Essai du cannabidiol pour traiter les problèmes de comportement graves chez les enfants autistes
28 mars 2023 mis à jour par: Doris Trauner, MD, University of California, San Diego
Un essai croisé en double aveugle sur le cannabidiol pour traiter les problèmes de comportement graves chez les enfants autistes
Il existe très peu de traitements efficaces pour réduire les problèmes de comportement graves associés à l'autisme.
Ces comportements comprennent des comportements agressifs et d'automutilation, des comportements répétitifs fréquents et une hyperactivité sévère.
Cette étude est menée pour déterminer si le cannabidiol peut réduire tout ou partie de ces comportements problématiques.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les enfants atteints de troubles du spectre autistique (TSA) peuvent avoir de graves problèmes de comportement, notamment de l'agressivité, des comportements d'automutilation, des comportements stéréotypés graves et persistants et une hyperactivité extrême, qui limitent leur capacité à fonctionner socialement et scolairement et perturbent souvent également la vie familiale. .
Le cannabidiol (CBD), un composé dérivé à l'origine de la plante de cannabis mais sans les effets psychoactifs trouvés dans le cannabis, s'est avéré sûr et efficace dans le traitement des enfants souffrant d'épilepsie sévère.
Deux études non contrôlées utilisant du CBD provenant de sources locales ont démontré des améliorations du comportement chez les enfants autistes.
Les parents d'enfants autistes utilisent des produits CBD de manière non réglementée avec un dosage inconnu avec des rapports anecdotiques d'amélioration du comportement.
Cette étude utilisera EPIDIOLEX (EPX), une solution orale de CBD purifiée approuvée par la FDA en juin 2018 pour traiter les formes sévères d'épilepsie pédiatrique.
Les sujets de l'étude seront 30 garçons entre 7 et 14 ans atteints d'autisme qui ont de graves problèmes de comportement.
Chaque enfant subira une évaluation clinique de base, des tests neuropsychologiques, comportementaux, cognitifs et linguistiques, un test d'activité des ondes cérébrales (EEG) et une IRM cérébrale.
les parents rempliront des questionnaires sur divers aspects du comportement de leur enfant.
Quinze enfants recevront du CBD pendant 8 semaines et 15 recevront un placebo qui ressemble et a un goût similaire au CBD (Période 1).
Tous les tests et questionnaires de base seront ensuite répétés.
Après une période de sevrage de 4 semaines, les tests comportementaux et cognitifs et les questionnaires seront répétés, puis les traitements seront inversés (Période 2).
Au bout de 8 semaines, tous les tests et questionnaires de base seront répétés.
Le personnel de l'étude et les parents ne seront pas informés de l'état du traitement de chaque enfant.
Des analyses statistiques seront utilisées pour déterminer s'il existe des différences significatives entre les tests de base et les résultats après un traitement par placebo ou CBD.
Les types et la gravité des événements indésirables seront suivis pour fournir des informations sur la sécurité et la tolérabilité du CBD dans cette population.
Si le CBD s'avère sûr et efficace dans le traitement des problèmes de comportement associés à l'autisme, ce serait un nouvel outil majeur dans le traitement de ces enfants qui pourrait conduire à une amélioration du fonctionnement et de la qualité de vie des personnes concernées et de leurs familles.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
42
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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California
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La Jolla, California, États-Unis, 92093
- University of California San Diego
-
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
7 ans à 14 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
La description
Critère d'intégration:
- Garçons de 7 à 14 ans
- Diagnostic confirmé d'autisme basé sur le test ADOS
- Sévérité de l'autisme évaluée comme sévère avec des problèmes de comportement importants
La sévérité des symptômes sera basée sur un certain nombre de critères :
- Les comportements agressifs et/ou d'automutilation (SIB) se produisent presque quotidiennement (plus de 6 fois par semaine) dans n'importe quelle situation (maison, école, clinique, etc.).
- Stéréotypies fréquentes (quotidiennes), persistantes (durant au moins 5 à 10 minutes et répétées tout au long de la journée) (comportements répétitifs tels que battre des mains, courir en rond, sauter à plusieurs reprises, agiter les doigts devant les yeux)
- Hyperactivité généralisée (l'enfant est tellement actif physiquement qu'il ne peut pas s'asseoir pour les repas ou le travail scolaire, bouge tout le temps, saute des meubles, grimpe sur les meubles, etc.)
- Une ou plusieurs des activités ci-dessus sont considérées comme contribuant de manière significative à l'incapacité de l'enfant à fonctionner selon le rapport parental et avec l'accord du clinicien basé sur l'histoire et/ou l'observation directe
Critère d'exclusion:
- la présence d'épilepsie
- une maladie génétique connue telle que la sclérose tubéreuse
- d'autres problèmes de santé importants tels qu'une maladie cardiaque, la présence d'une malformation cérébrale congénitale connue ou des antécédents d'infection du système nerveux central.
- les enfants qui prennent des médicaments anticonvulsivants tels que le clobazam ou l'acide valproïque seront également exclus en raison d'interactions médicamenteuses potentielles. Au moment du dépistage, la liste des médicaments de chaque enfant sera vérifiée pour les médicaments connus pour provoquer des interactions avec le cannabidiol.
- enfants allergiques à l'un des composants du médicament à l'étude
- les enfants qui prennent du CBD d'une autre source, à moins que les parents ne soient prêts à arrêter le traitement pendant au moins 4 semaines avant d'entrer dans l'étude. Le taux sanguin de CBD et d'autres cannabinoïdes sera effectué au départ et si le CBD est détecté dans le sang, l'enfant ne sera pas inclus dans l'étude.
- les enfants qui pourraient voyager hors de la zone pendant un temps significatif au cours de l'étude
- les enfants qui ont récemment participé à un autre essai de médicament expérimental peuvent être exclus
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation croisée
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur placebo: placebo
bras placebo
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GW a développé un placebo identique en couleur et en goût, et qui sera administré dans le même volume que le CBD, afin que les parents et les investigateurs ne puissent pas détecter de différences entre les 2 traitements. Le dosage dépend du poids de chaque sujet. La posologie sera titrée comme suit : Semaine 1 : 5 mg/kg/jour, divisé en 2 doses Semaine 2 : 10 mg/kg/jour, divisé en 2 doses Semaines 3 à 8 : 20 mg/kg/jour, divisé en 2 doses Si le poids d'un enfant change de supérieur à 2 kg au cours de l'étude, la dose sera ajustée pour refléter le changement de poids. |
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Expérimental: cannabidiol
bras cannabidiol
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Dans le groupe d'intervention, les sujets recevront EPIDIOLEX, une solution orale de CBD purifiée développée par GW Pharmaceuticals. La formulation est une solution à 100 mg/mL, ce qui permet une titration et une administration faciles de la dose même chez les jeunes enfants. EPIDIOLEX est un CBD d'origine naturelle, et s'est avéré avoir une pureté de plus de 98 %. La solution comprend un édulcorant pour la rendre agréable au goût. Le dosage dépend du poids de chaque sujet. La posologie sera titrée dans le temps comme suit : Semaine 1 : 5 mg/kg/jour, divisé en 2 doses Semaine 2 : 10 mg/kg/jour, divisé en 2 doses Semaines 3 à 8 : 20 mg/kg/jour, divisé en 2 doses Si le poids d'un enfant change de supérieur à 2 kg au cours de l'étude, la dose sera ajustée pour refléter le changement de poids.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Score total sur l'échelle révisée des comportements répétitifs (RBS-R)
Délai: Début à la fin de la période 1 (8 semaines) et début à la fin de la période 2 (8 semaines)
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Cette échelle vise à saisir la fréquence et la gravité des comportements répétitifs et restreints qui sont une caractéristique commune chez les personnes atteintes de troubles du spectre autistique.
Le RBS-R a été validé et il a été démontré qu'il a une cohérence interne élevée et une fiabilité inter-évaluateurs lorsqu'il est utilisé en milieu ambulatoire.
Il existe 5 sous-échelles : comportement stéréotypé, comportement d'automutilation, comportement compulsif, comportement rituel/identique et intérêts restreints.
Cette échelle sera administrée au parent ou au tuteur, qui rendra compte des comportements récents de l'enfant.
Les changements de score entre le début et la fin du traitement seront estimés - un observé pendant la période de traitement avec le placebo et un autre pendant le traitement au CBD - avec une valeur négative représentant une amélioration des comportements négatifs et une valeur positive représentant une aggravation de ces caractéristiques.
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Début à la fin de la période 1 (8 semaines) et début à la fin de la période 2 (8 semaines)
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Score total sur la liste de contrôle du comportement de l'enfant (CBCL)
Délai: Début à la fin de la période 1 (8 semaines) et début à la fin de la période 2 (8 semaines)
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Le CBCL est un test largement utilisé qui évalue les comportements problématiques chez les enfants en posant des questions au parent ou au soignant.
Il pose des questions sur un large éventail de comportements négatifs potentiels, notamment l'agressivité, le non-respect des règles et les problèmes sociaux.
L'échelle d'âge scolaire, qui sera utilisée dans cette étude, comprend 118 questions.
Le CBCL a 8 échelles de syndrome, y compris le comportement agressif, l'anxiété/la dépression, les problèmes d'attention, le non-respect des règles, les plaintes somatiques, les problèmes sociaux, les problèmes de pensée et le retrait/la dépression. Les changements de score entre le début et la fin du traitement seront estimés - un observé pendant la période de traitement avec le placebo et un autre pendant le traitement au CBD - avec une valeur négative représentant une amélioration des comportements négatifs et une valeur positive représentant une aggravation de ces caractéristiques.
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Début à la fin de la période 1 (8 semaines) et début à la fin de la période 2 (8 semaines)
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Échelle d'observation diagnostique de l'autisme - 2 (ADOS-2)
Délai: Début à la fin de la période 1 (8 semaines) et début à la fin de la période 2 (8 semaines)
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Il s'agit d'une échelle largement utilisée qui diagnostique les troubles du spectre autistique chez des individus ayant un large éventail d'âges, de niveaux de développement et de capacités linguistiques.
Il s'agit d'une évaluation semi-structurée et consiste en une observation comportementale et un codage des comportements pertinents.
L'ADOS-2 évalue la communication, l'interaction sociale et le jeu imaginatif.
L'enfant est invité à effectuer diverses activités, puis évalué sur sa performance par le testeur.
Le temps d'administration est de 40 à 60 minutes.
La plage des scores est de 1 à 10.
Les changements de score entre le début et la fin du traitement seront estimés - un observé pendant la période de traitement avec le placebo et un autre pendant le traitement au CBD - avec une valeur négative représentant une amélioration des comportements négatifs et une valeur positive représentant une aggravation de ces caractéristiques.
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Début à la fin de la période 1 (8 semaines) et début à la fin de la période 2 (8 semaines)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Score total sur la liste de contrôle des comportements aberrants (ABC)
Délai: Début à la fin de la période 1 (8 semaines) et début à la fin de la période 2 (8 semaines)
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Cette liste de contrôle s'appuie sur le rapport des parents/tuteurs pour évaluer les comportements problématiques.
Ces comportements sont divisés en 5 sous-échelles : irritabilité, retrait social, comportement stéréotypé, hyperactivité/non-conformité et discours inapproprié.
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Début à la fin de la période 1 (8 semaines) et début à la fin de la période 2 (8 semaines)
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Score total sur l'inventaire d'automutilation
Délai: Début à la fin de la période 1 (8 semaines) et début à la fin de la période 2 (8 semaines)
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Il s'agit d'un questionnaire d'une page et de 22 items qui pose des questions oui/non sur les antécédents d'automutilation du sujet.
Le score total est le résumé des réponses "oui".
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Début à la fin de la période 1 (8 semaines) et début à la fin de la période 2 (8 semaines)
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Score total sur l'échelle de réactivité sociale
Délai: Début à la fin de la période 1 (8 semaines) et début à la fin de la période 2 (8 semaines)
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Anciennement connu sous le nom d'échelle de réciprocité sociale, ce questionnaire de 65 points adopte une approche quantitative pour mesurer la symptomatologie autistique.
Il obtient des évaluations "de première main" d'individus (dans ce cas, les parents) qui ont observé l'enfant dans des contextes sociaux naturalistes.
Le SRS pose des questions sur la capacité d'un enfant à s'engager dans des interactions sociales réciproques émotionnellement appropriées. Il génère un score de gravité singulier pour la déficience sociale autistique (un score plus élevé équivaut à une plus grande gravité), dont l'utilisation a été validée par des analyses factorielles et par grappes approfondies parmi les cliniques. et les populations non cliniques.
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Début à la fin de la période 1 (8 semaines) et début à la fin de la période 2 (8 semaines)
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Score total au test de vocabulaire illustré Peabody (PPVT-4)
Délai: Début à la fin de la période 1 (8 semaines) et début à la fin de la période 2 (8 semaines)
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Le PPVT-4 est une mesure du vocabulaire réceptif pour l'anglais américain standard.
Pour cette étude, nous utiliserons des scores standards.
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Début à la fin de la période 1 (8 semaines) et début à la fin de la période 2 (8 semaines)
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Score total au test de vocabulaire expressif en images à un mot, quatrième édition (EOWPVT-4)
Délai: Début à la fin de la période 1 (8 semaines) et début à la fin de la période 2 (8 semaines)
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Ce test évalue la capacité de l'individu à nommer une variété d'objets, d'actions et de concepts.
On s'attend à ce que les participants à cette étude aient des capacités verbales limitées.
Ce test évaluera le degré de déficience au départ, puis après le traitement.
L'administration prend moins de vingt minutes.
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Début à la fin de la période 1 (8 semaines) et début à la fin de la période 2 (8 semaines)
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Score total au questionnaire sur les habitudes de sommeil des enfants (CSHQ)
Délai: Début à la fin de la période 1 (8 semaines) et début à la fin de la période 2 (8 semaines)
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Il s'agit d'un questionnaire parental rétrospectif de 45 points qui a été utilisé dans un certain nombre d'études pour examiner le comportement du sommeil chez les jeunes enfants.
Trente-deux items du CSHQ sont regroupés en 8 sous-échelles liées à un certain nombre de domaines clés du sommeil : (1) résistance au coucher (6 items) ; (2) délai d'endormissement (1 élément); (3) durée du sommeil (3 items) ; (4) anxiété du sommeil (4 items); (5) réveils nocturnes (3 items) ; (6) parasomnies (7 items) ; (7) troubles respiratoires du sommeil (2 items) ; et (8) somnolence diurne (8 items).
Les parents sont invités à se souvenir des comportements de sommeil survenus au cours d'une semaine récente typique.
Un score plus élevé indique un sommeil plus perturbé.
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Début à la fin de la période 1 (8 semaines) et début à la fin de la période 2 (8 semaines)
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Spectroscopie par résonance magnétique
Délai: Début à la fin de la période 1 (8 semaines) et début à la fin de la période 2 (8 semaines)
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Les analyses incluront les niveaux de GABA et d'autres composés qui peuvent être identifiés dans les spectres MR ; les modifications de ces composés avec le traitement ; et la connectivité des différentes régions du cerveau avant et après le traitement.
MRS examinera les pics de divers neurotransmetteurs (glutamate, glutamine, marqueurs de l'intégrité neuronale (NAA) et marqueurs de la fonction métabolique (lactate, alanine).
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Début à la fin de la période 1 (8 semaines) et début à la fin de la période 2 (8 semaines)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Doris Trauner, MD, University of California, San Diego
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 juin 2020
Achèvement primaire (Anticipé)
30 juin 2023
Achèvement de l'étude (Anticipé)
31 décembre 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
3 août 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
17 août 2020
Première publication (Réel)
18 août 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
30 mars 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
28 mars 2023
Dernière vérification
1 mars 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 181455
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
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