大麻二酚治疗自闭症儿童严重行为问题的试验
2023年3月28日 更新者：Doris Trauner, MD、University of California, San Diego
大麻二酚治疗自闭症儿童严重行为问题的双盲交叉试验
很少有治疗方法可以有效减少与自闭症相关的严重行为问题。
这些行为包括攻击性和自残行为、频繁的重复行为和严重的多动症。
正在进行这项研究以确定大麻二酚是否可以减少任何或所有这些问题行为。
研究概览
详细说明
患有自闭症谱系障碍 (ASD) 的儿童可能有严重的行为问题，包括攻击性、自残行为、严重和持续的刻板行为以及极度多动症，这限制了他们在社交和学业上发挥作用的能力，并且通常还会破坏家庭生活.
大麻二酚 (CBD) 是一种最初源自大麻植物的化合物，但没有大麻中发现的精神活性作用，已被证明可安全有效地治疗患有严重癫痫的儿童。
两项使用本地来源的 CBD 的非对照研究表明，自闭症儿童的行为有所改善。
自闭症儿童的父母一直在以不受监管的方式使用 CBD 产品，剂量未知，并有关于行为改善的传闻。
本研究将使用 EPIDIOLEX（EPX），这是一种纯化的 CBD 口服溶液，于 2018 年 6 月获得 FDA 批准，用于治疗严重形式的小儿癫痫。
研究对象将是 30 名 7 至 14 岁患有自闭症且有严重行为问题的男孩。
每个孩子都将接受基线临床评估、神经心理学、行为学、认知和语言测试，将接受脑电波活动 (EEG) 测试和脑 MRI 扫描。
父母将完成关于孩子行为各个方面的调查问卷。
15 名儿童将接受为期 8 周的 CBD，15 名儿童将接受外观和味道与 CBD 相似的安慰剂（第 1 期）。
然后将重复所有基线测试和问卷调查。
在 4 周的清除期后，将重复进行行为和认知测试以及问卷调查，然后将逆转治疗（第 2 期）。
在 8 周结束时，将重复所有基线测试和问卷调查。
研究人员和父母将不知道每个孩子的治疗状况。
统计分析将用于确定基线测试与安慰剂或 CBD 治疗后的结果之间是否存在显着差异。
将跟踪不良事件的类型和严重程度，以提供有关 CBD 在该人群中的安全性和耐受性的信息。
如果发现 CBD 在治疗与自闭症相关的行为问题方面是安全有效的，这将成为治疗这些儿童的主要新工具，可能会改善受影响的个人及其家庭的功能和生活质量。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
42
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
California
-
La Jolla、California、美国、92093
- University of California San Diego
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
7年 至 14年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 7-14岁男孩
- 基于ADOS测试的自闭症确诊
- 自闭症严重程度被评估为严重且存在大量行为问题
症状的严重程度将基于许多标准：
- 在任何情况下（家庭、学校、诊所等），攻击性和/或自残 (SIB) 行为几乎每天都会发生（每周超过 6 次）。
- 频繁（每天）、持续（至少持续 5-10 分钟并在一天中重复）刻板行为（重复性行为，例如拍手、转圈、反复跳跃、在眼前挥动手指）
- 普遍的多动症（孩子太活跃以至于他不能坐着吃饭或上学，一直在移动，从家具上跳下来，爬到家具上等等）
- 根据病史和/或直接观察，父母报告并经临床医生同意，上述活动中的一项或多项被认为对儿童无法发挥作用有显着影响
排除标准：
- 癫痫症的存在
- 已知的遗传病症，例如结节性硬化症
- 其他重大健康问题，例如心脏病、存在已知的先天性脑畸形或中枢神经系统感染史。
- 由于潜在的药物相互作用，服用氯巴占或丙戊酸等抗惊厥药物的儿童也将被排除在外。 在筛选时，将检查每个孩子的药物清单中是否存在已知会引起与大麻二酚相互作用的药物。
- 对研究药物的任何成分过敏的儿童
- 从其他来源服用 CBD 的儿童，除非父母愿意在进入研究前停止治疗至少 4 周。 CBD 和其他大麻素血液水平将在基线时进行，如果在血液中检测到 CBD，则该儿童将不被纳入研究。
- 在研究期间可能会离开该地区很长一段时间的孩子
- 最近参加过另一项药物研究试验的儿童可能会被排除在外
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
安慰剂组
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GW 开发了一种颜色和味道相同的安慰剂，并将以与 CBD 相同的体积给药，因此父母和研究人员应该无法检测出两种治疗之间的差异。 剂量取决于每个受试者的体重。 剂量将按如下滴定： 第 1 周：5 mg/kg/天，分为 2 剂 第 2 周：10 mg/kg/天，分为 2 剂 第 3-8 周：20 mg/kg/天，分为 2 剂研究期间大于 2 公斤，将调整剂量以反映体重变化。 |
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实验性的：大麻二酚
大麻二酚臂
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在干预组中，受试者将接受 EPIDIOLEX，这是一种由 GW Pharmaceuticals 开发的口服纯化 CBD 溶液。 该制剂为 100 mg/mL 溶液，即使对年幼的儿童也可以轻松进行剂量滴定和给药。 EPIDIOLEX 是天然衍生的 CBD，已被发现纯度超过 98%。 该解决方案包括甜味剂以使其可口。 剂量取决于每个受试者的体重。 剂量将随时间滴定如下： 第 1 周：5 mg/kg/天，分为 2 剂 第 2 周：10 mg/kg/天，分为 2 剂 第 3-8 周：20 mg/kg/天，分为 2 剂研究期间大于 2 公斤，将调整剂量以反映体重变化。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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重复行为量表修订版 (RBS-R) 的总分
大体时间：从第 1 期开始到结束（8 周）和从第 2 期开始到结束（8 周）
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该量表旨在捕捉重复和受限行为的频率和严重程度，这些行为是自闭症谱系障碍患者的共同特征。
RBS-R 已经过验证，并已证明在门诊环境中使用时具有较高的内部一致性和评估者间可靠性。
有 5 个分量表：刻板行为、自残行为、强迫行为、仪式/千篇一律行为和兴趣限制。
该量表将交给父母或看护人，他们将报告孩子最近的行为。
将估计从基线到治疗结束的分数变化——一个是在安慰剂治疗期间观察到的，另一个是在 CBD 治疗期间观察到的——负值代表消极行为的改善，正值代表这些特征的恶化。
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从第 1 期开始到结束（8 周）和从第 2 期开始到结束（8 周）
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儿童行为检查表 (CBCL) 总分
大体时间：从第 1 期开始到结束（8 周）和从第 2 期开始到结束（8 周）
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CBCL 是一种广泛使用的测试，通过向父母或看护人提出问题来评估儿童的问题行为。
它对广泛的潜在负面行为提出了问题，包括攻击性、违反规则和社会问题。
本研究将使用的学龄量表由 118 个问题组成。
CBCL 有 8 个综合症量表，包括攻击性行为、焦虑/抑郁、注意力问题、违反规则、躯体主诉、社交问题、思维问题和孤僻/抑郁。将估计从基线到治疗结束的分数变化——一个是在安慰剂治疗期间观察到的，另一个是在 CBD 治疗期间观察到的——负值代表消极行为的改善，正值代表这些特征的恶化。
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从第 1 期开始到结束（8 周）和从第 2 期开始到结束（8 周）
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自闭症诊断观察量表 - 2 (ADOS-2)
大体时间：从第 1 期开始到结束（8 周）和从第 2 期开始到结束（8 周）
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这是一种广泛使用的量表，可诊断具有广泛年龄、发育水平和语言能力的个人的自闭症谱系障碍。
它是一种半结构化评估，由行为观察和相关行为编码组成。
ADOS-2 评估沟通、社交互动和富有想象力的游戏。
孩子被要求完成各种活动，然后由测试人员对他们的表现进行评分。
给药时间为 40-60 分钟。
分数范围为 1-10。
将估计从基线到治疗结束的分数变化——一个是在安慰剂治疗期间观察到的，另一个是在 CBD 治疗期间观察到的——负值代表消极行为的改善，正值代表这些特征的恶化。
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从第 1 期开始到结束（8 周）和从第 2 期开始到结束（8 周）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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异常行为清单 (ABC) 的总分
大体时间：从第 1 期开始到结束（8 周）和从第 2 期开始到结束（8 周）
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该清单依赖于父母/看护人的报告来评估有问题的行为。
这些行为分为 5 个分量表：易怒、社交退缩、刻板行为、多动/不依从和不恰当的言语。
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从第 1 期开始到结束（8 周）和从第 2 期开始到结束（8 周）
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自残量表总分
大体时间：从第 1 期开始到结束（8 周）和从第 2 期开始到结束（8 周）
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这是一份单页的 22 项调查问卷，针对受试者的自残史提出是/否问题。
总分是“是”回答的总结。
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从第 1 期开始到结束（8 周）和从第 2 期开始到结束（8 周）
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社会反应量表总分
大体时间：从第 1 期开始到结束（8 周）和从第 2 期开始到结束（8 周）
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以前称为社会互惠量表，这个 65 项问卷采用定量方法来测量自闭症症状。
它从在自然社会环境中观察过孩子的个人（在本例中为父母）那里获得“第一手”评级。
SRS 提出了关于儿童参与情感上适当的相互社交互动的能力的问题，它为自闭症社交障碍生成单一的严重程度评分（较高的评分等同于较严重的严重程度），其使用已通过临床中广泛的因素和聚类分析得到验证和非临床人群。
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从第 1 期开始到结束（8 周）和从第 2 期开始到结束（8 周）
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皮博迪图片词汇测试总分 (PPVT-4)
大体时间：从第 1 期开始到结束（8 周）和从第 2 期开始到结束（8 周）
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PPVT-4 是标准美式英语接受词汇量度。
对于这项研究，我们将使用标准分数。
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从第 1 期开始到结束（8 周）和从第 2 期开始到结束（8 周）
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Expressive One Word Picture Vocabulary test 第四版总分 (EOWPVT-4)
大体时间：从第 1 期开始到结束（8 周）和从第 2 期开始到结束（8 周）
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该测试评估个人命名各种对象、动作和概念的能力。
本研究的参与者预计语言能力有限。
该测试将评估基线和治疗后的损伤程度。
管理时间不到二十分钟。
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从第 1 期开始到结束（8 周）和从第 2 期开始到结束（8 周）
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儿童睡眠习惯问卷总分（CSHQ）
大体时间：从第 1 期开始到结束（8 周）和从第 2 期开始到结束（8 周）
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这是一份包含 45 个项目的回顾性家长问卷，已在许多研究中用于检查幼儿的睡眠行为。
CSHQ 的 32 个项目分为 8 个子量表，涉及多个关键睡眠领域：(1) 就寝时间抵抗（6 个项目）； (2)入睡延迟(1项)； (3)睡眠时长(3项)； (4)睡眠焦虑(4项)； (5) 夜醒（3 项）； (6)异态睡眠(7项)； (7)睡眠呼吸障碍(2项)； (8) 白天嗜睡（8 项）。
父母被要求回忆最近一周典型的睡眠行为。
分数越高表示睡眠越不安。
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从第 1 期开始到结束（8 周）和从第 2 期开始到结束（8 周）
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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磁共振波谱
大体时间：从第 1 期开始到结束（8 周）和从第 2 期开始到结束（8 周）
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分析将包括可在 MR 光谱中识别的 GABA 和其他化合物的水平；这些化合物随着治疗的变化；以及治疗前后不同大脑区域的连通性。
MRS 将检查各种神经递质（谷氨酸、谷氨酰胺、神经元完整性标志物 (NAA) 和代谢功能标志物（乳酸、丙氨酸）的峰值）。
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从第 1 期开始到结束（8 周）和从第 2 期开始到结束（8 周）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Doris Trauner, MD、University of California, San Diego
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年6月1日
初级完成 (预期的)
2023年6月30日
研究完成 (预期的)
2023年12月31日
研究注册日期
首次提交
2020年8月3日
首先提交符合 QC 标准的
2020年8月17日
首次发布 (实际的)
2020年8月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年3月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年3月28日
最后验证
2023年3月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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