con una mala salud de la retina, y se han propuesto una variedad de mecanismos por los cuales los dímeros de vitamina A pueden inducir toxicidad en la retina. Se ha argumentado que estos mecanismos participan en el desarrollo y progresión de AMD.
ALK-001, el medicamento del estudio, es una forma modificada de vitamina A. Cuando se toma una vez al día en forma de cápsula, reemplaza la vitamina A natural en el cuerpo con una que forma dímeros de vitamina A más lentamente. Este estudio medirá hasta qué punto el tratamiento con ALK-001 ralentiza la progresión de la atrofia geográfica.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85053
- Alkeus Site
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California
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Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90211
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Colorado
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Lakewood, Colorado, Estados Unidos, 80228
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Florida
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Clearwater, Florida, Estados Unidos, 33761
- Alkeus Site
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Fort Myers, Florida, Estados Unidos, 33912
- Alkeus Site
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32601
- Alkeus Site
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33609
- Alkeus Site
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Winter Haven, Florida, Estados Unidos, 33880
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Illinois
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Bloomington, Illinois, Estados Unidos, 61704
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40509
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Maryland
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Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01605
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Michigan
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Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49546
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Minnesota
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Edina, Minnesota, Estados Unidos, 55435
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New Jersey
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Northfield, New Jersey, Estados Unidos, 08225
- Alkeus Site
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New York
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Great Neck, New York, Estados Unidos, 11021
- Alkeus Site
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Hauppauge, New York, Estados Unidos, 11788
- Alkeus Site
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44122
- Alkeus Site
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Oregon
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Ashland, Oregon, Estados Unidos, 97520
- Alkeus Site
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77025
- Alkeus Site
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78240
- Alkeus Site-1
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78240
- Alkeus Site-2
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Virginia
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Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22031
- Alkeus Site
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Washington
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Silverdale, Washington, Estados Unidos, 98383
- Alkeus Site
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Principales criterios de inclusión:
- Al menos un ojo con atrofia geográfica secundaria a degeneración macular asociada a la edad (AMD) seca
Criterios de exclusión principales:
- Condición médica, que puede interferir con la progresión de la AG, impedir la realización de los procedimientos del estudio, el cumplimiento del protocolo o la participación continua en el estudio
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: ALK-001
Cápsula
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Administración diaria durante 24 meses
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
Cápsula
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Administración diaria durante 24 meses
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Tasa de crecimiento de las lesiones GA, evaluada por autofluorescencia del fondo de ojo (FAF)
Periodo de tiempo: Línea de base a 24 meses
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Línea de base a 24 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de Participantes con Eventos Adversos
Periodo de tiempo: Desde la línea base hasta los 24 meses
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Desde la línea base hasta los 24 meses
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Cambios en la Agudeza Visual
Periodo de tiempo: De la línea base a los 24 meses
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Cambios en LLVA y BCVA
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De la línea base a los 24 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Leonide Saad, PhD, Alkeus Pharmaceuticals, Inc.
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Kaufman Y, Ma L, Washington I. Deuterium enrichment of vitamin A at the C20 position slows the formation of detrimental vitamin A dimers in wild-type rodents. J Biol Chem. 2011 Mar 11;286(10):7958-7965. doi: 10.1074/jbc.M110.178640. Epub 2010 Nov 12.
- Mihai DM, Jiang H, Blaner WS, Romanov A, Washington I. The retina rapidly incorporates ingested C20-D(3)-vitamin A in a swine model. Mol Vis. 2013 Jul 25;19:1677-83. Print 2013.
- Saad L, Washington I. Can Vitamin A be Improved to Prevent Blindness due to Age-Related Macular Degeneration, Stargardt Disease and Other Retinal Dystrophies? Adv Exp Med Biol. 2016;854:355-61. doi: 10.1007/978-3-319-17121-0_47.
- Evans JR, Lawrenson JG. Antioxidant vitamin and mineral supplements for slowing the progression of age-related macular degeneration. Cochrane Database Syst Rev. 2023 Sep 13;9(9):CD000254. doi: 10.1002/14651858.CD000254.pub5.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades de los ojos
- Enfermedades de la retina
- Degeneración retinal
- Degeneración macular
- Atrofia Geográfica
- Agentes antineoplásicos
- Factores inmunológicos
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Micronutrientes
- Agentes protectores
- Vitaminas
- Adyuvantes Inmunológicos
- Agentes anticancerígenos
- Vitamina a
- Acetato de retinol
Otros números de identificación del estudio
- ALK001-P3001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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