Tutkimus Macitentan 75 mg:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi leikkauskelvottomassa tai jatkuvassa/toistuvassa kroonisessa tromboembolisessa keuhkoverenpaineessa (MACiTEPH)
torstai 19. kesäkuuta 2025 päivittänyt: Actelion
Prospektiivinen, satunnaistettu, kaksoissokko, monikeskus, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmä, adaptiivinen vaihe 3 tutkimus, jossa on avoin laajennus Macitentan 75 mg:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi leikkauskelvottomassa tai jatkuvassa/toistuvassa kroonisessa tromboembolisessa keuhkoverenpaineessa
Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida macitentaanin 75 mg:n ja lumelääkkeen vaikutusta harjoituskykyyn viikolla 28 potilailla, joilla on krooninen tromboembolinen keuhkoverenpainetauti (CTEPH).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
CTEPH on yksi johtavista vakavan keuhkoverenpainetaudin (PH) syistä, ja se on luokiteltu Maailman terveysjärjestön (WHO) ryhmään 4 PH.
Se on harvinainen, etenevä keuhkoverisuonisairaus, joka hoitamattomana johtaa asteittain kasvavaan keuhkoverisuoniresistanssiin (PVR) ja lopulta oikean kammion vajaatoimintaan ja kuolemaan.
Histopatologiset löydökset, mukaan lukien endoteelisolujen toimintahäiriö ja distaalisten keuhkovaltimoiden uusiutuminen, ovat yhteisiä PAH:n ja CTEPH:n välillä, ja PH-spesifiset hoidot (eli riociguat) ovat osoittaneet tehokkuutta leikkauskelvottomassa ja jatkuvassa/toistuvassa CTEPH:ssa.
Endoteliinireseptorin antagonisti macitentaani tarjoaa erilaisen vaikutustavan ja vastaa merkittävään tyydyttämättömään lääketieteelliseen tarpeeseen vaihtoehtoiselle hoitovaihtoehdolle tässä indikaatiossa.
Tässä tutkimuksessa arvioidaan macitentaanin 75 mg:n vaikutusta harjoituskykyyn CTEPH:ssa.
Opintojen kokonaiskesto on noin 6 vuotta.
Tutkimus käsittää seulontajakson (vähintään 14 päivää ja enintään 60 päivää), kaksoissokkohoitojakson (DB) (28 viikkoa [vähimmäiskesto] enintään 3,5 vuotta), avoimen jatkojakson (OL) (alkaa DB-hoidon lopussa [EODBT] ja päättyy kaikille osallistujille 104 viikkoa sen jälkeen, kun viimeinen osallistuja on suorittanut DB-viikon 28).
DB-jakso koostuu 8 viikon titrausvaiheesta ja ylläpitovaiheesta.
Ylläpitovaihe jakautuu 28 viikon kiinteäkestoiseen osaan, jonka lopussa ensisijainen päätetapahtuma arvioidaan, ja muuttuvakestoiseen osaan.
Yksittäisen osallistujan DB-jakson kesto riippuu tutkimukseen osallistumisen ajankohdasta ja siitä, tapahtuiko CEC:n vahvistama kliininen pahenemistapahtuma.
Osallistujia, jotka lopettavat DB-tutkimuksen interventiot 28 viikon kiinteän keston aikana, seurataan viikkoon 28 asti hoidon jälkeisessä tarkkailujaksossa (PTOP).
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
127
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Buenos Aires, Argentiina, C1039AAO
- Sanatorio de la Trinidad Mitre
-
C.a.b.a., Argentiina, C1180AAX
- Sanatorio Güemes
-
Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Argentiina, C1006ACC
- Nexo Salud Investigacion Clinica
-
-
-
-
-
Chermside, Australia, 4032
- Queensland Lung Transplant Service
-
Darlinghurst, Australia, 2010
- St Vincent's Hospital
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgaria, 1606
- Military Medical Academy
-
Sofia, Bulgaria, 1750
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment- UMHAT Sveta Anna AD
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08036
- Hosp Clinic de Barcelona
-
Madrid, Espanja, 28041
- Hosp. Univ. 12 de Octubre
-
Madrid, Espanja, 28046
- Hosp. Univ. La Paz
-
Malaga, Espanja, 29603
- Hosp. Costa Del Sol
-
Málaga, Espanja, 29010
- Hosp Virgen de La Victoria
-
Toledo, Espanja, 45007
- Hosp. Gral. Univ. de Toledo
-
-
-
-
-
Tel Aviv, Israel, 6423906
- Tel Aviv Medical Center
-
Tel-Hashomer, Israel, 5265601
- The Chaim Sheba Medical Center
-
-
-
-
-
Chieti, Italia, 66100
- Ospedale SS. Annunziata
-
Pavia, Italia, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Pisa, Italia, 56124
- Fondazione Toscana Gabriele Monasterio CNR
-
Roma, Italia, 00168
- Policlinico Gemelli Universita Cattolica
-
Torino, Italia, 10126
- A.O.U. Città della Salute e della Scienza
-
-
-
-
-
Graz, Itävalta, 8036
- Lkh-Univ. Klinikum Graz
-
Linz, Itävalta, 4020
- Ordensklinikum Linz GmbH Elisabethinen
-
Vienna, Itävalta, 1090
- Medizinische Universitaet Wien
-
-
-
-
-
Bunkyo, Japani, 113-8655
- The University of Tokyo Hospital
-
Fukuoka, Japani, 812 8582
- Kyushu University Hospital
-
Hiroshima, Japani, 737-8505
- Kure Kyosai Hospital
-
Kanagawa, Japani, 216 8511
- St Marianna University Hospital
-
Kobe, Japani, 650 0017
- Kobe University Hospital
-
Kyoto, Japani, 602-8566
- University Hospital Kyoto Prefectural University of Medicine
-
Kyoto, Japani, 606 8507
- Kyoto University Hospital
-
Matsumoto, Japani, 390 8621
- Shinshu University Hospital
-
Meguro-ku, Japani, 153-8515
- Toho University Medical Center, Ohashi Hospital
-
Mitaka, Japani, 181-8611
- Kyorin University Hospital
-
Nagoya, Japani, 466 8560
- Nagoya University Hospital
-
Okayama, Japani, 701-1192
- National Hospital Organization Okayama Medical Center
-
Sapporo-shi, Japani, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
-
Suita-Shi, Japani, 564-8565
- National Cerebral and Cardiovascular Center
-
Tokyo, Japani, 113-8431
- Juntendo University Hospital
-
Tsukuba City, Japani, 305 8576
- University of Tsukuba Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T1Y 6J4
- University of Calgary - Peter Lougheed Centre
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- University of Alberta Hospital
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2N2
- University Health Network - Toronto General Hospital
-
-
-
-
-
Beijing, Kiina, 100029
- Beijing Anzhen Hospital
-
Beijing, Kiina, 100038
- Beijing Shijitan Hospital
-
Beijing, Kiina, 100020
- Beijing Chaoyang Hospital
-
Beijing, Kiina, 100029
- China Japan Friendship Hospital
-
Chongqing, Kiina, 400016
- The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
-
Guangzhou, Kiina, 510140
- The First Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
-
Hangzhou, Kiina, 310016
- Sir Run Run Shaw Hospital Zhejiang University School of Medicine
-
Nanjing, Kiina, 210009
- Zhongda Hospital Southeast University
-
Qingdao, Kiina, 266003
- The Affiliated Hospital of Medical College Qingdao University
-
Shanghai, Kiina, 200433
- Shanghai Pulmonary Hospital
-
Shanghai, Kiina
- Zhongshan Hospital Fudan University
-
Shanghai, Kiina, 200040
- Huashan Hospital of Fudan University
-
Shenyang, Kiina, 110000
- The General Hospital of Northern Theater Command
-
Tian Jin, Kiina, 300052
- Tianjin Medical University General Hospital
-
Xi'An, Kiina, 710061
- The First Affiliated Hospital of Xian Jiaotong University
-
-
-
-
-
Bogota, Kolumbia, 1101131
- Fundacion Neumologica Colombiana
-
Bogota, Kolumbia, 85369
- Fundacion Abood Shaio
-
Cali, Kolumbia, 760042
- Clínica Imbanaco S.A.S.
-
Medellin, Kolumbia, 681004
- Centro Cardiovascular Colombiano Clínica Santa María
-
-
-
-
-
Busan, Korean tasavalta, 49241
- Pusan National University Hospital
-
Seoul, Korean tasavalta, 03080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Korean tasavalta, 05505
- Asan Medical Center
-
Seoul, Korean tasavalta, 06351
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Korean tasavalta, 06591
- The Catholic University of Korea Seoul St Marys Hospital
-
-
-
-
-
Kaunas, Liettua, 50161
- Lietuvos sveikatos mokslu universiteto ligonine Kauno klinik
-
Vilnius, Liettua, LT-08661
- Vilnius University Hospital Santariskiu Klinikos
-
-
-
-
-
Ciudad De México, Meksiko, 14080
- Instituto Nacional de Cardiologia Dr. Ignacio Chavez
-
Mexico, Meksiko, 52787
- Operadora de Hospitales Angeles SA de CV Hospital Angeles Lomas
-
Monterrey, Meksiko, 64718
- Unidad de Investigacion Clinica en Medicina S.C. (UDICEM)
-
Morelia, Meksiko, 58260
- Centro de Investigación Clinica Chapultepec
-
Nuevo Leon, Meksiko, 64060
- CRI Centro Regiomontano de Investigacion SC
-
-
-
-
-
Almada, Portugali, 2805 267
- Uls Almada Seixal - Hosp. Garcia de Orta
-
-
-
-
-
Krakow, Puola, 31 202
- Krakowski Szpital Specjalistyczny im Jana Pawla II
-
Lublin, Puola, 20 708
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im Stefana Kardynala Wyszynskiego PZOZ
-
Otwock, Puola, 05 400
- Europejskie Centrum Zdrowia Otwock Sp z o o
-
-
-
-
-
Brest, Ranska, 29200
- CHU de Brest - Hopital de la Cavale Blanche
-
Grenoble Cedex 9, Ranska, 38043
- CHU de Grenoble Hopital Albert Michallon
-
Le Kremlin-Bicetre Cedex, Ranska, 94275
- Hopital Bicetre Aphp Hopitaux Universitaires Paris Sud
-
Lille Cedex, Ranska, 59037
- Hôpital Cardiologique - Chru Lille
-
Montpellier, Ranska, 34295
- CHU de Montpellier - Arnaud de Villeneuve
-
St Priest en Jarez Cedex, Ranska, 42277
- CHU Saint Etienne Hopital Nord
-
Toulouse Cedex 9, Ranska
- Hopital Larrey CHU de Toulouse
-
Vandoeuvre les Nancy Cedex, Ranska, 54511
- CHU de Nancy - Hopital de Brabois
-
-
-
-
-
Bucuresti, Romania, 022328
- Institutul de urgenta pentru Boli Cardiovasculare Prof. Dr. C.C. Iliescu
-
Tg. Mures, Romania, 540136
- Spitalul Clinic Județean de Urgență
-
-
-
-
-
Bonn, Saksa, 53127
- Universitatsklinikum Bonn
-
Dresden, Saksa, 01307
- Medizinische Fakultaet Carl Gustav Carus Technische Universitaet Dresden
-
Giessen, Saksa, 35392
- Universitaetsklinikum Giessen
-
Hamburg, Saksa, 20246
- Universitaetsklinikum Hamburg Eppendorf
-
Hannover, Saksa, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover Zentrum Innere Medizin Klinik für Pneumologie
-
Heidelberg, Saksa, 69126
- Thoraxklinik Heidelberg
-
Homburg, Saksa, 66421
- Universitaetsklinikum des Saarlandes
-
Jena, Saksa, 07747
- Universitatsklinikum Jena
-
München, Saksa, 80639
- Krankenhaus Neuwittelsbach
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudi-Arabia, 12713
- King Faisal Specialist Hospital & Research Center
-
Riyadh, Saudi-Arabia, 59046
- King Fahad Medical City
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- University Clinical Center of Serbia
-
Sremska Kamenica, Serbia, 21204
- Institute for Pulmonary Disease of Vojvodina
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 119228
- National University Heart Centre, Singapore
-
Singapore, Singapore, 169609
- National Heart Centre (NHC) Singapore
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovakia, 833 48
- Narodny ustav srdcovych a cievnych chorob
-
-
-
-
-
Kaohsiung, Taiwan, 813
- Kaohsiung Veterans General Hospital
-
Taipei, Taiwan, 10002
- National Taiwan University Hospital
-
Taipei, Taiwan, 112
- Taipei Veterans General Hospital
-
Taoyuan, Taiwan, 333
- Chang-Gung Memorial Hospital, LinKou Branch
-
-
-
-
-
Aarhus N, Tanska, 8200
- Århus Universitetshospital, Skejby, Hjertemedicinsk Afdeling B
-
-
-
-
-
Chiang Mai, Thaimaa, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
-
Khon Kaen, Thaimaa, 40002
- Srinagarind Hospital, Khon Kaen University
-
Pathumthani, Thaimaa, 12120
- Thammasat Hospital
-
-
-
-
-
Adana, Turkki, 01170
- Adana City Hospital
-
Adana, Turkki, 01250
- Cukurova University Medical Faculty
-
Ankara, Turkki, 06230
- Hacettepe University Medical Faculty
-
Ankara, Turkki, 06800
- Ankara Bilkent Sehir Hastanesi
-
Denizli, Turkki, 20070
- Pamukkale University Medical Faculty
-
Eskisehir, Turkki, 26040
- Eskisehir Osmangazi University Medical Faculty Hospital
-
Istanbul, Turkki, 34096
- Istanbul University - Cerrahpasa Cardiology Institution
-
Istanbul, Turkki, 34899
- Marmara University Medical Faculty
-
Istanbul, Turkki, 34668
- Siyami Ersek Training and Research Hospital
-
Izmir, Turkki, 35100
- Ege University Medical Faculty
-
Izmir, Turkki, 35340
- Dokuz Eylul University Medical Faculty
-
Kartal Istanbul, Turkki, 34865
- Kartal Kosuyolu Yuksek Ihtisas Egitim Ve Arastirma Hastanesi
-
Mersin, Turkki, 33110
- Mersin University Medical Faculty
-
-
-
-
-
Praha 2, Tšekki, 128 08
- General University Hospital II.department of Internal Medicine-cardiology and angiology
-
-
-
-
-
Cherkasy, Ukraina, 18009
- CNE 'Cherkasy Regional Cardiological Center of Cherkasy Regional Council'
-
Dnipro, Ukraina, 49059
- CE 'Dnipropetrovsk Regional Clinical Center of Cardiology and Cardiosurgery'
-
Kyiv, Ukraina, 03680
- State Institute Of Phthisiology And Pulmonology N.A. F.G. Yanovskiy Of Ams Ukraine
-
Kyiv, Ukraina, 02000
- SI National Scientific Center Institute of Cardiology of M.D. Strazhesko of NAMS of Ukraine
-
Lviv, Ukraina, 79010
- Communal Noncommercial Enterprise of Lviv Regional Council 'Lviv Regional Clinical Hospital'
-
Ternopil, Ukraina, 46002
- Municipal Non-commercial Enterprise Ternopil University Hospital of Ternopil Regional Council
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, 1096
- Gottsegen Gyorgy Orszagos Kardiovaszkularis Intezet Felnott kardiologiai osztaly
-
Szeged, Unkari, 6720
- Szegedi Tudományegyetem, Általános Orvostudományi Kar, Családorvosi Intézet és rendelő
-
-
-
-
-
Kazan, Venäjän federaatio, 420101
- State Autonomous HealthCare Institution 'Interregional Clinical Diagnostic Center'
-
Moscow, Venäjän federaatio, 121552
- National Medical Research Center of Cardiology of MoH of Russian Federation
-
Moscow, Venäjän federaatio, 121309
- Moscow City Clinical Hospital No.51
-
Saint-Petersburg, Venäjän federaatio, 197341
- National medical Research Center n.a. V.A.Almazov of MoH of Russian Federation
-
Volgograd, Venäjän federaatio, 400008
- Volgograd Regional Clinical Cardiology Center
-
-
-
-
-
Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0AY
- Papworth Hospital NHS Trust
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G81 4DY
- National Waiting Times Centre Board Golden Jubilee National Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, W12 0HS
- Hammersmith Hospital
-
Newcastle Upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE7 7DN
- Freeman Hospital
-
Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2RX
- Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust Royal Hallamshire Hospital
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
- University of California San Diego Medical Center
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
- Keck School of Medicine of USC
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817-2201
- UC Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado Anschutz Medical Campus
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06519
- Yale University School Of Medicine
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
- University of Florida Health Jacksonville
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30309
- Piedmont Healthcare
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Northwestern University Feinberg School of Medicine
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Indiana University
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201
- University of Maryland
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 21118
- Tufts Medical Center
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198-2265
- University of Nebraska Medical Center
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Yhdysvallat, 89509
- VA Sierra Nevada Health Care System
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Yhdysvallat, 87131
- University of New Mexico School of Medicine
-
-
New York
-
Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
- Syracuse VA Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97210
- Legacy Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Texas
-
Plano, Texas, Yhdysvallat, 75093
- Baylor Scott White - Plano
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Yhdysvallat, 84107
- Intermountain Medical Center
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- University of Utah Cardiovascular Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792-2442
- University of Wisconsin Hospital and Clinics
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Krooninen tromboembolinen keuhkoverenpainetauti (CTEPH) (Maailman terveysjärjestön [WHO] ryhmä 4), joka täyttää yhden seuraavista kriteereistä: a) käyttökelvoton, koska tukos ei ole kirurgisesti saatavilla (eli distaalinen sairaus), b) jatkuva/toistuva CTEPH pallokeuhkoangioplastian (BPA) jälkeen ja katsotaan käyttökelvottomaksi, koska tukkeuma ei ole kirurgisesti saatavilla (eli distaalinen sairaus), c) jatkuva/toistuva CTEPH pelastuskeuhkojen endarterektomian (PEA) jälkeen
- 6 minuutin kävelymatka (6MWD) suurempi tai yhtä suuri kuin (>=) 100 metriä (m) ja pienempi tai yhtä suuri kuin (<=) 450 metriä (m), dokumentoitu kelpoisuus- ja 6 minuutin kävelytestillä (6 MWT). Perustason 6MWD ei saa poiketa enempää kuin 15 prosenttia (%) kelpoisuustestistä
- Maailman terveysjärjestön toimintaluokka (WHO FC) >= II
- Osallistujat saavat riociguaattia paikallisen hoitostandardin mukaisesti, ellei se ole vasta-aiheista tai saatavilla
Poissulkemiskriteerit:
- Akuutti keuhkoembolia 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa tai sen aikana
- Suunniteltu pallokeuhkojen angioplastia (BPA) kaksoissokkojakson kiinteän keston aikana
- Merkittävä obstruktiivinen ja rajoittava keuhkosairaus
- Akuutit tai krooniset sairaudet (muut kuin hengenahdistus), jotka rajoittavat kykyä noudattaa tutkimusvaatimuksia, erityisesti 6MWT:tä (esimerkiksi ajoittainen kylmys).
- Oireinen sepelvaltimotauti, joka vaatii interventiota 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa tai sen aikana tai odotettavissa tutkimuksen kiinteän keston aikana
- Dekompensoitunut sydämen vajaatoiminta, jos se ei ole tarkassa valvonnassa
- Tunnetut ja dokumentoidut hengenvaaralliset sydämen rytmihäiriöt
- Akuutti sydäninfarkti 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa tai sen aikana
- Aivoverisuonitapahtumat (mukaan lukien ohimenevä iskeeminen kohtaus) 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa tai sen aikana
- Tunnettu tai epäilty keuhkolaskimotauti (PVOD)
- ERA:iden, suonensisäisten prostasykliinien/prostasykliinianalogien antaminen tai tutkimushoito 90 päivän sisällä ennen satunnaistamista
- Fosfodiesteraasi tyyppi 5 (PDE-5) estäjien, oraalisten, inhaloitavien tai ihonalaisten (SC) prostatasykliinien/prostasykliinianalogien, prostasykliinireseptoriagonistien tai riosiguaatin annoksen muutos tai aloitus a) 90 päivän sisällä ennen satunnaistamista tai b) odotettavissa kaksoissokkojakson [DB] kiinteän keston osa
- Hypotensio eli systolinen verenpaine (SBP) alle (<) 90 millimetriä elohopeaa (mmHg) tai diastolinen verenpaine (DBP) <50 mmHg seulonnassa.
- Vaikea munuaisten toimintahäiriö, jonka arvioitu glomerulaarinen suodatusnopeus <30 millilitraa minuutissa per 1,73 neliömetriä (mL/min/1,73) m^2) käyttämällä kroonisen munuaistaudin epidemiologian yhteistyökaavaa seulonnassa
- Tunnettu kohtalainen tai vaikea maksan vajaatoiminta, joka määritellään Child-Pugh-luokiksi B tai C, dokumentoidun sairaushistorian vahvistavien asiakirjojen perusteella
- Seerumin aspartaattiaminotransferaasi (AST) ja/tai alaniiniaminotransferaasi (ALT) on suurempi tai yhtä suuri (>=) 1,5* normaalin yläraja (ULN) seulonnassa
- Hemoglobiini <100 g/l (<10 grammaa desilitraa kohden [g/dl]) seulonnassa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Macitentan
Osallistuja saa macitentaania annoksella 10 milligrammaa (mg) kerran päivässä (OD) 4 viikon ajan, jota seuraa macitentaanin annos 37,5 mg vielä 4 viikon ajan ja jatkaa macitentaanin tavoiteannoksella 75 mg.
Osallistujat, jotka ovat saavuttaneet 75 mg:n tavoiteannoksen ja suorittaneet kaksoissokkojakson (DB) vähintään viikkoon 28 asti (joko hoidon aikana tai hoidon jälkeisellä tarkkailujaksolla [PTOP]), voivat olla oikeutettuja siirtymään avoimeen jaksoon. etiketin (OL) jatkoaika, kun kaikki osallistujat ovat suorittaneet tutkimuksen DB-osan, tai aikaisemmin, jos he ovat kokeneet kliinisen tapahtumakomitean (CEC) vahvistaman kliinisen pahenemistapahtuman.
|
Osallistujat saavat Macitentan kalvopäällysteisiä tabletteja suun kautta.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Plasebo
Osallistujat saavat lumetabletteja, jotka vastaavat macitentan 10 mg, macitentan 37,5 mg ja macitentan 75 mg tabletteja.
Osallistujat, jotka suorittivat DB-jakson protokollan mukaisesti joko hoidossa tai PTOP:ssa, ovat oikeutettuja siirtymään OL-pidennysjaksoon, ja he saavat macitentaania 75 mg 8 viikon kaksoislukeman titrauksen jälkeen (macitentaani 10 mg 4 viikon ajan ja sen jälkeen 37,5 mg) mg vielä 4 viikkoa).
|
Osallistujat saavat Macitentan kalvopäällysteisiä tabletteja suun kautta.
Muut nimet:
Osallistuja saa vastaavia lumetabletteja suun kautta.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vaihda lähtötilanteesta 6 minuutin kävelymatkan päässä (6MWD) viikolla 28
Aikaikkuna: Baseline (päivä 1), viikko 28
|
Muutos lähtötasosta 6MWD: ssä mitattuna 6 minuutin kävelykokeella (6MWT) viikolla 28.
6MWT: n tarkoituksena oli kvantifioida liikunnan toleranssi ja kapasiteetti.
Tämä standardisoitu testi mitattiin etäisyyden, jonka henkilö pystyi kävelemään yhteensä kuuden minuutin yli kovalla, tasaisella pinnalla ilman esteitä.
Tavoitteena oli, että henkilö kävelee mahdollisimman pitkälle 6 minuutissa.
|
Baseline (päivä 1), viikko 28
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aika ensimmäiseen kliiniseen tapahtumakomiteaan (CEC) vahvisti kliinisen huonontumisen kaksoissokkouman lopun hoidon (EODBT) ajanjaksoon saakka (EODBT)
Aikaikkuna: Perustasosta (päivä 1) EODBT: hen: mediaani 24,5 viikkoa (min 3,9 viikkoa; korkeintaan 160,4 viikkoa) MacITentanille, mediaani 44 viikkoa (min 4 viikkoa; korkeintaan 147,9 viikkoa) lumelääkkeelle
|
Aika (kuukausia) ensimmäiseen CEC: n vahvistamiseen EODBT: hen asti ilmoitettiin.
Kliininen paheneminen määritettiin ainakin yhden seuraavista tapahtumista: 1) kaikesta syystä; 2) sydän ja/tai keuhkojensiirto; 3) suunnittelematon keuhkoverenpaine (pH) liittyvä sairaalahoito; 4) PH: hen liittyvä heikkeneminen lähtötilanteesta, joka on tunnistettu ainakin yhdellä seuraavista: a) Maailman terveysorganisaation funktionaalisen luokan (WHO: n) jatkuva kasvu, jota ei voitu selittää toisella syyllä (esimerkiksi virusinfektio); b) vähintään 15 prosentilla (%) harjoittelukapasiteetissa; mitattuna 6MWD: llä; c) oikean sydämen vajaatoiminnan uudet tai pahentuneet merkit tai oireet; 5) Pelasta keuhkojen endarterektomia (herne) ja/tai ilmapallojen keuhkojen angioplastian (BPA) menettely pH: n pahenemisesta johtuen.
|
Perustasosta (päivä 1) EODBT: hen: mediaani 24,5 viikkoa (min 3,9 viikkoa; korkeintaan 160,4 viikkoa) MacITentanille, mediaani 44 viikkoa (min 4 viikkoa; korkeintaan 147,9 viikkoa) lumelääkkeelle
|
|
Maailman terveysjärjestön funktionaalisen luokan (WHO FC) parannuksen lukumäärä lähtötasosta viikkoon 28
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 28 asti
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on parannettu WHO: n FC: stä lähtötasosta viikkoon 28, ilmoitettiin.
Jokaiselle osallistujalle laskettiin parannus (väheneminen) WHO: ssa FC: stä lähtötasosta viikkoon 28.
WHO FC -testiä käytettiin tautien vakavuuden arviointiin.
Neljä funktionaalista luokkaa (FC) määritettiin FC I: stä (ei fyysisen aktiivisuuden rajoittamista) FC IV: ksi (kyvyttömyys suorittaa fyysistä aktiivisuutta ilman oireita).
Analyysiä varten nämä FC -luokan arvot muutettiin asteikkoon pisteillä 1 - 4; missä pistemäärä 1 vastasi WHO: n FC -luokan I ja pisteet 4 vastasivat WHO FC -luokkaa IV.
Korkeammat pisteet osoittavat suuremman oireiden vakavuuden tai huonomman vaikutuksen.
Parannusta harkittiin, kun osallistuja muuttui korkeammasta luokasta alemman luokan.
|
Lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 28 asti
|
|
Muutos lähtötasosta viikkoon 28 keuhkovaltimoiden verenpainetauti - oireet ja vaikutukset (PAH -sympact) - sydän- ja keuhkojen oireiden alueiden pisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 28 asti
|
Sydän- ja keuhkojen oireiden alue koostui 6 tuotteesta: hengityksen lyhyys, väsymys, energian puute, nilkkojen tai jalkojen turvotus, vatsa-alueen turvotus ja yskä ja ilmoitettiin 5-pisteisessä Likert-asteikolla 0: sta (ei oireita ollenkaan) 4: een (erittäin vakavat oireet), ja korkeampi pistemäärä osoittaa enemmän oireita.
PAH-sympaktin oireiden osa annettiin päivittäin seitsemän päivän ajan.
Oirekohteiden palautusjakso oli viimeiset 24 tuntia.
Keskimääräinen yksittäinen oireiden pistemäärä määritettiin jokaiselle 6 kohdalle ja verkkotunnuksen pistemäärä laskettiin summaamalla yksittäiset yksittäiset oireiden kohdan pisteet ja jakamalla esineiden lukumäärän, vaihteleen 0 = ei sydän- ja keuhkojen oireita 4 = vakaviin sydän- ja keuhkojen oireisiin.
Korkeampi pistemäärä osoitti koettuja vakavia oireita.
|
Lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 28 asti
|
|
Vaihda lähtötasosta viikkoon 28 PAH -Sympaktissa - sydän-
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 28 asti
|
Sydän- ja verisuonioireiden alue koostui viidestä esineestä: sydämentykytys (räpyttelijä), nopea syke, rintakipu, rintakirje ja huimaus ja niistä ilmoitettiin 5-pisteisessä Likert-asteikolla, joka vaihteli 0: sta (ei oireita AL: lla) 4: een (erittäin vakavat oireet), ja korkeat pisteet osoittivat enemmän oireita.
PAH-sympactin oireiden oireet annettiin päivittäin seitsemän päivän ajan.
Oirekohteiden palautusjakso oli viimeiset 24 tuntia.
Keskimääräinen sydän- ja verisuonien oireiden pistemäärä määritettiin viiden tuotteen päivittäisten pisteiden perusteella.
Keskimääräinen yksittäinen oireiden pistemäärä määritettiin jokaiselle viidelle tuotteelle ja verkkotunnuksen pistemäärä laskettiin summaamalla yksittäiset yksittäiset oireiden kohdan pisteet ja jakamalla esineiden lukumäärä, vaihdettu 0 = ei sydän- ja verisuonioireita 4 = vakaviin sydän- ja verisuonien oireisiin.
Korkeammat pisteet osoittivat koettuja vakavia oireita.
|
Lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 28 asti
|
|
Muutos lähtötasosta viikkoon 28 Euro-elämänlaatu-5-ulottuvuuden-5-tason (EQ-5D-5L) apuohjelman ja visuaalisen analogisen asteikon (VAS) pisteet (VAS)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 28 asti
|
EQ-5D-5L oli yleinen mittaus terveydentilasta.
EQ-5D-5L koostui kahdesta osasta: EQ-5D-5L-apuohjelma (kuvaava järjestelmä) ja VAS-pisteet.
EQ-5D-5L: n kuvaava järjestelmä koostui 5-kappaleisesta kyselylomakkeesta, jossa arvioitiin 5 aluetta, mukaan lukien liikkuvuus, itsehoito, tavanomainen toiminta, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus.
Jokaisella kyselylomakkeella oli 5 vastetasoa: 1 = ei ongelmia, 2 = pieniä ongelmia, 3 = kohtalaiset ongelmat, 4 = vakavat ongelmat ja 5 = äärimmäiset ongelmat.
Viiden kyselylomakkeen pisteet käytettiin laskemaan yhden hyödyllisyyspiste, joka vaihteli välillä 0 - 1, missä korkeampi pisteet osoittivat parempaa terveystilaa ja alhaisemmat pisteet osoittivat huonompaa terveystilaa.
EQ-5D-5L VAS-luokiteltu nykyinen terveystila pystysuorassa mittakaavassa pistemäärä vaihteli 0: sta (pahin kuviteltava terveystila) 100: een (paras kuviteltava terveystila), korkeammat pisteet osoittivat parempaa terveystilaa.
|
Lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 28 asti
|
|
Vaihda lähtötasosta viikkoon 28 kiihtyvyysmittarilla arvioidussa osuudessa kohtalaiseen tai voimakkaaseen fyysiseen aktiivisuuteen vietetyn ajanjakson osuus
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 28 asti
|
Muutos lähtötasosta viikkoon 28 kiihtyvyysmittarissa arvioitiin kohtalaisessa tai voimakkaaseen fyysiseen aktiivisuuteen vietetystä ajasta.
Osallistujan jokapäiväinen elämää arvioitiin kiihtyvyysmittarilla, joka toimitettiin osallistujalle seulonnassa ja jota käytettiin päivittäin herätysaikana viikko 28 asti.
Jokaisesta suunnitellusta vierailusta 14 päivää ennen vierailua pidettiin fyysisen toiminnan arviointikautena.
Jotta voidaan pitää arvioitavissa tietylle aikapisteelle, aktivointimuuttujia olisi pitänyt mitata vähintään 7 täydellistä päivää (peräkkäinen tai ei).
Täydellinen päivä määritellään vähintään 7 heräämisajan tietueena.
Kohtalaisessa tai voimakkaan fyysiseen aktiivisuuteen vietetyn ajan osuus oli arvioitu minuutin lukumäärä, joka vietettiin kohtalaisessa tai suuremmassa fyysisessä aktiivisuudessa, mikä laskettiin käyttämällä Staudenmayer '15 -tekniikkaa suhteessa algoritmisesti havaitun kulumisajan kokonaispöytäkirjoista ja sulkeutuvat minuutteihin, jotka putoavat nukkumisjakson aikana.
|
Lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 28 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Actelion Clinical Trial, Actelion
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 7. heinäkuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 21. joulukuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 21. joulukuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 13. helmikuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 13. helmikuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 17. helmikuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 27. kesäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 19. kesäkuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CR108742
- 2019-004131-24 (EudraCT-numero)
- 67896062CTP3001 (Muu tunniste: Janssen Research & Development, LLC)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Johnson & Johnsonin Janssen Pharmaceutical Companiesin tiedonjakopolitiikka on saatavilla osoitteessa www.janssen.com/clinical-trials/transparency.
Kuten tällä sivustolla mainitaan, tutkimustietoihin pääsyä koskevat pyynnöt voidaan lähettää Yale Open Data Access (YODA) -projektisivuston kautta osoitteessa yoda.yale.edu
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .