Omidubicelin laajennettu saatavuus allogeeniseen transplantaatioon potilailla, joilla on hematologisia pahanlaatuisia kasvaimia
sunnuntai 24. toukokuuta 2026 päivittänyt: Gamida Cell ltd
Open Label Expanded Access -tutkimus Omidubicelista allogeeniselle siirrolle potilaille, joilla on hematologisia pahanlaatuisia kasvaimia
Omidubicel on tutkimushoito potilaille, joilla on korkean riskin hematologiset pahanlaatuiset kasvaimet.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Onnistunut veren- ja luuytimensiirto (BMT) edellyttää riittävän määrän hematopoieettisten kanta-/progenitorisolujen (HSPC) infuusiota, jotka kykenevät sekä kotiutumaan luuytimeen että regeneroimaan täyden valikoiman hematopoieettisia solulinjoja, joilla on varhainen ja myöhäinen uudelleenpopulaatiokyky ajankohtainen muoti.
Omidubicel on kanta-/progenitorisolupohjainen tuote, joka koostuu ex vivo laajennetuista allogeenisistä soluista yhdestä kokonaisesta napanuoraveren yksiköstä. Omidubicel käyttää pienimolekyylistä nikotiiniamidia (NAM) epigeneettisenä lähestymistapana estämään erilaistumista ja lisäämään ex vivo -viljelmissä lisääntyneiden hematopoieettisten progenitorisolujen (HPC) migraatiota, luuytimen (BM) kotiutumista ja siirron tehokkuutta.
Tutkimuksen yleisinä tavoitteina on tarjota omidubicelin käyttö transplantaatiota varten potilaille, joilla on hematologisia pahanlaatuisia kasvaimia, ja kerätä lisätietoa turvallisuudesta ja tehosta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
36
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- UCLA
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94063
- Stanford University Cancer Institute
-
-
Illinois
-
Maywood, Illinois, Yhdysvallat, 60153
- Loyola University, Cardinal Bernardin Cancer Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University of Minnesota Masonic Cancer Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaiden tulee olla vähintään 12-vuotiaita
- Sovellettavat sairauskriteerit
- Potilailla on oltava yksi tai kaksi osittain HLA-yhteensopivaa CBU:ta
- Varakantasolulähde
- Riittävät fysiologiset varaukset
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset suostuvat käyttämään asianmukaista ehkäisymenetelmää
- Allekirjoitettu kirjallinen tietoinen suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Laaja luuytimen fibroosi
- Luovuttajaspesifiset anti-HLA-vasta-aineet
- Raskaus
- Lääketieteellisesti soveltumaton siirtoon
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: omidubicel
Received omidubicel
|
hematopoieettinen kantasolusiirto
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Time From Transplant to Neutrophil Engraftment
Aikaikkuna: by day 42 post-transplant inclusive
|
Neutrophil engraftment was defined as achieving an absolute neutrophil count (ANC) greater than or equal to 0.5 x 10^9/L on 3 consecutive measurements by Day 42 post-transplant inclusive.
The first day of the three measurements was designated the day of neutrophil engraftment.
|
by day 42 post-transplant inclusive
|
|
Cumulative Incidence of Neutrophil Engraftment
Aikaikkuna: by day 42 post-transplant inclusive
|
Death, second transplant, and relapse were competing risks at the time they occur if they occur prior to neutrophil engraftment, and no transplant was a competing risk at Day 0. If the patient failed to achieve neutrophil engraftment, they were considered to have a competing risk at Day 43.
|
by day 42 post-transplant inclusive
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Cumulative Incidence of Platelet Engraftment >20,000 Cells/uL
Aikaikkuna: By Day 42 and Day 180 post-transplant
|
By Day 42 and Day 180 post-transplant
|
|
|
Time to Platelet Engraftment >20,000 Cells/uL
Aikaikkuna: By Day 730 post-transplant
|
Time to platelet engraftment >20,000 cells/ul was defined as the number of days from transplant to the first day of a minimum of 3 consecutive measurements on different days in which the platelet count is 20,000 cells/ul or higher with no platelet transfusion within the previous 7 days (count day of engraftment as one of the preceding 7 days) was calculated.
The first day of the three measurements was designated the day of platelet engraftment.
|
By Day 730 post-transplant
|
|
Cumulative Incidence of Platelet Engraftment >50,000 Cells/uL
Aikaikkuna: By Day 42 and Day 180 post-transplant
|
By Day 42 and Day 180 post-transplant
|
|
|
Time to Platelet Engraftment >50,000 Cells/uL
Aikaikkuna: By Day 730 post-transplant
|
Time to platelet engraftment >50,000 cells/ul was defined as the number of days from transplant to the first day of a minimum of 3 consecutive measurements on different days in which the platelet count is 50,000 cells/ul or higher with no platelet transfusion within the previous 7 days (count day of engraftment as one of the preceding 7 days) was calculated.
The first day of the three measurements was designated the day of platelet engraftment.
|
By Day 730 post-transplant
|
|
Non-relapse Mortality
Aikaikkuna: By Day 180, Day 365 and Day 730 post-transplant
|
Non-relapse mortality was defined as any death not preceded by relapse.
|
By Day 180, Day 365 and Day 730 post-transplant
|
|
Overall Survival (OS)
Aikaikkuna: By Day 180, Day 365 and Day 730 post-transplant
|
OS probability was defined as the probability of participants remaining alive at specified time points following transplantation, estimated using Kaplan-Meier methods.
|
By Day 180, Day 365 and Day 730 post-transplant
|
|
Disease Free Survival (DFS)
Aikaikkuna: By Day 365 and Day 730 post-transplant
|
Disease-free survival was defined as the survival without disease relapse or death from any cause, whichever came first.
|
By Day 365 and Day 730 post-transplant
|
|
Donor Chimerism
Aikaikkuna: By day 100 and Day 730 post-transplant
|
Patients considered to have donor chimerism when they had at least 95% donor chimerism
|
By day 100 and Day 730 post-transplant
|
|
Secondary Graft Failure (SGF)
Aikaikkuna: By Day 730 post-transplant
|
By Day 730 post-transplant
|
|
|
Disease Relapse
Aikaikkuna: By Day 365 and Day 730 post-transplant
|
By Day 365 and Day 730 post-transplant
|
|
|
Cumulative Incidence of Acute GvHD Grade II-IV
Aikaikkuna: By Day 100 post-transplant
|
Death, failure to achieve neutrophil engraftment, secondary graft failure, and relapse were considered competing events.
|
By Day 100 post-transplant
|
|
Cumulative Incidence of aGvHD Grade III-IV
Aikaikkuna: By Day 100 post-transplant
|
Death, failure to achieve neutrophil engraftment, secondary graft failure, and relapse were considered competing events.
|
By Day 100 post-transplant
|
|
Cumulative Incidence of Chronic GvHD
Aikaikkuna: By Day 180 and Day 730 post-transplant
|
Death, failure to achieve neutrophil engraftment, secondary graft failure, and relapse were considered competing events.
|
By Day 180 and Day 730 post-transplant
|
|
Chronic GvHD-free Relapse-free Survival (cGRFS)
Aikaikkuna: By Day 365 and Day 730 post-transplant
|
Chronic graft versus host disease-free, relapse-free survival (cGRFS) was defined as chronic GvHD, relapse, or death by any cause.
|
By Day 365 and Day 730 post-transplant
|
|
GvHD-free Relapse-free Survival (GRFS)
Aikaikkuna: By Day 365 and Day 730 post-transplant
|
Graft versus host disease-free, relapse-free survival (GRFS) was defined as acute GvHD Grade III-IV, chronic GvHD, relapse, or death by any cause
|
By Day 365 and Day 730 post-transplant
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Mitchell Horwitz, MD, Duke University
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 8. heinäkuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 8. toukokuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 8. toukokuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 5. helmikuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 5. helmikuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 7. helmikuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 22. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 24. toukokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GC P#07.01.020
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .