Исследование по оценке эффективности и безопасности мацитентана в дозе 75 мг при неоперабельной или персистирующей/рецидивирующей хронической тромбоэмболической легочной гипертензии (MACiTEPH)
19 июня 2025 г. обновлено: Actelion
Проспективное, рандомизированное, двойное слепое, многоцентровое, плацебо-контролируемое, параллельная группа, адаптивное исследование фазы 3 с открытым расширением для оценки эффективности и безопасности мацитентана 75 мг при неоперабельной или персистирующей/рецидивирующей хронической тромбоэмболической легочной гипертензии
Цель исследования — оценить влияние мацитентана в дозе 75 мг по сравнению с плацебо на переносимость физической нагрузки на 28-й неделе у участников с хронической тромбоэмболической легочной гипертензией (ХТЭЛГ).
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Вмешательство/лечение
Подробное описание
ХТЭЛГ является одной из ведущих причин тяжелой легочной гипертензии (ЛГ), классифицируемой Всемирной организацией здравоохранения (ВОЗ) как группа 4 ЛГ.
Это редкое прогрессирующее заболевание легочных сосудов, которое, если его не лечить, приводит к прогрессирующему увеличению легочного сосудистого сопротивления (ЛСС) и, в конечном итоге, к правожелудочковой недостаточности и смерти.
Гистопатологические данные, включая дисфункцию эндотелиальных клеток и ремоделирование дистальных отделов легочных артерий, являются общими для ЛАГ и ХТЭЛГ, а специфическая для ЛГ терапия (то есть риоцигуат) показала эффективность при неоперабельной и персистирующей/рецидивирующей ХТЭЛГ.
Антагонист эндотелиновых рецепторов мацитентан предлагает другой механизм действия и удовлетворяет важную неудовлетворенную медицинскую потребность в альтернативном варианте лечения по этому показанию.
В этом исследовании будет оцениваться влияние мацитентана в дозе 75 мг на толерантность к физической нагрузке при ХТЭЛГ.
Общая продолжительность обучения составляет около 6 лет.
Исследование включает период скрининга (от 14 дней до 60 дней), период двойного слепого лечения (28 недель [минимальная продолжительность] до 3,5 лет), период продления открытого исследования (OL). (начинается в конце лечения DB [EODBT] и заканчивается для всех участников через 104 недели после того, как последний участник завершил 28-ю неделю DB).
Период DB состоит из 8-недельной фазы повышающего титрования и поддерживающей фазы.
Поддерживающая фаза делится на 28-недельную часть фиксированной продолжительности, в конце которой оценивается первичная конечная точка, и часть переменной продолжительности.
Продолжительность периода DB для отдельного участника зависит от момента включения в исследование и от того, произошло ли клиническое ухудшение, подтвержденное CEC.
Участники, прекратившие участие в исследовании DB в течение 28-недельной части с фиксированной продолжительностью, будут находиться под наблюдением до 28-й недели периода наблюдения после лечения (PTOP).
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
127
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Chermside, Австралия, 4032
- Queensland Lung Transplant Service
-
Darlinghurst, Австралия, 2010
- St Vincent's Hospital
-
-
-
-
-
Graz, Австрия, 8036
- Lkh-Univ. Klinikum Graz
-
Linz, Австрия, 4020
- Ordensklinikum Linz GmbH Elisabethinen
-
Vienna, Австрия, 1090
- Medizinische Universitaet Wien
-
-
-
-
-
Buenos Aires, Аргентина, C1039AAO
- Sanatorio de la Trinidad Mitre
-
C.a.b.a., Аргентина, C1180AAX
- Sanatorio Güemes
-
Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Аргентина, C1006ACC
- Nexo Salud Investigacion Clinica
-
-
-
-
-
Sofia, Болгария, 1606
- Military Medical Academy
-
Sofia, Болгария, 1750
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment- UMHAT Sveta Anna AD
-
-
-
-
-
Budapest, Венгрия, 1096
- Gottsegen Gyorgy Orszagos Kardiovaszkularis Intezet Felnott kardiologiai osztaly
-
Szeged, Венгрия, 6720
- Szegedi Tudományegyetem, Általános Orvostudományi Kar, Családorvosi Intézet és rendelő
-
-
-
-
-
Bonn, Германия, 53127
- Universitatsklinikum Bonn
-
Dresden, Германия, 01307
- Medizinische Fakultaet Carl Gustav Carus Technische Universitaet Dresden
-
Giessen, Германия, 35392
- Universitaetsklinikum Giessen
-
Hamburg, Германия, 20246
- Universitaetsklinikum Hamburg Eppendorf
-
Hannover, Германия, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover Zentrum Innere Medizin Klinik für Pneumologie
-
Heidelberg, Германия, 69126
- Thoraxklinik Heidelberg
-
Homburg, Германия, 66421
- Universitaetsklinikum des Saarlandes
-
Jena, Германия, 07747
- Universitatsklinikum Jena
-
München, Германия, 80639
- Krankenhaus Neuwittelsbach
-
-
-
-
-
Aarhus N, Дания, 8200
- Århus Universitetshospital, Skejby, Hjertemedicinsk Afdeling B
-
-
-
-
-
Tel Aviv, Израиль, 6423906
- Tel Aviv Medical Center
-
Tel-Hashomer, Израиль, 5265601
- The Chaim Sheba Medical Center
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания, 08036
- Hosp Clinic de Barcelona
-
Madrid, Испания, 28041
- Hosp. Univ. 12 de Octubre
-
Madrid, Испания, 28046
- Hosp. Univ. La Paz
-
Malaga, Испания, 29603
- Hosp. Costa Del Sol
-
Málaga, Испания, 29010
- Hosp Virgen de La Victoria
-
Toledo, Испания, 45007
- Hosp. Gral. Univ. de Toledo
-
-
-
-
-
Chieti, Италия, 66100
- Ospedale SS. Annunziata
-
Pavia, Италия, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Pisa, Италия, 56124
- Fondazione Toscana Gabriele Monasterio CNR
-
Roma, Италия, 00168
- Policlinico Gemelli Universita Cattolica
-
Torino, Италия, 10126
- A.O.U. Città della Salute e della Scienza
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Канада, T1Y 6J4
- University of Calgary - Peter Lougheed Centre
-
Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2B7
- University of Alberta Hospital
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Канада, M5G 2N2
- University Health Network - Toronto General Hospital
-
-
-
-
-
Beijing, Китай, 100029
- Beijing Anzhen Hospital
-
Beijing, Китай, 100038
- Beijing Shijitan Hospital
-
Beijing, Китай, 100020
- Beijing Chaoyang Hospital
-
Beijing, Китай, 100029
- China Japan Friendship Hospital
-
Chongqing, Китай, 400016
- The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
-
Guangzhou, Китай, 510140
- The First Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
-
Hangzhou, Китай, 310016
- Sir Run Run Shaw Hospital Zhejiang University School of Medicine
-
Nanjing, Китай, 210009
- Zhongda Hospital Southeast University
-
Qingdao, Китай, 266003
- The Affiliated Hospital of Medical College Qingdao University
-
Shanghai, Китай, 200433
- Shanghai Pulmonary Hospital
-
Shanghai, Китай
- Zhongshan Hospital Fudan University
-
Shanghai, Китай, 200040
- Huashan Hospital of Fudan University
-
Shenyang, Китай, 110000
- The General Hospital of Northern Theater Command
-
Tian Jin, Китай, 300052
- Tianjin Medical University General Hospital
-
Xi'An, Китай, 710061
- The First Affiliated Hospital of Xian Jiaotong University
-
-
-
-
-
Bogota, Колумбия, 1101131
- Fundacion Neumologica Colombiana
-
Bogota, Колумбия, 85369
- Fundacion Abood Shaio
-
Cali, Колумбия, 760042
- Clínica Imbanaco S.A.S.
-
Medellin, Колумбия, 681004
- Centro Cardiovascular Colombiano Clínica Santa María
-
-
-
-
-
Busan, Корея, Республика, 49241
- Pusan National University Hospital
-
Seoul, Корея, Республика, 03080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Корея, Республика, 05505
- Asan Medical Center
-
Seoul, Корея, Республика, 06351
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Корея, Республика, 06591
- The Catholic University of Korea Seoul St Marys Hospital
-
-
-
-
-
Kaunas, Литва, 50161
- Lietuvos sveikatos mokslu universiteto ligonine Kauno klinik
-
Vilnius, Литва, LT-08661
- Vilnius University Hospital Santariskiu Klinikos
-
-
-
-
-
Ciudad De México, Мексика, 14080
- Instituto Nacional de Cardiologia Dr. Ignacio Chavez
-
Mexico, Мексика, 52787
- Operadora de Hospitales Angeles SA de CV Hospital Angeles Lomas
-
Monterrey, Мексика, 64718
- Unidad de Investigacion Clinica en Medicina S.C. (UDICEM)
-
Morelia, Мексика, 58260
- Centro de Investigación Clinica Chapultepec
-
Nuevo Leon, Мексика, 64060
- CRI Centro Regiomontano de Investigacion SC
-
-
-
-
-
Krakow, Польша, 31 202
- Krakowski Szpital Specjalistyczny im Jana Pawla II
-
Lublin, Польша, 20 708
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im Stefana Kardynala Wyszynskiego PZOZ
-
Otwock, Польша, 05 400
- Europejskie Centrum Zdrowia Otwock Sp z o o
-
-
-
-
-
Almada, Португалия, 2805 267
- Uls Almada Seixal - Hosp. Garcia de Orta
-
-
-
-
-
Kazan, Российская Федерация, 420101
- State Autonomous HealthCare Institution 'Interregional Clinical Diagnostic Center'
-
Moscow, Российская Федерация, 121552
- National Medical Research Center of Cardiology of MoH of Russian Federation
-
Moscow, Российская Федерация, 121309
- Moscow City Clinical Hospital No.51
-
Saint-Petersburg, Российская Федерация, 197341
- National medical Research Center n.a. V.A.Almazov of MoH of Russian Federation
-
Volgograd, Российская Федерация, 400008
- Volgograd Regional Clinical Cardiology Center
-
-
-
-
-
Bucuresti, Румыния, 022328
- Institutul de urgenta pentru Boli Cardiovasculare Prof. Dr. C.C. Iliescu
-
Tg. Mures, Румыния, 540136
- Spitalul Clinic Județean de Urgență
-
-
-
-
-
Riyadh, Саудовская Аравия, 12713
- King Faisal Specialist Hospital & Research Center
-
Riyadh, Саудовская Аравия, 59046
- King Fahad Medical City
-
-
-
-
-
Belgrade, Сербия, 11000
- University Clinical Center of Serbia
-
Sremska Kamenica, Сербия, 21204
- Institute for Pulmonary Disease of Vojvodina
-
-
-
-
-
Singapore, Сингапур, 119228
- National University Heart Centre, Singapore
-
Singapore, Сингапур, 169609
- National Heart Centre (NHC) Singapore
-
-
-
-
-
Bratislava, Словакия, 833 48
- Narodny ustav srdcovych a cievnych chorob
-
-
-
-
-
Cambridge, Соединенное Королевство, CB2 0AY
- Papworth Hospital NHS Trust
-
Glasgow, Соединенное Королевство, G81 4DY
- National Waiting Times Centre Board Golden Jubilee National Hospital
-
London, Соединенное Королевство, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
London, Соединенное Королевство, W12 0HS
- Hammersmith Hospital
-
Newcastle Upon Tyne, Соединенное Королевство, NE7 7DN
- Freeman Hospital
-
Sheffield, Соединенное Королевство, S10 2RX
- Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust Royal Hallamshire Hospital
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037
- University of California San Diego Medical Center
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90033
- Keck School of Medicine of USC
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817-2201
- UC Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- University of Colorado Anschutz Medical Campus
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06519
- Yale University School Of Medicine
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32608
- University of Florida Health Jacksonville
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30309
- Piedmont Healthcare
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Northwestern University Feinberg School of Medicine
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
- Indiana University
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21201
- University of Maryland
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 21118
- Tufts Medical Center
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68198-2265
- University of Nebraska Medical Center
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Соединенные Штаты, 89509
- VA Sierra Nevada Health Care System
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Соединенные Штаты, 87131
- University of New Mexico School of Medicine
-
-
New York
-
Syracuse, New York, Соединенные Штаты, 13210
- Syracuse VA Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97210
- Legacy Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Texas
-
Plano, Texas, Соединенные Штаты, 75093
- Baylor Scott White - Plano
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Соединенные Штаты, 84107
- Intermountain Medical Center
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
- University of Utah Cardiovascular Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53792-2442
- University of Wisconsin Hospital and Clinics
-
-
-
-
-
Chiang Mai, Таиланд, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
-
Khon Kaen, Таиланд, 40002
- Srinagarind Hospital, Khon Kaen University
-
Pathumthani, Таиланд, 12120
- Thammasat Hospital
-
-
-
-
-
Kaohsiung, Тайвань, 813
- Kaohsiung Veterans General Hospital
-
Taipei, Тайвань, 10002
- National Taiwan University Hospital
-
Taipei, Тайвань, 112
- Taipei Veterans General Hospital
-
Taoyuan, Тайвань, 333
- Chang-Gung Memorial Hospital, LinKou Branch
-
-
-
-
-
Adana, Турция, 01170
- Adana City Hospital
-
Adana, Турция, 01250
- Cukurova University Medical Faculty
-
Ankara, Турция, 06230
- Hacettepe University Medical Faculty
-
Ankara, Турция, 06800
- Ankara Bilkent Sehir Hastanesi
-
Denizli, Турция, 20070
- Pamukkale University Medical Faculty
-
Eskisehir, Турция, 26040
- Eskisehir Osmangazi University Medical Faculty Hospital
-
Istanbul, Турция, 34096
- Istanbul University - Cerrahpasa Cardiology Institution
-
Istanbul, Турция, 34899
- Marmara University Medical Faculty
-
Istanbul, Турция, 34668
- Siyami Ersek Training and Research Hospital
-
Izmir, Турция, 35100
- Ege University Medical Faculty
-
Izmir, Турция, 35340
- Dokuz Eylul University Medical Faculty
-
Kartal Istanbul, Турция, 34865
- Kartal Kosuyolu Yuksek Ihtisas Egitim Ve Arastirma Hastanesi
-
Mersin, Турция, 33110
- Mersin University Medical Faculty
-
-
-
-
-
Cherkasy, Украина, 18009
- CNE 'Cherkasy Regional Cardiological Center of Cherkasy Regional Council'
-
Dnipro, Украина, 49059
- CE 'Dnipropetrovsk Regional Clinical Center of Cardiology and Cardiosurgery'
-
Kyiv, Украина, 03680
- State Institute Of Phthisiology And Pulmonology N.A. F.G. Yanovskiy Of Ams Ukraine
-
Kyiv, Украина, 02000
- SI National Scientific Center Institute of Cardiology of M.D. Strazhesko of NAMS of Ukraine
-
Lviv, Украина, 79010
- Communal Noncommercial Enterprise of Lviv Regional Council 'Lviv Regional Clinical Hospital'
-
Ternopil, Украина, 46002
- Municipal Non-commercial Enterprise Ternopil University Hospital of Ternopil Regional Council
-
-
-
-
-
Brest, Франция, 29200
- CHU de Brest - Hopital de la Cavale Blanche
-
Grenoble Cedex 9, Франция, 38043
- CHU de Grenoble Hopital Albert Michallon
-
Le Kremlin-Bicetre Cedex, Франция, 94275
- Hopital Bicetre Aphp Hopitaux Universitaires Paris Sud
-
Lille Cedex, Франция, 59037
- Hôpital Cardiologique - Chru Lille
-
Montpellier, Франция, 34295
- CHU de Montpellier - Arnaud de Villeneuve
-
St Priest en Jarez Cedex, Франция, 42277
- CHU Saint Etienne Hopital Nord
-
Toulouse Cedex 9, Франция
- Hopital Larrey CHU de Toulouse
-
Vandoeuvre les Nancy Cedex, Франция, 54511
- CHU de Nancy - Hopital de Brabois
-
-
-
-
-
Praha 2, Чехия, 128 08
- General University Hospital II.department of Internal Medicine-cardiology and angiology
-
-
-
-
-
Bunkyo, Япония, 113-8655
- The University of Tokyo Hospital
-
Fukuoka, Япония, 812 8582
- Kyushu University Hospital
-
Hiroshima, Япония, 737-8505
- Kure Kyosai Hospital
-
Kanagawa, Япония, 216 8511
- St Marianna University Hospital
-
Kobe, Япония, 650 0017
- Kobe University Hospital
-
Kyoto, Япония, 602-8566
- University Hospital Kyoto Prefectural University of Medicine
-
Kyoto, Япония, 606 8507
- Kyoto University Hospital
-
Matsumoto, Япония, 390 8621
- Shinshu University Hospital
-
Meguro-ku, Япония, 153-8515
- Toho University Medical Center, Ohashi Hospital
-
Mitaka, Япония, 181-8611
- Kyorin University Hospital
-
Nagoya, Япония, 466 8560
- Nagoya University Hospital
-
Okayama, Япония, 701-1192
- National Hospital Organization Okayama Medical Center
-
Sapporo-shi, Япония, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
-
Suita-Shi, Япония, 564-8565
- National Cerebral and Cardiovascular Center
-
Tokyo, Япония, 113-8431
- Juntendo University Hospital
-
Tsukuba City, Япония, 305 8576
- University of Tsukuba Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 80 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Хроническая тромбоэмболическая легочная гипертензия (ХТЭЛГ) (группа 4 Всемирной организации здравоохранения [ВОЗ]), отвечающая одному из следующих критериев: а) неоперабельная из-за хирургически недоступной локализации обструкции (т. е. дистальное заболевание), б) персистирующая/рецидивирующая ХТЭЛГ после баллонной легочной ангиопластики (БЛА) и признана неоперабельной из-за хирургически недоступной локализации обструкции (т.
- Расстояние 6-минутной ходьбы (6MWD), превышающее или равное (>=) 100 метров (м) и меньшее или равное (<=) 450 метров (м), подтвержденное соответствием требованиям и базовым тестом на 6-минутную ходьбу (6МВт). Базовый уровень 6MWD не должен отличаться более чем на 15 процентов (%) от приемлемого теста.
- Функциональный класс Всемирной организации здравоохранения (WHO FC) >= II
- Участники должны получать риоцигуат в соответствии с местными стандартами медицинской помощи, если только он не противопоказан или недоступен.
Критерий исключения:
- Острая легочная эмболия в течение 3 месяцев до или во время скрининга
- Запланированная баллонная легочная ангиопластика (БЛА) в течение фиксированной части двойного слепого периода
- Значительное обструктивное и рестриктивное заболевание легких
- Острые или хронические состояния (кроме одышки), которые ограничивают способность выполнять требования исследования, в частности с 6MWT (например, перемежающаяся хромота).
- Симптоматическая ишемическая болезнь сердца, требующая вмешательства в течение 3 месяцев до или во время скрининга или ожидаемая в течение фиксированной части исследования.
- Декомпенсированная сердечная недостаточность без тщательного наблюдения
- Известные и задокументированные опасные для жизни сердечные аритмии
- Острый инфаркт миокарда в течение 6 месяцев до или во время скрининга
- Цереброваскулярные события (включая транзиторную ишемическую атаку) в течение 3 месяцев до или во время скрининга
- Наличие или подозрение на легочную веноокклюзионную болезнь (ЛВС)
- Введение АРЭ, внутривенного введения простациклинов/аналогов простациклина или экспериментальное лечение в течение 90 дней до рандомизации
- Изменение дозы или начало приема ингибиторов фосфодиэстеразы типа 5 (ФДЭ-5), пероральных, ингаляционных или подкожных (п/к) простациклинов/аналогов простациклина, агонистов рецепторов простациклина или риоцигуата, а) в течение 90 дней до рандомизации или б) ожидается в течение часть фиксированной продолжительности двойного слепого периода [DB]
- Гипотензия, то есть систолическое артериальное давление (САД) менее (<) 90 миллиметров ртутного столба (мм рт.ст.) или диастолическое артериальное давление (ДАД) <50 мм рт.ст. при скрининге.
- Тяжелая почечная дисфункция с расчетной скоростью клубочковой фильтрации <30 миллилитров в минуту на 1,73 кв. м (мл/мин/1,73 m^2) с использованием формулы Сотрудничества в области эпидемиологии хронических заболеваний почек при скрининге
- Известная умеренная или тяжелая печеночная недостаточность, определяемая как класс B или C по Чайлд-Пью, на основании записей, подтверждающих документально подтвержденный анамнез
- Уровень аспартатаминотрансферазы (АСТ) и/или аланинаминотрансферазы (АЛТ) в сыворотке выше или равен (>=) 1,5*верхней границы нормы (ВГН) при скрининге
- Гемоглобин <100 г/л (<10 грамм на децилитр [г/дл]) при скрининге
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Маситентан
Участник будет получать мацитентан в дозе 10 миллиграмм (мг) один раз в день (OD) в течение 4 недель, затем мацитентан в дозе 37,5 мг в течение еще 4 недель и продолжит прием мацитентана в целевой дозе 75 мг.
Участники, достигшие целевой дозы 75 мг, завершившие период двойного слепого исследования (DB) до недели 28 (либо во время лечения, либо в период наблюдения после лечения [PTOP]), как минимум, могут иметь право на переход в открытый период продления метки (OL) после того, как все участники завершили часть исследования DB, или раньше, если у них произошло клиническое ухудшение, подтвержденное Комитетом по клиническим событиям (CEC).
|
Участники будут получать таблетки с пленочным покрытием Macitentan перорально 1 раз в день.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Плацебо
Участники получат таблетки плацебо, соответствующие мацитентану 10 мг, мацитентану 37,5 мг и мацитентану 75 мг, соответственно.
Участники, которые завершили период DB в соответствии с протоколом либо на лечении, либо в PTOP, имеют право на переход на период продления OL и будут получать мацитентан 75 мг после 8-недельного двойного фиктивного повышения титрации (мацитентан 10 мг в течение 4 недель, затем 37,5 мг). мг еще на 4 недели).
|
Участники будут получать таблетки с пленочным покрытием Macitentan перорально 1 раз в день.
Другие имена:
Участник получит соответствующие таблетки плацебо перорально 1 раз в день.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение с базовой линии в 6-минутной прогулке на расстоянии (6 МВт) на 28 неделе
Временное ограничение: Базовая линия (день 1), 28 неделе
|
Сообщалось об изменении базового уровня в 6 МВт, измеренное с помощью 6-минутного теста ходьбы (6 МВт) на 28 неделе.
Целью 6 МВт было количественно оценить толерантность к упражнениям и емкость.
Этот стандартизированный тест измерял расстояние, которое человек смог пройти в общей сложности в течение шести минут на твердой плоской поверхности без препятствий.
Цель состояла в том, чтобы человек прошел как можно дальше через 6 минут.
|
Базовая линия (день 1), 28 неделе
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Время до первого клинического комитета (CEC) подтвердило клиническое ухудшение до конца двойного лечения (EODBT)
Временное ограничение: От исходного (день 1) до EODBT: средние 24,5 недели (мин 3,9 недели; максимум 160,4 недели) для Macitentan, средние 44 недели (мин 4 недели; максимум 147,9 недели) для плацебо
|
Сообщалось о времени (месяцах) для первого CEC-подтвержденного клинического ухудшения до EODBT.
Клиническое ухудшение было определено как возникновение, по крайней мере, одного из следующих событий: 1) смерть всех причин; 2) трансплантация сердца и/или легких; 3) госпитализация, связанная с незапланированной легочной гипертонией (pH); 4) ухудшение PH от исходного уровня, идентифицированного по крайней мере одним из следующих: а) постоянное увеличение функционального класса мировой организации здравоохранения (WHO FC), который не может быть объяснен другой причиной (например, вирусной инфекцией); б) постоянное ухудшение не менее 15 процентов (%) в упражнении; как измеряется 6MWD; в) новые или ухудшенные признаки или симптомы правой сердечной недостаточности; 5) Процедура спасения легочной эндартерэктомии (PEA) и/или воздушной легочной ангиопластики (BPA) из -за ухудшения pH.
|
От исходного (день 1) до EODBT: средние 24,5 недели (мин 3,9 недели; максимум 160,4 недели) для Macitentan, средние 44 недели (мин 4 недели; максимум 147,9 недели) для плацебо
|
|
Количество участников с улучшением функционального класса Всемирной организации здравоохранения (WHO FC) от базового уровня до 28 недели
Временное ограничение: От базового (день 1) до 28 недели
|
Сообщалось о количестве участников с улучшением в ВОЗ от базового уровня до 28 недели.
Улучшение (уменьшение) в ВОЗ ФК от исходного уровня до 28 недели было рассчитано для каждого участника.
Тест ФК использовался для оценки тяжести заболевания.
Четыре функциональных класса (FC) были определены от FC I (отсутствие ограничения физической активности) до FC IV (неспособность выполнять какую -либо физическую активность без симптомов).
Для целей анализа эти значения класса FC были преобразованы в шкалу с оценками, варьирующимися от 1 до 4; где балл 1 соответствовал тому, кто ФК класс I и оценка 4 соответствовали тому, кто ФК классу IV.
Более высокие оценки указывают на большую тяжесть симптомов или худшее воздействие.
Улучшение рассматривалось, когда участник перешел с более высокого класса на более низкий класс.
|
От базового (день 1) до 28 недели
|
|
Переход с исходной линии на 28 неделе в легочной артериальной гипертонии - Симптомы и воздействие (PAH -Sympact) - Оценка домена сердечно -легочных симптомов
Временное ограничение: От базового (день 1) до 28 недели
|
Домен сердечно-легочных симптомов состоял из 6 предметов: одышка, усталость, отсутствие энергии, отек в лодыжках или ногах, отек в области желудка и кашель и были зарегистрированы по 5-балльной шкале Лайкерта от 0 (вообще без симптомов) до 4 (очень тяжелые симптомы), причем более высокие оценки указывают на больший симптом.
Симптомы части PAH-Sympct вводили ежедневно в течение 7-дневного периода.
Период отзыва предметов симптомов был последние 24 часа.
Средняя оценка индивидуального симптома была определена для каждого из 6 пунктов, и оценка домена была рассчитана путем суммирования средних показателей индивидуального элемента симптомов и деления на количество элементов, варьировалось от 0 = отсутствие сердечно -легочных симптомов до 4 = тяжелые сердечно -летними симптомы.
Более высокий балл показал более тяжелые симптомы.
|
От базового (день 1) до 28 недели
|
|
Переход с исходного уровня на 28 неделе в PAH -Sympact - оценка домена сердечно -сосудистых симптомов
Временное ограничение: От базового (день 1) до 28 недели
|
Домен сердечно-сосудистых симптомов состоял из 5 пунктов: сердцебиение сердца (трепетание), быстрое сердцебиение, боль в груди, стеснение в груди и легкомысленность и сообщалось по 5-балльной шкале Лайкерта, в диапазоне от 0 (без симптомов при AL) до 4 (очень тяжелые симптомы), причем высокий балл, указывающий на больший симптомов.
Симптомы части PAH-Sympct вводили ежедневно в течение 7-дневного периода.
Период отзыва предметов симптомов был последние 24 часа.
Средняя оценка доменных симптомов сердечно -сосудистых симптомов была определена на основе ежедневных баллов 5 пунктов.
Средняя оценка индивидуального симптома была определена для каждого из 5 пунктов, и оценка домена была рассчитана путем суммирования средних показателей индивидуального симптома и деления на количество элементов, варьировалось от 0 = отсутствие сердечно -сосудистых симптомов до 4 = тяжелые сердечно -сосудистые симптомы.
Более высокий балл показал более тяжелые симптомы.
|
От базового (день 1) до 28 недели
|
|
Переход с базовой линии на 28 неделе в евро качеством.
Временное ограничение: От базового (день 1) до 28 недели
|
EQ-5D-5L был общей мерой состояния здоровья.
EQ-5D-5L состоял из 2 частей: утилита EQ-5D-5L (описательная система) и оценки VAS.
Описательная система EQ-5D-5L состояла из анкеты из 5 пунктов, в которой оценивали 5 доменов, включая мобильность, уход за собой, обычные действия, боль/дискомфорт и тревога/депрессия.
Каждый вопросник имел 5 уровней ответа: 1 = нет проблем, 2 = небольшие проблемы, 3 = умеренные проблемы, 4 = серьезные проблемы и 5 = экстремальные проблемы.
Оценки для 5 анкет были использованы для вычисления единого балла по утилите, которая варьировалась от 0 до 1, где более высокий балл показал, что лучшее состояние здоровья, а более низкий балл показал худшее состояние здоровья.
EQ-5D-5L VAS оценил текущее состояние здоровья в вертикальном масштабе с оценкой от 0 (худшее воображаемое состояние здоровья) до 100 (лучшее воображаемое состояние здоровья), более высокие оценки показали лучшее состояние здоровья.
|
От базового (день 1) до 28 недели
|
|
Переход с базовой линии на 28 неделе в оцениваемой акселерометрам пропорции времени, проведенного при умеренной до энергичной физической активности
Временное ограничение: От базового (день 1) до 28 недели
|
Были оценены переход от базовой линии на 28-й неделе в оценке акселерометра, оцениваемой акселерометром.
Физическая активность участника повседневной жизни оценивалась с использованием акселерометра, который был предоставлен участнику на скрининге и ежедневно носил в течение часов пробуждения до 28 недели.
Для каждого запланированного посещения за 14 дней до посещения рассматривались как период оценки для физической активности.
Чтобы считаться оцениваемым для данной временной точки, переменные актиграфии должны были быть измерены в течение как минимум 7 полных дней (последовательно или нет).
Полный день определяется как запись не менее 7 часов бодрствования.
Доля времени, проведенного при умеренной до активной физической активности, была предполагаемом количеством минут, проведенных в умеренной или более высокой физической активности, как рассчитывается с использованием метода Staudenmayer '15 в качестве доли общего количества минут алгоритмически обнаруженного времени износа и исключая протоколы, которые падают в период сна.
|
От базового (день 1) до 28 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Actelion Clinical Trial, Actelion
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
7 июля 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
21 декабря 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
21 декабря 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
13 февраля 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
13 февраля 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
17 февраля 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
27 июня 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
19 июня 2025 г.
Последняя проверка
1 июня 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Сосудистые заболевания
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Заболевания дыхательных путей
- Легочные заболевания
- Гипертония
- Гипертония, Легочная
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Антагонисты рецепторов эндотелина А
- Антагонисты рецепторов эндотелина
- Антагонисты рецепторов эндотелина B
- Маситентан
Другие идентификационные номера исследования
- CR108742
- 2019-004131-24 (Номер EudraCT)
- 67896062CTP3001 (Другой идентификатор: Janssen Research & Development, LLC)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Политика обмена данными фармацевтических компаний Janssen компании Johnson & Johnson доступна на сайте www.janssen.com/clinical-trials/transparency.
Как указано на этом сайте, запросы на доступ к данным исследования можно отправить через сайт проекта Yale Open Data Access (YODA) по адресу yoda.yale.edu.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .