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Une étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du macitentan 75 mg dans l'hypertension pulmonaire thromboembolique chronique inopérable ou persistante/récurrente (MACiTEPH)

1 février 2024 mis à jour par: Actelion

Une étude prospective, randomisée, en double aveugle, multicentrique, contrôlée par placebo, en groupes parallèles, adaptative de phase 3 avec extension en ouvert pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du macitentan 75 mg dans l'hypertension pulmonaire thromboembolique chronique inopérable ou persistante/récurrente

Le but de l'étude est d'évaluer l'effet du macitentan 75 mg par rapport au placebo sur la capacité d'exercice à la semaine 28 chez les participants atteints d'hypertension pulmonaire thromboembolique chronique (HPTEC).

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'HPTEC est l'une des principales causes d'hypertension pulmonaire (PH) sévère, classée dans le groupe 4 PH de l'Organisation mondiale de la santé (OMS). Il s'agit d'une maladie vasculaire pulmonaire rare et progressive qui, si elle n'est pas traitée, entraîne une augmentation progressive de la résistance vasculaire pulmonaire (RVP) et éventuellement une insuffisance ventriculaire droite et la mort. Les résultats histopathologiques, y compris le dysfonctionnement des cellules endothéliales et le remodelage artériel pulmonaire distal, sont partagés entre l'HTAP et l'HPTEC, et les thérapies spécifiques à l'HTP (c'est-à-dire le riociguat) ont montré leur efficacité dans l'HPTEC inopérable et persistant/récidivant. Le macitentan, antagoniste des récepteurs de l'endothéline, offre un mode d'action différent et répond à un important besoin médical non satisfait d'une alternative thérapeutique dans cette indication. Cette étude évaluera l'effet du macitentan 75 mg sur la capacité d'exercice dans l'HPTEC. La durée totale de l'étude est d'environ 6 ans. L'étude comprend une période de dépistage (au moins 14 jours et jusqu'à 60 jours), une période de traitement en double aveugle (DB) (28 semaines [durée minimale] jusqu'à 3,5 ans), une période d'extension en ouvert (OL) (commence à la fin du traitement DB [EODBT] et se termine pour tous les participants 104 semaines après que le dernier participant a terminé la semaine 28 du DB). La période DB se compose d'une phase de titration de 8 semaines et d'une phase d'entretien. La phase d'entretien est divisée en une partie de durée fixe de 28 semaines, au terme de laquelle le critère principal est évalué, et une partie de durée variable. La durée de la période DB pour un participant individuel dépend du moment de l'entrée dans l'étude et de la survenue ou non d'un événement d'aggravation clinique confirmé par CEC. Les participants qui interrompent l'intervention de l'étude DB pendant la partie à durée fixe de 28 semaines seront suivis jusqu'à la semaine 28 dans une période d'observation post-traitement (PTOP).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

127

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Bonn, Allemagne, 53127
        • Universitatsklinikum Bonn
      • Dresden, Allemagne, 01307
        • Medizinische Fakultat Carl Gustav Carus Technische Universitat Dresden
      • Giessen, Allemagne, 35392
        • Universitaetsklinikum Giessen
      • Hamburg, Allemagne, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg Eppendorf
      • Hannover, Allemagne, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover Zentrum Innere Medizin Klinik für Pneumologie
      • Heidelberg, Allemagne, 69126
        • Thoraxklinik Heidelberg
      • Homburg, Allemagne, 66421
        • Universitaetsklinikum des Saarlandes
      • Jena, Allemagne, 07747
        • Universitatsklinikum Jena
      • München, Allemagne, 80639
        • Krankenhaus Neuwittelsbach
  • Arabie Saoudite
      • Riyadh, Arabie Saoudite, 12713
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center
      • Riyadh, Arabie Saoudite, 59046
        • King Fahad Medical City
  • Argentine
      • Buenos Aires, Argentine, C1039AAO
        • Sanatorio de la Trinidad Mitre
      • C.a.b.a., Argentine, C1180AAX
        • Sanatorio Guemes
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Argentine, C1006ACC
        • Nexo Salud Investigación Clínica
  • Australie
      • Chermside, Australie, 4032
        • Queensland Lung Transplant Service
      • Darlinghurst, Australie, 2010
        • St Vincent's hospital
  • Bulgarie
      • Sofia, Bulgarie, 1606
        • Military Medical Academy
      • Sofia, Bulgarie, 1750
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment- UMHAT Sveta Anna AD
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T1Y 6J4
        • University Of Calgary - Peter Lougheed Centre
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2N2
        • University Health Network - Toronto General Hospital
  • Chine
      • Beijing, Chine, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital
      • Beijing, Chine, 100029
        • China-Japan Friendship Hospital
      • Beijing, Chine, 100038
        • Beijing Shijitan Hospital
      • Beijing, Chine, 100020
        • Beijing Chaoyang Hospital
      • Chongqing, Chine, 400016
        • The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
      • Guangzhou, Chine, 510140
        • The First Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
      • Hangzhou, Chine, 310016
        • Sir Run Run Shaw Hospital, Zhejiang University School of Medicine
      • Nanjing, Chine, 210009
        • Zhongda Hospital,Southeast University
      • Qingdao, Chine, 266003
        • The Affiliated Hospital of Medical College Qingdao University
      • Shanghai, Chine, 200433
        • Shanghai Pulmonary Hospital
      • Shanghai, Chine, 200040
        • Huashan Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Chine
        • Zhongshan Hospital,Fudan University
      • Shenyang, Chine, 110000
        • The General Hospital of Northern Theater Command
      • Tian Jin, Chine, 300052
        • Tianjin Medical University General Hospital
      • Xi'An, Chine, 710061
        • The First Affiliated Hospital of Xian Jiaotong University
  • Colombie
      • Bogota, Colombie, 1101131
        • Fundacion Neumologica Colombiana
      • Bogota, Colombie, 85369
        • Fundacion ABOOD Shaio
      • Cali, Colombie, 760042
        • Clínica Imbanaco S.A.S.
      • Medellin, Colombie, 681004
        • Centro Cardiovascular Colombiano Clínica Santa María
  • Corée, République de
      • Busan, Corée, République de, 49241
        • Pusan National University Hospital
      • Seoul, Corée, République de, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Corée, République de, 05505
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Corée, République de, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Corée, République de, 06591
        • The Catholic University of Korea Seoul St. Mary's Hospital
  • Danemark
      • Aarhus N, Danemark, 8200
        • Århus Universitetshospital, Skejby, Hjertemedicinsk Afdeling B
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08036
        • Hosp. Clinic de Barcelona
      • Madrid, Espagne, 28041
        • Hosp. Univ. 12 de Octubre
      • Málaga, Espagne, 29010
        • Hosp. Virgen de La Victoria
      • Toledo, Espagne, 45007
        • Hosp. Gral. Univ. de Toledo
  • France
      • Brest, France, 29200
        • CHU de Brest - Hôpital de la Cavale Blanche
      • Grenoble Cedex 9, France, 38043
        • CHU de Grenoble Hopital Albert Michallon
      • Le Kremlin-Bicetre Cedex, France, 94275
        • Hopital Bicêtre - Aphp Hôpitaux Universitaires Paris-Sud
      • Lille Cedex, France, 59037
        • Hôpital Cardiologique - Chru Lille
      • Montpellier, France, 34295
        • CHU de Montpellier - Arnaud de Villeneuve
      • St Priest en Jarez Cedex, France, 42277
        • CHU Saint-Etienne - Hopital Nord
      • Toulouse Cedex 9, France
        • Hopital Larrey CHU de Toulouse
      • Vandoeuvre les Nancy Cedex, France, 54511
        • CHU de Nancy - Hopital de Brabois
  • Fédération Russe
      • Kazan, Fédération Russe, 420101
        • State Autonomous HealthCare Institution 'Interregional Clinical Diagnostic Center'
      • Moscow, Fédération Russe, 121552
        • National Medical Research Center of Cardiology of MoH of Russian Federation
      • Moscow, Fédération Russe, 121309
        • Moscow City Clinical Hospital No.51
      • Saint-Petersburg, Fédération Russe, 197341
        • National medical Research Center n.a. V.A.Almazov of MoH of Russian Federation
      • Volgograd, Fédération Russe, 400008
        • Volgograd Regional Clinical Cardiology Center
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1096
        • Gottsegen György Országos Kardiológiai Intézet, Felnőtt kardiológiai osztály
      • Szeged, Hongrie, 6720
        • Szegedi Tudományegyetem, Általános Orvostudományi Kar, Családorvosi Intézet és rendelő
  • Israël
      • Tel Aviv, Israël, 6423906
        • Tel Aviv Medical Center
      • Tel-Hashomer, Israël, 5265601
        • The Chaim Sheba Medical Center
  • Italie
      • Chieti, Italie, 66100
        • Ospedale Ss. Annunziata
      • Pavia, Italie, 27100
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Pisa, Italie, 56124
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio CNR
      • Roma, Italie, 00168
        • Policlinico Gemelli Universita Cattolica
      • Torino, Italie, 10126
        • A.O.U. Città della Salute e della Scienza
  • Japon
      • Bunkyo, Japon, 113-8655
        • The University of Tokyo Hospital
      • Fukuoka, Japon, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
      • Hiroshima, Japon, 737-8505
        • Kure Kyosai Hospital
      • Kanagawa, Japon, 216-8511
        • St.Marianna University Hospital
      • Kobe, Japon, 650-0017
        • Kobe University Hospital
      • Kyoto, Japon, 606-8507
        • Kyoto University Hospital
      • Kyoto, Japon, 602-8566
        • University Hospital Kyoto Perfectural University of Medicine
      • Matsumoto, Japon, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
      • Meguro-ku, Japon, 153-8515
        • Toho University Medical Center, Ohashi Hospital
      • Mitaka, Japon, 181-8611
        • Kyorin University Hospital
      • Nagoya, Japon, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
      • Okayama, Japon, 701-1192
        • National Hospital Organization Okayama Medical Center
      • Sapporo-shi, Japon, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital
      • Suita-Shi, Japon, 564-8565
        • National Cerebral and Cardiovascular Center
      • Tokyo, Japon, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Tsukuba-City, Japon, 305-8576
        • University of Tsukuba Hospital
  • L'Autriche
      • Graz, L'Autriche, 8036
        • LKH-Univ. Klinikum Graz
      • Linz, L'Autriche, 4020
        • Ordensklinikum Linz GmbH Elisabethinen
      • Vienna, L'Autriche, 1090
        • Medizinische Universitat Wien
  • Le Portugal
      • Almada, Le Portugal, 2805-267
        • Hosp. Garcia de Orta
  • Lituanie
      • Kaunas, Lituanie, 50161
        • Lietuvos sveikatos mokslų universiteto ligoninė Kauno klinik
      • Vilnius, Lituanie, LT-08661
        • Vilnius University Hospital Santariskiu Klinikos
  • Mexique
      • Ciudad De México, Mexique, 14080
        • Instituto Nacional de Cardiologia Dr. Ignacio Chavez
      • Mexico, Mexique, 52787
        • Operadora de Hospitales Angeles SA de CV Hospital Angeles Lomas
      • Monterrey, Mexique, 64718
        • Unidad de Investigacion Clinica en Medicina S.C. (UDICEM)
      • Morelia, Mexique, 58260
        • Centro de Investigacion Clinica Chapultepec
      • Nuevo Leon, Mexique, 64060
        • CRI Centro Regiomontano de Investigacion SC
  • Pologne
      • Kraków, Pologne, 31-202
        • Krakowski Szpital Specjalistyczny im Jana Pawla II
      • Lublin, Pologne, 20-708
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny im. Stefana Kardynała Wyszyńskiego, PZOZ
      • Otwock, Pologne, 05-400
        • Europejskie Centrum Zdrowia Otwock Sp. z o.o
  • Roumanie
      • Bucuresti, Roumanie, 022328
        • Institutul de urgenta pentru Boli Cardiovasculare Prof. Dr. C.C. Iliescu
      • Tg. Mures, Roumanie, 540136
        • Spitalul Clinic Județean de Urgență
  • Royaume-Uni
      • Cambridge, Royaume-Uni, CB2 0AY
        • Papworth Hospital NHS Trust
      • Glasgow, Royaume-Uni, G81 4DY
        • National Waiting Times Centre Board Golden Jubilee National Hospital
      • London, Royaume-Uni, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Royaume-Uni, W12 0HS
        • Hammersmith Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Royaume-Uni, NE7 7DN
        • Freeman Hospital
      • Sheffield, Royaume-Uni, S10 2RX
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust Royal Hallamshire Hospital
  • Serbie
      • Belgrade, Serbie, 11000
        • University Clinical Center of Serbia
      • Sremska Kamenica, Serbie, 21204
        • Institute for Pulmonary Disease of Vojvodina
  • Singapour
      • Singapore, Singapour, 119228
        • National University Heart Centre, Singapore
      • Singapore, Singapour, 169609
        • National Heart Centre (NHC) Singapore
  • Slovaquie
      • Bratislava, Slovaquie, 833 48
        • Narodny ustav srdcovych a cievnych chorob
  • Taïwan
      • Kaohsiung, Taïwan, 813
        • Kaohsiung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taïwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taïwan, 112
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taoyuan, Taïwan, 333
        • Chang-Gung Memorial Hospital, LinKou Branch
  • Tchéquie
      • Praha 2, Tchéquie, 128 08
        • General University Hospital II.department of Internal Medicine-cardiology and angiology
  • Thaïlande
      • Chiang Mai, Thaïlande, 50200
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
      • Khon Kaen, Thaïlande, 40002
        • Srinagarind Hospital, Khon Kaen University
      • Pathumthani, Thaïlande, 12120
        • Thammasat Hospital
  • Turquie
      • Adana, Turquie, 01170
        • Adana City Hospital
      • Adana, Turquie, 01250
        • Cukurova University Medical Faculty
      • Ankara, Turquie, 06230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Ankara, Turquie, 06800
        • Ankara Bilkent Sehir Hastanesi
      • Denizli, Turquie, 20070
        • Pamukkale University Medical Faculty
      • Eskisehir, Turquie, 26040
        • Eskisehir Osmangazi University Medical Faculty Hospital
      • Istanbul, Turquie, 34096
        • Istanbul University - Cerrahpasa Cardiology Institution
      • Istanbul, Turquie, 34899
        • Marmara University Medical Faculty
      • Istanbul, Turquie, 34668
        • Siyami Ersek Training and Research Hospital
      • Izmir, Turquie, 35100
        • Ege University Medical Faculty
      • Izmir, Turquie, 35340
        • Dokuz Eylul University Medical Faculty
      • Kartal Istanbul, Turquie, 34865
        • Kartal Kosuyolu Yuksek Ihtisas Egitim Ve Arastirma Hastanesi
      • Mersin, Turquie, 33110
        • Mersin University Medical Faculty
  • Ukraine
      • Cherkasy, Ukraine, 18009
        • CNE 'Cherkasy Regional Cardiological Center of Cherkasy Regional Council'
      • Dnipro, Ukraine, 49059
        • CE 'Dnipropetrovsk Regional Clinical Center of Cardiology and Cardiosurgery'
      • Kyiv, Ukraine, 03680
        • State Institute Of Phthisiology And Pulmonology N.A. F.G. Yanovskiy Of Ams Ukraine
      • Kyiv, Ukraine, 02000
        • SI National Scientific Center Institute of Cardiology of M.D. Strazhesko of NAMS of Ukraine
      • Lviv, Ukraine, 79010
        • Communal Noncommercial Enterprise of Lviv Regional Council 'Lviv Regional Clinical Hospital'
      • Ternopil, Ukraine, 46002
        • Municipal Non-commercial Enterprise Ternopil University Hospital of Ternopil Regional Council
  • États-Unis
    • California
      • La Jolla, California, États-Unis, 92037
        • University of California San Diego Medical Center
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90033
        • Keck School of Medicine of USC
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817-2201
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • University of Colorado - Anschutz Medical Campus
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06519
        • Yale University School Of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32608
        • University of Florida Health Jacksonville
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30309
        • Piedmont Healthcare
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Indiana University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21201
        • University of Maryland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 21118
        • Tufts Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198-2265
        • University of Nebraska Medical Center
    • Nevada
      • Reno, Nevada, États-Unis, 89509
        • VA Sierra Nevada Health Care System
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, États-Unis, 87131
        • University of New Mexico School of Medicine
    • New York
      • Syracuse, New York, États-Unis, 13210
        • Syracuse VA Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97210
        • Legacy Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Plano, Texas, États-Unis, 75093
        • Baylor Scott White - Plano
    • Utah
      • Murray, Utah, États-Unis, 84107
        • Intermountain Medical Center
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • University of Utah Cardiovascular Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792-2442
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 80 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Hypertension pulmonaire thromboembolique chronique (HPTEC) (Groupe 4 de l'Organisation mondiale de la santé [OMS]) répondant à l'un des critères suivants : a) inopérable en raison de la localisation de l'obstruction inaccessible chirurgicalement (c'est-à-dire une maladie distale), b) persistante/récidivante CTEPH après angioplastie pulmonaire par ballonnet (BPA), et jugée inopérable en raison de la localisation de l'obstruction inaccessible chirurgicalement (c'est-à-dire, maladie distale), c) CTEPH persistante/récidivante après endartériectomie pulmonaire de sauvetage (PEA)
  • Distance de marche de 6 minutes (6MWD) supérieure ou égale à (>=) 100 mètres (m) et inférieure ou égale à (<=) 450 mètres (m), documentée par une éligibilité et un test de marche de base de 6 minutes (6MWT). Le 6MWD de référence ne doit pas différer de plus de 15 % (%) du test d'éligibilité
  • Classe fonctionnelle de l'Organisation mondiale de la santé (WHO FC) >= II
  • Les participants doivent recevoir du riociguat conformément aux normes de soins locales, à moins qu'il ne soit contre-indiqué ou indisponible

Critère d'exclusion:

  • Embolie pulmonaire aiguë dans les 3 mois précédant ou pendant le dépistage
  • Angioplastie pulmonaire par ballonnet (APB) planifiée pendant la partie à durée déterminée de la période en double aveugle
  • Maladie pulmonaire obstructive et restrictive importante
  • Conditions aiguës ou chroniques (autres que la dyspnée) qui limitent la capacité de se conformer aux exigences de l'étude, en particulier avec 6MWT (par exemple, claudication intermittente).
  • Maladie coronarienne symptomatique nécessitant une intervention dans les 3 mois précédant ou pendant le dépistage ou anticipée pendant la partie à durée déterminée de l'étude
  • Insuffisance cardiaque décompensée si pas sous surveillance étroite
  • Arythmies cardiaques potentiellement mortelles connues et documentées
  • Infarctus aigu du myocarde dans les 6 mois précédant ou pendant le dépistage
  • Événements cérébrovasculaires (y compris les accidents ischémiques transitoires) dans les 3 mois précédant ou pendant le dépistage
  • Maladie veino-occlusive pulmonaire (PVOD) connue ou suspectée
  • Administration d'ARE, de prostacyclines/analogues de prostacycline par voie intraveineuse ou d'un traitement expérimental dans les 90 jours précédant la randomisation
  • Changement de dose ou initiation des inhibiteurs de la phosphodiestérase de type 5 (PDE-5), des prostacyclines/analogues de la prostacycline par voie orale, inhalée ou sous-cutanée (SC), des agonistes des récepteurs de la prostacycline ou du riociguat, a) dans les 90 jours précédant la randomisation, ou b) anticipé pendant la partie à durée fixe de la période en double aveugle [DB]
  • Hypotension, c'est-à-dire une pression artérielle systolique (PAS) inférieure à (<) 90 millimètres de mercure (mmHg) ou une pression artérielle diastolique (PAD) <50 mmHg lors du dépistage.
  • Dysfonctionnement rénal sévère avec un débit de filtration glomérulaire estimé < 30 millilitres par minute par 1,73 mètre carré (mL/min/1,73 m^2) en utilisant la formule de la collaboration sur l'épidémiologie des maladies rénales chroniques lors du dépistage
  • Insuffisance hépatique modérée à sévère connue, définie comme classe Child-Pugh B ou C, sur la base de dossiers confirmant les antécédents médicaux documentés
  • Sérum aspartate aminotransférase (AST) et/ou alanine aminotransférase (ALT) supérieur ou égal à (>=) 1,5 * limite supérieure de la normale (LSN) au dépistage
  • Hémoglobine <100 g/L (<10 grammes par décilitre [g/dL]) lors du dépistage

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Macitentan
Le participant recevra du macitentan à une dose de 10 milligrammes (mg) une fois par jour (OD) pendant 4 semaines, suivie d'une dose de 37,5 mg de macitentan pendant 4 semaines supplémentaires et continuera avec la dose cible de 75 mg de macitentan. Les participants qui ont atteint la dose cible de 75 mg, ont terminé la période en double aveugle (DB) jusqu'à la semaine 28 (soit sous traitement, soit pendant la période d'observation post-traitement [PTOP]) au minimum, peuvent être éligibles pour la transition vers l'Open période d'extension de l'étiquette (OL) une fois que tous les participants ont terminé la partie DB de l'étude, ou plus tôt s'ils ont subi un événement d'aggravation clinique confirmé par le comité des événements cliniques (CEC).
Médicament: Macitentan
Les participants recevront des comprimés pelliculés de Macitentan par voie orale ou orale.
Autres noms:
  • Opsumit
  • ACT-064992,
Expérimental: Placebo
Les participants recevront des comprimés placebo correspondant respectivement aux comprimés de macitentan 10 mg, macitentan 37,5 mg et macitentan 75 mg. Les participants qui ont terminé la période DB conformément au protocole, soit sous traitement, soit sous PTOP, sont éligibles pour passer à la période d'extension OL et recevront du macitentan 75 mg après une augmentation de 8 semaines à double placebo (macitentan 10 mg pendant 4 semaines, suivi de 37,5 mg pendant encore 4 semaines).
Médicament: Macitentan
Les participants recevront des comprimés pelliculés de Macitentan par voie orale ou orale.
Autres noms:
  • Opsumit
  • ACT-064992,
Médicament: Placebo
Le participant recevra des comprimés placebo correspondants par voie orale ou orale.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Passer de la ligne de base à la semaine 28 en 6 minutes de distance de marche [6MWD]
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 28
Le changement de la ligne de base à la semaine 28 dans 6MWD tel que mesuré par le test de marche de 6 minutes [6MWT]) sera signalé. Le but du test de marche de six minutes (6MWT) est de quantifier la tolérance et la capacité à l'effort. Ce test standardisé mesure la distance qu'un individu est capable de marcher pendant un total de six minutes sur une surface dure et plane. L'objectif est que l'individu marche le plus loin possible en 6 minutes.
Ligne de base jusqu'à la semaine 28

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Délai d'aggravation clinique jusqu'à la fin de la période de traitement en double aveugle (EODBT)
Délai: Jusqu'à EODBT (durée variable par participant, jusqu'à 3,5 ans)
Le délai jusqu'à la première aggravation clinique confirmée par le Comité des événements cliniques (CEC) jusqu'à l'EODBT sera signalé. L'aggravation clinique est définie comme la survenue d'au moins un des événements suivants : 1) décès toutes causes confondues ; 2) Transplantation cardiaque et/ou pulmonaire ; 3) hospitalisation non planifiée liée à l'hypertension pulmonaire (HTP); 4) Détérioration liée à l'HTP par rapport au départ identifiée par au moins l'un des éléments suivants : a) Augmentation persistante de la classe fonctionnelle de l'Organisation mondiale de la santé (OMS FC) qui ne peut être expliquée par une autre cause (par exemple, une infection virale) ; b) Détérioration persistante d'au moins 15 % (%) de la capacité d'exercice ; tel que mesuré par le 6MWD ; c) Signes ou symptômes nouveaux ou aggravés d'insuffisance cardiaque droite ; 5) Procédure d'endartériectomie pulmonaire de secours (PEA) et/ou d'angioplastie pulmonaire par ballonnet (BPA) en raison de l'aggravation de l'HTP.
Jusqu'à EODBT (durée variable par participant, jusqu'à 3,5 ans)
Nombre de participants avec une amélioration de la classe fonctionnelle de l'OMS (WHO FC) de la ligne de base à la semaine 28
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 28
L'amélioration de l'OMS FC de la ligne de base à la semaine 28 sera calculée pour chaque participant. Le test OMS FC est utilisé pour évaluer la gravité de la maladie. Quatre classes fonctionnelles (CF) sont définies de FC I (pas de limitation d'activité physique) à FC IV (incapacité à réaliser une activité physique sans symptômes). L'amélioration est considérée lorsqu'un participant passe d'une classe supérieure à une classe inférieure.
Ligne de base jusqu'à la semaine 28
Changement de la ligne de base à la semaine 28 dans l'hypertension artérielle pulmonaire - Symptômes basés sur (PAH-SYMPACT) - Score du domaine des symptômes cardio-pulmonaires
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 28
Le domaine Symptômes cardiopulmonaires comprend 6 items (essoufflement, fatigue, manque d'énergie, gonflement des chevilles ou des jambes, gonflement de la région de l'estomac et toux) rapportés sur une échelle de Likert à 5 points (de 0 à 4). La valeur 0 signifie "aucun symptôme" et la valeur 4 correspond à "symptômes très sévères". La partie symptômes du PAH-SYMPACT sera administrée quotidiennement sur une période de 7 jours. La période de rappel des éléments de symptômes correspond aux dernières 24 heures. Un score moyen du domaine Symptômes cardiopulmonaires est déterminé sur la base des scores quotidiens des 6 éléments. Questionnaires à remplir sur place lors de la sélection à des fins de formation. PAH-SYMPACT à effectuer à domicile, pendant la période de 7 jours précédant la visite prévue.
Ligne de base jusqu'à la semaine 28
Changement de la valeur initiale à la semaine 28 dans PAH-SYMPACT - Cardiovascular Symptom Domain Score
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 28
Le domaine Symptômes cardiovasculaires comprend 5 éléments (palpitations cardiaques [battements], rythme cardiaque rapide, douleur thoracique, oppression thoracique et étourdissements) rapportés sur une échelle de Likert à 5 points (de 0 à 4). La valeur 0 correspond à "aucun symptôme" et la valeur 4 correspond à "symptômes très sévères". La partie symptômes du PAH-SYMPACT sera administrée quotidiennement sur une période de 7 jours. La période de rappel des éléments de symptômes correspond aux dernières 24 heures. Un score moyen du domaine Symptômes cardiovasculaires est déterminé sur la base des scores quotidiens des 5 éléments. Questionnaires à remplir sur place lors de la sélection à des fins de formation. PAH-SYMPACT à effectuer à domicile, pendant la période de 7 jours précédant la visite prévue.
Ligne de base jusqu'à la semaine 28
Changement de la ligne de base à la semaine 28 en Euro Quality of life-5-Dimension-5-Level (EQ-5D-5L) Score d'utilité
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 28
L'EQ-5D-5L est une mesure générique de l'état de santé. L'EQ-5D-5L est un questionnaire à 5 items qui évalue 5 domaines dont la mobilité, les soins personnels, les activités habituelles, la douleur/l'inconfort et l'anxiété/la dépression plus une échelle visuelle analogique évaluant « la santé aujourd'hui » avec des ancres allant de 0 (pire état de santé imaginable) à 100 (meilleur état de santé imaginable).
Ligne de base jusqu'à la semaine 28
Changement de la ligne de base à la semaine 28 dans la proportion de temps d'activité physique modérée à vigoureuse évaluée par l'accéléromètre
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 28
Le changement de la ligne de base à la semaine 28 dans la proportion de temps évaluée par l'accéléromètre consacré à une activité physique modérée à vigoureuse sera évalué.
Ligne de base jusqu'à la semaine 28

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Actelion

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Actelion Clinical Trial, Actelion

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

7 juillet 2020

Achèvement primaire (Réel)

21 décembre 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

21 décembre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 février 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 février 2020

Première publication (Réel)

17 février 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

2 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 février 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CR108742
  • 2019-004131-24 (Numéro EudraCT)
  • 67896062CTP3001 (Autre identifiant: Actelion)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

La politique de partage des données des sociétés pharmaceutiques Janssen de Johnson & Johnson est disponible sur www.janssen.com/clinical-trials/transparency. Comme indiqué sur ce site, les demandes d'accès aux données de l'étude peuvent être soumises via le site du projet Yale Open Data Access (YODA) à l'adresse yoda.yale.edu

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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