Tutkimus AstroStemin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi Alzheimerin taudin hoidossa
maanantai 26. syyskuuta 2022 päivittänyt: Nature Cell Co. Ltd.
Vaihe 2b, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus AstroStem, autologisista rasvakudoksesta peräisin olevien mesenkymaalisten kantasolujen tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi Alzheimerin tautia sairastavilla potilailla
Tämä on vaiheen 2b satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus kahdella hoitohaaralla. AstroStem- ja lumelääkehoidon tehoa ja turvallisuutta verrataan potilailla, joilla on lievä Alzheimerin tauti (AD).
Sopivat potilaat, joilla on diagnosoitu AD vuoden kuluessa hoidon aloittamisesta, otetaan mukaan.
Hoitoryhmään satunnaistetuille potilaille annetaan suonensisäisesti AstroStem 4 viikon välein viikosta 0 viikoksi 36.
Toisaalta lumelääkekontrolliryhmään satunnaistetut potilaat saavat lumelääkettä 4 viikon välein viikosta 0 viikoksi 36.
Viimeisen annon jälkeen potilaille suunnitellaan kaksi seurantakäyntiä, viikoilla 44 ja 52, tehon ja turvallisuuden päätepisteiden arvioimiseksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
100
Vaihe
- Vaihe 2
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
46 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- tai naispotilaat, jotka ovat vähintään 50-vuotiaita ilmoitetun suostumuslomakkeen allekirjoitushetkellä
- Potilaat, jotka voivat ymmärtää ja antaa kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen (suostumuksen)
- Potilaat, joilla on diagnosoitu todennäköisesti lievä Alzheimerin tauti (AD) National Institute of Neurological and Communicative Disorders and Stroke -instituutin mukaan; Alzheimerin taudin ja siihen liittyvien häiriöiden yhdistyksen (NINCDS-ADRDA) kriteerit vuoden sisällä hoidon aloittamisesta
- Potilaat, joiden MMSE-pistemäärä on 20–24 seulonnassa
- Potilaat, joiden kliininen dementialuokitus (CDR) -maailmanlaajuinen pistemäärä on 0,5–1 lähtötilanteessa
- Potilaat, jotka ovat saaneet mitä tahansa FDA:n hyväksymää AD-lääkitystä (donepetsiili, galantamiini, memantiini, rivastigmiini tai mikä tahansa yhdistelmä) AD-diagnoosin jälkeen, saavat vakaan annoksen lääketieteellistä hoitoa vähintään 12 viikon ajan ennen seulontaa ja joiden oli pysyttävä vakaalla annoksella seulonnan aikana. opiskella
- Potilaat, joilla on yksi (tai useampi) tunnistettu aikuinen hoitaja (tutkimuskumppani), joka pystyy lukemaan, ymmärtämään ja puhumaan määrättyä kieltä tutkimuspaikalla; joka joko asuu kohteen kanssa tai näkee kohteen ≥2 tuntia/päivä ≥4 päivää/viikko; ja joka suostuu olemaan tutkittavan mukana jokaisella opintokäynnillä ja osallistumaan tutkittavan kliinisiin arviointeihin
- Potilaat, joilla on todennäköinen lievä AD:n diagnoosi amyloidi-PET-skannauksen perusteella seulonnassa
Poissulkemiskriteerit:
- Naispotilaat, jotka ovat raskaana, imettävät tai voivat tulla raskaaksi, mutta eivät käytä tehokasta ehkäisyä
- Potilaat, joilla on deliriumin merkkejä
- Potilaat, joilla on ollut aivokuoren aivohalvaus kahden edellisen vuoden aikana
- Potilaat, joilla on pitkittynyt QTc-aika seulonnassa; > 450 ms miehillä tai > 470 ms naisilla
- Potilaat, joilla on diagnosoitu vaikea valkoisen aineen hyperintensiteetti (WMH), joka määritellään ≥ 25 mm syvän valkoisen aineen pituudeksi ja ≥ 10 mm periventrikulaariseksi peitteeksi/raitaksi.
- Potilaat, joilla on diagnosoitu dementia tai muu kognitiivisen heikentymisen syy kuin AD
- Potilaat, joilla on tutkijan mielestä merkittävä poikkeava tulos laboratoriotutkimuksissa
- Potilaat, jotka ovat osallistuneet mihin tahansa tutkimuslääke-, kantasoluhoito- tai laitekokeeseen viimeisen 3 kuukauden aikana seulonnassa
- Potilaat, joilla on jokin muu psykiatrinen diagnoosi kuin AD, jos psykiatrinen häiriö tai oire tutkijan arvion mukaan todennäköisesti hämmentää lääkkeen vaikutuksen tulkintaa, vaikuttaa kognitiivisiin arviointeihin tai koehenkilön kykyyn suorittaa tutkimus loppuun
- Potilaat, joilla tiedetään olevan autosomaalinen dominantti mutaatioon liittyvä preseniili AD
- Potilaat, joilla on merkkejä hankitusta immuunikatooireyhtymästä (AIDS), hepatiitti B -viruksesta (HBV), hepatiitti C:stä (HCV), sukupuolitautien tutkimuslaboratoriosta (VDRL)
- Potilaat, joilla on magneettikuvauksen vasta-aiheisia tiloja, kuten metalliesineiden läsnäolo silmissä, iholla tai sydämessä
- Potilaat, joilla on > 4 aivojen mikroverenvuotoa (riippumatta niiden anatomisesta sijainnista tai diagnostisesta luokittelusta "mahdolliseksi" tai "varmaksi"), yksi pinnallinen sideroosialue tai todisteita aiemmasta mikroverenvuodosta magneettikuvauksella arvioituna
- Potilaat, joilla on ollut pahanlaatuinen syöpä viimeisen 5 vuoden aikana (Seuraava on osittainen luettelo sairauksista, jotka ovat sallittuja tutkimukseen osallistumiseen: ei-metastaattinen ihon tyvi- ja/tai levyepiteelisyöpä, in situ kohdunkaulan syöpä tai ei-progressiivinen eturauhassyöpä)
- Potilaat, joilla on epäilty aktiivista keuhkosairautta rintakehän röntgenkuvauksen perusteella
- Potilaat, jotka ovat yliherkkiä naudan sikiön seerumille tai penisilliinille
- Potilaat, jotka käyttävät tällä hetkellä immunosuppressantteja, sytotoksisia lääkkeitä, kortikosteroideja tai vastaavia steroidisia tulehduskipulääkkeitä (esim. prednisonia) säännöllisesti (poikkeuksia ovat steroidisten nenäsumutteiden, paikallisten steroidien ja estrogeenikorvaushoidon säännöllinen käyttö)
- Potilaat, joille tutkija arvioi rasvaimun, voivat aiheuttaa ongelmia
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hoito
Hoitoryhmälle annetaan suonensisäisesti AstroStem, joka koostuu kahdesta ruiskusta ja jokainen ruisku sisältää 2,0 x 10^8 solua / 20 ml suolaliuosta, jossa on 30 % autoseerumia.
|
Hoitoryhmä saa AstroStemiä (autologiset rasvakudoksesta peräisin olevat mesenkymaaliset kantasolut, AdMSC:t) joka neljäs viikko viikosta 0 viikoksi 36.
|
|
Placebo Comparator: Placebo Control
Placebokontrolliryhmä saa AstroStem Placeboa.
|
Lumekontrolliryhmä saa 20 ml suolaliuosta ja autoseerumia joka 4. viikko viikosta 0 viikkoon 36.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
SUVR (standardi sisäänottoarvosuhde)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
Amyloid-PET-skannauksen vakioottoarvosuhde (SUVR).
|
Lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
CDR-SB-pisteet (Clinical Dementia Rating Sum of Boxes)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
CDR-SOB:n muutokset lähtötasosta viikolla 52 Pisteiden vaihteluväli: 0-18,0 0 = normaali, 0,5-4,0
= kyseenalainen kognitiivinen dementia, 4,5-9,0
= lievä dementia, 9,5-15,5 = keskivaikea dementia ja 16,0-18,0
= vaikea dementia
|
Lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
|
ADAS-Cog-11-pisteet (Alzheimerin taudin arviointiasteikko-kognitiivinen alaasteikko (11 kohdetta))
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
ADAS-Cog:n (Alzheimer's Disease Assessment Scale-kognitiivinen alaasteikko) muutos lähtötasosta viikolla 52 Pisteiden vaihteluväli: 0-70 Pistemäärä 70 edustaa vakavinta vajaatoimintaa ja 0 tarkoittaa vähiten heikentymistä
|
Lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
|
MMSE (Mini-mental status testi)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 52 Minimental Status -tutkimuksen (MMSE) -pisteissä.
Mini-Mental State Exam (MMSE) on laajalti käytetty kognitiivisten toimintojen testi vanhusten keskuudessa; se sisältää suuntautumis-, huomio-, muisti-, kielen- ja visuaalisten tilataitojen kokeita.
Mini-Mental State Examination (MMSE) tai Folstein-testi on 30 pisteen kyselylomake, jota käytetään laajasti kliinisissä ja tutkimusympäristöissä kognitiivisten heikentymien mittaamiseen.
|
Lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
|
ADCS-ADL-MCI (Alzheimer's Disease Cooperative Study-Activities of Daily Living Inventory)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
ADCS-ADl MCI:n muutos lähtötilanteesta viikkoon 52 0-53 Pistemäärä 0 edustaa vakavinta vajaatoimintaa ja 53 vähiten heikkenemistä
|
Lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
|
C-SSRS (Columbia Suicide Severity Rating Scale)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 52 Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) -pisteissä.
Itsemurha-ajatusten vakavuuden alaasteikko vaihtelee 1:stä 5:een (suurempi luku osoittaa vakavampia ajatuksia).
Ideaation intensiteetti -alaasteikko sisältää 5 kysymystä, joista jokainen vaihtelee 1:stä 5:een (suurempi luku tarkoittaa voimakkaampaa ajattelua).
Itsemurhakäyttäytymisen alaasteikko sisältää 4 kyllä/ei kysymystä.
Itsemurhakäyttäytymisen kuolleisuuden alaasteikko kysyy todellisen tai mahdollisen lääketieteellisen vahingon tasoa.
|
Lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
|
NPI (Neuropsychiatric Inventory)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
Neuropsychiatric Inventory (NPI) -pistemäärän muutos lähtötasosta viikkoon 52.
NPI on jäsennelty haastattelu hoitajan tai pätevän tutkimuskumppanin (määritelty olevan suorassa kontaktissa > 2 päivää/viikko) kanssa, jossa arvioidaan 12 neuropsykiatrisen ominaisuuden olemassaoloa ja vakavuutta, mukaan lukien: harhaluulot, hallusinaatiot, dysforia, ahdistuneisuus, kiihtyneisyys/aggressio, euforia, kyvyttömyys, ärtyneisyys, labilisuus, apatia, poikkeava motorinen käyttäytyminen, yökäyttäytyminen ja ruokahalun/syömisen muutokset.
Jos vastaus verkkotunnuksen kysymykseen on "Ei", informantti siirtyy seuraavaan kysymykseen.
Jos "Kyllä", informantti arvioi molempien viimeisen kuukauden aikana esiintyneiden oireiden vakavuuden 3 pisteen asteikolla 1-3 (lievä tai vaikea).
|
Lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
|
Hoitoon liittyvät haittatapahtumat
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
Niiden potilaiden määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia arvioituna haittatapahtumien analyysillä, mukaan lukien oireet ja fyysisen tutkimuksen epänormaalit löydökset, elintoiminnot, EKG ja tavanomaiset laboratoriotutkimustulokset
|
Lähtötilanne ja 52 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Keskiviikko 1. helmikuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Torstai 30. toukokuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Perjantai 20. joulukuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 17. heinäkuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 17. heinäkuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 22. heinäkuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 28. syyskuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 26. syyskuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. huhtikuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- AST-ADP2-US02
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Päättämätön
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .