Kannabidiolin kokeilu autististen lasten vakavien käyttäytymisongelmien hoitoon
perjantai 26. syyskuuta 2025 päivittänyt: Doris Trauner, MD, University of California, San Diego
Kaksoissokko, ristikkäinen kannabidiolikoe autististen lasten vakavien käyttäytymisongelmien hoitoon
On hyvin vähän hoitoja, jotka vähentävät tehokkaasti autismiin liittyviä vakavia käyttäytymisongelmia.
Näihin käytöksiin kuuluvat aggressiivinen ja itsensä vahingoittava käyttäytyminen, usein toistuva käyttäytyminen ja vakava hyperaktiivisuus.
Tämä tutkimus tehdään sen selvittämiseksi, voiko kannabidioli vähentää jotakin tai kaikkia näistä ongelmakäyttäytymisistä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Autismikirjon häiriöistä kärsivillä lapsilla voi olla vakavia käyttäytymisongelmia, kuten aggressiota, itseään vahingoittavaa käyttäytymistä, vakavaa ja jatkuvaa stereotyyppistä käyttäytymistä ja äärimmäistä yliaktiivisuutta, mikä rajoittaa heidän kykyään toimia sosiaalisesti ja akateemisesti ja häiritsee usein myös perhe-elämää. .
Kannabidioli (CBD), yhdiste, joka on alun perin johdettu kannabiksesta, mutta jolla ei ole kannabiksessa havaittuja psykoaktiivisia vaikutuksia, on osoittautunut turvalliseksi ja tehokkaaksi vaikeaa epilepsiaa sairastavien lasten hoidossa.
Kaksi kontrolloimatonta tutkimusta, joissa käytettiin CBD:tä paikallisista lähteistä, ovat osoittaneet parannuksia autististen lasten käyttäytymisessä.
Autististen lasten vanhemmat ovat käyttäneet CBD-tuotteita sääntelemättömällä tavalla tuntemattomalla annostuksella, ja anekdoottisia raportteja käyttäytymisen paranemisesta.
Tässä tutkimuksessa käytetään EPIDIOLEXia (EPX), puhdistettua CBD-oraaliliuosta, jonka FDA hyväksyi kesäkuussa 2018 lasten epilepsian vakavien muotojen hoitoon.
Tutkimuskohteita ovat 30 7–14-vuotiasta autistista poikaa, joilla on vakavia käyttäytymisongelmia.
Jokaiselle lapselle tehdään kliininen perusarviointi, neuropsykologinen, käyttäytymis-, kognitiivinen ja kielitesti, aivoaaltoaktiivisuustesti (EEG) ja aivojen MRI-skannaus.
vanhemmat täyttävät kyselyt lastensa käyttäytymisen eri näkökohdista.
Viisitoista lasta saa CBD:tä 8 viikon ajan ja 15 lasta, joka näyttää ja maistuu samanlaiselta kuin CBD (kausi 1).
Kaikki perustestit ja kyselylomakkeet toistetaan sitten.
4 viikon pesujakson jälkeen käyttäytymis- ja kognitiiviset testit ja kyselylomakkeet toistetaan, minkä jälkeen hoidot käännetään (jakso 2).
8 viikon lopussa kaikki perustestit ja kyselylomakkeet toistetaan.
Tutkimushenkilöstö ja vanhemmat sokeutuvat jokaisen lapsen hoitotilanteelle.
Tilastollisia analyyseja käytetään sen määrittämiseen, onko perustason testin ja plasebo- tai CBD-hoidon tulosten välillä merkittäviä eroja.
Haittavaikutusten tyyppejä ja vakavuutta seurataan, jotta saadaan tietoa CBD:n turvallisuudesta ja siedettävyydestä tässä populaatiossa.
Jos CBD:n todetaan olevan turvallinen ja tehokas autismiin liittyvien käyttäytymisongelmien hoidossa, tämä olisi merkittävä uusi työkalu näiden lasten hoidossa, mikä voisi parantaa sairastuneiden yksilöiden ja heidän perheidensä toimintaa ja elämänlaatua.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
42
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093
- University of California San Diego
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
7 vuotta - 14 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Pojat 7-14v
- Vahvistettu autismin diagnoosi ADOS-testien perusteella
- Autismin vakavuus arvioitiin vakavaksi, ja siinä on huomattavia käyttäytymisongelmia
Oireiden vakavuus perustuu useisiin kriteereihin:
- Aggressiivista ja/tai itseään vahingoittavaa (SIB) käyttäytymistä esiintyy lähes päivittäin (yli 6 kertaa viikossa) missä tahansa tilanteessa (koti, koulu, klinikka jne.).
- Usein esiintyvät (päivittäin), jatkuvat (kesto vähintään 5-10 minuuttia ja toistuvat koko päivän) stereotypiat (toistuva käyttäytyminen, kuten käsien räpyttely, ympyröissä juokseminen, toistuva hyppy, sormien heiluttaminen silmien edessä)
- Läpäisevä hyperaktiivisuus (lapsi on niin fyysisesti aktiivinen, että hän ei pysty istumaan ruokailun tai koulun ajaksi, liikkuu koko ajan, hyppää huonekaluilta, kiipeää huonekalujen päälle jne.)
- Yhden tai useamman yllä mainitun toiminnan katsotaan vaikuttavan merkittävästi lapsen toimintakyvyttömyyteen vanhempainilmoituksen ja lääkärin suostumuksella historian ja/tai suoran havainnoinnin perusteella.
Poissulkemiskriteerit:
- epilepsian esiintyminen
- tunnettu geneettinen sairaus, kuten tuberkuloosiskleroosi
- muut merkittävät terveysongelmat, kuten sydänsairaus, tunnetun synnynnäisen aivojen epämuodostuman esiintyminen tai keskushermoston infektio.
- Lapset, jotka käyttävät antikonvulsiivisia lääkkeitä, kuten klobatsaamia tai valproiinihappoa, jätetään myös pois mahdollisten lääkkeiden välisten yhteisvaikutusten vuoksi. Seulonnan yhteydessä jokaisen lapsen lääkelistalta tarkistetaan lääkkeiden varalta, joiden tiedetään aiheuttavan yhteisvaikutuksia kannabidiolin kanssa.
- lapset, jotka ovat allergisia tutkimuslääkkeen jollekin aineosalle
- lapset, jotka käyttävät CBD:tä toisesta lähteestä, elleivät vanhemmat ole valmiita lopettamaan hoitoa vähintään 4 viikoksi ennen tutkimukseen osallistumista. CBD ja muut kannabinoidiveren pitoisuudet mitataan lähtötilanteessa, ja jos CBD:tä havaitaan veressä, lasta ei oteta mukaan tutkimukseen.
- lapset, jotka saattavat matkustaa pois alueelta pitkän ajan tutkimuksen aikana
- Lapset, jotka ovat äskettäin osallistuneet toiseen lääketutkimukseen, voidaan sulkea pois
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: plasebo
lumelääkekäsi
|
GW on kehittänyt lumelääkkeen, joka on identtinen väriltään ja maultaan, ja sitä annetaan samassa määrässä kuin CBD:tä, jotta vanhemmat ja tutkijat eivät pysty havaitsemaan eroja näiden kahden hoidon välillä. Annostus riippuu kunkin kohteen painosta. Annostus titrataan seuraavasti: Viikko 1: 5 mg/kg/vrk, jaettuna 2 annokseen Viikko 2: 10 mg/kg/vrk, jaettuna 2 annokseen Viikot 3-8: 20 mg/kg/vrk, jaettuna 2 annokseen Jos lapsen paino muuttuu yli 2 kg tutkimuksen aikana, annosta säädetään painonmuutoksen mukaan. |
|
Kokeellinen: kannabidioli
kannabidiolivarsi
|
Interventioryhmässä koehenkilöt saavat EPIDIOLEXia, suun kautta otettavaa puhdistettua CBD-liuosta, jonka on kehittänyt GW Pharmaceuticals. Formulaatio on 100 mg/ml liuos, joka mahdollistaa helpon annoksen titrauksen ja antamisen jopa pienille lapsille. EPIDIOLEX on luonnollisesti johdettu CBD, ja sen puhtausaste on yli 98%. Liuos sisältää makeutusainetta, jotta se maistuu. Annostus riippuu kunkin kohteen painosta. Annosta titrataan ajan myötä seuraavasti: Viikko 1: 5 mg/kg/vrk, jaettuna 2 annokseen Viikko 2: 10 mg/kg/vrk, jaettuna 2 annokseen Viikot 3-8: 20 mg/kg/vrk, jaettuna 2 annokseen Jos lapsen paino muuttuu yli 2 kg tutkimuksen aikana, annosta säädetään painonmuutoksen mukaan.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Toistuvan käyttäytymisen kokonaispistemäärä - tarkistettu (RBS-R)
Aikaikkuna: Jakson 1 alusta loppuun (8 viikkoa) ja jakson 2 alusta loppuun (8 viikkoa)
|
Tämä asteikko pyrkii kuvaamaan toistuvien ja rajoitettujen käytösten esiintymistiheyttä ja vakavuutta, jotka ovat yleisiä autismikirjon häiriöistä kärsivillä henkilöillä.
RBS-R on validoitu, ja sen on osoitettu olevan korkea sisäinen johdonmukaisuus ja arvioijien välinen luotettavuus, kun sitä käytetään avohoidossa.
On 5 alaasteikkoa: Stereotyyppinen käyttäytyminen, Itseään vahingoittava käytös, Pakonomainen käyttäytyminen, Ritualistinen/samallisuuskäyttäytyminen ja Rajoitetut kiinnostuksen kohteet.
Tämä asteikko annetaan vanhemmalle tai hoitajalle, joka raportoi lapsen viimeaikaisista käytöksistä.
Muutokset pisteissä lähtötasosta hoidon loppuun - yksi havaitaan lumelääkehoidon aikana ja toinen CBD-hoidon aikana - negatiivinen arvo edustaa negatiivisen käyttäytymisen paranemista ja positiivinen arvo näiden ominaisuuksien huononemista.
|
Jakson 1 alusta loppuun (8 viikkoa) ja jakson 2 alusta loppuun (8 viikkoa)
|
|
Lasten käyttäytymisen tarkistuslista (CBCL)
Aikaikkuna: Jakson 1 alusta loppuun (8 viikkoa) ja jakson 2 alusta loppuun (8 viikkoa)
|
CBCL on laajalti käytetty testi, joka arvioi lasten ongelmakäyttäytymistä esittämällä kysymyksiä vanhemmalle tai huoltajalle.
Se herättää kysymyksiä monista mahdollisista negatiivisista käyttäytymismalleista, mukaan lukien aggressio, sääntöjen rikkominen ja sosiaaliset ongelmat.
Tässä tutkimuksessa käytettävä kouluikäisten asteikko koostuu 118 kysymyksestä.
CBCL:ssä on 8 oireyhtymäasteikkoa, mukaan lukien aggressiivinen käytös, ahdistuneisuus/masennus, huomioongelmat, sääntöjen rikkominen, somaattiset valitukset, sosiaaliset ongelmat, ajatusongelmat ja vetäytynyt/masentunut. Muutokset pisteissä lähtötasosta hoidon loppuun - yksi havaitaan lumelääkehoidon aikana ja toinen CBD-hoidon aikana - negatiivinen arvo edustaa negatiivisen käyttäytymisen paranemista ja positiivinen arvo näiden ominaisuuksien huononemista.
|
Jakson 1 alusta loppuun (8 viikkoa) ja jakson 2 alusta loppuun (8 viikkoa)
|
|
Autismin diagnostinen havainnointiasteikko 2 (ADOS-2)
Aikaikkuna: Jakson 1 alusta loppuun (8 viikkoa) ja jakson 2 alusta loppuun (8 viikkoa)
|
Tämä on laajalti käytetty asteikko, joka diagnosoi autismikirjon häiriöt eri ikäisillä, kehitystasoilla ja kielitaitoisilla henkilöillä.
Se on puolistrukturoitu arviointi, joka koostuu käyttäytymishavainnoista ja asiaankuuluvien käyttäytymismallien koodaamisesta.
ADOS-2 arvioi kommunikaatiota, sosiaalista vuorovaikutusta ja mielikuvituksellista leikkimistä.
Lasta pyydetään suorittamaan erilaisia toimintoja, ja testaaja arvioi sen suorituskyvyn perusteella.
Antoaika on 40-60 minuuttia.
Pisteiden vaihteluväli on 1-10.
Muutokset pisteissä lähtötasosta hoidon loppuun - yksi havaitaan lumelääkehoidon aikana ja toinen CBD-hoidon aikana - negatiivinen arvo edustaa negatiivisen käyttäytymisen paranemista ja positiivinen arvo näiden ominaisuuksien huononemista.
|
Jakson 1 alusta loppuun (8 viikkoa) ja jakson 2 alusta loppuun (8 viikkoa)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslistan (ABC) kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: Jakson 1 alusta loppuun (8 viikkoa) ja jakson 2 alusta loppuun (8 viikkoa)
|
Tämä tarkistuslista perustuu vanhemman/hoitajan raporttiin ongelmallisen käyttäytymisen arvioimiseksi.
Nämä käytökset on jaettu viiteen ala-asteikkoon: ärtyneisyys, sosiaalinen vetäytyminen, stereotyyppinen käyttäytyminen, yliaktiivisuus/sopimattomuus ja sopimaton puhe.
|
Jakson 1 alusta loppuun (8 viikkoa) ja jakson 2 alusta loppuun (8 viikkoa)
|
|
Kokonaispisteet sosiaalisen reagointikyvyn asteikolla
Aikaikkuna: Jakson 1 alusta loppuun (8 viikkoa) ja jakson 2 alusta loppuun (8 viikkoa)
|
Tämä 65 kohdan kyselylomake, joka tunnettiin aiemmin nimellä Social Reciprocity Scale, ottaa kvantitatiivisen lähestymistavan autististen oireiden mittaamiseen.
Se saa "ensikäden" arvioita henkilöiltä (tässä tapauksessa vanhemmilta), jotka ovat havainneet lasta naturalistisissa sosiaalisissa olosuhteissa.
SRS esittää kysymyksiä lapsen kyvystä osallistua emotionaalisesti tarkoituksenmukaisiin vastavuoroisiin sosiaalisiin vuorovaikutuksiin. Se tuottaa autistiselle sosiaaliselle vajaatoiminnalle yksittäisen vakavuuspisteen (korkeampi pistemäärä vastaa suurempaa vakavuutta), jonka käyttö on validoitu laajalla kliinisen tekijä- ja klusterianalyysillä. ja ei-kliiniset populaatiot.
|
Jakson 1 alusta loppuun (8 viikkoa) ja jakson 2 alusta loppuun (8 viikkoa)
|
|
Kokonaispisteet Peabody Picture Vocabulary -testissä (PPVT-4)
Aikaikkuna: Jakson 1 alusta loppuun (8 viikkoa) ja jakson 2 alusta loppuun (8 viikkoa)
|
PPVT-4 on standardin amerikkalaisen englannin vastaanottavan sanaston mitta.
Tässä tutkimuksessa käytämme vakiopisteitä.
|
Jakson 1 alusta loppuun (8 viikkoa) ja jakson 2 alusta loppuun (8 viikkoa)
|
|
Kokonaispisteet Expressive One Word Picture Vocabulary -testissä, neljäs painos (EOWPVT-4)
Aikaikkuna: Jakson 1 alusta loppuun (8 viikkoa) ja jakson 2 alusta loppuun (8 viikkoa)
|
Tämä testi arvioi yksilön kykyä nimetä erilaisia esineitä, toimia ja käsitteitä.
Tämän tutkimuksen osallistujilla odotetaan olevan rajoitettuja verbaalisia kykyjä.
Tämä testi arvioi häiriön asteen lähtötilanteessa ja sitten hoidon jälkeen.
Hallinto kestää alle kaksikymmentä minuuttia.
|
Jakson 1 alusta loppuun (8 viikkoa) ja jakson 2 alusta loppuun (8 viikkoa)
|
|
Lasten nukkumistottumuksia koskevan kyselyn kokonaispistemäärä (CSHQ)
Aikaikkuna: Jakson 1 alusta loppuun (8 viikkoa) ja jakson 2 alusta loppuun (8 viikkoa)
|
Tämä on retrospektiivinen, 45 kohdan vanhempien kyselylomake, jota on käytetty useissa tutkimuksissa pienten lasten unikäyttäytymisen tutkimiseksi.
CSHQ:n kolmekymmentäkaksi kohdetta on ryhmitelty 8 ala-asteikkoon, jotka liittyvät useisiin keskeisiin unialueisiin: (1) nukkumaanmenovastus (6 kohdetta); (2) nukahtamisen viive (1 kohde); (3) unen kesto (3 kohdetta); (4) uniahdistus (4 kohdetta); (5) yöherätyksiä (3 kohdetta); (6) parasomniat (7 kohdetta); (7) unen aiheuttama hengityshäiriö (2 tuotetta); ja (8) päiväaikainen uneliaisuus (8 kohdetta).
Vanhempia pyydetään muistelemaan nukkumiskäyttäytymistä tyypillisen viime viikon aikana.
Korkeampi pistemäärä on osoitus häiriintyneestä unesta.
|
Jakson 1 alusta loppuun (8 viikkoa) ja jakson 2 alusta loppuun (8 viikkoa)
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Magneettiresonanssispektroskopia
Aikaikkuna: Jakson 1 alusta loppuun (8 viikkoa) ja jakson 2 alusta loppuun (8 viikkoa)
|
Analyyseihin sisältyvät GABA:n ja muiden yhdisteiden tasot, jotka voidaan tunnistaa MR-spektreistä; muutokset näissä yhdisteissä hoidon aikana; ja aivojen eri alueiden liitettävyys ennen ja jälkeen hoidon.
MRS tutkii eri välittäjäaineiden (glutamaatti, glutamiini, hermosolujen eheyden markkerit (NAA) ja metabolisen toiminnan markkerit (laktaatti, alaniini) piikit.
|
Jakson 1 alusta loppuun (8 viikkoa) ja jakson 2 alusta loppuun (8 viikkoa)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Doris Trauner, MD, University of California, San Diego
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 1. kesäkuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 30. elokuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 31. joulukuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 3. elokuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 17. elokuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 18. elokuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Tiistai 30. syyskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 26. syyskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. syyskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 181455
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Kun kaikki tietoanalyysit on saatu päätökseen, yksittäisiä osallistujien tietoja voidaan jakaa muiden tutkijoiden kanssa tapauskohtaisesti.
Ydintutkimusryhmän jäsenet tarkistavat kaikki pyynnöt.
Tiedot jaetaan RedCapissa tai vastaavalla alustalla pyydettyjen tietojen tyypistä riippuen.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .