Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффективность и безопасность AG10 у пациентов с транстиретиновой амилоидной кардиомиопатией (ATTRibute-CM)

6 июля 2023 г. обновлено: Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Фаза 3, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование эффективности и безопасности AG10 у субъектов с симптоматической транстиретиновой амилоидной кардиомиопатией (испытание ATTRibute-CM)

Исследование эффективности и безопасности фазы 3 для оценки акорамидиса (AG10) в дозе 800 мг перорально два раза в день по сравнению с плацебо у субъектов с симптоматической транстиретиновой амилоидной кардиомиопатией (ATTR-CM).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Транстиретиновая амилоидная кардиомиопатия (ATTR-CM) — недостаточно диагностированное состояние, от которого, как полагают, страдают более 400 000 человек во всем мире. При ATTR-CM накопление амилоида транстиретина (TTR) приводит к утолщению и ригидности сердца, что часто приводит к сердечной недостаточности или даже смерти.

Существует две формы ATTR-CM:

  • Дикий тип* Эта форма заболевания в первую очередь развивается у пожилых людей, не являющихся носителями генных мутаций.
  • Наследственный* Эта форма заболевания возникает в результате генных мутаций, передающихся по наследству.

В этом исследовании мы изучаем исследуемый препарат акорамидис в дозе 800 мг перорально два раза в день. В ходе исследования мы хотим оценить эффективность и безопасность акорамидиса у пациентов с ATTR-CM по сравнению с плацебо.

Это 30-месячное рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование. Это означает, что в течение 30 месяцев исследования исследователи, проводящие исследование, и участники исследования не будут знать, получает ли участник исследования акорамидис или плацебо.

Основными результатами исследования являются:

  1. Влияние акорамидиса по сравнению с плацебо на изменение пройденного расстояния в тесте 6-минутной ходьбы (6MWT) после 12 месяцев лечения по сравнению с исходным уровнем.
  2. Влияние акорамидиса по сравнению с плацебо на частоту смертей, госпитализаций по поводу сердечно-сосудистых заболеваний и изменение пройденного расстояния на 6MWT после 30 месяцев лечения.

По истечении 30 месяцев участники могут иметь право на получение исследуемого акорамида, и плацебо не существует. Это называется «расширение открытой этикетки». Это отдельное исследование может помочь нам лучше понять безопасность, связанную с приемом акорамидиса в течение более длительного периода времени.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

632

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Adelaide, Австралия
        • Royal Adelaide Hospital
      • Box Hill, Австралия
        • Box Hill Hospital
      • Hobart, Австралия
        • Royal Hobart Hospital
      • Murdoch, Австралия
        • Fiona Stanley Hospital
      • Sydney, Австралия, 2010
        • Saint Vincent's Hospital Sydney
      • Woolloongabba, Австралия
        • Princess Alexandra Hospital
  • Бельгия
      • Aalst, Бельгия
        • Onze-Lieve-vrouw Ziekenhuis Aalst
      • Leuven, Бельгия
        • Universitair Ziekenhuis Leuven
    • Limburg
      • Genk, Limburg, Бельгия
        • Ziekenhuis Oost-Limburg - Campus Sint-Jan
      • Hasselt, Limburg, Бельгия
        • Jessa Ziekenhuis - Campus Virga Jesse
    • West Vlaanderen
      • Brugge, West Vlaanderen, Бельгия
        • Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan Brugge-Oostende
  • Бразилия
      • Porto Alegre, Бразилия
        • Instituto de Cardiologia do Rio Grande do Sul
    • Bahia
      • Salvador, Bahia, Бразилия
        • Hospital Cardio Pulmonar
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Бразилия, 90020-090
        • Santa Casa de Misericordia - Porto Alegre
    • Sao Paulo
      • Ribeirão Preto, Sao Paulo, Бразилия, 14026-900
        • CAPED - Centro Avançado de Pesquisa e Estudos para o Diagnóstico
      • São Paulo, Sao Paulo, Бразилия
        • InCor
  • Греция
    • Attica
      • Athens, Attica, Греция
        • Alexandra General Hospital of Athens
  • Дания
    • Dinamarca
      • Aarhus, Dinamarca, Дания, 8200
        • Aarhus Universitetshospital
  • Израиль
      • Jerusalem, Израиль
        • Hadassah University Hospital Ein Kerem
      • Tel Hashomer, Израиль
        • The Chaim Sheba Medical Center
  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия
        • Mater Misericordiae University Hospital
      • Dublin, Ирландия
        • Saint Vincents University Hospital
  • Испания
      • Barcelona, Испания
        • Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
      • Huelva, Испания
        • Hospital Juan Ramón Jimenez
      • Huelva, Испания, 21005
        • Hospital Juan Ramón Jimenez
      • Madrid, Испания
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
      • Madrid, Испания
        • Clinica Universidad de Navarra Madrid
      • Palma De Mallorca, Испания
        • Hospital Son Llàtzer
      • Santiago De Compostela, Испания
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago de Compostela
      • Valencia, Испания
        • Hospital Clínico Universitario de Valencia
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Испания
        • Clinica Universidad de Navarra
  • Италия
      • Arezzo, Италия
        • Ospedale San Donato
      • Bologna, Италия
        • Azienda Ospedaliero Universitaria di Bologna Policlinico Sant'Orsola-Malpighi
      • Firenze, Италия
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria Careggi
      • Pavia, Италия, 27100
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Pisa, Италия
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica e di Sanita Pubblica
      • Rimini, Италия
        • Ospedale Degli Infermi
      • Roma, Италия
        • Universita degli Studi di Roma La Sapienza - Umberto I Policlinico di Roma
  • Канада
      • Montréal, Канада
        • Montreal Heart Institute
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, T2N 4Z6
        • University of Calgary
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Канада, V5Z 1M9
        • University of British Columbia
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Канада
        • CancerCare Manitoba - St. Boniface
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Канада, B3H 3A7
        • Halifax Infirmary
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M4P 1E4
        • Toronto Heart Centre
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 2N2
        • University of Toronto
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Канада, H4J 1C5
        • Hôpital du Sacré-Coeur de Montréal
      • Montréal, Quebec, Канада, H2X 3H8
        • Centre Hospitalier de L'Universite de Montreal - Hôpital Notre-Dame
      • Quebec City, Quebec, Канада, G1V 4G5
        • Institut Universitaire De Cardiologie Et De Pneumologie De Québec
      • Rimouski, Quebec, Канада, G5L 5T1
        • Hôpital Regional de Rimouski
  • Корея, Республика
    • Gyeonggi-Do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-Do, Корея, Республика, 13620
        • Seoul National University Bundang Hospital
      • Seoul, Gyeonggi-Do, Корея, Республика, 13620
        • Seoul National University Hospital
  • Нидерланды
      • Groningen, Нидерланды
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Utrecht, Нидерланды
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
    • Limburg
      • Maastricht, Limburg, Нидерланды, 6229 HX
        • Maastricht Universitair Medisch Centrum
  • Новая Зеландия
    • Auckland
      • Otahuhu, Auckland, Новая Зеландия, 1640
        • Middlemore Hospital
    • Waikato
      • Hamilton, Waikato, Новая Зеландия, 3240
        • Waikato Hospital
  • Польша
      • Warsaw, Польша
        • National Institute of Cardiology
  • Португалия
      • Lisboa, Португалия
        • Centro Hospitalar de Lisboa Norte EPE- Hospital Santa Maria
      • Porto, Португалия, 4099-001
        • Centro Hospitalar do Porto
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, SE1 1YR
        • Richmond Pharmacology
    • England
      • London, England, Соединенное Королевство, NW3 2PF
        • Royal Free Hospital
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Santa Monica, California, Соединенные Штаты, 90404
        • Pacific Heart Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • University of Colorado Hospital - Anschutz Medical Campus
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06473
        • Yale School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • MedStar Washington Hospital Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami - Sylvester Comprehensive Cancer Center
    • Georgia
      • Athens, Georgia, Соединенные Штаты, 30606
        • Piedmont Heart Institute Athens
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory Heart and Vascular Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637
        • The University of Chicago Medical Center
      • Evanston, Illinois, Соединенные Штаты, 60201
        • Northshore University Health System
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Indiana University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21218
        • MedStar Medical Group Cardiology at Franklin Square Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02118
        • Boston University School of Medicine
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02135
        • Saint Elizabeth's Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64111
        • Saint Luke's Hospital - Kansas City
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Соединенные Штаты, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New York
      • Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10461
        • Montefiore Medical Center
      • Manhasset, New York, Соединенные Штаты, 11030
        • North Shore University Hospital
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10010
        • New York University Langone Health
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10034
        • Columbia University Medical Center
      • Rosedale, New York, Соединенные Штаты, 11422
        • Laurelton Heart Specialist
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27514
        • University of North Carolina - Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University Health System
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • University of Pittsburgh
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15212
        • Allegheny General Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • The Medical University of South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Соединенные Штаты, 29605
        • Prisma Health - Greenville Memorial Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • Virginia Commonwealth University Medical Center
      • Roanoke, Virginia, Соединенные Штаты, 24014
        • Carilion Clinic Roanoke Heart Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
        • University of Washington School of Medicine
      • Spokane, Washington, Соединенные Штаты, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center
  • Чехия
      • Brno Střed, Чехия
        • St. Anne´s University Hospital
      • Nové Město, Чехия
        • General University Hospital in Prague
      • Prague, Чехия
        • Institute for Clinical and Experimental Medicine

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 90 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Иметь установленный диагноз ATTR-CM либо с TTR дикого типа, либо с вариантным генотипом TTR.
  • Иметь в анамнезе сердечную недостаточность, подтвержденную как минимум одной предшествующей госпитализацией по поводу сердечной недостаточности, или клинические признаки сердечной недостаточности без предшествующей госпитализации по поводу сердечной недостаточности, проявляющиеся признаками или симптомами объемной перегрузки или повышенным внутрисердечным давлением, или симптомами сердечной недостаточности, которые требуют или требуют постоянного лечения с помощью мочегонное средство.
  • Симптомы класса I-III Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA) из-за кардиомиопатии ATTR.
  • О стабильных дозах сердечно-сосудистой медикаментозной терапии
  • Прошел ≥150 м на 6MWT в 2 тестах, которые находятся в пределах 15% от общей дистанции, пройденной до рандомизации.
  • Биомаркеры стресса стенки миокарда, уровень NT-proBNP ≥300 пг/мл при скрининге
  • Имеют толщину стенки левого желудочка (межжелудочковой перегородки или задней стенки левого желудочка) ≥12 мм

Критерий исключения:

  • Имели острый инфаркт миокарда, острый коронарный синдром или коронарную реваскуляризацию, или перенесли инсульт или транзиторную ишемическую атаку в течение 90 дней до скрининга
  • Имеет гемодинамическую нестабильность
  • Вероятность пересадки сердца в течение года после скрининга
  • Подтвержденный диагноз первичного (легкоцепочечного) амилоидоза
  • Биомаркеры стресса стенки миокарда, уровень NT-proBNP ≥8500 пг/мл при скрининге
  • Измерение функции почек, рСКФ по формуле MDRD
  • Текущее лечение продаваемыми лекарственными препаратами и другими исследуемыми агентами для лечения ATTR-CM
  • Текущее лечение блокаторами кальциевых каналов с эффектами проводящей системы (например, верапамил, дилтиазем). Допускается применение дигидропиридиновых блокаторов кальциевых каналов. Использование наперстянки будет разрешено только в том случае, если это необходимо для лечения фибрилляции предсердий с быстрым желудочковым ответом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: акорамидис HCl 800 мг
Субъекты будут получать 800 мг акорамидиса гидрохлорида два раза в день. Первичный результат 6MWT будет оцениваться в конце 12 месяцев. Иерархическая комбинация смертности от всех причин, кумулятивной частоты госпитализаций по поводу сердечно-сосудистых заболеваний, изменения по сравнению с исходным уровнем уровней NT-proBNP и изменения по сравнению с исходным уровнем пройденного расстояния на 6MWT будет оцениваться через 30 месяцев лечения.
Лекарство: акорамидис
Стабилизатор TTR, вводимый перорально два раза в день (дважды в день)
Другие имена:
  • АГ10
  • ALXN2060
Плацебо Компаратор: Плацебо
Субъекты будут получать плацебо два раза в день. Первичный результат 6MWT будет оцениваться в конце 12 месяцев. Иерархическая комбинация смертности от всех причин, кумулятивной частоты госпитализаций по поводу сердечно-сосудистых заболеваний, изменения по сравнению с исходным уровнем уровней NT-proBNP и изменения по сравнению с исходным уровнем пройденного расстояния на 6MWT будет оцениваться через 30 месяцев лечения.
Лекарство: Таблетка для приема внутрь плацебо
Неактивный контроль, вводимый перорально два раза в день (дважды в день)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Тест 6-минутной ходьбы (6MWT) до 12-го месяца
Временное ограничение: 12 месяцев
Изменение общей дистанции, пройденной за 6 минут, по сравнению с исходным уровнем на 12-м месяце лечения.
12 месяцев
Иерархическая комбинация смертности от всех причин, кумулятивной частоты госпитализаций по поводу сердечно-сосудистых заболеваний, изменения по сравнению с исходным уровнем NT-proBNP и изменения по сравнению с исходным уровнем 6MWT в течение 30-месячной фиксированной продолжительности лечения.
Временное ограничение: 30 месяцев

Каждый субъект будет сравниваться с каждым другим субъектом в страте по исходам смертности от всех причин (смерть по любой причине), кумулятивной частоте госпитализаций, связанных с сердечно-сосудистыми заболеваниями (количество раз, когда субъект был госпитализирован по причинам, связанным с сердечно-сосудистыми заболеваниями), изменение от исходного уровня в NT-proBNP и изменение общего расстояния, пройденного за 6 минут (расстояние в метрах).

Будет применяться иерархический подход с тестом Финкельштейна-Шенфельда, и тест признает большую важность конечной точки смертности. Очки преобразуются в -1, 0, +1. Альтернативная гипотеза заключается в том, что субъект в группе лечения акорамидисом будет иметь более высокий балл, чем субъект в группе плацебо.
30 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота возникновения нежелательных явлений, связанных с лечением
Временное ограничение: 30 месяцев
Оценка частоты возникновения серьезных нежелательных явлений (СНЯ) и нежелательных явлений (НЯ) после лечения
30 месяцев
Оценить влияние акорамидиса на качество жизни (КЖ) в течение 12 месяцев.
Временное ограничение: 12 месяцев
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 12-й месяц, измеренное в общей сводной оценке вопросника кардиомиопатии Канзас-Сити (KCCQ-OS). KCCQ представляет собой анкету из 23 пунктов, разработанную для оценки состояния здоровья и качества жизни, связанного со здоровьем, у пациентов с сердечной недостаточностью. Пункты включают симптомы сердечной недостаточности, влияние на физические и социальные функции и то, как их сердечная недостаточность влияет на качество их жизни (КЖ). Общая итоговая оценка может быть получена из доменов физической функции, симптома (частота и тяжесть), социальной функции и качества жизни. Для каждой области баллы преобразуются в диапазон от 0 до 100 с использованием формулы 100*[(среднее значение фактически отвеченных вопросов) - 1]/4, в которой более высокие баллы отражают лучшее состояние здоровья. Общий итоговый балл представляет собой среднее значение баллов доменов в диапазоне от 0 до 100, где более высокие баллы отражают лучшее состояние здоровья.
12 месяцев
Оцените тест 6-минутной ходьбы (6MWT) до 30-го месяца
Временное ограничение: 30 месяцев
Изменение общей дистанции, пройденной за 6 минут, по сравнению с исходным уровнем на 30-м месяце лечения.
30 месяцев
Оценить влияние акорамидиса на качество жизни (КЖ) в течение 30 месяцев.
Временное ограничение: 30 месяцев
Изменение по сравнению с исходным уровнем до 30-го месяца, измеренное в общей сводной оценке вопросника кардиомиопатии Канзас-Сити (KCCQ-OS). KCCQ представляет собой анкету из 23 пунктов, разработанную для оценки состояния здоровья и качества жизни, связанного со здоровьем, у пациентов с сердечной недостаточностью. Пункты включают симптомы сердечной недостаточности, влияние на физические и социальные функции и то, как их сердечная недостаточность влияет на качество их жизни (КЖ). Общая итоговая оценка может быть получена из доменов физической функции, симптома (частота и тяжесть), социальной функции и качества жизни. Для каждой области баллы преобразуются в диапазон от 0 до 100 с использованием формулы 100*[(среднее значение фактически отвеченных вопросов) - 1]/4, в которой более высокие баллы отражают лучшее состояние здоровья. Общий итоговый балл представляет собой среднее значение баллов доменов в диапазоне от 0 до 100, где более высокие баллы отражают лучшее состояние здоровья.
30 месяцев
Оценить влияние циркулирующего преальбумина на ФД по стабилизации биомаркеров in vivo в течение 30 месяцев
Временное ограничение: 30 месяцев
Изменение уровня TTR (преальбумина) в сыворотке по сравнению с исходным уровнем на 30-й месяц (показатель стабилизации TTR in vivo)
30 месяцев
Оценить смертность от всех причин
Временное ограничение: 30 месяцев
Смертность от всех причин к 30-му месяцу, включая смерть по любой причине, трансплантацию сердца или CMAD
30 месяцев
Оценить безопасность и переносимость в течение 12 месяцев
Временное ограничение: 12 месяцев
Параметры безопасности, подлежащие оценке: серьезные нежелательные явления (СНЯ), возникающие при лечении, и нежелательные явления (НЯ), НЯ, приводящие к прекращению лечения, клинически значимые патологические результаты физического осмотра, клинически значимые патологические показатели жизненно важных функций, клинически значимые патологические параметры ЭКГ, и изменения в лабораторных параметрах клинической безопасности, представляющие потенциальную клиническую опасность
12 месяцев
PD оценки стабилизации TTR в течение 12 месяцев
Временное ограничение: 12 месяцев

Изменение по сравнению с исходным уровнем уровня TTR (преальбумина) (показатель стабилизации TTR in vivo) на 12-м месяце

Стабилизация TTR, измеренная в установленных анализах ex-vivo (исключение флуоресцентного зонда [FPE] и вестерн-блоттинг) на 12-м месяце в субисследовании PK-PD
12 месяцев
Эффективность по отдельным компонентам и иерархическим комбинациям в течение 30 месяцев
Временное ограничение: 30 месяцев

Иерархическая комбинация смертности от всех причин и кумулятивной частоты госпитализаций по поводу сердечно-сосудистых заболеваний в течение 30-месячной фиксированной продолжительности лечения.

Иерархическая комбинация смертности от всех причин, кумулятивной частоты госпитализаций, связанных с сердечно-сосудистыми заболеваниями, и изменения по сравнению с исходным уровнем 6MWT в течение 30-месячной фиксированной продолжительности лечения.

Изменение NT-proBNP от исходного уровня к 30-му месяцу лечения

Совокупная частота госпитализаций по поводу ССЗ к 30 мес.
30 месяцев
Эффективность акорамидиса в снижении сердечно-сосудистой смертности
Временное ограничение: 30 месяцев
Общее количество смертей, признанных связанными с сердечно-сосудистыми причинами
30 месяцев

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Влияние акорамидиса на циркулирующий биомаркер стресса стенки миокарда
Временное ограничение: 12 месяцев
Изменения уровня NT-proBNP
12 месяцев
Влияние акорамидиса на циркулирующий биомаркер микрососудистой ишемии
Временное ограничение: 12 месяцев и 30 месяцев
Изменения уровня тропонина I (TnI)
12 месяцев и 30 месяцев
Охарактеризовать ПК акорамидиса
Временное ограничение: 12 месяцев и 30 месяцев
Фармакокинетические показатели акорамидиса и его преобладающего метаболита после перорального приема акорамидиса гидрохлорида 800 мг два раза в сутки в равновесном состоянии (каждые 3 месяца) в подгруппе субъектов, наблюдаемых в центрах, участвующих в субисследовании ФК-ФД
12 месяцев и 30 месяцев
Оценить влияние акорамидиса на качество жизни, связанное со здоровьем, опросник EuroQol EQ-5D-5L
Временное ограничение: 12 месяцев и 30 месяцев
Изменение от исходного уровня до 30-го месяца в баллах EQ-5D-5L. EQ-5D-5L состоит из 2-х частей: описательной системы EQ-5D и визуальной аналоговой шкалы EQ (ВАШ EQ). EQ-5D включает пять параметров: мобильность, уход за собой, обычная деятельность, боль или дискомфорт, тревога или депрессия. Каждое измерение в EQ-5D-5L имеет пять уровней функционирования: нет проблем (уровень 1); небольшая проблема (уровень 2); умеренная проблема (уровень 3); серьезная проблема (уровень 4); и экстремальная проблема (уровень 5). Субъекта просят указать состояние своего здоровья, отметив поле рядом с наиболее подходящим утверждением в каждом из пяти параметров. Цифры для пяти параметров могут быть объединены в 5-значное число, показатель полезности, который описывает состояние здоровья субъекта. Более низкое значение указывает на лучшее восприятие состояния здоровья. В EQ VAS испытуемый обводит единственную оценку собственного восприятия здоровья по шкале от 0 до 100 мм, представляющую «наихудшее вообразимое состояние здоровья» и «наилучшее вообразимое состояние здоровья» соответственно.
12 месяцев и 30 месяцев
Оценить активность акорамидиса при мутациях TTR
Временное ограничение: 12 месяцев и 30 месяцев
Связывание Acoramidis или стабилизация панели мутаций TTR с помощью дополнительных анализов
12 месяцев и 30 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

19 марта 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

11 мая 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

11 мая 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 февраля 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

28 февраля 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

4 марта 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

10 июля 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 июля 2023 г.

Последняя проверка

1 июля 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AG10-301
  • 2018-004280-32 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Сердечные заболевания

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Madagascar

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться