Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af effektivitet og sikkerhed af Macitentan 75 mg ved inoperabel eller vedvarende/tilbagevendende kronisk tromboembolisk pulmonal hypertension (MACiTEPH)

1. februar 2024 opdateret af: Actelion

Et prospektivt, randomiseret, dobbeltblindt, multicenter, placebokontrolleret, parallelgruppe, adaptivt fase 3-studie med åben udvidelse til evaluering af effektivitet og sikkerhed af Macitentan 75 mg ved inoperabel eller vedvarende/tilbagevendende kronisk tromboembolisk pulmonal hypertension

Formålet med studiet er at evaluere effekten af ​​macitentan 75 mg versus placebo på træningskapaciteten i uge 28 hos deltagere med kronisk tromboembolisk pulmonal hypertension (CTEPH).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

CTEPH er en af ​​de førende årsager til svær pulmonal hypertension (PH), klassificeret i Verdenssundhedsorganisationen (WHO) gruppe 4 PH. Det er en sjælden, fremadskridende lungekarsygdom, der, hvis den ikke behandles, fører til progressivt stigende pulmonal vaskulær modstand (PVR) og til sidst højre ventrikelsvigt og død. Histopatologiske fund, herunder endotelcelledysfunktion og distal pulmonal arteriel remodellering, er delt mellem PAH og CTEPH, og PH-specifikke terapier (det vil sige riociguat) har vist effektivitet ved inoperabel og vedvarende/tilbagevendende CTEPH. Endotelinreceptorantagonisten macitentan tilbyder en anden virkemåde og imødekommer et vigtigt udækket medicinsk behov for en alternativ behandlingsmulighed i denne indikation. Denne undersøgelse vil vurdere effekten af ​​macitentan 75 mg på træningskapaciteten i CTEPH. Den samlede varighed af undersøgelsen er cirka 6 år. Undersøgelsen består af en screeningsperiode (mindst 14 dage og op til 60 dage), en dobbeltblind (DB) behandlingsperiode (28 uger [minimumsvarighed] op til 3,5 år), en åben-label (OL) forlængelsesperiode (starter ved end-of-DB-treatment [EODBT] og slutter for alle deltagere 104 uger efter, at den sidste deltager har gennemført DB uge 28). DB-perioden består af en 8-ugers optitreringsfase og en vedligeholdelsesfase. Vedligeholdelsesfasen er opdelt i en 28 ugers fast varighedsdel, hvoraf primært endepunkt vurderes, og en variabel varighedsdel. Varigheden af ​​DB-perioden for en individuel deltager afhænger af tidspunktet for indtræden i undersøgelsen, og om der opstod en CEC-bekræftet klinisk forværring. Deltagere, der afbryder DB-undersøgelsesintervention i løbet af den 28-ugers faste varighedsdel, vil blive fulgt indtil uge 28 i en observationsperiode efter behandling (PTOP).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

127

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1039AAO
        • Sanatorio de la Trinidad Mitre
      • C.a.b.a., Argentina, C1180AAX
        • Sanatorio Guemes
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Argentina, C1006ACC
        • Nexo Salud Investigación Clínica
  • Australien
      • Chermside, Australien, 4032
        • Queensland Lung Transplant Service
      • Darlinghurst, Australien, 2010
        • St Vincent's Hospital
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1606
        • Military Medical Academy
      • Sofia, Bulgarien, 1750
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment- UMHAT Sveta Anna AD
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T1Y 6J4
        • University Of Calgary - Peter Lougheed Centre
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2N2
        • University Health Network - Toronto General Hospital
  • Colombia
      • Bogota, Colombia, 1101131
        • Fundacion Neumologica Colombiana
      • Bogota, Colombia, 85369
        • Fundacion ABOOD Shaio
      • Cali, Colombia, 760042
        • Clínica Imbanaco S.A.S.
      • Medellin, Colombia, 681004
        • Centro Cardiovascular Colombiano Clínica Santa María
  • Danmark
      • Aarhus N, Danmark, 8200
        • Århus Universitetshospital, Skejby, Hjertemedicinsk Afdeling B
  • Den Russiske Føderation
      • Kazan, Den Russiske Føderation, 420101
        • State Autonomous HealthCare Institution 'Interregional Clinical Diagnostic Center'
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 121552
        • National Medical Research Center of Cardiology of MoH of Russian Federation
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 121309
        • Moscow City Clinical Hospital No.51
      • Saint-Petersburg, Den Russiske Føderation, 197341
        • National medical Research Center n.a. V.A.Almazov of MoH of Russian Federation
      • Volgograd, Den Russiske Føderation, 400008
        • Volgograd Regional Clinical Cardiology Center
  • Det Forenede Kongerige
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0AY
        • Papworth Hospital NHS Trust
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G81 4DY
        • National Waiting Times Centre Board Golden Jubilee National Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, W12 0HS
        • Hammersmith Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE7 7DN
        • Freeman Hospital
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige, S10 2RX
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust Royal Hallamshire Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • University of California San Diego Medical Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • Keck School of Medicine of USC
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817-2201
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado - Anschutz Medical Campus
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06519
        • Yale University School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
        • University of Florida Health Jacksonville
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30309
        • Piedmont Healthcare
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • University of Maryland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 21118
        • Tufts Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198-2265
        • University of Nebraska Medical Center
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Forenede Stater, 89509
        • VA Sierra Nevada Health Care System
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forenede Stater, 87131
        • University of New Mexico School of Medicine
    • New York
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
        • Syracuse VA Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97210
        • Legacy Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Plano, Texas, Forenede Stater, 75093
        • Baylor Scott White - Plano
    • Utah
      • Murray, Utah, Forenede Stater, 84107
        • Intermountain Medical Center
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah Cardiovascular Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792-2442
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
  • Frankrig
      • Brest, Frankrig, 29200
        • CHU de Brest - Hôpital de la Cavale Blanche
      • Grenoble Cedex 9, Frankrig, 38043
        • CHU de Grenoble Hopital Albert Michallon
      • Le Kremlin-Bicetre Cedex, Frankrig, 94275
        • Hopital Bicêtre - Aphp Hôpitaux Universitaires Paris-Sud
      • Lille Cedex, Frankrig, 59037
        • Hôpital Cardiologique - Chru Lille
      • Montpellier, Frankrig, 34295
        • CHU de Montpellier - Arnaud de Villeneuve
      • St Priest en Jarez Cedex, Frankrig, 42277
        • CHU Saint-Etienne - Hopital Nord
      • Toulouse Cedex 9, Frankrig
        • Hopital Larrey CHU de Toulouse
      • Vandoeuvre les Nancy Cedex, Frankrig, 54511
        • CHU de Nancy - Hopital de Brabois
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Tel Aviv Medical Center
      • Tel-Hashomer, Israel, 5265601
        • The Chaim Sheba Medical Center
  • Italien
      • Chieti, Italien, 66100
        • Ospedale Ss. Annunziata
      • Pavia, Italien, 27100
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Pisa, Italien, 56124
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio CNR
      • Roma, Italien, 00168
        • Policlinico Gemelli Universita Cattolica
      • Torino, Italien, 10126
        • A.O.U. Città della Salute e della Scienza
  • Japan
      • Bunkyo, Japan, 113-8655
        • The University of Tokyo Hospital
      • Fukuoka, Japan, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
      • Hiroshima, Japan, 737-8505
        • Kure Kyosai Hospital
      • Kanagawa, Japan, 216-8511
        • St.Marianna University Hospital
      • Kobe, Japan, 650-0017
        • Kobe University Hospital
      • Kyoto, Japan, 606-8507
        • Kyoto University Hospital
      • Kyoto, Japan, 602-8566
        • University Hospital Kyoto Perfectural University of Medicine
      • Matsumoto, Japan, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
      • Meguro-ku, Japan, 153-8515
        • Toho University Medical Center, Ohashi Hospital
      • Mitaka, Japan, 181-8611
        • Kyorin University Hospital
      • Nagoya, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
      • Okayama, Japan, 701-1192
        • National Hospital Organization Okayama Medical Center
      • Sapporo-shi, Japan, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital
      • Suita-Shi, Japan, 564-8565
        • National Cerebral and Cardiovascular Center
      • Tokyo, Japan, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Tsukuba-City, Japan, 305-8576
        • University of Tsukuba Hospital
  • Kalkun
      • Adana, Kalkun, 01170
        • Adana City Hospital
      • Adana, Kalkun, 01250
        • Cukurova University Medical Faculty
      • Ankara, Kalkun, 06230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Ankara, Kalkun, 06800
        • Ankara Bilkent Sehir Hastanesi
      • Denizli, Kalkun, 20070
        • Pamukkale University Medical Faculty
      • Eskisehir, Kalkun, 26040
        • Eskisehir Osmangazi University Medical Faculty Hospital
      • Istanbul, Kalkun, 34096
        • Istanbul University - Cerrahpasa Cardiology Institution
      • Istanbul, Kalkun, 34899
        • Marmara University Medical Faculty
      • Istanbul, Kalkun, 34668
        • Siyami Ersek Training and Research Hospital
      • Izmir, Kalkun, 35100
        • Ege University Medical Faculty
      • Izmir, Kalkun, 35340
        • Dokuz Eylul University Medical Faculty
      • Kartal Istanbul, Kalkun, 34865
        • Kartal Koşuyolu Yüksek İhtisas Eğitim ve Araştirma Hastanesi
      • Mersin, Kalkun, 33110
        • Mersin University Medical Faculty
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital
      • Beijing, Kina, 100029
        • China-Japan Friendship Hospital
      • Beijing, Kina, 100038
        • Beijing Shijitan Hospital
      • Beijing, Kina, 100020
        • Beijing ChaoYang Hospital
      • Chongqing, Kina, 400016
        • The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
      • Guangzhou, Kina, 510140
        • The First Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
      • Hangzhou, Kina, 310016
        • Sir Run Run Shaw Hospital, Zhejiang University School of Medicine
      • Nanjing, Kina, 210009
        • Zhongda Hospital,Southeast University
      • Qingdao, Kina, 266003
        • The Affiliated Hospital of Medical College Qingdao University
      • Shanghai, Kina, 200433
        • Shanghai Pulmonary Hospital
      • Shanghai, Kina, 200040
        • Huashan Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Kina
        • Zhongshan Hospital,Fudan University
      • Shenyang, Kina, 110000
        • The General Hospital of Northern Theater Command
      • Tian Jin, Kina, 300052
        • Tianjin Medical University General Hospital
      • Xi'An, Kina, 710061
        • The First Affiliated Hospital of Xian Jiaotong University
  • Korea, Republikken
      • Busan, Korea, Republikken, 49241
        • Pusan National University Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 05505
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Korea, Republikken, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Korea, Republikken, 06591
        • The Catholic University of Korea Seoul St. Mary'S Hospital
  • Litauen
      • Kaunas, Litauen, 50161
        • Lietuvos sveikatos mokslų universiteto ligoninė Kauno klinik
      • Vilnius, Litauen, LT-08661
        • Vilnius University Hospital Santariskiu Klinikos
  • Mexico
      • Ciudad De México, Mexico, 14080
        • Instituto Nacional de Cardiologia Dr. Ignacio Chavez
      • Mexico, Mexico, 52787
        • Operadora de Hospitales Angeles SA de CV Hospital Angeles Lomas
      • Monterrey, Mexico, 64718
        • Unidad de Investigacion Clinica en Medicina S.C. (UDICEM)
      • Morelia, Mexico, 58260
        • Centro de Investigacion Clinica Chapultepec
      • Nuevo Leon, Mexico, 64060
        • CRI Centro Regiomontano de Investigacion SC
  • Polen
      • Kraków, Polen, 31-202
        • Krakowski Szpital Specjalistyczny im Jana Pawla II
      • Lublin, Polen, 20-708
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny im. Stefana Kardynała Wyszyńskiego, PZOZ
      • Otwock, Polen, 05-400
        • Europejskie Centrum Zdrowia Otwock Sp. z o.o
  • Portugal
      • Almada, Portugal, 2805-267
        • Hosp. Garcia de Orta
  • Rumænien
      • Bucuresti, Rumænien, 022328
        • Institutul de urgenta pentru Boli Cardiovasculare Prof. Dr. C.C. Iliescu
      • Tg. Mures, Rumænien, 540136
        • Spitalul Clinic Județean de Urgență
  • Saudi Arabien
      • Riyadh, Saudi Arabien, 12713
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center
      • Riyadh, Saudi Arabien, 59046
        • King Fahad Medical City
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • University Clinical Center of Serbia
      • Sremska Kamenica, Serbien, 21204
        • Institute for Pulmonary Disease of Vojvodina
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119228
        • National University Heart Centre, Singapore
      • Singapore, Singapore, 169609
        • National Heart Centre (NHC) Singapore
  • Slovakiet
      • Bratislava, Slovakiet, 833 48
        • Narodny ustav srdcovych a cievnych chorob
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hosp. Clinic de Barcelona
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hosp. Univ. 12 de Octubre
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Hosp. Virgen de La Victoria
      • Toledo, Spanien, 45007
        • Hosp. Gral. Univ. de Toledo
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 813
        • Kaohsiung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taiwan, 112
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taoyuan, Taiwan, 333
        • Chang-Gung Memorial Hospital, LinKou Branch
  • Thailand
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
      • Khon Kaen, Thailand, 40002
        • Srinagarind Hospital, Khon Kaen University
      • Pathumthani, Thailand, 12120
        • Thammasat Hospital
  • Tjekkiet
      • Praha 2, Tjekkiet, 128 08
        • General University Hospital II.department of Internal Medicine-cardiology and angiology
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Medizinische Fakultat Carl Gustav Carus Technische Universitat Dresden
      • Giessen, Tyskland, 35392
        • Universitaetsklinikum Giessen
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg Eppendorf
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover Zentrum Innere Medizin Klinik für Pneumologie
      • Heidelberg, Tyskland, 69126
        • Thoraxklinik Heidelberg
      • Homburg, Tyskland, 66421
        • Universitaetsklinikum des Saarlandes
      • Jena, Tyskland, 07747
        • Universitätsklinikum Jena
      • München, Tyskland, 80639
        • Krankenhaus Neuwittelsbach
  • Ukraine
      • Cherkasy, Ukraine, 18009
        • CNE 'Cherkasy Regional Cardiological Center of Cherkasy Regional Council'
      • Dnipro, Ukraine, 49059
        • CE 'Dnipropetrovsk Regional Clinical Center of Cardiology and Cardiosurgery'
      • Kyiv, Ukraine, 03680
        • State Institute Of Phthisiology And Pulmonology N.A. F.G. Yanovskiy Of Ams Ukraine
      • Kyiv, Ukraine, 02000
        • SI National Scientific Center Institute of Cardiology of M.D. Strazhesko of NAMS of Ukraine
      • Lviv, Ukraine, 79010
        • Communal Noncommercial Enterprise of Lviv Regional Council 'Lviv Regional Clinical Hospital'
      • Ternopil, Ukraine, 46002
        • Municipal Non-commercial Enterprise Ternopil University Hospital of Ternopil Regional Council
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1096
        • Gottsegen György Országos Kardiológiai Intézet, Felnőtt kardiológiai osztály
      • Szeged, Ungarn, 6720
        • Szegedi Tudományegyetem, Általános Orvostudományi Kar, Családorvosi Intézet és rendelő
  • Østrig
      • Graz, Østrig, 8036
        • LKH-Univ. Klinikum Graz
      • Linz, Østrig, 4020
        • Ordensklinikum Linz GmbH Elisabethinen
      • Vienna, Østrig, 1090
        • Medizinische Universitat Wien

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kronisk tromboembolisk pulmonal hypertension (CTEPH) (Verdenssundhedsorganisationen [WHO] Gruppe 4), der opfylder et af følgende kriterier: a) inoperabel på grund af, at lokaliseringen af ​​obstruktionen er kirurgisk utilgængelig (dvs. distal sygdom), b) vedvarende/tilbagevendende CTEPH efter ballonpulmonal angioplastik (BPA), og anses for inoperabel på grund af, at lokaliseringen af ​​obstruktionen er kirurgisk utilgængelig (det vil sige distal sygdom), c) vedvarende/tilbagevendende CTEPH efter redningspulmonal endarterektomi (PEA)
  • 6-minutters gåafstand (6MWD) større end eller lig med (>=) 100 meter (m) og mindre end eller lig med (<=) 450 meter (m), dokumenteret ved en berettigelse og en baseline 6-minutters gangtest (6MWT). Baseline 6MWD må ikke afvige med mere end 15 procent (%) fra berettigelsesprøven
  • Verdenssundhedsorganisationens funktionsklasse (WHO FC) >= II
  • Deltagerne skal modtage riociguat i henhold til lokal standard for pleje, medmindre det er kontraindiceret eller utilgængeligt

Ekskluderingskriterier:

  • Akut lungeemboli inden for 3 måneder før eller under screening
  • Planlagt ballonpulmonal angioplastik (BPA) i den faste varighed af den dobbeltblinde periode
  • Betydelig obstruktiv og restriktiv lungesygdom
  • Akutte eller kroniske tilstande (bortset fra dyspnø), der begrænser evnen til at overholde studiekrav, især med 6MWT (f.eks. claudicatio intermittens).
  • Symptomatisk koronararteriesygdom, der kræver en indgriben inden for 3 måneder før eller under screening eller forventes under den faste varighed af undersøgelsen
  • Dekompenseret hjertesvigt, hvis det ikke er under tæt opsyn
  • Kendte og dokumenterede livstruende hjertearytmier
  • Akut myokardieinfarkt inden for 6 måneder før eller under screening
  • Cerebrovaskulære hændelser (herunder forbigående iskæmisk anfald) inden for 3 måneder før eller under screening
  • Kendt eller mistanke om pulmonal veno-okklusiv sygdom (PVOD)
  • Administration af ERA'er, intravenøse prostacycliner/prostacyclinanaloger eller forsøgsbehandling inden for 90 dage før randomisering
  • Ændring i dosis eller initiering af phosphodiesterase type-5 (PDE-5) hæmmere, orale, inhalerede eller subkutane (SC) prostacycliner/prostacyclinanaloger, prostacyclinreceptoragonister eller riociguat, a) inden for 90 dage før randomisering, eller b) forventet under den faste varighed del af den dobbeltblindede [DB] periode
  • Hypotension, det vil sige systolisk blodtryk (SBP) mindre end (<) 90 millimeter kviksølv (mmHg) eller diastolisk blodtryk (DBP) <50 mmHg ved screening.
  • Alvorlig nyreinsufficiens med en estimeret glomerulær filtrationshastighed <30 milliliter pr. minut pr. 1,73 kvadratmeter (mL/min/1,73) m^2) ved hjælp af Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration-formlen ved screening
  • Kendt moderat til svær leverinsufficiens, defineret som Child-Pugh klasse B eller C, baseret på optegnelser, der bekræfter dokumenteret sygehistorie
  • Serumaspartataminotransferase (AST) og/eller alaninaminotransferase (ALT) større end eller lig med (>=) 1,5*øvre grænse for normal (ULN) ved screening
  • Hæmoglobin <100 g/L (<10 gram pr. deciliter [g/dL]) ved screening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Macitentan
Deltageren vil modtage macitentan i en dosis på 10 milligram (mg) én gang dagligt (OD) i 4 uger, efterfulgt af en dosis macitentan 37,5 mg i yderligere 4 uger og fortsætte med måldosis af macitentan 75 mg. Deltagere, der har nået måldosis på 75 mg, afsluttet den dobbeltblindede (DB) periode op til uge 28 (enten på behandling eller i observationsperiode efter behandling [PTOP]) som minimum, kan være berettiget til at gå over til den åbne label (OL) forlængelsesperiode, når alle deltagere har gennemført DB-delen af ​​undersøgelsen, eller tidligere, hvis de oplevede en klinisk forværringshændelse bekræftet af en klinisk hændelseskomité (CEC).
Medicin: Macitentan
Deltagerne vil modtage Macitentan filmovertrukne tabletter oralt od.
Andre navne:
  • Opsumit
  • ACT-064992,
Eksperimentel: Placebo
Deltagerne vil modtage placebotabletter, der matcher henholdsvis macitentan 10 mg, macitentan 37,5 mg og macitentan 75 mg tabletter. Deltagere, der gennemførte DB-perioden i henhold til protokol, enten under behandling eller i PTOP, er berettiget til overgang til OL-forlængelseperioden og vil modtage macitentan 75 mg efter en 8-ugers dobbelt-dummy optitrering (macitentan 10 mg i 4 uger, efterfulgt af 37,5 mg) mg i yderligere 4 uger).
Medicin: Macitentan
Deltagerne vil modtage Macitentan filmovertrukne tabletter oralt od.
Andre navne:
  • Opsumit
  • ACT-064992,
Medicin: Placebo
Deltageren vil modtage matchende placebotabletter oralt od.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline til uge 28 på 6-minutters gåafstand [6MWD]
Tidsramme: Baseline op til uge 28
Ændring fra baseline til uge 28 i 6MWD målt ved 6-minutters gangtest [6MWT]) vil blive rapporteret. Formålet med den seks minutters gangtest (6MWT) er at kvantificere træningstolerance og kapacitet. Denne standardiserede test måler den distance, en person er i stand til at gå over i alt seks minutter på en hård, flad overflade. Målet er, at den enkelte skal gå så langt som muligt på 6 minutter.
Baseline op til uge 28

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til klinisk forværring op til slutningen af ​​dobbeltblindet behandlingsperiode (EODBT).
Tidsramme: Op til EODBT (variabel varighed pr. deltager, op til 3,5 år)
Tid til den første bekræftede kliniske forværring fra Clinical Event Committee (CEC) op til EODBT vil blive rapporteret. Klinisk forværring er defineret som forekomsten af ​​mindst én af følgende hændelser: 1) Død af alle årsager; 2) Hjerte- og/eller lungetransplantation; 3) Uplanlagt pulmonal hypertension (PH)-relateret indlæggelse; 4) PH-relateret forringelse fra baseline identificeret af mindst én af følgende: a) Vedvarende stigning i Verdenssundhedsorganisationens funktionsklasse (WHO FC), som ikke kan forklares af en anden årsag (f.eks. virusinfektion); b) Vedvarende forringelse af træningskapaciteten med mindst 15 procent (%); som målt ved 6MWD; c) Nye eller forværrede tegn eller symptomer på højre hjertesvigt; 5) Rescue pulmonal endarterektomi (PEA) og/eller ballonpulmonal angioplastik (BPA) procedure på grund af forværring af PH.
Op til EODBT (variabel varighed pr. deltager, op til 3,5 år)
Antal deltagere med forbedring i WHO Functional Class (WHO FC) fra baseline til uge 28
Tidsramme: Baseline op til uge 28
Forbedringer i WHO FC fra baseline til uge 28 vil blive beregnet for hver deltager. WHO FC-test bruges til at vurdere sygdommens sværhedsgrad. Fire funktionsklasser (FC) er defineret fra FC I (ingen begrænsning af fysisk aktivitet) til FC IV (manglende evne til at udføre fysisk aktivitet uden symptomer). Forbedring overvejes, når en deltager skifter fra en højere klasse til en lavere klasse.
Baseline op til uge 28
Ændring fra baseline til uge 28 i pulmonal arteriel hypertension - Symptomer baseret på (PAH-SYMPACT) - Kardiopulmonal symptomdomænescore
Tidsramme: Baseline op til uge 28
Hjerte-lungesymptomer-domænet består af 6 punkter (åndenød, træthed, mangel på energi, hævelse i ankler eller ben, hævelse i maveområdet og hoste) rapporteret på en 5-punkts Likert-skala (fra 0 til 4). Værdien 0 betyder "intet symptom" og værdi 4 svarer til "meget alvorlige symptomer". Symptomerdelen af ​​PAH-SYMPACT vil blive administreret dagligt over en 7-dages periode. Tilbagekaldelsesperioden for symptomelementer er de sidste 24 timer. En gennemsnitlig score for hjerte-lunge-symptomer-domæne bestemmes baseret på de daglige score for de 6 punkter. Spørgeskemaer, der skal udfyldes på stedet ved screening til træningsformål. PAH-SYMPACT skal udføres hjemme i 7-dagesperioden forud for det planlagte besøg.
Baseline op til uge 28
Ændring fra baseline til uge 28 i PAH-SYMPACT - Cardiovascular Symptom Domain Score
Tidsramme: Baseline op til uge 28
Kardiovaskulære Symptomer-domænet består af 5 punkter (hjertebanken [fladrende], hurtig hjerterytme, brystsmerter, trykken for brystet og svimmelhed) rapporteret på en 5-punkts Likert-skala (fra 0 til 4). Værdien 0 svarer til "ingen symptomer" og værdi 4 svarer til "meget alvorlige symptomer". Symptomerdelen af ​​PAH-SYMPACT vil blive administreret dagligt over en 7-dages periode. Tilbagekaldelsesperioden for symptomelementer er de sidste 24 timer. En gennemsnitlig score for kardiovaskulære symptomer bestemmes baseret på de daglige scores for de 5 punkter. Spørgeskemaer, der skal udfyldes på stedet ved screening til træningsformål. PAH-SYMPACT skal udføres hjemme i 7-dagesperioden forud for det planlagte besøg.
Baseline op til uge 28
Skift fra baseline til uge 28 i Euro Livskvalitet-5-Dimension-5-Level (EQ-5D-5L) Utility Score
Tidsramme: Baseline op til uge 28
EQ-5D-5L er et generisk mål for sundhedsstatus. EQ-5D-5L er et spørgeskema med 5 punkter, der vurderer 5 domæner, herunder mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression plus en visuel analog skala, der vurderer "sundhed i dag" med ankre fra 0 (værst tænkelige sundhedstilstand) til 100 (bedst tænkelige sundhedstilstand).
Baseline op til uge 28
Ændring fra baseline til uge 28 i accelerometer-vurderet andel af tid brugt i moderat til kraftig fysisk aktivitet
Tidsramme: Baseline op til uge 28
Ændring fra baseline til uge 28 i accelerometer-vurderet andel af tid brugt i moderat til kraftig fysisk aktivitet vil blive vurderet.
Baseline op til uge 28

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Actelion

Efterforskere

  • Studieleder: Actelion Clinical Trial, Actelion

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. juli 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

21. december 2023

Studieafslutning (Faktiske)

21. december 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. februar 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. februar 2020

Først opslået (Faktiske)

17. februar 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

2. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CR108742
  • 2019-004131-24 (EudraCT nummer)
  • 67896062CTP3001 (Anden identifikator: Actelion)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Datadelingspolitikken for Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson er tilgængelig på www.janssen.com/clinical-trials/transparency. Som nævnt på dette websted kan anmodninger om adgang til undersøgelsesdataene indsendes gennem Yale Open Data Access (YODA) projektwebsted på yoda.yale.edu

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Macitentan

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Chile

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner