Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Macitentan 75 mg bei inoperabler oder anhaltender/rezidivierender chronischer thromboembolischer pulmonaler Hypertonie (MACiTEPH)
19. Juni 2025 aktualisiert von: Actelion
Eine prospektive, randomisierte, doppelblinde, multizentrische, placebokontrollierte, adaptive Parallelgruppenstudie der Phase 3 mit offener Verlängerung zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Macitentan 75 mg bei inoperabler oder persistierender/rezidivierender chronischer thromboembolischer pulmonaler Hypertonie
Der Zweck der Studie ist die Bewertung der Wirkung von 75 mg Macitentan im Vergleich zu Placebo auf die körperliche Leistungsfähigkeit in Woche 28 bei Teilnehmern mit chronischer thromboembolischer pulmonaler Hypertonie (CTEPH).
Studienübersicht
Status
Beendet
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
CTEPH ist eine der Hauptursachen für schwere pulmonale Hypertonie (PH), die in die PH-Gruppe 4 der Weltgesundheitsorganisation (WHO) eingestuft wird.
Es handelt sich um eine seltene, fortschreitende pulmonale Gefäßerkrankung, die unbehandelt zu einem fortschreitend zunehmenden pulmonalen Gefäßwiderstand (PVR) und schließlich zu rechtsventrikulärem Versagen und Tod führt.
Histopathologische Befunde, einschließlich einer Dysfunktion der Endothelzellen und des distalen pulmonalarteriellen Umbaus, werden von PAH und CTEPH geteilt, und PH-spezifische Therapien (d. h. Riociguat) haben Wirksamkeit bei inoperabler und persistierender/rezidivierender CTEPH gezeigt.
Der Endothelin-Rezeptor-Antagonist Macitentan bietet eine andere Wirkungsweise und adressiert einen wichtigen ungedeckten medizinischen Bedarf für eine alternative Behandlungsoption in dieser Indikation.
Diese Studie wird die Wirkung von Macitentan 75 mg auf die körperliche Leistungsfähigkeit bei CTEPH untersuchen.
Die Gesamtdauer des Studiums beträgt etwa 6 Jahre.
Die Studie umfasst einen Screening-Zeitraum (mindestens 14 Tage und bis zu 60 Tage), einen doppelblinden (DB) Behandlungszeitraum (28 Wochen [Mindestdauer] bis zu 3,5 Jahre) und einen offenen (OL) Verlängerungszeitraum (beginnt am Ende der DB-Behandlung [EODBT] und endet für alle Teilnehmer 104 Wochen, nachdem der letzte Teilnehmer die DB-Woche 28 abgeschlossen hat).
Die DB-Periode besteht aus einer 8-wöchigen Auftitrationsphase und einer Erhaltungsphase.
Die Erhaltungsphase ist in einen 28-wöchigen Teil mit fester Dauer, an dessen Ende der primäre Endpunkt bewertet wird, und einen Teil mit variabler Dauer unterteilt.
Die Dauer der DB-Periode für einen einzelnen Teilnehmer hängt vom Zeitpunkt des Eintritts in die Studie ab und davon, ob ein CEC-bestätigtes klinisches Verschlechterungsereignis aufgetreten ist.
Teilnehmer, die die DB-Studienintervention während des 28-wöchigen Teils mit fester Dauer abbrechen, werden bis Woche 28 in einer Beobachtungsperiode nach der Behandlung (PTOP) nachbeobachtet.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
127
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Buenos Aires, Argentinien, C1039AAO
- Sanatorio de la Trinidad Mitre
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C.a.b.a., Argentinien, C1180AAX
- Sanatorio Güemes
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Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Argentinien, C1006ACC
- Nexo Salud Investigacion Clinica
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Chermside, Australien, 4032
- Queensland Lung Transplant Service
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Darlinghurst, Australien, 2010
- St Vincent's Hospital
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Sofia, Bulgarien, 1606
- Military Medical Academy
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Sofia, Bulgarien, 1750
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment- UMHAT Sveta Anna AD
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Beijing, China, 100029
- Beijing Anzhen Hospital
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Beijing, China, 100038
- Beijing Shijitan Hospital
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Beijing, China, 100020
- Beijing Chaoyang Hospital
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Beijing, China, 100029
- China Japan Friendship Hospital
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Chongqing, China, 400016
- The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
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Guangzhou, China, 510140
- The First Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
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Hangzhou, China, 310016
- Sir Run Run Shaw Hospital Zhejiang University School of Medicine
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Nanjing, China, 210009
- Zhongda Hospital Southeast University
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Qingdao, China, 266003
- The Affiliated Hospital of Medical College Qingdao University
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Shanghai, China, 200433
- Shanghai Pulmonary Hospital
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Shanghai, China
- Zhongshan Hospital Fudan University
-
Shanghai, China, 200040
- Huashan Hospital of Fudan University
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Shenyang, China, 110000
- The General Hospital of Northern Theater Command
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Tian Jin, China, 300052
- Tianjin Medical University General Hospital
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Xi'An, China, 710061
- The First Affiliated Hospital of Xian Jiaotong University
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Bonn, Deutschland, 53127
- Universitatsklinikum Bonn
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Dresden, Deutschland, 01307
- Medizinische Fakultaet Carl Gustav Carus Technische Universitaet Dresden
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Giessen, Deutschland, 35392
- Universitaetsklinikum Giessen
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Hamburg, Deutschland, 20246
- Universitaetsklinikum Hamburg Eppendorf
-
Hannover, Deutschland, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover Zentrum Innere Medizin Klinik für Pneumologie
-
Heidelberg, Deutschland, 69126
- Thoraxklinik Heidelberg
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Homburg, Deutschland, 66421
- Universitaetsklinikum des Saarlandes
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Jena, Deutschland, 07747
- Universitätsklinikum Jena
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München, Deutschland, 80639
- Krankenhaus Neuwittelsbach
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Aarhus N, Dänemark, 8200
- Århus Universitetshospital, Skejby, Hjertemedicinsk Afdeling B
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Brest, Frankreich, 29200
- CHU de Brest - Hopital de la Cavale Blanche
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Grenoble Cedex 9, Frankreich, 38043
- CHU de Grenoble Hopital Albert Michallon
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Le Kremlin-Bicetre Cedex, Frankreich, 94275
- Hopital Bicetre Aphp Hopitaux Universitaires Paris Sud
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Lille Cedex, Frankreich, 59037
- Hôpital Cardiologique - Chru Lille
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Montpellier, Frankreich, 34295
- CHU de Montpellier - Arnaud de Villeneuve
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St Priest en Jarez Cedex, Frankreich, 42277
- CHU Saint Etienne Hopital Nord
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Toulouse Cedex 9, Frankreich
- Hopital Larrey CHU de Toulouse
-
Vandoeuvre les Nancy Cedex, Frankreich, 54511
- CHU de Nancy - Hopital de Brabois
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Tel Aviv, Israel, 6423906
- Tel Aviv Medical Center
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Tel-Hashomer, Israel, 5265601
- The Chaim Sheba Medical Center
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Chieti, Italien, 66100
- Ospedale SS. Annunziata
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Pavia, Italien, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
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Pisa, Italien, 56124
- Fondazione Toscana Gabriele Monasterio CNR
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Roma, Italien, 00168
- Policlinico Gemelli Universita Cattolica
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Torino, Italien, 10126
- A.O.U. Città della Salute e della Scienza
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Bunkyo, Japan, 113-8655
- The University of Tokyo Hospital
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Fukuoka, Japan, 812 8582
- Kyushu University Hospital
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Hiroshima, Japan, 737-8505
- Kure Kyosai Hospital
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Kanagawa, Japan, 216 8511
- St Marianna University Hospital
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Kobe, Japan, 650 0017
- Kobe University Hospital
-
Kyoto, Japan, 602-8566
- University Hospital Kyoto Prefectural University of Medicine
-
Kyoto, Japan, 606 8507
- Kyoto University hospital
-
Matsumoto, Japan, 390 8621
- Shinshu University Hospital
-
Meguro-ku, Japan, 153-8515
- Toho University Medical Center, Ohashi Hospital
-
Mitaka, Japan, 181-8611
- Kyorin University Hospital
-
Nagoya, Japan, 466 8560
- Nagoya University Hospital
-
Okayama, Japan, 701-1192
- National Hospital Organization Okayama Medical Center
-
Sapporo-shi, Japan, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
-
Suita-Shi, Japan, 564-8565
- National cerebral and cardiovascular center
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Tokyo, Japan, 113-8431
- Juntendo University Hospital
-
Tsukuba City, Japan, 305 8576
- University of Tsukuba Hospital
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Alberta
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Calgary, Alberta, Kanada, T1Y 6J4
- University of Calgary - Peter Lougheed Centre
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Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- University of Alberta Hospital
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Ontario
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Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2N2
- University Health Network - Toronto General Hospital
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Bogota, Kolumbien, 1101131
- Fundacion Neumologica Colombiana
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Bogota, Kolumbien, 85369
- Fundacion Abood Shaio
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Cali, Kolumbien, 760042
- Clínica Imbanaco S.A.S.
-
Medellin, Kolumbien, 681004
- Centro Cardiovascular Colombiano Clínica Santa María
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Busan, Korea, Republik von, 49241
- Pusan National University Hospital
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Seoul, Korea, Republik von, 03080
- Seoul National University Hospital
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Seoul, Korea, Republik von, 05505
- Asan Medical Center
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Seoul, Korea, Republik von, 06351
- Samsung Medical Center
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Seoul, Korea, Republik von, 06591
- The Catholic University of Korea Seoul St Marys Hospital
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Kaunas, Litauen, 50161
- Lietuvos sveikatos mokslų universiteto ligoninė Kauno klinik
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Vilnius, Litauen, LT-08661
- Vilnius University Hospital Santariskiu Klinikos
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Ciudad De México, Mexiko, 14080
- Instituto Nacional de Cardiologia Dr. Ignacio Chavez
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Mexico, Mexiko, 52787
- Operadora de Hospitales Angeles SA de CV Hospital Angeles Lomas
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Monterrey, Mexiko, 64718
- Unidad de Investigacion Clinica en Medicina S.C. (UDICEM)
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Morelia, Mexiko, 58260
- Centro de Investigación Clinica Chapultepec
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Nuevo Leon, Mexiko, 64060
- CRI Centro Regiomontano de Investigacion SC
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Krakow, Polen, 31 202
- Krakowski Szpital Specjalistyczny im Jana Pawla II
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Lublin, Polen, 20 708
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im Stefana Kardynala Wyszynskiego PZOZ
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Otwock, Polen, 05 400
- Europejskie Centrum Zdrowia Otwock Sp z o o
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Almada, Portugal, 2805 267
- Uls Almada Seixal - Hosp. Garcia de Orta
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Bucuresti, Rumänien, 022328
- Institutul de urgenta pentru Boli Cardiovasculare Prof. Dr. C.C. Iliescu
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Tg. Mures, Rumänien, 540136
- Spitalul Clinic Județean de Urgență
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Kazan, Russische Föderation, 420101
- State Autonomous HealthCare Institution 'Interregional Clinical Diagnostic Center'
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Moscow, Russische Föderation, 121552
- National Medical Research Center of Cardiology of MoH of Russian Federation
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Moscow, Russische Föderation, 121309
- Moscow City Clinical Hospital No.51
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Saint-Petersburg, Russische Föderation, 197341
- National medical Research Center n.a. V.A.Almazov of MoH of Russian Federation
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Volgograd, Russische Föderation, 400008
- Volgograd Regional Clinical Cardiology Center
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Riyadh, Saudi-Arabien, 12713
- King Faisal Specialist Hospital & Research Center
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Riyadh, Saudi-Arabien, 59046
- King Fahad Medical City
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Belgrade, Serbien, 11000
- University Clinical Center of Serbia
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Sremska Kamenica, Serbien, 21204
- Institute for Pulmonary Disease of Vojvodina
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Singapore, Singapur, 119228
- National University Heart Centre, Singapore
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Singapore, Singapur, 169609
- National Heart Centre (NHC) Singapore
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Bratislava, Slowakei, 833 48
- Narodny ustav srdcovych a cievnych chorob
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Barcelona, Spanien, 08036
- Hosp Clinic de Barcelona
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Madrid, Spanien, 28041
- Hosp. Univ. 12 de Octubre
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Madrid, Spanien, 28046
- Hosp. Univ. La Paz
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Malaga, Spanien, 29603
- Hosp. Costa Del Sol
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Málaga, Spanien, 29010
- Hosp Virgen de La Victoria
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Toledo, Spanien, 45007
- Hosp. Gral. Univ. de Toledo
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Kaohsiung, Taiwan, 813
- Kaohsiung Veterans General Hospital
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Taipei, Taiwan, 10002
- National Taiwan University Hospital
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Taipei, Taiwan, 112
- Taipei Veterans General Hospital
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Taoyuan, Taiwan, 333
- Chang-Gung Memorial Hospital, LinKou Branch
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Chiang Mai, Thailand, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
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Khon Kaen, Thailand, 40002
- Srinagarind Hospital, Khon Kaen University
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Pathumthani, Thailand, 12120
- Thammasat Hospital
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Adana, Truthahn, 01170
- Adana City Hospital
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Adana, Truthahn, 01250
- Cukurova University Medical Faculty
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Ankara, Truthahn, 06230
- Hacettepe University Medical Faculty
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Ankara, Truthahn, 06800
- Ankara Bilkent Sehir Hastanesi
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Denizli, Truthahn, 20070
- Pamukkale University Medical Faculty
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Eskisehir, Truthahn, 26040
- Eskisehir Osmangazi University Medical Faculty Hospital
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Istanbul, Truthahn, 34096
- Istanbul University - Cerrahpasa Cardiology Institution
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Istanbul, Truthahn, 34899
- Marmara University Medical Faculty
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Istanbul, Truthahn, 34668
- Siyami Ersek Training and Research Hospital
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Izmir, Truthahn, 35100
- Ege University Medical Faculty
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Izmir, Truthahn, 35340
- Dokuz Eylul University Medical Faculty
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Kartal Istanbul, Truthahn, 34865
- Kartal Kosuyolu Yuksek Ihtisas Egitim Ve Arastirma Hastanesi
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Mersin, Truthahn, 33110
- Mersin University Medical Faculty
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Praha 2, Tschechien, 128 08
- General University Hospital II.department of Internal Medicine-cardiology and angiology
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Cherkasy, Ukraine, 18009
- CNE 'Cherkasy Regional Cardiological Center of Cherkasy Regional Council'
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Dnipro, Ukraine, 49059
- CE 'Dnipropetrovsk Regional Clinical Center of Cardiology and Cardiosurgery'
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Kyiv, Ukraine, 03680
- State Institute Of Phthisiology And Pulmonology N.A. F.G. Yanovskiy Of Ams Ukraine
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Kyiv, Ukraine, 02000
- SI National Scientific Center Institute of Cardiology of M.D. Strazhesko of NAMS of Ukraine
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Lviv, Ukraine, 79010
- Communal Noncommercial Enterprise of Lviv Regional Council 'Lviv Regional Clinical Hospital'
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Ternopil, Ukraine, 46002
- Municipal Non-commercial Enterprise Ternopil University Hospital of Ternopil Regional Council
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Budapest, Ungarn, 1096
- Gottsegen Gyorgy Orszagos Kardiovaszkularis Intezet Felnott kardiologiai osztaly
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Szeged, Ungarn, 6720
- Szegedi Tudományegyetem, Általános Orvostudományi Kar, Családorvosi Intézet és rendelő
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California
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La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
- University of California San Diego Medical Center
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Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90033
- Keck School of Medicine of USC
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Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817-2201
- UC Davis Medical Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
- University of Colorado Anschutz Medical Campus
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06519
- Yale University School of Medicine
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Florida
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Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32608
- University of Florida Health Jacksonville
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30309
- Piedmont Healthcare
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Illinois
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Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
- Northwestern University Feinberg School of Medicine
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
- Indiana University
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21201
- University of Maryland
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 21118
- Tufts Medical Center
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198-2265
- University of Nebraska Medical Center
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Nevada
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Reno, Nevada, Vereinigte Staaten, 89509
- VA Sierra Nevada Health Care System
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New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Vereinigte Staaten, 87131
- University of New Mexico School of Medicine
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New York
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Syracuse, New York, Vereinigte Staaten, 13210
- Syracuse VA Medical Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
- Cleveland Clinic
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Oregon
-
Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97210
- Legacy Hospital
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Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
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Texas
-
Plano, Texas, Vereinigte Staaten, 75093
- Baylor Scott White - Plano
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Utah
-
Murray, Utah, Vereinigte Staaten, 84107
- Intermountain Medical Center
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Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
- University of Utah Cardiovascular Center
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792-2442
- University of Wisconsin Hospital and Clinics
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Cambridge, Vereinigtes Königreich, CB2 0AY
- Papworth Hospital NHS Trust
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Glasgow, Vereinigtes Königreich, G81 4DY
- National Waiting Times Centre Board Golden Jubilee National Hospital
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London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
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London, Vereinigtes Königreich, W12 0HS
- Hammersmith Hospital
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Newcastle Upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE7 7DN
- Freeman Hospital
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Sheffield, Vereinigtes Königreich, S10 2RX
- Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust Royal Hallamshire Hospital
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Graz, Österreich, 8036
- Lkh-Univ. Klinikum Graz
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Linz, Österreich, 4020
- Ordensklinikum Linz Gmbh Elisabethinen
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Vienna, Österreich, 1090
- Medizinische Universitaet Wien
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre bis 80 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Chronisch thromboembolische pulmonale Hypertonie (CTEPH) (Weltgesundheitsorganisation [WHO] Gruppe 4), die eines der folgenden Kriterien erfüllt: a) inoperabel, da die Lokalisation der Obstruktion chirurgisch nicht zugänglich ist (d. h. distale Erkrankung), b) persistierend/wiederkehrend CTEPH nach pulmonaler Ballon-Angioplastie (BPA) und als inoperabel erachtet, da die Lokalisation der Obstruktion chirurgisch nicht zugänglich ist (d. h. distale Erkrankung), c) persistierende/rezidivierende CTEPH nach pulmonaler Endarteriektomie (PEA)
- 6-Minuten-Gehstrecke (6MWD) größer als oder gleich (>=) 100 Meter (m) und kleiner als oder gleich (<=) 450 Meter (m), dokumentiert durch eine Berechtigung und einen 6-Minuten-Gehtest (6MGT). Die Baseline 6MWD darf um nicht mehr als 15 Prozent (%) vom Eignungstest abweichen
- Funktionsklasse der Weltgesundheitsorganisation (WHO FC) >= II
- Die Teilnehmer müssen Riociguat gemäß dem örtlichen Versorgungsstandard erhalten, es sei denn, es ist kontraindiziert oder nicht verfügbar
Ausschlusskriterien:
- Akute Lungenembolie innerhalb von 3 Monaten vor oder während des Screenings
- Geplante Ballon-Lungenangioplastie (BPA) während des Teils mit fester Dauer der Doppelblindperiode
- Signifikante obstruktive und restriktive Lungenerkrankung
- Akute oder chronische Erkrankungen (außer Dyspnoe), die die Fähigkeit einschränken, die Studienanforderungen zu erfüllen, insbesondere bei 6MWT (z. B. Claudicatio intermittens).
- Symptomatische koronare Herzkrankheit, die eine Intervention innerhalb von 3 Monaten vor oder während des Screenings erfordert oder während des Teils der Studie mit fester Dauer erwartet wird
- Dekompensierte Herzinsuffizienz, wenn nicht unter strenger Überwachung
- Bekannte und dokumentierte lebensbedrohliche Herzrhythmusstörungen
- Akuter Myokardinfarkt innerhalb von 6 Monaten vor oder während des Screenings
- Zerebrovaskuläre Ereignisse (einschließlich transienter ischämischer Attacken) innerhalb von 3 Monaten vor oder während des Screenings
- Bekannte oder vermutete pulmonale Venenverschlusskrankheit (PVOD)
- Verabreichung von ERAs, intravenösen Prostacyclinen/Prostacyclinanaloga oder Prüfbehandlung innerhalb von 90 Tagen vor der Randomisierung
- Änderung der Dosis oder Beginn der Behandlung mit Phosphodiesterase-Typ-5 (PDE-5)-Hemmern, oralen, inhalativen oder subkutanen (sc) Prostacyclinen/Prostacyclin-Analoga, Prostacyclin-Rezeptor-Agonisten oder Riociguat, a) innerhalb von 90 Tagen vor der Randomisierung oder b) während erwartet der Teil mit fester Dauer der doppelblinden [DB]-Periode
- Hypotonie, d. h. systolischer Blutdruck (SBP) unter (<) 90 Millimeter Quecksilbersäule (mmHg) oder diastolischer Blutdruck (DBP) < 50 mmHg beim Screening.
- Schwere Nierenfunktionsstörung mit einer geschätzten glomerulären Filtrationsrate <30 Milliliter pro Minute pro 1,73 Quadratmeter (ml/min/1,73 m^2) unter Verwendung der Formel für die Zusammenarbeit mit chronischer Nierenerkrankung Epidemiologie beim Screening
- Bekannte mittelschwere bis schwere Leberfunktionsstörung, definiert als Child-Pugh-Klasse B oder C, basierend auf Aufzeichnungen, die die dokumentierte Krankengeschichte bestätigen
- Serum-Aspartat-Aminotransferase (AST) und/oder Alanin-Aminotransferase (ALT) größer oder gleich (>=) 1,5*Obergrenze des Normalwerts (ULN) beim Screening
- Hämoglobin <100 g/L (<10 Gramm pro Deziliter [g/dL]) beim Screening
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Doppelt
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Macitentan
Der Teilnehmer erhält Macitentan in einer Dosis von 10 Milligramm (mg) einmal täglich (OD) für 4 Wochen, gefolgt von einer Dosis von 37,5 mg Macitentan für weitere 4 Wochen und fährt mit der Zieldosis von 75 mg Macitentan fort.
Teilnehmer, die die Zieldosis von 75 mg erreicht haben und die Doppelblindphase (DB) bis mindestens Woche 28 (entweder während der Behandlung oder in der Beobachtungsphase nach der Behandlung [PTOP]) abgeschlossen haben, können für den Übergang in die offene Phase in Frage kommen Label (OL)-Verlängerungszeitraum, sobald alle Teilnehmer den DB-Teil der Studie abgeschlossen haben, oder früher, wenn sie ein vom Clinical Event Committee (CEC) bestätigtes klinisches Verschlechterungsereignis erlebt haben.
|
Die Teilnehmer erhalten Macitentan Filmtabletten oral od. dgl.
Andere Namen:
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Experimental: Placebo
Die Teilnehmer erhalten Placebo-Tabletten, die zu den Tabletten Macitentan 10 mg, Macitentan 37,5 mg bzw. Macitentan 75 mg passen.
Teilnehmer, die die DB-Periode gemäß Protokoll entweder in Behandlung oder in PTOP abgeschlossen haben, sind für den Übergang in die OL-Verlängerungsperiode geeignet und erhalten Macitentan 75 mg nach einer 8-wöchigen Double-Dummy-Uptitration (Macitentan 10 mg für 4 Wochen, gefolgt von 37,5 mg für weitere 4 Wochen).
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Die Teilnehmer erhalten Macitentan Filmtabletten oral od. dgl.
Andere Namen:
Der Teilnehmer erhält passende Placebo-Tabletten oral od.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Wechseln Sie in Woche 28 in 6-minütiger Gehund (6MWD) in 6-Minuten-Gehalt (6MWD)
Zeitfenster: Grundlinie (Tag 1), Woche 28
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Die Änderung des Ausgangs in 6 mwd gemessen mit 6-minütiger Walk-Test (6 mwt) in Woche 28 wurde gemeldet.
Der Zweck des 6mwt war die Quantifizierung der Übungs -Toleranz und der Kapazität.
Dieser standardisierte Test hat den Abstand gemessen, der ein Individuum über sechs Minuten auf einer harten, flachen Oberfläche ohne Hindernisse gehen konnte.
Das Ziel war, dass die Person in 6 Minuten so weit wie möglich laufen konnte.
|
Grundlinie (Tag 1), Woche 28
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Zeit bis zum ersten klinischen Event-Komitee (CEC) bestätigte klinische Verschlechterung der Zeit am Ende des Doppelblindbehandlungen (EODBT)
Zeitfenster: Von Ausgangswert (Tag 1) bis EODBT: Median 24,5 Wochen (min 3,9 Wochen; max. 160,4 Wochen) für Macitentan, Median 44 Wochen (min 4 Wochen; max. 147,9 Wochen) für Placebo
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Es wurden Zeit (Monate) zur ersten CEC-konfitierten klinischen Verschlechterung von EodBT berichtet.
Die klinische Verschlechterung wurde als das Auftreten mindestens eines der folgenden Ereignisse definiert: 1) Todesfall; 2) Herz- und/oder Lungentransplantation; 3) ungeplante pulmonale Hypertonie (pH) -bezogenes Krankenhausaufenthalt; 4) pH-bezogene Verschlechterung der Basislinie, die durch mindestens einer der folgenden Identifizierung identifiziert wurde: a) anhaltende Zunahme der Funktionsklasse der Weltgesundheitsorganisation (WHO FC), die nicht durch eine andere Ursache erklärt werden konnten (z. B. Virusinfektion); b) anhaltende Verschlechterung um mindestens 15 Prozent (%) Ausübungskapazität; gemessen vom 6mwd; c) neue oder verschlechterte Anzeichen oder Symptome einer rechten Herzinsuffizienz; 5) Rettung der Lungenendarterektomie (Erbse) und/oder Ballon -Lungenangioplastie (BPA) aufgrund einer Verschlechterung des pH -Werts.
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Von Ausgangswert (Tag 1) bis EODBT: Median 24,5 Wochen (min 3,9 Wochen; max. 160,4 Wochen) für Macitentan, Median 44 Wochen (min 4 Wochen; max. 147,9 Wochen) für Placebo
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Anzahl der Teilnehmer mit Verbesserung der Funktionsklasse der Weltgesundheitsorganisation (WHO FC) von Grundlinie bis Woche 28
Zeitfenster: Von Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28
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Die Anzahl der Teilnehmer mit Verbesserung der WHO -FC von Grundlinie bis Woche 28 wurde gemeldet.
Für jeden Teilnehmer wurde eine Verbesserung (Rücknahme) in WHO FC von der Grundlinie bis Woche 28 berechnet.
Der FC -Test wurde verwendet, um die Schwere der Erkrankung zu bewerten.
Vier Funktionen der Funktionsklassen (FC) wurden von FC I (keine Einschränkung der körperlichen Aktivität) auf FC IV (Unfähigkeit, körperliche Aktivität ohne Symptome durchzuführen) definiert.
Für den Analysezweck wurden diese WHO -Klassenwerte in eine Skala mit den Punktzahlen von 1 bis 4 transformiert. wobei eine Punktzahl von 1 der FC -Klasse I entsprach und eine Punktzahl von 4 entsprach der FC -Klasse IV.
Die höheren Werte deuten auf eine höhere Schwere der Symptome oder einen schlechteren Einfluss hin.
Eine Verbesserung wurde berücksichtigt, wenn sich ein Teilnehmer von einer höheren Klasse zu einer unteren Klasse änderte.
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Von Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28
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Wechsel von Grundlinie zu Woche 28 bei pulmonaler arterieller Hypertonie - Symptome und Auswirkungen (PAK -Sympakt) - kardiopulmonaler Symptomdomänen -Score
Zeitfenster: Von Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28
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Die Domäne kardiopulmonaler Symptome bestand aus 6 Gegenständen: Atemnot, Müdigkeit, Energiemangel, Schwellungen in Knöcheln oder Beinen, Schwellungen im Magenbereich und Husten und wurde auf einer 5-Punkte-Likert-Skala von 0 (überhaupt kein Symptom) auf 4 (sehr schwere Symptome) berichtet, wobei eine höhere Symptom auf mehr Symptom anzeigt.
Die Symptome des PAK-Sympakts wurden täglich über einen Zeitraum von 7 Tagen verabreicht.
Die Rückrufzeit der Symptomartikel betrug die letzten 24 Stunden.
Der mittlere individuelle Symptom -Element -Score wurde für jedes der 6 Elemente bestimmt, und ein Domänenwert wurde berechnet, indem die mittleren individuellen Symptomelementwerte und die Dividierung durch die Anzahl der Gegenstände von 0 = keine kardiopulmonalen Symptome bis zu 4 = schwere kardiopulmonale Symptome lagen.
Eine höhere Punktzahl zeigte zu schwereren Symptomen.
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Von Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28
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Wechsel von Grundlinie zu Woche 28 in PAH -Sympakt - kardiovaskulärer Symptomdomänen -Score
Zeitfenster: Von Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28
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Die Domäne kardiovaskulärer Symptome bestand aus 5 Gegenständen: Herzklopfen (Flattern), schneller Herzschlag, Schmerzen in der Brust, der Enge und der Benommenheit von Bruststücken und wurde auf einer 5-Punkte-Likert-Skala gemeldet, die zwischen 0 (keine Symptome bei Al) bis 4 (sehr schwere Symptome) lag, wobei eine hohe Punktzahl auf höhere Symptom anzeigt.
Die Symptome des PAK-Sympakts wurden täglich über einen Zeitraum von 7 Tagen verabreicht.
Die Rückrufzeit der Symptomartikel betrug die letzten 24 Stunden.
Ein durchschnittlicher kardiovaskulärer Symptome -Domänen -Score wurde basierend auf den täglichen Punktzahlen der 5 Elemente bestimmt.
Der mittlere individuelle Symptom -Element -Score wurde für jedes der 5 Elemente bestimmt, und ein Domänenwert wurde berechnet, indem die mittleren individuellen Symptomelementwerte und die Dividierung durch die Anzahl der Gegenstände von 0 = keine kardiovaskulären Symptome bis zu 4 = schwere kardiovaskuläre Symptome lagen.
Eine höhere Punktzahl zeigte schwerere Symptome auf.
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Von Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28
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Wechsel von Grundlinie zu Woche 28 in der Euro-Qualität des Lebens-5-Dimension-5-Level (EQ-5D-5L) Utility Score und visual Analog Scale (VAS)
Zeitfenster: Von Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28
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Der EQ-5D-5L war ein generisches Maß für den Gesundheitszustand.
Der EQ-5D-5L bestand aus 2 Teilen: EQ-5D-5L-Dienstprogramm (deskriptives System) und VAS-Score.
Das EQ-5D-5L-deskriptive Systems bestand aus 5-Punkte-Fragebogen, der 5 Domänen bewertete, darunter Mobilität, Selbstversorgung, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Beschwerden und Angstzustände/Depressionen.
Jeder Fragebogen hatte 5 Antwortniveaus: 1 = keine Probleme, 2 = geringfügige Probleme, 3 = mittelschwere Probleme, 4 = schwere Probleme und 5 = extreme Probleme.
Die Punktzahlen für die 5 Fragebögen wurden verwendet, um einen einzelnen Versorgungswert zu berechnen, der zwischen 0 und 1 lag und bei der ein höherer Punktzahl einen besseren Gesundheitszustand und eine niedrigere Punktzahl zeigten, wie es einen schlechteren Gesundheitszustand zeigte.
Der EQ-5D-5L VAS bewertete den aktuellen Gesundheitszustand auf vertikaler Skala mit einer Punktzahl von 0 (schlimmsten vorstellbarer Gesundheitszustand) bis 100 (besteinstellbarer Gesundheitszustand), höhere Bewertungen zeigten einen besseren Gesundheitszustand.
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Von Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28
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Wechseln Sie von Grundlinie zu Woche 28 im Beschleunigungsmesser-bewerteten Anteil an Zeit, die in moderat bis heftiger körperlicher Aktivität aufgewendet werden
Zeitfenster: Von Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28
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Wechsel von Grundlinie zu Woche 28 im Beschleunigungsmesser-bewerteten Anteil der in moderaten bis heftigen körperlichen Aktivität aufgewendeten Zeit wurden bewertet.
Die tägliche körperliche Aktivität des Teilnehmers wurde mit dem Beschleunigungsmesser bewertet, der dem Teilnehmer beim Screening zur Verfügung gestellt wurde und täglich während der Wachzeit bis zur 28. Woche getragen wurde.
Für jeden geplanten Besuch wurden die 14 Tage vor dem Besuch als Bewertungszeit für körperliche Aktivität angesehen.
Um für einen bestimmten Zeitpunkt als evaluiert zu sein, sollten Actigraphievariablen mindestens 7 Tage lang gemessen werden (aufeinanderfolgend oder nicht).
Ein vollständiger Tag wird als Aufzeichnung von mindestens 7 Wachstunden definiert.
Der Anteil der in moderaten bis heftigen körperlichen Aktivität aufgewendeten Zeit war die geschätzte Anzahl von Minuten, die für eine mittelschwere oder höhere körperliche Aktivität aufgewendet wurden, wie unter Verwendung der Staudenmayer '15 -Technik als Anteil der Gesamtmutnisse algorithmisch erkannter Verschleißzeit und Ausschluss der Minuten, die innerhalb einer Schlafperiode fallen, berechnet.
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Von Ausgangswert (Tag 1) bis Woche 28
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Actelion Clinical Trial, Actelion
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
7. Juli 2020
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
21. Dezember 2023
Studienabschluss (Tatsächlich)
21. Dezember 2023
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
13. Februar 2020
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
13. Februar 2020
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
17. Februar 2020
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
27. Juni 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
19. Juni 2025
Zuletzt verifiziert
1. Juni 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- CR108742
- 2019-004131-24 (EudraCT-Nummer)
- 67896062CTP3001 (Andere Kennung: Janssen Research & Development, LLC)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
JA
Beschreibung des IPD-Plans
Die Richtlinie zur gemeinsamen Nutzung von Daten der Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson ist unter www.janssen.com/clinical-trials/transparency verfügbar.
Wie auf dieser Website angegeben, können Anträge auf Zugang zu den Studiendaten über die Yale Open Data Access (YODA) Project-Website unter yoda.yale.edu eingereicht werden
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .