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Wirksamkeit und Sicherheit von Pegzilarginase bei Patienten mit Arginase-1-Mangel

4. August 2026 aktualisiert von: Immedica Pharma AB

PEACE (Pegzilarginase Effect on Arginase 1 Deficiency Clinical Endpoints): Eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Phase-3-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von Pegzilarginase bei Kindern und Erwachsenen mit Arginase-1-Mangel

CAEB1102-300A ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Pegzilarginase bei Patienten mit ARG1-D. Diese Studie besteht aus einem Screening-Zeitraum; eine randomisierte, doppelblinde Behandlungsperiode; eine langfristige Verlängerung; und ein Folgebesuch für abschließende Sicherheitsbewertungen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

CAEB1102-300A ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Pegzilarginase bei Patienten mit ARG1-D. Diese Studie besteht aus einem Screening-Zeitraum; eine randomisierte, doppelblinde Behandlungsperiode; eine langfristige Verlängerung; und ein Folgebesuch für abschließende Sicherheitsbewertungen.

Die Probanden werden nach Abschluss aller Screening-Bewertungen und Bestätigung der Studieneignung in einem Verhältnis von 2: 1 für die Behandlung randomisiert, um wöchentliche IV-Infusionen von Pegzilarginase plus individualisiertes Krankheitsmanagement (IDM) oder Placebo plus IDM während des 24-wöchigen doppelblinden Behandlungszeitraums zu erhalten . Nach Abschluss der 24-wöchigen doppelblinden Behandlungsphase tritt jeder Proband in die langfristige, offene Verlängerung ein, deren erste 8 Wochen verblindet sind. Während der Langzeitverlängerung erhalten alle Probanden Pegzilarginase plus IDM. Nach 8 Wochen der LTE-Studie haben die Patienten die Möglichkeit, eine Behandlung durch subkutane Verabreichung (SC) zu erhalten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

32

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
    • North Rhine-Westphalia
      • Münster, North Rhine-Westphalia, Deutschland
        • Universitaetsklinikum Muenster
    • Rhineland-Palatinate
      • Mainz, Rhineland-Palatinate, Deutschland
        • Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg-Universitaet Mainz
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich
        • Hopital Necker - Enfants Malades
      • Talence, Frankreich
        • Hopital des Enfants
  • Italien
      • Monza, Italien
        • Fondazione MBBM
      • Roma, Italien
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Torino, Italien
        • Azienda Ospedaliera Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • McGill University Health Center
  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Rogers, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72758
        • Harvey Pediatrics
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford University School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • Queens, New York, Vereinigte Staaten, 11040
        • Cohen Children's Medical Center (Northwell Health)
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • University of Texas Health Science Center Medical School at Houston
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • University of Utah Hospitals & Clinics
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Birmingham Children's Hospital
      • Cardiff, Vereinigtes Königreich
        • University Hospital of Wales
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • Willink Biochemical Genetics Unit
      • Salford, Vereinigtes Königreich
        • Salford Royal
  • Österreich
      • Bregenz, Österreich
        • LKH Bregenz
      • Innsbruck, Österreich
        • Medizinische Universität Innsbruck

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Probanden können nur dann in die Studie aufgenommen werden, wenn alle folgenden Kriterien zutreffen:

  1. Der Proband und/oder Elternteil/Erziehungsberechtigte erteilt eine schriftliche Einverständniserklärung/Einwilligung, die die Einhaltung der Anforderungen und Einschränkungen umfasst, die im Einverständniserklärungsformular (ICF) und in diesem Protokoll aufgeführt sind

  2. Eine aktuelle Diagnose von ARG1 D, wie in Krankenakten dokumentiert, die 1 der folgenden Punkte beinhalten muss: erhöhte Plasma-Argininspiegel, eine Mutationsanalyse, die zu einer pathogenen Variante führt, oder reduzierte RBC-Arginase-Aktivität. Für die Teilnahme an dieser Studie müssen die Probanden auch die folgenden Plasma-Arginin-Kriterien erfüllen:

    1. Der Durchschnitt aller gemessenen Werte von Plasma-Arginin während des Screening-Zeitraums vor dem Randomisierungsbesuch (Besuch 1, Studientag 1) beträgt ≥ 250 µmol/L
    2. Wenn ein Proband erneut gescreent wird, werden nur die Werte des aktuellen Screening-Zeitraums für die Eignungsbewertung berücksichtigt
  3. Die Probanden müssen zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung/Zustimmung ≥ 2 Jahre alt sein
  4. Der Proband muss bei mindestens einer Komponente einer Bewertung, die in den wichtigsten sekundären/anderen sekundären Endpunkten enthalten ist, auf klinisch bedeutsame Veränderungen innerhalb des Probanden (klinisches Ansprechen) bewertbar sein. Um als bewertbar zu gelten, muss der Proband in der Lage sein, die Bewertung abzuschließen, und muss in mindestens einer Komponente, wie im Protokoll definiert, ein Ausgangsdefizit aufweisen
  5. Vom Prüfarzt und/oder Ernährungsberater eine dokumentierte Bestätigung erhalten haben, dass das Subjekt seine Ernährung gemäß den im Protokoll aufgeführten Ernährungsinformationen aufrechterhalten kann, dh das aktuelle Niveau des Proteinverbrauchs, einschließlich natürlichem Protein und EAA-Ergänzung, beibehalten kann
  6. Patienten, die eine Ammoniak-Scavenger-Therapie, Antiepileptika und/oder Medikamente gegen Spastik (z. B. Baclofen) erhalten, müssen vor der Randomisierung mindestens 4 Wochen lang eine stabile Dosis des Medikaments einnehmen und bereit sein, während dieser Zeit eine stabile Dosis einzunehmen doppelblinder Teil und verblindete Follow-up-Teile der Studie
  7. Teilnehmen können weibliche und männliche Probanden. Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter müssen während des Screeningzeitraums vor Erhalt der ersten Dosis des Studienmedikaments einen negativen Serum-Schwangerschaftstest und am Tag der ersten Dosis vor der ersten Dosis einen negativen Urin-Schwangerschaftstest aufweisen. Wenn das Subjekt (männlich oder weiblich) sexuelle Aktivitäten ausübt, die zu einer Schwangerschaft führen könnten, muss es chirurgisch steril sein, postmenopausal sein (keine Menstruation für 12 Monate ohne alternative medizinische Ursache oder ein hoher FSH-Spiegel im postmenopausalen Bereich bei Frauen, die keine Hormone verwenden Empfängnisverhütung oder Hormonersatztherapie) oder müssen zustimmen, während der Studie und für mindestens 30 Tage nach der letzten Verabreichung des Studienmedikaments eine hochwirksame Methode der Empfängnisverhütung anzuwenden. Zu den hochwirksamen Methoden der Empfängnisverhütung gehören: kombinierte (östrogen- und gestagenhaltige) hormonelle Empfängnisverhütung in Verbindung mit einer Ovulationshemmung; hormonelle Verhütung nur mit Progesteron in Verbindung mit Ovulationshemmung; Intrauterinpessar (IUP); intrauterines hormonfreisetzendes System (IUS); oder Abstinenz (Unterlassung heterosexuellen Geschlechtsverkehrs während des gesamten mit der Studienbehandlung verbundenen Risikozeitraums).

Ausschlusskriterien:

  1. Hyperammonämie-Episode (definiert als ein Ereignis, bei dem ein Proband einen Ammoniakspiegel ≥ 100 µM mit einem oder mehreren Symptomen im Zusammenhang mit Hyperammonämie aufweist, die einen Krankenhausaufenthalt oder eine Behandlung in der Notaufnahme erfordern) innerhalb von 6 Wochen vor Verabreichung der ersten Dosis des Studienmedikaments
  2. Aktive Infektion, die innerhalb von 3 Wochen vor der ersten Dosis eine antiinfektiöse Therapie erfordert
  3. Bekannte aktive Infektion mit dem Human Immunodeficiency Virus (HIV), Hepatitis B oder Hepatitis C
  4. Extremes Mobilitätsdefizit, definiert als entweder die Unfähigkeit, den GFAQ zu beurteilen, oder eine Punktzahl von 1 im GFAQ
  5. Andere Erkrankungen oder Komorbiditäten, die nach Ansicht des Prüfarztes die Studien-Compliance oder Dateninterpretation beeinträchtigen würden (z. B. schwere geistige Behinderung, die erforderliche Studienbewertungen ausschließt)
  6. Hat an einer früheren Interventionsstudie mit Pegzilarginase teilgenommen
  7. Hat eine Vorgeschichte von Überempfindlichkeit gegen Polyethylenglykol (PEG), die nach Einschätzung des Ermittlers das Subjekt einem inakzeptablen Risiko für unerwünschte Ereignisse aussetzt
  8. Das Subjekt wird mit Botulinumtoxin-haltigen Therapien behandelt oder plant, solche Therapien während der doppelblinden oder verblindeten Nachbeobachtungsabschnitte der Studie zu initiieren oder erhielt eine chirurgische oder Botulinumtoxin-Behandlung für Spastik-bedingte Komplikationen innerhalb der 16 Wochen vor dem erste Dosis der Studienbehandlung in dieser Studie
  9. Nimmt derzeit an einer anderen therapeutischen klinischen Studie teil oder hat innerhalb von 30 Tagen (oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, was länger ist) vor der ersten Dosis der Studienbehandlung in dieser Studie ein Prüfpräparat erhalten
  10. Vorheriges Leber- oder hämatopoetisches Transplantationsverfahren.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Pegzilarginase
Wöchentliche intravenöse Infusionen von Pegzilarginase plus individuelles Krankheitsmanagement für 24 Wochen
Arzneimittel: Pegzilarginase
Individuelles Krankheitsmanagement, das eine strenge Proteinrestriktion, eine Supplementierung mit essentiellen Aminosäuren und die Ammoniak-Scavenger umfasst, wenn dies angezeigt ist
Andere Namen:
  • Co-ArgI-PEG; AEB1102
Placebo-Komparator: Placebo
Wöchentliche IV-Infusionen von Placebo plus individuelles Krankheitsmanagement für 24 Wochen
Arzneimittel: Placebo
Individuelles Krankheitsmanagement, das eine strenge Proteinrestriktion, eine Supplementierung mit essentiellen Aminosäuren und die Ammoniak-Scavenger umfasst, wenn dies angezeigt ist
Experimental: Pegzilarginase-Langzeitverlängerung
Nach Abschluss der 24-wöchigen DB-Behandlung wöchentliche IV-Infusionen von Pegzilarginase plus individuelles Krankheitsmanagement für weitere 150 Wochen, mit der Option, nach 8 Wochen der LTE-Studie eine SC-Behandlung zu erhalten.
Arzneimittel: Pegzilarginase
Individuelles Krankheitsmanagement, das eine strenge Proteinrestriktion, eine Supplementierung mit essentiellen Aminosäuren und die Ammoniak-Scavenger umfasst, wenn dies angezeigt ist
Andere Namen:
  • Co-ArgI-PEG; AEB1102

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Plasma-Argininkonzentration gegenüber dem Ausgangswert nach 24-wöchiger Behandlung
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 24
Bei der primären Analyse wird die Veränderung des Plasma-Argininspiegels zwischen dem Ausgangswert und dem Abschluss der Untersuchungen in Woche 24 getestet. Dabei wird die Veränderung des Plasma-Arginins gegenüber dem Ausgangswert zwischen den mit Pegzilarginase behandelten Teilnehmern und den mit Placebo behandelten Teilnehmern verglichen.
Ausgangswert bis Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei den Mobilitätsbewertungen des wichtigsten sekundären Ergebnismaßes des 2-Minuten-Gehtests
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 24
Das wichtigste sekundäre Ergebnismaß ist die mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im 2-Minuten-Gehtest.
Ausgangswert bis Woche 24
Mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei den Mobilitätsbewertungen des wichtigsten sekundären Ergebnismaßes von GMFM-E
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 24

Das wichtigste sekundäre Ergebnismaß ist die mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im GMFM-E

Das GMFM (Gross Motor Function Measure) verwendet ein 4-Punkte-Bewertungssystem für jedes Element in den Dimensionen A–E. GMFM-E bewertet Gehen, Laufen und Springen. Die Mindestpunktzahl für GMFM-E beträgt 0; Die maximale Punktzahl beträgt 72, wobei eine höhere Punktzahl eine bessere grobmotorische Funktion bedeutet
Ausgangswert bis Woche 24
Anteil der Teilnehmer mit Plasma-Argininspiegeln unterhalb der Zielvorgabe
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 24
Anteil der Teilnehmer mit Plasma-Argininspiegeln unter 200 umol/l (Zielwert in den Richtlinien zum Krankheitsmanagement) nach 24-wöchiger Behandlung.
Ausgangswert und Woche 24
Anteil der Teilnehmer mit Plasma-Argininspiegeln im normalen Bereich
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 24
Anteil der Teilnehmer mit Plasma-Argininspiegeln zwischen 40 und 115 umol/L (Normalbereich für Plasma-Arginin) nach 24 Wochen.
Ausgangswert bis Woche 24
Veränderung in Ornithin
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 24
Diese Analyse misst die Veränderung des Ornithinspiegels gegenüber dem Ausgangswert nach 24-wöchiger Behandlung.
Ausgangswert und Woche 24
Änderung der Guanidino-Verbindung-ARGA
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 24
Diese Analyse misst die Veränderung des ARGA-Spiegels gegenüber dem Ausgangswert nach 24-wöchiger Behandlung.
Ausgangswert bis Woche 24
Änderung der Guanidino-Verbindung – GAA
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 24
Diese Analyse misst die Veränderung des GAA-Verbindungsspiegels gegenüber dem Ausgangswert nach 24-wöchiger Behandlung.
Ausgangswert bis Woche 24
Änderung der Guanidino-Verbindung – GVA
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 24
Diese Analyse misst die Veränderung des GVA-Verbindungsspiegels gegenüber dem Ausgangswert nach 24-wöchiger Behandlung.
Ausgangswert bis Woche 24
Änderung der Guanidino-Verbindung – NAArg
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 24
Diese Analyse misst die Veränderung des NAArg-Verbindungsspiegels gegenüber dem Ausgangswert nach 24-wöchiger Behandlung.
Ausgangswert bis Woche 24
Mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24 in anderen Aspekten der Mobilität, bewertet durch GMFM-D
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 24

Vergleich von Pegzilarginase mit Placebo im Hinblick auf andere Aspekte der Mobilität.

Das GMFM (Gross Motor Function Measure) verwendet ein 4-Punkte-Bewertungssystem für jedes Element in den Dimensionen A–E. GMFM-D bewertet Aufgaben im Zusammenhang mit dem Stehen. Die Mindestpunktzahl für GMFM-D beträgt 0; Die maximale Punktzahl beträgt 39, wobei eine höhere Punktzahl eine bessere grobmotorische Funktion bedeutet
Ausgangswert bis Woche 24
Mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24 in anderen Aspekten der Mobilität, bewertet anhand der Functional Mobility Scale (FMS)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 24

Vergleich von Pegzilarginase mit Placebo im Hinblick auf andere Aspekte der Mobilität unter Verwendung des FMS-5-Scores.

Die funktionale Mobilitätsskala (FMS) ist eine 6-Punkte-Skala ab Stufe 1 (verwendet einen Rollstuhl, einen Kinderwagen, einen Roller, einen Einkaufswagen, einen Wagen oder wird getragen ODER geht nur zu Übungszwecken mit einem hochspezialisierten/unterstützenden Gehhilfe ODER macht eingeschränkte Schritte mit erheblicher Unterstützung). (Unterstützung durch eine andere Person) bis Level 6 (selbständiges Gehen und Laufen auf allen Oberflächen ohne Hilfsmittel oder Hilfe einer anderen Person), das den Bedarf an Hilfsmitteln für Spaziergänge mit drei verschiedenen Längen bewertet: 5 Meter, 50 Meter und 500 Meter.
Ausgangswert bis Woche 24
Mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24 in anderen Aspekten der Mobilität, bewertet anhand der Functional Mobility Scale (FMS)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 24

Vergleich von Pegzilarginase mit Placebo im Hinblick auf andere Aspekte der Mobilität unter Verwendung des FMS-50-Scores.

Die funktionale Mobilitätsskala (FMS) ist eine 6-Punkte-Skala ab Stufe 1 (verwendet einen Rollstuhl, einen Kinderwagen, einen Roller, einen Einkaufswagen, einen Wagen oder wird getragen ODER geht nur zu Übungszwecken mit einem hochspezialisierten/unterstützenden Gehhilfe ODER macht eingeschränkte Schritte mit erheblicher Unterstützung). (Unterstützung durch eine andere Person) bis Level 6 (selbständiges Gehen und Laufen auf allen Oberflächen ohne Hilfsmittel oder Hilfe einer anderen Person), das den Bedarf an Hilfsmitteln für Spaziergänge mit drei verschiedenen Längen bewertet: 5 Meter, 50 Meter und 500 Meter.
Ausgangswert bis Woche 24
Mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24 in anderen Aspekten der Mobilität, bewertet anhand der Functional Mobility Scale (FMS)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 24

Vergleich von Pegzilarginase mit Placebo im Hinblick auf andere Aspekte der Mobilität unter Verwendung des FMS-500-Scores.

Die funktionale Mobilitätsskala (FMS) ist eine 6-Punkte-Skala ab Stufe 1 (verwendet einen Rollstuhl, einen Kinderwagen, einen Roller, einen Einkaufswagen, einen Wagen oder wird getragen ODER geht nur zu Übungszwecken mit einem hochspezialisierten/unterstützenden Gehhilfe ODER macht eingeschränkte Schritte mit erheblicher Unterstützung). (Unterstützung durch eine andere Person) bis Level 6 (selbständiges Gehen und Laufen auf allen Oberflächen ohne Hilfsmittel oder Hilfe einer anderen Person), das den Bedarf an Hilfsmitteln für Spaziergänge mit drei verschiedenen Längen bewertet: 5 Meter, 50 Meter und 500 Meter.
Ausgangswert bis Woche 24
Mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24 in anderen Aspekten der Mobilität, bewertet durch den Gillette Functional Assessment Questionnaire (GFAQ)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 24

Vergleich von Pegzilarginase mit Placebo im Hinblick auf andere Aspekte der Mobilität.

Der Gillette Functional Assessment Questionnaire (GFAQ) ist eine Beurteilung durch Eltern/Betreuer, die aus einer einzigen Frage besteht, die die Gehfähigkeit eines Kindes anhand einer 10-Punkte-Skala von Stufe 1 (kann überhaupt keine Schritte machen) bis Stufe 10 (Gehen, Laufen, Gehen) beschreibt. und klettert auf unebenem Gelände und bewältigt Treppen ohne Schwierigkeiten oder Hilfe; kann normalerweise mit Gleichaltrigen mithalten).
Ausgangswert bis Woche 24
Mittlere Änderung des adaptiven Verhaltens gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24, bewertet mithilfe der Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS)-II
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 24

Vergleich von Pegzilarginase mit Placebo im Hinblick auf adaptives Verhalten.

Die Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS-II) ist eine Skala zur Messung des adaptiven Verhaltens von Personen von der Geburt bis zum Alter von 90 Jahren. Das VABS-II umfasst vier Bereiche: Kommunikation, Alltagskompetenzen, Sozialisation und motorische Fähigkeiten. Die Domänen bestehen aus 11 Unterdomänen, in denen die Bewertungen addiert werden, um die zusammengesetzten Domänenbewertungen zu bilden. Die zusammengesetzten 4-Domänen-Scores bilden dann zusammen die adaptive Verhaltenszusammensetzung für Personen im Alter von 0 bis 6 Jahren und 11 Monaten. Drei zusammengesetzte Domänenscores (Kommunikation, Alltagsfähigkeiten und Sozialisation) bilden zusammen den adaptiven Verhaltens-Komposit für die Altersgruppe von 7 bis 90 Jahren. Das VABS-II-Bewertungssystem beschreibt angemessenes adaptives Verhalten nach Subdomäne mit 13 bis 17 und 86 bis 114 für den zusammengesetzten Score, wobei höhere Scores auf eine bessere adaptive Funktion hinweisen.
Ausgangswert bis Woche 24
Bewerten Sie die Sicherheit von Pegzilarginase
Zeitfenster: Die Berichterstattung erfolgt von der Unterzeichnung der Einwilligung bis zur Nachuntersuchung (Baseline bis Woche 24).
Anzahl der Teilnehmer, bei denen behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse auftraten.
Die Berichterstattung erfolgt von der Unterzeichnung der Einwilligung bis zur Nachuntersuchung (Baseline bis Woche 24).
Bewerten Sie die Immunogenität von Pegzilarginase
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 24
Der Anteil der Teilnehmer, die (ADA) Anti-Arzneimittel-Antikörper gegen Pegzilarginase entwickeln, wird über den Zeitraum der klinischen Studie gemessen.
Ausgangswert bis Woche 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Immedica Pharma AB

Mitarbeiter

Aeglea Biotherapeutics (Study sponsor)

Ermittler

  • Studienleiter: Mattias Rudebeck, PhD MSc BMedSc, Immedica Pharma AB

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Mai 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. April 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. April 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. April 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CAEB1102-300A

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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