BCD-hoito äskettäin diagnosoidussa idiopaattisessa monikeskisessä Castlemanin taudissa (iMCD)
sunnuntai 9. kesäkuuta 2019 päivittänyt: Jian Li, Peking Union Medical College Hospital
Bortetsomibi, syklofosfamidi ja deksametasoni (BCD) äskettäin diagnosoidussa idiopaattisessa monikeskisessä Castlemanin taudissa (iMCD): tuleva, yhden keskuksen, yhden käden, vaiheen II pilottikoe
Bortetsomibin, syklofosfamidin ja deksametasonin (BCD-hoito) tehokkuuden ja turvallisuuden tutkiminen äskettäin diagnosoiduissa idiopaattisissa monikeskisissä Castlemanin taudeissa (iMCD).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on yhden keskuksen avoin, yksihaarainen, vaiheen II pilottitutkimus.
Hoito- ja vastearviointivaihe kestää ilmoittautumisesta 21 kuukauteen (arviointi suoritetaan 3 kuukauden välein ensimmäisten 9 kuukauden aikana ja 6 kuukauden välein 9. kuukaudesta 21. kuukauteen).
Ylläpito- ja seurantavaihe taudin etenemisen arvioimiseksi kestää 21 kuukaudesta 45 kuukauteen ilmoittautumisen jälkeen (arviointi suoritetaan 12 kuukauden välein).
Tutkimuksen kokonaiskesto on 4 vuotta siitä, kun viimeinen potilas on aloittanut tutkimuslääkityksen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
30
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kiina, 100005
- Rekrytointi
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Väestötiedot: ≥18 vuotta, kaikki rodut/etniset ryhmät Kiinassa;
- Äskettäin diagnosoidut ja aiemmin hoitamattomat (potilaat saavat saada suun kautta annettavaa prednisonia enintään 1 viikon ajan ennen ilmoittautumista) oireelliset iMCD-potilaat (oireinen sairaus määritellään kliinisillä oireilla, joiden NCI-CTCAE-luokitus on ≥1 ja jotka johtuvat sairaudesta iMCD-diagnoosi perustuu kansainvälisiin konsensusdiagnostisiin kriteereihin);
- Nämä kriteerit täyttävät kliiniset laboratorioarvot seulonnassa: absoluuttinen neutrofiilien määrä ≥ 1,0 x 109/l, verihiutaleet ≥ 50 x 109/l, alaniiniaminotransferaasi (ALT) 2,5 x normaalin ylärajan (ULN) sisällä; kokonaisbilirubiini 2,5 x ULN sisällä; arvioitu glomerulussuodatusnopeus (MDRD-kaavan mukaan) <15 ml/min;
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten tulee suostua käyttämään ehkäisymenetelmiä tutkimuksen aikana ja vähintään 3 kuukauden ajan viimeisen tutkimusaineen annoksen saamisen jälkeen, ja heillä on oltava negatiivinen raskaustesti seulontajakson aikana. Miesten on suostuttava käyttämään ehkäisytoimenpiteitä tutkimuksen aikana ja vähintään 3 kuukauden ajan viimeisen tutkimusaineen annoksen saamisen jälkeen;
- Tietoinen suostumus on allekirjoitettava.
Poissulkemiskriteerit:
- ikä alle 18 vuotta;
- Immunosuppressiiviset tai antineoplastiset lääkkeet viimeisen 3 kuukauden aikana;
- vakavat sairaudet, mukaan lukien pahanlaatuiset kasvaimet;
- Suunnittele lapsia vuoden sisällä ilmoittautumisesta (naisille ja miehille) tai raskaudesta/imetyksestä (naisille);
- Tunnettu yliherkkyys tutkimusaineille;
- Aktiivinen infektio, joka vaatii systeemistä hoitoa;
- Muut vakavat samanaikainen sairaus (esim. hallitsematon diabetes, oireinen sepelvaltimotauti), joka todennäköisesti häiritsee tutkimusmenetelmiä tai -tuloksia tai joka tutkijan mielestä muodostaisi vaaran osallistumiselle tähän tutkimukseen;
- ei halua tai ei pysty antamaan tietoista suostumusta;
- Ei halua palata seurantaan PUMCH:ssa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: BCD-ohjelma
Bortetsomibia, syklofosfamidia ja deksametasonia (BCD-hoito) käytettäisiin äskettäin diagnosoiduissa iMCD-potilaissa (idiopaattinen monikeskinen Castlemanin tauti)
|
- Bortetsomibi: 1,3 mg/m2 ihonalaisena injektiona päivänä 1, 8, 15, 22 joka kuukausi 9 kuukauden ajan; Ja ylläpidetään 1,3 mg/m2 ihonalaisella injektiolla joka toinen viikko kuukausista 9-21;
-Syklofosfamidi: (suun kautta) 300 mg/m2 päivinä 1, 8, 15, 22 joka kuukausi 9 kuukauden ajan;
Deksametasoni: (suun kautta) 40 mg päivänä 1, 8, 15, 22 joka kuukausi 9 kuukauden ajan; ja sitä ylläpidetään 20 mg:lla (suun kautta) kahden viikon välein 9.–21. kuukaudessa.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yleinen vastaus
Aikaikkuna: 12 kuukauden kuluttua siitä, kun viimeinen potilas on aloittanut tutkimushoidon.
|
Kokonaisvaste koostuu biokemiallisesta, imusolmuke- ja oirevasteesta, mikä on tämän tutkimuksen ensisijainen tulos.
CDCN-vastekriteerien mukaan yleinen CR (täydellinen vaste) vaatii täydellisen biokemiallisen, imusolmukevasteen ja oireenmukaisen vasteen; ja yleinen PR (osittainen vastaus) vaatii vain PR:n kaikissa luokissa, mutta se ei täytä CR:n kriteerejä; yleinen SD (stabiili sairaus) ei vaadi PD:tä (progressiivinen sairaus) missään luokassa eikä täytä CR:n tai PR:n kriteerejä; yleinen PD esiintyy, kun jollakin kategorialla on PD.
|
12 kuukauden kuluttua siitä, kun viimeinen potilas on aloittanut tutkimushoidon.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aika aloittaa vastaus
Aikaikkuna: 12 kuukauden kuluttua siitä, kun viimeinen potilas on aloittanut tutkimushoidon.
|
määritellään ensimmäisen PR:n tai CR:n saavuttamisen ajaksi.
Tämä tulos voidaan jakaa edelleen aikaan alkuperäiseen kokonaisvasteeseen, aikaan alkuperäiseen oireenmukaiseen vasteeseen, aikaan alkuperäiseen biokemialliseen vasteeseen, aikaan imusolmukevasteeseen.
|
12 kuukauden kuluttua siitä, kun viimeinen potilas on aloittanut tutkimushoidon.
|
|
Parhaan vastauksen aika
Aikaikkuna: 12 kuukauden kuluttua siitä, kun viimeinen potilas on aloittanut tutkimushoidon.
|
määritellään ajaksi parhaan vasteen saavuttamiseen (joko PR tai CR).
Tämä tulos voidaan jakaa edelleen aikaan parhaaseen kokonaisvasteeseen, aikaan parhaaseen oireenmukaiseen vasteeseen, aikaan parhaaseen biokemialliseen vasteeseen ja aikaan parhaaseen imusolmukevasteeseen;
|
12 kuukauden kuluttua siitä, kun viimeinen potilas on aloittanut tutkimushoidon.
|
|
Progression-free survival (PFS)
Aikaikkuna: 12 kuukauden kuluttua siitä, kun viimeinen potilas on aloittanut tutkimushoidon.
|
määritellään ajaksi taudin PD:hen
|
12 kuukauden kuluttua siitä, kun viimeinen potilas on aloittanut tutkimushoidon.
|
|
Kokonaiseloonjääminen (OS)
Aikaikkuna: 12 kuukauden kuluttua siitä, kun viimeinen potilas on aloittanut tutkimushoidon.
|
määritellään ajaksi potilaan kuolemaan
|
12 kuukauden kuluttua siitä, kun viimeinen potilas on aloittanut tutkimushoidon.
|
|
Muutos PHQ-9-pisteissä
Aikaikkuna: BCD-hoidon päivästä 1 12 kuukautta hoidon jälkeen
|
PHQ-9-pistemäärä (Patient Health Questionnaire scale-9) on yhdeksän kohdan itseannostelulaite masennuksen oireiden arvioimiseksi, ja se sisältää DSM-IV:n (mielenhäiriöiden diagnostinen ja tilastollinen käsikirja, neljäs painos) vakavan masennushäiriön luokituksen.
Jokainen kohde saa pisteet 0 - 3, jolloin tuloksena on 0 - 27 pistemäärä.
PHQ-9-pisteet tulkitaan seuraavasti: (1) pisteet <5, ei masennusta; (2) pisteet 5 - 9, lievä masennus; (3) pisteet 10 - 14, kohtalainen masennus; (4) pisteet 15 - 19, kohtalaisen vaikea masennus; ja (5) pisteet 20 - 27, vaikea masennus.
|
BCD-hoidon päivästä 1 12 kuukautta hoidon jälkeen
|
|
Muutos hemoglobiinitasossa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 12 kuukautta hoidon jälkeen
|
hemoglobiini g/l mittayksikkönä
|
Lähtötilanteesta 12 kuukautta hoidon jälkeen
|
|
Muutos IL-6:ssa (interleukiini-6)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 12 kuukautta hoidon jälkeen
|
IL-6-taso pg/ml mittayksikkönä
|
Lähtötilanteesta 12 kuukautta hoidon jälkeen
|
|
Muutos CRP:ssä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 12 kuukautta hoidon jälkeen
|
CRP (c-reactive protein) -taso, mg/L mittayksikkönä
|
Lähtötilanteesta 12 kuukautta hoidon jälkeen
|
|
ESR:n muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 12 kuukautta hoidon jälkeen
|
ESR (erytrosyyttien sedimentaationopeus) mittayksikkönä mm/h
|
Lähtötilanteesta 12 kuukautta hoidon jälkeen
|
|
Muutos IgG-tasossa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 12 kuukautta hoidon jälkeen
|
IgG (immunoglobiini G) taso g/l mittayksikkönä
|
Lähtötilanteesta 12 kuukautta hoidon jälkeen
|
|
Muutos MCD:hen liittyvissä yleisissä oirepisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 12 kuukautta hoidon jälkeen
|
MCD-oireiden tulosten muutos.
MCD-oireyhtymäpistemäärä (MCD-tautiin liittyvä kokonaisoirepistemäärä) on 34 pisteen pistemäärä, joka perustuu NCI-CTCAE:n (V4.0) haittatapahtumiin.
Jokainen kohde saa pisteet 0-5, mikä johtaa 0-170 pistemäärään.
Enemmän pistemäärät osoittavat vakavampaa sairauden aktiivisuutta.
|
Lähtötilanteesta 12 kuukautta hoidon jälkeen
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla oli hoitoon liittyviä haittavaikutuksia CTCAE v4.0:n arvioituna (≥1 luokka)
Aikaikkuna: 12 kuukauden kuluttua siitä, kun viimeinen potilas on aloittanut tutkimushoidon.
|
Niiden osallistujien määrä, joilla oli hoitoon liittyviä haittavaikutuksia CTCAE v4.0:n mukaan (potilaat, joiden luokka on ≥1, otetaan mukaan)
|
12 kuukauden kuluttua siitä, kun viimeinen potilas on aloittanut tutkimushoidon.
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla oli hoitoon liittyviä vakavia haittavaikutuksia CTCAE v4.0:n arvioituna (≥3 luokka)
Aikaikkuna: 12 kuukauden kuluttua siitä, kun viimeinen potilas on aloittanut tutkimushoidon
|
Niiden osallistujien määrä, joilla oli hoitoon liittyviä vakavia haittavaikutuksia CTCAE v4.0:n arvioituna (potilaat, joiden luokka on ≥3, otetaan mukaan)
|
12 kuukauden kuluttua siitä, kun viimeinen potilas on aloittanut tutkimushoidon
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 1. tammikuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Lauantai 1. tammikuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Sunnuntai 1. tammikuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 3. toukokuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 9. kesäkuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 12. kesäkuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 12. kesäkuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 9. kesäkuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. kesäkuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Lymfoproliferatiiviset häiriöt
- Lymfaattiset sairaudet
- Immunoproliferatiiviset häiriöt
- Castlemanin tauti
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Reumaattiset aineet
- Antineoplastiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Antineoplastiset aineet, alkyloiva
- Alkylointiaineet
- Myeloablatiiviset agonistit
- Syklofosfamidi
- Bortetsomibi
Muut tutkimustunnusnumerot
- ZS-1892
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .