Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Wirksamkeit und Sicherheit von AG10 bei Patienten mit Transthyretin-Amyloid-Kardiomyopathie (ATTRibute-CM)

5. Juni 2024 aktualisiert von: Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von AG10 bei Patienten mit symptomatischer Transthyretin-Amyloid-Kardiomyopathie (ATTRibute-CM-Studie)

Phase-3-Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie zur Bewertung von zweimal täglich oral verabreichtem Acoramidis (AG10) 800 mg im Vergleich zu Placebo bei Patienten mit symptomatischer Transthyretin-Amyloid-Kardiomyopathie (ATTR-CM).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Transthyretin-Amyloid-Kardiomyopathie (ATTR-CM) ist eine unterdiagnostizierte Erkrankung, von der angenommen wird, dass sie weltweit mehr als 400.000 Menschen betrifft. Bei ATTR-CM führt die Akkumulation von Transthyretin (TTR)-Amyloid zu einer Verdickung und Versteifung des Herzens, was häufig zu Herzversagen oder sogar zum Tod führt.

Es gibt zwei Formen von ATTR-CM:

  • Wildtyp* Diese Form der Erkrankung entwickelt sich hauptsächlich bei älteren Personen, die keine Genmutationen tragen.
  • Erblich* Diese Form der Erkrankung kommt von Genmutationen, die in Familien weitergegeben werden.

In dieser Studie untersuchen wir das Prüfpräparat Acoramidis 800 mg, das zweimal täglich oral verabreicht wird. Durch die Studie wollen wir die Wirksamkeit und Sicherheit von Acoramidis bei Patienten mit ATTR-CM im Vergleich zu Placebo bewerten.

Dies ist eine 30-monatige, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie. Dies bedeutet, dass während der 30-monatigen Studie die Forscher, die die Forschung durchführen, und die Studienteilnehmer nicht wissen, ob der Studienteilnehmer Acoramidis oder Placebo erhält.

Die primären Ergebnisse der Studie sind:

  1. Die Auswirkung von Acoramidis im Vergleich zu Placebo auf die Veränderung der Gehstrecke beim 6-Minuten-Gehtest (6MGT) nach 12-monatiger Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert.
  2. Die Auswirkungen von Acoramidis im Vergleich zu Placebo auf die Häufigkeit von Todesfällen, kardiovaskulär bedingten Krankenhauseinweisungen und die Änderung der Gehstrecke auf dem 6MGT nach 30 Monaten Behandlung.

Am Ende der 30 Monate sind die Teilnehmer möglicherweise berechtigt, Acoramidis in der Prüfphase zu erhalten, und es gibt kein Placebo. Dies wird als „Open-Label-Erweiterung“ bezeichnet. Diese separate Studie kann uns helfen, die Sicherheit im Zusammenhang mit der Einnahme von Acoramidis über einen längeren Zeitraum besser zu verstehen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

632

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Adelaide, Australien
        • Royal Adelaide Hospital
      • Box Hill, Australien
        • Box Hill Hospital
      • Hobart, Australien
        • Royal Hobart Hospital
      • Murdoch, Australien
        • Fiona Stanley Hospital
      • Sydney, Australien, 2010
        • Saint Vincent's Hospital Sydney
      • Woolloongabba, Australien
        • Princess Alexandra Hospital
  • Belgien
      • Aalst, Belgien
        • Onze-Lieve-vrouw Ziekenhuis Aalst
      • Leuven, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Leuven
    • Limburg
      • Genk, Limburg, Belgien
        • Ziekenhuis Oost-Limburg - Campus Sint-Jan
      • Hasselt, Limburg, Belgien
        • Jessa Ziekenhuis - Campus Virga Jesse
    • West Vlaanderen
      • Brugge, West Vlaanderen, Belgien
        • Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan Brugge-Oostende
  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien
        • Instituto de Cardiologia do Rio Grande do Sul
    • Bahia
      • Salvador, Bahia, Brasilien
        • Hospital Cardio Pulmonar
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilien, 90020-090
        • Santa Casa de Misericordia - Porto Alegre
    • Sao Paulo
      • Ribeirão Preto, Sao Paulo, Brasilien, 14026-900
        • CAPED - Centro Avançado de Pesquisa e Estudos para o Diagnóstico
      • São Paulo, Sao Paulo, Brasilien
        • InCor
  • Dänemark
    • Dinamarca
      • Aarhus, Dinamarca, Dänemark, 8200
        • Aarhus Universitetshospital
  • Griechenland
    • Attica
      • Athens, Attica, Griechenland
        • Alexandra General Hospital of Athens
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Mater Misericordiae University Hospital
      • Dublin, Irland
        • Saint Vincents University Hospital
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah University Hospital Ein Kerem
      • Tel Hashomer, Israel
        • The Chaim Sheba Medical Center
  • Italien
      • Arezzo, Italien
        • Ospedale San Donato
      • Bologna, Italien
        • Azienda Ospedaliero Universitaria di Bologna Policlinico Sant'Orsola-Malpighi
      • Firenze, Italien
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria Careggi
      • Pavia, Italien, 27100
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Pisa, Italien
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica e di Sanita Pubblica
      • Rimini, Italien
        • Ospedale degli Infermi
      • Roma, Italien
        • Universita Degli Studi Di Roma La Sapienza - Umberto I Policlinico Di Roma
  • Kanada
      • Montréal, Kanada
        • Montreal Heart Institute
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
        • University Of Calgary
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • University of British Columbia
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada
        • CancerCare Manitoba - St. Boniface
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 3A7
        • Halifax Infirmary
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4P 1E4
        • Toronto Heart Centre
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2N2
        • University of Toronto
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H4J 1C5
        • Hopital Du Sacre-Coeur de Montreal
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2X 3H8
        • Centre Hospitalier de L'Universite de Montreal - Hôpital Notre-Dame
      • Quebec City, Quebec, Kanada, G1V 4G5
        • Institut universitaire de cardiologie et de pneumologie de Québec
      • Rimouski, Quebec, Kanada, G5L 5T1
        • Hôpital Regional de Rimouski
  • Korea, Republik von
    • Gyeonggi-Do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-Do, Korea, Republik von, 13620
        • Seoul National University Bundang Hospital
      • Seoul, Gyeonggi-Do, Korea, Republik von, 13620
        • Seoul National University Hospital
  • Neuseeland
    • Auckland
      • Otahuhu, Auckland, Neuseeland, 1640
        • Middlemore Hospital
    • Waikato
      • Hamilton, Waikato, Neuseeland, 3240
        • Waikato Hospital
  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Utrecht, Niederlande
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
    • Limburg
      • Maastricht, Limburg, Niederlande, 6229 HX
        • Maastricht Universitair Medisch Centrum
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • National Institute of Cardiology
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal
        • Centro Hospitalar de Lisboa Norte EPE- Hospital Santa Maria
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Centro Hospitalar do Porto
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
      • Huelva, Spanien
        • Hospital Juan Ramon Jimenez
      • Huelva, Spanien, 21005
        • Hospital Juan Ramon Jimenez
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
      • Madrid, Spanien
        • Clinica Universidad de Navarra Madrid
      • Palma De Mallorca, Spanien
        • Hospital Son Llatzer
      • Santiago De Compostela, Spanien
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago de Compostela
      • Valencia, Spanien
        • Hospital Clinico Universitario de Valencia
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Spanien
        • Clinica Universidad de Navarra
  • Tschechien
      • Brno Střed, Tschechien
        • St. Anne´s University Hospital
      • Nové Město, Tschechien
        • General University Hospital in Prague
      • Prague, Tschechien
        • Institute for Clinical and Experimental Medicine
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Santa Monica, California, Vereinigte Staaten, 90404
        • Pacific Heart Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado Hospital - Anschutz Medical Campus
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06473
        • Yale School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • MedStar Washington Hospital Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami - Sylvester Comprehensive Cancer Center
    • Georgia
      • Athens, Georgia, Vereinigte Staaten, 30606
        • Piedmont Heart Institute Athens
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory Heart and Vascular Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • The University of Chicago Medical Center
      • Evanston, Illinois, Vereinigte Staaten, 60201
        • Northshore University Health System
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21218
        • MedStar Medical Group Cardiology at Franklin Square Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Boston University School of Medicine
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02135
        • Saint Elizabeth's Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64111
        • Saint Luke's Hospital - Kansas City
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10461
        • Montefiore Medical Center
      • Manhasset, New York, Vereinigte Staaten, 11030
        • North Shore University Hospital
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10010
        • New York University Langone Health
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10034
        • Columbia University Medical center
      • Rosedale, New York, Vereinigte Staaten, 11422
        • Laurelton Heart Specialist
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27514
        • University of North Carolina - Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Health System
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • University of Pittsburgh
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15212
        • Allegheny General Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • The Medical University of South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29605
        • Prisma Health - Greenville Memorial Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Virginia Commonwealth University Medical Center
      • Roanoke, Virginia, Vereinigte Staaten, 24014
        • Carilion Clinic Roanoke Heart Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • University of Washington School of Medicine
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 1YR
        • Richmond Pharmacology
    • England
      • London, England, Vereinigtes Königreich, NW3 2PF
        • Royal Free Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 90 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Haben Sie eine etablierte Diagnose von ATTR-CM mit entweder Wildtyp-TTR oder TTR-Varianten-Genotyp
  • Haben Sie eine Vorgeschichte von Herzinsuffizienz, nachgewiesen durch mindestens einen vorherigen Krankenhausaufenthalt wegen Herzinsuffizienz oder klinische Anzeichen von Herzinsuffizienz ohne vorherige Krankenhauseinweisung wegen Herzinsuffizienz, die sich durch Anzeichen oder Symptome einer Volumenüberlastung oder erhöhten intrakardialen Drucks oder Herzinsuffizienzsymptomen manifestiert haben, die eine kontinuierliche Behandlung erforderten oder erfordern mit ein Diuretikum.
  • Symptome der Klasse I-III der New York Heart Association (NYHA) aufgrund einer ATTR-Kardiomyopathie.
  • Auf stabilen Dosen der kardiovaskulären medizinischen Therapie
  • Abgeschlossen ≥150 m auf dem 6MGT bei 2 Tests, die innerhalb von 15 % der vor der Randomisierung zurückgelegten Gesamtstrecke liegen
  • Biomarker der Myokardwandbelastung, NT-proBNP-Spiegel ≥ 300 pg/ml beim Screening
  • Dicke der linken Ventrikelwand (interventrikuläres Septum oder linke ventrikuläre Hinterwand) von ≥ 12 mm haben

Ausschlusskriterien:

  • Hatten innerhalb von 90 Tagen vor dem Screening einen akuten Myokardinfarkt, ein akutes Koronarsyndrom oder eine koronare Revaskularisation oder einen Schlaganfall oder eine transitorische ischämische Attacke
  • Hat hämodynamische Instabilität
  • Voraussichtlich innerhalb eines Jahres nach dem Screening einer Herztransplantation unterzogen
  • Bestätigte Diagnose einer primären Amyloidose (Leichtketten-Amyloidose).
  • Biomarker der Myokardwandbelastung, NT-proBNP-Spiegel ≥8500 pg/ml beim Screening
  • Messung der Nierenfunktion, eGFR nach MDRD-Formel
  • Aktuelle Behandlung mit vermarkteten Arzneimitteln und anderen Prüfsubstanzen zur Behandlung von ATTR-CM
  • Aktuelle Behandlung mit Calciumkanalblockern mit Wirkung auf das Reizleitungssystem (z. Verapamil, Diltiazem). Die Verwendung von Dihydropyridin-Kalziumkanalblockern ist erlaubt. Die Anwendung von Digitalis ist nur zulässig, wenn dies zur Behandlung von Vorhofflimmern mit schneller ventrikulärer Reaktion erforderlich ist

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Acoramidis HCl 800 mg
Die Probanden erhalten zweimal täglich 800 mg Acoramidis HCl. Das primäre Ergebnis des 6MWT wird am Ende von 12 Monaten bewertet. Die hierarchische Kombination aus Gesamtmortalität, kumulativer Häufigkeit kardiovaskulär bedingter Krankenhausaufenthalte, Veränderung der NT-proBNP-Werte gegenüber dem Ausgangswert und Veränderung der mit dem 6MWT zurückgelegten Distanz gegenüber dem Ausgangswert wird nach 30-monatiger Behandlung bewertet.
Arzneimittel: acoramidis
TTR-Stabilisator zweimal täglich oral verabreicht (BID)
Andere Namen:
  • AG10
  • ALXN2060
Placebo-Komparator: Placebo
Die Probanden erhalten zweimal täglich ein passendes Placebo. Das primäre Ergebnis des 6MWT wird am Ende von 12 Monaten bewertet. Die hierarchische Kombination aus Gesamtmortalität, kumulativer Häufigkeit kardiovaskulär bedingter Krankenhausaufenthalte, Veränderung der NT-proBNP-Werte gegenüber dem Ausgangswert und Veränderung der mit dem 6MWT zurückgelegten Distanz gegenüber dem Ausgangswert wird nach 30-monatiger Behandlung bewertet.
Arzneimittel: Placebo-Tablette zum Einnehmen
Nicht-aktive Kontrolle zweimal täglich oral verabreicht (BID)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Eine hierarchische Kombination aus Gesamtmortalität, kumulativer Häufigkeit kardiovaskulärer Krankenhauseinweisungen, Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei NT-proBNP und Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei 6MWT beim letzten verfügbaren Besuch, bei dem beide Probanden keine fehlenden Beurteilungen hatten.
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 30. Monat
Der Endpunkt wurde mit der Finkelstein-Schoenfeld-Methode analysiert. Die Methode kombiniert die Gesamtmortalität, die kumulative Häufigkeit kardiovaskulärer Krankenhauseinweisungen, die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei NT-proBNP und die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei 6MWT auf hierarchische Weise. Die Methode vergleicht jeden Teilnehmer mit jedem anderen Teilnehmer innerhalb von Schichten und weist dem „besseren“ Teilnehmer eine +1 und dem „schlechteren“ Teilnehmer eine -1 zu und 0, wenn sie „gleichauf“ sind. Teilnehmer, die eine Herztransplantation oder die Implantation eines mechanischen Herzunterstützungssystems hatten, wurden auf die gleiche Weise behandelt wie der Tod. „Gewinn“ bedeutet, dass ein Teilnehmer aufgrund eines hierarchischen Vergleichs besser abschneidet. Die gemeldete Einheit ist der Gesamtprozentsatz der „Gewinne“ für jede Behandlungsgruppe aus der Durchführung eines solchen hierarchischen Vergleichs über Stratifizierungsfaktoren in der Studie.
Ausgangswert bis zum 30. Monat

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der während des 6-Minuten-Gehtests (6MWT) zurückgelegten Distanz vom Ausgangswert bis zum 30. Monat
Zeitfenster: Monat 30
6MWT misst die Gesamtstrecke, die ein Teilnehmer in 6 Minuten zurücklegen konnte. Die Teilnehmer wurden gebeten, den Test in einem für sie angenehmen Tempo und mit so vielen Pausen wie nötig durchzuführen.
Monat 30
Änderung der Gesamtpunktzahl des Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ-OS) vom Ausgangswert bis zum 30. Monat
Zeitfenster: Monat 30
KCCQ ist ein von Teilnehmern ausgefüllter Fragebogen mit 23 Punkten, der den Gesundheitszustand und die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Teilnehmern mit Herzinsuffizienz bewertet. Für den KCCQ wurden acht Domänenscores berechnet: Körperliche Einschränkung, soziale Einschränkung, Lebensqualität, Selbstwirksamkeit, Symptomstabilität, Symptomhäufigkeit, Symptomlast und Gesamtsymptome (berechnet als Mittelwert der Symptomhäufigkeits- und Symptomlastscores). Der zusammenfassende Score der Gesamtzusammenfassung (berechnet als Mittelwert der körperlichen Einschränkung, der sozialen Einschränkung, der Gesamtsymptome und der Lebensqualität) wurde berechnet. Die Domänen- und Zusammenfassungswerte wurden auf einen Bereich von 0 (Minimum) bis 100 (Maximum) skaliert. Höhere Werte stehen für einen besseren Gesundheitszustand.
Monat 30
Änderung des Serum-TTR-Spiegels (Präalbumin) vom Ausgangswert bis zum 30. Monat
Zeitfenster: Monat 30
Serum-TTR (Präalbumin) ist ein In-vivo-Biomarker für die Stabilisierung.
Monat 30
Gesamtmortalität bis zum 30. Monat, einschließlich Tod jeglicher Ursache, Herztransplantation oder Herzunterstützungssystem (CMAD)
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum 30. Monat
Die Anzahl der Todesfälle aus jeglicher Ursache wurde analysiert. Teilnehmer, die eine Herztransplantation oder die Implantation eines CMAD hatten, wurden wie Todesfälle behandelt.
Ausgangswert bis zum 30. Monat

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Auswirkungen von Acoramidis auf den zirkulierenden Biomarker für Myokardwandstress
Zeitfenster: 12 Monate
Veränderungen im NT-proBNP-Spiegel
12 Monate
Auswirkungen von Acoramidis auf den zirkulierenden Biomarker mikrovaskulärer Ischämie
Zeitfenster: 12 Monate und 30 Monate
Veränderungen im Troponin-I-Spiegel (TnI)
12 Monate und 30 Monate
Charakterisieren Sie die PK von Acoramidis
Zeitfenster: 12 Monate und 30 Monate
PK-Messungen von Acoramidis und seinem vorherrschenden Metaboliten nach oraler Verabreichung von 800 mg Acoramidis HCl BID für den Steady State (alle 3 Monate) in einer Untergruppe von Probanden, die in an der PK-PD-Teilstudie teilnehmenden Zentren beobachtet wurden
12 Monate und 30 Monate
Bewerten Sie die Wirkung von Acoramidis auf den Fragebogen zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität EuroQol EQ-5D-5L
Zeitfenster: 12 Monate und 30 Monate
Änderung des EQ-5D-5L-Scores vom Ausgangswert zum 30. Monat. EQ-5D-5L besteht aus 2 Teilen: dem EQ-5D-Beschreibungssystem und der visuellen Analogskala EQ (EQ VAS). EQ-5D umfasst fünf Dimensionen: Mobilität, Selbstfürsorge, übliche Aktivitäten, Schmerzen oder Beschwerden sowie Angst oder Depression. Jede Dimension in EQ-5D-5L verfügt über fünf Funktionsstufen: kein Problem (Stufe 1); leichtes Problem (Stufe 2); mäßiges Problem (Stufe 3); schwerwiegendes Problem (Stufe 4); und extremes Problem (Stufe 5). Der Proband wird gebeten, seinen Gesundheitszustand anzugeben, indem er das Kästchen neben der zutreffendsten Aussage in jeder der fünf Dimensionen ankreuzt. Die Ziffern für die fünf Dimensionen können zu einer fünfstelligen Zahl, dem Utility-Score, kombiniert werden, der den Gesundheitszustand des Probanden beschreibt. Ein niedrigerer Wert weist auf einen besser wahrgenommenen Gesundheitszustand hin. Beim EQ VAS kreist der Proband eine einzelne Bewertung der selbst wahrgenommenen Gesundheit auf einer Skala von 0 bis 100 mm ein, die „den schlechtesten vorstellbaren Gesundheitszustand“ bzw. „den besten vorstellbaren Gesundheitszustand“ darstellt.
12 Monate und 30 Monate
Bewerten Sie die Acoramidis-Aktivität über TTR-Mutationen hinweg
Zeitfenster: 12 Monate und 30 Monate
Acoramidis-Bindung an oder Stabilisierung über eine Reihe von TTR-Mutationen durch zusätzliche Tests
12 Monate und 30 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. März 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

11. Mai 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

11. Mai 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Februar 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. Februar 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. März 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. Juni 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Juni 2024

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AG10-301
  • 2018-004280-32 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren