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Efficacité et innocuité de l'AG10 chez les sujets atteints de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTRibute-CM)

6 juillet 2023 mis à jour par: Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Une étude de phase 3, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo sur l'efficacité et l'innocuité de l'AG10 chez des sujets atteints de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine symptomatique (essai ATTRIbute-CM)

Étude d'efficacité et d'innocuité de phase 3 pour évaluer l'acoramidis (AG10) 800 mg administré par voie orale deux fois par jour par rapport à un placebo chez des sujets atteints de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine symptomatique (ATTR-CM).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM) est une affection sous-diagnostiquée qui toucherait plus de 400 000 personnes dans le monde. Dans l'ATTR-CM, l'accumulation d'amyloïde transthyrétine (TTR) entraîne un épaississement et un raidissement du cœur, ce qui entraîne souvent une insuffisance cardiaque ou même la mort.

Il existe deux formes d'ATTR-CM :

  • Type sauvage* Cette forme de la maladie se développe principalement chez les personnes âgées qui ne sont pas porteuses de mutations génétiques.
  • Héréditaire* Cette forme de la maladie provient de mutations génétiques transmises dans les familles.

Dans cette étude, nous recherchons le médicament expérimental acoramidis 800 mg administré par voie orale deux fois par jour. À travers l'étude, nous voulons évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'acoramidis chez les patients atteints d'ATTR-CM par rapport au placebo.

Il s'agit d'une étude de 30 mois, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo. Cela signifie que, pendant l'étude de 30 mois, les enquêteurs menant la recherche et les participants à l'étude ne sauront pas si le participant à l'étude reçoit de l'acoramidis ou un placebo.

Les principaux résultats de l'étude sont les suivants :

  1. L'impact de l'acoramidis versus placebo sur la variation de la distance parcourue sur le test de marche de 6 minutes (6MWT) après 12 mois de traitement par rapport à la valeur initiale.
  2. L'impact de l'acoramidis par rapport au placebo sur la fréquence des décès, des hospitalisations liées aux maladies cardiovasculaires et du changement de la distance parcourue sur le 6MWT après 30 mois de traitement.

Au bout de 30 mois, les participants peuvent être éligibles pour recevoir de l'acoramidis expérimental, et il n'y a pas de placebo. C'est ce qu'on appelle une "extension de marque ouverte". Cette étude distincte peut nous aider à mieux comprendre la sécurité liée à la prise d'acoramidis sur une plus longue période de temps.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

632

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
      • Adelaide, Australie
        • Royal Adelaide Hospital
      • Box Hill, Australie
        • Box Hill Hospital
      • Hobart, Australie
        • Royal Hobart Hospital
      • Murdoch, Australie
        • Fiona Stanley Hospital
      • Sydney, Australie, 2010
        • Saint Vincent's Hospital Sydney
      • Woolloongabba, Australie
        • Princess Alexandra Hospital
  • Belgique
      • Aalst, Belgique
        • Onze-Lieve-vrouw Ziekenhuis Aalst
      • Leuven, Belgique
        • Universitair Ziekenhuis Leuven
    • Limburg
      • Genk, Limburg, Belgique
        • Ziekenhuis Oost-Limburg - Campus Sint-Jan
      • Hasselt, Limburg, Belgique
        • Jessa Ziekenhuis - Campus Virga Jesse
    • West Vlaanderen
      • Brugge, West Vlaanderen, Belgique
        • Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan Brugge-Oostende
  • Brésil
      • Porto Alegre, Brésil
        • Instituto de Cardiologia do Rio Grande do Sul
    • Bahia
      • Salvador, Bahia, Brésil
        • Hospital Cardio Pulmonar
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brésil, 90020-090
        • Santa Casa de Misericordia - Porto Alegre
    • Sao Paulo
      • Ribeirão Preto, Sao Paulo, Brésil, 14026-900
        • CAPED - Centro Avançado de Pesquisa e Estudos para o Diagnóstico
      • São Paulo, Sao Paulo, Brésil
        • InCor
  • Canada
      • Montréal, Canada
        • Montreal Heart Institute
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
        • University of Calgary
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
        • University of British Columbia
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada
        • CancerCare Manitoba - St. Boniface
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 3A7
        • Halifax Infirmary
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4P 1E4
        • Toronto Heart Centre
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2N2
        • University of Toronto
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H4J 1C5
        • Hôpital du Sacré-Coeur de Montréal
      • Montréal, Quebec, Canada, H2X 3H8
        • Centre Hospitalier de L'Universite de Montreal - Hôpital Notre-Dame
      • Quebec City, Quebec, Canada, G1V 4G5
        • Institut Universitaire De Cardiologie Et De Pneumologie De Québec
      • Rimouski, Quebec, Canada, G5L 5T1
        • Hôpital Regional de Rimouski
  • Corée, République de
    • Gyeonggi-Do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-Do, Corée, République de, 13620
        • Seoul National University Bundang Hospital
      • Seoul, Gyeonggi-Do, Corée, République de, 13620
        • Seoul National University Hospital
  • Danemark
    • Dinamarca
      • Aarhus, Dinamarca, Danemark, 8200
        • Aarhus Universitetshospital
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
      • Huelva, Espagne
        • Hospital Juan Ramón Jimenez
      • Huelva, Espagne, 21005
        • Hospital Juan Ramón Jimenez
      • Madrid, Espagne
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
      • Madrid, Espagne
        • Clinica Universidad de Navarra Madrid
      • Palma De Mallorca, Espagne
        • Hospital Son Llatzer
      • Santiago De Compostela, Espagne
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago de Compostela
      • Valencia, Espagne
        • Hospital Clínico Universitario de Valencia
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Espagne
        • Clinica Universidad de Navarra
  • Grèce
    • Attica
      • Athens, Attica, Grèce
        • Alexandra General Hospital of Athens
  • Irlande
      • Dublin, Irlande
        • Mater Misericordiae University Hospital
      • Dublin, Irlande
        • Saint Vincents University Hospital
  • Israël
      • Jerusalem, Israël
        • Hadassah University Hospital Ein Kerem
      • Tel Hashomer, Israël
        • The Chaim Sheba Medical Center
  • Italie
      • Arezzo, Italie
        • Ospedale San Donato
      • Bologna, Italie
        • Azienda Ospedaliero Universitaria di Bologna Policlinico Sant'Orsola-Malpighi
      • Firenze, Italie
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria Careggi
      • Pavia, Italie, 27100
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Pisa, Italie
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica e di Sanita Pubblica
      • Rimini, Italie
        • Ospedale Degli Infermi
      • Roma, Italie
        • Universita degli Studi di Roma La Sapienza - Umberto I Policlinico di Roma
  • Le Portugal
      • Lisboa, Le Portugal
        • Centro Hospitalar de Lisboa Norte EPE- Hospital Santa Maria
      • Porto, Le Portugal, 4099-001
        • Centro Hospitalar do Porto
  • Nouvelle-Zélande
    • Auckland
      • Otahuhu, Auckland, Nouvelle-Zélande, 1640
        • Middlemore Hospital
    • Waikato
      • Hamilton, Waikato, Nouvelle-Zélande, 3240
        • Waikato Hospital
  • Pays-Bas
      • Groningen, Pays-Bas
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Utrecht, Pays-Bas
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
    • Limburg
      • Maastricht, Limburg, Pays-Bas, 6229 HX
        • Maastricht Universitair Medisch Centrum
  • Pologne
      • Warsaw, Pologne
        • National Institute of Cardiology
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, SE1 1YR
        • Richmond Pharmacology
    • England
      • London, England, Royaume-Uni, NW3 2PF
        • Royal Free Hospital
  • Tchéquie
      • Brno Střed, Tchéquie
        • St. Anne´s University Hospital
      • Nové Město, Tchéquie
        • General University Hospital in Prague
      • Prague, Tchéquie
        • Institute for Clinical and Experimental Medicine
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Santa Monica, California, États-Unis, 90404
        • Pacific Heart Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • University of Colorado Hospital - Anschutz Medical Campus
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06473
        • Yale School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
        • MedStar Washington Hospital Center
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami - Sylvester Comprehensive Cancer Center
    • Georgia
      • Athens, Georgia, États-Unis, 30606
        • Piedmont Heart Institute Athens
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory Heart and Vascular Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
        • The University of Chicago Medical Center
      • Evanston, Illinois, États-Unis, 60201
        • NorthShore University Health System
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Indiana University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21218
        • MedStar Medical Group Cardiology at Franklin Square Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02118
        • Boston University School Of Medicine
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02135
        • Saint Elizabeth's Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64111
        • Saint Luke's Hospital - Kansas City
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, États-Unis, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, États-Unis, 10461
        • Montefiore Medical Center
      • Manhasset, New York, États-Unis, 11030
        • North Shore University Hospital
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, États-Unis, 10010
        • New York University Langone Health
      • New York, New York, États-Unis, 10034
        • Columbia University Medical Center
      • Rosedale, New York, États-Unis, 11422
        • Laurelton Heart Specialist
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27514
        • University of North Carolina - Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Health System
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • University of Pittsburgh
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15212
        • Allegheny General Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • The Medical University of South Carolina
      • Greenville, South Carolina, États-Unis, 29605
        • Prisma Health - Greenville Memorial Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • Virginia Commonwealth University Medical Center
      • Roanoke, Virginia, États-Unis, 24014
        • Carilion Clinic Roanoke Heart Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • University of Washington School of Medicine
      • Spokane, Washington, États-Unis, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 90 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Avoir un diagnostic établi d'ATTR-CM avec un TTR de type sauvage ou un génotype variant de TTR
  • Avoir des antécédents d'insuffisance cardiaque attestés par au moins une hospitalisation antérieure pour insuffisance cardiaque ou des signes cliniques d'insuffisance cardiaque sans hospitalisation antérieure pour insuffisance cardiaque se manifestant par des signes ou des symptômes de surcharge volémique ou des pressions intracardiaques élevées ou des symptômes d'insuffisance cardiaque nécessitant ou nécessitant un traitement continu avec un diurétique.
  • New York Heart Association (NYHA) Symptômes de classe I-III dus à une cardiomyopathie ATTR.
  • Sur des doses stables de thérapie médicale cardiovasculaire
  • Terminé ≥150 m sur le 6MWT sur 2 tests qui se situent à moins de 15 % de la distance totale parcourue avant la randomisation
  • Biomarqueurs du stress de la paroi myocardique, niveau de NT-proBNP ≥ 300 pg/mL au moment du dépistage
  • Avoir une épaisseur de paroi ventriculaire gauche (septum interventriculaire ou paroi postérieure ventriculaire gauche) ≥ 12 mm

Critère d'exclusion:

  • A eu un infarctus aigu du myocarde, un syndrome coronarien aigu ou une revascularisation coronarienne, ou a subi un accident vasculaire cérébral ou un accident ischémique transitoire dans les 90 jours précédant le dépistage
  • Présente une instabilité hémodynamique
  • Susceptibles de subir une transplantation cardiaque dans l'année suivant le dépistage
  • Diagnostic confirmé d'amylose primaire (chaîne légère)
  • Biomarqueurs du stress de la paroi myocardique, niveau de NT-proBNP ≥8 500 pg/mL au moment du dépistage
  • Mesure de la fonction rénale, DFGe par formule MDRD
  • Traitement actuel avec des produits médicamenteux commercialisés et d'autres agents expérimentaux pour le traitement de l'ATTR-CM
  • Traitement actuel avec des inhibiteurs calciques ayant des effets sur le système de conduction (par ex. vérapamil, diltiazem). L'utilisation d'inhibiteurs calciques dihydropyridiniques est autorisée. L'utilisation de la digitaline ne sera autorisée que si elle est nécessaire pour la prise en charge de la fibrillation auriculaire avec réponse ventriculaire rapide

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: chlorhydrate d'acoramidis 800 mg
Les sujets recevront du chlorhydrate d'acoramidis 800 mg deux fois par jour. Le résultat principal du 6MWT sera évalué à la fin des 12 mois. La combinaison hiérarchique de la mortalité toutes causes confondues, de la fréquence cumulée des hospitalisations liées aux maladies cardiovasculaires, du changement par rapport au départ des niveaux de NT-proBNP et du changement par rapport au départ de la distance parcourue sur le 6MWT sera évaluée après 30 mois de traitement.
Médicament: acoramidis
Stabilisateur TTR administré par voie orale deux fois par jour (BID)
Autres noms:
  • AG10
  • ALXN2060
Comparateur placebo: Placebo
Les sujets recevront un placebo pour correspondre deux fois par jour. Le résultat principal du 6MWT sera évalué à la fin des 12 mois. La combinaison hiérarchique de la mortalité toutes causes confondues, de la fréquence cumulée des hospitalisations liées aux maladies cardiovasculaires, du changement par rapport au départ des niveaux de NT-proBNP et du changement par rapport au départ de la distance parcourue sur le 6MWT sera évaluée après 30 mois de traitement.
Médicament: Comprimé oral placebo
Contrôle non actif administré par voie orale deux fois par jour (BID)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Test de marche de 6 minutes (6MWT) jusqu'au 12e mois
Délai: 12 mois
Changement entre le départ et le 12e mois de traitement de la distance totale parcourue en 6 minutes
12 mois
Une combinaison hiérarchique de la mortalité toutes causes confondues, de la fréquence cumulée des hospitalisations liées aux maladies cardiovasculaires, du changement par rapport au départ dans le NT-proBNP et du changement par rapport au départ dans le 6MWT sur une durée de traitement fixe de 30 mois
Délai: 30 mois

Chaque sujet sera comparé à tous les autres sujets au sein d'une strate sur les résultats de la mortalité toutes causes (décès dû à n'importe quelle cause), la fréquence cumulée des hospitalisations liées aux maladies cardiovasculaires (nombre de fois qu'un sujet est hospitalisé pour des causes liées aux maladies cardiovasculaires), le changement par rapport à la ligne de base dans le NT-proBNP, et changement par rapport à la ligne de base de la distance totale parcourue en 6 minutes (distance en mètres).

L'approche hiérarchique avec le test de Finkelstein-Schoenfeld sera appliquée et le test reconnaît la plus grande importance du critère de mortalité. Les scores sont transformés en -1, 0, +1. L'hypothèse alternative est qu'un sujet du groupe de traitement acoramidis aura un score plus élevé qu'un sujet du groupe placebo.
30 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements liés au traitement
Délai: 30 mois
Évaluation de l'incidence des événements indésirables graves (EIG) et des événements indésirables (EI) liés au traitement
30 mois
Évaluer les effets de l'acoramidis sur la qualité de vie (QoL) jusqu'au mois 12
Délai: 12 mois
Changement de la ligne de base au mois 12 tel que mesuré dans le score global du questionnaire sur la cardiomyopathie de Kansas City (KCCQ-OS). Le KCCQ est un questionnaire de 23 items développé pour mesurer l'état de santé et la qualité de vie liée à la santé chez les sujets souffrant d'insuffisance cardiaque. Les éléments comprennent les symptômes d'insuffisance cardiaque, l'impact sur les fonctions physiques et sociales et l'impact de leur insuffisance cardiaque sur leur qualité de vie (QoL). Un score global récapitulatif peut être dérivé des domaines de la fonction physique, des symptômes (fréquence et gravité), de la fonction sociale et de la qualité de vie. Pour chaque domaine, les scores sont transformés en une plage de 0 à 100 à l'aide de la formule 100*[(moyenne des questions réellement répondues) - 1]/4, dans laquelle des scores plus élevés reflètent un meilleur état de santé. Le score du résumé global est la moyenne des scores des domaines, allant de 0 à 100, dans lesquels des scores plus élevés reflètent un meilleur état de santé.
12 mois
Évaluer le test de marche de 6 minutes (6MWT) jusqu'au mois 30
Délai: 30 mois
Changement entre le départ et le 30e mois de traitement de la distance totale parcourue en 6 minutes
30 mois
Évaluer les effets de l'acoramidis sur la qualité de vie (QoL) jusqu'au mois 30
Délai: 30 mois
Changement de la ligne de base au mois 30 tel que mesuré dans le score global du questionnaire sur la cardiomyopathie de Kansas City (KCCQ-OS). Le KCCQ est un questionnaire de 23 items développé pour mesurer l'état de santé et la qualité de vie liée à la santé chez les sujets souffrant d'insuffisance cardiaque. Les éléments comprennent les symptômes d'insuffisance cardiaque, l'impact sur les fonctions physiques et sociales et l'impact de leur insuffisance cardiaque sur leur qualité de vie (QoL). Un score global récapitulatif peut être dérivé des domaines de la fonction physique, des symptômes (fréquence et gravité), de la fonction sociale et de la qualité de vie. Pour chaque domaine, les scores sont transformés en une plage de 0 à 100 à l'aide de la formule 100*[(moyenne des questions réellement répondues) - 1]/4, dans laquelle des scores plus élevés reflètent un meilleur état de santé. Le score du résumé global est la moyenne des scores des domaines, allant de 0 à 100, dans lesquels des scores plus élevés reflètent un meilleur état de santé.
30 mois
Évaluer les effets PD de la préalbumine circulante par stabilisation de biomarqueurs in vivo jusqu'au mois 30
Délai: 30 mois
Changement du taux sérique de TTR (préalbumine) entre le départ et le mois 30 (une mesure in vivo de la stabilisation du TTR)
30 mois
Évaluer la mortalité toutes causes
Délai: 30 mois
Mortalité toutes causes au 30e mois, y compris décès dû à toute cause, transplantation cardiaque ou CMAD
30 mois
Évaluer l'innocuité et la tolérabilité jusqu'au 12e mois
Délai: 12 mois
Paramètres d'innocuité à évaluer : événements indésirables graves (EIG) et événements indésirables (EI) apparus sous traitement, EI entraînant l'arrêt du traitement, résultats d'examens physiques anormaux d'importance clinique, signes vitaux anormaux d'importance clinique, paramètres ECG anormaux d'importance clinique, et changements dans les paramètres de laboratoire de sécurité clinique susceptibles de poser des problèmes cliniques
12 mois
Évaluations PD de la stabilisation du TTR jusqu'au 12e mois
Délai: 12 mois

Changement par rapport à la ligne de base du niveau de TTR (préalbumine) (une mesure in vivo de la stabilisation du TTR) au mois 12

Stabilisation du TTR telle que mesurée dans des tests ex-vivo établis (exclusion de sonde fluorescente [FPE] et Western blot) au mois 12 dans la sous-étude PK-PD
12 mois
Efficacité par composants individuels et combinaisons hiérarchiques jusqu'au mois 30
Délai: 30 mois

Une combinaison hiérarchique de la mortalité toutes causes confondues et de la fréquence cumulée des hospitalisations CV sur une durée de traitement fixe de 30 mois

Une combinaison hiérarchique de la mortalité toutes causes confondues, de la fréquence cumulée des hospitalisations liées au CV et du changement par rapport au départ dans le 6MWT sur une durée de traitement fixe de 30 mois

Modification du NT-proBNP entre le départ et le 30e mois de traitement

Fréquence cumulée des hospitalisations liées au CV au mois 30
30 mois
Efficacité de l'acoramidis dans la réduction de la mortalité CV
Délai: 30 mois
Nombre total de décès jugés liés à des causes cardiovasculaires
30 mois

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Effets des acoramidis sur le biomarqueur circulant du stress de la paroi myocardique
Délai: 12 mois
Modifications du niveau de NT-proBNP
12 mois
Effets de l'acoramidis sur le biomarqueur circulant de l'ischémie microvasculaire
Délai: 12 mois et 30 mois
Modifications du niveau de troponine I (TnI)
12 mois et 30 mois
Caractériser la PK des acoramidis
Délai: 12 mois et 30 mois
Mesures pharmacocinétiques de l'acoramidis et de son métabolite prédominant après administration orale de chlorhydrate d'acoramidis 800 mg deux fois par jour pour l'état d'équilibre (tous les 3 mois), dans un sous-groupe de sujets suivis dans les centres participant à la sous-étude PK-PD
12 mois et 30 mois
Questionnaire d'évaluation de l'effet de l'acoramidis sur la qualité de vie liée à la santé EuroQol EQ-5D-5L
Délai: 12 mois et 30 mois
Passer de la ligne de base au mois 30 dans le score EQ-5D-5L. EQ-5D-5L se compose de 2 parties : le système descriptif EQ-5D et l'échelle analogique visuelle EQ (EQ VAS). L'EQ-5D comprend cinq dimensions : la mobilité, les soins personnels, les activités habituelles, la douleur ou l'inconfort et l'anxiété ou la dépression. Chaque dimension dans EQ-5D-5L a cinq niveaux de réponse de fonction : pas de problème (niveau 1) ; léger problème (niveau 2); problème modéré (niveau 3); problème grave (niveau 4); et problème extrême (niveau 5). Le sujet est invité à indiquer son état de santé en cochant la case à côté de l'énoncé le plus approprié dans chacune des cinq dimensions. Les chiffres des cinq dimensions peuvent être combinés en un nombre à 5 chiffres, le score d'utilité, qui décrit l'état de santé du sujet. Une valeur inférieure indique un meilleur état de santé perçu. Sur EQ VAS, le sujet encercle une note unique de santé auto-évaluée sur une échelle de 0 à 100 mm représentant respectivement "le pire état de santé imaginable" et "le meilleur état de santé imaginable".
12 mois et 30 mois
Évaluer l'activité de l'acoramidis à travers les mutations du TTR
Délai: 12 mois et 30 mois
Acoramidis se lie à ou se stabilise sur un panel de mutations TTR par des tests supplémentaires
12 mois et 30 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

19 mars 2019

Achèvement primaire (Réel)

11 mai 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

11 mai 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 février 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 février 2019

Première publication (Réel)

4 mars 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 juillet 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 juillet 2023

Dernière vérification

1 juillet 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AG10-301
  • 2018-004280-32 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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