Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van Macitentan 75 mg bij inoperabele of aanhoudende/terugkerende chronische trombo-embolische pulmonale hypertensie (MACiTEPH)

1 februari 2024 bijgewerkt door: Actelion

Een prospectieve, gerandomiseerde, dubbelblinde, multicenter, placebogecontroleerde, parallelle groep, adaptieve fase 3-studie met open-label verlenging om de werkzaamheid en veiligheid van Macitentan 75 mg bij inoperabele of aanhoudende/terugkerende chronische trombo-embolische pulmonale hypertensie te evalueren

Het doel van de studie is het effect te evalueren van macitentan 75 mg versus placebo op de inspanningscapaciteit in week 28 bij deelnemers met chronische trombo-embolische pulmonale hypertensie (CTEPH).

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

CTEPH is een van de belangrijkste oorzaken van ernstige pulmonale hypertensie (PH), geclassificeerd in groep 4 PH van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO). Het is een zeldzame, progressieve pulmonale vasculaire ziekte die, indien onbehandeld, leidt tot een progressief toenemende pulmonale vasculaire weerstand (PVR) en uiteindelijk tot falen van de rechter hartkamer en overlijden. Histopathologische bevindingen, waaronder endotheelceldisfunctie en distale pulmonale arteriële remodellering, worden gedeeld tussen PAH en CTEPH, en PH-specifieke therapieën (dat wil zeggen, riociguat) hebben werkzaamheid aangetoond bij inoperabele en aanhoudende/recidiverende CTEPH. De endothelinereceptorantagonist macitentan biedt een ander werkingsmechanisme en beantwoordt aan een belangrijke onvervulde medische behoefte aan een alternatieve behandelingsoptie voor deze indicatie. Deze studie zal het effect van macitentan 75 mg op de inspanningscapaciteit bij CTEPH beoordelen. De totale duur van de studie is ongeveer 6 jaar. De studie omvat een screeningperiode (ten minste 14 dagen en maximaal 60 dagen), een dubbelblinde (DB) behandelingsperiode (28 weken [minimale duur] tot 3,5 jaar), een open-label (OL) verlengingsperiode (begint bij het einde van de DB-behandeling [EODBT] en eindigt voor alle deelnemers 104 weken nadat de laatste deelnemer DB Week 28 heeft voltooid). De DB-periode bestaat uit een optitratiefase van 8 weken en een onderhoudsfase. De onderhoudsfase is verdeeld in een deel van vaste duur van 28 weken, aan het einde waarvan het primaire eindpunt wordt beoordeeld, en een deel van variabele duur. De duur van de DB-periode voor een individuele deelnemer hangt af van het tijdstip van deelname aan het onderzoek en of er zich een CEC-bevestigde klinische verslechtering heeft voorgedaan. Deelnemers die stoppen met de DB-studieinterventie tijdens het deel van de vaste duur van 28 weken zullen tot week 28 worden gevolgd in een observatieperiode na de behandeling (PTOP).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

127

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Buenos Aires, Argentinië, C1039AAO
        • Sanatorio de la Trinidad Mitre
      • C.a.b.a., Argentinië, C1180AAX
        • Sanatorio Güemes
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Argentinië, C1006ACC
        • Nexo Salud Investigación Clínica
  • Australië
      • Chermside, Australië, 4032
        • Queensland Lung Transplant Service
      • Darlinghurst, Australië, 2010
        • St Vincent's Hospital
  • Bulgarije
      • Sofia, Bulgarije, 1606
        • Military Medical Academy
      • Sofia, Bulgarije, 1750
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment- UMHAT Sveta Anna AD
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T1Y 6J4
        • University Of Calgary - Peter Lougheed Centre
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2N2
        • University Health Network - Toronto General Hospital
  • China
      • Beijing, China, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital
      • Beijing, China, 100029
        • China-Japan Friendship Hospital
      • Beijing, China, 100038
        • Beijing Shijitan Hospital
      • Beijing, China, 100020
        • Beijing ChaoYang Hospital
      • Chongqing, China, 400016
        • The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
      • Guangzhou, China, 510140
        • The First Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
      • Hangzhou, China, 310016
        • Sir Run Run Shaw Hospital, Zhejiang University School of Medicine
      • Nanjing, China, 210009
        • Zhongda Hospital,Southeast University
      • Qingdao, China, 266003
        • The Affiliated Hospital of Medical College Qingdao University
      • Shanghai, China, 200433
        • Shanghai Pulmonary Hospital
      • Shanghai, China, 200040
        • Huashan Hospital of Fudan University
      • Shanghai, China
        • Zhongshan Hospital,Fudan University
      • Shenyang, China, 110000
        • The General Hospital of Northern Theater Command
      • Tian Jin, China, 300052
        • Tianjin Medical University General Hospital
      • Xi'An, China, 710061
        • The First Affiliated Hospital of Xian Jiaotong University
  • Colombia
      • Bogota, Colombia, 1101131
        • Fundación Neumológica Colombiana
      • Bogota, Colombia, 85369
        • Fundacion ABOOD Shaio
      • Cali, Colombia, 760042
        • Clínica Imbanaco S.A.S.
      • Medellin, Colombia, 681004
        • Centro Cardiovascular Colombiano Clínica Santa María
  • Denemarken
      • Aarhus N, Denemarken, 8200
        • Århus Universitetshospital, Skejby, Hjertemedicinsk Afdeling B
  • Duitsland
      • Bonn, Duitsland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn
      • Dresden, Duitsland, 01307
        • Medizinische Fakultat Carl Gustav Carus Technische Universitat Dresden
      • Giessen, Duitsland, 35392
        • Universitaetsklinikum Giessen
      • Hamburg, Duitsland, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg Eppendorf
      • Hannover, Duitsland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover Zentrum Innere Medizin Klinik für Pneumologie
      • Heidelberg, Duitsland, 69126
        • Thoraxklinik Heidelberg
      • Homburg, Duitsland, 66421
        • Universitaetsklinikum des Saarlandes
      • Jena, Duitsland, 07747
        • Universitätsklinikum Jena
      • München, Duitsland, 80639
        • Krankenhaus Neuwittelsbach
  • Frankrijk
      • Brest, Frankrijk, 29200
        • CHU de Brest - Hôpital de la Cavale Blanche
      • Grenoble Cedex 9, Frankrijk, 38043
        • CHU de Grenoble Hopital Albert Michallon
      • Le Kremlin-Bicetre Cedex, Frankrijk, 94275
        • Hopital Bicêtre - Aphp Hôpitaux Universitaires Paris-Sud
      • Lille Cedex, Frankrijk, 59037
        • Hôpital Cardiologique - Chru Lille
      • Montpellier, Frankrijk, 34295
        • CHU de Montpellier - Arnaud de Villeneuve
      • St Priest en Jarez Cedex, Frankrijk, 42277
        • CHU Saint-Etienne - Hopital Nord
      • Toulouse Cedex 9, Frankrijk
        • Hopital Larrey CHU de Toulouse
      • Vandoeuvre les Nancy Cedex, Frankrijk, 54511
        • CHU de Nancy - Hopital de Brabois
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1096
        • Gottsegen György Országos Kardiológiai Intézet, Felnőtt kardiológiai osztály
      • Szeged, Hongarije, 6720
        • Szegedi Tudományegyetem, Általános Orvostudományi Kar, Családorvosi Intézet és rendelő
  • Israël
      • Tel Aviv, Israël, 6423906
        • Tel Aviv Medical Center
      • Tel-Hashomer, Israël, 5265601
        • The Chaim Sheba Medical Center
  • Italië
      • Chieti, Italië, 66100
        • Ospedale Ss. Annunziata
      • Pavia, Italië, 27100
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Pisa, Italië, 56124
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio CNR
      • Roma, Italië, 00168
        • Policlinico Gemelli Universita Cattolica
      • Torino, Italië, 10126
        • A.O.U. Citta della Salute e della Scienza
  • Japan
      • Bunkyo, Japan, 113-8655
        • The University of Tokyo Hospital
      • Fukuoka, Japan, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
      • Hiroshima, Japan, 737-8505
        • Kure Kyosai Hospital
      • Kanagawa, Japan, 216-8511
        • St.Marianna University Hospital
      • Kobe, Japan, 650-0017
        • Kobe University Hospital
      • Kyoto, Japan, 606-8507
        • Kyoto University Hospital
      • Kyoto, Japan, 602-8566
        • University Hospital Kyoto Perfectural University of Medicine
      • Matsumoto, Japan, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
      • Meguro-ku, Japan, 153-8515
        • Toho University Medical Center, Ohashi Hospital
      • Mitaka, Japan, 181-8611
        • Kyorin University Hospital
      • Nagoya, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
      • Okayama, Japan, 701-1192
        • National Hospital Organization Okayama Medical Center
      • Sapporo-shi, Japan, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital
      • Suita-Shi, Japan, 564-8565
        • National Cerebral and Cardiovascular Center
      • Tokyo, Japan, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Tsukuba-City, Japan, 305-8576
        • University of Tsukuba Hospital
  • Kalkoen
      • Adana, Kalkoen, 01170
        • Adana City Hospital
      • Adana, Kalkoen, 01250
        • Cukurova University Medical Faculty
      • Ankara, Kalkoen, 06230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Ankara, Kalkoen, 06800
        • Ankara Bilkent Sehir Hastanesi
      • Denizli, Kalkoen, 20070
        • Pamukkale University Medical Faculty
      • Eskisehir, Kalkoen, 26040
        • Eskisehir Osmangazi University Medical Faculty Hospital
      • Istanbul, Kalkoen, 34096
        • Istanbul University - Cerrahpasa Cardiology Institution
      • Istanbul, Kalkoen, 34899
        • Marmara University Medical Faculty
      • Istanbul, Kalkoen, 34668
        • Siyami Ersek Training and Research Hospital
      • Izmir, Kalkoen, 35100
        • Ege University Medical Faculty
      • Izmir, Kalkoen, 35340
        • Dokuz Eylul University Medical Faculty
      • Kartal Istanbul, Kalkoen, 34865
        • Kartal Kosuyolu Yuksek Ihtisas Egitim Ve Arastirma Hastanesi
      • Mersin, Kalkoen, 33110
        • Mersin University Medical Faculty
  • Korea, republiek van
      • Busan, Korea, republiek van, 49241
        • Pusan National University Hospital
      • Seoul, Korea, republiek van, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea, republiek van, 05505
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Korea, republiek van, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Korea, republiek van, 06591
        • The Catholic University of Korea Seoul St. Mary'S Hospital
  • Litouwen
      • Kaunas, Litouwen, 50161
        • Lietuvos Sveikatos Mokslu Universiteto Ligonine Kauno Klinik
      • Vilnius, Litouwen, LT-08661
        • Vilnius University Hospital Santariskiu Klinikos
  • Mexico
      • Ciudad De México, Mexico, 14080
        • Instituto Nacional de Cardiologia Dr. Ignacio Chavez
      • Mexico, Mexico, 52787
        • Operadora de Hospitales Angeles SA de CV Hospital Angeles Lomas
      • Monterrey, Mexico, 64718
        • Unidad de Investigacion Clinica en Medicina S.C. (UDICEM)
      • Morelia, Mexico, 58260
        • Centro de Investigacion Clinica Chapultepec
      • Nuevo Leon, Mexico, 64060
        • CRI Centro Regiomontano de Investigacion SC
  • Oekraïne
      • Cherkasy, Oekraïne, 18009
        • CNE 'Cherkasy Regional Cardiological Center of Cherkasy Regional Council'
      • Dnipro, Oekraïne, 49059
        • CE 'Dnipropetrovsk Regional Clinical Center of Cardiology and Cardiosurgery'
      • Kyiv, Oekraïne, 03680
        • State Institute Of Phthisiology And Pulmonology N.A. F.G. Yanovskiy Of Ams Ukraine
      • Kyiv, Oekraïne, 02000
        • SI National Scientific Center Institute of Cardiology of M.D. Strazhesko of NAMS of Ukraine
      • Lviv, Oekraïne, 79010
        • Communal Noncommercial Enterprise of Lviv Regional Council 'Lviv Regional Clinical Hospital'
      • Ternopil, Oekraïne, 46002
        • Municipal Non-commercial Enterprise Ternopil University Hospital of Ternopil Regional Council
  • Oostenrijk
      • Graz, Oostenrijk, 8036
        • LKH-Univ. Klinikum Graz
      • Linz, Oostenrijk, 4020
        • Ordensklinikum Linz GmbH Elisabethinen
      • Vienna, Oostenrijk, 1090
        • Medizinische Universität Wien
  • Polen
      • Kraków, Polen, 31-202
        • Krakowski Szpital Specjalistyczny im Jana Pawla II
      • Lublin, Polen, 20-708
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny im. Stefana Kardynała Wyszyńskiego, PZOZ
      • Otwock, Polen, 05-400
        • Europejskie Centrum Zdrowia Otwock Sp. z o.o
  • Portugal
      • Almada, Portugal, 2805-267
        • Hosp. Garcia de Orta
  • Roemenië
      • Bucuresti, Roemenië, 022328
        • Institutul de urgenta pentru Boli Cardiovasculare Prof. Dr. C.C. Iliescu
      • Tg. Mures, Roemenië, 540136
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta
  • Russische Federatie
      • Kazan, Russische Federatie, 420101
        • State Autonomous HealthCare Institution 'Interregional Clinical Diagnostic Center'
      • Moscow, Russische Federatie, 121552
        • National Medical Research Center of Cardiology of MoH of Russian Federation
      • Moscow, Russische Federatie, 121309
        • Moscow City Clinical Hospital No.51
      • Saint-Petersburg, Russische Federatie, 197341
        • National medical Research Center n.a. V.A.Almazov of MoH of Russian Federation
      • Volgograd, Russische Federatie, 400008
        • Volgograd Regional Clinical Cardiology Center
  • Saoedi-Arabië
      • Riyadh, Saoedi-Arabië, 12713
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center
      • Riyadh, Saoedi-Arabië, 59046
        • King Fahad Medical City
  • Servië
      • Belgrade, Servië, 11000
        • University Clinical Center of Serbia
      • Sremska Kamenica, Servië, 21204
        • Institute for Pulmonary Disease of Vojvodina
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119228
        • National University Heart Centre, Singapore
      • Singapore, Singapore, 169609
        • National Heart Centre (NHC) Singapore
  • Slowakije
      • Bratislava, Slowakije, 833 48
        • Narodny ustav srdcovych a cievnych chorob
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08036
        • Hosp. Clinic de Barcelona
      • Madrid, Spanje, 28041
        • Hosp. Univ. 12 de Octubre
      • Málaga, Spanje, 29010
        • Hosp. Virgen de La Victoria
      • Toledo, Spanje, 45007
        • Hosp. Gral. Univ. de Toledo
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 813
        • Kaohsiung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 112
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taoyuan, Taiwan, 333
        • Chang-Gung Memorial Hospital, LinKou Branch
  • Thailand
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
      • Khon Kaen, Thailand, 40002
        • Srinagarind Hospital, Khon Kaen University
      • Pathumthani, Thailand, 12120
        • Thammasat Hospital
  • Tsjechië
      • Praha 2, Tsjechië, 128 08
        • General University Hospital II.department of Internal Medicine-cardiology and angiology
  • Verenigd Koninkrijk
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk, CB2 0AY
        • Papworth Hospital NHS Trust
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G81 4DY
        • National Waiting Times Centre Board Golden Jubilee National Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, W12 0HS
        • Hammersmith Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE7 7DN
        • Freeman Hospital
      • Sheffield, Verenigd Koninkrijk, S10 2RX
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust Royal Hallamshire Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
        • University of California San Diego Medical Center
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
        • Keck School of Medicine of USC
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817-2201
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado - Anschutz Medical Campus
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06519
        • Yale University School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32608
        • University of Florida Health Jacksonville
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30309
        • Piedmont Healthcare
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University Of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21201
        • University of Maryland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 21118
        • Tufts Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198-2265
        • University of Nebraska Medical Center
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Verenigde Staten, 89509
        • VA Sierra Nevada Health Care System
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Verenigde Staten, 87131
        • University of New Mexico School of Medicine
    • New York
      • Syracuse, New York, Verenigde Staten, 13210
        • Syracuse VA Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97210
        • Legacy Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Plano, Texas, Verenigde Staten, 75093
        • Baylor Scott White - Plano
    • Utah
      • Murray, Utah, Verenigde Staten, 84107
        • Intermountain Medical Center
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • University of Utah Cardiovascular Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792-2442
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Chronische trombo-embolische pulmonale hypertensie (CTEPH) (Wereldgezondheidsorganisatie [WHO] Groep 4) die aan een van de volgende criteria voldoet: a) niet te opereren omdat de lokalisatie van de obstructie chirurgisch niet toegankelijk is (d.w.z. distale ziekte), b) aanhoudend/terugkerend CTEPH na ballonpulmonale angioplastiek (BPA), en als inoperabel beschouwd omdat de lokalisatie van de obstructie chirurgisch ontoegankelijk is (d.w.z. distale ziekte), c) aanhoudende/terugkerende CTEPH na reddingspulmonale endarteriëctomie (PEA)
  • 6-minuten loopafstand (6MWD) groter dan of gelijk aan (>=) 100 meter (m) en kleiner dan of gelijk aan (<=) 450 meter (m), gedocumenteerd door een geschiktheid en een nulmeting van 6 minuten looptest (6 MWT). De baseline 6MWD mag niet meer dan 15 procent (%) verschillen van de geschiktheidstest
  • Functionele klasse van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO FC) >= II
  • Deelnemers moeten riociguat krijgen volgens de lokale zorgstandaard, tenzij dit gecontra-indiceerd of niet beschikbaar is

Uitsluitingscriteria:

  • Acute longembolie binnen 3 maanden voorafgaand aan of tijdens de screening
  • Geplande ballonpulmonaire angioplastiek (BPA) tijdens het vaste deel van de dubbelblinde periode
  • Aanzienlijke obstructieve en restrictieve longziekte
  • Acute of chronische aandoeningen (anders dan kortademigheid) die het vermogen om te voldoen aan de studievereisten beperken, in het bijzonder bij 6MWT (bijvoorbeeld claudicatio intermittens).
  • Symptomatische coronaire hartziekte die een interventie vereist binnen 3 maanden voorafgaand aan of tijdens de screening of die wordt verwacht tijdens het deel van de studie met vaste duur
  • Gedecompenseerd hartfalen indien niet onder nauw toezicht
  • Bekende en gedocumenteerde levensbedreigende hartritmestoornissen
  • Acuut myocardinfarct binnen 6 maanden voorafgaand aan of tijdens de screening
  • Cerebrovasculaire voorvallen (inclusief voorbijgaande ischemische aanval) binnen 3 maanden voorafgaand aan of tijdens de screening
  • Bekend of vermoeden van pulmonale veno-occlusieve ziekte (PVOD)
  • Toediening van ERA's, intraveneuze prostacyclines/prostacycline-analogen of onderzoeksbehandeling binnen 90 dagen voorafgaand aan randomisatie
  • Verandering in dosis of starten van fosfodiësterase type-5 (PDE-5)-remmers, oraal, geïnhaleerd of subcutaan (SC) prostacyclines / prostacycline-analogen, prostacyclinereceptoragonisten of riociguat, a) binnen 90 dagen voorafgaand aan randomisatie, of b) verwacht tijdens het vaste duurgedeelte van de dubbelblinde [DB] periode
  • Hypotensie, dat wil zeggen systolische bloeddruk (SBP) lager dan (<) 90 millimeter kwik (mmHg) of diastolische bloeddruk (DBP) <50 mmHg bij screening.
  • Ernstige nierfunctiestoornis met een geschatte glomerulaire filtratiesnelheid <30 milliliter per minuut per 1,73 vierkante meter (ml/min/1,73 m ^ 2) met behulp van de Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration-formule bij Screening
  • Bekende matige tot ernstige leverfunctiestoornis, gedefinieerd als Child-Pugh klasse B of C, op basis van gegevens die de gedocumenteerde medische geschiedenis bevestigen
  • Serumaspartaataminotransferase (AST) en/of alanineaminotransferase (ALT) groter dan of gelijk aan (>=) 1,5*bovengrens van normaal (ULN) bij screening
  • Hemoglobine <100 g/l (<10 gram per deciliter [g/dl]) bij screening

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Macitentan
De deelnemer krijgt macitentan in een dosis van 10 milligram (mg) eenmaal daags (OD) gedurende 4 weken, gevolgd door een dosis macitentan 37,5 mg gedurende nog eens 4 weken en gaat door met de beoogde dosis macitentan 75 mg. Deelnemers die de streefdosis van 75 mg hebben bereikt, de dubbelblinde (DB)-periode tot minimaal week 28 hebben voltooid (ofwel tijdens de behandeling ofwel in de observatieperiode na de behandeling [PTOP]), komen mogelijk in aanmerking voor de overgang naar de Open label (OL)-verlengingsperiode zodra alle deelnemers het DB-gedeelte van de studie hebben voltooid, of eerder als ze een door de Clinical Event Committee (CEC) bevestigde klinische verergering hebben ervaren.
Geneesmiddel: Macitentan
Deelnemers krijgen Macitentan filmomhulde tabletten oraal od.
Andere namen:
  • Opsommen
  • ACT-064992,
Experimenteel: Placebo
Deelnemers krijgen placebotabletten die overeenkomen met respectievelijk de macitentan 10 mg, macitentan 37,5 mg en macitentan 75 mg tabletten. Deelnemers die de DB-periode hebben voltooid volgens het protocol, hetzij tijdens de behandeling, hetzij in PTOP, komen in aanmerking voor overgang naar de OL-verlengingsperiode en zullen macitentan 75 mg krijgen na een 8 weken durende dubbel-dummy optitratie (macitentan 10 mg gedurende 4 weken, gevolgd door 37,5 mg). mg gedurende nog eens 4 weken).
Geneesmiddel: Macitentan
Deelnemers krijgen Macitentan filmomhulde tabletten oraal od.
Andere namen:
  • Opsommen
  • ACT-064992,
Geneesmiddel: Placebo
De deelnemer ontvangt oraal od bijpassende placebo-tabletten.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Wijziging van basislijn naar week 28 in 6 minuten loopafstand [6MWD]
Tijdsspanne: Basislijn tot week 28
Verandering vanaf baseline tot week 28 in 6MWD zoals gemeten door 6-minuten looptest [6MWT]) zal worden gerapporteerd. Het doel van de zes minuten durende looptest (6MWT) is het kwantificeren van inspanningstolerantie en capaciteit. Deze gestandaardiseerde test meet de afstand die een persoon in totaal zes minuten kan lopen op een harde, vlakke ondergrond. Het doel is dat het individu in 6 minuten zo ver mogelijk loopt.
Basislijn tot week 28

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd tot klinische verslechtering tot aan het einde van de dubbelblinde behandeling (EODBT).
Tijdsspanne: Tot EODBT (variabele duur per deelnemer, tot 3,5 jaar)
De tijd tot de eerste door de Clinical Event Committee (CEC) bevestigde klinische verslechtering tot EODBT zal worden gerapporteerd. Klinische verslechtering wordt gedefinieerd als het optreden van ten minste één van de volgende gebeurtenissen: 1) Overlijden door alle oorzaken; 2) Hart- en/of longtransplantatie; 3) Ongeplande pulmonale hypertensie (PH)-gerelateerde ziekenhuisopname; 4) PH-gerelateerde verslechtering ten opzichte van de uitgangswaarde geïdentificeerd door ten minste een van de volgende: a) Aanhoudende toename van de functionele klasse van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO FC) die niet kan worden verklaard door een andere oorzaak (bijvoorbeeld virale infectie); b) aanhoudende verslechtering van het inspanningsvermogen met ten minste 15 procent (%); zoals gemeten door de 6MWD; c) Nieuwe of verergerende tekenen of symptomen van rechterhartfalen; 5) Rescue pulmonale endarteriëctomie (PEA) en/of ballon pulmonale angioplastiek (BPA) procedure vanwege verslechtering van PH.
Tot EODBT (variabele duur per deelnemer, tot 3,5 jaar)
Aantal deelnemers met verbetering in WHO Functional Class (WHO FC) vanaf baseline tot week 28
Tijdsspanne: Basislijn tot week 28
Verbetering in WHO FC vanaf baseline tot week 28 wordt berekend voor elke deelnemer. De WHO FC-test wordt gebruikt om de ernst van de ziekte te beoordelen. Er worden vier functionele klassen (FC) gedefinieerd van FC I (geen beperking van fysieke activiteit) tot FC IV (onvermogen om enige fysieke activiteit uit te voeren zonder symptomen). Van verbetering wordt gesproken wanneer een deelnemer van een hogere klasse naar een lagere klasse overstapt.
Basislijn tot week 28
Verandering van baseline naar week 28 in pulmonale arteriële hypertensie - Symptomen gebaseerd op (PAH-SYMPACT) - Cardiopulmonale symptoomdomeinscore
Tijdsspanne: Basislijn tot week 28
Het domein Cardiopulmonale Symptomen bestaat uit 6 items (kortademigheid, vermoeidheid, gebrek aan energie, zwelling in enkels of benen, zwelling in maagstreek en hoesten) gerapporteerd op een 5-punts Likertschaal (van 0 tot 4). De waarde 0 betekent "geen symptoom" en de waarde 4 komt overeen met "zeer ernstige symptomen". Het symptomengedeelte van de PAH-SYMPACT wordt dagelijks toegediend gedurende een periode van 7 dagen. De terugroepperiode van symptoomitems is de afgelopen 24 uur. Een gemiddelde domeinscore Cardiopulmonale Symptomen wordt bepaald op basis van de dagelijkse scores van de 6 items. Vragenlijsten die ter plaatse bij de screening moeten worden ingevuld voor trainingsdoeleinden. PAH-SYMPACT thuis uit te voeren, gedurende de 7 dagen voorafgaand aan het geplande bezoek.
Basislijn tot week 28
Verandering van baseline naar week 28 in PAH-SYMPACT - Cardiovasculaire symptoomdomeinscore
Tijdsspanne: Basislijn tot week 28
Het domein Cardiovasculaire symptomen bestaat uit 5 items (hartkloppingen [fladderen], snelle hartslag, pijn op de borst, benauwdheid op de borst en duizeligheid) gerapporteerd op een 5-punts Likert-schaal (van 0 tot 4). De waarde 0 komt overeen met "geen symptomen" en de waarde 4 komt overeen met "zeer ernstige symptomen". Het symptomengedeelte van de PAH-SYMPACT wordt dagelijks toegediend gedurende een periode van 7 dagen. De terugroepperiode van symptoomitems is de afgelopen 24 uur. Een gemiddelde domeinscore Cardiovasculaire Symptomen wordt bepaald op basis van de dagelijkse scores van de 5 items. Vragenlijsten die ter plaatse bij de screening moeten worden ingevuld voor trainingsdoeleinden. PAH-SYMPACT thuis uit te voeren, gedurende de 7 dagen voorafgaand aan het geplande bezoek.
Basislijn tot week 28
Verandering vanaf baseline tot week 28 in Euro Quality of life-5-Dimension-5-Level (EQ-5D-5L) Utility Score
Tijdsspanne: Basislijn tot week 28
De EQ-5D-5L is een generieke maatstaf voor de gezondheidstoestand. De EQ-5D-5L is een vragenlijst met 5 items die 5 domeinen beoordeelt, waaronder mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie plus een visuele analoge schaalbeoordeling "gezondheid vandaag" met ankers variërend van 0 (slechtste denkbare gezondheidstoestand) tot 100 (best denkbare gezondheidstoestand).
Basislijn tot week 28
Verandering van basislijn tot week 28 in door de versnellingsmeter beoordeeld percentage tijd besteed aan matige tot zware fysieke activiteit
Tijdsspanne: Basislijn tot week 28
Verandering vanaf baseline tot week 28 in het door de versnellingsmeter beoordeelde deel van de tijd besteed aan matige tot zware fysieke activiteit zal worden beoordeeld.
Basislijn tot week 28

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Actelion

Onderzoekers

  • Studie directeur: Actelion Clinical Trial, Actelion

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

7 juli 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

21 december 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

21 december 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 februari 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 februari 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 februari 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

2 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CR108742
  • 2019-004131-24 (EudraCT-nummer)
  • 67896062CTP3001 (Andere identificatie: Actelion)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Het beleid voor het delen van gegevens van de Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson is beschikbaar op www.janssen.com/clinical-trials/transparency. Zoals vermeld op deze site, kunnen verzoeken om toegang tot de onderzoeksgegevens worden ingediend via de Yale Open Data Access (YODA)-projectsite op yoda.yale.edu

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Macitentan

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in South Korea

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren