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新たに診断された特発性多中心性キャッスルマン病 (iMCD) における BCD レジメン

2019年6月9日 更新者:Jian Li、Peking Union Medical College Hospital

新たに診断された特発性多中心性キャッスルマン病 (iMCD) におけるボルテゾミブ、シクロホスファミド、およびデキサメタゾン (BCD) : 前向き、単一施設、単一アーム、第 II 相パイロット試験

新たに診断された特発性多中心性キャッスルマン病 (iMCD) 患者におけるボルテゾミブ、シクロホスファミドおよびデキサメタゾン (BCD レジメン) の有効性と安全性を調査すること。

調査の概要

詳細な説明

これは、単一センター、非盲検、単一アーム、第 II 相パイロット研究になります。 治療と効果の評価段階は、登録時から 21 か月まで続きます (評価は、最初の 9 か月は 3 か月ごとに、9 か月目から 21 か月目までは 6 か月ごとに行われます)。 疾患の進行を評価するための維持およびフォローアップ段階は、登録後 21 か月から 45 か月続きます (評価は 12 か月ごとに実施されます)。 総研究期間は、最後の患者が研究投薬を開始してから4年になります。

研究の種類

介入

入学 (予想される)

30

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

    • Beijing
      • Beijing、Beijing、中国、100005
        • 募集
        • Peking Union Medical College Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. 人口統計: 18 歳以上、中国のすべての人種/民族グループ。
  2. -新たに診断され、以前に治療を受けていない(患者は、登録前に最大1週間経口プレドニゾンを投与されていることが許可されている)症候性iMCD患者(症候性疾患は、疾患に起因するNCI-CTCAEグレード≥1の臨床症状の存在によって定義される) 、および治療が必要な場合、iMCD 診断は国際コンセンサス診断基準に基づいています)。
  3. -スクリーニングでこれらの基準を満たす臨床検査値:絶対好中球数≥1.0 x 109 / L、血小板≥50 x 109 / L、アラニンアミノトランスフェラーゼ(ALT)が2.5 x正常上限(ULN)以内。 2.5 x ULN 以内の総ビリルビン; -推定糸球体濾過速度(MDRD式による)<15ml /分;
  4. -出産の可能性のある女性は、研究中および研究薬剤の最後の投与を受けてから少なくとも3か月間、避妊手段を使用することに同意する必要があり、スクリーニング期間に妊娠検査が陰性でなければなりません。 男性は、治験中および治験薬の最後の投与を受けてから少なくとも3か月間、避妊措置を使用することに同意する必要があります。
  5. インフォームドコンセントに署名する必要があります。

除外基準:

  1. 18歳未満;
  2. -過去3か月以内の免疫抑制薬または抗腫瘍薬;
  3. 悪性腫瘍を含む深刻な疾患;
  4. 入学後1年以内の出産予定(女性・男性)または妊娠・授乳中(女性)
  5. -研究エージェントに対する既知の過敏症;
  6. 全身治療を必要とする活動性感染;
  7. その他の重篤な併発疾患 (例: コントロール不良の糖尿病、症候性冠状動脈性心疾患など)は、研究の手順や結果を妨げる可能性が高い、または研究者の意見では、この研究に参加するための危険を構成します;
  8. インフォームドコンセントを提供したくない、または提供できない;
  9. PUMCH でフォローアップのために戻ることを望まない。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:なし
  • 介入モデル:単一グループの割り当て
  • マスキング:なし(オープンラベル)

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的:BCDレジメン
ボルテゾミブ、シクロホスファミド、およびデキサメタゾン (BCD レジメン) は、新たに診断された iMCD (特発性多中心性キャッスルマン病) 患者に利用されます。
-ボルテゾミブ: 1.3mg/m2 の皮下注射を 1、8、15、22 日目に毎月 9 か月間。また、9 か月目から 21 か月目まで、2 週間ごとに 1.3mg/m2 の皮下注射で維持しました。
-シクロホスファミド: (経口) 1、8、15、22 日目に 300mg/m2 を毎月 9 か月間。
デキサメタゾン: (経口) 9 か月間、毎月 1、8、15、22 日目に 40mg。 9 か月目から 21 か月目まで、2 週間ごとに 20mg (経口) で維持します。

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
全体的な反応
時間枠:最後の患者が試験治療を開始してから 12 か月後。
全体的な応答は、生化学的、リンパ節および症状応答によって構成され、この研究の主要な結果です。 CDCN の反応基準によると、全体的な CR (完全な反応) には、完全な生化学反応、リンパ節反応、および症候反応が必要です。全体的な PR (部分的応答) には、すべてのカテゴリにわたる PR が必要ですが、CR の基準は満たしていません。全体的な SD (安定した疾患) は、どのカテゴリーでも PD (進行性疾患) を必要とせず、CR または PR の基準を満たしていません。いずれかのカテゴリに PD がある場合、全体的な PD が発生します。
最後の患者が試験治療を開始してから 12 か月後。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
初期対応までの時間
時間枠:最後の患者が試験治療を開始してから 12 か月後。
最初の PR または CR を達成するまでの時間として定義されます。 この転帰は、初期全体反応までの時間、初期症状反応までの時間、初期生化学的反応までの時間、初期リンパ節反応までの時間にさらに分けることができます。
最後の患者が試験治療を開始してから 12 か月後。
最良の応答までの時間
時間枠:最後の患者が試験治療を開始してから 12 か月後。
最良の応答 (PR または CR) を達成するための時間として定義されます。 この転帰は、全体的な最良の応答までの時間、最良の症候的応答までの時間、最良の生化学的応答までの時間、最良のリンパ節応答までの時間にさらに分けることができます。
最後の患者が試験治療を開始してから 12 か月後。
無増悪生存期間 (PFS)
時間枠:最後の患者が試験治療を開始してから 12 か月後。
疾患 PD までの時間として定義
最後の患者が試験治療を開始してから 12 か月後。
全生存期間 (OS)
時間枠:最後の患者が試験治療を開始してから 12 か月後。
患者の死亡までの時間として定義
最後の患者が試験治療を開始してから 12 か月後。
PHQ-9 スコアの変化
時間枠:BCD治療1日目から治療後12ヶ月まで
PHQ-9 スコア (Patient Health Questionnaire scale-9) は、大うつ病性障害の DSM-IV (精神障害の診断および統計マニュアル、第 4 版) 分類を組み込んだ、抑うつ症状を評価するための 9 項目の自己管理ツールです。 各項目には 0 ~ 3 のスコアが付けられ、スコアの範囲は 0 ~ 27 になります。 PHQ-9 スコアは次のように解釈されます。(1) スコア <5、うつ病なし。 (2) スコア 5 ~ 9、軽度のうつ病。 (3) スコア 10 ~ 14、中等度の抑うつ。 (4) スコア 15 ~ 19、中程度の重度のうつ病。 (5) スコア 20 ~ 27、重度のうつ病。
BCD治療1日目から治療後12ヶ月まで
ヘモグロビン値の変化
時間枠:ベースラインから治療後12ヶ月まで
g/L を測定単位とするヘモグロビン
ベースラインから治療後12ヶ月まで
IL-6(インターロイキン-6)の変化
時間枠:ベースラインから治療後12ヶ月まで
測定単位として pg/ml の IL-6 レベル
ベースラインから治療後12ヶ月まで
CRPの変化
時間枠:ベースラインから治療後12ヶ月まで
測定単位としてmg/LのCRP(c反応性タンパク質)レベル
ベースラインから治療後12ヶ月まで
ESRの変化
時間枠:ベースラインから治療後12ヶ月まで
測定単位として mm/h の ESR (赤血球沈降速度) レベル
ベースラインから治療後12ヶ月まで
IgG値の変化
時間枠:ベースラインから治療後12ヶ月まで
G/L を測定単位とする IgG (免疫グロブリン G) レベル
ベースラインから治療後12ヶ月まで
MCD 関連の全体的な症状スコアの変化
時間枠:ベースラインから治療後12ヶ月まで
MCD症状スコアの変化。 MCD 症状スコア (MCD 疾患関連総合症状スコア) は、NCI-CTCAE (V4.0) 有害事象に基づく 34 項目のスコアです。 各項目には 0 ~ 5 のスコアが付けられ、スコアの範囲は 0 ~ 170 になります。 より多くのスコアは、より深刻な疾患活動性を示します。
ベースラインから治療後12ヶ月まで
CTCAE v4.0で評価された治療関連の有害事象のある参加者の数(グレード1以上)
時間枠:最後の患者が試験治療を開始してから 12 か月後。
CTCAE v4.0によって評価された治療関連の有害事象のある参加者の数(グレード1以上の患者が含まれます)
最後の患者が試験治療を開始してから 12 か月後。
CTCAE v4.0(グレード3以上)によって評価された、治療関連の重篤な有害事象のある参加者の数
時間枠:最後の患者が試験治療を開始してから 12 か月後
CTCAE v4.0によって評価された治療関連の重篤な有害事象のある参加者の数(グレード3以上の患者が含まれます)
最後の患者が試験治療を開始してから 12 か月後

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年1月1日

一次修了 (予想される)

2022年1月1日

研究の完了 (予想される)

2023年1月1日

試験登録日

最初に提出

2019年5月3日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年6月9日

最初の投稿 (実際)

2019年6月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2019年6月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2019年6月9日

最終確認日

2019年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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