Skuteczność i bezpieczeństwo pegzilarginazy u pacjentów z niedoborem arginazy 1
PEACE (wpływ pegzilarginazy na kliniczne punkty końcowe niedoboru arginazy 1): randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 3 dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa pegzilarginazy u dzieci i dorosłych z niedoborem arginazy 1
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
CAEB1102-300A to wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność pegzilarginazy u pacjentów z ARG1-D. Badanie to będzie składać się z okresu przesiewowego; randomizowany okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby; przedłużenie długoterminowe; oraz wizyta kontrolna w celu dokonania ostatecznej oceny bezpieczeństwa.
Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do leczenia po ukończeniu wszystkich ocen przesiewowych i potwierdzeniu zakwalifikowania się do badania w stosunku 2:1 do otrzymywania cotygodniowych wlewów dożylnych pegzilarginazy plus zindywidualizowane leczenie choroby (IDM) lub placebo plus IDM podczas 24-tygodniowego okresu leczenia z podwójnie ślepą próbą . Po zakończeniu 24-tygodniowego okresu leczenia prowadzonego metodą podwójnie ślepej próby, każdy pacjent wejdzie do długoterminowego, otwartego przedłużenia, którego pierwsze 8 tygodni jest zaślepionych. Podczas długoterminowego przedłużenia wszyscy pacjenci otrzymują pegzilarginazę plus IDM. Po 8 tygodniach badania LTE pacjenci mają możliwość otrzymania leczenia poprzez podanie podskórne (SC).
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Bregenz, Austria
- LKH Bregenz
-
Innsbruck, Austria
- Medizinische Universität Innsbruck
-
-
-
-
-
Paris, Francja
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
Talence, Francja
- Hopital des Enfants
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada
- McGill University Health Center
-
-
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Münster, North Rhine-Westphalia, Niemcy
- Universitaetsklinikum Muenster
-
-
Rhineland-Palatinate
-
Mainz, Rhineland-Palatinate, Niemcy
- Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg-Universitaet Mainz
-
-
-
-
Arkansas
-
Rogers, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72758
- Harvey Pediatrics
-
-
California
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
- Stanford University School of Medicine
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
- University of Florida College of Medicine
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
Queens, New York, Stany Zjednoczone, 11040
- Cohen Children's Medical Center (Northwell Health)
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- University of Texas Health Science Center Medical School at Houston
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
- University of Utah Hospitals & Clinics
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Monza, Włochy
- Fondazione MBBM
-
Roma, Włochy
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Torino, Włochy
- Azienda Ospedaliera Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino
-
-
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo
- Birmingham Children's Hospital
-
Cardiff, Zjednoczone Królestwo
- University Hospital of Wales
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo
- Willink Biochemical Genetics Unit
-
Salford, Zjednoczone Królestwo
- Salford Royal
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
Pacjenci kwalifikują się do włączenia do badania tylko wtedy, gdy spełnione są wszystkie poniższe kryteria:
- Uczestnik i/lub rodzic/opiekun przedstawia pisemną świadomą zgodę/zgodę, która obejmuje zgodność z wymaganiami i ograniczeniami wymienionymi w formularzu świadomej zgody (ICF) oraz w niniejszym protokole
Aktualne rozpoznanie ARG1 D udokumentowane w dokumentacji medycznej, które musi obejmować jedno z następujących kryteriów: podwyższony poziom argininy w osoczu, analiza mutacji, która prowadzi do wariantu patogennego lub zmniejszona aktywność arginazy RBC. Aby wziąć udział w tym badaniu, uczestnicy muszą również spełniać następujące kryteria dotyczące argininy w osoczu:
- Średnia wszystkich zmierzonych wartości argininy w osoczu podczas okresu przesiewowego przed wizytą randomizacyjną (wizyta 1, dzień badania 1) wynosi ≥ 250 µmol/L
- Jeśli podmiot jest ponownie sprawdzany, jedyne wartości, które są brane pod uwagę przy ocenie kwalifikowalności, to te z bieżącego okresu przesiewowego
- Uczestnicy muszą mieć ≥ 2 lata w dniu wyrażenia świadomej zgody/zgody
- Uczestnik musi nadawać się do oceny pod kątem klinicznie znaczącej zmiany w obrębie podmiotu (odpowiedź kliniczna) w co najmniej jednym składniku jednej oceny zawartej w kluczowych drugorzędowych/innych drugorzędowych punktach końcowych. Aby zostać uznanym za możliwego do oceny, pacjent musi być w stanie ukończyć ocenę i musi mieć wyjściowy deficyt co najmniej jednego składnika, jak określono w protokole
- Otrzymali udokumentowane potwierdzenie od badacza i/lub dietetyka, że osoba badana jest w stanie utrzymać dietę zgodną z informacjami żywieniowymi przedstawionymi w protokole, tj. może utrzymać obecny poziom spożycia białka, w tym suplementację naturalnym białkiem i EAA
- Osoby otrzymujące terapię pochłaniającą amoniak, leki przeciwpadaczkowe i/lub leki na spastyczność (np. baklofen) muszą przyjmować stabilną dawkę leku przez co najmniej 4 tygodnie przed część badania z podwójnie ślepą próbą i zaślepione części kontrolne
- Mogą brać w nich udział kobiety i mężczyźni. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy podczas okresu przesiewowego przed otrzymaniem pierwszej dawki badanego leku oraz ujemny wynik testu ciążowego z moczu w dniu pierwszej dawki, przed pierwszą dawką. Jeśli pacjentka (mężczyzna lub kobieta) podejmuje aktywność seksualną, która może prowadzić do ciąży, musi być chirurgicznie bezpłodna, po menopauzie (brak miesiączki przez 12 miesięcy bez alternatywnej przyczyny medycznej lub wysoki poziom FSH w zakresie pomenopauzalnym u kobiet niestosujących hormonów antykoncepcja lub hormonalna terapia zastępcza) lub muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji podczas badania i przez co najmniej 30 dni po ostatnim podaniu badanego leku. Do wysoce skutecznych metod antykoncepcji należą: złożona (zawierająca estrogen i progestagen) antykoncepcja hormonalna związana z hamowaniem owulacji; antykoncepcja hormonalna zawierająca wyłącznie progesteron, związana z hamowaniem owulacji; wkładka wewnątrzmaciczna (IUD); wewnątrzmaciczny układ uwalniający hormony (IUS); lub abstynencja (powstrzymanie się od współżycia heteroseksualnego przez cały okres ryzyka związanego z badanym leczeniem).
Kryteria wyłączenia:
- Epizod hiperamonemii (zdefiniowany jako zdarzenie, w którym u pacjenta poziom amoniaku wynosi ≥100 µM z jednym lub więcej objawami związanymi z hiperamonemią wymagającymi hospitalizacji lub pomocy na izbie przyjęć) w ciągu 6 tygodni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku
- Czynna infekcja wymagająca leczenia przeciwinfekcyjnego w ciągu 3 tygodni przed podaniem pierwszej dawki
- Znane aktywne zakażenie ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV), zapaleniem wątroby typu B lub zapaleniem wątroby typu C
- Skrajny deficyt mobilności, definiowany jako niezdolność do oceny na GFAQ lub wynik 1 na GFAQ
- Inne schorzenia lub choroby współistniejące, które w opinii badacza mogłyby zakłócić zgodność badania lub interpretację danych (np. ciężka niepełnosprawność intelektualna wykluczająca wymagane oceny badania)
- Uczestniczył w poprzednim badaniu interwencyjnym z pegzilarginazą
- Ma historię nadwrażliwości na glikol polietylenowy (PEG), co w ocenie badacza naraża osobę na niedopuszczalne ryzyko zdarzeń niepożądanych
- Uczestnik jest leczony schematami zawierającymi toksynę botulinową lub planuje rozpocząć takie schematy podczas podwójnie zaślepionych lub zaślepionych części kontrolnych badania lub otrzymał leczenie chirurgiczne lub toksynę botulinową z powodu powikłań związanych ze spastycznością w ciągu 16 tygodni przed pierwszą dawkę badanego leku w tym badaniu
- Obecnie uczestniczy w innym terapeutycznym badaniu klinicznym lub otrzymał jakikolwiek badany środek w ciągu 30 dni (lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed pierwszą dawką badanego leku w tym badaniu
- Przebyta procedura przeszczepu wątroby lub układu krwiotwórczego.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Pegzilarginaza
Cotygodniowe wlewy dożylne pegzilarginazy oraz zindywidualizowane leczenie choroby przez 24 tygodnie
|
Zindywidualizowane zarządzanie chorobą, które obejmuje surowe ograniczenie białka, suplementację niezbędnych aminokwasów i zmiatacze amoniaku, jeśli jest to wskazane
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo
Cotygodniowe wlewy dożylne placebo oraz zindywidualizowane leczenie choroby przez 24 tygodnie
|
Zindywidualizowane zarządzanie chorobą, które obejmuje surowe ograniczenie białka, suplementację niezbędnych aminokwasów i zmiatacze amoniaku, jeśli jest to wskazane
|
|
Eksperymentalny: Długoterminowe przedłużenie pegzilarginazy
Po zakończeniu 24-tygodniowego leczenia DB, cotygodniowe wlewy dożylne pegzilarginazy oraz zindywidualizowane leczenie choroby przez dodatkowe 150 tygodni, z opcją leczenia przez SC po 8 tygodniach badania LTE.
|
Zindywidualizowane zarządzanie chorobą, które obejmuje surowe ograniczenie białka, suplementację niezbędnych aminokwasów i zmiatacze amoniaku, jeśli jest to wskazane
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia argininy w osoczu po 24 tygodniach leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 24. tygodnia
|
W analizie podstawowej zbadana zostanie zmiana poziomu argininy w osoczu pomiędzy wartością wyjściową a zakończeniem ocen w 24. tygodniu.
Będzie porównywane zmiany w stężeniu argininy w osoczu w porównaniu z wartością wyjściową u uczestników leczonych pegzilarginazą i pacjentów leczonych placebo.
|
Wartość wyjściowa do 24. tygodnia
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Średnia zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie mobilności kluczowej miary wyniku wtórnego w teście 2-minutowego marszu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 24. tygodnia
|
Kluczową wtórną miarą wyniku jest średnia zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w teście 2-minutowego marszu.
|
Wartość wyjściowa do 24. tygodnia
|
|
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w ocenach mobilności kluczowej miary wyników wtórnych GMFM-E
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 24. tygodnia
|
Kluczową wtórną miarą wyniku jest średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w GMFM-E Miara funkcji motorycznych dużej (GMFM) wykorzystuje 4-punktowy system punktacji dla każdej pozycji w wymiarach A–E. GMFM-E ocenia chodzenie, bieganie i skakanie. Minimalny wynik dla GMFM-E to 0; maksymalny wynik wynosi 72, przy czym wyższy wynik oznacza lepszą motorykę dużą |
Wartość wyjściowa do 24. tygodnia
|
|
Odsetek uczestników z poziomem argininy w osoczu poniżej docelowej wartości docelowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
|
Odsetek uczestników z poziomem argininy w osoczu poniżej 200 umol/l (poziom docelowy ustalony w wytycznych dotyczących leczenia choroby) po 24 tygodniach leczenia.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 24
|
|
Odsetek uczestników z poziomem argininy w osoczu w normalnym zakresie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 24. tygodnia
|
Odsetek uczestników z poziomem argininy w osoczu pomiędzy 40 - 115 umol/l (normalny zakres dla argininy w osoczu) po 24 tygodniach.
|
Wartość wyjściowa do 24. tygodnia
|
|
Zmiana w Ornitynie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
|
Analiza ta będzie mierzyć zmianę poziomu ornityny w stosunku do wartości wyjściowych po 24 tygodniach leczenia.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 24
|
|
Zmiana w związku Guanidino-ARGA
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 24
|
Analiza ta będzie mierzyć zmianę poziomu ARGA w stosunku do wartości wyjściowych po 24 tygodniach leczenia.
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 24
|
|
Zmiana związku Guanidino – GAA
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 24
|
Analiza ta będzie mierzyć zmianę poziomu związku GAA w stosunku do wartości wyjściowych po 24 tygodniach leczenia.
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 24
|
|
Zmiana związku guanidino – WDB
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 24
|
Analiza ta będzie mierzyć zmianę w stosunku do wartości wyjściowych poziomu związku GVA po 24 tygodniach leczenia.
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 24
|
|
Zmiana związku Guanidino – NAArg
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 24
|
Analiza ta będzie mierzyć zmianę poziomu związku NAArg w stosunku do wartości wyjściowych po 24 tygodniach leczenia.
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 24
|
|
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w 24. tygodniu w zakresie innych aspektów mobilności oceniana metodą GMFM-D
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 24
|
Porównanie pegzilarginazy z placebo pod względem innych aspektów mobilności. Miara funkcji motorycznych dużej (GMFM) wykorzystuje 4-punktowy system punktacji dla każdej pozycji w wymiarach A–E. GMFM-D ocenia zadania związane ze staniem. Minimalny wynik dla GMFM-D to 0; maksymalny wynik to 39, przy czym wyższy wynik oznacza lepszą motorykę dużą |
Wartość wyjściowa do tygodnia 24
|
|
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w 24. tygodniu w zakresie innych aspektów mobilności ocenianych za pomocą skali mobilności funkcjonalnej (FMS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 24
|
Porównanie pegzilarginazy z placebo pod względem innych aspektów mobilności z wykorzystaniem skali FMS-5. Skala mobilności funkcjonalnej (FMS) to 6-punktowa skala od poziomu 1 (porusza się na wózku inwalidzkim, wózku spacerowym, hulajnodze, wózku na zakupy, wozie lub jest noszony LUB chodzi w ramach ćwiczeń wyłącznie z wysoce wyspecjalizowanym/wspomagającym chodzikiem LUB wykonuje ograniczone kroki ze znacznym wsparciem) /pomoc drugiej osoby) do Poziomu 6 (samodzielne chodzenie i bieganie po wszystkich powierzchniach bez urządzeń wspomagających i pomocy drugiej osoby), który ocenia potrzebę stosowania urządzeń wspomagających podczas spacerów o 3 różnych długościach: 5 metrów, 50 metrów i 500 metrów. |
Wartość wyjściowa do tygodnia 24
|
|
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w 24. tygodniu w zakresie innych aspektów mobilności ocenianych za pomocą skali mobilności funkcjonalnej (FMS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 24
|
Porównanie pegzilarginazy z placebo pod względem innych aspektów mobilności przy użyciu skali FMS-50. Skala mobilności funkcjonalnej (FMS) to 6-punktowa skala od poziomu 1 (porusza się na wózku inwalidzkim, wózku spacerowym, hulajnodze, wózku na zakupy, wozie lub jest noszony LUB chodzi w ramach ćwiczeń wyłącznie z wysoce wyspecjalizowanym/wspomagającym chodzikiem LUB wykonuje ograniczone kroki ze znacznym wsparciem) /pomoc innej osoby) do poziomu 6 (samodzielne chodzenie i bieganie po wszystkich powierzchniach bez urządzeń wspomagających i pomocy drugiej osoby), który ocenia potrzebę stosowania urządzeń wspomagających podczas spacerów o 3 różnych długościach: 5 metrów, 50 metrów i 500 metrów. |
Wartość wyjściowa do tygodnia 24
|
|
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w 24. tygodniu w zakresie innych aspektów mobilności ocenianych za pomocą skali mobilności funkcjonalnej (FMS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 24
|
Porównanie pegzilarginazy z placebo pod względem innych aspektów mobilności przy użyciu skali FMS-500. Skala mobilności funkcjonalnej (FMS) to 6-punktowa skala od poziomu 1 (porusza się na wózku inwalidzkim, wózku spacerowym, hulajnodze, wózku na zakupy, wozie lub jest noszony LUB chodzi w ramach ćwiczeń wyłącznie z wysoce wyspecjalizowanym/wspomagającym chodzikiem LUB wykonuje ograniczone kroki ze znacznym wsparciem) /pomoc drugiej osoby) do Poziomu 6 (samodzielne chodzenie i bieganie po wszystkich powierzchniach bez urządzeń wspomagających i pomocy drugiej osoby), który ocenia potrzebę stosowania urządzeń wspomagających podczas spacerów o 3 różnych długościach: 5 metrów, 50 metrów i 500 metrów. |
Wartość wyjściowa do tygodnia 24
|
|
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w 24. tygodniu w zakresie innych aspektów mobilności oceniana za pomocą kwestionariusza oceny funkcjonalnej Gillette (GFAQ)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 24
|
Porównanie pegzilarginazy z placebo pod względem innych aspektów mobilności. Kwestionariusz oceny funkcjonalnej Gillette (GFAQ) to ocena rodzica/opiekuna składająca się z pojedynczego pytania opisującego zdolność dziecka do chodzenia w 10-punktowej skali od poziomu 1 (w ogóle nie może wykonywać żadnych kroków) do poziomu 10 (spacery, bieganie, wspina się po nierównym terenie i wchodzi po schodach bez trudności i pomocy; zazwyczaj jest w stanie dotrzymać kroku rówieśnikom). |
Wartość wyjściowa do tygodnia 24
|
|
Średnia zmiana w zachowaniu adaptacyjnym w 24. tygodniu od wartości wyjściowej oceniana przy użyciu skali zachowania adaptacyjnego Vinelanda (VABS)-II
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 24
|
Porównanie pegzilarginazy z placebo pod względem zachowań adaptacyjnych. Skala Zachowania Adaptacyjnego Vinelanda (VABS-II) to skala przeznaczona do pomiaru zachowań adaptacyjnych osób od urodzenia do wieku 90 lat. VABS-II obejmuje 4 domeny: komunikację, umiejętności życia codziennego, socjalizację i umiejętności motoryczne. Domeny składają się z 11 subdomen, w których wyniki są dodawane w celu utworzenia złożonego wyniku domeny. Złożone wyniki z 4 dziedzin łączą się następnie, tworząc złożony zbiór zachowań adaptacyjnych dla osób w wieku od urodzenia do 6 lat i 11 miesięcy. Złożone wyniki trzech dziedzin (komunikacja, umiejętności życia codziennego i socjalizacja) łączą się, tworząc kompozyt zachowań adaptacyjnych dla osób w wieku od 7 do 90 lat. System punktacji VABS-II opisuje odpowiednie zachowanie adaptacyjne subdomen jako 13 do 17 i 86 do 114 dla wyniku złożonego, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepsze funkcjonowanie adaptacyjne. |
Wartość wyjściowa do tygodnia 24
|
|
Oceń bezpieczeństwo pegzilarginazy
Ramy czasowe: Zgłaszanie będzie obejmować okres od podpisania zgody aż po działania następcze (wartość wyjściowa do 24. tygodnia)
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem.
|
Zgłaszanie będzie obejmować okres od podpisania zgody aż po działania następcze (wartość wyjściowa do 24. tygodnia)
|
|
Ocena immunogenności pegzilarginazy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 24
|
Odsetek uczestników, u których wytworzyły się przeciwciała przeciwlekowe (ADA) przeciwko pegzilarginazie, będzie mierzony w okresie badania klinicznego.
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 24
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Mattias Rudebeck, PhD MSc BMedSc, Immedica Pharma AB
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby metaboliczne
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Metabolizm aminokwasów, błędy wrodzone
- Zaburzenia cyklu mocznikowego, wrodzone
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby żywieniowe i metaboliczne
- Hiperargininemia
Inne numery identyfikacyjne badania
- CAEB1102-300A
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .