AG10:n teho ja turvallisuus potilailla, joilla on transtyretiiniamyloidikardiomyopatia (ATTRibute-CM)
keskiviikko 5. kesäkuuta 2024 päivittänyt: Eidos Therapeutics, a BridgeBio company
Kolmannen vaiheen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus AG10:n tehosta ja turvallisuudesta potilailla, joilla on oireinen transtyretiiniamyloidikardiomyopatia (ATTRIbute-CM-tutkimus)
Vaiheen 3 teho- ja turvallisuustutkimus acoramidiksen (AG10) arvioimiseksi suun kautta kahdesti päivässä verrattuna lumelääkkeeseen potilailla, joilla on oireinen transtyretiiniamyloidikardiomyopatia (ATTR-CM).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Transtyretiiniamyloidikardiomyopatia (ATTR-CM) on alidiagnosoitu sairaus, jonka uskotaan vaikuttavan yli 400 000 ihmiseen maailmanlaajuisesti. ATTR-CM:ssä transtyretiini-amyloidin (TTR) kerääntyminen johtaa sydämen paksuuntumiseen ja jäykistymiseen, mikä usein johtaa sydämen vajaatoimintaan tai jopa kuolemaan.
ATTR-CM:ää on kaksi muotoa:
- Villityyppi* Tämä sairauden muoto kehittyy ensisijaisesti vanhemmilla yksilöillä, joilla ei ole geenimutaatioita.
- Perinnöllinen* Tämä sairauden muoto johtuu perheissä periytyneistä geenimutaatioista.
Tässä tutkimuksessa tutkimme tutkimuslääkettä acoramidis 800 mg suun kautta kahdesti päivässä. Haluamme tutkimuksen avulla arvioida acoramidiksen tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on ATTR-CM verrattuna lumelääkkeeseen.
Tämä on 30 kuukauden satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus. Tämä tarkoittaa, että 30 kuukauden tutkimuksen aikana tutkimusta suorittavat tutkijat ja tutkimuksen osallistujat eivät tiedä, saako tutkimukseen osallistuja acoramidista vai lumelääkettä.
Tutkimuksen ensisijaiset tulokset ovat:
- Acoramidiksen vaikutus lumelääkkeeseen verrattuna kävelymatkan muutokseen 6 minuutin kävelytestissä (6MWT) 12 kuukauden hoidon jälkeen verrattuna lähtötilanteeseen.
- Acoramidiksen vaikutus lumelääkkeeseen verrattuna kuolemien esiintymistiheyteen, sydän- ja verisuonisairauksiin liittyviin sairaalahoitoihin ja kävelymatkan muutokseen 6MWT:llä 30 kuukauden hoidon jälkeen.
30 kuukauden kuluttua osallistujat voivat olla oikeutettuja saamaan tutkittavaa acoramidista, eikä lumelääkettä ole. Tätä kutsutaan "avoin tunnistelaajennukseksi". Tämä erillinen tutkimus voi auttaa meitä ymmärtämään paremmin acoramidiksen käyttöön liittyvää turvallisuutta pidemmän ajan kuluessa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
632
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Groningen, Alankomaat
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
Utrecht, Alankomaat
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
Limburg
-
Maastricht, Limburg, Alankomaat, 6229 HX
- Maastricht Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Adelaide, Australia
- Royal Adelaide Hospital
-
Box Hill, Australia
- Box Hill Hospital
-
Hobart, Australia
- Royal Hobart Hospital
-
Murdoch, Australia
- Fiona Stanley Hospital
-
Sydney, Australia, 2010
- Saint Vincent's Hospital Sydney
-
Woolloongabba, Australia
- Princess Alexandra Hospital
-
-
-
-
-
Aalst, Belgia
- Onze-Lieve-vrouw Ziekenhuis Aalst
-
Leuven, Belgia
- Universitair Ziekenhuis Leuven
-
-
Limburg
-
Genk, Limburg, Belgia
- Ziekenhuis Oost-Limburg - Campus Sint-Jan
-
Hasselt, Limburg, Belgia
- Jessa Ziekenhuis - Campus Virga Jesse
-
-
West Vlaanderen
-
Brugge, West Vlaanderen, Belgia
- Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan Brugge-Oostende
-
-
-
-
-
Porto Alegre, Brasilia
- Instituto de Cardiologia do Rio Grande do Sul
-
-
Bahia
-
Salvador, Bahia, Brasilia
- Hospital Cardio Pulmonar
-
-
Rio Grande Do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilia, 90020-090
- Santa Casa de Misericordia - Porto Alegre
-
-
Sao Paulo
-
Ribeirão Preto, Sao Paulo, Brasilia, 14026-900
- CAPED - Centro Avançado de Pesquisa e Estudos para o Diagnóstico
-
São Paulo, Sao Paulo, Brasilia
- InCor
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja
- Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
-
Huelva, Espanja
- Hospital Juan Ramón Jiménez
-
Huelva, Espanja, 21005
- Hospital Juan Ramón Jiménez
-
Madrid, Espanja
- Hospital Universitario Puerta De Hierro
-
Madrid, Espanja
- Clinica Universidad de Navarra Madrid
-
Palma De Mallorca, Espanja
- Hospital Son Llatzer
-
Santiago De Compostela, Espanja
- Hospital Clinico Universitario de Santiago de Compostela
-
Valencia, Espanja
- Hospital Clínico Universitario de Valencia
-
-
Navarra
-
Pamplona, Navarra, Espanja
- Clinica Universidad de Navarra
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanti
- Mater Misericordiae University Hospital
-
Dublin, Irlanti
- Saint Vincents University Hospital
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel
- Hadassah University Hospital Ein Kerem
-
Tel Hashomer, Israel
- The Chaim Sheba Medical Center
-
-
-
-
-
Arezzo, Italia
- Ospedale San Donato
-
Bologna, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria di Bologna Policlinico Sant'Orsola-Malpighi
-
Firenze, Italia
- Azienda Ospedaliero - Universitaria Careggi
-
Pavia, Italia, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Pisa, Italia
- Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica e di Sanita Pubblica
-
Rimini, Italia
- Ospedale Degli Infermi
-
Roma, Italia
- Universita degli Studi di Roma La Sapienza - Umberto I Policlinico di Roma
-
-
-
-
-
Montréal, Kanada
- Montreal Heart Institute
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
- University Of Calgary
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
- University of British Columbia
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Kanada
- CancerCare Manitoba - St. Boniface
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 3A7
- Halifax Infirmary
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4P 1E4
- Toronto Heart Centre
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2N2
- University of Toronto
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H4J 1C5
- Hôpital du Sacré-Cœur de Montréal
-
Montréal, Quebec, Kanada, H2X 3H8
- Centre Hospitalier de L'Universite de Montreal - Hôpital Notre-Dame
-
Quebec City, Quebec, Kanada, G1V 4G5
- Institut Universitaire de cardiologie et de pneumologie de Quebec
-
Rimouski, Quebec, Kanada, G5L 5T1
- Hôpital Regional de Rimouski
-
-
-
-
Gyeonggi-Do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-Do, Korean tasavalta, 13620
- Seoul National University Bundang Hospital
-
Seoul, Gyeonggi-Do, Korean tasavalta, 13620
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
Attica
-
Athens, Attica, Kreikka
- Alexandra General Hospital of Athens
-
-
-
-
-
Lisboa, Portugali
- Centro Hospitalar de Lisboa Norte EPE- Hospital Santa Maria
-
Porto, Portugali, 4099-001
- Centro Hospitalar do Porto
-
-
-
-
-
Warsaw, Puola
- National Institute of Cardiology
-
-
-
-
Dinamarca
-
Aarhus, Dinamarca, Tanska, 8200
- Aarhus Universitetshospital
-
-
-
-
-
Brno Střed, Tšekki
- St. Anne´s University Hospital
-
Nové Město, Tšekki
- General University Hospital in Prague
-
Prague, Tšekki
- Institute for Clinical and Experimental Medicine
-
-
-
-
Auckland
-
Otahuhu, Auckland, Uusi Seelanti, 1640
- Middlemore Hospital
-
-
Waikato
-
Hamilton, Waikato, Uusi Seelanti, 3240
- Waikato Hospital
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 1YR
- Richmond Pharmacology
-
-
England
-
London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2PF
- Royal Free Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
Santa Monica, California, Yhdysvallat, 90404
- Pacific Heart Institute
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado Hospital - Anschutz Medical Campus
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06473
- Yale School of Medicine
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- MedStar Washington Hospital Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University of Miami - Sylvester Comprehensive Cancer Center
-
-
Georgia
-
Athens, Georgia, Yhdysvallat, 30606
- Piedmont Heart Institute Athens
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Emory Heart and Vascular Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Northwestern University
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
- The University of Chicago Medical Center
-
Evanston, Illinois, Yhdysvallat, 60201
- Northshore University Health System
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Indiana University
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21218
- MedStar Medical Group Cardiology at Franklin Square Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
- Boston University School of Medicine
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02135
- Saint Elizabeth's Medical Center
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64111
- Saint Luke's Hospital - Kansas City
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Yhdysvallat, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center
-
-
New York
-
Bronx, New York, Yhdysvallat, 10461
- Montefiore Medical Center
-
Manhasset, New York, Yhdysvallat, 11030
- North Shore University Hospital
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Mount Sinai Hospital
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10010
- New York University Langone Health
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10034
- Columbia University Medical Center
-
Rosedale, New York, Yhdysvallat, 11422
- Laurelton Heart Specialist
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
- University of North Carolina - Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke University Health System
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Penn Presbyterian Medical Center
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- University of Pittsburgh
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15212
- Allegheny General Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- The Medical University of South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Yhdysvallat, 29605
- Prisma Health - Greenville Memorial Hospital
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
- Virginia Commonwealth University Medical Center
-
Roanoke, Virginia, Yhdysvallat, 24014
- Carilion Clinic Roanoke Heart Institute
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
- University of Washington School of Medicine
-
Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99204
- Providence Sacred Heart Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 90 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Sinulla on vakiintunut diagnoosi ATTR-CM:stä joko villityypin TTR:n tai muunnelman TTR-genotyypillä
- sinulla on ollut sydämen vajaatoiminta, josta on osoituksena vähintään yksi aikaisempi sairaalahoito sydämen vajaatoiminnan vuoksi tai kliinisiä todisteita sydämen vajaatoiminnasta ilman aikaisempaa sydämen vajaatoimintaa sairaalahoitoa, joka ilmenee tilavuusylimäärän tai kohonneiden sydämensisäisten paineiden merkkeinä tai oireina tai sydämen vajaatoiminnan oireina, jotka vaativat tai vaativat jatkuvaa hoitoa diureetti.
- New York Heart Associationin (NYHA) luokan I-III ATTR-kardiomyopatian aiheuttamat oireet.
- Vakailla annoksilla sydän- ja verisuonihoitoa
- Suoritettu ≥150 m 6MWT:llä kahdessa testissä, jotka ovat 15 %:n sisällä ennen satunnaistamista kävellystä kokonaismatkasta
- Sydänlihaksen seinämän rasituksen biomarkkerit, NT-proBNP-taso ≥300 pg/ml seulonnassa
- vasemman kammion seinämän (kammioiden väliseinä tai vasemman kammion takaseinä) paksuus ≥12 mm
Poissulkemiskriteerit:
- Sinulla on ollut akuutti sydäninfarkti, akuutti sepelvaltimon oireyhtymä tai sepelvaltimon revaskularisaatio tai kokenut aivohalvauksen tai ohimenevän iskeemisen kohtauksen 90 päivän sisällä ennen seulontaa
- Hemodynaamista epävakautta
- Todennäköisesti sydämensiirto tehdään vuoden sisällä seulonnasta
- Primaarisen (kevytketjun) amyloidoosin vahvistettu diagnoosi
- Sydänlihaksen seinämän rasituksen biomarkkerit, NT-proBNP-taso ≥8500 pg/ml seulonnassa
- Munuaisten toiminnan mittaus, eGFR MDRD-kaavan mukaan
- Nykyinen hoito markkinoiduilla lääkevalmisteilla ja muilla tutkimusaineilla ATTR-CM:n hoitoon
- Nykyinen hoito kalsiumkanavasalpaajilla, joilla on johtumisjärjestelmää vaikutuksia (esim. verapamiili, diltiatseemi). Dihydropyridiinikalsiumkanavasalpaajien käyttö on sallittua. Digitaliksen käyttö sallitaan vain, jos se on tarpeen eteisvärinän ja nopean kammiovasteen hoitoon
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: acoramidis HCl 800 mg
Koehenkilöt saavat acoramidis HCl:a 800 mg kahdesti päivässä.
6MWT:n ensisijainen tulos arvioidaan 12 kuukauden kuluttua.
Hierarkkinen yhdistelmä kokonaiskuolleisuutta, sydän- ja verisuonisairauksiin liittyvien sairaalahoitojen kumulatiivista esiintymistiheyttä, NT-proBNP-tasojen muutosta lähtötasosta ja 6MWT:llä kävellyn matkan muutos lähtötasosta arvioidaan 30 kuukauden hoidon jälkeen.
|
TTR-stabilisaattori, joka annetaan suun kautta kahdesti päivässä (BID)
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Koehenkilöt saavat lumelääkettä kahdesti päivässä.
6MWT:n ensisijainen tulos arvioidaan 12 kuukauden kuluttua.
Hierarkkinen yhdistelmä kokonaiskuolleisuutta, sydän- ja verisuonisairauksiin liittyvien sairaalahoitojen kumulatiivista esiintymistiheyttä, NT-proBNP-tasojen muutosta lähtötasosta ja 6MWT:llä kävellyn matkan muutos lähtötasosta arvioidaan 30 kuukauden hoidon jälkeen.
|
Ei-aktiivinen kontrolli, joka annetaan suun kautta kahdesti päivässä (BID)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hierarkkinen yhdistelmä kaikesta kuolleisuudesta, CV:hen liittyvän sairaalahoidon kumulatiivisesta tiheydestä, muutos lähtötasosta NT-proBNP:ssä ja muutos lähtötilanteesta 6MWT:ssä viimeisellä käytettävissä olevalla käynnillä, jossa molemmilla koehenkilöillä ei ollut puuttuvia arvioita.
Aikaikkuna: Perustaso 30 kuukauteen asti
|
Päätepiste analysoitiin Finkelstein-Schoenfeld-menetelmällä.
Menetelmä yhdistää kaikista syistä johtuvan kuolleisuuden, sydän- ja verisuonitautiin liittyvien sairaalahoitojen kumulatiivisen esiintymistiheyden, NT-proBNP:n muutoksen lähtötasosta ja 6MWT:n muutoksen lähtötasosta hierarkkisesti.
Menetelmä vertaa jokaista osallistujaa kaikkiin muihin ositteiden osallistujiin ja antaa +1:n "paremmalle" osallistujalle ja -1:n "huonommalle" osallistujalle ja 0:n, jos he ovat "tasapisteissä".
Osallistujia, joille oli tehty sydämensiirto tai sydämen mekaaninen apulaite, käsiteltiin samalla tavalla kuin kuolemaa.
"Voit" edustaa osallistujaa, joka pärjää paremmin hierarkkisen vertailun perusteella.
Raportoitu yksikkö on kunkin hoitoryhmän "voittojen" kokonaisprosenttiosuus, joka on saatu tällaisen hierarkkisen vertailun suorittamisesta ositustekijöiden kesken tutkimuksessa.
|
Perustaso 30 kuukauteen asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos perustilanteesta kuukauteen 30 kävellyssä matkassa 6 minuutin kävelytestin aikana (6MWT)
Aikaikkuna: Kuukausi 30
|
6MWT mittaa kokonaismatkan, jonka osallistuja pystyi kävelemään 6 minuutissa.
Osallistujia pyydettiin suorittamaan testi heille sopivaan tahtiin ja pitämään niin monta taukoa kuin he tarvitsivat.
|
Kuukausi 30
|
|
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire -kyselyn kokonaispistemäärän (KCCQ-OS) muutos lähtötilanteesta 30 kuukauteen
Aikaikkuna: Kuukausi 30
|
KCCQ on 23 kohdan osallistujien täyttämä kyselylomake, joka arvioi sydämen vajaatoimintaa sairastavien osallistujien terveydentilaa ja terveyteen liittyvää elämänlaatua.
KCCQ:lle laskettiin kahdeksan alueen pistettä: fyysinen rajoitus, sosiaalinen rajoitus, elämänlaatu, itsetehokkuus, oireiden vakaus, oireiden esiintymistiheys, oireiden taakka ja kokonaisoireet (laskettu oireiden esiintymistiheyden ja oireiden taakkapisteiden keskiarvona).
Kokonaisyhteenvedon yhteenvetopisteet (laskettiin fyysisen rajoituksen, sosiaalisen rajoituksen, kokonaisoireiden ja elämänlaatupisteiden keskiarvona) laskettiin.
Alue- ja yhteenvetopisteet skaalattiin välillä 0 (minimi) 100 (maksimi); korkeammat pisteet edustavat parempaa terveydentilaa.
|
Kuukausi 30
|
|
Muuta perustasosta kuukauteen 30 seerumin TTR (esialbumiini) -tasolla
Aikaikkuna: Kuukausi 30
|
Seerumin TTR (prealbumiini) on stabiloinnin in vivo biomarkkeri.
|
Kuukausi 30
|
|
Kaiken syyn aiheuttama kuolleisuus 30. kuukauteen mennessä, mukaan lukien kuolema, joka johtuu mistä tahansa syystä, sydämensiirrosta tai sydämen mekaanisesta apuvälineestä (CMAD)
Aikaikkuna: Perustaso 30 kuukauteen asti
|
Mistä tahansa syystä johtuvien kuolemantapausten lukumäärä analysoitiin.
Osallistujia, joille oli tehty sydämensiirto tai CMAD-istutus, käsiteltiin samalla tavalla kuin kuolemaa.
|
Perustaso 30 kuukauteen asti
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Acoramidiksen vaikutukset sydänlihaksen seinämän stressin kiertävään biomarkkeriin
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Muutokset NT-proBNP-tasossa
|
12 kuukautta
|
|
Acoramidiksen vaikutukset mikrovaskulaarisen iskemian kiertävään biomarkkeriin
Aikaikkuna: 12 kuukautta ja 30 kuukautta
|
Troponiini I:n (TnI) tason muutokset
|
12 kuukautta ja 30 kuukautta
|
|
Kuvaile acoramidiksen PK:ta
Aikaikkuna: 12 kuukautta ja 30 kuukautta
|
Acoramidiksen ja sen hallitsevan metaboliitin PK-mittaukset acoramidis HCl:n 800 mg kahdesti vuorokaudessa suun kautta vakaan tilan saavuttamiseksi (3 kuukauden välein) koehenkilöiden alaryhmässä, jota seurattiin PK-PD-alatutkimukseen osallistuvissa keskuksissa
|
12 kuukautta ja 30 kuukautta
|
|
Arvioi acoramidiksen vaikutus terveyteen liittyvään elämänlaatuun EuroQol EQ-5D-5L
Aikaikkuna: 12 kuukautta ja 30 kuukautta
|
Muutos perustilanteesta 30 kuukauteen EQ-5D-5L-pisteissä.
EQ-5D-5L koostuu kahdesta osasta: EQ-5D kuvaava järjestelmä ja EQ visuaalinen analoginen asteikko (EQ VAS).
EQ-5D sisältää viisi ulottuvuutta: liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu tai epämukavuus ja ahdistus tai masennus.
Jokaisella EQ-5D-5L:n ulottuvuudella on viisi vastetasoa: ei ongelmaa (taso 1); pieni ongelma (taso 2); kohtalainen ongelma (taso 3); vakava ongelma (taso 4); ja äärimmäinen ongelma (taso 5).
Koehenkilöä pyydetään ilmoittamaan terveydentilansa merkitsemällä rasti kunkin viidestä ulottuvuudesta sopivimman lausunnon vierestä.
Viiden ulottuvuuden numerot voidaan yhdistää 5-numeroiseksi luvuksi, hyödyllisyyspisteeksi, joka kuvaa tutkittavan terveydentilaa.
Pienempi arvo kertoo paremmasta terveydentilasta.
EQ VAS:ssa koehenkilö ympyröi yhden oman kokeman terveyden arvion asteikolla 0–100 mm, mikä edustaa "pahinta kuviteltavissa olevaa terveydentilaa" ja "paras kuviteltavissa oleva terveydentila".
|
12 kuukautta ja 30 kuukautta
|
|
Arvioi acoramidiksen aktiivisuus TTR-mutaatioiden välillä
Aikaikkuna: 12 kuukautta ja 30 kuukautta
|
Acoramidis sitoutuu TTR-mutaatioiden paneeliin tai stabiloituu ylimääräisillä määrityksillä
|
12 kuukautta ja 30 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 19. maaliskuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 11. toukokuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 11. toukokuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 27. helmikuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 28. helmikuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 4. maaliskuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 27. kesäkuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 5. kesäkuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. kesäkuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- AG10-301
- 2018-004280-32 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .