Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost AG10 u subjektů s transthyretinovou amyloidní kardiomyopatií (ATTRibute-CM)

6. července 2023 aktualizováno: Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 účinnosti a bezpečnosti AG10 u subjektů se symptomatickou transthyretinovou amyloidní kardiomyopatií (zkouška ATTRibute-CM)

Fáze 3 studie účinnosti a bezpečnosti pro hodnocení acoramidis (AG10) 800 mg podávaných perorálně dvakrát denně ve srovnání s placebem u subjektů se symptomatickou transthyretinovou amyloidní kardiomyopatií (ATTR-CM).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Transthyretinová amyloidní kardiomyopatie (ATTR-CM) je nedostatečně diagnostikované onemocnění, o kterém se předpokládá, že postihuje více než 400 000 lidí na celém světě. U ATTR-CM má akumulace amyloidu transtyretinu (TTR) za následek ztluštění a ztuhnutí srdce, což často vede k srdečnímu selhání nebo dokonce smrti.

Existují dvě formy ATTR-CM:

  • Divoký typ* Tato forma onemocnění se primárně rozvíjí u starších jedinců, kteří nejsou nositeli genových mutací.
  • Dědičná* Tato forma onemocnění pochází z genových mutací předávaných v rodinách.

V této studii zkoumáme zkoumaný lék acoramidis 800 mg podávaný perorálně dvakrát denně. Prostřednictvím studie chceme zhodnotit účinnost a bezpečnost acoramidis u pacientů s ATTR-CM oproti placebu.

Toto je 30měsíční, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie. To znamená, že během 30měsíční studie nebudou vyšetřovatelé provádějící výzkum a účastníci studie vědět, zda účastník studie dostává acoramidis nebo placebo.

Primárními výsledky studie jsou:

  1. Vliv acoramidis versus placebo na změnu vzdálenosti ušlé v testu 6minutové chůze (6MWT) po 12 měsících léčby ve srovnání s výchozí hodnotou.
  2. Vliv acoramidis versus placebo na četnost úmrtí, hospitalizací souvisejících s kardiovaskulárním systémem a změnu vzdálenosti ušlé na 6MWT po 30 měsících léčby.

Na konci 30 měsíců mohou být účastníci způsobilí k získání výzkumných acoramidis a neexistuje žádné placebo. Říká se tomu „rozšíření s otevřeným štítkem“. Tato samostatná studie nám může pomoci lépe porozumět bezpečnosti spojené s užíváním acoramidis po delší časové období.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

632

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Adelaide, Austrálie
        • Royal Adelaide Hospital
      • Box Hill, Austrálie
        • Box Hill Hospital
      • Hobart, Austrálie
        • Royal Hobart Hospital
      • Murdoch, Austrálie
        • Fiona Stanley Hospital
      • Sydney, Austrálie, 2010
        • Saint Vincent's Hospital Sydney
      • Woolloongabba, Austrálie
        • Princess Alexandra Hospital
  • Belgie
      • Aalst, Belgie
        • Onze-Lieve-vrouw Ziekenhuis Aalst
      • Leuven, Belgie
        • Universitair Ziekenhuis Leuven
    • Limburg
      • Genk, Limburg, Belgie
        • Ziekenhuis Oost-Limburg - Campus Sint-Jan
      • Hasselt, Limburg, Belgie
        • Jessa Ziekenhuis - Campus Virga Jesse
    • West Vlaanderen
      • Brugge, West Vlaanderen, Belgie
        • Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan Brugge-Oostende
  • Brazílie
      • Porto Alegre, Brazílie
        • Instituto de Cardiologia do Rio Grande do Sul
    • Bahia
      • Salvador, Bahia, Brazílie
        • Hospital Cardio Pulmonar
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazílie, 90020-090
        • Santa Casa de Misericordia - Porto Alegre
    • Sao Paulo
      • Ribeirão Preto, Sao Paulo, Brazílie, 14026-900
        • CAPED - Centro Avançado de Pesquisa e Estudos para o Diagnóstico
      • São Paulo, Sao Paulo, Brazílie
        • InCor
  • Dánsko
    • Dinamarca
      • Aarhus, Dinamarca, Dánsko, 8200
        • Aarhus Universitetshospital
  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Utrecht, Holandsko
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
    • Limburg
      • Maastricht, Limburg, Holandsko, 6229 HX
        • Maastricht Universitair Medisch Centrum
  • Irsko
      • Dublin, Irsko
        • Mater Misericordiae University Hospital
      • Dublin, Irsko
        • Saint Vincents University Hospital
  • Itálie
      • Arezzo, Itálie
        • Ospedale San Donato
      • Bologna, Itálie
        • Azienda Ospedaliero Universitaria di Bologna Policlinico Sant'Orsola-Malpighi
      • Firenze, Itálie
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria Careggi
      • Pavia, Itálie, 27100
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Pisa, Itálie
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica e di Sanita Pubblica
      • Rimini, Itálie
        • Ospedale Degli Infermi
      • Roma, Itálie
        • Universita degli Studi di Roma La Sapienza - Umberto I Policlinico di Roma
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Hadassah University Hospital Ein Kerem
      • Tel Hashomer, Izrael
        • The Chaim Sheba Medical Center
  • Kanada
      • Montréal, Kanada
        • Montreal Heart Institute
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
        • University of Calgary
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • University of British Columbia
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada
        • CancerCare Manitoba - St. Boniface
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 3A7
        • Halifax Infirmary
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4P 1E4
        • Toronto Heart Centre
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2N2
        • University of Toronto
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H4J 1C5
        • Hôpital du Sacré-Coeur de Montréal
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2X 3H8
        • Centre Hospitalier de L'Universite de Montreal - Hôpital Notre-Dame
      • Quebec City, Quebec, Kanada, G1V 4G5
        • Institut Universitaire De Cardiologie Et De Pneumologie De Québec
      • Rimouski, Quebec, Kanada, G5L 5T1
        • Hôpital Regional de Rimouski
  • Korejská republika
    • Gyeonggi-Do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-Do, Korejská republika, 13620
        • Seoul National University Bundang Hospital
      • Seoul, Gyeonggi-Do, Korejská republika, 13620
        • Seoul National University Hospital
  • Nový Zéland
    • Auckland
      • Otahuhu, Auckland, Nový Zéland, 1640
        • Middlemore Hospital
    • Waikato
      • Hamilton, Waikato, Nový Zéland, 3240
        • Waikato Hospital
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko
        • National Institute of Cardiology
  • Portugalsko
      • Lisboa, Portugalsko
        • Centro Hospitalar de Lisboa Norte EPE- Hospital Santa Maria
      • Porto, Portugalsko, 4099-001
        • Centro Hospitalar do Porto
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SE1 1YR
        • Richmond Pharmacology
    • England
      • London, England, Spojené království, NW3 2PF
        • Royal Free Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Santa Monica, California, Spojené státy, 90404
        • Pacific Heart Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado Hospital - Anschutz Medical Campus
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06473
        • Yale School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • MedStar Washington Hospital Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami - Sylvester Comprehensive Cancer Center
    • Georgia
      • Athens, Georgia, Spojené státy, 30606
        • Piedmont Heart Institute Athens
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory Heart and Vascular Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • The University of Chicago Medical Center
      • Evanston, Illinois, Spojené státy, 60201
        • NorthShore University Health System
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21218
        • MedStar Medical Group Cardiology at Franklin Square Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Boston University School Of Medicine
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02135
        • Saint Elizabeth's Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64111
        • Saint Luke's Hospital - Kansas City
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Spojené státy, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10461
        • Montefiore Medical Center
      • Manhasset, New York, Spojené státy, 11030
        • North Shore University Hospital
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Spojené státy, 10010
        • New York University Langone Health
      • New York, New York, Spojené státy, 10034
        • Columbia University Medical Center
      • Rosedale, New York, Spojené státy, 11422
        • Laurelton Heart Specialist
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
        • University of North Carolina - Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Health System
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • University of Pittsburgh
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15212
        • Allegheny General Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • The Medical University of South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29605
        • Prisma Health - Greenville Memorial Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Virginia Commonwealth University Medical Center
      • Roanoke, Virginia, Spojené státy, 24014
        • Carilion Clinic Roanoke Heart Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • University of Washington School of Medicine
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center
  • Česko
      • Brno Střed, Česko
        • St. Anne´s University Hospital
      • Nové Město, Česko
        • General University Hospital in Prague
      • Prague, Česko
        • Institute for Clinical and Experimental Medicine
  • Řecko
    • Attica
      • Athens, Attica, Řecko
        • Alexandra General Hospital of Athens
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
      • Huelva, Španělsko
        • Hospital Juan Ramón Jimenez
      • Huelva, Španělsko, 21005
        • Hospital Juan Ramón Jimenez
      • Madrid, Španělsko
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
      • Madrid, Španělsko
        • Clinica Universidad de Navarra Madrid
      • Palma De Mallorca, Španělsko
        • Hospital Son Llatzer
      • Santiago De Compostela, Španělsko
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago de Compostela
      • Valencia, Španělsko
        • Hospital Clínico Universitario de Valencia
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Španělsko
        • Clinica Universidad de Navarra

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 90 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mějte stanovenou diagnózu ATTR-CM buď s genotypem TTR divokého typu, nebo variantou TTR
  • mít v anamnéze srdeční selhání doložené alespoň jednou předchozí hospitalizací pro srdeční selhání nebo klinickými známkami srdečního selhání bez předchozí hospitalizace srdečního selhání projevující se známkami nebo příznaky objemového přetížení nebo zvýšeným intrakardiálním tlakem nebo příznaky srdečního selhání, které vyžadovaly nebo vyžadují pokračující léčbu diuretikum.
  • Příznaky New York Heart Association (NYHA) třídy I-III způsobené kardiomyopatií ATTR.
  • Na stabilních dávkách kardiovaskulární lékařské terapie
  • Dokončeno ≥150 m na 6MWT ve 2 testech, které jsou v rámci 15 % celkové ušlé vzdálenosti před randomizací
  • Biomarkery zátěže stěny myokardu, hladina NT-proBNP ≥300 pg/ml při screeningu
  • Mít tloušťku stěny levé komory (interventrikulární přepážka nebo zadní stěna levé komory) ≥12 mm

Kritéria vyloučení:

  • Měl akutní infarkt myokardu, akutní koronární syndrom nebo koronární revaskularizaci nebo prodělal cévní mozkovou příhodu nebo tranzitorní ischemickou ataku během 90 dnů před screeningem
  • Má hemodynamickou nestabilitu
  • Pravděpodobně podstoupí transplantaci srdce do jednoho roku od screeningu
  • Potvrzená diagnóza primární (lehký řetězec) amyloidózy
  • Biomarkery zátěže stěny myokardu, hladina NT-proBNP ≥8500 pg/ml při screeningu
  • Měření funkce ledvin, eGFR podle vzorce MDRD
  • Současná léčba prodávanými léčivými produkty a dalšími zkoumanými činidly pro léčbu ATTR-CM
  • Současná léčba blokátory kalciových kanálů s účinky na převodní systém (např. verapamil, diltiazem). Použití dihydropyridinových blokátorů kalciových kanálů je povoleno. Použití digitalisu bude povoleno pouze v případě, že je to nutné pro léčbu fibrilace síní s rychlou komorovou odpovědí

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: acoramidis HCl 800 mg
Subjekty budou dostávat acoramidis HCl 800 mg dvakrát denně. Primární výsledek 6MWT bude hodnocen na konci 12 měsíců. Hierarchická kombinace úmrtnosti ze všech příčin, kumulativní frekvence hospitalizací souvisejících s kardiovaskulárním systémem, změna od výchozí hodnoty v hladinách NT-proBNP a změna od výchozí hodnoty ve vzdálenosti ušlé při 6MWT bude hodnocena po 30 měsících léčby.
Lék: acoramidis
Stabilizátor TTR podávaný perorálně dvakrát denně (BID)
Ostatní jména:
  • AG10
  • ALXN2060
Komparátor placeba: Placebo
Subjekty dostanou placebo dvakrát denně. Primární výsledek 6MWT bude hodnocen na konci 12 měsíců. Hierarchická kombinace úmrtnosti ze všech příčin, kumulativní frekvence hospitalizací souvisejících s kardiovaskulárním systémem, změna od výchozí hodnoty v hladinách NT-proBNP a změna od výchozí hodnoty ve vzdálenosti ušlé při 6MWT bude hodnocena po 30 měsících léčby.
Lék: Placebo perorální tableta
Neaktivní kontrola podávaná perorálně dvakrát denně (BID)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
6minutový test chůze (6MWT) do 12. měsíce
Časové okno: 12 měsíců
Změna celkové vzdálenosti ušlé za 6 minut od výchozí hodnoty do 12. měsíce léčby
12 měsíců
Hierarchická kombinace mortality ze všech příčin, kumulativní frekvence hospitalizací souvisejících s kardiovaskulárním systémem, změna NT-proBNP oproti výchozí hodnotě a změna 6MWT oproti výchozí hodnotě během 30měsíční fixní doby trvání léčby
Časové okno: 30 měsíců

Každý subjekt bude porovnán s každým jiným subjektem ve vrstvě na základě výsledků úmrtnosti ze všech příčin (úmrtí z jakékoli příčiny), kumulativní frekvence hospitalizací souvisejících s kardiovaskulárním systémem (počet případů, kdy je subjekt hospitalizován z příčin souvisejících s kardiovaskulárním systémem), změny od výchozí hodnoty v NT-proBNP a změna od výchozí hodnoty v celkové vzdálenosti ušlé za 6 minut (vzdálenost v metrech).

Bude aplikován hierarchický přístup s Finkelstein-Schoenfeldovým testem a test uznává větší důležitost cílového ukazatele mortality. Skóre se změní na -1, 0, +1. Alternativní hypotézou je, že subjekt ve skupině léčené acoramidis bude mít vyšší skóre než subjekt ve skupině s placebem.
30 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt událostí souvisejících s léčbou
Časové okno: 30 měsíců
Posouzení výskytu závažných nežádoucích příhod (SAE) a nežádoucích příhod (AE) souvisejících s léčbou
30 měsíců
Vyhodnoťte účinky acoramidis na kvalitu života (QoL) do 12. měsíce
Časové okno: 12 měsíců
Změna od výchozího stavu do 12. měsíce měřená v celkovém souhrnném skóre Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ-OS). KCCQ je dotazník o 23 položkách vyvinutý pro měření zdravotního stavu a kvality života související se zdravím u subjektů se srdečním selháním. Položky zahrnují příznaky srdečního selhání, dopad na fyzické a sociální funkce a jak jejich srdeční selhání ovlivňuje kvalitu jejich života (QoL). Celkové souhrnné skóre lze odvodit z fyzických funkcí, symptomů (frekvence a závažnosti), sociálních funkcí a kvality života. Pro každou doménu se skóre transformuje na rozsah 0-100 pomocí vzorce, 100*[(průměr skutečně zodpovězených otázek) - 1]/4, ve kterém vyšší skóre odráží lepší zdravotní stav. Celkové souhrnné skóre je průměrem skóre domén v rozsahu od 0 do 100, ve kterých vyšší skóre odráží lepší zdravotní stav.
12 měsíců
Vyhodnoťte 6minutový test chůze (6MWT) do 30. měsíce
Časové okno: 30 měsíců
Změna celkové vzdálenosti ušlé za 6 minut od výchozí hodnoty do 30. měsíce léčby
30 měsíců
Vyhodnoťte účinky acoramidis na kvalitu života (QoL) do 30. měsíce
Časové okno: 30 měsíců
Změna od výchozího stavu do 30. měsíce měřená v celkovém souhrnném skóre Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ-OS). KCCQ je dotazník o 23 položkách vyvinutý pro měření zdravotního stavu a kvality života související se zdravím u subjektů se srdečním selháním. Položky zahrnují příznaky srdečního selhání, dopad na fyzické a sociální funkce a jak jejich srdeční selhání ovlivňuje kvalitu jejich života (QoL). Celkové souhrnné skóre lze odvodit z fyzických funkcí, symptomů (frekvence a závažnosti), sociálních funkcí a kvality života. Pro každou doménu se skóre transformuje na rozsah 0-100 pomocí vzorce, 100*[(průměr skutečně zodpovězených otázek) - 1]/4, ve kterém vyšší skóre odráží lepší zdravotní stav. Celkové souhrnné skóre je průměrem skóre domén v rozsahu od 0 do 100, ve kterých vyšší skóre odráží lepší zdravotní stav.
30 měsíců
Posuďte PD účinky cirkulujícího prealbuminu in vivo stabilizací biomarkerů do 30. měsíce
Časové okno: 30 měsíců
Změna hladiny sérového TTR (prealbumin) z výchozího stavu na 30. měsíc (in vivo míra stabilizace TTR)
30 měsíců
Posuďte úmrtnost ze všech příčin
Časové okno: 30 měsíců
Úmrtnost ze všech příčin do 30. měsíce včetně úmrtí z jakékoli příčiny, transplantace srdce nebo CMAD
30 měsíců
Posuďte bezpečnost a snášenlivost do 12. měsíce
Časové okno: 12 měsíců
Bezpečnostní parametry, které mají být posouzeny: závažné nežádoucí příhody (SAE) a nežádoucí příhody (AE) související s léčbou, AE vedoucí k přerušení léčby, abnormální nálezy při fyzikálním vyšetření klinického významu, abnormální vitální známky klinického významu, abnormální parametry EKG klinického významu, a změny v laboratorních parametrech klinické bezpečnosti s potenciálním klinickým problémem
12 měsíců
PD hodnocení stabilizace TTR do 12. měsíce
Časové okno: 12 měsíců

Změna hladiny TTR (prealbumin) od výchozí hodnoty (in vivo míra stabilizace TTR) ve 12. měsíci

Stabilizace TTR měřená v zavedených ex-vivo testech (vyloučení fluorescenční sondy [FPE] a Western blot) ve 12. měsíci v podstudii PK-PD
12 měsíců
Účinnost podle jednotlivých složek a hierarchických kombinací do 30. měsíce
Časové okno: 30 měsíců

Hierarchická kombinace mortality ze všech příčin a kumulativní frekvence hospitalizací souvisejících s KV během 30měsíční fixní doby léčby

Hierarchická kombinace úmrtnosti ze všech příčin, kumulativní frekvence hospitalizací souvisejících s KV a změny 6MWT oproti výchozí hodnotě během 30měsíční fixní doby trvání léčby

Změna NT-proBNP od výchozí hodnoty do 30. měsíce léčby

Kumulativní frekvence hospitalizací souvisejících s KV do 30. měsíce
30 měsíců
Účinnost acoramidis při snižování KV mortality
Časové okno: 30 měsíců
Celkový počet úmrtí posouzených jako souvisejících s kardiovaskulárními příčinami
30 měsíců

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinky acoramidis na cirkulující biomarker stresu stěny myokardu
Časové okno: 12 měsíců
Změny hladiny NT-proBNP
12 měsíců
Účinky acoramidis na cirkulující biomarker mikrovaskulární ischemie
Časové okno: 12 měsíců a 30 měsíců
Změny hladiny troponinu I (TnI)
12 měsíců a 30 měsíců
Charakterizujte PK acoramidis
Časové okno: 12 měsíců a 30 měsíců
PK měření acoramidis a jeho převládajícího metabolitu po perorálním podání acoramidis HCl 800 mg BID pro ustálený stav (každé 3 měsíce), u podskupiny subjektů sledovaných v centrech účastnících se PK-PD dílčí studie
12 měsíců a 30 měsíců
Dotazník hodnocení vlivu acoramidis na kvalitu života související se zdravím EuroQol EQ-5D-5L
Časové okno: 12 měsíců a 30 měsíců
Změna ze základního stavu na 30. měsíc ve skóre EQ-5D-5L. EQ-5D-5L se skládá ze 2 částí: popisného systému EQ-5D a vizuální analogové stupnice EQ (EQ VAS). EQ-5D zahrnuje pět dimenzí: mobilitu, sebeobsluhu, obvyklé aktivity, bolest nebo nepohodlí a úzkost nebo depresi. Každý rozměr v EQ-5D-5L má pět úrovní odezvy funkce: žádný problém (úroveň 1); mírný problém (úroveň 2); střední problém (úroveň 3); vážný problém (úroveň 4); a extrémní problém (úroveň 5). Subjekt je požádán, aby uvedl svůj zdravotní stav zaškrtnutím políčka vedle nejvhodnějšího tvrzení v každé z pěti dimenzí. Číslice pro pět dimenzí lze sloučit do 5místného čísla, skóre užitečnosti, které popisuje zdravotní stav subjektu. Nižší hodnota znamená lépe vnímaný zdravotní stav. Na EQ VAS subjekt zakroužkuje jediné hodnocení sebepociťovaného zdraví na stupnici 0 až 100 mm představující „nejhorší představitelný zdravotní stav“ a „nejlepší představitelný zdravotní stav“.
12 měsíců a 30 měsíců
Posuďte aktivitu acoramidis napříč mutacemi TTR
Časové okno: 12 měsíců a 30 měsíců
Vazba Acoramidis na nebo stabilizace napříč panelem mutací TTR pomocí dalších testů
12 měsíců a 30 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. března 2019

Primární dokončení (Aktuální)

11. května 2023

Dokončení studie (Aktuální)

11. května 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. února 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. února 2019

První zveřejněno (Aktuální)

4. března 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. července 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. července 2023

Naposledy ověřeno

1. července 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AG10-301
  • 2018-004280-32 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srdeční choroba

Klinické studie na acoramidis

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Spain

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit