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Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di macitentan 75 mg nell'ipertensione polmonare tromboembolica cronica inoperabile o persistente/ricorrente (MACiTEPH)

1 febbraio 2024 aggiornato da: Actelion

Uno studio prospettico, randomizzato, in doppio cieco, multicentrico, controllato con placebo, a gruppi paralleli, adattivo di fase 3 con estensione in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di macitentan 75 mg nell'ipertensione polmonare tromboembolica cronica inoperabile o persistente/ricorrente

Lo scopo dello studio è valutare l'effetto di macitentan 75 mg rispetto al placebo sulla capacità di esercizio alla settimana 28 nei partecipanti con ipertensione polmonare tromboembolica cronica (CTEPH).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

CTEPH è una delle principali cause di ipertensione polmonare grave (IP), classificata nel gruppo 4 dell'OMS (Organizzazione mondiale della sanità). È una malattia vascolare polmonare rara e progressiva che, se non trattata, porta a un progressivo aumento della resistenza vascolare polmonare (PVR) e infine all'insufficienza del ventricolo destro e alla morte. I risultati istopatologici tra cui la disfunzione delle cellule endoteliali e il rimodellamento arterioso polmonare distale sono condivisi tra PAH e CTEPH e le terapie specifiche per PH (cioè riociguat) hanno mostrato efficacia in CTEPH inoperabile e persistente/ricorrente. L'antagonista del recettore dell'endotelina macitentan offre una diversa modalità di azione e risponde a un'importante esigenza medica insoddisfatta di un'opzione terapeutica alternativa in questa indicazione. Questo studio valuterà l'effetto di macitentan 75 mg sulla capacità di esercizio in CTEPH. La durata totale dello studio è di circa 6 anni. Lo studio comprende un periodo di screening (almeno 14 giorni e fino a 60 giorni), un periodo di trattamento in doppio cieco (DB) (28 settimane [durata minima] fino a 3,5 anni), un periodo di estensione in aperto (OL) (inizia alla fine del trattamento DB [EODBT] e terminerà per tutti i partecipanti 104 settimane dopo che l'ultimo partecipante ha completato la settimana 28 DB). Il periodo DB consiste in una fase di aumento della titolazione di 8 settimane e una fase di mantenimento. La fase di mantenimento è suddivisa in una parte di durata fissa di 28 settimane, al termine della quale viene valutato l'endpoint primario, e una parte di durata variabile. La durata del periodo DB per un singolo partecipante dipende dal punto temporale di ingresso nello studio e se si è verificato un evento di peggioramento clinico confermato da CEC. I partecipanti che interrompono l'intervento dello studio DB durante la parte a durata fissa di 28 settimane saranno seguiti fino alla settimana 28 in un periodo di osservazione post-trattamento (PTOP).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

127

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 12713
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center
      • Riyadh, Arabia Saudita, 59046
        • King Fahad Medical City
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1039AAO
        • Sanatorio de la Trinidad Mitre
      • C.a.b.a., Argentina, C1180AAX
        • Sanatorio Güemes
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Argentina, C1006ACC
        • Nexo Salud Investigación Clínica
  • Australia
      • Chermside, Australia, 4032
        • Queensland Lung Transplant Service
      • Darlinghurst, Australia, 2010
        • St Vincent's Hospital
  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • LKH-Univ. Klinikum Graz
      • Linz, Austria, 4020
        • Ordensklinikum Linz GmbH Elisabethinen
      • Vienna, Austria, 1090
        • Medizinische Universität Wien
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1606
        • Military Medical Academy
      • Sofia, Bulgaria, 1750
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment- UMHAT Sveta Anna AD
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T1Y 6J4
        • University Of Calgary - Peter Lougheed Centre
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2N2
        • University Health Network - Toronto General Hospital
  • Cechia
      • Praha 2, Cechia, 128 08
        • General University Hospital II.department of Internal Medicine-cardiology and angiology
  • Cina
      • Beijing, Cina, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital
      • Beijing, Cina, 100029
        • China-Japan Friendship Hospital
      • Beijing, Cina, 100038
        • Beijing Shijitan Hospital
      • Beijing, Cina, 100020
        • Beijing ChaoYang Hospital
      • Chongqing, Cina, 400016
        • The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
      • Guangzhou, Cina, 510140
        • The First Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
      • Hangzhou, Cina, 310016
        • Sir Run Run Shaw Hospital, Zhejiang University School of Medicine
      • Nanjing, Cina, 210009
        • Zhongda Hospital,Southeast University
      • Qingdao, Cina, 266003
        • The Affiliated Hospital of Medical College Qingdao University
      • Shanghai, Cina, 200433
        • Shanghai Pulmonary Hospital
      • Shanghai, Cina, 200040
        • Huashan Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Cina
        • Zhongshan Hospital,Fudan University
      • Shenyang, Cina, 110000
        • The General Hospital of Northern Theater Command
      • Tian Jin, Cina, 300052
        • Tianjin Medical University General Hospital
      • Xi'An, Cina, 710061
        • The First Affiliated Hospital of Xian Jiaotong University
  • Colombia
      • Bogota, Colombia, 1101131
        • Fundación Neumológica Colombiana
      • Bogota, Colombia, 85369
        • Fundacion ABOOD Shaio
      • Cali, Colombia, 760042
        • Clínica Imbanaco S.A.S.
      • Medellin, Colombia, 681004
        • Centro Cardiovascular Colombiano Clínica Santa María
  • Corea, Repubblica di
      • Busan, Corea, Repubblica di, 49241
        • Pusan National University Hospital
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 05505
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 06591
        • The Catholic University of Korea Seoul St. Mary'S Hospital
  • Danimarca
      • Aarhus N, Danimarca, 8200
        • Århus Universitetshospital, Skejby, Hjertemedicinsk Afdeling B
  • Federazione Russa
      • Kazan, Federazione Russa, 420101
        • State Autonomous HealthCare Institution 'Interregional Clinical Diagnostic Center'
      • Moscow, Federazione Russa, 121552
        • National Medical Research Center of Cardiology of MoH of Russian Federation
      • Moscow, Federazione Russa, 121309
        • Moscow City Clinical Hospital No.51
      • Saint-Petersburg, Federazione Russa, 197341
        • National medical Research Center n.a. V.A.Almazov of MoH of Russian Federation
      • Volgograd, Federazione Russa, 400008
        • Volgograd Regional Clinical Cardiology Center
  • Francia
      • Brest, Francia, 29200
        • CHU de Brest - Hôpital de la Cavale Blanche
      • Grenoble Cedex 9, Francia, 38043
        • CHU de Grenoble Hopital Albert Michallon
      • Le Kremlin-Bicetre Cedex, Francia, 94275
        • Hopital Bicêtre - Aphp Hôpitaux Universitaires Paris-Sud
      • Lille Cedex, Francia, 59037
        • Hôpital Cardiologique - Chru Lille
      • Montpellier, Francia, 34295
        • CHU de Montpellier - Arnaud de Villeneuve
      • St Priest en Jarez Cedex, Francia, 42277
        • CHU Saint-Etienne - Hopital Nord
      • Toulouse Cedex 9, Francia
        • Hopital Larrey CHU de Toulouse
      • Vandoeuvre les Nancy Cedex, Francia, 54511
        • CHU de Nancy - Hopital de Brabois
  • Germania
      • Bonn, Germania, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn
      • Dresden, Germania, 01307
        • Medizinische Fakultat Carl Gustav Carus Technische Universitat Dresden
      • Giessen, Germania, 35392
        • Universitaetsklinikum Giessen
      • Hamburg, Germania, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg Eppendorf
      • Hannover, Germania, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover Zentrum Innere Medizin Klinik für Pneumologie
      • Heidelberg, Germania, 69126
        • Thoraxklinik Heidelberg
      • Homburg, Germania, 66421
        • Universitaetsklinikum des Saarlandes
      • Jena, Germania, 07747
        • Universitätsklinikum Jena
      • München, Germania, 80639
        • Krankenhaus Neuwittelsbach
  • Giappone
      • Bunkyo, Giappone, 113-8655
        • The University of Tokyo Hospital
      • Fukuoka, Giappone, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
      • Hiroshima, Giappone, 737-8505
        • Kure Kyosai Hospital
      • Kanagawa, Giappone, 216-8511
        • St.Marianna University Hospital
      • Kobe, Giappone, 650-0017
        • Kobe University Hospital
      • Kyoto, Giappone, 606-8507
        • Kyoto University Hospital
      • Kyoto, Giappone, 602-8566
        • University Hospital Kyoto Perfectural University of Medicine
      • Matsumoto, Giappone, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
      • Meguro-ku, Giappone, 153-8515
        • Toho University Medical Center, Ohashi Hospital
      • Mitaka, Giappone, 181-8611
        • Kyorin University Hospital
      • Nagoya, Giappone, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
      • Okayama, Giappone, 701-1192
        • National Hospital Organization Okayama Medical Center
      • Sapporo-shi, Giappone, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital
      • Suita-Shi, Giappone, 564-8565
        • National Cerebral and Cardiovascular Center
      • Tokyo, Giappone, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Tsukuba-City, Giappone, 305-8576
        • University of Tsukuba Hospital
  • Israele
      • Tel Aviv, Israele, 6423906
        • Tel Aviv Medical Center
      • Tel-Hashomer, Israele, 5265601
        • The Chaim Sheba Medical Center
  • Italia
      • Chieti, Italia, 66100
        • Ospedale Ss. Annunziata
      • Pavia, Italia, 27100
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Pisa, Italia, 56124
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio CNR
      • Roma, Italia, 00168
        • Policlinico Gemelli Universita Cattolica
      • Torino, Italia, 10126
        • A.O.U. Citta della Salute e della Scienza
  • Lituania
      • Kaunas, Lituania, 50161
        • Lietuvos Sveikatos Mokslu Universiteto Ligonine Kauno Klinik
      • Vilnius, Lituania, LT-08661
        • Vilnius University Hospital Santariskiu Klinikos
  • Messico
      • Ciudad De México, Messico, 14080
        • Instituto Nacional de Cardiologia Dr. Ignacio Chavez
      • Mexico, Messico, 52787
        • Operadora de Hospitales Angeles SA de CV Hospital Angeles Lomas
      • Monterrey, Messico, 64718
        • Unidad de Investigacion Clinica en Medicina S.C. (UDICEM)
      • Morelia, Messico, 58260
        • Centro de Investigacion Clinica Chapultepec
      • Nuevo Leon, Messico, 64060
        • CRI Centro Regiomontano de Investigacion SC
  • Polonia
      • Kraków, Polonia, 31-202
        • Krakowski Szpital Specjalistyczny im Jana Pawla II
      • Lublin, Polonia, 20-708
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny im. Stefana Kardynała Wyszyńskiego, PZOZ
      • Otwock, Polonia, 05-400
        • Europejskie Centrum Zdrowia Otwock Sp. z o.o
  • Portogallo
      • Almada, Portogallo, 2805-267
        • Hosp. Garcia de Orta
  • Regno Unito
      • Cambridge, Regno Unito, CB2 0AY
        • Papworth Hospital NHS Trust
      • Glasgow, Regno Unito, G81 4DY
        • National Waiting Times Centre Board Golden Jubilee National Hospital
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Regno Unito, W12 0HS
        • Hammersmith Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Regno Unito, NE7 7DN
        • Freeman Hospital
      • Sheffield, Regno Unito, S10 2RX
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust Royal Hallamshire Hospital
  • Romania
      • Bucuresti, Romania, 022328
        • Institutul de urgenta pentru Boli Cardiovasculare Prof. Dr. C.C. Iliescu
      • Tg. Mures, Romania, 540136
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • University Clinical Center of Serbia
      • Sremska Kamenica, Serbia, 21204
        • Institute for Pulmonary Disease of Vojvodina
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119228
        • National University Heart Centre, Singapore
      • Singapore, Singapore, 169609
        • National Heart Centre (NHC) Singapore
  • Slovacchia
      • Bratislava, Slovacchia, 833 48
        • Narodny ustav srdcovych a cievnych chorob
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Hosp. Clinic de Barcelona
      • Madrid, Spagna, 28041
        • Hosp. Univ. 12 de Octubre
      • Málaga, Spagna, 29010
        • Hosp. Virgen de La Victoria
      • Toledo, Spagna, 45007
        • Hosp. Gral. Univ. de Toledo
  • Stati Uniti
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
        • University of California San Diego Medical Center
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • Keck School of Medicine of USC
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817-2201
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado - Anschutz Medical Campus
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06519
        • Yale University School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
        • University of Florida Health Jacksonville
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30309
        • Piedmont Healthcare
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University Of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
        • University of Maryland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 21118
        • Tufts Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198-2265
        • University of Nebraska Medical Center
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Stati Uniti, 89509
        • VA Sierra Nevada Health Care System
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti, 87131
        • University of New Mexico School of Medicine
    • New York
      • Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
        • Syracuse VA Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97210
        • Legacy Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Plano, Texas, Stati Uniti, 75093
        • Baylor Scott White - Plano
    • Utah
      • Murray, Utah, Stati Uniti, 84107
        • Intermountain Medical Center
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah Cardiovascular Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792-2442
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
  • Tacchino
      • Adana, Tacchino, 01170
        • Adana City Hospital
      • Adana, Tacchino, 01250
        • Cukurova University Medical Faculty
      • Ankara, Tacchino, 06230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Ankara, Tacchino, 06800
        • Ankara Bilkent Sehir Hastanesi
      • Denizli, Tacchino, 20070
        • Pamukkale University Medical Faculty
      • Eskisehir, Tacchino, 26040
        • Eskisehir Osmangazi University Medical Faculty Hospital
      • Istanbul, Tacchino, 34096
        • Istanbul University - Cerrahpasa Cardiology Institution
      • Istanbul, Tacchino, 34899
        • Marmara University Medical Faculty
      • Istanbul, Tacchino, 34668
        • Siyami Ersek Training and Research Hospital
      • Izmir, Tacchino, 35100
        • Ege University Medical Faculty
      • Izmir, Tacchino, 35340
        • Dokuz Eylul University Medical Faculty
      • Kartal Istanbul, Tacchino, 34865
        • Kartal Kosuyolu Yuksek Ihtisas Egitim Ve Arastirma Hastanesi
      • Mersin, Tacchino, 33110
        • Mersin University Medical Faculty
  • Tailandia
      • Chiang Mai, Tailandia, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
      • Khon Kaen, Tailandia, 40002
        • Srinagarind Hospital, Khon Kaen University
      • Pathumthani, Tailandia, 12120
        • Thammasat Hospital
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 813
        • Kaohsiung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 112
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taoyuan, Taiwan, 333
        • Chang-Gung Memorial Hospital, LinKou Branch
  • Ucraina
      • Cherkasy, Ucraina, 18009
        • CNE 'Cherkasy Regional Cardiological Center of Cherkasy Regional Council'
      • Dnipro, Ucraina, 49059
        • CE 'Dnipropetrovsk Regional Clinical Center of Cardiology and Cardiosurgery'
      • Kyiv, Ucraina, 03680
        • State Institute Of Phthisiology And Pulmonology N.A. F.G. Yanovskiy Of Ams Ukraine
      • Kyiv, Ucraina, 02000
        • SI National Scientific Center Institute of Cardiology of M.D. Strazhesko of NAMS of Ukraine
      • Lviv, Ucraina, 79010
        • Communal Noncommercial Enterprise of Lviv Regional Council 'Lviv Regional Clinical Hospital'
      • Ternopil, Ucraina, 46002
        • Municipal Non-commercial Enterprise Ternopil University Hospital of Ternopil Regional Council
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1096
        • Gottsegen György Országos Kardiológiai Intézet, Felnőtt kardiológiai osztály
      • Szeged, Ungheria, 6720
        • Szegedi Tudományegyetem, Általános Orvostudományi Kar, Családorvosi Intézet és rendelő

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Ipertensione polmonare tromboembolica cronica (CTEPH) (Organizzazione mondiale della sanità [OMS] Gruppo 4) che soddisfa uno dei seguenti criteri: a) inoperabile a causa della localizzazione dell'ostruzione inaccessibile chirurgicamente (ovvero malattia distale), b) persistente/ricorrente CTEPH dopo angioplastica polmonare con palloncino (BPA) e ritenuto inoperabile a causa della localizzazione dell'ostruzione chirurgicamente inaccessibile (ovvero malattia distale), c) CTEPH persistente/ricorrente dopo endoarterectomia polmonare di soccorso (PEA)
  • Distanza percorsa in 6 minuti (6MWD) maggiore o uguale a (>=) 100 metri (m) e minore o uguale a (<=) 450 metri (m), documentata da un test di idoneità e da un test di base di 6 minuti del cammino (6MWT). Il 6MWD di riferimento non deve differire di oltre il 15% (%) dal test di idoneità
  • Classe funzionale dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (WHO FC) >= II
  • I partecipanti devono ricevere riociguat secondo lo standard di cura locale, a meno che non sia controindicato o non disponibile

Criteri di esclusione:

  • Embolia polmonare acuta nei 3 mesi precedenti o durante lo screening
  • Angioplastica polmonare con palloncino pianificata (BPA) durante la parte di durata fissa del periodo in doppio cieco
  • Malattia polmonare ostruttiva e restrittiva significativa
  • Condizioni acute o croniche (diverse dalla dispnea) che limitano la capacità di soddisfare i requisiti dello studio, in particolare con 6MWT (ad esempio, claudicatio intermittens).
  • Malattia coronarica sintomatica che richiede un intervento entro 3 mesi prima o durante lo screening o anticipato durante la parte di durata fissa dello studio
  • Insufficienza cardiaca scompensata se non sotto stretta supervisione
  • Aritmie cardiache note e documentate potenzialmente letali
  • Infarto miocardico acuto nei 6 mesi precedenti o durante lo screening
  • Eventi cerebrovascolari (incluso attacco ischemico transitorio) nei 3 mesi precedenti o durante lo screening
  • Malattia veno-occlusiva polmonare nota o sospetta (PVOD)
  • Somministrazione di ERA, prostacicline per via endovenosa/analoghi delle prostacicline o trattamento sperimentale entro 90 giorni prima della randomizzazione
  • Modifica della dose o inizio di inibitori della fosfodiesterasi di tipo 5 (PDE-5), prostacicline orali, inalate o sottocutanee (SC)/analoghi della prostaciclina, agonisti del recettore della prostaciclina o riociguat, a) entro 90 giorni prima della randomizzazione, o b) previsto durante la parte di durata fissa del periodo in doppio cieco [DB].
  • Ipotensione, cioè pressione arteriosa sistolica (SBP) inferiore a (<) 90 millimetri di mercurio (mmHg) o pressione arteriosa diastolica (DBP) <50 mmHg allo Screening.
  • Grave disfunzione renale con una velocità di filtrazione glomerulare stimata <30 millilitri al minuto per 1,73 metri quadrati (mL/min/1,73 m^2) utilizzando la formula della collaborazione epidemiologica della malattia renale cronica allo screening
  • Compromissione epatica nota da moderata a grave, definita come Child-Pugh Classe B o C, sulla base di documenti che confermano la storia clinica documentata
  • Aspartato aminotransferasi sierica (AST) e/o alanina aminotransferasi (ALT) maggiore o uguale a (>=) 1,5*limite superiore della norma (ULN) allo screening
  • Emoglobina <100 g/L (<10 grammi per decilitro [g/dL]) allo screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Macitentan
Il partecipante riceverà macitentan alla dose di 10 milligrammi (mg) una volta al giorno (OD) per 4 settimane, seguito da una dose di macitentan 37,5 mg per altre 4 settimane e continuerà con la dose target di macitentan 75 mg. I partecipanti che hanno raggiunto la dose target di 75 mg, completato almeno il periodo in doppio cieco (DB) fino alla settimana 28 (durante il trattamento o nel periodo di osservazione post-trattamento [PTOP]), possono essere idonei per il passaggio all'Open periodo di estensione dell'etichetta (OL) una volta che tutti i partecipanti hanno completato la parte DB dello studio, o prima se hanno sperimentato un evento di peggioramento clinico confermato dal comitato di eventi clinici (CEC).
Droga: Macitentan
I partecipanti riceveranno compresse rivestite con film di Macitentan per via orale od.
Altri nomi:
  • Opsumit
  • ACT-064992,
Sperimentale: Placebo
I partecipanti riceveranno compresse di placebo corrispondenti rispettivamente alle compresse di macitentan 10 mg, macitentan 37,5 mg e macitentan 75 mg. I partecipanti che hanno completato il periodo DB come da protocollo in trattamento o in PTOP sono idonei per il passaggio al periodo di estensione OL e riceveranno macitentan 75 mg dopo una titolazione double-dummy di 8 settimane (macitentan 10 mg per 4 settimane, seguito da 37,5 mg per altre 4 settimane).
Droga: Macitentan
I partecipanti riceveranno compresse rivestite con film di Macitentan per via orale od.
Altri nomi:
  • Opsumit
  • ACT-064992,
Droga: Placebo
Il partecipante riceverà compresse placebo corrispondenti per via orale od.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dal basale alla settimana 28 nella distanza percorsa in 6 minuti [6MWD]
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 28
Verrà riportata la variazione dal basale alla settimana 28 in 6MWD misurata dal test del cammino di 6 minuti [6MWT]). Lo scopo del test del cammino di sei minuti (6MWT) è quantificare la tolleranza e la capacità di esercizio. Questo test standardizzato misura la distanza che un individuo è in grado di percorrere per un totale di sei minuti su una superficie dura e piana. L'obiettivo è che l'individuo cammini il più lontano possibile in 6 minuti.
Basale fino alla settimana 28

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo al peggioramento clinico fino al periodo di fine del trattamento in doppio cieco (EODBT).
Lasso di tempo: Fino a EODBT (durata variabile per partecipante, fino a 3,5 anni)
Verrà segnalato il tempo al primo peggioramento clinico confermato dal comitato degli eventi clinici (CEC) fino a EODBT. Il peggioramento clinico è definito come il verificarsi di almeno uno dei seguenti eventi: 1) Morte per tutte le cause; 2) Trapianto cardiaco e/o polmonare; 3) Ricovero correlato a ipertensione polmonare (IP) non programmato; 4) Deterioramento correlato all'IP rispetto al basale identificato da almeno uno dei seguenti: a) Aumento persistente della classe funzionale dell'Organizzazione mondiale della sanità (WHO FC) che non può essere spiegato da un'altra causa (ad esempio, infezione virale); b) deterioramento persistente di almeno il 15% (%) della capacità di esercizio; come misurato dal 6MWD; c) Segni o sintomi nuovi o in peggioramento di insufficienza cardiaca destra; 5) Procedura di endoarterectomia polmonare di salvataggio (PEA) e/o angioplastica polmonare con palloncino (BPA) a causa del peggioramento della IP.
Fino a EODBT (durata variabile per partecipante, fino a 3,5 anni)
Numero di partecipanti con miglioramento nella classe funzionale dell'OMS (WHO FC) dal basale alla settimana 28
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 28
Il miglioramento della FC dell'OMS dal basale alla settimana 28 verrà calcolato per ciascun partecipante. Il test FC dell'OMS viene utilizzato per valutare la gravità della malattia. Sono definite quattro classi funzionali (FC) da FC I (nessuna limitazione dell'attività fisica) a FC IV (incapacità di svolgere qualsiasi attività fisica senza sintomi). Il miglioramento è considerato quando un partecipante passa da una classe superiore a una classe inferiore.
Basale fino alla settimana 28
Variazione dal basale alla settimana 28 nell'ipertensione arteriosa polmonare - Sintomi basati su (PAH-SYMPACT) - Punteggio nel dominio dei sintomi cardiopolmonari
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 28
Il dominio Sintomi Cardiopolmonari è composto da 6 item (respiro affannoso, affaticamento, mancanza di energia, gonfiore alle caviglie o alle gambe, gonfiore nella zona dello stomaco e tosse) riportati su una scala Likert a 5 punti (da 0 a 4). Il valore 0 significa "nessun sintomo" e il valore 4 corrisponde a "sintomi molto gravi". La parte relativa ai sintomi del PAH-SYMPACT verrà somministrata giornalmente per un periodo di 7 giorni. Il periodo di richiamo degli elementi sintomatici è delle ultime 24 ore. Viene determinato un punteggio medio del dominio dei sintomi cardiopolmonari in base ai punteggi giornalieri dei 6 elementi. Questionari da completare in loco durante lo screening a scopo di formazione. PAH-SYMPACT da eseguire a casa, nei 7 giorni precedenti la visita programmata.
Basale fino alla settimana 28
Variazione dal basale alla settimana 28 in PAH-SYMPACT - Cardiovascular Symptom Domain Score
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 28
Il dominio dei sintomi cardiovascolari è composto da 5 elementi (palpitazioni cardiache [fluttering], battito cardiaco accelerato, dolore toracico, costrizione toracica e stordimento) riportati su una scala Likert a 5 punti (da 0 a 4). Il valore 0 corrisponde a "nessun sintomo" e il valore 4 corrisponde a "sintomi molto gravi". La parte relativa ai sintomi del PAH-SYMPACT verrà somministrata giornalmente per un periodo di 7 giorni. Il periodo di richiamo degli elementi sintomatici è delle ultime 24 ore. Viene determinato un punteggio medio del dominio dei sintomi cardiovascolari in base ai punteggi giornalieri dei 5 elementi. Questionari da completare in loco durante lo screening a scopo di formazione. PAH-SYMPACT da eseguire a casa, nei 7 giorni precedenti la visita programmata.
Basale fino alla settimana 28
Variazione dal basale alla settimana 28 in Euro Punteggio di utilità della qualità della vita a 5 dimensioni a 5 livelli (EQ-5D-5L)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 28
L'EQ-5D-5L è una misura generica dello stato di salute. L'EQ-5D-5L è un questionario di 5 domande che valuta 5 domini tra cui mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione più una scala analogica visiva che valuta la "salute oggi" con ancore che vanno da 0 (la peggiore stato di salute immaginabile) a 100 (migliore stato di salute immaginabile).
Basale fino alla settimana 28
Variazione dal basale alla settimana 28 nella proporzione di tempo trascorso in attività fisica da moderata a intensa valutata dall'accelerometro
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 28
Verrà valutata la variazione dal basale alla settimana 28 nella proporzione valutata dall'accelerometro del tempo trascorso in attività fisica da moderata a vigorosa.
Basale fino alla settimana 28

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Actelion

Investigatori

  • Direttore dello studio: Actelion Clinical Trial, Actelion

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 luglio 2020

Completamento primario (Effettivo)

21 dicembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

21 dicembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 febbraio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 febbraio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

17 febbraio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

2 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CR108742
  • 2019-004131-24 (Numero EudraCT)
  • 67896062CTP3001 (Altro identificatore: Actelion)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

La politica di condivisione dei dati delle società farmaceutiche Janssen di Johnson & Johnson è disponibile all'indirizzo www.janssen.com/clinical-trials/transparency. Come indicato su questo sito, le richieste di accesso ai dati dello studio possono essere inviate tramite il sito del progetto Yale Open Data Access (YODA) all'indirizzo yoda.yale.edu

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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