Tutkimus alioptimaalisesti kontrolloiduista osallistujista, jotka ovat aiemmin ottaneet suun kautta tai infuusiona DMD:tä RMS:n vuoksi (MASTER-2)
perjantai 12. joulukuuta 2025 päivittänyt: EMD Serono Research & Development Institute, Inc.
Kladribiinitabletit: Tehokkuuden ja PRO:iden havainnollinen arviointi alioptimaalisesti kontrolloiduilla potilailla, jotka ovat aiemmin saaneet suun kautta tai infuusiona DMD:tä RMS:n vuoksi (MASTER-2)
Arvioida kladribiinitablettien tehokkuutta, turvallisuutta ja potilaiden raportoimia tuloksia osallistujilla, joilla on RMS, mukaan lukien relapsoiva-remittoiva multippeliskleroosi (RRMS) ja aktiivinen sekundaarisesti progressiivinen multippeliskleroosi (aSPMS), jotka siirtyvät käyttämään kladribiinitabletteja, kun he ovat alioptimaalisia. suun kautta tai infuusiona otetut sairautta muuttavat lääkkeet (DMD:t), jotka on hyväksytty Yhdysvalloissa (USA) RMS:lle tosielämässä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
291
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Cullman, Alabama, Yhdysvallat, 35058
- North Central Neurology Associates, P.C.
-
Mobile, Alabama, Yhdysvallat, 36693
- University of South Alabama
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
Fullerton, California, Yhdysvallat, 92835
- Fullerton Neurology and Headache Center
-
West Hollywood, California, Yhdysvallat, 90048
- Regina Berkovich MD PhD Inc
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Yhdysvallat, 80907
- Colorado Springs Neurological Associates, PC - Neurology
-
Englewood, Colorado, Yhdysvallat, 80113
- HCA Research Institute
-
Fort Collins, Colorado, Yhdysvallat, 80528
- Advanced Neurosciences Research, LLC
-
-
Connecticut
-
Fairfield, Connecticut, Yhdysvallat, 06824
- Yale University
-
Fairfield, Connecticut, Yhdysvallat, 06824
- Associated Neurologists of Southern Connecticut, PC
-
-
Florida
-
Maitland, Florida, Yhdysvallat, 32751
- Neurology Associates, P. A.
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University of Miami
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
- Orlando Health Multiple Sclerosis Comprehensive Care Center - Downtown Orlando
-
St. Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33713
- Suncoast Neuroscience and Associates, Inc.
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33609
- Axiom Clinical Research of Florida
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- University of South Florida
-
-
Illinois
-
Rolling Meadows, Illinois, Yhdysvallat, 60008
- Northwest Neurology Ltd
-
Springfield, Illinois, Yhdysvallat, 62702
- Prairie Education & Research
-
-
Indiana
-
Fort Wayne, Indiana, Yhdysvallat, 46804
- Fort Wayne Neurological Center
-
-
Kansas
-
Overland Park, Kansas, Yhdysvallat, 66212
- College Park Family Care Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40503
- Baptist Health Lexington
-
-
Maine
-
Bangor, Maine, Yhdysvallat, 04401
- Northern Light Comprehensive Multiple Sclerosis Care Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Neurological Clinical Research Institute
-
Foxborough, Massachusetts, Yhdysvallat, 02035
- Neuro Institute of New England P.C.
-
Wellesley, Massachusetts, Yhdysvallat, 02481
- The Elliot Lewis Center for Multiple Sclerosis Care
-
Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
- UMASS - Neurology
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Wayne State University (WSU) - Multiple Sclerosis Treatment and Clinical Research Center (MS Center) - Department of Neurology
-
Farmington Hills, Michigan, Yhdysvallat, 48334
- Detroit Clinical Research Center, PC
-
Owosso, Michigan, Yhdysvallat, 48867
- Memorial Healthcare
-
-
Minnesota
-
Golden Valley, Minnesota, Yhdysvallat, 55422
- Minneapolis Clinic of Neurology - Neurology
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89128
- Neurology Center of Las Vegas
-
-
New York
-
Amherst, New York, Yhdysvallat, 14226
- Dent Neurologic Institute
-
Brooklyn, New York, Yhdysvallat, 11220
- NYU Langone Brooklyn - Brooklyn
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- The Trustee of Columbia University in the City of New York
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28203
- The Charlotte-Mecklenburg Hospital Authority - Carolinas Healthcare System
-
Greensboro, North Carolina, Yhdysvallat, 27405
- Guilford Neurologic Associates
-
Raleigh, North Carolina, Yhdysvallat, 27607-6010
- Raleigh Neurology Associates
-
-
Ohio
-
Bellevue, Ohio, Yhdysvallat, 44811
- Insight Neuroscience LLC
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45212
- Riverhills Neuroscience
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43235
- The Boster Center for Multiple Scelosis
-
Dayton, Ohio, Yhdysvallat, 45459
- Dayton Center for Neurological Disorders
-
Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43614-2598
- University of Toledo - PARENT
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97225
- Providence Neurological Specialties
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- Wills Eye Institute - Ocular Oncology Service - Wills Eye Institute
-
-
South Carolina
-
Greer, South Carolina, Yhdysvallat, 29650
- Premier Neurology Research, P.C.
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Yhdysvallat, 37922
- Neurology, PC
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Cypress, Texas, Yhdysvallat, 77429
- Northwest Houston Neurology
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Baylor College of Medicine IRB
-
McAllen, Texas, Yhdysvallat, 78503
- DHR Health Neurology Institute Neuroimmunology and Multiple Sclerosis
-
Round Rock, Texas, Yhdysvallat, 78681
- Central Texas Neurology Consultants
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78258
- Neurology Center of San Antonio
-
-
Virginia
-
Alexandria, Virginia, Yhdysvallat, 22310
- Integrated Neurology Services - Dr. Simon Fishman's Office
-
Christiansburg, Virginia, Yhdysvallat, 24073
- Blacksburg Neurology, PC
-
Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23502
- Meridian Clinical Research (Neurology)
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23226
- Neurological Associates
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
- Massey Cancer Center - VCU Medical Center
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298-0211
- VCU Medical Center - Pediatric Neurology
-
Vienna, Virginia, Yhdysvallat, 22182
- Multiple Sclerosis Center of Greater Washington
-
Virginia Beach, Virginia, Yhdysvallat, 23456
- Sentara Ambulatory Care Center
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, Yhdysvallat, 98034
- MS Center of Evergreen
-
Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99202
- MultiCare Health System Institute for Research and Innovation - MultiCare Health System Institute for Research and
-
Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98405
- MultiCare Health System Institute for Research and Innovation - MultiCare Health System Institute for Research
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53215
- Ascension St. Francis Center for Neurological Disorders, S.C.
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- The Medical College of Wisconsin - Endocrinology
-
Neenah, Wisconsin, Yhdysvallat, 54956
- Neuroscience Group of Northeast Wisconsin - DUPLICATE
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Osallistujat, joilla on multippeliskleroosin (RMS) uusiutuva muoto, mukaan lukien aktiivinen sekundaarisesti progressiivinen multippeliskleroosi (aSPMS).
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Allekirjoitettu tietoinen suostumus
- Sinulla on RMS-diagnoosi, mukaan lukien RRMS ja aSPMS, ja täytät Yhdysvaltain reseptitietojen (USPI) mukaisesti hyväksytyn kladribiinitablettien käyttöaiheen
- RMS-diagnoosin jälkeen on oltava vähintään 12 kuukautta aikaa
- Tutkijan mielestä hänellä ei ollut optimaalista vastetta (tehon puute, sietämättömyys, huono sitoutuminen) muuhun oraaliseen tai infuusio-DMD-hoitoon kuin kladribiinitabletteihin
- olivat saaneet viimeistä edellistä oraalista DMD:tä vähintään yhden kuukauden ajan tai vähintään yhden annoksen viimeistä edellistä infuusio-DMD:tä
- ovat päättäneet aloittaa hoidon kladribiinitableteilla rutiininomaisen kliinisen hoidon aikana
- Täytä hyväksytyn USPI:n mukaiset kriteerit
- Käytä voimassa olevaa sähköpostiosoitetta
Poissulkemiskriteerit:
- on aiemmin hoidettu kladribiinilla missä tahansa annostusmuodossa (laskimoon, ihon alle tai suun kautta)
- Siirtyminen aiemmasta suullisesta DMD:stä yksinomaan hallinnollisista syistä, kuten muuttamisesta
- Sinulla on samanaikaiset olosuhteet, jotka estävät osallistumisen
- Onko sinulla jokin kliininen tila tai sairaushistoria, joka on merkitty USPI:n vasta-aiheeksi
- Osallistuvat parhaillaan interventiokliiniseen tutkimukseen
- Raskaana olevat tai imettävät naiset, raskaaksi tulemista suunnittelevat naiset tai miehet, joiden kumppani suunnittelee raskautta kladribiinihoidon aikana
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kladribiini-tabletit
Mitään interventiota ei anneta osana tätä tutkimusta.
Osallistujat, jotka olivat ennen ilmoittautumista päättäneet siirtyä mistä tahansa suun kautta tai infuusiona annettavasta DMD:stä kladribiinitablettien hoitoon rutiininomaisessa kliinisessä hoidossa ja jotka täyttävät kaikki kelpoisuusvaatimukset, saavat ensimmäisen hoitojakson kladribiinitableteilla vuonna 1 ja heidän on tarkoitus saada toinen kurssi. vuonna 2 hyväksyttyjen Yhdysvaltain reseptitietojen (USPI) mukaisesti.
Tämän tutkimuksen tietolähteet sisältävät otteita osallistujien lääketieteellisistä tiedoista, jotka paikannushenkilöstö on tehnyt, sekä osallistujien suoraan täyttämiä kyselylomakkeita.
|
Mitään interventiota ei anneta osana tätä tutkimusta.
Osallistujat saavat kladribiinitabletteja tutkijan harkinnan mukaan ja Yhdysvalloissa hyväksytyn etiketin mukaan: 3,5 milligrammaa/kg (mg/kg) ruumiinpainoa 2 vuoden ajan, annettuna yhtenä hoitojaksona 1,75 mg/kg vuodessa.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuosittainen uusiutumistiheys (ARR)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä kladribiinitabletti-annoksesta alkaen 24 kuukauteen
|
Uusiutuma määriteltiin tutkijan määrittämänä rutiinikliinisen käytännön mukaisesti.
Ohjeena uusiutumaksi voidaan määritellä oireiden paheneminen, joka kestää vähintään 24 tuntia ja on erotettu edellisestä kohtauksesta vähintään 30 päivän ajanjakso, ilman kuumeiloa tai infektiota.
ARR laskettiin kaavalla: raportoitujen uusiutumisten kokonaismäärä 24 kuukauden aikana hoidon jälkeen jaettuna tutkimukseen kuuluvilla päivillä, jotka vastaavat uusiutumistietoja, ja kerrottuna luvulla 365,25.
|
Ensimmäisestä kladribiinitabletti-annoksesta alkaen 24 kuukauteen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta 14-osaisen hoidon tyytyväisyyskyselyssä lääkitys (TSQM-14) pisteet kuukaudessa 6, 12 ja 24
Aikaikkuna: Peruste (kuukausi 0), kuukausi 6, 12 ja 24
|
TSQM-14 oli osallistujien luokiteltu asteikko, jota käytettiin subjektiivisen tyytyväisyyden arvioimiseksi lääkitykseen.
TSQM: llä on 14 kysymystä, jotka arvioivat osallistujien globaalia tyytyväisyyttään heidän hoidossaan 4 alueella: sivuvaikutukset (sivuvaikutusalueella on viisi kysymystä, mutta yksi niistä on kyllä/ei kysymys ja on 4 alakomponenttia, joten enimmäispiste 20), tehokkuus (3 kysymystä), globaali tyytyväisyys (3 kysymystä) ja mukavuutta (3 kysymystä).
Kaikki kysymykset pisteytetään yhdestä (vähiten tyytyväisestä) - 5 tai 7 (kaikkein tyytyväisin).
Kokonaispistemäärä on summa jokaiselle alueelle saatulle: sivuvaikutukset (1-20), tehokkuus (1-21), globaali tyytyväisyys (1-17) ja mukavuus (1-21) käyttämällä muunnettuja pisteitä välillä 0–100.
Pienet kokonaispisteet kussakin domeenissa osoittavat tyytymättömyyden tutkimuslääkkeisiin ja korkeammat kokonaispisteet osoittavat tyytyväisyyttä.
|
Peruste (kuukausi 0), kuukausi 6, 12 ja 24
|
|
Prosenttiosuus osallistujista, jotka lopettivat kladribiinitabletit
Aikaikkuna: Lähtötaso (kuukausi 0) 24 kuukauteen
|
Kladribiinitablettien lopettaneiden osallistujien prosenttiosuus ilmoitettiin.
|
Lähtötaso (kuukausi 0) 24 kuukauteen
|
|
Osallistujien saamien annosten lukumäärä Yhdysvaltojen määräävien tietojen mukaan
Aikaikkuna: Lähtötaso (kuukausi 0) 24 kuukauteen
|
Osallistujien saamien annosten lukumäärä Yhdysvaltojen määräämistietojen mukaan.
|
Lähtötaso (kuukausi 0) 24 kuukauteen
|
|
Perusarvon muutos 36-kysymyksisessä lyhyessä terveyskyselyssä (SF-36) aluekohtaisessa pisteytyksessä kuukauden 6, 12 ja 24 kohdalla
Aikaikkuna: Alkuarvo (kuukausi 0), kuukausi 6, 12 ja 24
|
SF-36 terveyskysely on validoitu, itse täytettävä kysely, joka on suunniteltu arvioimaan yleistä terveydentilaa kahdeksan alueen kautta: fyysinen toimintakyky, roolirajoitukset fyysisen terveyden vuoksi, kehon kivut, yleiset terveyskäsitykset, elinvoima, sosiaalinen toimintakyky, roolirajoitukset tunne-elämän ongelmien vuoksi ja mielenterveys.
Se sisältää yhden kohdan, joka arvioi koettua terveyden muutosta kuluneen vuoden aikana, ja tuottaa kaksi yhteenvetopistettä – fyysisen komponentin yhteenvedon (PCS) ja mielen komponentin yhteenvedon (MCS) – jotka on johdettu faktorianalyysimenetelmillä.
Jokainen alue ja yhteenvetopisteet on skaalattu välille 0–100, jossa korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveydentilaa.
|
Alkuarvo (kuukausi 0), kuukausi 6, 12 ja 24
|
|
Muutos lähtöarvosta Modified Fatigue Impact Scale - 5-item Version (MFIS-5) -kokonaispisteissä kuukaudella 6, 12 ja 24
Aikaikkuna: Alkutilanne (kuukausi 0), kuukausi 6, 12 ja 24
|
MFIS-5 on lyhennetty versio Fatigue Impact Scale -asteikosta, joka koostuu 5 kohteesta ja arvioi väsymyksen vaikutusta fyysiseen, kognitiiviseen ja psykososiaaliseen toimintakykyyn.
Jokainen kohta arvioidaan 5-portaisella Likert-asteikolla: 0 (Ei koskaan), 1 (Harvemmin), 2 (Joskus), 3 (Usein) ja 4 (Lähes aina).
Kokonaispistemäärä vaihtelee 0–20, ja korkeammat pisteet osoittavat väsymyksen suurempaa vaikutusta.
Kohteet sisältävät: vähentynyt valppaus, rajoitukset toiminnassa kotona ulkopuolella, vaikeudet ylläpitää fyysistä ponnistelua, vähentynyt kyky suorittaa fyysistä ponnistelua vaativia tehtäviä sekä keskittymisvaikeudet.
|
Alkutilanne (kuukausi 0), kuukausi 6, 12 ja 24
|
|
Perusarvosta tapahtunut muutos 7-kohdaisessa Beckin masennusarvioinnin pikaseulonnassa (BDI-FS) kokonaispistemäärässä 6, 12 ja 24 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Alkupiste (kuukausi 0), kuukausi 6, 12 ja 24
|
7-kohdainen Beck Depression Inventory-Fast Screen (BDI-FS) on itsearviointityökalu, jota käytetään masennusoireiden vakavuuden arvioimiseen.
Se sisältää seitsemän kohdetta: Suru, Pessimismi, Menneet epäonnistumiset, Nautinnon menetys, Itsensä halveksunta, Itsensä kritisointi ja Itsemurha-ajatukset.
Jokainen kohde arvioidaan 4-pisteisellä asteikolla 0:sta 3:een, ja korkeammat pisteet osoittavat suurempaa oireiden vakavuutta.
Kokonaispistemäärä vaihtelee 0:sta 21:een ja se lasketaan laskemalla yhteen kunkin kohdan korkeimmin arvioitu vastaus.
|
Alkupiste (kuukausi 0), kuukausi 6, 12 ja 24
|
|
Muutos lähtötasosta työajan prosentuaalisessa menetyksessä 6-kohdaisella Työn Tuottavuuden ja Toimintakyvyn Heikentymisen - Multipli Skleroosi (WPAI-MS) -arvioinnilla kuukauden 6, 12 ja 24 kohdalla
Aikaikkuna: Perustaso (kuukausi 0), kuukausi 6, 12 ja 24
|
WPAI-MS-kysely on 6 kohdetta sisältävä validoitu työkalu työn ja toimintojen haittojen mittaamiseen.
WPAI-MS sisälsi 6 kysymystä: 1 (jos tällä hetkellä työskentelee); 2 (sairauden vuoksi menetetty työtunnit); 3 (muista syistä menetetty työtunnit); 4 (todellisuudessa työskennelty tuntimäärä); 5 (sairauden vaikutus tuottavuuteen työskennellessä); 6 (sairauden vaikutus säännöllisiin toimintoihin).
WPAI-MS tuotti neljä osa-arvoa: työajan menetyksen prosenttiosuus (poissaolot); työskentelyn aikaisen haitan prosenttiosuus (läsnäolohaitta); kokonaistyöhaitan prosenttiosuus (poissaolot ja läsnäolohaitta yhdistettynä); sekä toimintahaitan prosenttiosuus.
WPAI:n arvot vaihtelevat 0%:sta 100%:iin, jossa 0% tarkoittaa haitan puuttumista ja 100% täydellistä työn tuottavuuden/toiminnan menetystä.
Perustasosta tapahtunut muutos työajan menetyksen prosenttiosuudessa (poissaolot) raportoitiin.
|
Perustaso (kuukausi 0), kuukausi 6, 12 ja 24
|
|
Muutos lähtöarvosta prosentuaalisessa työkyvyn heikkenemisessä työssä olemisen aikana, arvioituna 6-kohdaisella työtuottavuuden ja toimintakyvyn heikkenemisen moniskleroosikyselyllä (WPAI-MS) kuukauden 6, 12 ja 24 kohdalla
Aikaikkuna: Alkuperäinen (Kuukausi 0), Kuukausi 6, 12 ja 24
|
WPAI-MS-kysely on 6 kohdasta koostuva validoitu työkalu työ- ja toimintakyvyn heikkenemisen mittaamiseen.
WPAI-MS sisälsi 6 kysymystä: 1 (jos tällä hetkellä työssä); 2 (työtunteja menetetty sairauden vuoksi); 3 (työtunteja menetetty muista syistä); 4 (todellisuudessa tehdyt työtunnit); 5 (sairauden vaikutus työtehokkuuteen työskennellessä); 6 (sairauden vaikutus säännöllisiin toimintoihin).
WPAI-MS tuotti neljä komponenttipisteyttä: prosenttiosuus menetetystä työajasta (poissaolot); prosenttiosuus heikentymisestä työskennellessä (läsnäolot); prosenttiosuus kokonaistyökyvyn heikkenemisestä (poissaolot ja läsnäolot yhdistettynä); sekä prosenttiosuus toimintakyvyn heikkenemisestä.
WPAI-pisteet vaihtelevat 0%:sta 100%:iin, jossa 0% tarkoittaa ei heikkenemistä ja 100% täydellistä työn tuottavuuden/toimintakyvyn menetystä.
Perustasosta tapahtunut muutos prosenttiosuudessa heikentymisestä työskennellessä (läsnäolot) raportoitiin.
|
Alkuperäinen (Kuukausi 0), Kuukausi 6, 12 ja 24
|
|
Perusarvosta tapahtunut muutos kokonaistyökyvyttömyyden prosenttiosuudessa, jota arvioidaan 6-kohdaisella työn tuottavuuden ja toiminnan heikentymisen - Multipla skleroosi (WPAI-MS) -pisteellä kuukaudessa 6, 12 ja 24
Aikaikkuna: Alkuperäinen tila (Kuukausi 0), Kuukausi 6, 12 ja 24
|
WPAI-MS-kyselylomake on 6 kohdetta sisältävä validoitu mittari työ- ja toimintakyvyn heikkenemisen mittaamiseen.
WPAI-MS sisälsi 6 kysymystä: 1 (jos tällä hetkellä työssäkäyvä); 2 (työtunteja, jotka jäivät tekemättä sairauden vuoksi); 3 (työtunteja, jotka jäivät tekemättä muista syistä); 4 (todelliset työtunnit); 5 (sairauden vaikutus työn tuottavuuteen työskennellessä); 6 (sairauden vaikutus säännöllisiin toimintoihin).
WPAI-MS tuotti neljä osa-arvosanaa: työajan menetysprosentti (poissaolot); työkyvyn heikkeneminen työskennellessäprosentti (nykyisyys); kokonaistyökyvyn heikkeneminenprosentti (poissaolot ja nykyisyys yhdistettynä); sekä toimintakyvyn heikkeneminenprosentti.
WPAI-arvosanat vaihtelevat 0%:sta 100%:iin, missä 0 % ilmaisee ei heikkenemistä ja 100% on täydellinen työn tuottavuuden/toimintakyvyn menetys.
Muutos lähtötasosta kokonaistyökyvyn heikkenemisprosentissa (poissaolot ja nykyisyys) raportoitiin.
|
Alkuperäinen tila (Kuukausi 0), Kuukausi 6, 12 ja 24
|
|
Perusarvosta tapahtunut muutos prosentuaalisessa toimintakyvyn heikkenemisessä, joka arvioidaan 6-kohdaisella työn tuottavuuden ja toimintakyvyn heikkenemisen - MS (WPAI-MS) -pisteellä kuukaudessa 6, 12 ja 24
Aikaikkuna: Perustaso (kuukausi 0), kuukausi 6, 12 ja 24
|
WPAI-MS-kysely on 6 kohdetta sisältävä validoitu mittari työssä ja toiminnassa olevien haittojen mittaamiseen.
WPAI-MS sisälsi 6 kysymystä: 1 (jos tällä hetkellä työssä); 2 (sairauden vuoksi menetetyt tunnit); 3 (muista syistä menetetyt tunnit); 4 (todellisuudessa työskenneltyjen tuntien määrä); 5 (sairauden vaikutus työn tuottavuuteen työskennellessä); 6 (sairauden vaikutus säännöllisiin toimintoihin).
WPAI-MS tuotti neljä komponenttipistettä: työajasta menetetty prosenttiosuus (poissaolot); työskentelyaikana esiintyvän haitan prosenttiosuus (nykyisyys); kokonaistyökyvyn heikkenemisen prosenttiosuus (poissaolot ja nykyisyys yhdistettynä); ja toimintakyvyn heikkenemisen prosenttiosuus.
WPAI-pisteet vaihtelevat 0%:sta 100%:iin, jossa 0 % ilmaisee ei haittaa ja 100% on täydellinen työn tuottavuuden/toiminnan menetys.
Muutos lähtötasosta toimintakyvyn heikkenemisen prosenttiosuudessa raportoitiin.
|
Perustaso (kuukausi 0), kuukausi 6, 12 ja 24
|
|
Muutos potilaan määrittämän sairausasteikon (PDDS) kokonaispisteissä lähtöarvosta 6, 12 ja 24 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Alkutilanne (kuukausi 0), kuukausi 6, 12 ja 24
|
PDDS on potilasarviointiasteikko, jolla arvioidaan MS-potilaiden vammaisuuden tasoa, ja se keskittyy pääasiassa siihen, miten osallistujat kävelevät.
PDDS-asteikon pisteet vaihtelevat 0:sta (normaali) 8:aan (vuoteenomana): 0 (Normaali), 1 (Lievä vammaisuus), 2 (Kohtalainen vammaisuus), 3 (Kävelyvammaisuus), 4 (Varhainen kävelykeppi), 5 (Myöhäinen kävelykeppi), 6 (Kaksipuolinen tuki), 7 (Pyörätuoli/skootteri) ja 8 (Vuoteenoma).
Korkeampi pisteetaso edustaa korkeampaa vammaisuuden tasoa.
|
Alkutilanne (kuukausi 0), kuukausi 6, 12 ja 24
|
|
Osallistujamäärä, jotka noudattivat hoitoa, arvioituna muokatuilla versioilla MS-hoidon noudattamiskyselystä (MS-TAQ)
Aikaikkuna: Kuukaudet 1, 2, 13 ja 14
|
MS-TAQ:hen perustuvat 7 lääkitysnoudattamista koskevaa kysymystä kehitettiin määrittämään lääkitysnoudattamisen taso sekä tunnistamaan lääkitysnoudattamisen esteitä MS-potilaille, jotka käyttävät DMD-lääkkeitä.
1.Minkä kladribiini-lääkityksen (Clad.) tabletin (tab.) viikon olet viimeksi suorittanut?
2.Kuinka monta Clad. tab.-tablettia sinun olisi pitänyt ottaa tänä lääkitysviikkona?
3.Jäikö jokin Clad. tab.-tabletti ottamatta/unohduksesta tänä lääkitysviikkona? 4. Kuinka monta Clad. tab.-tablettia jäit ottamatta/unohdit ottaa?
5.Kuinka tärkeitä seuraavat tekijät olivat lääkeannoksen unohtamisessa/jättämisessä ottamatta?
(asteikko 0-3, jossa 0=ei lainkaan tärkeä ja 3=erittäin tärkeä).
6.Kaiken kaikkiaan, kuinka vaikeaa/helppoa koet Clad. tab.-tabletien ottamisen lääkärin suosituksen mukaisesti lääkitysviikkonasi?
(asteikko 1-5, jossa 1=erittäin helppoa ja 5=erittäin vaikeaa).
7.Kuinka tyytyväinen olet Clad. tab.-lääkitykseesi liittyen asioihin lääkitysviikkonasi aikana?
(asteikko 1-5, jossa 1=ei lainkaan tyytyväinen ja 5=täysin tyytyväinen).
|
Kuukaudet 1, 2, 13 ja 14
|
|
Osallistujien määrä, joilla todettiin uusiutuminen
Aikaikkuna: 12 kuukauden ja 24 kuukauden ajanjaksolla
|
Uusiutuma määriteltiin kuten rutiinikäytännössä tutkijan määrittämänä.
Ohjeena uusiutumalla voidaan tarkoittaa oireiden pahenemista, joka kestää vähintään 24 tuntia ja on erotettu edellisestä kohtauksesta vähintään 30 päivän ajanjaksolla, ilman kuumetta tai infektiota. |
12 kuukauden ja 24 kuukauden ajanjaksolla
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, joilla oli uusiutuminen sairaalahoidon yhteydessä
Aikaikkuna: 12 kuukauden ajanjakson, 13. kuukaudesta 24. kuukauteen ja yli 24 kuukauden ajanjakson aikana.
|
Uusiutuma määriteltiin tutkijan määrittämän rutiinikliinisen käytännön mukaisesti.
Uusiutumaan liitettiin sairaalahoito, jos osallistujat joutuivat sairaalahoitoon uusiutumisen vuoksi.
Ohjeena uusiutumaa pidettiin oireiden pahenemisena, joka kesti vähintään 24 tuntia ja joka oli erotettu edellisestä kohtauksesta vähintään 30 päivällä ilman kuumetta tai infektiota.
Raportoidaan niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka kokivat sairaalahoitoon liittyvän uusiutumisen.
|
12 kuukauden ajanjakson, 13. kuukaudesta 24. kuukauteen ja yli 24 kuukauden ajanjakson aikana.
|
|
Vuotuinen relapsiprosentti (ARR) sairaalahoidon yhteydessä 12 ja 24 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Kuukausi 12 ja Kuukausi 24
|
Kelpoinen relapsi on uusien tai pahentuneiden neurologisten oireiden ilmaantuminen, joka voidaan liittää MS-tautiin (yli [>] 24 tunnin ajan, ilman kuumeita, infektioita, vammoja, haittatapahtumia (AEs), ja edeltää vähintään [>=] 30 päivän vakaa tai parantunut neurologinen tila). ARR laskettiin jakamalla raportoitujen relapsien kokonaismäärä 24 kuukauden kuluessa hoidon aloittamisesta päivillä, joilla oli relapsitietoja saatavilla, ja kertomalla tulos 365,25:llä. ARR, joka liittyi sairaalahoitoon kuukausina 12 ja 24, raportoitiin. Relapsi liitettiin sairaalahoitoon, jos osallistuja joutui sairaalahoitoon relapsin vuoksi.
|
Kuukausi 12 ja Kuukausi 24
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, jolla on uusiutuma glukokortikoidien käyttöön liittyen
Aikaikkuna: 12 kuukauden aikana, 13. ja 24. kuukauden välillä sekä 24 kuukauden ajanjakson aikana.
|
Relapsi määriteltiin tutkijan määrittämänä rutiininomaisen kliinisen käytännön mukaisesti.
Ohjeena pidettiin, että relapsi oli oireiden pahenemista, joka tapahtui vähintään 24 tunnin aikana ja joka oli erotettu edellisestä kohtauksesta vähintään 30 päivän ajanjaksolla ilman kuumetta tai infektiota.
Raportointiin sisältyi osallistujien prosenttiosuus, joilla oli glukokortikoidien käyttöön liittyvä relapsi 12 kuukauden aikana, 13. kuukaudesta 24. kuukauteen sekä koko 24 kuukauden cladribiini-tablettien hoidon aikana.
|
12 kuukauden aikana, 13. ja 24. kuukauden välillä sekä 24 kuukauden ajanjakson aikana.
|
|
Vuotuinen uusiutumisaste (ARR) glukokortikoidien käytön yhteydessä 12 ja 24 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Kuukaudet 12 ja 24
|
Kelpaava relapsi on uusien tai pahenevien neurologisten oireiden ilmaantuminen, joka voidaan johtaa MS-taudista (MS) (yli [>] 24 tunnin ajan, ilman kuumetta, infektiota, vammaa, haittatapahtumia (AEs) ja edeltävän vakaasta tai paranevasta neurologisesta tilasta yli tai yhtä suurena kuin [>=] 30 päivää).
ARR laskettiin kaavalla: raportoitujen relapsien kokonaismäärä 24 kuukaudessa hoidon jälkeen jaettuna tutkimukseen osallistumispäivillä, jotka vastaavat relapsitietoa, ja kerrottuna 365,25:llä.
ARR, joka liittyi glukokortikoidien käyttöön 12 ja 24 kuukauden kohdalla, raportoitiin.
Relapsi liitetään glukokortikoidien käyttöön, jos steroidihoidon tarvitaan relapsin vuoksi.
|
Kuukaudet 12 ja 24
|
|
Useiden Sclerosis (MS) potilaiden saamien tautimuokkauslääkkeiden (DMD) määrä alkuvaiheessa
Aikaikkuna: Peruslinjalla (kuukausi 0)
|
Osallistujien, joilla on MS, saamien aiemmien DMD-lääkkeiden määrä ilmoitettiin.
|
Peruslinjalla (kuukausi 0)
|
|
Osallistujamäärä, jolla on syy cladribiinitablettien käytön keskeyttämiseen
Aikaikkuna: Alkupiste (kuukausi 0) aina 24 kuukauteen
|
Osallistujien lukumäärä, jotka keskeyttivät kladribiinitablettien käytön kussakin keskeyttämisen syiden luokassa, raportoitiin.
|
Alkupiste (kuukausi 0) aina 24 kuukauteen
|
|
Kulunut aika lääkityksen keskeyttämiseen ensimmäisen kloridiini-tabletin annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Perustaso (kuukausi 0) aina 24 kuukauteen
|
Aika ensimmäisen kladribiinitabletin annoksen jälkeen lääkkeen käytön lopettamiseen ilmoitettiin.
Aika kladribiinitablettien käytön lopettamiseen lasketaan vähentämällä ensimmäisen tutkimusannoksen päivämäärä osallistujan kladribiinitablettien käytön lopettamispäivämäärästä.
|
Perustaso (kuukausi 0) aina 24 kuukauteen
|
|
Osallistujien saamat suunnitellut annokset yhteensä Yhdysvaltain reseptiohjeiden mukaisesti
Aikaikkuna: Alkutilanne (kuukausi 0) aina 24 kuukauteen
|
Osallistujien saamien suunniteltujen annosten kokonaismäärä Yhdysvaltain määräämisohjeiden mukaisesti raportoitiin.
|
Alkutilanne (kuukausi 0) aina 24 kuukauteen
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, jotka valitsivat seuraavan hoidon cladribiinitablettien keskeyttämisen jälkeen
Aikaikkuna: Perustaso (kuukausi 0) aina 24 kuukauteen
|
Raportointiin sisältyi niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka valitsivat jatkohoidon kladribiinitablettien käytön lopettamisen jälkeen.
Prosenttiosuudet laskettiin käyttämällä nimittäjänä niiden osallistujien määrää, jotka lopettivat kladribiinitablettien käytön.
|
Perustaso (kuukausi 0) aina 24 kuukauteen
|
|
Osallistujien määrä, joilla on vähintään yksi yhteisesti annettava lääke
Aikaikkuna: Alkutilanne (kuukausi 0) 24 kuukauteen asti
|
Osallistujien lukumäärä, jolla oli vähintään yksi samanaikainen lääke, raportoitiin.
|
Alkutilanne (kuukausi 0) 24 kuukauteen asti
|
|
Vuotuistettu uusiutumisnopeus (ARR)
Aikaikkuna: Enintään 24 kuukautta ennen perustietojen keruuta (Kuukausi 0)
|
Uusiutumisjakso määriteltiin oireiden pahenemisena, joka kesti vähintään 24 tuntia ja erottui edellisestä kohtauksesta vähintään 30 päivän välein ilman kuumeiloa tai infektiota.
Vuotuinen uusiutumisjaksojen määrä (ARR) 24 kuukauden ajalta ennen perustietojen keruuta raportoitiin retrospektiivisesti kerättyjen tietojen perusteella.
ARR laskettiin jakamalla raportoitujen uusiutumisjaksojen kokonaismäärä 24 kuukauden hoitojakson jälkeen tutkimukseen osallistumispäivillä, jotka vastaavat uusiutumistietoja, ja kertomalla tulos luvulla 365,25.
|
Enintään 24 kuukautta ennen perustietojen keruuta (Kuukausi 0)
|
|
Osallistujien määrä, joilla on vakavia haittatapahtumia (SAE), lääkeainehaittareaktioita (ADR) ja erityisen kiinnostuksen kohteena olevia haittatapahtumia (AESI)
Aikaikkuna: Perustaso (kuukausi 0) aina 24 kuukauteen saakka
|
Vakava haittatapahtuma (SAE) on haittatapahtuma (AE), joka johti johonkin seuraavista lopputuloksista: kuolema; hengenvaarallinen tila; pysyvä/merkittävä vamma/kyvyttömyys; alkuperäinen tai pitkittynyt sairaalahoito; synnynnäinen epämuodostuma/syntymävika tai se on muutoin lääketieteellisesti merkittävä.
ADR on lääkevalmistetta vastaan esiintyvä haitallinen ja tahaton reaktio.
AESI on sponsoroijan tuotteen tai ohjelman kannalta tieteellisesti ja lääketieteellisesti merkittävä haittatapahtuma, jota tutkijan jatkuva seuranta ja nopea viestintä sponsoroijalle voivat olla tarpeen.
Erityistilanteisiin sisältyvät raskaudeseen liittyvät haittatapahtumat, yliannostus, luvaton käyttö, väärinkäyttö, lääkevirhe, ammatillinen altistuminen tai terapeuttisen tehon puute.
|
Perustaso (kuukausi 0) aina 24 kuukauteen saakka
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Responsible, EMD Serono Inc., the biopharmaceutical division of Merck KGaA, Darmstadt, Germany
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 22. heinäkuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 11. marraskuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 11. marraskuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 29. huhtikuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 29. huhtikuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 1. toukokuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Perjantai 2. tammikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 12. joulukuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Demyelinisoivat autoimmuunisairaudet, keskushermosto
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Demyelinisoivat sairaudet
- Multippeliskleroosi
- Heterosykliset yhdisteet
- Heterosykliset yhdisteet, 2-rengas
- Heterosykliset yhdisteet, sulatettu rengas
- Nukleiinihapot, nukleotidit ja nukleosidit
- Puriinit
- Nukleosidit
- Ribonukleosidit
- Deoksihiobonukleosidit
- 2-klooriadenosiini
- Adenosiini
- Puriini -nukleosidit
- Deoksiadenosiinit
- Kladribiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- MS700568_0079
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .