Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen seurantatutkimus FLT190:llä hoidetuista Fabryn tautia sairastavista potilaista

keskiviikko 6. joulukuuta 2023 päivittänyt: Freeline Therapeutics

Monikeskus, pitkäaikainen seurantatutkimus, jolla tutkitaan vasteen turvallisuutta ja kestävyyttä adenosiin liittyvän virusvektorin (FLT190) annostelun jälkeen potilailla, joilla on Fabryn tauti

Fabryn tauti on harvinainen, X-liittynyt synnynnäinen glykosfingolipidiaineenvaihdunnan virhe, jonka aiheuttaa α-galaktosidaasi A (αGLA) -entsyymiä koodaava epänormaali geeni. αGLA-entsyymi ekspressoituu kaikkialla kehossa ja on vastuussa glykosfingolipidien hajoamisesta, jonka puutos johtaa spesifisten glykosfingolipidien kerääntymiseen, jotka liittyvät sairauden patofysiologiaan. Nykyinen Fabryn taudin hoito rajoittuu kivun oireenmukaiseen hoitoon, tavanomaiseen komplikaatioiden hoitoon ja menetelmiin toiminnallisen αGLA:n saatavuuden lisäämiseksi.

Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on tutkia αGLA:n pitkäaikaista turvallisuutta ja kestävyyttä potilailla, joille on aiemmissa kliinisissä tutkimuksissa annettu uusi geeniterapiatuote (FLT190).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

3

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Koehenkilöt, jotka ovat aiemmin saaneet FLT190
  • Täysi tietoinen suostumus ja kyky täyttää kaikki tutkimuksen vaatimukset, mukaan lukien pitkäaikainen seuranta 60 kuukauden (5 vuoden) ajan hoidon jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Ei käytössä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Osallistujat, jotka ovat saaneet geeniterapiavektoria (FLT190)
Geneettinen: FLT190
FLT190 on rekombinantti adeno-assosioitunut virusvektori (AAV) (AAVS3), joka sisältää ihmisen aGLA-geenin yksijuosteisena (ss) deoksiribonukleiinihappona (DNA).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Turvallisuuspäätetapahtuma arvioidaan raportoimalla haittatapahtumat (AE) CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) -version 5.0 mukaisesti.
Aikaikkuna: Pääsy 5 vuoteen annostelun jälkeen
Pääsy 5 vuoteen annostelun jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Freeline Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 8. syyskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 28. syyskuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 28. syyskuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 29. kesäkuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 29. kesäkuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 2. heinäkuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Torstai 7. joulukuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 6. joulukuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. joulukuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • FLT190-02

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset FLT190

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Paraguay

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa