Badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania macytentanu w dawce 75 mg w nieoperacyjnym lub przetrwałym/nawracającym przewlekłym zakrzepowo-zatorowym nadciśnieniu płucnym (MACiTEPH)
19 czerwca 2025 zaktualizowane przez: Actelion
Prospektywne, randomizowane, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, wieloośrodkowe, kontrolowane placebo, prowadzone w grupach równoległych, adaptacyjne badanie fazy 3 z otwartym rozszerzeniem w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa macytentanu w dawce 75 mg w nieoperacyjnym lub przetrwałym/nawracającym przewlekłym zakrzepowo-zatorowym nadciśnieniu płucnym
Celem badania jest ocena wpływu macytentanu w dawce 75 mg w porównaniu z placebo na wydolność wysiłkową w 28. tygodniu u uczestników z przewlekłym zakrzepowo-zatorowym nadciśnieniem płucnym (CTEPH).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
CTEPH jest jedną z głównych przyczyn ciężkiego nadciśnienia płucnego (PH), sklasyfikowaną w grupie 4 PH Światowej Organizacji Zdrowia (WHO).
Jest to rzadka, postępująca choroba naczyń płucnych, która nieleczona prowadzi do progresywnego wzrostu oporu naczyniowego płuc (PVR) i ostatecznie do niewydolności prawej komory i śmierci.
Wyniki histopatologiczne, w tym dysfunkcja komórek śródbłonka i przebudowa dystalnej tętnicy płucnej, są wspólne dla PAH i CTEPH, a terapie specyficzne dla PH (tj. riocyguat) wykazały skuteczność w nieoperacyjnym i przetrwałym/nawrotowym CTEPH.
Macytentan, antagonista receptora endoteliny, oferuje inny sposób działania i odpowiada na ważną niezaspokojoną potrzebę medyczną dotyczącą alternatywnej opcji leczenia w tym wskazaniu.
W tym badaniu zostanie oceniony wpływ macytentanu w dawce 75 mg na wydolność wysiłkową w CTEPH.
Całkowity czas trwania badania wynosi około 6 lat.
Badanie obejmuje okres przesiewowy (co najmniej 14 dni i maksymalnie 60 dni), okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby (DB) (28 tygodni [minimalny czas trwania] do 3,5 roku), okres przedłużenia badania otwartego (OL) (rozpoczyna się w momencie zakończenia leczenia DB [EODBT] i kończy się dla wszystkich uczestników 104 tygodnie po tym, jak ostatni uczestnik ukończył 28. tydzień DB).
Okres DB składa się z 8-tygodniowej fazy zwiększania dawki i fazy podtrzymującej.
Faza podtrzymująca jest podzielona na 28-tygodniową część o stałym czasie trwania, na końcu której ocenia się pierwszorzędowy punkt końcowy, oraz część o zmiennym czasie trwania.
Czas trwania okresu DB dla indywidualnego uczestnika zależy od punktu czasowego włączenia do badania oraz od tego, czy wystąpiło potwierdzone przez CEC zdarzenie pogorszenia stanu klinicznego.
Uczestnicy, którzy przerwą interwencję w badaniu DB podczas 28-tygodniowej części o ustalonym czasie trwania, będą obserwowani do 28. tygodnia w okresie obserwacji po leczeniu (PTOP).
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
127
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Riyadh, Arabia Saudyjska, 12713
- King Faisal Specialist Hospital & Research Center
-
Riyadh, Arabia Saudyjska, 59046
- King Fahad Medical City
-
-
-
-
-
Buenos Aires, Argentyna, C1039AAO
- Sanatorio de la Trinidad Mitre
-
C.a.b.a., Argentyna, C1180AAX
- Sanatorio Güemes
-
Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Argentyna, C1006ACC
- Nexo Salud Investigacion Clinica
-
-
-
-
-
Chermside, Australia, 4032
- Queensland Lung Transplant Service
-
Darlinghurst, Australia, 2010
- St Vincent's Hospital
-
-
-
-
-
Graz, Austria, 8036
- Lkh-Univ. Klinikum Graz
-
Linz, Austria, 4020
- Ordensklinikum Linz GmbH Elisabethinen
-
Vienna, Austria, 1090
- Medizinische Universitaet Wien
-
-
-
-
-
Sofia, Bułgaria, 1606
- Military Medical Academy
-
Sofia, Bułgaria, 1750
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment- UMHAT Sveta Anna AD
-
-
-
-
-
Beijing, Chiny, 100029
- Beijing Anzhen Hospital
-
Beijing, Chiny, 100038
- Beijing Shijitan Hospital
-
Beijing, Chiny, 100020
- Beijing Chaoyang Hospital
-
Beijing, Chiny, 100029
- China Japan Friendship Hospital
-
Chongqing, Chiny, 400016
- The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
-
Guangzhou, Chiny, 510140
- The First Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
-
Hangzhou, Chiny, 310016
- Sir Run Run Shaw Hospital Zhejiang University School of Medicine
-
Nanjing, Chiny, 210009
- Zhongda Hospital Southeast University
-
Qingdao, Chiny, 266003
- The Affiliated Hospital of Medical College Qingdao University
-
Shanghai, Chiny, 200433
- Shanghai Pulmonary Hospital
-
Shanghai, Chiny
- Zhongshan Hospital Fudan University
-
Shanghai, Chiny, 200040
- Huashan Hospital of Fudan University
-
Shenyang, Chiny, 110000
- The General Hospital of Northern Theater Command
-
Tian Jin, Chiny, 300052
- Tianjin Medical University General Hospital
-
Xi'An, Chiny, 710061
- The First Affiliated Hospital of Xian Jiaotong University
-
-
-
-
-
Praha 2, Czechy, 128 08
- General University Hospital II.department of Internal Medicine-cardiology and angiology
-
-
-
-
-
Aarhus N, Dania, 8200
- Århus Universitetshospital, Skejby, Hjertemedicinsk Afdeling B
-
-
-
-
-
Kazan, Federacja Rosyjska, 420101
- State Autonomous HealthCare Institution 'Interregional Clinical Diagnostic Center'
-
Moscow, Federacja Rosyjska, 121552
- National Medical Research Center of Cardiology of MoH of Russian Federation
-
Moscow, Federacja Rosyjska, 121309
- Moscow City Clinical Hospital No.51
-
Saint-Petersburg, Federacja Rosyjska, 197341
- National medical Research Center n.a. V.A.Almazov of MoH of Russian Federation
-
Volgograd, Federacja Rosyjska, 400008
- Volgograd Regional Clinical Cardiology Center
-
-
-
-
-
Brest, Francja, 29200
- CHU de Brest - Hopital de la Cavale Blanche
-
Grenoble Cedex 9, Francja, 38043
- CHU de Grenoble Hopital Albert Michallon
-
Le Kremlin-Bicetre Cedex, Francja, 94275
- Hopital Bicetre Aphp Hopitaux Universitaires Paris Sud
-
Lille Cedex, Francja, 59037
- Hôpital Cardiologique - Chru Lille
-
Montpellier, Francja, 34295
- CHU de Montpellier - Arnaud de Villeneuve
-
St Priest en Jarez Cedex, Francja, 42277
- CHU Saint Etienne Hopital Nord
-
Toulouse Cedex 9, Francja
- Hopital Larrey CHU de Toulouse
-
Vandoeuvre les Nancy Cedex, Francja, 54511
- CHU de Nancy - Hopital de Brabois
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08036
- Hosp Clinic de Barcelona
-
Madrid, Hiszpania, 28041
- Hosp. Univ. 12 de Octubre
-
Madrid, Hiszpania, 28046
- Hosp. Univ. La Paz
-
Malaga, Hiszpania, 29603
- Hosp. Costa Del Sol
-
Málaga, Hiszpania, 29010
- Hosp Virgen de La Victoria
-
Toledo, Hiszpania, 45007
- Hosp. Gral. Univ. de Toledo
-
-
-
-
-
Adana, Indyk, 01170
- Adana City Hospital
-
Adana, Indyk, 01250
- Cukurova University Medical Faculty
-
Ankara, Indyk, 06230
- Hacettepe University Medical Faculty
-
Ankara, Indyk, 06800
- Ankara Bilkent Sehir Hastanesi
-
Denizli, Indyk, 20070
- Pamukkale University Medical Faculty
-
Eskisehir, Indyk, 26040
- Eskisehir Osmangazi University Medical Faculty Hospital
-
Istanbul, Indyk, 34096
- Istanbul University - Cerrahpasa Cardiology Institution
-
Istanbul, Indyk, 34899
- Marmara University Medical Faculty
-
Istanbul, Indyk, 34668
- Siyami Ersek Training and Research Hospital
-
Izmir, Indyk, 35100
- Ege University Medical Faculty
-
Izmir, Indyk, 35340
- Dokuz Eylul University Medical Faculty
-
Kartal Istanbul, Indyk, 34865
- Kartal Kosuyolu Yuksek Ihtisas Egitim Ve Arastirma Hastanesi
-
Mersin, Indyk, 33110
- Mersin University Medical Faculty
-
-
-
-
-
Tel Aviv, Izrael, 6423906
- Tel Aviv Medical Center
-
Tel-Hashomer, Izrael, 5265601
- The Chaim Sheba Medical Center
-
-
-
-
-
Bunkyo, Japonia, 113-8655
- The University of Tokyo Hospital
-
Fukuoka, Japonia, 812 8582
- Kyushu University Hospital
-
Hiroshima, Japonia, 737-8505
- Kure Kyosai Hospital
-
Kanagawa, Japonia, 216 8511
- St Marianna University Hospital
-
Kobe, Japonia, 650 0017
- Kobe University Hospital
-
Kyoto, Japonia, 602-8566
- University Hospital Kyoto Prefectural University of Medicine
-
Kyoto, Japonia, 606 8507
- Kyoto University Hospital
-
Matsumoto, Japonia, 390 8621
- Shinshu University Hospital
-
Meguro-ku, Japonia, 153-8515
- Toho University Medical Center, Ohashi Hospital
-
Mitaka, Japonia, 181-8611
- Kyorin University Hospital
-
Nagoya, Japonia, 466 8560
- Nagoya University Hospital
-
Okayama, Japonia, 701-1192
- National Hospital Organization Okayama Medical Center
-
Sapporo-shi, Japonia, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
-
Suita-Shi, Japonia, 564-8565
- National Cerebral and Cardiovascular Center
-
Tokyo, Japonia, 113-8431
- Juntendo University Hospital
-
Tsukuba City, Japonia, 305 8576
- University of Tsukuba Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T1Y 6J4
- University of Calgary - Peter Lougheed Centre
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- University of Alberta Hospital
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2N2
- University Health Network - Toronto General Hospital
-
-
-
-
-
Bogota, Kolumbia, 1101131
- Fundacion Neumologica Colombiana
-
Bogota, Kolumbia, 85369
- Fundacion Abood Shaio
-
Cali, Kolumbia, 760042
- Clínica Imbanaco S.A.S.
-
Medellin, Kolumbia, 681004
- Centro Cardiovascular Colombiano Clínica Santa María
-
-
-
-
-
Kaunas, Litwa, 50161
- Lietuvos sveikatos mokslu universiteto ligonine Kauno klinik
-
Vilnius, Litwa, LT-08661
- Vilnius University Hospital Santariskiu Klinikos
-
-
-
-
-
Ciudad De México, Meksyk, 14080
- Instituto Nacional de Cardiologia Dr. Ignacio Chavez
-
Mexico, Meksyk, 52787
- Operadora de Hospitales Angeles SA de CV Hospital Angeles Lomas
-
Monterrey, Meksyk, 64718
- Unidad de Investigacion Clinica en Medicina S.C. (UDICEM)
-
Morelia, Meksyk, 58260
- Centro de Investigación Clinica Chapultepec
-
Nuevo Leon, Meksyk, 64060
- CRI Centro Regiomontano de Investigacion SC
-
-
-
-
-
Bonn, Niemcy, 53127
- Universitatsklinikum Bonn
-
Dresden, Niemcy, 01307
- Medizinische Fakultaet Carl Gustav Carus Technische Universitaet Dresden
-
Giessen, Niemcy, 35392
- Universitaetsklinikum Giessen
-
Hamburg, Niemcy, 20246
- Universitaetsklinikum Hamburg Eppendorf
-
Hannover, Niemcy, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover Zentrum Innere Medizin Klinik für Pneumologie
-
Heidelberg, Niemcy, 69126
- Thoraxklinik Heidelberg
-
Homburg, Niemcy, 66421
- Universitaetsklinikum des Saarlandes
-
Jena, Niemcy, 07747
- Universitatsklinikum Jena
-
München, Niemcy, 80639
- Krankenhaus Neuwittelsbach
-
-
-
-
-
Krakow, Polska, 31 202
- Krakowski Szpital Specjalistyczny im Jana Pawla II
-
Lublin, Polska, 20 708
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im Stefana Kardynala Wyszynskiego PZOZ
-
Otwock, Polska, 05 400
- Europejskie Centrum Zdrowia Otwock Sp z o o
-
-
-
-
-
Almada, Portugalia, 2805 267
- Uls Almada Seixal - Hosp. Garcia de Orta
-
-
-
-
-
Busan, Republika Korei, 49241
- Pusan National University Hospital
-
Seoul, Republika Korei, 03080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Republika Korei, 05505
- Asan Medical Center
-
Seoul, Republika Korei, 06351
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Republika Korei, 06591
- The Catholic University of Korea Seoul St Marys Hospital
-
-
-
-
-
Bucuresti, Rumunia, 022328
- Institutul de urgenta pentru Boli Cardiovasculare Prof. Dr. C.C. Iliescu
-
Tg. Mures, Rumunia, 540136
- Spitalul Clinic Județean de Urgență
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- University Clinical Center of Serbia
-
Sremska Kamenica, Serbia, 21204
- Institute for Pulmonary Disease of Vojvodina
-
-
-
-
-
Singapore, Singapur, 119228
- National University Heart Centre, Singapore
-
Singapore, Singapur, 169609
- National Heart Centre (NHC) Singapore
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
- University of California San Diego Medical Center
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
- Keck School of Medicine of USC
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817-2201
- UC Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- University of Colorado Anschutz Medical Campus
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06519
- Yale University School Of Medicine
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
- University of Florida Health Jacksonville
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30309
- Piedmont Healthcare
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Northwestern University Feinberg School of Medicine
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Indiana University
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
- University of Maryland
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 21118
- Tufts Medical Center
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198-2265
- University of Nebraska Medical Center
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Stany Zjednoczone, 89509
- VA Sierra Nevada Health Care System
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Stany Zjednoczone, 87131
- University of New Mexico School of Medicine
-
-
New York
-
Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
- Syracuse VA Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97210
- Legacy Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Texas
-
Plano, Texas, Stany Zjednoczone, 75093
- Baylor Scott White - Plano
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Stany Zjednoczone, 84107
- Intermountain Medical Center
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
- University of Utah Cardiovascular Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792-2442
- University of Wisconsin Hospital and Clinics
-
-
-
-
-
Bratislava, Słowacja, 833 48
- Narodny ustav srdcovych a cievnych chorob
-
-
-
-
-
Chiang Mai, Tajlandia, 50200
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
-
Khon Kaen, Tajlandia, 40002
- Srinagarind Hospital, Khon Kaen University
-
Pathumthani, Tajlandia, 12120
- Thammasat Hospital
-
-
-
-
-
Kaohsiung, Tajwan, 813
- Kaohsiung Veterans General Hospital
-
Taipei, Tajwan, 10002
- National Taiwan University Hospital
-
Taipei, Tajwan, 112
- Taipei Veterans General Hospital
-
Taoyuan, Tajwan, 333
- Chang-Gung Memorial Hospital, LinKou Branch
-
-
-
-
-
Cherkasy, Ukraina, 18009
- CNE 'Cherkasy Regional Cardiological Center of Cherkasy Regional Council'
-
Dnipro, Ukraina, 49059
- CE 'Dnipropetrovsk Regional Clinical Center of Cardiology and Cardiosurgery'
-
Kyiv, Ukraina, 03680
- State Institute Of Phthisiology And Pulmonology N.A. F.G. Yanovskiy Of Ams Ukraine
-
Kyiv, Ukraina, 02000
- SI National Scientific Center Institute of Cardiology of M.D. Strazhesko of NAMS of Ukraine
-
Lviv, Ukraina, 79010
- Communal Noncommercial Enterprise of Lviv Regional Council 'Lviv Regional Clinical Hospital'
-
Ternopil, Ukraina, 46002
- Municipal Non-commercial Enterprise Ternopil University Hospital of Ternopil Regional Council
-
-
-
-
-
Budapest, Węgry, 1096
- Gottsegen Gyorgy Orszagos Kardiovaszkularis Intezet Felnott kardiologiai osztaly
-
Szeged, Węgry, 6720
- Szegedi Tudományegyetem, Általános Orvostudományi Kar, Családorvosi Intézet és rendelő
-
-
-
-
-
Chieti, Włochy, 66100
- Ospedale SS. Annunziata
-
Pavia, Włochy, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Pisa, Włochy, 56124
- Fondazione Toscana Gabriele Monasterio CNR
-
Roma, Włochy, 00168
- Policlinico Gemelli Universita Cattolica
-
Torino, Włochy, 10126
- A.O.U. Città della Salute e della Scienza
-
-
-
-
-
Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0AY
- Papworth Hospital NHS Trust
-
Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G81 4DY
- National Waiting Times Centre Board Golden Jubilee National Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo, W12 0HS
- Hammersmith Hospital
-
Newcastle Upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE7 7DN
- Freeman Hospital
-
Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S10 2RX
- Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust Royal Hallamshire Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Przewlekłe zakrzepowo-zatorowe nadciśnienie płucne (CTEPH) (Grupa 4 Światowej Organizacji Zdrowia [WHO]) spełniające jedno z kryteriów: a) nieoperacyjne z powodu niedostępnej chirurgicznie lokalizacji zatoru (tj. dystalnej choroby), b) przetrwałe/nawracające CTEPH po balonowej angioplastyce płucnej (BPA) i uznane za nieoperacyjne z powodu niedostępnej chirurgicznie lokalizacji zwężenia (tj. choroby dystalnej), c) przetrwałe/nawrotowe CTEPH po ratunkowej endarterektomii płucnej (PEA)
- Dystans marszu w ciągu 6 minut (6MWD) większy lub równy (>=) 100 metrów (m) i mniejszy lub równy (<=) 450 metrów (m), udokumentowany kwalifikacją i wyjściowym testem 6-minutowego marszu (6MWT). Wyjściowa 6MWD nie może różnić się o więcej niż 15 procent (%) od testu kwalifikacyjnego
- Klasa funkcjonalna Światowej Organizacji Zdrowia (WHO FC) >= II
- Uczestnicy otrzymują riocyguat zgodnie z lokalnymi standardami opieki, chyba że jest to przeciwwskazane lub niedostępne
Kryteria wyłączenia:
- Ostra zatorowość płucna w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub w jego trakcie
- Planowana balonowa angioplastyka płucna (BPA) podczas ustalonej części okresu podwójnie ślepej próby
- Istotna obturacyjna i restrykcyjna choroba płuc
- Ostre lub przewlekłe stany (inne niż duszność), które ograniczają zdolność do spełnienia wymagań badania, w szczególności 6MWT (na przykład chromanie przestankowe).
- Objawowa choroba wieńcowa wymagająca interwencji w ciągu 3 miesięcy przed lub w trakcie badania przesiewowego lub przewidywana podczas części badania o ustalonym czasie trwania
- Zdekompensowana niewydolność serca, jeśli nie jest pod ścisłym nadzorem
- Znane i udokumentowane zagrażające życiu zaburzenia rytmu serca
- Ostry zawał mięśnia sercowego w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub w jego trakcie
- Zdarzenia naczyniowo-mózgowe (w tym przemijający atak niedokrwienny) w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub w jego trakcie
- Rozpoznanie lub podejrzenie choroby zarostowej żył płucnych (PVOD)
- Podawanie ERA, dożylnych prostacyklin/analogów prostacyklin lub leczenie eksperymentalne w ciągu 90 dni przed randomizacją
- Zmiana dawki lub rozpoczęcie leczenia inhibitorami fosfodiesterazy typu 5 (PDE-5), doustnymi, wziewnymi lub podskórnymi prostacyklinami/analogami prostacyklin, agonistami receptora prostacykliny lub riocyguatem, a) w ciągu 90 dni przed randomizacją lub b) przewidywane podczas część o ustalonym czasie trwania okresu podwójnie ślepej próby [DB].
- Niedociśnienie, czyli skurczowe ciśnienie krwi (SBP) mniejsze niż (<) 90 milimetrów słupa rtęci (mmHg) lub rozkurczowe ciśnienie krwi (DBP) <50 mmHg podczas badania przesiewowego.
- Ciężka dysfunkcja nerek z szacunkową szybkością filtracji kłębuszkowej <30 mililitrów na minutę na 1,73 metra kwadratowego (ml/min/1,73 m^2) przy użyciu formuły współpracy epidemiologicznej przewlekłej choroby nerek podczas badań przesiewowych
- Znana niewydolność wątroby o nasileniu od umiarkowanego do ciężkiego, zdefiniowana jako klasa B lub C w skali Childa-Pugha, na podstawie zapisów potwierdzających udokumentowany wywiad medyczny
- Stężenie aminotransferazy asparaginianowej (AspAT) i/lub aminotransferazy alaninowej (ALT) większe lub równe (>=) 1,5*górna granica normy (GGN) podczas badania przesiewowego
- Hemoglobina <100 g/l (<10 gramów na decylitr [g/dl]) podczas badania przesiewowego
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Macytentan
Uczestnik będzie otrzymywał macytentan w dawce 10 miligramów (mg) raz dziennie (OD) przez 4 tygodnie, następnie dawkę macytentanu 37,5 mg przez kolejne 4 tygodnie i będzie kontynuował docelową dawkę macytentanu 75 mg.
Uczestnicy, którzy osiągnęli docelową dawkę 75 mg, ukończyli okres podwójnie ślepej próby (DB) co najmniej do 28. tygodnia (w trakcie leczenia lub w okresie obserwacji po leczeniu [PTOP]), mogą kwalifikować się do przejścia do otwartego okres przedłużenia etykiety (OL) po ukończeniu przez wszystkich uczestników części DB badania lub wcześniej, jeśli doświadczyli oni zdarzenia pogorszenia klinicznego potwierdzonego przez komitet ds. zdarzeń klinicznych (CEC).
|
Uczestnicy otrzymają doustnie tabletki powlekane Macitentan.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Placebo
Uczestnicy otrzymają tabletki placebo odpowiadające odpowiednio macytentanowi 10 mg, macytentanowi 37,5 mg i macytentanowi 75 mg.
Uczestnicy, którzy ukończyli okres DB zgodnie z protokołem podczas leczenia lub PTOP, kwalifikują się do przejścia do okresu przedłużenia OL i otrzymają macytentan 75 mg po 8-tygodniowym podwójnie pozorowanym zwiększaniu dawki (macytentan 10 mg przez 4 tygodnie, a następnie 37,5 mg mg przez kolejne 4 tygodnie).
|
Uczestnicy otrzymają doustnie tabletki powlekane Macitentan.
Inne nazwy:
Uczestnik otrzyma doustnie pasujące tabletki placebo.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana od linii bazowej w 6-minutowej odległości od spaceru (6 MWD) w 28 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 1), tydzień 28
|
Zgłoszono zmianę od wartości wyjściowej w 6MWD, mierzona 6-minutowym testem spaceru (6 MWT) w 28 tygodniu.
Celem 6MWT było oszacowanie tolerancji na wysiłek i pojemność.
Ten znormalizowany test zmierzył odległość, którą osoba była w stanie przejść w sumie przez sześć minut na twardej, płaskiej powierzchni bez przeszkód.
Celem było, aby jednostka poszła jak najdalej w ciągu 6 minut.
|
Linia bazowa (dzień 1), tydzień 28
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Czas do pierwszego komitetu zdarzeń klinicznych (CEC) potwierdził, że kliniczne pogorszenie do okresu podwójnego ośrodka (EODBT)
Ramy czasowe: Od linii bazowej (dzień 1) do EODBT: mediana 24,5 tygodnia (min 3,9 tygodnia; maks. 160,4 tygodnia) na Macitentan, medianę 44 tygodnie (min 4 tygodnie; maks. 147,9 tygodnia) dla placebo
|
Zgłoszono czas (miesiące) na pierwszy potwierdzony przez CEC pogarszanie się do EODBT.
Pogorszenie kliniczne zdefiniowano jako występowanie co najmniej jednego z następujących zdarzeń: 1) śmierci z jakiejkolwiek przyczyny; 2) przeszczep serca i/lub płuc; 3) nieplanowane hospitalizacja związana z nadciśnieniem płucnym (pH); 4) Porozumienie związane z pH od linii bazowej zidentyfikowane co najmniej jednej z następujących: a) trwałe wzrosty klasy funkcjonalnej organizacji zdrowotnej (WHO FC), której nie można było wytłumaczyć inną przyczyną (na przykład zakażenie wirusem); b) trwałe pogorszenie o co najmniej 15 procent (%) zdolności wysiłkowych; mierzone przez 6 MWD; c) nowe lub pogorszyły objawy lub objawy prawej niewydolności serca; 5) Ratuj endarterektomia płuc (PEA) i/lub balonowa procedura angioplastyki płuc (BPA) z powodu pogorszenia pH.
|
Od linii bazowej (dzień 1) do EODBT: mediana 24,5 tygodnia (min 3,9 tygodnia; maks. 160,4 tygodnia) na Macitentan, medianę 44 tygodnie (min 4 tygodnie; maks. 147,9 tygodnia) dla placebo
|
|
Liczba uczestników z poprawą klasy funkcjonalnej Organizacji Zdrowia (WHO FC) od linii bazowej do 28 tygodnia
Ramy czasowe: Od linii bazowej (dzień 1) do 28 tygodnia
|
Zgłoszono liczbę uczestników z poprawą WHO FC od wartości wyjściowej do 28 tygodnia.
Ulepszenie (zmniejszenie) WHO FC od wartości wyjściowej do 28 tygodnia obliczono dla każdego uczestnika.
Who Test FC zastosowano do oceny nasilenia choroby.
Cztery klasy funkcjonalne (FC) zostały zdefiniowane na podstawie FC I (bez ograniczenia aktywności fizycznej) na FC IV (niezdolność do wykonywania jakiejkolwiek aktywności fizycznej bez objawów).
W celu analizy te, które wartości klasy FC zostały przekształcone w skalę z wynikami wahającymi się od 1 do 4; gdzie wynik 1 odpowiada, kto FC klasa I i wynik 4 odpowiadał Who FC klasy IV.
Wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie objawów lub gorszy wpływ.
Poprawę rozważono, gdy uczestnik zmienił się z wyższej klasy na niższą klasę.
|
Od linii bazowej (dzień 1) do 28 tygodnia
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej na 28 tygodnia w nadciśnieniu tętniczym płucnym - objawy i uderzenia (PAH -Sympact) - wynik w dziedzinie objawów krążeniowo -płucnych
Ramy czasowe: Od linii bazowej (dzień 1) do 28 tygodnia
|
Domena objawów krążeniowo-oddechowych składała się z 6 pozycji: duszności, zmęczenia, braku energii, obrzęku kostek lub nóg, obrzęku w obszarze żołądka i kaszlu i zgłaszano w 5-punktowej skali Likerta od 0 (w ogóle bez objawów) do 4 (bardzo ciężkie objawy), z wyższym wynikiem wskazującym więcej objawów.
Objawy częścią PAH-Sympact podawano codziennie przez 7 dni.
Okres wycofania elementów objawów wynosił ostatnie 24 godziny.
Średni indywidualny wynik objawów określono dla każdego z 6 pozycji i ocenę domeny obliczono poprzez zsumowanie średnich indywidualnych wyników pozycji objawów i podzielenie przez liczbę pozycji, wahano od 0 = bez objawów krążeniowo -oddechowych do 4 = ciężkie objawy krążeniowo -oddechowe.
Wyższy wynik wskazał na poważniejsze objawy.
|
Od linii bazowej (dzień 1) do 28 tygodnia
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej na 28 tygodnia w PAH -Sympact - Scenariusz domeny objawów sercowo -naczyniowych
Ramy czasowe: Od linii bazowej (dzień 1) do 28 tygodnia
|
Domena objawów sercowo-naczyniowych składała się z 5 pozycji: kołatanie serca (trzepotanie), szybkie bicie serca, ból w klatce piersiowej, ucisk klatki piersiowej i zawroty głowy i zostały zgłoszone w 5-punktowej skali Likerta wahały się od 0 (bez objawów w AL) do 4 (bardzo ciężkie objawy), z wysokim wynikiem.
Objawy część PAH-Sympact podawano codziennie przez 7 dni.
Okres wycofania elementów objawów wynosił ostatnie 24 godziny.
Średni wynik domeny objawów sercowo -naczyniowych określono na podstawie dziennych wyników 5 pozycji.
Średni indywidualny wynik objawu określono dla każdego z 5 pozycji i wynik domeny obliczono poprzez zsumowanie średnich indywidualnych wyników pozycji objawów i podzielenie przez liczbę pozycji, wahały się od 0 = bez objawów sercowo -naczyniowych do 4 = ciężkie objawy sercowo -naczyniowe.
Wyższy wynik wskazał na poważniejsze objawy.
|
Od linii bazowej (dzień 1) do 28 tygodnia
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej na 28 tygodnia w jakości życia euro-5-wymiary-5-poziom (EQ-5D-5L) i wynik skali analogowej wizualnej (VAS)
Ramy czasowe: Od linii bazowej (dzień 1) do 28 tygodnia
|
EQ-5D-5L był ogólną miarą stanu zdrowia.
Eq-5d-5l składał się z 2 części: wynik użyteczności EQ-5D-5L (system opisowy) i wynik VAS.
System opisowy EQ-5D-5L składał się z 5-elementowego kwestionariusza, który oceniał 5 domen, w tym mobilność, samoopiekę, zwykłe działania, ból/dyskomfort i lęk/depresja.
Każdy kwestionariusz miał 5 poziomów odpowiedzi: 1 = Bez problemów, 2 = niewielkie problemy, 3 = umiarkowane problemy, 4 = poważne problemy i 5 = ekstremalne problemy.
Wyniki dla 5 kwestionariuszy wykorzystano do obliczenia pojedynczego wyniku użyteczności, który wahał się od 0 do 1, gdzie wyższy wynik wskazywał na lepszy stan zdrowotny, a niższy wynik wskazywał na gorszy stan zdrowotny.
EQ-5D-5L VAS ocenił obecny stan zdrowotny w skali pionowej z wynikiem wahającym się od 0 (najgorszy możliwy stan zdrowia) do 100 (najlepszy stan, jaki można sobie wyobrazić), wyższe wyniki wskazywały na lepszy stan zdrowotny.
|
Od linii bazowej (dzień 1) do 28 tygodnia
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej na 28 tygodnia w akcelerometrze proporcji czasu spędzonego w umiarkowanej do energicznej aktywności fizycznej
Ramy czasowe: Od linii bazowej (dzień 1) do 28 tygodnia
|
Oceniono zmianę od wartości wyjściowej na 28 tygodnia w akcelerometrze, który oceniono w umiarkowanej do energicznej aktywności fizycznej.
Aktywność fizyczną z życia codziennego uczestnika oceniono za pomocą akcelerometru, który został dostarczony uczestnikowi podczas badań przesiewowych i noszony codziennie w godzinach przebudzenia do 28 tygodnia.
Dla każdej zaplanowanej wizyty 14 dni przed wizytą uznano za okres oceny aktywności fizycznej.
Aby zostać uznanym za oceniane dla danego punktu czasowego, zmienne aktygrafii powinny być mierzone przez co najmniej 7 pełnych dni (kolejne lub nie).
Pełny dzień jest definiowany jako rekord co najmniej 7 godzin przebudzenia danych.
Odsetek czasu spędzonego w umiarkowanej do energicznej aktywności fizycznej była szacunkowa liczba minut spędzonych na umiarkowanej lub wyższej aktywności fizycznej, obliczona przy użyciu techniki Staudenmayer '15 jako odsetek całkowitej minuty algorytmicznie wykrytego czasu zużycia i wykluczenie minut, które mieszczą się w okresie snu.
|
Od linii bazowej (dzień 1) do 28 tygodnia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Actelion Clinical Trial, Actelion
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
7 lipca 2020
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
21 grudnia 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
21 grudnia 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
13 lutego 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
13 lutego 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
17 lutego 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
27 czerwca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
19 czerwca 2025
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CR108742
- 2019-004131-24 (Numer EudraCT)
- 67896062CTP3001 (Inny identyfikator: Janssen Research & Development, LLC)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Polityka udostępniania danych Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson jest dostępna na stronie www.janssen.com/clinical-trials/transparency.
Jak wspomniano na tej stronie, wnioski o dostęp do danych z badań można składać za pośrednictwem witryny projektu Yale Open Data Access (YODA) pod adresem yoda.yale.edu
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .