Un estudio para evaluar la eficacia y seguridad de macitentan 75 mg en hipertensión pulmonar tromboembólica crónica inoperable o persistente/recurrente (MACiTEPH)
19 de junio de 2025 actualizado por: Actelion
Estudio prospectivo, aleatorizado, doble ciego, multicéntrico, controlado con placebo, de grupos paralelos, adaptativo de fase 3 con extensión abierta para evaluar la eficacia y seguridad de Macitentan 75 mg en hipertensión pulmonar tromboembólica crónica inoperable o persistente/recurrente
El propósito del estudio es evaluar el efecto de macitentan 75 mg versus placebo sobre la capacidad de ejercicio en la semana 28 en participantes con hipertensión pulmonar tromboembólica crónica (HPTEC).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La HPTEC es una de las principales causas de hipertensión pulmonar (HP) severa, clasificada dentro del grupo 4 de la Organización Mundial de la Salud (OMS) HP.
Es una enfermedad vascular pulmonar progresiva poco frecuente que, si no se trata, conduce a un aumento progresivo de la resistencia vascular pulmonar (PVR) y, finalmente, a insuficiencia ventricular derecha y muerte.
Los hallazgos histopatológicos, incluida la disfunción de las células endoteliales y la remodelación de la arteria pulmonar distal, se comparten entre la PAH y la CTEPH, y las terapias específicas para la PH (es decir, riociguat) han demostrado eficacia en la CTEPH inoperable y persistente/recurrente.
El antagonista del receptor de endotelina macitentan ofrece un modo de acción diferente y aborda una importante necesidad médica no satisfecha de una opción de tratamiento alternativa en esta indicación.
Este estudio evaluará el efecto de macitentan 75 mg sobre la capacidad de ejercicio en HPTEC.
La duración total del estudio es de aproximadamente 6 años.
El estudio consta de un período de selección (al menos 14 días y hasta 60 días), un período de tratamiento doble ciego (DB) (28 semanas [duración mínima] hasta 3,5 años), un período de extensión de etiqueta abierta (OL) (comienza al final del tratamiento con DB [EODBT] y finalizará para todos los participantes 104 semanas después de que el último participante haya completado la semana 28 de DB).
El período DB consta de una fase de titulación ascendente de 8 semanas y una fase de mantenimiento.
La fase de mantenimiento se divide en una parte de duración fija de 28 semanas, al final de la cual se evalúa el criterio de valoración principal, y una parte de duración variable.
La duración del período DB para un participante individual depende del punto de tiempo de ingreso al estudio y de si ocurrió un evento de empeoramiento clínico confirmado por CEC.
Los participantes que interrumpan la intervención del estudio DB durante la parte de duración fija de 28 semanas serán seguidos hasta la semana 28 en un período de observación posterior al tratamiento (PTOP).
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
127
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Bonn, Alemania, 53127
- Universitatsklinikum Bonn
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Dresden, Alemania, 01307
- Medizinische Fakultaet Carl Gustav Carus Technische Universitaet Dresden
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Giessen, Alemania, 35392
- Universitaetsklinikum Giessen
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Hamburg, Alemania, 20246
- Universitaetsklinikum Hamburg Eppendorf
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Hannover, Alemania, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover Zentrum Innere Medizin Klinik für Pneumologie
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Heidelberg, Alemania, 69126
- Thoraxklinik Heidelberg
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Homburg, Alemania, 66421
- Universitaetsklinikum des Saarlandes
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Jena, Alemania, 07747
- Universitatsklinikum Jena
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München, Alemania, 80639
- Krankenhaus Neuwittelsbach
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Riyadh, Arabia Saudita, 12713
- King Faisal Specialist Hospital & Research Center
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Riyadh, Arabia Saudita, 59046
- King Fahad Medical City
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Buenos Aires, Argentina, C1039AAO
- Sanatorio de la Trinidad Mitre
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C.a.b.a., Argentina, C1180AAX
- Sanatorio Güemes
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Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Argentina, C1006ACC
- Nexo Salud Investigacion Clinica
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Chermside, Australia, 4032
- Queensland Lung Transplant Service
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Darlinghurst, Australia, 2010
- St Vincent's Hospital
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Graz, Austria, 8036
- Lkh-Univ. Klinikum Graz
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Linz, Austria, 4020
- Ordensklinikum Linz GmbH Elisabethinen
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Vienna, Austria, 1090
- Medizinische Universitaet Wien
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Sofia, Bulgaria, 1606
- Military Medical Academy
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Sofia, Bulgaria, 1750
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment- UMHAT Sveta Anna AD
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T1Y 6J4
- University of Calgary - Peter Lougheed Centre
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
- University of Alberta Hospital
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2N2
- University Health Network - Toronto General Hospital
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Praha 2, Chequia, 128 08
- General University Hospital II.department of Internal Medicine-cardiology and angiology
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Bogota, Colombia, 1101131
- Fundacion Neumologica Colombiana
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Bogota, Colombia, 85369
- Fundacion Abood Shaio
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Cali, Colombia, 760042
- Clínica Imbanaco S.A.S.
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Medellin, Colombia, 681004
- Centro Cardiovascular Colombiano Clínica Santa María
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Busan, Corea, república de, 49241
- Pusan National University Hospital
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Seoul, Corea, república de, 03080
- Seoul National University Hospital
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Seoul, Corea, república de, 05505
- Asan Medical Center
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Seoul, Corea, república de, 06351
- Samsung Medical Center
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Seoul, Corea, república de, 06591
- The Catholic University of Korea Seoul St Marys Hospital
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Aarhus N, Dinamarca, 8200
- Århus Universitetshospital, Skejby, Hjertemedicinsk Afdeling B
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Bratislava, Eslovaquia, 833 48
- Narodny ustav srdcovych a cievnych chorob
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Barcelona, España, 08036
- Hosp Clinic de Barcelona
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Madrid, España, 28041
- Hosp. Univ. 12 de Octubre
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Madrid, España, 28046
- Hosp. Univ. La Paz
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Malaga, España, 29603
- Hosp. Costa Del Sol
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Málaga, España, 29010
- Hosp Virgen de La Victoria
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Toledo, España, 45007
- Hosp. Gral. Univ. de Toledo
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- University of California San Diego Medical Center
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- Keck School of Medicine of USC
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817-2201
- UC Davis Medical Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado Anschutz Medical Campus
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519
- Yale University School Of Medicine
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
- University of Florida Health Jacksonville
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30309
- Piedmont Healthcare
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University Feinberg School of Medicine
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Indiana University
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
- University of Maryland
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 21118
- Tufts Medical Center
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198-2265
- University of Nebraska Medical Center
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Nevada
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Reno, Nevada, Estados Unidos, 89509
- VA Sierra Nevada Health Care System
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New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87131
- University of New Mexico School of Medicine
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New York
-
Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
- Syracuse VA Medical Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97210
- Legacy Hospital
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Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
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-
Texas
-
Plano, Texas, Estados Unidos, 75093
- Baylor Scott White - Plano
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Estados Unidos, 84107
- Intermountain Medical Center
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University of Utah Cardiovascular Center
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792-2442
- University of Wisconsin Hospital and Clinics
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Kazan, Federación Rusa, 420101
- State Autonomous HealthCare Institution 'Interregional Clinical Diagnostic Center'
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Moscow, Federación Rusa, 121552
- National Medical Research Center of Cardiology of MoH of Russian Federation
-
Moscow, Federación Rusa, 121309
- Moscow City Clinical Hospital No.51
-
Saint-Petersburg, Federación Rusa, 197341
- National medical Research Center n.a. V.A.Almazov of MoH of Russian Federation
-
Volgograd, Federación Rusa, 400008
- Volgograd Regional Clinical Cardiology Center
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Brest, Francia, 29200
- CHU de Brest - Hopital de la Cavale Blanche
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Grenoble Cedex 9, Francia, 38043
- CHU de Grenoble Hopital Albert Michallon
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Le Kremlin-Bicetre Cedex, Francia, 94275
- Hopital Bicetre Aphp Hopitaux Universitaires Paris Sud
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Lille Cedex, Francia, 59037
- Hôpital Cardiologique - Chru Lille
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Montpellier, Francia, 34295
- CHU de Montpellier - Arnaud de Villeneuve
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St Priest en Jarez Cedex, Francia, 42277
- CHU Saint Etienne Hopital Nord
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Toulouse Cedex 9, Francia
- Hopital Larrey CHU de Toulouse
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Vandoeuvre les Nancy Cedex, Francia, 54511
- CHU de Nancy - Hopital de Brabois
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Budapest, Hungría, 1096
- Gottsegen Gyorgy Orszagos Kardiovaszkularis Intezet Felnott kardiologiai osztaly
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Szeged, Hungría, 6720
- Szegedi Tudományegyetem, Általános Orvostudományi Kar, Családorvosi Intézet és rendelő
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Tel Aviv, Israel, 6423906
- Tel Aviv Medical Center
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Tel-Hashomer, Israel, 5265601
- The Chaim Sheba Medical Center
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Chieti, Italia, 66100
- Ospedale SS. Annunziata
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Pavia, Italia, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
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Pisa, Italia, 56124
- Fondazione Toscana Gabriele Monasterio CNR
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Roma, Italia, 00168
- Policlinico Gemelli Universita Cattolica
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Torino, Italia, 10126
- A.O.U. Città della Salute e della Scienza
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Bunkyo, Japón, 113-8655
- The University of Tokyo Hospital
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Fukuoka, Japón, 812 8582
- Kyushu University Hospital
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Hiroshima, Japón, 737-8505
- Kure Kyosai Hospital
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Kanagawa, Japón, 216 8511
- St Marianna University Hospital
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Kobe, Japón, 650 0017
- Kobe University Hospital
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Kyoto, Japón, 602-8566
- University Hospital Kyoto Prefectural University of Medicine
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Kyoto, Japón, 606 8507
- Kyoto University Hospital
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Matsumoto, Japón, 390 8621
- Shinshu University Hospital
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Meguro-ku, Japón, 153-8515
- Toho University Medical Center, Ohashi Hospital
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Mitaka, Japón, 181-8611
- Kyorin University Hospital
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Nagoya, Japón, 466 8560
- Nagoya University Hospital
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Okayama, Japón, 701-1192
- National Hospital Organization Okayama Medical Center
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Sapporo-shi, Japón, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
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Suita-Shi, Japón, 564-8565
- National Cerebral and Cardiovascular Center
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Tokyo, Japón, 113-8431
- Juntendo University Hospital
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Tsukuba City, Japón, 305 8576
- University of Tsukuba Hospital
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Kaunas, Lituania, 50161
- Lietuvos sveikatos mokslu universiteto ligonine Kauno klinik
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Vilnius, Lituania, LT-08661
- Vilnius University Hospital Santariskiu Klinikos
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Ciudad De México, México, 14080
- Instituto Nacional de Cardiologia Dr. Ignacio Chavez
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Mexico, México, 52787
- Operadora de Hospitales Angeles SA de CV Hospital Angeles Lomas
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Monterrey, México, 64718
- Unidad de Investigacion Clinica en Medicina S.C. (UDICEM)
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Morelia, México, 58260
- Centro de Investigación Clinica Chapultepec
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Nuevo Leon, México, 64060
- CRI Centro Regiomontano de Investigacion SC
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Adana, Pavo, 01170
- Adana City Hospital
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Adana, Pavo, 01250
- Cukurova University Medical Faculty
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Ankara, Pavo, 06230
- Hacettepe University Medical Faculty
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Ankara, Pavo, 06800
- Ankara Bilkent Sehir Hastanesi
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Denizli, Pavo, 20070
- Pamukkale University Medical Faculty
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Eskisehir, Pavo, 26040
- Eskisehir Osmangazi University Medical Faculty Hospital
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Istanbul, Pavo, 34096
- Istanbul University - Cerrahpasa Cardiology Institution
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Istanbul, Pavo, 34899
- Marmara University Medical Faculty
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Istanbul, Pavo, 34668
- Siyami Ersek Training and Research Hospital
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Izmir, Pavo, 35100
- Ege University Medical Faculty
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Izmir, Pavo, 35340
- Dokuz Eylul University Medical Faculty
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Kartal Istanbul, Pavo, 34865
- Kartal Kosuyolu Yuksek Ihtisas Egitim Ve Arastirma Hastanesi
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Mersin, Pavo, 33110
- Mersin University Medical Faculty
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Krakow, Polonia, 31 202
- Krakowski Szpital Specjalistyczny im Jana Pawla II
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Lublin, Polonia, 20 708
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im Stefana Kardynala Wyszynskiego PZOZ
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Otwock, Polonia, 05 400
- Europejskie Centrum Zdrowia Otwock Sp z o o
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Beijing, Porcelana, 100029
- Beijing Anzhen Hospital
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Beijing, Porcelana, 100038
- Beijing Shijitan Hospital
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Beijing, Porcelana, 100020
- Beijing Chaoyang Hospital
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Beijing, Porcelana, 100029
- China Japan Friendship Hospital
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Chongqing, Porcelana, 400016
- The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
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Guangzhou, Porcelana, 510140
- The First Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
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Hangzhou, Porcelana, 310016
- Sir Run Run Shaw Hospital Zhejiang University School of Medicine
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Nanjing, Porcelana, 210009
- Zhongda Hospital Southeast University
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Qingdao, Porcelana, 266003
- The Affiliated Hospital of Medical College Qingdao University
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Shanghai, Porcelana, 200433
- Shanghai Pulmonary Hospital
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Shanghai, Porcelana
- Zhongshan Hospital Fudan University
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Shanghai, Porcelana, 200040
- Huashan Hospital of Fudan University
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Shenyang, Porcelana, 110000
- The General Hospital of Northern Theater Command
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Tian Jin, Porcelana, 300052
- Tianjin Medical University General Hospital
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Xi'An, Porcelana, 710061
- The First Affiliated Hospital of Xian Jiaotong University
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Almada, Portugal, 2805 267
- Uls Almada Seixal - Hosp. Garcia de Orta
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Cambridge, Reino Unido, CB2 0AY
- Papworth Hospital NHS Trust
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Glasgow, Reino Unido, G81 4DY
- National Waiting Times Centre Board Golden Jubilee National Hospital
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London, Reino Unido, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
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London, Reino Unido, W12 0HS
- Hammersmith Hospital
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Newcastle Upon Tyne, Reino Unido, NE7 7DN
- Freeman Hospital
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Sheffield, Reino Unido, S10 2RX
- Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust Royal Hallamshire Hospital
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Bucuresti, Rumania, 022328
- Institutul de urgenta pentru Boli Cardiovasculare Prof. Dr. C.C. Iliescu
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Tg. Mures, Rumania, 540136
- Spitalul Clinic Județean de Urgență
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Belgrade, Serbia, 11000
- University Clinical Center of Serbia
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Sremska Kamenica, Serbia, 21204
- Institute for Pulmonary Disease of Vojvodina
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Singapore, Singapur, 119228
- National University Heart Centre, Singapore
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Singapore, Singapur, 169609
- National Heart Centre (NHC) Singapore
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Chiang Mai, Tailandia, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
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Khon Kaen, Tailandia, 40002
- Srinagarind Hospital, Khon Kaen University
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Pathumthani, Tailandia, 12120
- Thammasat Hospital
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Kaohsiung, Taiwán, 813
- Kaohsiung Veterans General Hospital
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Taipei, Taiwán, 10002
- National Taiwan University Hospital
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Taipei, Taiwán, 112
- Taipei Veterans General Hospital
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Taoyuan, Taiwán, 333
- Chang-Gung Memorial Hospital, LinKou Branch
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Cherkasy, Ucrania, 18009
- CNE 'Cherkasy Regional Cardiological Center of Cherkasy Regional Council'
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Dnipro, Ucrania, 49059
- CE 'Dnipropetrovsk Regional Clinical Center of Cardiology and Cardiosurgery'
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Kyiv, Ucrania, 03680
- State Institute Of Phthisiology And Pulmonology N.A. F.G. Yanovskiy Of Ams Ukraine
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Kyiv, Ucrania, 02000
- SI National Scientific Center Institute of Cardiology of M.D. Strazhesko of NAMS of Ukraine
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Lviv, Ucrania, 79010
- Communal Noncommercial Enterprise of Lviv Regional Council 'Lviv Regional Clinical Hospital'
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Ternopil, Ucrania, 46002
- Municipal Non-commercial Enterprise Ternopil University Hospital of Ternopil Regional Council
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hipertensión pulmonar tromboembólica crónica (HPTEC) (Grupo 4 de la Organización Mundial de la Salud [OMS]) que cumpla uno de los siguientes criterios: a) inoperable debido a que la localización de la obstrucción es inaccesible quirúrgicamente (es decir, enfermedad distal), b) persistente/recurrente HPTEC después de angioplastia pulmonar con balón (BPA), y se considera inoperable debido a que la localización de la obstrucción es inaccesible quirúrgicamente (es decir, enfermedad distal), c) HPTEC persistente/recurrente después de endarterectomía pulmonar de rescate (AESP)
- Distancia de caminata de 6 minutos (6MWD) mayor o igual a (>=) 100 metros (m) y menor o igual a (<=) 450 metros (m), documentada por una prueba de elegibilidad y una prueba de caminata de 6 minutos de referencia (6MWT). El 6MWD de referencia no debe diferir en más del 15 por ciento (%) de la prueba de elegibilidad
- Clase funcional de la Organización Mundial de la Salud (OMS FC) >= II
- Los participantes deben recibir riociguat según el estándar de atención local, a menos que esté contraindicado o no esté disponible
Criterio de exclusión:
- Embolia pulmonar aguda en los 3 meses anteriores o durante la selección
- Angioplastia pulmonar con balón (BPA) planificada durante la parte de duración fija del período doble ciego
- Enfermedad pulmonar obstructiva y restrictiva significativa
- Condiciones agudas o crónicas (que no sean disnea) que limiten la capacidad de cumplir con los requisitos del estudio, en particular con 6MWT (por ejemplo, claudicación intermitente).
- Enfermedad arterial coronaria sintomática que requiere una intervención dentro de los 3 meses anteriores o durante la selección o anticipada durante la parte de duración fija del estudio
- Insuficiencia cardíaca descompensada si no está bajo estrecha supervisión
- Arritmias cardíacas potencialmente mortales conocidas y documentadas
- Infarto agudo de miocardio en los 6 meses anteriores o durante la selección
- Eventos cerebrovasculares (incluido el ataque isquémico transitorio) en los 3 meses anteriores o durante la selección
- Conocido o sospecha de enfermedad venooclusiva pulmonar (EVOP)
- Administración de ERA, prostaciclinas intravenosas/análogos de prostaciclina o tratamiento en investigación dentro de los 90 días anteriores a la aleatorización
- Cambio en la dosis o inicio de inhibidores de la fosfodiesterasa tipo 5 (PDE-5), prostaciclinas orales, inhaladas o subcutáneas (SC)/análogos de prostaciclina, agonistas del receptor de prostaciclina o riociguat, a) dentro de los 90 días anteriores a la aleatorización, o b) anticipado durante la parte de duración fija del período doble ciego [DB]
- Hipotensión, es decir, presión arterial sistólica (PAS) inferior a (<) 90 milímetros de mercurio (mmHg) o presión arterial diastólica (PAD) <50 mmHg en la selección.
- Disfunción renal grave con una tasa de filtración glomerular estimada <30 mililitros por minuto por 1,73 metros cuadrados (mL/min/1,73 m ^ 2) utilizando la fórmula de la Colaboración de Epidemiología de la Enfermedad Renal Crónica en la detección
- Insuficiencia hepática de moderada a grave conocida, definida como Clase B o C de Child-Pugh, según los registros que confirman el historial médico documentado
- Aspartato aminotransferasa sérica (AST) y/o alanina aminotransferasa (ALT) superior o igual a (>=) 1,5*límite superior normal (LSN) en la selección
- Hemoglobina <100 g/L (<10 gramos por decilitro [g/dL]) en la selección
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Macitentán
El participante recibirá macitentan en una dosis de 10 miligramos (mg) una vez al día (OD) durante 4 semanas, seguido de una dosis de macitentan de 37,5 mg durante otras 4 semanas y continuará con la dosis objetivo de macitentan de 75 mg.
Los participantes que alcanzaron la dosis objetivo de 75 mg, completaron el período doble ciego (DB) hasta la semana 28 (ya sea durante el tratamiento o en el período de observación posterior al tratamiento [PTOP]) como mínimo, pueden ser elegibles para la transición al Open período de extensión de la etiqueta (OL) una vez que todos los participantes hayan completado la parte DB del estudio, o antes si experimentaron un evento de empeoramiento clínico confirmado por el comité de eventos clínicos (CEC).
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Los participantes recibirán comprimidos recubiertos con película de Macitentan por vía oral una vez al día.
Otros nombres:
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Experimental: Placebo
Los participantes recibirán comprimidos de placebo que coincidan con los comprimidos de macitentan de 10 mg, macitentan de 37,5 mg y macitentan de 75 mg, respectivamente.
Los participantes que completaron el período DB según el protocolo ya sea en tratamiento o en PTOP son elegibles para la transición al período de extensión OL y recibirán macitentan 75 mg después de una titulación doble ficticia de 8 semanas (macitentan 10 mg durante 4 semanas, seguido de 37,5 mg durante otras 4 semanas).
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Los participantes recibirán comprimidos recubiertos con película de Macitentan por vía oral una vez al día.
Otros nombres:
El participante recibirá tabletas de placebo equivalentes por vía oral una vez al día.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el inicio en la distancia de caminata de 6 minutos (6MWD) en la semana 28
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1), semana 28
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Se informó el cambio desde el inicio en 6MWD medido por la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT) en la semana 28.
El propósito del 6MWT era cuantificar la tolerancia y capacidad del ejercicio.
Esta prueba estandarizada midió la distancia que un individuo pudo caminar durante un total de seis minutos en una superficie dura y plana sin obstáculos.
El objetivo era que el individuo caminara lo más lejos posible en 6 minutos.
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Línea de base (día 1), semana 28
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tiempo para el primer Comité de Eventos Clínicos (CEC) confirmó el empeoramiento clínico hasta el final del período de tratamiento doble ciego (EODBT)
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta EODBT: mediana de 24.5 semanas (mínima 3.9 semanas; máximo 160.4 semanas) para macitentan, mediana 44 semanas (mínimo 4 semanas; máximo 147.9 semanas) para placebo
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Se informó el tiempo (meses) al primer empeoramiento clínico confirmado por CEC hasta EODBT.
El empeoramiento clínico se definió como la aparición de al menos uno de los siguientes eventos: 1) muerte por todas las causas; 2) trasplante de corazón y/o pulmón; 3) hospertensión pulmonar no planificada (pH) hospitalización relacionada con; 4) Deterioro relacionado con el pH desde el inicio identificado por al menos uno de los siguientes: a) aumento persistente en la clase funcional de la Organización Mundial de la Salud (OMS FC) que no podría explicarse por otra causa (por ejemplo, infección viral); b) deterioro persistente en al menos un 15 por ciento (%) en la capacidad de ejercicio; según lo medido por el 6MWD; c) signos o síntomas nuevos o empeorados de insuficiencia cardíaca derecha; 5) Rescate Endarterectomía pulmonar (guisante) y/o procedimiento de angioplastia pulmonar global (BPA) debido al empeoramiento del pH.
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Desde el inicio (día 1) hasta EODBT: mediana de 24.5 semanas (mínima 3.9 semanas; máximo 160.4 semanas) para macitentan, mediana 44 semanas (mínimo 4 semanas; máximo 147.9 semanas) para placebo
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Número de participantes con mejora en la clase funcional de la Organización Mundial de la Salud (OMS FC) desde el inicio hasta la semana 28
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta la semana 28
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Se informó el número de participantes con mejora en la OMS FC desde el inicio hasta la semana 28.
Mejora (disminución) en la OMS FC desde la base hasta la semana 28 se calculó para cada participante.
La prueba de la OMS FC se utilizó para evaluar la gravedad de la enfermedad.
Cuatro clases funcionales (FC) se definieron desde FC I (sin limitación de actividad física) a FC IV (incapacidad para llevar a cabo cualquier actividad física sin síntomas).
Para el propósito del análisis, estos valores de clase FC se transformaron a una escala con puntajes variados de 1 a 4; donde una puntuación de 1 correspondió a la clase I de la OMS FC y un puntaje de 4 correspondieron a la clase IV de la OMS FC.
Las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad de los síntomas o un peor impacto.
La mejora se consideró cuando un participante cambió de una clase superior a una clase baja.
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Desde el inicio (día 1) hasta la semana 28
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Cambio de la línea de base a la semana 28 en la hipertensión arterial pulmonar: síntomas e impacto (PAH -Sympact) - Puntuación de dominio de síntomas cardiopulmonar
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta la semana 28
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El dominio de síntomas cardiopulmonares consistió en 6 elementos: falta de aliento, fatiga, falta de energía, hinchazón en tobillos o piernas, hinchazón en el área del estómago y la tos y se informaron en una escala Likert de 5 puntos de 0 (sin síntomas) a 4 (síntomas muy graves), con un puntaje más alto que indica más síntomas.
Los síntomas parte del PAH-Sympact se administraron diariamente durante un período de 7 días.
El período de recuperación de los elementos de los síntomas fue de las últimas 24 horas.
Se determinó la puntuación media del ítem de los síntomas individuales para cada uno de los 6 ítems y se calculó una puntuación de dominio sumando los puntajes medios de los ítems de los síntomas individuales y dividiendo por el número de elementos, varió de 0 = sin síntomas cardiopulmonares a 4 = síntomas cardiopulmonar graves.
Una puntuación más alta indicó síntomas más graves experimentados.
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Desde el inicio (día 1) hasta la semana 28
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Cambio de la línea de base a la semana 28 en PAH -Sympact - Puntuación de dominio de síntomas cardiovasculares
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta la semana 28
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El dominio de los síntomas cardiovasculares consistió en 5 elementos: palpitaciones cardíacas (aleteo), latidos rápidos, dolor en el pecho, opresión torácica y aturdimiento y se informaron en una escala Likert de 5 puntos variada de 0 (sin síntomas a Al) a 4 (síntomas muy graves), con un puntaje alto que indica más síntomas.
Los síntomas parte de PAH-Sympact se administraron diariamente durante un período de 7 días.
El período de recuperación de los elementos de los síntomas fue de las últimas 24 horas.
Se determinó una puntuación promedio de dominio de síntomas cardiovasculares en función de las puntuaciones diarias de los 5 ítems.
Se determinó la puntuación media del ítem de los síntomas individuales para cada uno de los 5 ítems y se calculó una puntuación de dominio sumando los puntajes medios de los ítems de los síntomas individuales y dividiendo por el número de elementos, varió de 0 = sin síntomas cardiovasculares a 4 = síntomas cardiovasculares graves.
Una puntuación más alta indicó síntomas más graves experimentados.
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Desde el inicio (día 1) hasta la semana 28
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Cambio de la línea de base a la semana 28 en la calidad del euro de vida-5-dimensión-5 (EQ-5D-5L) puntuación de utilidad y puntaje de escala analógica visual (VAS)
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta la semana 28
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El EQ-5D-5L fue una medida genérica del estado de salud.
El EQ-5D-5L consistió en 2 partes: puntaje de utilidad EQ-5D-5L (sistema descriptivo) y puntaje VAS.
El sistema descriptivo EQ-5D-5L consistía en un cuestionario de 5 ítems que evaluaba 5 dominios, incluidos la movilidad, el autocuidado, las actividades habituales, el dolor/incomodidad y la ansiedad/depresión.
Cada cuestionario tenía 5 niveles de respuesta: 1 = sin problemas, 2 = problemas leves, 3 = problemas moderados, 4 = problemas graves y 5 = problemas extremos.
Los puntajes para los 5 cuestionarios se utilizaron para calcular un puntaje de utilidad único que varió de 0 a 1, donde una puntuación más alta indicó un mejor estado de salud y una puntuación más baja indicó un peor estado de salud.
EQ-5D-5L VAS calificó el estado de salud actual en una escala vertical con una puntuación varió de 0 (peor estado de salud imaginable) a 100 (mejor estado de salud imaginable), los puntajes más altos indicaron un mejor estado de salud.
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Desde el inicio (día 1) hasta la semana 28
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Cambio de la línea de base a la semana 28 en la proporción evaluada por el acelerómetro de tiempo dedicado a una actividad física moderada a vigorosa
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta la semana 28
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Se evaluó el cambio de base a la semana 28 en la proporción de tiempo evaluada por acelerómetro en actividad física moderada a vigorosa.
La actividad física de la vida diaria del participante se evaluó utilizando acelerómetro que se proporcionó al participante en la detección y se usó diariamente durante las horas de vigilia hasta la semana 28.
Para cada visita programada, los 14 días anteriores a la visita se consideraron como el período de evaluación para la actividad física.
Para ser considerado evaluable para un punto de tiempo dado, las variables de actigrafía deberían haberse medido durante al menos 7 días completos (consecutivos o no).
Un día completo se define como un registro de al menos 7 horas de vigilia de datos.
La proporción del tiempo dedicado a la actividad física moderada a vigorosa fue el número estimado de minutos dedicados en actividad física moderada o superior, según lo calculado utilizando la técnica StaudenMayer '15 como la proporción de los minutos totales del tiempo de desgaste detectado algorítmicamente y excluyendo los minutos que caen dentro de un período de sueño.
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Desde el inicio (día 1) hasta la semana 28
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Director de estudio: Actelion Clinical Trial, Actelion
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
7 de julio de 2020
Finalización primaria (Actual)
21 de diciembre de 2023
Finalización del estudio (Actual)
21 de diciembre de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
13 de febrero de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de febrero de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
17 de febrero de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
27 de junio de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de junio de 2025
Última verificación
1 de junio de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades pulmonares
- Hipertensión
- Hipertensión Pulmonar
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica.
- Antagonistas del receptor de endotelina A
- Antagonistas de los receptores de endotelina
- Antagonistas del receptor de endotelina B
- Macitentan
Otros números de identificación del estudio
- CR108742
- 2019-004131-24 (Número EudraCT)
- 67896062CTP3001 (Otro identificador: Janssen Research & Development, LLC)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
La política de intercambio de datos de Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson está disponible en www.janssen.com/clinical-trials/transparency.
Como se indica en este sitio, las solicitudes de acceso a los datos del estudio se pueden enviar a través del sitio del proyecto Yale Open Data Access (YODA) en yoda.yale.edu
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .