Skuteczność i bezpieczeństwo AG10 u pacjentów z kardiomiopatią amyloidową transtyretyny (ATTRibute-CM)
5 czerwca 2024 zaktualizowane przez: Eidos Therapeutics, a BridgeBio company
Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 3 skuteczności i bezpieczeństwa AG10 u pacjentów z objawową kardiomiopatią amyloidową transtyretyny (badanie ATTRibute-CM)
Badanie III fazy skuteczności i bezpieczeństwa mające na celu ocenę acoramidisu (AG10) w dawce 800 mg podawanej doustnie dwa razy dziennie w porównaniu z placebo u pacjentów z objawową kardiomiopatią amyloidową transtyretyny (ATTR-CM).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Kardiomiopatia amyloidowa transtyretynowa (ATTR-CM) jest chorobą niedodiagnozowaną, która dotyka ponad 400 000 osób na całym świecie. W ATTR-CM nagromadzenie amyloidu transtyretyny (TTR) powoduje pogrubienie i zesztywnienie serca, co często prowadzi do niewydolności serca, a nawet śmierci.
Istnieją dwie formy ATTR-CM:
- Typ dziki* Ta postać choroby rozwija się głównie u osób starszych, które nie są nosicielami mutacji genowych.
- Dziedziczny* Ta postać choroby wynika z mutacji genów przekazywanych w rodzinach.
W tym badaniu badamy badany lek acoramidis 800 mg podawany doustnie dwa razy dziennie. Poprzez badanie chcemy ocenić skuteczność i bezpieczeństwo acoramidisu u pacjentów z ATTR-CM w porównaniu z placebo.
Jest to 30-miesięczne, randomizowane, podwójnie ślepe badanie kontrolowane placebo. Oznacza to, że podczas 30-miesięcznego badania badacze prowadzący badanie i uczestnicy badania nie będą wiedzieć, czy uczestnik badania otrzymuje acoramidis, czy placebo.
Głównymi wynikami badania są:
- Wpływ acoramidisu w porównaniu z placebo na zmianę przebytego dystansu w teście 6-minutowego marszu (6MWT) po 12 miesiącach leczenia w porównaniu z wartością wyjściową.
- Wpływ acoramidisu w porównaniu z placebo na częstość zgonów, hospitalizacji związanych z układem sercowo-naczyniowym i zmianę przebytej odległości na 6MWT po 30 miesiącach leczenia.
Pod koniec 30 miesięcy uczestnicy mogą kwalifikować się do otrzymania eksperymentalnego acoramidisu i nie ma placebo. Nazywa się to „rozszerzeniem otwartej etykiety”. To oddzielne badanie może pomóc nam lepiej zrozumieć bezpieczeństwo związane z przyjmowaniem acoramidis przez dłuższy okres czasu.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
632
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Adelaide, Australia
- Royal Adelaide Hospital
-
Box Hill, Australia
- Box Hill Hospital
-
Hobart, Australia
- Royal Hobart Hospital
-
Murdoch, Australia
- Fiona Stanley Hospital
-
Sydney, Australia, 2010
- Saint Vincent's Hospital Sydney
-
Woolloongabba, Australia
- Princess Alexandra Hospital
-
-
-
-
-
Aalst, Belgia
- Onze-Lieve-vrouw Ziekenhuis Aalst
-
Leuven, Belgia
- Universitair Ziekenhuis Leuven
-
-
Limburg
-
Genk, Limburg, Belgia
- Ziekenhuis Oost-Limburg - Campus Sint-Jan
-
Hasselt, Limburg, Belgia
- Jessa Ziekenhuis - Campus Virga Jesse
-
-
West Vlaanderen
-
Brugge, West Vlaanderen, Belgia
- Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan Brugge-Oostende
-
-
-
-
-
Porto Alegre, Brazylia
- Instituto de Cardiologia do Rio Grande do Sul
-
-
Bahia
-
Salvador, Bahia, Brazylia
- Hospital Cardio Pulmonar
-
-
Rio Grande Do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazylia, 90020-090
- Santa Casa de Misericordia - Porto Alegre
-
-
Sao Paulo
-
Ribeirão Preto, Sao Paulo, Brazylia, 14026-900
- CAPED - Centro Avançado de Pesquisa e Estudos para o Diagnóstico
-
São Paulo, Sao Paulo, Brazylia
- InCor
-
-
-
-
-
Brno Střed, Czechy
- St. Anne´s University Hospital
-
Nové Město, Czechy
- General University Hospital in Prague
-
Prague, Czechy
- Institute for Clinical and Experimental Medicine
-
-
-
-
Dinamarca
-
Aarhus, Dinamarca, Dania, 8200
- Aarhus Universitetshospital
-
-
-
-
Attica
-
Athens, Attica, Grecja
- Alexandra General Hospital of Athens
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania
- Hospital Universitari Germans Trias i Pujol
-
Huelva, Hiszpania
- Hospital Juan Ramon Jimenez
-
Huelva, Hiszpania, 21005
- Hospital Juan Ramon Jimenez
-
Madrid, Hiszpania
- Hospital Universitario Puerta de Hierro
-
Madrid, Hiszpania
- Clinica Universidad de Navarra Madrid
-
Palma De Mallorca, Hiszpania
- Hospital Son Llatzer
-
Santiago De Compostela, Hiszpania
- Hospital Clinico Universitario de Santiago de Compostela
-
Valencia, Hiszpania
- Hospital Clínico Universitario de Valencia
-
-
Navarra
-
Pamplona, Navarra, Hiszpania
- Clínica Universidad de Navarra
-
-
-
-
-
Groningen, Holandia
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
Utrecht, Holandia
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
Limburg
-
Maastricht, Limburg, Holandia, 6229 HX
- Maastricht Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Dublin, Irlandia
- Mater Misericordiae University Hospital
-
Dublin, Irlandia
- Saint Vincents University Hospital
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael
- Hadassah University Hospital Ein Kerem
-
Tel Hashomer, Izrael
- The Chaim Sheba Medical Center
-
-
-
-
-
Montréal, Kanada
- Montreal Heart Institute
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
- University of Calgary
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
- University of British Columbia
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Kanada
- CancerCare Manitoba - St. Boniface
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 3A7
- Halifax Infirmary
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4P 1E4
- Toronto Heart Centre
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2N2
- University of Toronto
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H4J 1C5
- Hopital Du Sacre-Coeur de Montreal
-
Montréal, Quebec, Kanada, H2X 3H8
- Centre Hospitalier de L'Universite de Montreal - Hôpital Notre-Dame
-
Quebec City, Quebec, Kanada, G1V 4G5
- Institut universitaire de Cardiologie et de Pneumologie de Quebec
-
Rimouski, Quebec, Kanada, G5L 5T1
- Hôpital Regional de Rimouski
-
-
-
-
Auckland
-
Otahuhu, Auckland, Nowa Zelandia, 1640
- Middlemore Hospital
-
-
Waikato
-
Hamilton, Waikato, Nowa Zelandia, 3240
- Waikato Hospital
-
-
-
-
-
Warsaw, Polska
- National Institute of Cardiology
-
-
-
-
-
Lisboa, Portugalia
- Centro Hospitalar de Lisboa Norte EPE- Hospital Santa Maria
-
Porto, Portugalia, 4099-001
- Centro Hospitalar do Porto
-
-
-
-
Gyeonggi-Do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-Do, Republika Korei, 13620
- Seoul National University Bundang Hospital
-
Seoul, Gyeonggi-Do, Republika Korei, 13620
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
Santa Monica, California, Stany Zjednoczone, 90404
- Pacific Heart Institute
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- University of Colorado Hospital - Anschutz Medical Campus
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06473
- Yale School of Medicine
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- MedStar Washington Hospital Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- University of Miami - Sylvester Comprehensive Cancer Center
-
-
Georgia
-
Athens, Georgia, Stany Zjednoczone, 30606
- Piedmont Heart Institute Athens
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Emory Heart and Vascular Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Northwestern University
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
- The University of Chicago Medical Center
-
Evanston, Illinois, Stany Zjednoczone, 60201
- NorthShore University Health System
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Indiana University
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21218
- MedStar Medical Group Cardiology at Franklin Square Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
- Boston University School of Medicine
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02135
- Saint Elizabeth's Medical Center
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64111
- Saint Luke's Hospital - Kansas City
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center
-
-
New York
-
Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10461
- Montefiore Medical Center
-
Manhasset, New York, Stany Zjednoczone, 11030
- North Shore University Hospital
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
- Mount Sinai Hospital
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10010
- New York University Langone Health
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10034
- Columbia University Medical Center
-
Rosedale, New York, Stany Zjednoczone, 11422
- Laurelton Heart Specialist
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
- University of North Carolina - Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
- Duke University Health System
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Penn Presbyterian Medical Center
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
- University of Pittsburgh
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15212
- Allegheny General Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
- The Medical University of South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29605
- Prisma Health - Greenville Memorial Hospital
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
- Virginia Commonwealth University Medical Center
-
Roanoke, Virginia, Stany Zjednoczone, 24014
- Carilion Clinic Roanoke Heart Institute
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
- University of Washington School of Medicine
-
Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99204
- Providence Sacred Heart Medical Center
-
-
-
-
-
Arezzo, Włochy
- Ospedale San Donato
-
Bologna, Włochy
- Azienda Ospedaliero Universitaria di Bologna Policlinico Sant'Orsola-Malpighi
-
Firenze, Włochy
- Azienda Ospedaliero - Universitaria Careggi
-
Pavia, Włochy, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Pisa, Włochy
- Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica e di Sanita Pubblica
-
Rimini, Włochy
- Ospedale Degli Infermi
-
Roma, Włochy
- Universita Degli Studi Di Roma La Sapienza - Umberto I Policlinico Di Roma
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE1 1YR
- Richmond Pharmacology
-
-
England
-
London, England, Zjednoczone Królestwo, NW3 2PF
- Royal Free Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 90 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mieć ustaloną diagnozę ATTR-CM z dzikim typem TTR lub wariantem genotypu TTR
- u pacjenta występowała w wywiadzie niewydolność serca potwierdzona co najmniej jedną wcześniejszą hospitalizacją z powodu niewydolności serca lub klinicznymi objawami niewydolności serca bez wcześniejszej hospitalizacji z powodu niewydolności serca objawiającej się objawami przedmiotowymi lub podmiotowymi przeciążenia objętościowego lub podwyższonego ciśnienia wewnątrzsercowego lub objawami niewydolności serca, które wymagały lub wymagają ciągłego leczenia środek moczopędny.
- Objawy klasy I-III według New York Heart Association (NYHA) spowodowane kardiomiopatią ATTR.
- Na stabilnych dawkach leczenia sercowo-naczyniowego
- Ukończono ≥150 m na 6MWT w 2 testach, które mieściły się w granicach 15% całkowitego pokonanego dystansu przed randomizacją
- Biomarkery obciążenia ściany mięśnia sercowego, poziom NT-proBNP ≥300 pg/mL w badaniu przesiewowym
- Mają grubość ściany lewej komory (przegrody międzykomorowej lub tylnej ściany lewej komory) ≥12 mm
Kryteria wyłączenia:
- Miał ostry zawał mięśnia sercowego, ostry zespół wieńcowy lub rewaskularyzację wieńcową lub przeszedł udar mózgu lub przemijający atak niedokrwienny w ciągu 90 dni przed badaniem przesiewowym
- Ma niestabilność hemodynamiczną
- Prawdopodobnie zostanie poddany przeszczepowi serca w ciągu roku od badań przesiewowych
- Potwierdzone rozpoznanie amyloidozy pierwotnej (łańcuchów lekkich).
- Biomarkery obciążenia ściany mięśnia sercowego, poziom NT-proBNP ≥8500 pg/mL w badaniu przesiewowym
- Miara funkcji nerek, eGFR według wzoru MDRD
- Bieżące leczenie dostępnymi na rynku produktami leczniczymi i innymi badanymi środkami do leczenia ATTR-CM
- Obecne leczenie blokerami kanału wapniowego o działaniu na układ przewodzący (np. werapamil, diltiazem). Dozwolone jest stosowanie dihydropirydynowych blokerów kanału wapniowego. Stosowanie naparstnicy będzie dozwolone tylko wtedy, gdy jest to wymagane w leczeniu migotania przedsionków z szybką reakcją komorową
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: chlorowodorek acoramidisu 800 mg
Pacjenci będą otrzymywać acoramidis HCl 800 mg dwa razy dziennie.
Pierwotny wynik 6MWT zostanie oceniony pod koniec 12 miesięcy.
Hierarchiczna kombinacja śmiertelności z jakiejkolwiek przyczyny, skumulowana częstość hospitalizacji związanych z układem sercowo-naczyniowym, zmiana poziomu NT-proBNP w stosunku do wartości wyjściowej oraz zmiana dystansu przebytego w stosunku do wartości wyjściowej na 6MWT zostanie oceniona po 30 miesiącach leczenia.
|
Stabilizator TTR podawany doustnie 2 razy dziennie (BID)
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo
Pacjenci będą otrzymywać placebo w celu dopasowania dwa razy dziennie.
Pierwotny wynik 6MWT zostanie oceniony pod koniec 12 miesięcy.
Hierarchiczna kombinacja śmiertelności z jakiejkolwiek przyczyny, skumulowana częstość hospitalizacji związanych z układem sercowo-naczyniowym, zmiana poziomu NT-proBNP w stosunku do wartości wyjściowej oraz zmiana dystansu przebytego w stosunku do wartości wyjściowej na 6MWT zostanie oceniona po 30 miesiącach leczenia.
|
Nieaktywna kontrola podawana doustnie dwa razy dziennie (BID)
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Hierarchiczne połączenie śmiertelności ogólnej, skumulowanej częstości hospitalizacji z powodu CV, zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w badaniu NT-proBNP i zmiany w porównaniu z wartością wyjściową w 6MWT podczas ostatniej dostępnej wizyty, podczas której obaj pacjenci nie mieli żadnych brakujących ocen.
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 30 miesiąca
|
Punkt końcowy analizowano metodą Finkelsteina-Schoenfelda.
Metoda ta łączy w sposób hierarchiczny śmiertelność z jakiejkolwiek przyczyny, skumulowaną częstość hospitalizacji z powodu CV, zmianę w stosunku do wartości wyjściowych w NT-proBNP i zmianę w stosunku do wartości wyjściowych w 6MWT.
Metoda ta porównuje każdego uczestnika z każdym innym uczestnikiem w obrębie warstw, przypisując +1 „lepszemu” uczestnikowi, -1 „gorszemu” uczestnikowi i 0, jeśli są „remisowi”.
Uczestnicy, którzy przeszli przeszczep serca lub wszczepienie mechanicznego urządzenia wspomagającego serce, byli traktowani w taki sam sposób, jak śmierć.
„Wygrana” oznacza uczestnika radzącego sobie lepiej w oparciu o porównanie hierarchiczne.
Podana jednostka to całkowity procent „wygranych” dla każdej grupy terapeutycznej z przeprowadzenia takiego hierarchicznego porównania czynników stratyfikacji w badaniu.
|
Wartość podstawowa do 30 miesiąca
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana dystansu przebytego podczas 6-minutowego testu marszu (6MWT) od wartości początkowej do 30. miesiąca
Ramy czasowe: Miesiąc 30
|
6MWT mierzy całkowity dystans, jaki uczestnik mógł przejść w ciągu 6 minut.
Uczestnicy zostali poproszeni o wykonanie testu w dogodnym dla siebie tempie, z dowolną liczbą przerw.
|
Miesiąc 30
|
|
Zmiana wyniku ogólnego w kwestionariuszu kardiomiopatii Kansas City do 30. miesiąca (KCCQ-OS)
Ramy czasowe: Miesiąc 30
|
KCCQ to 23-elementowy kwestionariusz wypełniany przez uczestników, który ocenia stan zdrowia i jakość życia związaną ze stanem zdrowia uczestników z niewydolnością serca.
Dla KCCQ obliczono osiem wyników domenowych: Ograniczenia fizyczne, Ograniczenia społeczne, Jakość życia, Poczucie własnej skuteczności, Stabilność objawów, Częstotliwość objawów, Natężenie objawów i Objawy ogółem (obliczone jako średnia wyników Częstotliwość objawów i Natężenie objawów).
Obliczono sumaryczną punktację podsumowania ogólnego (obliczoną jako średnia ocen ograniczeń fizycznych, ograniczeń społecznych, objawów ogółem i wyników jakości życia).
Wyniki domeny i podsumowania skalowano w zakresie od 0 (minimum) do 100 (maksimum); wyższe wyniki oznaczają lepszy stan zdrowia.
|
Miesiąc 30
|
|
Zmiana poziomu TTR (prealbuminy) w surowicy od wartości początkowej do miesiąca 30
Ramy czasowe: Miesiąc 30
|
TTR surowicy (prealbumina) jest biomarkerem stabilizacji in vivo.
|
Miesiąc 30
|
|
Śmiertelność z jakiejkolwiek przyczyny do 30 miesiąca, w tym zgon z dowolnej przyczyny, przeszczep serca lub mechaniczne urządzenie wspomagające serce (CMAD)
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 30 miesiąca
|
Przeanalizowano liczbę zgonów z dowolnej przyczyny.
Uczestnicy, którzy przeszli przeszczep serca lub wszczepienie CMAD, byli traktowani w taki sam sposób, jak śmierć.
|
Wartość podstawowa do 30 miesiąca
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wpływ acoramidis na krążący biomarker stresu ściany mięśnia sercowego
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Zmiany poziomu NT-proBNP
|
12 miesięcy
|
|
Wpływ acoramidis na krążący biomarker niedokrwienia mikrokrążenia
Ramy czasowe: 12 miesięcy i 30 miesięcy
|
Zmiany poziomu Troponiny I (TnI)
|
12 miesięcy i 30 miesięcy
|
|
Scharakteryzuj PK acoramidis
Ramy czasowe: 12 miesięcy i 30 miesięcy
|
Pomiary farmakokinetyczne acoramidisu i jego dominującego metabolitu po doustnym podaniu chlorowodorku acoramidisu 800 mg BID w stanie stacjonarnym (co 3 miesiące) w podgrupie pacjentów obserwowanych w ośrodkach uczestniczących w badaniu podrzędnym PK-PD
|
12 miesięcy i 30 miesięcy
|
|
Kwestionariusz oceny wpływu acoramidisu na jakość życia związaną ze zdrowiem EuroQol EQ-5D-5L
Ramy czasowe: 12 miesięcy i 30 miesięcy
|
Zmiana od punktu początkowego do miesiąca 30 w wyniku EQ-5D-5L.
EQ-5D-5L składa się z 2 części: systemu opisowego EQ-5D oraz wizualnej skali analogowej EQ (EQ VAS).
EQ-5D obejmuje pięć wymiarów: mobilność, dbanie o siebie, zwykłe czynności, ból lub dyskomfort oraz niepokój lub depresję.
Każdy wymiar w EQ-5D-5L ma pięć poziomów odpowiedzi funkcji: brak problemu (poziom 1); niewielki problem (Poziom 2); umiarkowany problem (Poziom 3); poważny problem (Poziom 4); i skrajny problem (Poziom 5).
Badany proszony jest o wskazanie swojego stanu zdrowia poprzez zaznaczenie kratki przy najbardziej odpowiednim stwierdzeniu w każdym z pięciu wymiarów.
Cyfry dla pięciu wymiarów można połączyć w 5-cyfrową liczbę, wynik użyteczności, który opisuje stan zdrowia podmiotu.
Niższa wartość wskazuje na lepiej postrzegany stan zdrowia.
W EQ VAS osoba badana zakreśla pojedynczą ocenę samooceny stanu zdrowia w skali od 0 do 100 mm, reprezentującą odpowiednio „najgorszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia” i „najlepszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia”.
|
12 miesięcy i 30 miesięcy
|
|
Oceń aktywność acoramidis w mutacjach TTR
Ramy czasowe: 12 miesięcy i 30 miesięcy
|
Wiązanie Acoramidis lub stabilizacja w panelu mutacji TTR za pomocą dodatkowych testów
|
12 miesięcy i 30 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
19 marca 2019
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
11 maja 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
11 maja 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
27 lutego 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
28 lutego 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
4 marca 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
27 czerwca 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
5 czerwca 2024
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- AG10-301
- 2018-004280-32 (Numer EudraCT)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .