Исследование по оценке безопасности и эффективности AstroStem при лечении болезни Альцгеймера
26 сентября 2022 г. обновлено: Nature Cell Co. Ltd.
Фаза 2b, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование для оценки эффективности и безопасности AstroStem, аутологичных мезенхимальных стволовых клеток, полученных из жировой ткани, у пациентов с болезнью Альцгеймера.
Это рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы 2b с двумя группами лечения для сравнения эффективности и безопасности лечения AstroStem и плацебо у пациентов с легкой формой болезни Альцгеймера (БА).
В исследование будут включены подходящие пациенты с диагнозом AD в течение одного года после начала лечения.
Пациентам, рандомизированным в группу лечения, будет вводиться AstroStem внутривенно каждые 4 недели с 0-й по 36-ю неделю.
С другой стороны, пациенты, рандомизированные в контрольную группу плацебо, будут получать плацебо каждые 4 недели с 0-й по 36-ю неделю.
После последнего введения пациентам будут назначены два визита для последующего наблюдения на 44-й и 52-й неделе для оценки конечных точек эффективности и безопасности.
Обзор исследования
Статус
Еще не набирают
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Ожидаемый)
100
Фаза
- Фаза 2
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
46 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Пациенты мужского или женского пола в возрасте 50 лет и старше на момент подписания формы информированного согласия
- Пациенты, которые могут понять и дать письменное информированное согласие (согласие)
- Пациенты с диагнозом вероятной легкой болезни Альцгеймера (БА) по данным Национального института неврологических и коммуникативных расстройств и инсульта; Критерии Ассоциации болезни Альцгеймера и связанных с ней расстройств (NINCDS-ADRDA) в течение одного года после начала лечения
- Пациенты с баллом MMSE от 20 до 24 при скрининге
- Пациенты, имеющие общий рейтинг клинической деменции (CDR) от 0,5 до 1 на исходном уровне
- Пациенты, принимающие какое-либо одобренное FDA лекарство от БА (донепезил, галантамин, мемантин, ривастигмин или любая комбинация) с момента постановки диагноза БА, получали стабильную дозу медикаментозного лечения в течение как минимум 12 недель до скрининга и должны были оставаться на стабильной дозе в течение всего периода исследования. изучать
- Пациенты, у которых есть один (или более) назначенный взрослый опекун (партнер по исследованию), способный читать, понимать и говорить на указанном языке в исследовательском центре; кто либо живет с субъектом, либо видит субъекта ≥2 часов в день ≥4 дней в неделю; и кто соглашается сопровождать субъекта при каждом визите в рамках исследования и участвовать в клинических оценках субъекта.
- Пациенты с диагнозом вероятного легкого АтД по данным амилоидного ПЭТ при скрининге
Критерий исключения:
- Женщины-пациенты, которые беременны, кормят грудью или способны к деторождению, но не применяют эффективные средства контрацепции.
- Пациенты с признаками делирия
- Пациенты, перенесшие кортикальный инсульт в течение предшествующих 2 лет
- Пациенты с удлиненным интервалом QTc при скрининге; >450 мс для мужчин или >470 мс для женщин
- Пациенты с диагнозом тяжелой гиперинтенсивности белого вещества (БВВ), которая определяется как ≥25 мм глубокого белого вещества и ≥10 мм длины перивентрикулярного покрытия/полосатости.
- Пациенты с диагнозом деменция или причиной когнитивных нарушений, кроме БА
- Пациенты, у которых, по мнению исследователя, имеются значительные отклонения от нормы в лабораторных тестах.
- Пациенты, которые участвовали в испытании любого исследуемого препарата, терапии стволовыми клетками или устройства в течение предыдущих 3 месяцев на момент скрининга
- Пациенты с любым текущим психиатрическим диагнозом, кроме БА, если, по мнению исследователя, психическое расстройство или симптом могут исказить интерпретацию действия препарата, повлиять на когнитивные оценки или повлиять на способность субъекта завершить исследование.
- Пациенты с пресенильной БА, ассоциированной с аутосомно-доминантной мутацией.
- Пациенты с признаками синдрома приобретенного иммунодефицита (СПИД), вируса гепатита В (ВГВ), гепатита С (ВГС), Лаборатория исследований венерических заболеваний (VDRL)
- Пациенты с любыми состояниями, которые противопоказали бы МРТ, например, наличием металлических предметов в глазах, на коже или в сердце.
- Пациенты с более чем 4 церебральными микрокровоизлияниями (независимо от их анатомической локализации или диагностической характеристики как «возможные» или «определенные»), единичная область поверхностного сидероза или признаки предшествующего микрокровоизлияния по оценке МРТ
- Пациенты со злокачественным раком в анамнезе в течение последних 5 лет (Ниже приведен неполный список состояний, которые допустимы для включения в исследование: неметастатический базальноклеточный и/или плоскоклеточный рак кожи, шейный рак in situ или непрогрессирующий рак простаты)
- Пациенты с подозрением на активное заболевание легких на основании рентгенографии грудной клетки
- Пациенты с повышенной чувствительностью к эмбриональной бычьей сыворотке или пенициллину
- Пациенты, которые в настоящее время регулярно используют иммунодепрессанты, цитотоксические препараты, кортикостероиды или аналогичные стероидные противовоспалительные препараты (например, преднизолон) (допускаются исключения: регулярное использование стероидных назальных спреев, топических стероидов и заместительной терапии эстрогенами)
- Пациенты, у которых, по мнению исследователя, липосакция может вызвать проблемы
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Уход
Группе лечения будет вводиться внутривенно AstroStem, который состоит из двух шприцев, каждый из которых содержит 2,0 x 10 ^ 8 клеток / 20 мл физиологического раствора с 30% аутосывороткой.
|
Группа лечения получает AstroStem (аутологичные мезенхимальные стволовые клетки, полученные из жировой ткани, AdMSC) каждые 4 недели с 0 по 36 неделю.
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо-контроль
Контрольная группа плацебо получит AstroStem Placebo.
|
Контрольная группа плацебо получала 20 мл физиологического раствора и аутосыворотки каждые 4 недели с 0-й по 36-ю неделю.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
SUVR (стандартный коэффициент ценности усвоения)
Временное ограничение: Исходный уровень и 52 недели
|
Стандартный коэффициент поглощения (SUVR) амилоидного ПЭТ-сканирования
|
Исходный уровень и 52 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценка CDR-SB (сумма квадратов клинического рейтинга деменции)
Временное ограничение: Исходный уровень и 52 недели
|
Изменения CDR-SOB по сравнению с исходным уровнем на 52-й неделе Диапазон баллов: 0–18,0 0 = норма, 0,5–4,0
= сомнительная когнитивная деменция, 4,5-9,0
= легкая деменция, 9,5–15,5 = умеренная деменция и 16,0–18,0
= тяжелое слабоумие
|
Исходный уровень и 52 недели
|
|
Оценка ADAS-Cog-11 (шкала оценки болезни Альцгеймера — когнитивная субшкала (11 пунктов))
Временное ограничение: Исходный уровень и 52 недели
|
Изменение ADAS-Cog (когнитивная подшкала шкалы оценки болезни Альцгеймера) по сравнению с исходным уровнем на 52-й неделе. Диапазон баллов: 0–70. 70 баллов представляют собой наиболее тяжелые нарушения, а 0 — наименьшие нарушения.
|
Исходный уровень и 52 недели
|
|
MMSE (Мини-обследование психического статуса)
Временное ограничение: Исходный уровень и 52 недели
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 52-й неделе в баллах мини-обследования психического статуса (MMSE).
Мини-экзамен психического состояния (MMSE) является широко используемым тестом когнитивных функций среди пожилых людей; он включает в себя тесты на ориентацию, внимание, память, язык и зрительно-пространственные навыки.
Мини-тест психического состояния (MMSE) или тест Фольштейна представляет собой опросник из 30 пунктов, который широко используется в клинических и исследовательских целях для измерения когнитивных нарушений.
|
Исходный уровень и 52 недели
|
|
ADCS-ADL-MCI (совместное исследование болезни Альцгеймера – инвентаризация ежедневной активности)
Временное ограничение: Исходный уровень и 52 недели
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 52-й неделе в шкале ADCS-AD1 MCI 0–53. Оценка 0 соответствует наиболее серьезному нарушению, а 53 — минимальному нарушению.
|
Исходный уровень и 52 недели
|
|
C-SSRS (Колумбийская шкала оценки тяжести самоубийств)
Временное ограничение: Исходный уровень и 52 недели
|
Изменение от исходного уровня до 52-й недели в баллах Колумбийской шкалы оценки тяжести суицида (C-SSRS).
Подшкала тяжести суицидальных мыслей колеблется от 1 до 5 (более высокое число указывает на более тяжелые мысли).
Подшкала интенсивности мышления включает 5 вопросов, каждый из которых имеет значение от 1 до 5 (более высокое число указывает на более интенсивное мышление).
Подшкала суицидального поведения включает 4 вопроса «да/нет».
Подшкала летальности суицидального поведения спрашивает об уровне фактического или потенциального медицинского ущерба.
|
Исходный уровень и 52 недели
|
|
NPI (нейропсихиатрическая инвентаризация)
Временное ограничение: Исходный уровень и 52 недели
|
Изменение показателя Нейропсихиатрической инвентаризации (NPI) по сравнению с исходным уровнем до 52-й недели.
NPI представляет собой структурированное интервью с лицом, осуществляющим уход, или квалифицированным партнером по исследованию (определяемым как наличие прямого контакта > 2 дней в неделю), которое оценивает как наличие, так и тяжесть 12 нейропсихиатрических признаков, включая: бред, галлюцинации, дисфорию, тревогу, возбуждение/агрессию, эйфория, расторможенность, раздражительность, лабильность, апатия, аберрантное двигательное поведение, ночное поведение и изменения аппетита/приема пищи.
Если ответ на доменный вопрос «Нет», информатор переходит к следующему вопросу.
Если «Да», то информант оценивает Тяжесть симптомов, имевшихся в течение последнего месяца, по 3-балльной шкале от 1 до 3 (от легкой до тяжелой).
|
Исходный уровень и 52 недели
|
|
Нежелательные явления, связанные с лечением
Временное ограничение: Исходный уровень и 52 недели
|
Количество субъектов с нежелательными явлениями, связанными с лечением, по оценке анализа нежелательных явлений, включая симптомы и отклонения от нормы при физикальном обследовании, основных показателях жизнедеятельности, ЭКГ и результатах стандартных лабораторных исследований.
|
Исходный уровень и 52 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Ожидаемый)
1 февраля 2023 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
30 мая 2024 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
20 декабря 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
17 июля 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
17 июля 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
22 июля 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
28 сентября 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
26 сентября 2022 г.
Последняя проверка
1 апреля 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- AST-ADP2-US02
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Не определился
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .