Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie suboptymalnie kontrolowanych uczestników, którzy wcześniej przyjmowali DMD doustnie lub infuzyjnie na RMS (MASTER-2)

12 grudnia 2025 zaktualizowane przez: EMD Serono Research & Development Institute, Inc.

Kladrybina w tabletkach: obserwacyjna ocena skuteczności i PRO u pacjentów z suboptymalną kontrolą, którzy wcześniej przyjmowali doustne lub infuzyjne DMD z powodu RMS (MASTER-2)

Aby ocenić skuteczność, bezpieczeństwo i wyniki zgłaszane przez pacjentów (PRO) kladrybiny w tabletkach u uczestników z RMS, w tym z rzutowo-remisyjną postacią stwardnienia rozsianego (RRMS) i czynną wtórnie postępującą stwardnieniem rozsianym (aSPMS), którzy przestawiają się na tabletki kladrybiny po suboptymalnej odpowiedzi na jakiekolwiek doustne lub infuzyjne leki modyfikujące przebieg choroby (DMD) zatwierdzone w Stanach Zjednoczonych (USA) jako RMS w rzeczywistych warunkach.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

291

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Cullman, Alabama, Stany Zjednoczone, 35058
        • North Central Neurology Associates, P.C.
      • Mobile, Alabama, Stany Zjednoczone, 36693
        • University of South Alabama
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Fullerton, California, Stany Zjednoczone, 92835
        • Fullerton Neurology and Headache Center
      • West Hollywood, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Regina Berkovich MD PhD Inc
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Stany Zjednoczone, 80907
        • Colorado Springs Neurological Associates, PC - Neurology
      • Englewood, Colorado, Stany Zjednoczone, 80113
        • HCA Research Institute
      • Fort Collins, Colorado, Stany Zjednoczone, 80528
        • Advanced Neurosciences Research, LLC
    • Connecticut
      • Fairfield, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06824
        • Yale University
      • Fairfield, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06824
        • Associated Neurologists of Southern Connecticut, PC
    • Florida
      • Maitland, Florida, Stany Zjednoczone, 32751
        • Neurology Associates, P. A.
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Orlando Health Multiple Sclerosis Comprehensive Care Center - Downtown Orlando
      • St. Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33713
        • Suncoast Neuroscience and Associates, Inc.
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33609
        • Axiom Clinical Research of Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Rolling Meadows, Illinois, Stany Zjednoczone, 60008
        • Northwest Neurology Ltd
      • Springfield, Illinois, Stany Zjednoczone, 62702
        • Prairie Education & Research
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Stany Zjednoczone, 46804
        • Fort Wayne Neurological Center
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Stany Zjednoczone, 66212
        • College Park Family Care Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40503
        • Baptist Health Lexington
    • Maine
      • Bangor, Maine, Stany Zjednoczone, 04401
        • Northern Light Comprehensive Multiple Sclerosis Care Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Neurological Clinical Research Institute
      • Foxborough, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02035
        • Neuro Institute of New England P.C.
      • Wellesley, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02481
        • The Elliot Lewis Center for Multiple Sclerosis Care
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
        • UMASS - Neurology
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Wayne State University (WSU) - Multiple Sclerosis Treatment and Clinical Research Center (MS Center) - Department of Neurology
      • Farmington Hills, Michigan, Stany Zjednoczone, 48334
        • Detroit Clinical Research Center, PC
      • Owosso, Michigan, Stany Zjednoczone, 48867
        • Memorial Healthcare
    • Minnesota
      • Golden Valley, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55422
        • Minneapolis Clinic of Neurology - Neurology
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89128
        • Neurology Center of Las Vegas
    • New York
      • Amherst, New York, Stany Zjednoczone, 14226
        • Dent Neurologic Institute
      • Brooklyn, New York, Stany Zjednoczone, 11220
        • NYU Langone Brooklyn - Brooklyn
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • The Trustee of Columbia University in the City of New York
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
        • The Charlotte-Mecklenburg Hospital Authority - Carolinas Healthcare System
      • Greensboro, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27405
        • Guilford Neurologic Associates
      • Raleigh, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27607-6010
        • Raleigh Neurology Associates
    • Ohio
      • Bellevue, Ohio, Stany Zjednoczone, 44811
        • Insight Neuroscience LLC
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45212
        • Riverhills Neuroscience
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43235
        • The Boster Center for Multiple Scelosis
      • Dayton, Ohio, Stany Zjednoczone, 45459
        • Dayton Center for Neurological Disorders
      • Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43614-2598
        • University of Toledo - PARENT
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97225
        • Providence Neurological Specialties
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Wills Eye Institute - Ocular Oncology Service - Wills Eye Institute
    • South Carolina
      • Greer, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29650
        • Premier Neurology Research, P.C.
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37922
        • Neurology, PC
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Cypress, Texas, Stany Zjednoczone, 77429
        • Northwest Houston Neurology
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine IRB
      • McAllen, Texas, Stany Zjednoczone, 78503
        • DHR Health Neurology Institute Neuroimmunology and Multiple Sclerosis
      • Round Rock, Texas, Stany Zjednoczone, 78681
        • Central Texas Neurology Consultants
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78258
        • Neurology Center of San Antonio
    • Virginia
      • Alexandria, Virginia, Stany Zjednoczone, 22310
        • Integrated Neurology Services - Dr. Simon Fishman's Office
      • Christiansburg, Virginia, Stany Zjednoczone, 24073
        • Blacksburg Neurology, PC
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23502
        • Meridian Clinical Research (Neurology)
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23226
        • Neurological Associates
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Massey Cancer Center - VCU Medical Center
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298-0211
        • VCU Medical Center - Pediatric Neurology
      • Vienna, Virginia, Stany Zjednoczone, 22182
        • Multiple Sclerosis Center of Greater Washington
      • Virginia Beach, Virginia, Stany Zjednoczone, 23456
        • Sentara Ambulatory Care Center
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Stany Zjednoczone, 98034
        • MS Center of Evergreen
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99202
        • MultiCare Health System Institute for Research and Innovation - MultiCare Health System Institute for Research and
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
        • MultiCare Health System Institute for Research and Innovation - MultiCare Health System Institute for Research
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53215
        • Ascension St. Francis Center for Neurological Disorders, S.C.
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • The Medical College of Wisconsin - Endocrinology
      • Neenah, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 54956
        • Neuroscience Group of Northeast Wisconsin - DUPLICATE

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Uczestnicy z rzutową postacią stwardnienia rozsianego (RMS), w tym czynną wtórnie postępującą postacią stwardnienia rozsianego (aSPMS).

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Podpisana świadoma zgoda
  • Mieć diagnozę RMS, w tym RRMS i aSPMS, oraz spełniać zatwierdzone wskazania dla tabletek kladrybiny zgodnie z informacjami dotyczącymi przepisywania w Stanach Zjednoczonych (USPI)
  • Mieć czas od diagnozy RMS co najmniej 12 miesięcy
  • W opinii badacza wystąpiła suboptymalna odpowiedź (brak skuteczności, nietolerancja, słabe przestrzeganie) na doustne lub infuzyjne leczenie DMD inne niż tabletki kladrybiny
  • Otrzymywali ostatnią doustną DMD przez co najmniej 1 miesiąc lub co najmniej 1 dawkę ostatniej poprzedniej DMD w infuzji
  • Zdecydowali się rozpocząć leczenie tabletkami kladrybiny podczas rutynowej opieki klinicznej
  • Spełnij kryteria zgodnie z zatwierdzonym USPI
  • Mieć dostęp do ważnego adresu e-mail

Kryteria wyłączenia:

  • byli wcześniej leczeni kladrybiną w dowolnej postaci dawkowania (dożylnie, podskórnie lub doustnie)
  • Przejście z poprzedniego doustnego DMD wyłącznie z powodów administracyjnych, takich jak relokacja
  • Mają współistniejące schorzenia, które wykluczają udział
  • Czy każdy stan kliniczny lub historia choroby zostały odnotowane jako przeciwwskazanie do USPI
  • Obecnie uczestniczą w interwencyjnym badaniu klinicznym
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią, kobiety planujące ciążę lub mężczyźni, których partnerka planuje zajść w ciążę podczas badania okres leczenia kladrybiną

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Tabletki kladrybiny
W ramach tego badania nie będą przeprowadzane żadne interwencje. Uczestnicy, którzy przed włączeniem do badania podjęli decyzję o przejściu z jakiejkolwiek doustnej lub infuzyjnej DMD na leczenie tabletkami kladrybiny w ramach rutynowej opieki klinicznej i którzy spełniają wszystkie kryteria kwalifikacyjne, otrzymają w 1. w roku 2, zgodnie z zatwierdzonymi informacjami dotyczącymi przepisywania w Stanach Zjednoczonych (USPI). Źródła danych dla tego badania będą obejmować wyciągi danych z dokumentacji medycznej uczestników przeprowadzonej przez personel obiektu, a także kwestionariusze bezpośrednio wypełnione przez uczestników.
Lek: Tabletki kladrybiny
W ramach tego badania nie będą przeprowadzane żadne interwencje. Uczestnicy otrzymają tabletki kladrybiny według uznania badacza i zgodnie z etykietą zatwierdzoną w Stanach Zjednoczonych: 3,5 miligrama/kilogram (mg/kg) masy ciała przez 2 lata, podawane jako 1 cykl leczenia w dawce 1,75 mg/kg rocznie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczna częstość nawrotów (ARR)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki tabletek kladrybiny do 24 miesięcy
Nawrót definiowano zgodnie z rutynową praktyką kliniczną, określoną przez badacza. Jako wskazówkę, nawrót można zdefiniować jako zaostrzenie objawów występujących przez co najmniej 24 godziny i oddzielonych od poprzedniego ataku co najmniej 30 dniami, przy braku gorączki lub infekcji. ARR obliczono jako całkowitą liczbę zgłoszonych nawrotów w ciągu 24 miesięcy po leczeniu podzieloną przez dni badania odpowiadające informacjom o nawrotach i pomnożoną przez 365,25.
Od pierwszej dawki tabletek kladrybiny do 24 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej w 14-elementowym kwestionariuszu satysfakcji leczenia w przypadku wyniku leków (TSQM-14) w miesiącu 6, 12 i 24
Ramy czasowe: Linia podstawowa (miesiąc 0), miesiąc 6, 12 i 24
TSQM-14 był skalą ocenianą przez uczestnika stosowaną do oceny subiektywnej satysfakcji z leków. TSQM ma 14 pytań, które oceniają globalny poziom satysfakcji uczestników za pomocą ich leczenia w 4 domenach: skutki uboczne (w dziedzinie skutków ubocznych jest 5 pytań, jednak jednym z nich jest pytanie „tak” i są 4 podgajniki, stąd maksymalny wynik 20), skuteczność (3 pytania), globalna satysfakcja (3 pytania) i wygoda (3 pytania). Wszystkie pytania są oceniane od 1 (najmniej zadowolone) do 5 lub 7 (najbardziej zadowolonych). Całkowity wynik jest sumowany dla każdej domeny w celu uzyskania: skutki uboczne (1-20), skuteczność (1-21), satysfakcję globalną (1-17) i wygodę (1-21), przy użyciu transformowanych wyników między 0 a 100. Niższe całkowite wyniki w każdej domenie wskazują na niezadowolenie z badanego leku, a wyższe wyniki całkowitego wskazują na satysfakcję.
Linia podstawowa (miesiąc 0), miesiąc 6, 12 i 24
Procent uczestników, którzy przerwali tabletki kladribiny
Ramy czasowe: Linia bazowa (miesiąca) do 24 miesięcy
Zgłoszono odsetek uczestników, którzy zaprzestali tabletek kladribiny.
Linia bazowa (miesiąca) do 24 miesięcy
Liczba dawek otrzymanych przez uczestników według informacji o przepisywaniu Stanów Zjednoczonych
Ramy czasowe: Linia bazowa (miesiąca) do 24 miesięcy
Zgłoszono liczbę dawek otrzymanych przez uczestników według informacji o przepisywaniu Stanów Zjednoczonych.
Linia bazowa (miesiąca) do 24 miesięcy
Zmiana względem wartości wyjściowej w punktacji domeny 36-punktowego krótkiego kwestionariusza oceny zdrowia (SF-36) w miesiącu 6, 12 i 24
Ramy czasowe: Linia bazowa (Miesiąc 0), Miesiąc 6, 12 i 24
Kwestionariusz SF-36 to zwalidowane, samodzielnie wypełniane narzędzie służące do oceny ogólnego stanu zdrowia w ośmiu obszarach: sprawność fizyczna, ograniczenia w pełnieniu ról z powodu zdrowia fizycznego, ból fizyczny, ogólne postrzeganie zdrowia, witalność, funkcjonowanie społeczne, ograniczenia w pełnieniu ról z powodu problemów emocjonalnych oraz zdrowie psychiczne. Zawiera jedno pytanie oceniające postrzeganą zmianę stanu zdrowia w ciągu ostatniego roku i generuje dwie sumaryczne oceny – Składnik Fizyczny (PCS) i Składnik Psychiczny (MCS) – uzyskane metodami analizy czynnikowej. Każdy obszar i wynik sumaryczny są skalowane od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia.
Linia bazowa (Miesiąc 0), Miesiąc 6, 12 i 24
Zmiana względem wartości wyjściowej w całkowitym wyniku zmodyfikowanej skali wpływu zmęczenia - wersja 5-punktowa (MFIS-5) w miesiącu 6, 12 i 24
Ramy czasowe: Linia bazowa (miesiąc 0), miesiąc 6, 12 i 24
MFIS-5 to skrócona wersja Skali Wpływu Zmęczenia, składająca się z 5 pozycji, które oceniają wpływ zmęczenia na funkcjonowanie fizyczne, poznawcze i psychospołeczne. Każda pozycja jest oceniana na 5-punktowej skali Likerta: 0 (Nigdy), 1 (Rzadko), 2 (Czasami), 3 (Często) i 4 (Prawie zawsze). Łączny wynik mieści się w zakresie od 0 do 20, przy czym wyższe wyniki wskazują na większy wpływ zmęczenia. Pozycje obejmują: zmniejszoną czujność, ograniczenia w aktywnościach poza domem, trudności w utrzymaniu wysiłku fizycznego, zmniejszoną zdolność do wykonywania zadań wymagających wysiłku fizycznego oraz problemy z koncentracją.
Linia bazowa (miesiąc 0), miesiąc 6, 12 i 24
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w 7-punktowej skali szybkiego przesiewu Becka (BDI-FS) w miesiącach 6, 12 i 24
Ramy czasowe: Linia wyjściowa (miesiąc 0), miesiąc 6, 12 i 24
7-punktowy Inwentarz Depresji Becka – Szybkie Badanie (BDI-FS) to narzędzie do samooceny służące do oceny nasilenia objawów depresyjnych. Zawiera siedem pozycji: Smutek, Pesymizm, Niepowodzenia w przeszłości, Utrata przyjemności, Niechęć do siebie, Samokrytycyzm oraz Myśli samobójcze. Każda pozycja jest oceniana w 4-stopniowej skali od 0 do 3, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie objawów. Łączny wynik mieści się w zakresie od 0 do 21 i jest obliczany przez zsumowanie najwyżej ocenionej odpowiedzi dla każdej pozycji.
Linia wyjściowa (miesiąc 0), miesiąc 6, 12 i 24
Zmiana względem wartości wyjściowej w odsetku czasu pracy opuszczonego ocenianego za pomocą 6-punktowej skali WPAI-MS (Wpływ na Wydajność Pracy i Aktywność w Stwardnieniu Rozsianym) w 6, 12 i 24 miesiącu
Ramy czasowe: Linia wyjściowa (miesiąc 0), miesiąc 6, 12 i 24
Kwestionariusz WPAI-MS to 6-punktowe zwalidowane narzędzie do pomiaru ograniczeń w pracy i codziennych czynnościach. WPAI-MS zawiera 6 pytań: 1 (czy obecnie jesteś zatrudniony); 2 (godziny opuszczone z powodu choroby); 3 (godziny opuszczone z innych powodów); 4 (godziny faktycznie przepracowane); 5 (stopień wpływu choroby na produktywność w pracy); 6 (stopień wpływu choroby na regularne czynności). WPAI-MS generuje cztery wyniki składowe: procent opuszczonego czasu pracy (absencja); procent ograniczeń podczas pracy (prezenteizm); procent ogólnego upośledzenia pracy (absencja i prezenteizm łącznie); oraz procent ograniczeń w codziennych czynnościach. Wyniki WPAI mieszczą się w zakresie od 0% do 100%, gdzie 0% oznacza brak ograniczeń, a 100% całkowitą utratę produktywności w pracy/zdolności do wykonywania czynności. Zgłoszono zmianę od wartości początkowej w procentach opuszczonego czasu pracy (absencja).
Linia wyjściowa (miesiąc 0), miesiąc 6, 12 i 24
Zmiana od wartości wyjściowej w odsetku upośledzenia podczas pracy ocenianego za pomocą 6-punktowego Wskaźnika Wpływu na Wydajność i Aktywność Pracowniczą w Stwardnieniu Rozsianym (WPAI-MS) w miesiącu 6, 12 i 24
Ramy czasowe: Linia wyjściowa (miesiąc 0), miesiąc 6, 12 i 24
Kwestionariusz WPAI-MS to zwalidowane narzędzie składające się z 6 pozycji służące do pomiaru ograniczeń w pracy i aktywnościach. WPAI-MS obejmował 6 pytań: 1 (czy obecnie pracuje); 2 (godziny opuszczone z powodu choroby); 3 (godziny opuszczone z innych powodów); 4 (godziny faktycznie przepracowane); 5 (stopień wpływu choroby na produktywność podczas pracy); 6 (stopień wpływu choroby na regularne aktywności). WPAI-MS generował cztery wyniki składowe: procent opuszczonego czasu pracy (absencja); procent ograniczeń podczas pracy (prezentyzm); procent ogólnego ograniczenia w pracy (absencja i prezentyzm łącznie); oraz procent ograniczenia aktywności. Wyniki WPAI mieszczą się w zakresie od 0% do 100%, gdzie 0% oznacza brak ograniczeń, a 100% całkowitą utratę produktywności w pracy/aktywności. Zgłoszono zmianę od wartości wyjściowej w procentowym ograniczeniu podczas pracy (prezentyzm).
Linia wyjściowa (miesiąc 0), miesiąc 6, 12 i 24
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w procentach ogólnego upośledzenia pracy ocenianego za pomocą 6-punktowego kwestionariusza produktywności pracy i aktywności - stwardnienie rozsiane (WPAI-MS) w miesiącu 6, 12 i 24
Ramy czasowe: Linia wyjściowa (miesiąc 0), miesiąc 6, 12 i 24
Kwestionariusz WPAI-MS jest zatwierdzonym narzędziem składającym się z 6 pozycji służącym do pomiaru ograniczeń w pracy i aktywnościach. Kwestionariusz WPAI-MS obejmuje 6 pytań: 1 (czy obecnie pracuje); 2 (godziny opuszczone z powodu choroby); 3 (godziny opuszczone z innych powodów); 4 (godziny faktycznie przepracowane); 5 (stopień wpływu choroby na produktywność podczas pracy); 6 (stopień wpływu choroby na regularne aktywności). Kwestionariusz WPAI-MS generuje cztery wyniki składowe: procent utraconego czasu pracy (absencja); procent ograniczenia podczas pracy (prezentyzm); procent ogólnego ograniczenia w pracy (absencja i prezentyzm łącznie); oraz procent ograniczenia aktywności. Wyniki WPAI mieszczą się w zakresie od 0% do 100%, gdzie 0% oznacza brak ograniczeń, a 100% oznacza całkowitą utratę produktywności w pracy/aktywności. Raportowano zmianę od wartości wyjściowej w całkowitym procencie ograniczenia w pracy (absencja i prezentyzm).
Linia wyjściowa (miesiąc 0), miesiąc 6, 12 i 24
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w procentach zaburzenia aktywności ocenianej za pomocą 6-punktowej Skali Zaburzenia Wydajności Pracy i Aktywności – Stwardnienie Rozsiane (WPAI-MS) w miesiącu 6, 12 i 24
Ramy czasowe: Linia bazowa (miesiąc 0), miesiąc 6, 12 i 24
Kwestionariusz WPAI-MS jest zwalidowanym, 6-punktowym narzędziem do pomiaru upośledzenia w pracy i aktywnościach.
Kwestionariusz WPAI-MS obejmował 6 pytań: 1 (czy obecnie zatrudniony); 2 (godziny opuszczone z powodu choroby); 3 (godziny opuszczone z innych powodów); 4 (godziny faktycznie przepracowane); 5 (stopień wpływu choroby na produktywność podczas pracy); 6 (stopień wpływu choroby na regularne aktywności).
Kwestionariusz WPAI-MS generuje cztery wyniki składowe: odsetek opuszczonego czasu pracy (absencja); odsetek upośledzenia podczas pracy (prezenteizm); odsetek ogólnego upośledzenia pracy (absencja i prezenteizm łącznie); oraz odsetek upośledzenia aktywności.
Wyniki WPAI mieszczą się w zakresie od 0% do 100%, gdzie 0% oznacza brak upośledzenia, a 100% całkowitą utratę produktywności pracy/aktywności.
Zgłoszono zmianę od wartości wyjściowej w odsetku upośledzenia aktywności.
Linia bazowa (miesiąc 0), miesiąc 6, 12 i 24
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w całkowitym wyniku Skali Kroków Choroby Określanej przez Pacjenta (PDDS) w miesiącu 6, 12 i 24
Ramy czasowe: Linia bazowa (miesiąc 0), miesiąc 6, 12 i 24
Skala PDDS jest skalą zgłaszaną przez pacjenta, służącą do oceny stopnia niepełnosprawności u uczestników z SM, koncentrującą się głównie na tym, jak uczestnicy chodzą. Wyniki na skali PDDS mieszczą się w zakresie od 0 (normalny) do 8 (leżący w łóżku): 0 (Normalny), 1 (Lekka niepełnosprawność), 2 (Umiarkowana niepełnosprawność), 3 (Niepełnosprawność chodu), 4 (Wczesne używanie laski), 5 (Późne używanie laski), 6 (Wsparcie obustronne), 7 (Wózek inwalidzki/skuter), 8 (Leżący w łóżku). Wyższy wynik oznacza wyższy poziom niepełnosprawności.
Linia bazowa (miesiąc 0), miesiąc 6, 12 i 24
Liczba uczestników z przestrzeganiem leczenia oceniana za pomocą zmodyfikowanych wersji Kwestionariusza Przestrzegania Leczenia w Stwardnieniu Rozsianym (MS-TAQ)
Ramy czasowe: Miesiąc 1, 2, 13 i 14
Opracowano 7 pytań dotyczących przestrzegania zaleceń leczenia, opartych na MS-TAQ, aby określić poziom przestrzegania zaleceń, a także zidentyfikować bariery w przestrzeganiu zaleceń u uczestników z SM przyjmujących DMD. 1. Który tydzień leczenia kladrybiną (Clad.) tabletkami (tab.) ostatnio ukończyłeś/aś? 2. Ile Clad. tab. powinieneś/powinnaś był/a przyjąć w tym tygodniu leczenia? 3. Czy pominąłeś/pominęłaś/zapomniałeś/zapomniałaś przyjąć jakiekolwiek Clad. tab. w tym tygodniu leczenia? 4. Ile Clad. tab. pominąłeś/pominęłaś/zapomniałeś/zapomniałaś przyjąć? 5. Jak ważne były następujące czynniki w pominięciu/zapomnieniu przyjęcia dawki? (skala od 0-3, gdzie 0=Wcale nie ważne, a 3=Bardzo ważne). 6. Ogólnie, jak trudno/łatwo uważasz, że jest przyjmowanie Clad. tab. zgodnie z zaleceniami lekarza w trakcie tygodnia leczenia? (skala od 1-5, gdzie 1=Bardzo łatwo, a 5=Bardzo trudno). 7. Jak zadowolony/a jesteś z tego, jak przebiegało Twoje leczenie Clad. tab. w trakcie tygodnia leczenia? (skala od 1-5, gdzie 1=Wcale nie zadowolony/a, a 5=Bardzo zadowolony/a).
Miesiąc 1, 2, 13 i 14
Liczba uczestników, u których wystąpił nawrót
Ramy czasowe: W ciągu 12-miesięcznego i 24-miesięcznego okresu
Nawrót definiowano zgodnie z rutynową praktyką kliniczną według oceny badacza. Jako wskazówkę można przyjąć, że nawrót można zdefiniować jako zaostrzenie objawów trwające co najmniej 24 godziny i oddzielone od poprzedniego ataku co najmniej 30 dni, przy braku gorączki lub infekcji.
W ciągu 12-miesięcznego i 24-miesięcznego okresu
Odsetek uczestników z nawrotem wymagającym hospitalizacji
Ramy czasowe: W okresie 12 miesięcy, 13. do 24. miesiąca oraz w okresie powyżej 24 miesięcy.
Nawrót został zdefiniowany zgodnie z rutynową praktyką kliniczną, jak określił badacz. Nawrót będzie związany z hospitalizacją, jeśli uczestnicy zostaną hospitalizowani z powodu nawrotu. Jako wskazówkę, nawrót uznawano za zaostrzenie objawów, które trwało co najmniej 24 godziny i było oddzielone od poprzedniego ataku co najmniej 30 dniami, przy braku gorączki lub infekcji. Zgłoszono odsetek uczestników, u których wystąpił nawrót związany z hospitalizacją.
W okresie 12 miesięcy, 13. do 24. miesiąca oraz w okresie powyżej 24 miesięcy.
Roczna Skośniona Częstość Nawrotów (ARR) Skojarzona z Hospitalizacją w Miesiącach 12 i 24
Ramy czasowe: Miesiąc 12 i Miesiąc 24
Kwalifikujący nawrót to wystąpienie nowych lub nasilających się objawów neurologicznych przypisywanych stwardnieniu rozsianemu (SM) (przez ponad [>] 24 godziny, bez gorączki, infekcji, urazu, zdarzeń niepożądanych (AE) i poprzedzonych stabilnym lub poprawiającym się stanem neurologicznym przez więcej niż lub równo [>=] 30 dni). ARR obliczono jako całkowitą liczbę zgłoszonych nawrotów w ciągu 24 miesięcy po leczeniu podzieloną przez dni badania odpowiadające informacjom o nawrotach i pomnożoną przez 365,25. Zgłoszono ARR związany z hospitalizacją w miesiącach 12 i 24. Nawrót był związany z hospitalizacją, jeśli uczestnik został hospitalizowany z powodu nawrotu.
Miesiąc 12 i Miesiąc 24
Odsetek uczestników z nawrotem choroby związanym ze stosowaniem glikokortykosteroidów
Ramy czasowe: W okresie 12 miesięcy, od 13. do 24. miesiąca oraz w okresie ponad 24 miesięcy.
Nawrót został zdefiniowany zgodnie z rutynową praktyką kliniczną, określoną przez badacza. Jako wskazówkę, nawrót uznawano za zaostrzenie objawów, które wystąpiło w ciągu co najmniej 24 godzin i było oddzielone od poprzedniego ataku co najmniej 30 dniami, przy braku gorączki lub infekcji. Zgłoszono odsetek uczestników z nawrotem związanym ze stosowaniem glikokortykosteroidów w okresie 12 miesięcy, od 13. do 24. miesiąca oraz w ciągu 24-miesięcznego okresu leczenia tabletkami kladrybiny.
W okresie 12 miesięcy, od 13. do 24. miesiąca oraz w okresie ponad 24 miesięcy.
Roczna stopa nawrotów (ARR) związana ze stosowaniem glikokortykosteroidów w 12. i 24. miesiącu
Ramy czasowe: Miesiące 12 i 24
Kwalifikujący się nawrót to wystąpienie nowych lub pogarszających się objawów neurologicznych przypisywanych stwardnieniu rozsianemu (SM) (przez ponad [>] 24 godziny, bez gorączki, infekcji, urazu, zdarzeń niepożądanych (AE) i poprzedzone stabilnym lub poprawiającym się stanem neurologicznym przez ponad lub równo [>=] 30 dni). ARR obliczono jako całkowitą liczbę zgłoszonych nawrotów w ciągu 24 miesięcy po leczeniu podzieloną przez dni badania odpowiadające informacjom o nawrocie i pomnożoną przez 365,25. Zgłoszono ARR związane ze stosowaniem glikokortykosteroidów w 12. i 24. miesiącu. Nawrót będzie związany ze stosowaniem glikokortykosteroidów, jeśli do leczenia nawrotu będzie wymagane leczenie steroidami.
Miesiące 12 i 24
Liczba wcześniej otrzymanych leków modyfikujących przebieg choroby (DMD) dla stwardnienia rozsianego (MS) na początku badania
Ramy czasowe: W punkcie wyjściowym (miesiąc 0)
Liczba wcześniej otrzymanych DMD przez uczestników z SM została zgłoszona.
W punkcie wyjściowym (miesiąc 0)
Liczba uczestników z powodem przerwania stosowania tabletek kladrybiny
Ramy czasowe: Linia bazowa (miesiąc 0) do 24 miesięcy
Liczbę uczestników, którzy przerwali przyjmowanie tabletek kladrybiny w każdej kategorii przyczyny przerwania leczenia, zgłoszono.
Linia bazowa (miesiąc 0) do 24 miesięcy
Czas od podania pierwszej dawki tabletek kladrybiny do przerwania leczenia
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego (miesiąc 0) do 24 miesięcy
Zgłoszono czas, jaki upłynął od przerwania leczenia po pierwszej dawce tabletek kladrybiny. Czas, jaki upłynął od przerwania leczenia tabletkami kladrybiny, oblicza się poprzez odjęcie daty pierwszej dawki badanej od daty, w której uczestnik przerwał przyjmowanie tabletek kladrybiny.
Od punktu wyjściowego (miesiąc 0) do 24 miesięcy
Łączna liczba planowanych dawek otrzymanych przez uczestników zgodnie z amerykańskimi informacjami dotyczącymi przepisywania leku
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy (miesiąc 0) do 24 miesięcy
Zgłoszono całkowitą planowaną liczbę dawek otrzymanych przez uczestników zgodnie z informacją o przepisywaniu leku w Stanach Zjednoczonych.
Punkt wyjściowy (miesiąc 0) do 24 miesięcy
Odsetek uczestników z wybranym kolejnym leczeniem po zaprzestaniu stosowania tabletek kladrybiny
Ramy czasowe: Linia początkowa (miesiąc 0) do 24 miesięcy
Zgłoszono odsetek uczestników, u których wybrano kolejne leczenie po zaprzestaniu przyjmowania tabletek z kladrybiną. Odsetki obliczono, używając jako mianownika liczby uczestników, którzy przerwali przyjmowanie tabletek z kladrybiną.
Linia początkowa (miesiąc 0) do 24 miesięcy
Liczba uczestników z co najmniej jednym lekiem towarzyszącym
Ramy czasowe: Linia początkowa (miesiąc 0) do 24 miesięcy
Liczba uczestników z co najmniej jednym lekiem towarzyszącym została zgłoszona.
Linia początkowa (miesiąc 0) do 24 miesięcy
Roczna częstość nawrotów (ARR)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy przed punktem wyjściowym (Miesiąc 0)
Nawrót zdefiniowano jako zaostrzenie objawów, które trwało co najmniej 24 godziny i było oddzielone od poprzedniego ataku co najmniej 30 dniami, przy braku gorączki lub infekcji. Roczna częstość nawrotów (ARR) w ciągu 24 miesięcy przed punktem wyjściowym, oparta na retrospektywnie zebranych danych, została zgłoszona. ARR obliczono jako całkowitą liczbę zgłoszonych nawrotów w ciągu 24 miesięcy po leczeniu podzieloną przez dni w badaniu odpowiadające informacjom o nawrotach i pomnożoną przez 365,25.
Do 24 miesięcy przed punktem wyjściowym (Miesiąc 0)
Liczba uczestników z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE), niepożądanymi reakcjami na lek (ADR) i zdarzeniami niepożądanymi szczególnego zainteresowania (AESI)
Ramy czasowe: Linia bazowa (miesiąc 0) do 24 miesięcy
Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) to zdarzenie niepożądane (AE), które spowodowało którąkolwiek z następujących konsekwencji: zgon; zagrożenie życia; trwałe/znaczne upośledzenie/niezdolność; wstępna lub przedłużona hospitalizacja; wada wrodzona/wada urodzeniowa lub jest w inny sposób uznawane za istotne z medycznego punktu widzenia.
NOP to odpowiedź na produkt leczniczy, która jest szkodliwa i niezamierzona.
AESI to zdarzenie niepożądane (AE) o znaczeniu naukowym i medycznym, specyficzne dla produktu lub programu Sponsorującego, dla którego ciągłe monitorowanie i szybka komunikacja przez badacza do Sponsorującego może być właściwa.
Sytuacje szczególne obejmują zdarzenia niepożądane związane z ciążą, przedawkowaniem, stosowaniem niezgodnym z charakterystyką produktu leczniczego, niewłaściwym użyciem, błędem lekowym, narażeniem zawodowym lub brakiem skuteczności terapeutycznej.
Linia bazowa (miesiąc 0) do 24 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

EMD Serono Research & Development Institute, Inc.

Współpracownicy

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Responsible, EMD Serono Inc., the biopharmaceutical division of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 lipca 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

11 listopada 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

11 listopada 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 kwietnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 kwietnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 maja 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

2 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MS700568_0079

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj