Pegzilarginaasin teho ja turvallisuus potilailla, joilla on arginaasi 1:n puutos
PEACE (Pegzilarginaasin vaikutus arginaasi 1:n puutteen kliinisiin päätepisteisiin): satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu vaiheen 3 tutkimus pegzilarginaasin tehosta ja turvallisuudesta lapsilla ja aikuisilla, joilla on arginaasi 1:n puutos
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
CAEB1102-300A on monikeskustutkimus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus pegzilarginaasin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on ARG1-D. Tämä tutkimus koostuu seulontajaksosta; satunnaistettu kaksoissokkohoitojakso; pitkäaikainen jatkaminen; ja seurantakäynnin lopullisia turvallisuusarvioita varten.
Koehenkilöt satunnaistetaan hoitoon sen jälkeen, kun kaikki seulontaarvioinnit on suoritettu ja tutkimukseen kelpoisuus on vahvistettu suhteessa 2:1 saamaan viikoittaisia IV-infuusioita pegzilarginaasia sekä yksilöllistä taudinhallintaa (IDM) tai lumelääkettä ja IDM-hoitoa 24 viikon kaksoissokkohoitojakson aikana. . 24 viikon kaksoissokkohoitojakson päätyttyä jokainen koehenkilö siirtyy pitkäaikaiseen, avoimeen jatko-opintojaksoon, jonka ensimmäiset 8 viikkoa ovat sokkoutettuja. Pitkäaikaisen jatkamisen aikana kaikki koehenkilöt saavat pegzilarginaasia plus IDM:ää. 8 viikon LTE-tutkimuksen jälkeen potilailla on mahdollisuus saada hoitoa ihonalaisesti (SC).
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Monza, Italia
- Fondazione MBBM
-
Roma, Italia
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Torino, Italia
- Azienda Ospedaliera Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino
-
-
-
-
-
Bregenz, Itävalta
- LKH Bregenz
-
Innsbruck, Itävalta
- Medizinische Universität Innsbruck
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada
- McGill University Health Center
-
-
-
-
-
Paris, Ranska
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
Talence, Ranska
- Hopital des Enfants
-
-
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Münster, North Rhine-Westphalia, Saksa
- Universitaetsklinikum Muenster
-
-
Rhineland-Palatinate
-
Mainz, Rhineland-Palatinate, Saksa
- Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg-Universitaet Mainz
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
- Birmingham Children's Hospital
-
Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta
- University Hospital of Wales
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
- Willink Biochemical Genetics Unit
-
Salford, Yhdistynyt kuningaskunta
- Salford Royal
-
-
-
-
Arkansas
-
Rogers, Arkansas, Yhdysvallat, 72758
- Harvey Pediatrics
-
-
California
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
- Stanford University School of Medicine
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- University of Florida College of Medicine
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
Queens, New York, Yhdysvallat, 11040
- Cohen Children's Medical Center (Northwell Health)
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- University of Texas Health Science Center Medical School at Houston
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
- University of Utah Hospitals & Clinics
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Koehenkilöt voidaan ottaa mukaan tutkimukseen vain, jos kaikki seuraavat kriteerit täyttyvät:
- Tutkittava ja/tai vanhempi/huoltaja antaa kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen/suostumuksen, joka sisältää tietoisen suostumuksen lomakkeessa (ICF) ja tässä pöytäkirjassa lueteltujen vaatimusten ja rajoitusten noudattamisen.
Nykyinen ARG1D-diagnoosi, joka on dokumentoitu lääketieteellisiin asiakirjoihin, ja sen on sisällettävä yksi seuraavista: kohonneet plasman arginiinitasot, mutaatioanalyysi, joka johtaa patogeeniseen varianttiin, tai punasolujen arginaasin vähentynyt aktiivisuus. Päästäkseen mukaan tähän tutkimukseen koehenkilöiden on täytettävä myös seuraavat plasman arginiinikriteerit:
- Kaikkien plasman arginiinin mitattujen arvojen keskiarvo seulontajakson aikana ennen satunnaiskäyntiä (käynti 1, tutkimuspäivä 1) on ≥ 250 µmol/L
- Jos kohde seulotaan uudelleen, ainoat arvot, jotka otetaan huomioon kelpoisuusarvioinnissa, ovat nykyisen seulontajakson arvot
- Tutkittavien on oltava ≥ 2-vuotiaita tietoisen suostumuksen/suostumuksen päivänä
- Koehenkilön on voitava arvioida kliinisesti merkityksellinen tutkimushenkilön sisäinen muutos (kliininen vaste) vähintään yhdessä yhden arvioinnin komponentissa, joka sisältyy keskeisiin toissijaisiin/muihin toissijaisiin päätepisteisiin. Jotta tutkittava voidaan katsoa arvioitavaksi, hänen on kyettävä suorittamaan arviointi ja hänellä on oltava lähtötason alijäämä vähintään yhdessä pöytäkirjassa määritellyssä komponentissa
- ovat saaneet tutkijalta ja/tai ravitsemusterapeutilta dokumentoidun vahvistuksen siitä, että koehenkilö voi ylläpitää ruokavaliotaan protokollassa esitettyjen ravitsemustietojen mukaisesti, ts. voi säilyttää nykyisen proteiininkulutuksen tason, mukaan lukien luonnolliset proteiinit ja EAA-lisät
- Potilaiden, jotka saavat ammoniakkia poistajahoitoa, epilepsialääkkeitä ja/tai spastisuuslääkkeitä (esim. baklofeenia), on oltava vakaalla annoksella vähintään 4 viikkoa ennen satunnaistamista ja heidän on oltava valmiita pysymään vakaalla annoksella hoidon aikana. tutkimuksen kaksoissokkoutettu osa ja sokkoutettu seurantaosuus
- Nais- ja mieshenkilöt voivat osallistua. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti seulontajakson aikana ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta ja negatiivinen virtsaraskaustesti ensimmäisen annoksen päivänä ennen ensimmäistä annosta. Jos tutkittava (mies tai nainen) harjoittaa seksuaalista toimintaa, joka voi johtaa raskauteen, hänen on oltava kirurgisesti steriili, postmenopausaalinen (ei kuukautisia 12 kuukauteen ilman vaihtoehtoista lääketieteellistä syytä tai korkea FSH-taso postmenopausaalisella alueella naisilla, jotka eivät käytä hormonaalisia lääkkeitä). ehkäisyä tai hormonaalista korvaushoitoa), tai hänen on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana ja vähintään 30 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annon jälkeen. Erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä ovat: yhdistetty (estrogeenia ja progestiinia sisältävä) hormonaalinen ehkäisy, joka liittyy ovulaation estoon; vain progesteronia sisältävä hormonaalinen ehkäisy, joka liittyy ovulaation estoon; kohdunsisäinen laite (IUD); kohdunsisäinen hormoneja vapauttava järjestelmä (IUS); tai pidättäytyminen (heteroseksuaalisesta kanssakäymisestä pidättäytyminen koko tutkimushoitoon liittyvän riskin ajan).
Poissulkemiskriteerit:
- Hyperammoneminen episodi (määritelty tapahtumaksi, jossa koehenkilön ammoniakkitaso on ≥100 µM ja yksi tai useampi hyperammonemiaan liittyvä oire, joka vaatii sairaalahoitoa tai ensiapuhoitoa) 6 viikon sisällä ennen ensimmäisen tutkimuslääkkeen antoa
- Aktiivinen infektio, joka vaatii anti-infektiivistä hoitoa 3 viikon sisällä ennen ensimmäistä annosta
- Tunnettu aktiivinen infektio ihmisen immuunikatoviruksen (HIV), hepatiitti B:n tai hepatiitti C:n kanssa
- Äärimmäinen liikkuvuusvaje, joka määritellään joko kyvyttömyydeksi tulla arvioitavaksi GFAQ:ssa tai pisteeksi 1 GFAQ:ssa
- Muut sairaudet tai liitännäissairaudet, jotka tutkijan mielestä häiritsevät tutkimuksen noudattamista tai tietojen tulkintaa (esim. vakava kehitysvamma, joka estää vaaditut tutkimusarvioinnit)
- On osallistunut aiempaan interventiotutkimukseen pegzilarginaasilla
- Hänellä on aiemmin ollut yliherkkyys polyetyleeniglykolille (PEG), joka tutkijan arvion mukaan asettaa potilaan haittatapahtumien riskin, jota ei voida hyväksyä
- Kohdetta hoidetaan botuliinitoksiinia sisältävillä hoito-ohjelmilla tai hän suunnittelee aloittavansa tällaiset hoito-ohjelmat tutkimuksen kaksoissokkoutetun tai sokkoutetun seurantajakson aikana tai hän on saanut kirurgista tai botuliinitoksiinihoitoa spastisuuteen liittyvien komplikaatioiden vuoksi 16 viikon aikana ennen tutkimusta. ensimmäinen annos tutkimushoitoa tässä tutkimuksessa
- Osallistuu parhaillaan toiseen terapeuttiseen kliiniseen tutkimukseen tai on saanut mitä tahansa tutkittavaa ainetta 30 päivän sisällä (tai 5 puoliintumisaikaa sen mukaan kumpi on pidempi) ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta tässä tutkimuksessa
- Aiempi maksan tai hematopoieettisen siirtotoimenpiteen.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Pegzilarginaasi
Viikoittaiset pegzilarginaasin IV-infuusiot sekä yksilöllinen taudinhoito 24 viikon ajan
|
Yksilöllinen taudinhoito, joka sisältää vakavan proteiinirajoituksen, välttämättömien aminohappojen lisäyksen ja ammoniakin poistajat tarvittaessa
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Viikoittaiset lumelääkkeen IV-infuusiot sekä yksilöllinen taudinhoito 24 viikon ajan
|
Yksilöllinen taudinhoito, joka sisältää vakavan proteiinirajoituksen, välttämättömien aminohappojen lisäyksen ja ammoniakin poistajat tarvittaessa
|
|
Kokeellinen: Pegzilarginase pitkäaikainen pidennys
24 viikon DB-hoidon päätyttyä viikoittaiset pegzilarginaasin IV-infuusiot sekä yksilöllinen taudinhoito vielä 150 viikon ajan, ja mahdollisuus saada SC-hoitoa 8 viikon LTE-tutkimuksen jälkeen.
|
Yksilöllinen taudinhoito, joka sisältää vakavan proteiinirajoituksen, välttämättömien aminohappojen lisäyksen ja ammoniakin poistajat tarvittaessa
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Plasman arginiinipitoisuuden muutos lähtötasosta 24 viikon hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24 asti
|
Ensisijainen analyysi testaa plasman arginiinitason muutosta lähtötilanteen ja viikon 24 arviointien päättymisen välillä.
Siinä verrataan plasman arginiinin muutosta lähtötasosta pegzilarginaasilla hoidettujen ja lumelääkettä saaneiden potilaiden välillä.
|
Lähtötilanne viikolle 24 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta 2 minuutin kävelytestin keskeisen toissijaisen tulosmittauksen liikkuvuusarvioissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24 asti
|
Keskeinen toissijainen tulosmitta on keskimääräinen muutos lähtötasosta 2 minuutin kävelytestissä.
|
Lähtötilanne viikolle 24 asti
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta GMFM-E:n keskeisen toissijaisen tulosmitan liikkuvuusarvioissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24 asti
|
Keskeinen toissijainen tulosmitta on GMFM-E:n keskimääräinen muutos lähtötilanteesta Gross Motor Function Measure (GMFM) käyttää 4-pisteen pisteytysjärjestelmää kullekin tuotteelle mitoissa A-E. GMFM-E arvioi kävelyä, juoksua ja hyppäämistä. GMFM-E:n vähimmäispistemäärä on 0; maksimipistemäärä on 72, ja korkeampi pistemäärä edustaa parempaa motorista toimintaa |
Lähtötilanne viikolle 24 asti
|
|
Niiden osallistujien osuus, joiden plasman arginiinitaso on alle tavoiteohjeen
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 24
|
Niiden osallistujien osuus, joiden plasman arginiinitasot ovat alle 200 umol/l (tavoitetaso asetettu taudinhallintaohjeissa) 24 viikon hoidon jälkeen.
|
Lähtötilanne ja viikko 24
|
|
Niiden osallistujien osuus, joiden plasman arginiinitaso on normaalilla alueella
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
|
Niiden osallistujien osuus, joiden plasman arginiinitasot olivat välillä 40 - 115 umol/l (plasman arginiinin normaali vaihteluväli) 24 viikon jälkeen.
|
Lähtötilanne viikkoon 24
|
|
Ornitiinin muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 24
|
Tämä analyysi mittaa ornitiinitason muutosta lähtötasosta 24 viikon hoidon jälkeen.
|
Lähtötilanne ja viikko 24
|
|
Muutos Guanidino Compound-ARGA:ssa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24
|
Tämä analyysi mittaa ARGA-tason muutosta lähtötasosta 24 viikon hoidon jälkeen.
|
Lähtötilanne viikolle 24
|
|
Muutos Guanidino-yhdisteessä - GAA
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24
|
Tämä analyysi mittaa muutoksen lähtötasosta GAA-yhdisteen tasossa 24 viikon hoidon jälkeen.
|
Lähtötilanne viikolle 24
|
|
Muutos Guanidino-yhdisteessä - GVA
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24
|
Tämä analyysi mittaa muutosta lähtötasosta GVA-yhdisteen tasossa 24 viikon hoidon jälkeen.
|
Lähtötilanne viikolle 24
|
|
Muutos guanidinoyhdisteessä - NAArg
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24
|
Tämä analyysi mittaa NAArg-yhdisteen tason muutosta lähtötasosta 24 viikon hoidon jälkeen.
|
Lähtötilanne viikolle 24
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta viikolla 24 muissa liikkuvuuden näkökohdissa, GMFM-D:n arvioima
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24
|
Vertaa pegzilarginaasia lumelääkkeeseen suhteessa muihin liikkuvuuden näkökohtiin. Gross Motor Function Measure (GMFM) käyttää 4-pisteen pisteytysjärjestelmää kullekin tuotteelle mitoissa A-E. GMFM-D arvioi seisomiseen liittyviä tehtäviä. GMFM-D:n vähimmäispistemäärä on 0; maksimipistemäärä on 39 ja korkeampi pistemäärä edustaa parempaa motorista toimintaa |
Lähtötilanne viikolle 24
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta viikolla 24 muissa liikkuvuuden näkökohdissa funktionaalisen liikkuvuuden asteikolla (FMS) arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24
|
Vertaa pegzilarginaasia lumelääkkeeseen suhteessa muihin liikkuvuuden näkökohtiin käyttämällä FMS-5 Scorea. Funktionaalinen liikkuvuusasteikko (FMS) on 6-pisteinen asteikko tasolta 1 (käyttää pyörätuolia, rattaita, skootteria, ostoskärryjä, vaunuja tai kuljetetaan TAI kävelee harjoitteluun vain erittäin erikoistuneen/kannattavan kävelijän kanssa TAI astuu rajoitetusti suurella tuella /toisen henkilön apu) tasolle 6 (itsenäinen kävely ja juoksu kaikilla pinnoilla ilman apuvälineitä tai toisen henkilön apua), joka arvioi apuvälineiden tarpeen 3 eripituisiin kävelyihin: 5 metriä, 50 metriä ja 500 metriä. |
Lähtötilanne viikolle 24
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta viikolla 24 muissa liikkuvuuden näkökohdissa funktionaalisen liikkuvuuden asteikolla (FMS) arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24
|
Vertaa pegzilarginaasia lumelääkkeeseen suhteessa muihin liikkuvuuden näkökohtiin käyttämällä FMS-50 Scorea. Funktionaalinen liikkuvuusasteikko (FMS) on 6-pisteinen asteikko tasolta 1 (käyttää pyörätuolia, rattaita, skootteria, ostoskärryjä, vaunuja tai kuljetetaan TAI kävelee harjoitteluun vain erittäin erikoistuneen/kannattavan kävelijän kanssa TAI astuu rajoitetusti suurella tuella /toisen henkilön apu) tasolle 6 (itsenäinen kävely ja juoksu kaikilla pinnoilla ilman apuvälineitä tai toisen henkilön apua), joka arvioi apuvälineiden tarpeen 3 eripituisiin kävelyihin: 5 metriä, 50 metriä ja 500 metriä. |
Lähtötilanne viikolle 24
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta viikolla 24 muissa liikkuvuuden näkökohdissa funktionaalisen liikkuvuuden asteikolla (FMS) arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24
|
Vertaa pegzilarginaasia lumelääkkeeseen suhteessa muihin liikkuvuuden näkökohtiin käyttämällä FMS-500 Scorea. Funktionaalinen liikkuvuusasteikko (FMS) on 6-pisteinen asteikko tasolta 1 (käyttää pyörätuolia, rattaita, skootteria, ostoskärryjä, vaunuja tai kuljetetaan TAI kävelee harjoitteluun vain erittäin erikoistuneen/kannattavan kävelijän kanssa TAI astuu rajoitetusti suurella tuella /toisen henkilön apu) tasolle 6 (itsenäinen kävely ja juoksu kaikilla pinnoilla ilman apuvälineitä tai toisen henkilön apua), joka arvioi apuvälineiden tarpeen 3 eripituisiin kävelyihin: 5 metriä, 50 metriä ja 500 metriä. |
Lähtötilanne viikolle 24
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta viikolla 24 Gillette Functional Assessment Questionnairen (GFAQ) arvioiduissa liikkuvuuden muissa näkökohdissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24
|
Vertaa pegzilarginaasia lumelääkkeeseen suhteessa muihin liikkuvuuden näkökohtiin. Gillette Functional Assessment Questionnaire (GFAQ) on vanhemman/hoitajan arvio, joka koostuu yhdestä kysymyksestä, joka kuvaa lapsen kykyä kävellä 10 pisteen asteikolla tasolta 1 (ei voi ottaa mitään askelta) tasolle 10 (kävelee, juoksee, ja kiipeää epätasaisessa maastossa ja kulkee portaita ilman vaikeuksia tai apua. |
Lähtötilanne viikolle 24
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta viikolla 24 mukautuvassa käyttäytymisessä, joka arvioitiin Vinelandin mukautuvan käyttäytymisen asteikolla (VABS)-II
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24
|
Vertaa pegzilarginaasia lumelääkkeeseen mukautuvan käyttäytymisen suhteen. Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS-II) on asteikko, joka on suunniteltu mittaamaan yksilöiden mukautuvaa käyttäytymistä syntymästä 90 vuoden ikään. VABS-II sisältää 4 aluetta: kommunikaatio, päivittäiset taidot, sosiaalisuus ja motoriset taidot. Verkkotunnukset koostuvat 11 aliverkkotunnuksesta, joissa pisteet lisätään verkkotunnuksen yhdistelmäpisteiden muodostamiseksi. Neljän alueen yhdistelmäpisteet yhdistyvät sitten mukautuvan käyttäytymisen yhdistelmäksi niille henkilöille, joiden ikä on 6 vuotta 11 kuukautta. Kolme verkkoalueen yhdistelmäpistettä (kommunikaatio, päivittäiset elämäntaidot ja sosiaalisuus) muodostavat mukautuvan käyttäytymisen yhdistelmän 7–90-vuotiaille. VABS-II-pisteytysjärjestelmä kuvaa riittävää mukautuvaa käyttäytymistä aliverkkotunnuksittain 13–17 ja 86–114 yhdistelmäpisteille, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa mukautuvaa toimintaa. |
Lähtötilanne viikolle 24
|
|
Arvioi Pegzilarginaasin turvallisuus
Aikaikkuna: Raportointi tapahtuu suostumuksen allekirjoittamisesta seurantaan (perustilasta viikkoon 24)
|
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien kehittyneiden osallistujien lukumäärä.
|
Raportointi tapahtuu suostumuksen allekirjoittamisesta seurantaan (perustilasta viikkoon 24)
|
|
Arvioi Pegzilarginaasin immunogeenisyys
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24
|
Niiden osallistujien osuus, jotka kehittävät (ADA) lääkeainevasta-aineita pegzilarginaasille, mitataan kliinisen tutkimuksen aikana.
|
Lähtötilanne viikolle 24
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Mattias Rudebeck, PhD MSc BMedSc, Immedica Pharma AB
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aminohappoaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Ureasyklin häiriöt, synnynnäiset
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Hyperargininemia
Muut tutkimustunnusnumerot
- CAEB1102-300A
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .