Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Forsøg med Cannabidiol til behandling af alvorlige adfærdsproblemer hos børn med autisme

26. september 2025 opdateret af: Doris Trauner, MD, University of California, San Diego

Et dobbeltblindt, crossover-forsøg med cannabidiol til behandling af alvorlige adfærdsproblemer hos børn med autisme

Der er meget få behandlinger, der er effektive til at reducere alvorlige adfærdsproblemer forbundet med autisme. Disse adfærd omfatter aggressiv og selvskadende adfærd, hyppig gentagen adfærd og alvorlig hyperaktivitet. Denne undersøgelse udføres for at afgøre, om cannabidiol kan reducere nogen eller alle disse problemadfærd.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Børn med autismespektrumforstyrrelser (ASD) kan have alvorlige adfærdsproblemer, herunder aggression, selvskadende adfærd, alvorlig og vedvarende stereotyp adfærd og ekstrem hyperaktivitet, som begrænser deres evne til at fungere socialt og akademisk og ofte også forstyrrer familielivet . Cannabidiol (CBD), en forbindelse, der oprindeligt stammer fra cannabisplanten, men uden de psykoaktive virkninger, der findes i cannabis, har vist sig at være sikker og effektiv i behandlingen af ​​børn med svær epilepsi. To ikke-kontrollerede undersøgelser med CBD fra lokale kilder har vist forbedringer i adfærd hos børn med autisme. Forældre til autistiske børn har brugt CBD-produkter på en ureguleret måde med ukendt dosering med anekdotiske rapporter om forbedret adfærd. Denne undersøgelse vil bruge EPIDIOLEX (EPX), en renset CBD oral opløsning, der blev godkendt af FDA i juni 2018 til behandling af alvorlige former for pædiatrisk epilepsi. Forsøgspersonerne vil være 30 drenge mellem 7 og 14 år med autisme, som har alvorlige adfærdsproblemer. Hvert barn vil gennemgå en baseline klinisk evaluering, neuropsykologisk, adfærdsmæssig, kognitiv og sprogtest, vil have en test af hjernebølgeaktivitet (EEG) og en hjerne MR-scanning. forældre vil udfylde spørgeskemaer om forskellige aspekter af deres barns adfærd. Femten børn vil modtage CBD i 8 uger, og 15 vil modtage en placebo, der ligner og smager som CBD (periode 1). Alle baseline-tests og spørgeskemaer vil derefter blive gentaget. Efter en 4 ugers udvaskningsperiode vil adfærdsmæssige og kognitive tests og spørgeskemaer blive gentaget, og herefter vil behandlingerne blive vendt (Periode 2). Efter 8 uger vil alle baseline-tests og spørgeskemaer blive gentaget. Undersøgelsespersonale og forældre vil blive blindet over for hvert barns behandlingsstatus. Statistiske analyser vil blive brugt til at bestemme, om der er signifikante forskelle mellem baseline-test og resultater efter placebo- eller CBD-behandling. Typer og sværhedsgrad af uønskede hændelser vil blive sporet for at give information om sikkerheden og tolerabiliteten af ​​CBD i denne befolkning. Hvis CBD viser sig at være sikker og effektiv til behandling af adfærdsproblemer forbundet med autisme, ville dette være et vigtigt nyt værktøj i behandlingen af ​​de børn, som kan føre til forbedret funktion og livskvalitet for de berørte personer og deres familier.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

42

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093
        • University of California San Diego

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

7 år til 14 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Drenge i alderen 7-14 år
  • Bekræftet diagnose af autisme baseret på ADOS-test
  • Autisme sværhedsgrad vurderet som alvorlig med betydelige adfærdsproblemer

Symptomernes sværhedsgrad vil være baseret på en række kriterier:

  1. Aggressiv og/eller selvskadende (SIB'er) adfærd forekommer næsten dagligt (mere end 6 gange om ugen) i enhver situation (hjem, skole, klinik osv.).
  2. Hyppige (daglige), vedvarende (varer mindst 5-10 minutter og gentages i løbet af dagen) stereotypier (gentagen adfærd som f.eks. håndflapper, løb i cirkler, hop gentagne gange, vifte med fingre foran øjnene)
  3. Gennemgribende hyperaktivitet (barnet er så fysisk aktivt, at det ikke kan sidde til måltider eller skolearbejde, bevæger sig hele tiden, hopper fra møbler, klatrer op på møbler osv.)
  4. En af flere af de ovennævnte aktiviteter anses for at bidrage væsentligt til barnets manglende evne til at fungere efter forældrerapport og med klinikerens aftale baseret på historie og/eller direkte observation

Ekskluderingskriterier:

  • tilstedeværelsen af ​​epilepsi
  • en kendt genetisk tilstand såsom tuberøs sklerose
  • andre væsentlige helbredsproblemer såsom hjertesygdom, tilstedeværelse af kendt medfødt hjernemisdannelse eller en historie med infektion i centralnervesystemet.
  • børn, der er på antikonvulsiv medicin, såsom clobazam eller valproinsyre, vil også blive udelukket på grund af potentielle lægemiddel-interaktioner. På tidspunktet for screeningen vil hvert barns medicinliste blive tjekket for lægemidler, der vides at forårsage interaktioner med cannabidiol.
  • børn med allergi over for alle komponenter i undersøgelseslægemidlet
  • børn, der tager CBD fra en anden kilde, medmindre forældre er villige til at stoppe behandlingen i mindst 4 uger før de går ind i undersøgelsen. CBD og andre cannabinoid-niveauer i blodet vil blive udført ved baseline, og hvis CBD påvises i blodet, vil barnet ikke blive inkluderet i undersøgelsen.
  • børn, der kan rejse ud af området i en længere periode i løbet af undersøgelsen
  • børn, der for nylig har deltaget i et andet lægemiddelforsøg, kan udelukkes

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: placebo
placebo arm
Medicin: placebo oral opløsning

GW har udviklet en placebo, der er identisk i farve og smag, og vil blive indgivet i samme volumen som CBD, så forældre og efterforskere ikke skulle være i stand til at opdage forskelle mellem de 2 behandlinger. Dosering er afhængig af hvert individs vægt.

Dosis vil blive titreret som følger:

Uge 1: 5 mg/kg/dag, fordelt på 2 doser Uge 2: 10 mg/kg/dag, fordelt på 2 doser Uge 3-8: 20 mg/kg/dag, fordelt på 2 doser Hvis et barns vægt ændres pr. større end 2 kg under undersøgelsen, vil dosis blive justeret for at afspejle vægtændringen.
Eksperimentel: cannabidiol
cannabidiol arm
Medicin: Epidiolex

Mens de er i interventionsarmen, vil forsøgspersoner modtage EPIDIOLEX, en oral oprenset CBD-opløsning udviklet af GW Pharmaceuticals. Formuleringen er en 100 mg/ml opløsning, som giver mulighed for nem dosistitrering og administration selv til små børn. EPIDIOLEX er naturligt afledt CBD og har vist sig at have en renhed på over 98%. Løsningen indeholder et sødemiddel for at gøre det velsmagende. Dosering er afhængig af hvert individs vægt.

Dosis vil blive titreret over tid som følger:

Uge 1: 5 mg/kg/dag, fordelt på 2 doser Uge 2: 10 mg/kg/dag, fordelt på 2 doser Uge 3-8: 20 mg/kg/dag, fordelt på 2 doser Hvis et barns vægt ændres pr. større end 2 kg under undersøgelsen, vil dosis blive justeret for at afspejle vægtændringen.

Andre navne:
  • cannabidiol

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet score på repetitiv adfærd skala-revideret (RBS-R)
Tidsramme: Start til slut af periode 1 (8 uger) og start til slut af periode 2 (8 uger)
Denne skala har til formål at fange hyppigheden og sværhedsgraden af ​​den gentagne og begrænsede adfærd, der er et fællestræk hos personer med autismespektrumforstyrrelser. RBS-R er blevet valideret og har vist sig at have høj intern konsistens og interbedømmerpålidelighed, når den bruges i ambulante omgivelser. Der er 5 underskalaer: Stereotypisk adfærd, Selvskadende adfærd, Kompulsiv adfærd, Ritualistisk/Samhedsadfærd og Begrænsede interesser. Denne skala vil blive administreret til forælderen eller omsorgspersonen, som vil rapportere om barnets seneste adfærd. Ændringer i score fra baseline til afslutning af behandlingen vil blive estimeret - en observeret i løbet af behandlingsperioden med placebo og en anden under CBD-behandlingen - med negativ værdi, der repræsenterer forbedring af negativ adfærd, og positiv værdi repræsenterer forværring af disse egenskaber.
Start til slut af periode 1 (8 uger) og start til slut af periode 2 (8 uger)
Samlet score for børns adfærdstjekliste (CBCL)
Tidsramme: Start til slut af periode 1 (8 uger) og start til slut af periode 2 (8 uger)
CBCL er en meget brugt test, der vurderer problemadfærd hos børn ved at stille spørgsmål til forælderen eller omsorgspersonen. Det stiller spørgsmål om en bred vifte af potentiel negativ adfærd, herunder aggression, regelbrud og sociale problemer. Skolealderskalaen, som vil blive brugt i denne undersøgelse, består af 118 spørgsmål. CBCL har 8 syndromskalaer, herunder aggressiv adfærd, angst/deprimeret, opmærksomhedsproblemer, regelbrud, somatiske klager, sociale problemer, tankeproblemer og tilbagetrukket/deprimeret. Ændringer i score fra baseline til afslutning af behandlingen vil blive estimeret - en observeret i løbet af behandlingsperioden med placebo og en anden under CBD-behandlingen - med negativ værdi, der repræsenterer forbedring af negativ adfærd, og positiv værdi repræsenterer forværring af disse egenskaber.
Start til slut af periode 1 (8 uger) og start til slut af periode 2 (8 uger)
Autisme diagnostisk observationsskala-2 (ADOS-2)
Tidsramme: Start til slut af periode 1 (8 uger) og start til slut af periode 2 (8 uger)
Dette er en meget brugt skala, der diagnosticerer autismespektrumforstyrrelser på tværs af individer med en bred vifte af aldre, udviklingsniveauer og sproglige evner. Det er en semistruktureret vurdering og består af adfærdsobservation og kodning af relevant adfærd. ADOS-2 evaluerer kommunikation, social interaktion og fantasifuld leg. Barnet bliver bedt om at gennemføre forskellige aktiviteter og bedømmes derefter på deres præstationer af testeren. Administrationstid er 40-60 minutter. Scorerækken er 1-10. Ændringer i score fra baseline til afslutning af behandlingen vil blive estimeret - en observeret i løbet af behandlingsperioden med placebo og en anden under CBD-behandlingen - med negativ værdi, der repræsenterer forbedring af negativ adfærd, og positiv værdi repræsenterer forværring af disse egenskaber.
Start til slut af periode 1 (8 uger) og start til slut af periode 2 (8 uger)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet score på afvigende adfærdstjekliste (ABC)
Tidsramme: Start til slut af periode 1 (8 uger) og start til slut af periode 2 (8 uger)
Denne tjekliste er afhængig af forældres/plejers rapport til at vurdere problematisk adfærd. Disse adfærd er opdelt i 5 underskalaer: irritabilitet, social tilbagetrækning, stereotyp adfærd, hyperaktivitet/noncompliance og upassende tale.
Start til slut af periode 1 (8 uger) og start til slut af periode 2 (8 uger)
Samlet score på skalaen for social lydhørhed
Tidsramme: Start til slut af periode 1 (8 uger) og start til slut af periode 2 (8 uger)
Tidligere kendt som Social Reciprocity Scale, dette spørgeskema med 65 punkter tager en kvantitativ tilgang til måling af autistisk symptomatologi. Den opnår "førstehånds" vurderinger fra personer (i dette tilfælde forældre), der har observeret barnet i naturalistiske sociale omgivelser. SRS stiller spørgsmål om et barns evne til at engagere sig i følelsesmæssigt passende gensidige sociale interaktioner. Den genererer en enestående sværhedsgrad for autistisk social svækkelse (højere score er lig med større sværhedsgrad), hvis anvendelse er blevet valideret af omfattende faktor- og klyngeanalyser blandt kliniske og ikke-kliniske populationer.
Start til slut af periode 1 (8 uger) og start til slut af periode 2 (8 uger)
Samlet score på Peabody Picture Vocabulary test (PPVT-4)
Tidsramme: Start til slut af periode 1 (8 uger) og start til slut af periode 2 (8 uger)
PPVT-4 er et mål for modtageligt ordforråd for standard amerikansk engelsk. Til denne undersøgelse vil vi bruge standardscore.
Start til slut af periode 1 (8 uger) og start til slut af periode 2 (8 uger)
Samlet score på Expressive One Word Picture Vocabulary test, fjerde udgave (EOWPVT-4)
Tidsramme: Start til slut af periode 1 (8 uger) og start til slut af periode 2 (8 uger)
Denne test vurderer individets evne til at navngive en række forskellige objekter, handlinger og begreber. Deltagerne i denne undersøgelse forventes at have begrænsede verbale evner. Denne test vil evaluere graden af ​​svækkelse ved baseline og derefter efter behandling. Administration tager mindre end tyve minutter.
Start til slut af periode 1 (8 uger) og start til slut af periode 2 (8 uger)
Samlet score på børns søvnvaner spørgeskema (CSHQ)
Tidsramme: Start til slut af periode 1 (8 uger) og start til slut af periode 2 (8 uger)
Dette er et retrospektivt forældrespørgeskema med 45 punkter, som er blevet brugt i en række undersøgelser til at undersøge søvnadfærd hos små børn. 32 punkter på CSHQ er grupperet i 8 underskalaer, der relaterer til en række vigtige søvndomæner: (1) sengetidsmodstand (6 punkter); (2) forsinkelse af søvnindtræden (1 element); (3) søvnvarighed (3 genstande); (4) søvnangst (4 genstande); (5) nattevågninger (3 genstande); (6) parasomnier (7 genstande); (7) søvnforstyrret vejrtrækning (2 genstande); og (8) søvnighed i dagtimerne (8 genstande). Forældre bliver bedt om at huske søvnadfærd opstået i løbet af en typisk seneste uge. En højere score er udtryk for mere forstyrret søvn.
Start til slut af periode 1 (8 uger) og start til slut af periode 2 (8 uger)

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Magnetisk resonansspektroskopi
Tidsramme: Start til slut af periode 1 (8 uger) og start til slut af periode 2 (8 uger)
Analyser vil omfatte niveauer af GABA og andre forbindelser, der kan identificeres i MR-spektre; ændringer i disse forbindelser med behandling; og tilslutning af forskellige hjerneregioner før og efter behandling. MRS vil undersøge toppene af forskellige neurotransmittere (glutamat, glutamin, markører for neuronal integritet (NAA) og markører for metabolisk funktion (laktat, alanin).
Start til slut af periode 1 (8 uger) og start til slut af periode 2 (8 uger)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of California, San Diego

Samarbejdspartnere

Center for Medicinal Cannabis Research
Wholistic Research and Education Foundation

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Doris Trauner, MD, University of California, San Diego

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. august 2025

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. august 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. august 2020

Først opslået (Faktiske)

18. august 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

30. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. september 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 181455

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Når alle dataanalyser er afsluttet, kan individuelle deltagerdata muligvis deles med andre forskere fra sag til sag. Medlemmer af kerneforskningsteamet vil gennemgå alle anmodninger. Data deles på REDCAP eller lignende platform afhængigt af den anmodede type data.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Autismespektrumforstyrrelse

Kliniske forsøg med Epidiolex

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Singapore

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner