Estudo para avaliar a segurança e eficácia do AstroStem no tratamento da doença de Alzheimer
26 de setembro de 2022 atualizado por: Nature Cell Co. Ltd.
Um estudo de fase 2b, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia e a segurança de AstroStem, células-tronco mesenquimais derivadas de tecido adiposo autólogo, em pacientes com doença de Alzheimer
Este é um estudo de fase 2b randomizado, duplo-cego, controlado por placebo com 2 braços de tratamento, para comparar a eficácia e segurança do tratamento AstroStem vs. Placebo em pacientes com doença de Alzheimer (DA) leve.
Os pacientes elegíveis diagnosticados com DA dentro de um ano após o início do tratamento serão inscritos.
Os pacientes randomizados para o grupo de tratamento receberão AstroStem por via intravenosa a cada 4 semanas, da Semana 0 à Semana 36.
Por outro lado, os pacientes randomizados para o grupo de controle placebo receberão placebo a cada 4 semanas, da semana 0 à semana 36.
Após a administração final, os pacientes serão agendados para duas visitas de acompanhamento, nas semanas 44 e 52, para avaliar os desfechos de eficácia e segurança.
Visão geral do estudo
Status
Ainda não está recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
100
Estágio
- Fase 2
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
46 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes do sexo masculino ou feminino com idade igual ou superior a 50 anos no momento da assinatura do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido
- Pacientes que podem entender e fornecer consentimento informado por escrito (consentimento)
- Pacientes com diagnóstico de Doença de Alzheimer (DA) leve provável de acordo com o Instituto Nacional de Distúrbios Neurológicos e Comunicativos e Derrame; Critérios da Alzheimer's Disease and Related Disorders Association (NINCDS-ADRDA) dentro de um ano do início do tratamento
- Pacientes com pontuação MMSE de 20 a 24 na triagem
- Pacientes com uma Classificação de Demência Clínica (CDR) - Pontuação Global de 0,5 a 1 no início do estudo
- Pacientes que receberam qualquer medicamento para DA aprovado pela FDA (donepezil, galantamina, memantina, rivastigmina ou qualquer combinação) desde o diagnóstico de DA receberam uma dose estável de tratamento médico por pelo menos 12 semanas antes da triagem e permaneceram em uma dose estável durante o estudar
- Pacientes que têm um (ou mais) cuidador adulto identificado (parceiro do estudo) capaz de ler, entender e falar o idioma designado no local do estudo; que mora com o sujeito ou vê o sujeito por ≥2 horas/dia ≥4 dias/semana; e que concorda em acompanhar o sujeito a cada visita do estudo e participar das avaliações clínicas do sujeito
- Pacientes com diagnóstico de DA leve provável de acordo com PET-amilóide na triagem
Critério de exclusão:
- Pacientes do sexo feminino que estão grávidas, amamentando ou com potencial para engravidar sem praticar métodos contraceptivos eficazes
- Pacientes com sinais de delirium
- Pacientes que tiveram um acidente vascular cerebral nos últimos 2 anos
- Pacientes com intervalo QTc prolongado na triagem; >450 ms para homens ou >470 ms para mulheres
- Pacientes com diagnóstico de hiperintensidade grave da substância branca (WMH), que é definida como ≥25mm da substância branca profunda e ≥10mm do capeamento/faixa periventricular em comprimentos
- Pacientes com diagnóstico de demência ou causa de comprometimento cognitivo diferente da DA
- Pacientes que apresentam resultado anormal significativo em exames laboratoriais, na opinião do investigador
- Pacientes que participaram de qualquer medicamento experimental, terapia com células-tronco ou teste de dispositivo nos últimos 3 meses na triagem
- Pacientes com qualquer diagnóstico psiquiátrico atual que não seja DA se, no julgamento do investigador, o distúrbio ou sintoma psiquiátrico provavelmente confundir a interpretação do efeito da droga, afetar as avaliações cognitivas ou afetar a capacidade do sujeito de concluir o estudo
- Pacientes que sabidamente têm DA pré-senil associada a mutação autossômica dominante
- Pacientes que apresentam sinais de Síndrome de Imunodeficiência Adquirida (AIDS), Vírus da Hepatite B (HBV), Hepatite C (HCV), Laboratório de Pesquisa de Doenças Venéreas (VDRL)
- Pacientes com condições que contra-indicam uma ressonância magnética, como a presença de objetos metálicos nos olhos, pele ou coração
- Pacientes com >4 micro-hemorragias cerebrais (independentemente de sua localização anatômica ou caracterização diagnóstica como "possível" ou "definitiva"), uma única área de siderose superficial ou evidência de micro-hemorragia prévia avaliada por ressonância magnética
- Pacientes com histórico de câncer maligno nos últimos 5 anos (a seguir está uma lista parcial de condições permitidas para inclusão no estudo: carcinoma basocelular e/ou espinocelular não metastático da pele, cervical in situ ou não progressivo câncer de próstata)
- Pacientes com suspeita de doença pulmonar ativa com base na radiografia de tórax
- Pacientes com hipersensibilidade ao soro fetal bovino ou à penicilina
- Pacientes que estão atualmente usando imunossupressores, drogas citotóxicas, corticosteróides ou medicamentos anti-inflamatórios esteróides semelhantes (por exemplo, prednisona) regularmente (exceções permitidas incluem; uso regular de sprays nasais esteróides, esteróides tópicos e terapia de reposição de estrogênio)
- Pacientes para quem o investigador julga a lipoaspiração podem causar um problema
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Tratamento
O grupo de tratamento será administrado via intravenosa AstroStem que consiste em duas seringas e cada seringa contém 2,0 x 10^8 células / 20 mL de solução salina com 30% de auto-soro.
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O grupo de tratamento recebe AstroStem (células-tronco mesenquimais derivadas de tecido adiposo autólogo, AdMSCs) a cada 4 semanas, da semana 0 à semana 36.
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Comparador de Placebo: Controle Placebo
O grupo de controle do placebo receberá o AstroStem Placebo.
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O grupo de controle placebo recebe 20 mL de solução salina e auto soro a cada 4 semanas, da semana 0 à semana 36.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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SUVR (taxa de valor de absorção padrão)
Prazo: Linha de base e 52 semanas
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Razão de Valor de Captação Padrão (SUVR) do PET Scan Amiloide
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Linha de base e 52 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Pontuação CDR-SB (soma de caixas de classificação de demência clínica)
Prazo: Linha de base e 52 semanas
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Alterações de CDR-SOB da linha de base na Semana 52 Faixa de pontuação: 0-18,0 0 = normal, 0,5-4,0
= demência cognitiva questionável, 4,5-9,0
= demência leve, 9,5-15,5 = demência moderada e 16,0-18,0
= demência grave
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Linha de base e 52 semanas
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Pontuação ADAS-Cog-11 (escala de avaliação da doença de Alzheimer-subescala cognitiva (11 itens))
Prazo: Linha de base e 52 semanas
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Mudança de ADAS-Cog (subescala cognitiva da escala de avaliação da doença de Alzheimer) desde a linha de base na semana 52 Faixa de pontuação: 0-70 Uma pontuação de 70 representa o comprometimento mais grave e 0 representa o menor comprometimento
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Linha de base e 52 semanas
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MMSE (Mini-exame do estado mental)
Prazo: Linha de base e 52 semanas
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Mudança desde o início até a Semana 52 na pontuação do Mini-exame do estado mental (MMSE).
O Mini-Mental State Exam (MMSE) é um teste de função cognitiva amplamente utilizado entre os idosos; inclui testes de orientação, atenção, memória, linguagem e habilidades visuoespaciais.
O Mini-Mental State Examination (MMSE) ou teste de Folstein é um questionário de 30 pontos amplamente utilizado em ambientes clínicos e de pesquisa para medir o comprometimento cognitivo.
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Linha de base e 52 semanas
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ADCS-ADL-MCI (Estudo Cooperativo de Doença de Alzheimer - Atividades do Inventário de Vida Diária)
Prazo: Linha de base e 52 semanas
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Mudança da linha de base até a Semana 52 no ADCS-ADl MCI 0-53 Uma pontuação de 0 representa o comprometimento mais grave e 53 representa o menor comprometimento
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Linha de base e 52 semanas
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C-SSRS (Escala de Classificação de Gravidade do Suicídio da Colômbia)
Prazo: Linha de base e 52 semanas
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Mudança desde o início até a Semana 52 na pontuação da Escala de Classificação de Gravidade do Suicídio de Columbia (C-SSRS).
A subescala de gravidade da ideação suicida varia de 1 a 5 (com o número mais alto indicando ideação mais grave).
A subescala intensidade da ideação inclui 5 questões cada uma variando de 1 a 5 (com o maior número indicando ideação mais intensa).
A subescala de comportamento suicida inclui 4 questões de sim/não.
A subescala de letalidade do comportamento suicida indaga sobre o nível de dano médico real ou potencial.
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Linha de base e 52 semanas
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NPI (Inventário Neuropsiquiátrico)
Prazo: Linha de base e 52 semanas
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Mudança desde o início até a Semana 52 na pontuação do Inventário Neuropsiquiátrico (NPI).
O NPI é uma entrevista estruturada com um cuidador ou parceiro de estudo qualificado (definido como tendo contato direto > 2 dias/semana) que avalia a presença e a gravidade de 12 características neuropsiquiátricas que incluem: delírios, alucinações, disforia, ansiedade, agitação/agressividade, euforia, desinibição, irritabilidade, labilidade, apatia, comportamento motor aberrante, comportamento noturno e alterações no apetite/alimentação.
Se a resposta da questão de domínio for "Não", o informante passa para a próxima questão.
Se "Sim", o informante classifica a Gravidade dos sintomas presentes no último mês em uma escala de 3 pontos variando de 1 a 3 (leve a grave).
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Linha de base e 52 semanas
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Eventos adversos relacionados ao tratamento
Prazo: Linha de base e 52 semanas
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Número de indivíduos com eventos adversos relacionados ao tratamento, conforme avaliado pela análise de eventos adversos, incluindo sintomas e achados anormais no exame físico, sinais vitais, ECG e resultados de exames laboratoriais padrão
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Linha de base e 52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Antecipado)
1 de fevereiro de 2023
Conclusão Primária (Antecipado)
30 de maio de 2024
Conclusão do estudo (Antecipado)
20 de dezembro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de julho de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de julho de 2020
Primeira postagem (Real)
22 de julho de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
28 de setembro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de setembro de 2022
Última verificação
1 de abril de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- AST-ADP2-US02
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Indeciso
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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