En undersøgelse til evaluering af effektivitet og sikkerhed af Macitentan 75 mg ved inoperabel eller vedvarende/tilbagevendende kronisk tromboembolisk pulmonal hypertension (MACiTEPH)
19. juni 2025 opdateret af: Actelion
Et prospektivt, randomiseret, dobbeltblindt, multicenter, placebokontrolleret, parallelgruppe, adaptivt fase 3-studie med åben udvidelse til evaluering af effektivitet og sikkerhed af Macitentan 75 mg ved inoperabel eller vedvarende/tilbagevendende kronisk tromboembolisk pulmonal hypertension
Formålet med studiet er at evaluere effekten af macitentan 75 mg versus placebo på træningskapaciteten i uge 28 hos deltagere med kronisk tromboembolisk pulmonal hypertension (CTEPH).
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
CTEPH er en af de førende årsager til svær pulmonal hypertension (PH), klassificeret i Verdenssundhedsorganisationen (WHO) gruppe 4 PH.
Det er en sjælden, fremadskridende lungekarsygdom, der, hvis den ikke behandles, fører til progressivt stigende pulmonal vaskulær modstand (PVR) og til sidst højre ventrikelsvigt og død.
Histopatologiske fund, herunder endotelcelledysfunktion og distal pulmonal arteriel remodellering, er delt mellem PAH og CTEPH, og PH-specifikke terapier (det vil sige riociguat) har vist effektivitet ved inoperabel og vedvarende/tilbagevendende CTEPH.
Endotelinreceptorantagonisten macitentan tilbyder en anden virkemåde og imødekommer et vigtigt udækket medicinsk behov for en alternativ behandlingsmulighed i denne indikation.
Denne undersøgelse vil vurdere effekten af macitentan 75 mg på træningskapaciteten i CTEPH.
Den samlede varighed af undersøgelsen er cirka 6 år.
Undersøgelsen består af en screeningsperiode (mindst 14 dage og op til 60 dage), en dobbeltblind (DB) behandlingsperiode (28 uger [minimumsvarighed] op til 3,5 år), en åben-label (OL) forlængelsesperiode (starter ved end-of-DB-treatment [EODBT] og slutter for alle deltagere 104 uger efter, at den sidste deltager har gennemført DB uge 28).
DB-perioden består af en 8-ugers optitreringsfase og en vedligeholdelsesfase.
Vedligeholdelsesfasen er opdelt i en 28 ugers fast varighedsdel, hvoraf primært endepunkt vurderes, og en variabel varighedsdel.
Varigheden af DB-perioden for en individuel deltager afhænger af tidspunktet for indtræden i undersøgelsen, og om der opstod en CEC-bekræftet klinisk forværring.
Deltagere, der afbryder DB-undersøgelsesintervention i løbet af den 28-ugers faste varighedsdel, vil blive fulgt indtil uge 28 i en observationsperiode efter behandling (PTOP).
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
127
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, C1039AAO
- Sanatorio de la Trinidad Mitre
-
C.a.b.a., Argentina, C1180AAX
- Sanatorio Güemes
-
Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Argentina, C1006ACC
- Nexo Salud Investigacion Clinica
-
-
-
-
-
Chermside, Australien, 4032
- Queensland Lung Transplant Service
-
Darlinghurst, Australien, 2010
- St Vincent's Hospital
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgarien, 1606
- Military Medical Academy
-
Sofia, Bulgarien, 1750
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment- UMHAT Sveta Anna AD
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T1Y 6J4
- University of Calgary - Peter Lougheed Centre
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
- University of Alberta Hospital
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 2N2
- University Health Network - Toronto General Hospital
-
-
-
-
-
Bogota, Colombia, 1101131
- Fundacion Neumologica Colombiana
-
Bogota, Colombia, 85369
- Fundacion Abood Shaio
-
Cali, Colombia, 760042
- Clínica Imbanaco S.A.S.
-
Medellin, Colombia, 681004
- Centro Cardiovascular Colombiano Clínica Santa María
-
-
-
-
-
Aarhus N, Danmark, 8200
- Århus Universitetshospital, Skejby, Hjertemedicinsk Afdeling B
-
-
-
-
-
Kazan, Den Russiske Føderation, 420101
- State Autonomous HealthCare Institution 'Interregional Clinical Diagnostic Center'
-
Moscow, Den Russiske Føderation, 121552
- National Medical Research Center of Cardiology of MoH of Russian Federation
-
Moscow, Den Russiske Føderation, 121309
- Moscow City Clinical Hospital No.51
-
Saint-Petersburg, Den Russiske Føderation, 197341
- National medical Research Center n.a. V.A.Almazov of MoH of Russian Federation
-
Volgograd, Den Russiske Føderation, 400008
- Volgograd Regional Clinical Cardiology Center
-
-
-
-
-
Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0AY
- Papworth Hospital NHS Trust
-
Glasgow, Det Forenede Kongerige, G81 4DY
- National Waiting Times Centre Board Golden Jubilee National Hospital
-
London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
London, Det Forenede Kongerige, W12 0HS
- Hammersmith Hospital
-
Newcastle Upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE7 7DN
- Freeman Hospital
-
Sheffield, Det Forenede Kongerige, S10 2RX
- Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust Royal Hallamshire Hospital
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
- University of California San Diego Medical Center
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
- Keck School of Medicine of USC
-
Sacramento, California, Forenede Stater, 95817-2201
- UC Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
- University of Colorado Anschutz Medical Campus
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06519
- Yale University School Of Medicine
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
- University of Florida Health Jacksonville
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30309
- Piedmont Healthcare
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
- Northwestern University Feinberg School of Medicine
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
- Indiana University
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
- University of Maryland
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 21118
- Tufts Medical Center
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198-2265
- University of Nebraska Medical Center
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Forenede Stater, 89509
- VA Sierra Nevada Health Care System
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Forenede Stater, 87131
- University of New Mexico School of Medicine
-
-
New York
-
Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
- Syracuse VA Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97210
- Legacy Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Texas
-
Plano, Texas, Forenede Stater, 75093
- Baylor Scott White - Plano
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Forenede Stater, 84107
- Intermountain Medical Center
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
- University of Utah Cardiovascular Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792-2442
- University of Wisconsin Hospital and Clinics
-
-
-
-
-
Brest, Frankrig, 29200
- CHU de Brest - Hopital de la Cavale Blanche
-
Grenoble Cedex 9, Frankrig, 38043
- CHU de Grenoble Hopital Albert Michallon
-
Le Kremlin-Bicetre Cedex, Frankrig, 94275
- Hopital Bicetre Aphp Hopitaux Universitaires Paris Sud
-
Lille Cedex, Frankrig, 59037
- Hôpital Cardiologique - Chru Lille
-
Montpellier, Frankrig, 34295
- CHU de Montpellier - Arnaud de Villeneuve
-
St Priest en Jarez Cedex, Frankrig, 42277
- CHU Saint Etienne Hopital Nord
-
Toulouse Cedex 9, Frankrig
- Hopital Larrey CHU de Toulouse
-
Vandoeuvre les Nancy Cedex, Frankrig, 54511
- CHU de Nancy - Hopital de Brabois
-
-
-
-
-
Tel Aviv, Israel, 6423906
- Tel Aviv Medical Center
-
Tel-Hashomer, Israel, 5265601
- The Chaim Sheba Medical Center
-
-
-
-
-
Chieti, Italien, 66100
- Ospedale SS. Annunziata
-
Pavia, Italien, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Pisa, Italien, 56124
- Fondazione Toscana Gabriele Monasterio CNR
-
Roma, Italien, 00168
- Policlinico Gemelli Universita Cattolica
-
Torino, Italien, 10126
- A.O.U. Città della Salute e della Scienza
-
-
-
-
-
Bunkyo, Japan, 113-8655
- The University of Tokyo Hospital
-
Fukuoka, Japan, 812 8582
- Kyushu University Hospital
-
Hiroshima, Japan, 737-8505
- Kure Kyosai Hospital
-
Kanagawa, Japan, 216 8511
- St Marianna University Hospital
-
Kobe, Japan, 650 0017
- Kobe University Hospital
-
Kyoto, Japan, 602-8566
- University Hospital Kyoto Prefectural University of Medicine
-
Kyoto, Japan, 606 8507
- Kyoto University Hospital
-
Matsumoto, Japan, 390 8621
- Shinshu University Hospital
-
Meguro-ku, Japan, 153-8515
- Toho University Medical Center, Ohashi Hospital
-
Mitaka, Japan, 181-8611
- Kyorin University Hospital
-
Nagoya, Japan, 466 8560
- Nagoya University Hospital
-
Okayama, Japan, 701-1192
- National Hospital Organization Okayama Medical Center
-
Sapporo-shi, Japan, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
-
Suita-Shi, Japan, 564-8565
- National Cerebral and Cardiovascular Center
-
Tokyo, Japan, 113-8431
- Juntendo University Hospital
-
Tsukuba City, Japan, 305 8576
- University of Tsukuba Hospital
-
-
-
-
-
Adana, Kalkun, 01170
- Adana City Hospital
-
Adana, Kalkun, 01250
- Cukurova University Medical Faculty
-
Ankara, Kalkun, 06230
- Hacettepe University Medical Faculty
-
Ankara, Kalkun, 06800
- Ankara Bilkent Sehir Hastanesi
-
Denizli, Kalkun, 20070
- Pamukkale University Medical Faculty
-
Eskisehir, Kalkun, 26040
- Eskisehir Osmangazi University Medical Faculty Hospital
-
Istanbul, Kalkun, 34096
- Istanbul University - Cerrahpasa Cardiology Institution
-
Istanbul, Kalkun, 34899
- Marmara University Medical Faculty
-
Istanbul, Kalkun, 34668
- Siyami Ersek Training and Research Hospital
-
Izmir, Kalkun, 35100
- Ege University Medical Faculty
-
Izmir, Kalkun, 35340
- Dokuz Eylul University Medical Faculty
-
Kartal Istanbul, Kalkun, 34865
- Kartal Kosuyolu Yuksek Ihtisas Egitim Ve Arastirma Hastanesi
-
Mersin, Kalkun, 33110
- Mersin University Medical Faculty
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100029
- Beijing Anzhen Hospital
-
Beijing, Kina, 100038
- Beijing Shijitan Hospital
-
Beijing, Kina, 100020
- Beijing Chaoyang Hospital
-
Beijing, Kina, 100029
- China Japan Friendship Hospital
-
Chongqing, Kina, 400016
- The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
-
Guangzhou, Kina, 510140
- The First Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
-
Hangzhou, Kina, 310016
- Sir Run Run Shaw Hospital Zhejiang University School of Medicine
-
Nanjing, Kina, 210009
- Zhongda Hospital Southeast University
-
Qingdao, Kina, 266003
- The Affiliated Hospital of Medical College Qingdao University
-
Shanghai, Kina, 200433
- Shanghai Pulmonary Hospital
-
Shanghai, Kina
- Zhongshan Hospital Fudan University
-
Shanghai, Kina, 200040
- Huashan Hospital of Fudan University
-
Shenyang, Kina, 110000
- The General Hospital of Northern Theater Command
-
Tian Jin, Kina, 300052
- Tianjin Medical University General Hospital
-
Xi'An, Kina, 710061
- The First Affiliated Hospital of Xian Jiaotong University
-
-
-
-
-
Busan, Korea, Republikken, 49241
- Pusan National University Hospital
-
Seoul, Korea, Republikken, 03080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Korea, Republikken, 05505
- Asan Medical Center
-
Seoul, Korea, Republikken, 06351
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Korea, Republikken, 06591
- The Catholic University of Korea Seoul St Marys Hospital
-
-
-
-
-
Kaunas, Litauen, 50161
- Lietuvos sveikatos mokslu universiteto ligonine Kauno klinik
-
Vilnius, Litauen, LT-08661
- Vilnius University Hospital Santariskiu Klinikos
-
-
-
-
-
Ciudad De México, Mexico, 14080
- Instituto Nacional de Cardiologia Dr. Ignacio Chavez
-
Mexico, Mexico, 52787
- Operadora de Hospitales Angeles SA de CV Hospital Angeles Lomas
-
Monterrey, Mexico, 64718
- Unidad de Investigacion Clinica en Medicina S.C. (UDICEM)
-
Morelia, Mexico, 58260
- Centro de Investigación Clinica Chapultepec
-
Nuevo Leon, Mexico, 64060
- CRI Centro Regiomontano de Investigacion SC
-
-
-
-
-
Krakow, Polen, 31 202
- Krakowski Szpital Specjalistyczny im Jana Pawla II
-
Lublin, Polen, 20 708
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im Stefana Kardynala Wyszynskiego PZOZ
-
Otwock, Polen, 05 400
- Europejskie Centrum Zdrowia Otwock Sp z o o
-
-
-
-
-
Almada, Portugal, 2805 267
- Uls Almada Seixal - Hosp. Garcia de Orta
-
-
-
-
-
Bucuresti, Rumænien, 022328
- Institutul de urgenta pentru Boli Cardiovasculare Prof. Dr. C.C. Iliescu
-
Tg. Mures, Rumænien, 540136
- Spitalul Clinic Județean de Urgență
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudi Arabien, 12713
- King Faisal Specialist Hospital & Research Center
-
Riyadh, Saudi Arabien, 59046
- King Fahad Medical City
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbien, 11000
- University Clinical Center of Serbia
-
Sremska Kamenica, Serbien, 21204
- Institute for Pulmonary Disease of Vojvodina
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 119228
- National University Heart Centre, Singapore
-
Singapore, Singapore, 169609
- National Heart Centre (NHC) Singapore
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovakiet, 833 48
- Narodny ustav srdcovych a cievnych chorob
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08036
- Hosp Clinic de Barcelona
-
Madrid, Spanien, 28041
- Hosp. Univ. 12 de Octubre
-
Madrid, Spanien, 28046
- Hosp. Univ. La Paz
-
Malaga, Spanien, 29603
- Hosp. Costa Del Sol
-
Málaga, Spanien, 29010
- Hosp Virgen de La Victoria
-
Toledo, Spanien, 45007
- Hosp. Gral. Univ. de Toledo
-
-
-
-
-
Kaohsiung, Taiwan, 813
- Kaohsiung Veterans General Hospital
-
Taipei, Taiwan, 10002
- National Taiwan University Hospital
-
Taipei, Taiwan, 112
- Taipei Veterans General Hospital
-
Taoyuan, Taiwan, 333
- Chang-Gung Memorial Hospital, LinKou Branch
-
-
-
-
-
Chiang Mai, Thailand, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
-
Khon Kaen, Thailand, 40002
- Srinagarind Hospital, Khon Kaen University
-
Pathumthani, Thailand, 12120
- Thammasat Hospital
-
-
-
-
-
Praha 2, Tjekkiet, 128 08
- General University Hospital II.department of Internal Medicine-cardiology and angiology
-
-
-
-
-
Bonn, Tyskland, 53127
- Universitatsklinikum Bonn
-
Dresden, Tyskland, 01307
- Medizinische Fakultaet Carl Gustav Carus Technische Universitaet Dresden
-
Giessen, Tyskland, 35392
- Universitaetsklinikum Giessen
-
Hamburg, Tyskland, 20246
- Universitaetsklinikum Hamburg Eppendorf
-
Hannover, Tyskland, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover Zentrum Innere Medizin Klinik für Pneumologie
-
Heidelberg, Tyskland, 69126
- Thoraxklinik Heidelberg
-
Homburg, Tyskland, 66421
- Universitaetsklinikum des Saarlandes
-
Jena, Tyskland, 07747
- Universitatsklinikum Jena
-
München, Tyskland, 80639
- Krankenhaus Neuwittelsbach
-
-
-
-
-
Cherkasy, Ukraine, 18009
- CNE 'Cherkasy Regional Cardiological Center of Cherkasy Regional Council'
-
Dnipro, Ukraine, 49059
- CE 'Dnipropetrovsk Regional Clinical Center of Cardiology and Cardiosurgery'
-
Kyiv, Ukraine, 03680
- State Institute Of Phthisiology And Pulmonology N.A. F.G. Yanovskiy Of Ams Ukraine
-
Kyiv, Ukraine, 02000
- SI National Scientific Center Institute of Cardiology of M.D. Strazhesko of NAMS of Ukraine
-
Lviv, Ukraine, 79010
- Communal Noncommercial Enterprise of Lviv Regional Council 'Lviv Regional Clinical Hospital'
-
Ternopil, Ukraine, 46002
- Municipal Non-commercial Enterprise Ternopil University Hospital of Ternopil Regional Council
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, 1096
- Gottsegen Gyorgy Orszagos Kardiovaszkularis Intezet Felnott kardiologiai osztaly
-
Szeged, Ungarn, 6720
- Szegedi Tudományegyetem, Általános Orvostudományi Kar, Családorvosi Intézet és rendelő
-
-
-
-
-
Graz, Østrig, 8036
- Lkh-Univ. Klinikum Graz
-
Linz, Østrig, 4020
- Ordensklinikum Linz GmbH Elisabethinen
-
Vienna, Østrig, 1090
- Medizinische Universitaet Wien
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Kronisk tromboembolisk pulmonal hypertension (CTEPH) (Verdenssundhedsorganisationen [WHO] Gruppe 4), der opfylder et af følgende kriterier: a) inoperabel på grund af, at lokaliseringen af obstruktionen er kirurgisk utilgængelig (dvs. distal sygdom), b) vedvarende/tilbagevendende CTEPH efter ballonpulmonal angioplastik (BPA), og anses for inoperabel på grund af, at lokaliseringen af obstruktionen er kirurgisk utilgængelig (det vil sige distal sygdom), c) vedvarende/tilbagevendende CTEPH efter redningspulmonal endarterektomi (PEA)
- 6-minutters gåafstand (6MWD) større end eller lig med (>=) 100 meter (m) og mindre end eller lig med (<=) 450 meter (m), dokumenteret ved en berettigelse og en baseline 6-minutters gangtest (6MWT). Baseline 6MWD må ikke afvige med mere end 15 procent (%) fra berettigelsesprøven
- Verdenssundhedsorganisationens funktionsklasse (WHO FC) >= II
- Deltagerne skal modtage riociguat i henhold til lokal standard for pleje, medmindre det er kontraindiceret eller utilgængeligt
Ekskluderingskriterier:
- Akut lungeemboli inden for 3 måneder før eller under screening
- Planlagt ballonpulmonal angioplastik (BPA) i den faste varighed af den dobbeltblinde periode
- Betydelig obstruktiv og restriktiv lungesygdom
- Akutte eller kroniske tilstande (bortset fra dyspnø), der begrænser evnen til at overholde studiekrav, især med 6MWT (f.eks. claudicatio intermittens).
- Symptomatisk koronararteriesygdom, der kræver en indgriben inden for 3 måneder før eller under screening eller forventes under den faste varighed af undersøgelsen
- Dekompenseret hjertesvigt, hvis det ikke er under tæt opsyn
- Kendte og dokumenterede livstruende hjertearytmier
- Akut myokardieinfarkt inden for 6 måneder før eller under screening
- Cerebrovaskulære hændelser (herunder forbigående iskæmisk anfald) inden for 3 måneder før eller under screening
- Kendt eller mistanke om pulmonal veno-okklusiv sygdom (PVOD)
- Administration af ERA'er, intravenøse prostacycliner/prostacyclinanaloger eller forsøgsbehandling inden for 90 dage før randomisering
- Ændring i dosis eller initiering af phosphodiesterase type-5 (PDE-5) hæmmere, orale, inhalerede eller subkutane (SC) prostacycliner/prostacyclinanaloger, prostacyclinreceptoragonister eller riociguat, a) inden for 90 dage før randomisering, eller b) forventet under den faste varighed del af den dobbeltblindede [DB] periode
- Hypotension, det vil sige systolisk blodtryk (SBP) mindre end (<) 90 millimeter kviksølv (mmHg) eller diastolisk blodtryk (DBP) <50 mmHg ved screening.
- Alvorlig nyreinsufficiens med en estimeret glomerulær filtrationshastighed <30 milliliter pr. minut pr. 1,73 kvadratmeter (mL/min/1,73) m^2) ved hjælp af Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration-formlen ved screening
- Kendt moderat til svær leverinsufficiens, defineret som Child-Pugh klasse B eller C, baseret på optegnelser, der bekræfter dokumenteret sygehistorie
- Serumaspartataminotransferase (AST) og/eller alaninaminotransferase (ALT) større end eller lig med (>=) 1,5*øvre grænse for normal (ULN) ved screening
- Hæmoglobin <100 g/L (<10 gram pr. deciliter [g/dL]) ved screening
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Dobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Macitentan
Deltageren vil modtage macitentan i en dosis på 10 milligram (mg) én gang dagligt (OD) i 4 uger, efterfulgt af en dosis macitentan 37,5 mg i yderligere 4 uger og fortsætte med måldosis af macitentan 75 mg.
Deltagere, der har nået måldosis på 75 mg, afsluttet den dobbeltblindede (DB) periode op til uge 28 (enten på behandling eller i observationsperiode efter behandling [PTOP]) som minimum, kan være berettiget til at gå over til den åbne label (OL) forlængelsesperiode, når alle deltagere har gennemført DB-delen af undersøgelsen, eller tidligere, hvis de oplevede en klinisk forværringshændelse bekræftet af en klinisk hændelseskomité (CEC).
|
Deltagerne vil modtage Macitentan filmovertrukne tabletter oralt od.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Placebo
Deltagerne vil modtage placebotabletter, der matcher henholdsvis macitentan 10 mg, macitentan 37,5 mg og macitentan 75 mg tabletter.
Deltagere, der gennemførte DB-perioden i henhold til protokol, enten under behandling eller i PTOP, er berettiget til overgang til OL-forlængelseperioden og vil modtage macitentan 75 mg efter en 8-ugers dobbelt-dummy optitrering (macitentan 10 mg i 4 uger, efterfulgt af 37,5 mg) mg i yderligere 4 uger).
|
Deltagerne vil modtage Macitentan filmovertrukne tabletter oralt od.
Andre navne:
Deltageren vil modtage matchende placebotabletter oralt od.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Skift fra baseline i 6 minutters gangafstand (6MWD) i uge 28
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge 28
|
Ændring fra baseline i 6MWD målt ved 6 minutters gangtest (6MWT) i uge 28 blev rapporteret.
Formålet med 6MWT var at kvantificere træningstolerance og kapacitet.
Denne standardiserede test målte afstanden, som en person var i stand til at gå over i alt seks minutter på en hård, flad overflade uden hindringer.
Målet var, at den enkelte skulle gå så langt som muligt på 6 minutter.
|
Baseline (dag 1), uge 28
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tid til First Clinical Event Committee (CEC) bekræftede klinisk forværring op til slutning af dobbeltblind-behandling (EODBT) periode
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) op til EODBT: median 24,5 uger (min 3,9 uger; max 160,4 uger) til macitentan, median 44 uger (min 4 uger; max 147,9 uger) i placebo
|
Tid (måneder) til den første CEC-bekræftede kliniske forværring af EODBT blev rapporteret.
Klinisk forværring blev defineret som forekomsten af mindst en af følgende begivenheder: 1) død af al årsag; 2) hjerte- og/eller lungetransplantation; 3) Uplanlagt pulmonal hypertension (PH) -relateret indlæggelse; 4) PH-relateret forringelse fra baseline identificeret af mindst et af følgende: a) vedvarende stigning i Verdenssundhedsorganisationens funktionelle klasse (WHO FC), som ikke kunne forklares af en anden årsag (for eksempel virusinfektion); b) vedvarende forringelse med mindst 15 procent (%) i træningskapacitet; som målt ved 6MWD; c) nye eller forværrede tegn eller symptomer på højre hjertesvigt; 5) Rescue pulmonal endarterektomi (PEA) og/eller ballon pulmonal angioplastik (BPA) procedure på grund af forværring af pH.
|
Fra baseline (dag 1) op til EODBT: median 24,5 uger (min 3,9 uger; max 160,4 uger) til macitentan, median 44 uger (min 4 uger; max 147,9 uger) i placebo
|
|
Antal deltagere med forbedring af Verdenssundhedsorganisationens funktionelle klasse (WHO FC) fra baseline til uge 28
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) op til uge 28
|
Antal deltagere med forbedring af, hvem FC fra baseline til uge 28 blev rapporteret.
Forbedring (fald) i WHO FC fra baseline til uge 28 blev beregnet for hver deltager.
WHO FC -test blev brugt til at vurdere sygdomsgrad.
Fire funktionelle klasser (FC) blev defineret ud fra FC I (ingen begrænsning af fysisk aktivitet) til FC IV (manglende evne til at udføre enhver fysisk aktivitet uden symptomer).
Til analyseformålet blev disse, som FC -klasseværdier blev transformeret til en skala med scoringer, der varierede fra 1 til 4; hvor en score på 1 svarede til, hvem FC klasse I og en score på 4 svarede til, hvem FC klasse IV.
De højere score indikerer større symptomens sværhedsgrad eller værre påvirkning.
Forbedring blev overvejet, da en deltager ændrede sig fra en højere klasse til en lavere klasse.
|
Fra baseline (dag 1) op til uge 28
|
|
Skift fra baseline til uge 28 i pulmonal arteriel hypertension - symptomer og påvirkning (PAH -sympact) - Cardiopulmonary Symptom Domain Score
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) op til uge 28
|
Domænet til kardiopulmonale symptomer bestod af 6 genstande: åndenød, træthed, mangel på energi, hævelse i ankler eller ben, hævelse i maveområdet og hoste og blev rapporteret på en 5-punkts Likert-skala fra 0 (intet symptom overhovedet) til 4 (meget alvorlige symptomer), hvor højere score indikerede mere symptom.
Symptomerne del af PAH-sympact blev administreret dagligt over en 7-dages periode.
Tilbagekaldsperioden for symptomemner var de sidste 24 timer.
Den gennemsnitlige individuelle symptomartikel score blev bestemt for hver af de 6 poster, og en domænescore blev beregnet ved at opsummere de gennemsnitlige individuelle symptomartikel og dividering med antallet af poster, der varierede fra 0 = ingen kardiopulmonale symptomer til 4 = alvorlige hjerte -lungeresymptomer.
En højere score indikerede mere alvorlige symptomer oplevet.
|
Fra baseline (dag 1) op til uge 28
|
|
Ændring fra baseline til uge 28 i PAH -sympact - Cardiovascular Symptom Domain Score
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) op til uge 28
|
Domænet til kardiovaskulære symptomer bestod af 5 genstande: hjertebanken (fladder), hurtig hjerteslag, brystsmerter, brysttæthed og letthed og blev rapporteret på et 5-punkts Likert-skala varierede fra 0 (ingen symptomer ved Al) til 4 (meget alvorlige symptomer), med høj score, der indikerer mere symptom.
Symptomerne del af PAH-sympakt blev administreret dagligt over en 7-dages periode.
Tilbagekaldsperioden for symptomemner var de sidste 24 timer.
Et gennemsnitligt hylder -kar -symptomer domænescore blev bestemt baseret på de daglige scoringer af de 5 poster.
Den gennemsnitlige individuelle symptomartikel -score blev bestemt for hver af de 5 poster, og en domænescore blev beregnet ved at opsummere de gennemsnitlige individuelle symptomartikler og divideret med antallet af poster, der varierede fra 0 = ingen kardiovaskulære symptomer til 4 = alvorlige kardiovaskulære symptomer.
Højere score indikerede mere alvorlige symptomer oplevet.
|
Fra baseline (dag 1) op til uge 28
|
|
Ændring fra baseline til uge 28 i Euro Kvalitet i LIFE-5-Dimension-5-niveau (EQ-5D-5L) værktøjsscore og Visual Analog Scale (VAS) score
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) op til uge 28
|
EQ-5D-5L var et generisk mål for sundhedsstatus.
EQ-5D-5L bestod af 2 dele: EQ-5D-5L Utility Score (beskrivende system) og VAS-score.
EQ-5D-5L-beskrivende system bestod af 5-punkts spørgeskema, der vurderede 5 domæner, herunder mobilitet, egenpleje, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression.
Hvert spørgeskema havde 5 svarniveauer: 1 = ingen problemer, 2 = små problemer, 3 = moderate problemer, 4 = alvorlige problemer og 5 = ekstreme problemer.
Resultaterne for de 5 spørgeskemaer blev brugt til at beregne en enkelt værktøjsscore, der varierede fra 0 til 1, hvor højere score indikerede bedre sundhedstilstand og lavere score indikerede værre sundhedstilstand.
EQ-5D-5L VAS vurderede den nuværende sundhedsstat i en lodret skala med en score, der varierede fra 0 (værste tænkelige sundhedsstat) til 100 (Bedste tænkelige sundhedstilstand), højere score indikerede en bedre sundhedstilstand.
|
Fra baseline (dag 1) op til uge 28
|
|
Ændring fra baseline til uge 28 i accelerometer-vurderet andel af tid brugt i moderat til kraftig fysisk aktivitet
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) op til uge 28
|
Ændring fra baseline til uge 28 i accelerometer-vurderet andel af tidsforbrug i moderat til kraftig fysisk aktivitet blev vurderet.
Deltagers daglige livsfysiske aktivitet blev vurderet ved hjælp af accelerometer, som blev leveret til deltageren ved screening og blev slidt dagligt i vågne timer op til uge 28.
For hvert planlagt besøg blev de 14 dage før besøget betragtet som vurderingsperioden for fysisk aktivitet.
For at blive betragtet som evaluerbare for et givet tidspunkt, skulle aktigrafi -variabler have været målt i mindst 7 komplette dage (på hinanden følgende eller ej).
En komplet dag defineres som en registrering af mindst 7 vågne timer med data.
Andelen af tid brugt i moderat til kraftig fysisk aktivitet var det estimerede antal minutter, der blev brugt i moderat eller højere fysisk aktivitet som beregnet ved hjælp af Staudenmayer '15 -teknikken som andel af de samlede minutter af algoritmisk detekteret slidtid og eksklusive de minutter, der falder inden for en søvnperiode.
|
Fra baseline (dag 1) op til uge 28
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Actelion Clinical Trial, Actelion
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
7. juli 2020
Primær færdiggørelse (Faktiske)
21. december 2023
Studieafslutning (Faktiske)
21. december 2023
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
13. februar 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
13. februar 2020
Først opslået (Faktiske)
17. februar 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
27. juni 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
19. juni 2025
Sidst verificeret
1. juni 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- CR108742
- 2019-004131-24 (EudraCT nummer)
- 67896062CTP3001 (Anden identifikator: Janssen Research & Development, LLC)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Datadelingspolitikken for Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson er tilgængelig på www.janssen.com/clinical-trials/transparency.
Som nævnt på dette websted kan anmodninger om adgang til undersøgelsesdataene indsendes gennem Yale Open Data Access (YODA) projektwebsted på yoda.yale.edu
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .