Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid en veiligheid van Pegzilarginase bij patiënten met arginase 1-deficiëntie

4 augustus 2026 bijgewerkt door: Immedica Pharma AB

PEACE (Pegzilarginase Effect on Arginase 1 Deficiency Clinical Endpoints): een gerandomiseerde, dubbelblinde, Placebo-gecontroleerde fase 3-studie naar de werkzaamheid en veiligheid van Pegzilarginase bij kinderen en volwassenen met arginase 1-deficiëntie

CAEB1102-300A is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie in meerdere centra om de veiligheid en werkzaamheid van pegzilarginase bij patiënten met ARG1-D te evalueren. Dit onderzoek zal bestaan ​​uit een screeningsperiode; een gerandomiseerde, dubbelblinde behandelperiode; een langdurige verlenging; en een vervolgbezoek voor definitieve veiligheidsbeoordelingen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

CAEB1102-300A is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie in meerdere centra om de veiligheid en werkzaamheid van pegzilarginase bij patiënten met ARG1-D te evalueren. Dit onderzoek zal bestaan ​​uit een screeningsperiode; een gerandomiseerde, dubbelblinde behandelperiode; een langdurige verlenging; en een vervolgbezoek voor definitieve veiligheidsbeoordelingen.

Proefpersonen zullen worden gerandomiseerd naar behandeling na voltooiing van alle screeningbeoordelingen en bevestiging van geschiktheid voor het onderzoek in een verhouding van 2:1 voor wekelijkse intraveneuze infusies van pegzilarginase plus geïndividualiseerd ziektebeheer (IDM) of placebo plus IDM gedurende de dubbelblinde behandelingsperiode van 24 weken . Na voltooiing van de dubbelblinde behandelingsperiode van 24 weken gaat elke proefpersoon de lange termijn, open-label extensie in, waarvan de eerste 8 weken geblindeerd zijn. Tijdens de langdurige verlenging krijgen alle proefpersonen pegzilarginase plus IDM. Na 8 weken van de LTE-studie hebben patiënten de mogelijkheid om behandeling te krijgen door middel van subcutane toediening (SC).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

32

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • McGill University Health Center
  • Duitsland
    • North Rhine-Westphalia
      • Münster, North Rhine-Westphalia, Duitsland
        • Universitaetsklinikum Muenster
    • Rhineland-Palatinate
      • Mainz, Rhineland-Palatinate, Duitsland
        • Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg-Universitaet Mainz
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk
        • Hopital Necker - Enfants Malades
      • Talence, Frankrijk
        • Hopital des Enfants
  • Italië
      • Monza, Italië
        • Fondazione MBBM
      • Roma, Italië
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Torino, Italië
        • Azienda Ospedaliera Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino
  • Oostenrijk
      • Bregenz, Oostenrijk
        • LKH Bregenz
      • Innsbruck, Oostenrijk
        • Medizinische Universität Innsbruck
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
        • Birmingham Children's Hospital
      • Cardiff, Verenigd Koninkrijk
        • University Hospital of Wales
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk
        • Willink Biochemical Genetics Unit
      • Salford, Verenigd Koninkrijk
        • Salford Royal
  • Verenigde Staten
    • Arkansas
      • Rogers, Arkansas, Verenigde Staten, 72758
        • Harvey Pediatrics
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
        • Stanford University School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • Queens, New York, Verenigde Staten, 11040
        • Cohen Children's Medical Center (Northwell Health)
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • University of Texas Health Science Center Medical School at Houston
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
        • University of Utah Hospitals & Clinics
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Proefpersonen komen alleen in aanmerking voor deelname aan het onderzoek als alle volgende criteria van toepassing zijn:

  1. De proefpersoon en/of ouder/voogd geeft schriftelijke geïnformeerde toestemming/instemming, waaronder naleving van de vereisten en beperkingen vermeld in het formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF) en in dit protocol

  2. Een actuele diagnose van ARG1 D zoals gedocumenteerd in medische dossiers, die 1 van de volgende moet bevatten: verhoogde plasma-argininespiegels, een mutatieanalyse die resulteert in een pathogene variant, of verminderde RBC-arginase-activiteit. Voor deelname aan dit onderzoek moeten proefpersonen ook voldoen aan de volgende criteria voor plasma-arginine:

    1. Het gemiddelde van alle gemeten waarden van plasma-arginine tijdens de screeningperiode voorafgaand aan het randomisatiebezoek (Bezoek 1, Onderzoeksdag 1) is ≥ 250 µmol/L
    2. Als een proefpersoon opnieuw wordt gescreend, zijn de enige waarden die in aanmerking komen voor geschiktheidsbeoordeling die in de huidige screeningperiode
  3. Proefpersonen moeten ≥ 2 jaar oud zijn op de datum van geïnformeerde toestemming/instemming
  4. De proefpersoon moet beoordeeld kunnen worden op klinisch relevante verandering binnen de proefpersoon (klinische respons) op ten minste één component van één beoordeling die is opgenomen in de belangrijkste secundaire/andere secundaire eindpunten. Om als beoordeelbaar te worden beschouwd, moet de proefpersoon in staat zijn om de beoordeling af te ronden en moet hij een uitgangstekort hebben in ten minste één onderdeel zoals gedefinieerd in het protocol
  5. Gedocumenteerde bevestiging hebben gekregen van de onderzoeker en/of diëtist dat de proefpersoon zijn dieet kan volhouden in overeenstemming met de voedingsinformatie die in het protocol wordt gepresenteerd, dwz dat hij het huidige niveau van eiwitconsumptie kan handhaven, inclusief natuurlijke eiwitten en EAA-suppletie
  6. Proefpersonen die ammoniakverwijderingstherapie, anti-epileptica en/of medicijnen tegen spasticiteit (bijv. Baclofen) krijgen, moeten gedurende ten minste 4 weken voorafgaand aan randomisatie een stabiele dosis van de medicatie krijgen en bereid zijn om tijdens de randomisatie op een stabiele dosis te blijven. dubbelblind gedeelte en geblindeerde vervolggedeelten van het onderzoek
  7. Vrouwelijke en mannelijke onderwerpen kunnen deelnemen. Vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve serumzwangerschapstest hebben tijdens de screeningperiode voordat ze de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling krijgen, en een negatieve urinezwangerschapstest op de dag van de eerste dosis, voorafgaand aan de eerste dosis. Als de proefpersoon (man of vrouw) seksuele activiteiten ontplooit die tot zwangerschap kunnen leiden, moet deze chirurgisch steriel zijn, postmenopauzaal zijn (geen menstruatie gedurende 12 maanden zonder alternatieve medische oorzaak of een hoog FSH-gehalte in het postmenopauzale bereik bij vrouwen die geen hormoon gebruiken). anticonceptie of hormonale substitutietherapie), of moet ermee instemmen een zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken tijdens het onderzoek en gedurende minimaal 30 dagen na de laatste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel. Zeer effectieve anticonceptiemethoden zijn onder meer: ​​gecombineerde (oestrogeen- en progestageenbevattende) hormonale anticonceptie geassocieerd met remming van de ovulatie; hormonale anticonceptie met alleen progesteron geassocieerd met remming van de ovulatie; spiraaltje (IUD); intra-uterien hormoonafgevend systeem (IUS); of onthouding (afzien van heteroseksuele omgang gedurende de gehele risicoperiode die gepaard gaat met de studiebehandeling).

Uitsluitingscriteria:

  1. Hyperammoniëmische episode (gedefinieerd als een gebeurtenis waarbij een proefpersoon een ammoniakgehalte van ≥ 100 µM heeft met één of meer symptomen die verband houden met hyperammoniëmie waarvoor ziekenhuisopname of spoedeisende hulp nodig is) binnen de 6 weken voordat de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel wordt toegediend
  2. Actieve infectie die anti-infectieuze therapie vereist binnen 3 weken voorafgaand aan de eerste dosis
  3. Bekende actieve infectie met humaan immunodeficiëntievirus (HIV), hepatitis B of hepatitis C
  4. Extreem mobiliteitstekort, gedefinieerd als het onvermogen om beoordeeld te worden op de GFAQ of een score van 1 op de GFAQ
  5. Andere medische aandoeningen of comorbiditeiten die, naar de mening van de onderzoeker, de naleving van de studie of de interpretatie van de gegevens zouden verstoren (bijv. ernstige verstandelijke beperking die de vereiste studiebeoordelingen onmogelijk maakt)
  6. Heeft deelgenomen aan een eerdere interventionele studie met pegzilarginase
  7. Heeft een voorgeschiedenis van overgevoeligheid voor polyethyleenglycol (PEG) waardoor de proefpersoon naar het oordeel van de onderzoeker een onaanvaardbaar risico loopt op bijwerkingen
  8. Proefpersoon wordt behandeld met botulinumtoxine-bevattende regimes of is van plan dergelijke regimes te starten tijdens de dubbelblinde of geblindeerde follow-upgedeelten van het onderzoek of kreeg een chirurgische of botulinumtoxine-behandeling voor spasticiteitgerelateerde complicaties binnen de 16 weken voorafgaand aan de eerste dosis onderzoeksbehandeling in deze studie
  9. Neemt momenteel deel aan een ander therapeutisch klinisch onderzoek of heeft een onderzoeksmiddel gekregen binnen 30 dagen (of 5 halfwaardetijden welke langer is) voorafgaand aan de eerste dosis onderzoeksbehandeling in dit onderzoek
  10. Eerdere lever- of hematopoëtische transplantatieprocedure.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Pegzilarginase
Wekelijkse IV-infusies van pegzilarginase plus geïndividualiseerd ziektebeheer gedurende 24 weken
Geneesmiddel: Pegzilarginase
Geïndividualiseerd ziektebeheer, inclusief ernstige eiwitbeperking, essentiële aminozuursuppletie en de ammoniakvangers indien geïndiceerd
Andere namen:
  • Co-ArgI-PEG; AEB1102
Placebo-vergelijker: Placebo
Wekelijkse i.v.-infusies van placebo plus geïndividualiseerd ziektebeheer gedurende 24 weken
Geneesmiddel: Placebo
Geïndividualiseerd ziektebeheer, inclusief ernstige eiwitbeperking, essentiële aminozuursuppletie en de ammoniakvangers indien geïndiceerd
Experimenteel: Pegzilarginase lange termijn verlenging
Na voltooiing van een DB-behandeling van 24 weken, wekelijkse IV-infusies met pegzilarginase plus geïndividualiseerd ziektebeheer gedurende nog eens 150 weken, met de mogelijkheid om na 8 weken van de LTE-studie een SC-behandeling te krijgen.
Geneesmiddel: Pegzilarginase
Geïndividualiseerd ziektebeheer, inclusief ernstige eiwitbeperking, essentiële aminozuursuppletie en de ammoniakvangers indien geïndiceerd
Andere namen:
  • Co-ArgI-PEG; AEB1102

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in plasma-arginineconcentratie na 24 weken behandeling
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 24
Bij de primaire analyse wordt de verandering in de plasma-argininespiegel getest tussen de uitgangswaarde en de voltooiing van de beoordelingen in week 24. Het zal de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in plasma-arginine vergelijken tussen deelnemers die met pegzilarginase werden behandeld en degenen die met placebo werden behandeld.
Basislijn tot en met week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de mobiliteitsbeoordelingen van de belangrijkste secundaire uitkomstmaat van de 2 minuten looptest
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 24
De belangrijkste secundaire uitkomstmaat is de gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij de 2 minuten looptest.
Basislijn tot en met week 24
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de mobiliteitsbeoordelingen van de belangrijkste secundaire uitkomstmaat van GMFM-E
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 24

De belangrijkste secundaire uitkomstmaat is de gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in GMFM-E

De Gross Motor Function Measure (GMFM) maakt gebruik van een 4-puntsscoresysteem voor elk item over de dimensies A-E. GMFM-E beoordeelt lopen, rennen en springen. De minimumscore voor GMFM-E is 0; de maximale score is 72, waarbij een hogere score een betere grove motoriek betekent
Basislijn tot en met week 24
Percentage deelnemers met plasma-arginineniveaus onder de streefrichtlijnen
Tijdsspanne: Basislijn en week 24
Percentage deelnemers met een plasma-argininespiegel lager dan 200 µmol/l (streefwaarde vastgelegd in de richtlijnen voor ziektemanagement) na 24 weken behandeling.
Basislijn en week 24
Percentage deelnemers met plasma-arginineniveaus binnen normaal bereik
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Percentage deelnemers met plasma-argininespiegels tussen 40 - 115 umol/l (normaal bereik voor plasma-arginine) na 24 weken.
Basislijn tot week 24
Verandering in ornithine
Tijdsspanne: Basislijn en week 24
Deze analyse meet de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het ornithineniveau na 24 weken behandeling.
Basislijn en week 24
Verandering in Guanidino-verbinding-ARGA
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Deze analyse meet de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het ARGA-niveau na 24 weken behandeling.
Basislijn tot week 24
Verandering in Guanidino-verbinding - GAA
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Deze analyse meet de verandering ten opzichte van de basislijn in het niveau van de GAA-verbinding na 24 weken behandeling.
Basislijn tot week 24
Verandering in Guanidino-verbinding - GVA
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Deze analyse meet de verandering ten opzichte van de basislijn in het niveau van de GVA-verbinding na 24 weken behandeling.
Basislijn tot week 24
Verandering in Guanidino-verbinding - NAArg
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Deze analyse meet de verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in het niveau van de NAArg-verbinding na 24 weken behandeling.
Basislijn tot week 24
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in week 24 in andere aspecten van mobiliteit beoordeeld door GMFM-D
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24

Om pegzilarginase te vergelijken met placebo met betrekking tot andere aspecten van mobiliteit.

De Gross Motor Function Measure (GMFM) maakt gebruik van een 4-puntsscoresysteem voor elk item over de dimensies A-E. GMFM-D beoordeelt taken die verband houden met staan. De minimumscore voor GMFM-D is 0; de maximale score is 39, waarbij een hogere score een betere grove motoriek betekent
Basislijn tot week 24
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in week 24 in andere aspecten van mobiliteit beoordeeld door de functionele mobiliteitsschaal (FMS)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24

Om pegzilarginase te vergelijken met placebo met betrekking tot andere aspecten van mobiliteit met behulp van de FMS-5-score.

De functionele mobiliteitsschaal (FMS) is een 6-puntsschaal vanaf niveau 1 (gebruikt een rolstoel, wandelwagen, scooter, winkelwagentje, wagen, of wordt gedragen OF loopt alleen voor lichaamsbeweging met een zeer gespecialiseerde/ondersteunende rollator OF stapt beperkt met substantiële ondersteuning /hulp van een andere persoon) tot niveau 6 (zelfstandig lopen en rennen op alle oppervlakken zonder hulpmiddelen of hulp van een andere persoon) dat de behoefte aan hulpmiddelen beoordeelt voor wandelingen van 3 verschillende lengtes: 5 meter, 50 meter en 500 meter.
Basislijn tot week 24
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in week 24 in andere aspecten van mobiliteit beoordeeld door de functionele mobiliteitsschaal (FMS)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24

Om pegzilarginase te vergelijken met placebo met betrekking tot andere aspecten van mobiliteit met behulp van de FMS-50 Score.

De functionele mobiliteitsschaal (FMS) is een 6-puntsschaal vanaf niveau 1 (gebruikt een rolstoel, wandelwagen, scooter, winkelwagentje, wagen, of wordt gedragen OF loopt alleen voor lichaamsbeweging met een zeer gespecialiseerde/ondersteunende rollator OF stapt beperkt met substantiële ondersteuning /hulp van een andere persoon) tot niveau 6 (zelfstandig lopen en rennen op alle oppervlakken zonder hulpmiddelen of hulp van een andere persoon) dat de behoefte aan hulpmiddelen beoordeelt voor wandelingen van 3 verschillende lengtes: 5 meter, 50 meter en 500 meter.
Basislijn tot week 24
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in week 24 in andere aspecten van mobiliteit beoordeeld door de functionele mobiliteitsschaal (FMS)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24

Om pegzilarginase te vergelijken met placebo met betrekking tot andere aspecten van mobiliteit met behulp van de FMS-500-score.

De functionele mobiliteitsschaal (FMS) is een 6-puntsschaal vanaf niveau 1 (gebruikt een rolstoel, wandelwagen, scooter, winkelwagentje, wagen, of wordt gedragen OF loopt alleen voor lichaamsbeweging met een zeer gespecialiseerde/ondersteunende rollator OF stapt beperkt met substantiële ondersteuning /hulp van een andere persoon) tot niveau 6 (zelfstandig lopen en rennen op alle oppervlakken zonder hulpmiddelen of hulp van een andere persoon) dat de behoefte aan hulpmiddelen beoordeelt voor wandelingen van 3 verschillende lengtes: 5 meter, 50 meter en 500 meter.
Basislijn tot week 24
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in week 24 in andere aspecten van mobiliteit beoordeeld door de Gillette Functional Assessment Questionnaire (GFAQ)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24

Om pegzilarginase te vergelijken met placebo met betrekking tot andere aspecten van mobiliteit.

De Gillette Functional Assessment Questionnaire (GFAQ) is een beoordeling door ouders/verzorgers die bestaat uit één enkele vraag die het vermogen van een kind om te lopen beschrijft met behulp van een 10-puntsschaal van niveau 1 (kan helemaal geen stappen zetten) tot niveau 10 (lopen, rennen, en klimt op oneffen terrein en trapt zonder problemen of hulp; kan doorgaans gelijke tred houden met leeftijdsgenoten).
Basislijn tot week 24
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in week 24 in adaptief gedrag, beoordeeld met behulp van de Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS)-II
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24

Om pegzilarginase te vergelijken met placebo met betrekking tot adaptief gedrag.

De Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS-II) is een schaal die is ontworpen om het adaptieve gedrag van individuen vanaf de geboorte tot de leeftijd van 90 jaar te meten. De VABS-II omvat 4 domeinen: communicatie, dagelijkse levensvaardigheden, socialisatie en motorische vaardigheden. De domeinen zijn opgebouwd uit 11 subdomeinen waarbij de scores worden opgeteld om de samengestelde domeinscores te vormen. De samengestelde scores van de vier domeinen vormen vervolgens samen het adaptieve gedragscomposiet voor individuen in de leeftijd van geboorte tot 6 jaar en 11 maanden. De samengestelde scores van drie domeinen (communicatie, vaardigheden in het dagelijks leven en socialisatie) vormen samen het samengestelde gedragscomposiet voor kinderen van 7 tot en met 90 jaar. Het VABS-II-scoresysteem beschrijft adequaat adaptief gedrag per subdomein als 13 tot 17 en 86 tot 114 voor de samengestelde score, waarbij hogere scores wijzen op een beter adaptief functioneren.
Basislijn tot week 24
Evalueer de veiligheid van Pegzilarginase
Tijdsspanne: Rapportage vindt plaats vanaf het ondertekenen van de toestemming tot en met de follow-up (basislijn tot week 24)
Aantal deelnemers dat behandelingsgerelateerde bijwerkingen ontwikkelt.
Rapportage vindt plaats vanaf het ondertekenen van de toestemming tot en met de follow-up (basislijn tot week 24)
Evalueer de immunogeniciteit van Pegzilarginase
Tijdsspanne: Basislijn tot week 24
Het percentage deelnemers dat (ADA) antilichamen tegen geneesmiddelen tegen pegzilarginase ontwikkelt, zal gedurende de periode van de klinische proef worden gemeten.
Basislijn tot week 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Immedica Pharma AB

Medewerkers

Aeglea Biotherapeutics (Study sponsor)

Onderzoekers

  • Studie directeur: Mattias Rudebeck, PhD MSc BMedSc, Immedica Pharma AB

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 mei 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 april 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 april 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 april 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CAEB1102-300A

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren