Proef met cannabidiol om ernstige gedragsproblemen bij kinderen met autisme te behandelen
26 september 2025 bijgewerkt door: Doris Trauner, MD, University of California, San Diego
Een dubbelblind, cross-over onderzoek naar cannabidiol om ernstige gedragsproblemen bij kinderen met autisme te behandelen
Er zijn zeer weinig behandelingen die effectief zijn in het verminderen van ernstige gedragsproblemen die verband houden met autisme.
Deze gedragingen omvatten agressief en zelfbeschadigend gedrag, frequent repetitief gedrag en ernstige hyperactiviteit.
Dit onderzoek wordt uitgevoerd om te bepalen of cannabidiol een of meer van deze probleemgedragingen kan verminderen.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Kinderen met autismespectrumstoornissen (ASS) kunnen ernstige gedragsproblemen hebben, waaronder agressie, zelfbeschadigend gedrag, ernstig en aanhoudend stereotiep gedrag en extreme hyperactiviteit, die hun vermogen om sociaal en academisch te functioneren beperken en vaak ook het gezinsleven verstoren .
Cannabidiol (CBD), een verbinding die oorspronkelijk is afgeleid van de cannabisplant maar zonder de psychoactieve effecten die in cannabis worden aangetroffen, is veilig en effectief gebleken bij de behandeling van kinderen met ernstige epilepsie.
Twee niet-gecontroleerde onderzoeken waarbij CBD uit lokale bronnen werd gebruikt, hebben verbeteringen in het gedrag van kinderen met autisme aangetoond.
Ouders van autistische kinderen gebruiken CBD-producten op een ongereguleerde manier met onbekende dosering met anekdotische rapporten van verbeterd gedrag.
Deze studie zal EPIDIOLEX (EPX) gebruiken, een gezuiverde orale CBD-oplossing die in juni 2018 door de FDA is goedgekeurd voor de behandeling van ernstige vormen van pediatrische epilepsie.
De proefpersonen zijn 30 jongens tussen 7 en 14 jaar met autisme die ernstige gedragsproblemen hebben.
Elk kind ondergaat een klinische basisevaluatie, neuropsychologische, gedrags-, cognitieve en taaltesten, een test van hersengolfactiviteit (EEG) en een hersen-MRI-scan.
ouders vullen vragenlijsten in over verschillende aspecten van het gedrag van hun kind.
Vijftien kinderen krijgen gedurende 8 weken CBD en 15 kinderen krijgen een placebo dat qua uiterlijk en smaak lijkt op CBD (Periode 1).
Alle basislijntests en vragenlijsten worden dan herhaald.
Na een wash-outperiode van 4 weken worden gedrags- en cognitieve tests en vragenlijsten herhaald en daarna worden de behandelingen teruggedraaid (periode 2).
Aan het einde van 8 weken worden alle basislijntests en vragenlijsten herhaald.
Studiepersoneel en ouders zullen blind zijn voor de behandelingsstatus van elk kind.
Statistische analyses zullen worden gebruikt om te bepalen of er significante verschillen zijn tussen baseline-testen en resultaten na placebo- of CBD-behandeling.
Soorten en ernst van bijwerkingen zullen worden gevolgd om informatie te geven over de veiligheid en verdraagbaarheid van CBD in deze populatie.
Als CBD veilig en effectief blijkt te zijn bij de behandeling van de gedragsproblemen die verband houden met autisme, zou dit een belangrijk nieuw hulpmiddel zijn bij de behandeling van die kinderen dat zou kunnen leiden tot een beter functioneren en een betere kwaliteit van leven voor de getroffen individuen en hun families.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
42
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
California
-
La Jolla, California, Verenigde Staten, 92093
- University of California San Diego
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
7 jaar tot 14 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Jongens van 7-14 jaar
- Bevestigde diagnose van autisme op basis van ADOS-testen
- Ernst van autisme beoordeeld als ernstig met substantiële gedragsproblemen
De ernst van de symptomen zal gebaseerd zijn op een aantal criteria:
- Agressief en/of zelfbeschadigend gedrag (SIB's) komt bijna dagelijks voor (meer dan 6 keer per week) in elke situatie (thuis, op school, in de kliniek, enz.).
- Frequent (dagelijks), aanhoudend (minstens 5-10 minuten aanhoudend en herhaald gedurende de dag) stereotypen (herhalend gedrag zoals fladderen met de hand, in cirkels rennen, herhaaldelijk springen, met de vingers voor de ogen zwaaien)
- Pervasieve hyperactiviteit (kind is zo fysiek actief dat hij niet kan zitten voor maaltijden of schoolwerk, de hele tijd in beweging is, van meubels springt, op meubels klimt, enz.)
- Een of meer van de bovenstaande activiteiten wordt geacht significant bij te dragen aan het onvermogen van het kind om te functioneren volgens ouderlijk rapport en met instemming van de arts op basis van geschiedenis en/of directe observatie
Uitsluitingscriteria:
- de aanwezigheid van epilepsie
- een bekende genetische aandoening zoals tubereuze sclerose
- andere significante gezondheidsproblemen zoals hartaandoeningen, aanwezigheid van bekende aangeboren hersenafwijkingen of een voorgeschiedenis van infectie van het centrale zenuwstelsel.
- kinderen die anticonvulsiva gebruiken, zoals clobazam of valproïnezuur, worden ook uitgesloten vanwege mogelijke interacties tussen geneesmiddelen. Tijdens de screening wordt de medicatielijst van elk kind gecontroleerd op geneesmiddelen waarvan bekend is dat ze interacties met cannabidiol veroorzaken.
- kinderen met een allergie voor een van de bestanddelen van het onderzoeksgeneesmiddel
- kinderen die CBD uit een andere bron gebruiken, tenzij de ouders bereid zijn de behandeling te stoppen gedurende ten minste 4 weken voordat ze aan het onderzoek beginnen. De bloedspiegels van CBD en andere cannabinoïden worden bij aanvang uitgevoerd en als CBD in het bloed wordt gedetecteerd, wordt het kind niet in het onderzoek opgenomen.
- kinderen die tijdens het onderzoek voor een aanzienlijke tijd buiten het gebied kunnen reizen
- kinderen die onlangs hebben deelgenomen aan een andere experimentele geneesmiddelenstudie kunnen worden uitgesloten
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Crossover-opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: placebo
placebo-arm
|
GW heeft een placebo ontwikkeld die qua kleur en smaak identiek is en in hetzelfde volume als de CBD zal worden toegediend, zodat ouders en onderzoekers geen verschillen tussen de 2 behandelingen zouden kunnen ontdekken. De dosering is afhankelijk van het gewicht van elke proefpersoon. De dosering wordt als volgt getitreerd: Week 1: 5 mg/kg/dag, verdeeld over 2 doses Week 2: 10 mg/kg/dag, verdeeld over 2 doses Week 3-8: 20 mg/kg/dag, verdeeld over 2 doses Als het gewicht van een kind verandert met van meer dan 2 kg tijdens het onderzoek, zal de dosis worden aangepast om de gewichtsverandering weer te geven. |
|
Experimenteel: cannabidiol
cannabidiol-arm
|
In de interventiearm krijgen proefpersonen EPIDIOLEX, een oraal gezuiverde CBD-oplossing ontwikkeld door GW Pharmaceuticals. De formulering is een oplossing van 100 mg/ml, waardoor de dosis eenvoudig kan worden getitreerd en zelfs aan jonge kinderen kan worden toegediend. EPIDIOLEX is CBD van natuurlijke oorsprong en heeft een zuiverheid van meer dan 98%. De oplossing bevat een zoetstof om het smakelijk te maken. De dosering is afhankelijk van het gewicht van elke proefpersoon. De dosering wordt in de loop van de tijd als volgt getitreerd: Week 1: 5 mg/kg/dag, verdeeld over 2 doses Week 2: 10 mg/kg/dag, verdeeld over 2 doses Week 3-8: 20 mg/kg/dag, verdeeld over 2 doses Als het gewicht van een kind verandert met van meer dan 2 kg tijdens het onderzoek, zal de dosis worden aangepast om de gewichtsverandering weer te geven.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Totale score op schaal voor repetitief gedrag herzien (RBS-R)
Tijdsspanne: Begin tot einde van periode 1 (8 weken) en begin tot einde van periode 2 (8 weken)
|
Deze schaal is bedoeld om de frequentie en ernst vast te leggen van het repetitieve en beperkte gedrag dat veel voorkomt bij personen met autismespectrumstoornissen.
De RBS-R is gevalideerd en heeft een hoge interne consistentie en interbeoordelaarsbetrouwbaarheid bij gebruik in poliklinische instellingen.
Er zijn 5 subschalen: stereotiep gedrag, zelfbeschadigend gedrag, dwangmatig gedrag, ritueel/gelijkheidsgedrag en beperkte interesses.
Deze schaal wordt afgenomen bij de ouder of verzorger, die zal rapporteren over het recente gedrag van het kind.
Veranderingen in de score vanaf de basislijn tot het einde van de behandeling zullen worden geschat - een waargenomen tijdens de behandelingsperiode met de placebo en een andere tijdens de CBD-behandeling - waarbij een negatieve waarde een verbetering van negatief gedrag vertegenwoordigt en een positieve waarde een verslechtering van die kenmerken.
|
Begin tot einde van periode 1 (8 weken) en begin tot einde van periode 2 (8 weken)
|
|
Totaalscore op de checklist voor gedrag van kinderen (CBCL)
Tijdsspanne: Begin tot einde van periode 1 (8 weken) en begin tot einde van periode 2 (8 weken)
|
De CBCL is een veelgebruikte test die probleemgedrag bij kinderen beoordeelt door vragen te stellen aan de ouder of verzorger.
Het stelt vragen over een breed scala aan mogelijk negatief gedrag, waaronder agressie, het overtreden van regels en sociale problemen.
De schaal voor schoolgaande leeftijd, die in dit onderzoek zal worden gebruikt, bestaat uit 118 vragen.
De CBCL heeft 8 syndroomschalen, waaronder agressief gedrag, angst/depressie, aandachtsproblemen, het overtreden van regels, somatische klachten, sociale problemen, denkproblemen en teruggetrokken/depressief. Veranderingen in de score vanaf de basislijn tot het einde van de behandeling zullen worden geschat - een waargenomen tijdens de behandelingsperiode met de placebo en een andere tijdens de CBD-behandeling - waarbij een negatieve waarde een verbetering van negatief gedrag vertegenwoordigt en een positieve waarde een verslechtering van die kenmerken.
|
Begin tot einde van periode 1 (8 weken) en begin tot einde van periode 2 (8 weken)
|
|
Autisme Diagnostische Observatieschaal- 2 (ADOS-2)
Tijdsspanne: Begin tot einde van periode 1 (8 weken) en begin tot einde van periode 2 (8 weken)
|
Dit is een veelgebruikte schaal die autismespectrumstoornissen diagnosticeert bij personen met een breed scala aan leeftijden, ontwikkelingsniveaus en taalvaardigheden.
Het is een semi-gestructureerd assessment en bestaat uit gedragsobservatie en codering van relevant gedrag.
De ADOS-2 evalueert communicatie, sociale interactie en fantasierijk spel.
Het kind wordt gevraagd om verschillende activiteiten te voltooien en vervolgens beoordeeld op hun prestaties door de tester.
Tijd van toediening is 40-60 minuten.
Bereik van scores is 1-10.
Veranderingen in de score vanaf de basislijn tot het einde van de behandeling zullen worden geschat - een waargenomen tijdens de behandelingsperiode met de placebo en een andere tijdens de CBD-behandeling - waarbij een negatieve waarde een verbetering van negatief gedrag vertegenwoordigt en een positieve waarde een verslechtering van die kenmerken.
|
Begin tot einde van periode 1 (8 weken) en begin tot einde van periode 2 (8 weken)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Totaalscore op Checklist Afwijkend Gedrag (ABC)
Tijdsspanne: Begin tot einde van periode 1 (8 weken) en begin tot einde van periode 2 (8 weken)
|
Deze checklist is gebaseerd op het rapport van de ouder/verzorger om problematisch gedrag te beoordelen.
Deze gedragingen zijn onderverdeeld in 5 subschalen: prikkelbaarheid, sociale terugtrekking, stereotiep gedrag, hyperactiviteit/niet-naleving en ongepaste spraak.
|
Begin tot einde van periode 1 (8 weken) en begin tot einde van periode 2 (8 weken)
|
|
Totaalscore op schaal voor sociale responsiviteit
Tijdsspanne: Begin tot einde van periode 1 (8 weken) en begin tot einde van periode 2 (8 weken)
|
Deze vragenlijst met 65 items, voorheen bekend als de Social Reciprocity Scale, hanteert een kwantitatieve benadering voor het meten van autistische symptomen.
Het krijgt beoordelingen uit de eerste hand van personen (in dit geval ouders) die het kind in een natuurlijke sociale omgeving hebben geobserveerd.
De SRS stelt vragen over het vermogen van een kind om deel te nemen aan emotioneel passende wederzijdse sociale interacties. Het genereert een unieke ernstscore voor autistische sociale stoornissen (hogere score komt overeen met grotere ernst), waarvan het gebruik is gevalideerd door uitgebreide factor- en clusteranalyses onder klinische en niet-klinische populaties.
|
Begin tot einde van periode 1 (8 weken) en begin tot einde van periode 2 (8 weken)
|
|
Totaalscore op Peabody Picture Woordenschattest (PPVT-4)
Tijdsspanne: Begin tot einde van periode 1 (8 weken) en begin tot einde van periode 2 (8 weken)
|
De PPVT-4 is een maat voor receptieve woordenschat voor Standaard Amerikaans Engels.
Voor dit onderzoek gebruiken we standaardscores.
|
Begin tot einde van periode 1 (8 weken) en begin tot einde van periode 2 (8 weken)
|
|
Totaalscore op Expressive One Word Picture Vocabulary-test, vierde editie (EOWPVT-4)
Tijdsspanne: Begin tot einde van periode 1 (8 weken) en begin tot einde van periode 2 (8 weken)
|
Deze test beoordeelt het vermogen van het individu om een verscheidenheid aan objecten, acties en concepten te benoemen.
Van deelnemers aan dit onderzoek wordt verwacht dat ze beperkte verbale vaardigheden hebben.
Deze test evalueert de mate van stoornis bij aanvang en daarna na de behandeling.
Toediening duurt minder dan twintig minuten.
|
Begin tot einde van periode 1 (8 weken) en begin tot einde van periode 2 (8 weken)
|
|
Totaalscore op de vragenlijst over slaapgewoonten bij kinderen (CSHQ)
Tijdsspanne: Begin tot einde van periode 1 (8 weken) en begin tot einde van periode 2 (8 weken)
|
Dit is een retrospectieve oudervragenlijst met 45 items die in een aantal onderzoeken is gebruikt om het slaapgedrag van jonge kinderen te onderzoeken.
Tweeëndertig items op de CSHQ zijn gegroepeerd in 8 subschalen die betrekking hebben op een aantal belangrijke slaapdomeinen: (1) bedtijdweerstand (6 items); (2) vertraging bij het inslapen (1 item); (3) slaapduur (3 items); (4) slaapangst (4 items); (5) 's nachts wakker worden (3 items); (6) parasomnieën (7 items); (7) door slaap verstoorde ademhaling (2 items); en (8) slaperigheid overdag (8 items).
Ouders wordt gevraagd zich slaapgedrag te herinneren dat tijdens een typische recente week plaatsvond.
Een hogere score duidt op meer verstoorde slaap.
|
Begin tot einde van periode 1 (8 weken) en begin tot einde van periode 2 (8 weken)
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Magnetische resonantiespectroscopie
Tijdsspanne: Begin tot einde van periode 1 (8 weken) en begin tot einde van periode 2 (8 weken)
|
Analyses omvatten niveaus van GABA en andere verbindingen die kunnen worden geïdentificeerd in MR-spectra; veranderingen in die verbindingen met behandeling; en connectiviteit van verschillende hersengebieden voor en na de behandeling.
MRS zal de pieken van verschillende neurotransmitters (glutamaat, glutamine, markers van neuronale integriteit (NAA) en markers van metabole functie (lactaat, alanine) onderzoeken.
|
Begin tot einde van periode 1 (8 weken) en begin tot einde van periode 2 (8 weken)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Doris Trauner, MD, University of California, San Diego
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 juni 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
30 augustus 2025
Studie voltooiing (Geschat)
31 december 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
3 augustus 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
17 augustus 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
18 augustus 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
30 september 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
26 september 2025
Laatst geverifieerd
1 september 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 181455
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Beschrijving IPD-plan
Nadat alle gegevensanalyses zijn voltooid, kunnen individuele deelnemersgegevens beschikbaar zijn om per geval met andere onderzoekers te worden gedeeld.
Leden van het kernonderzoeksteam zullen alle verzoeken beoordelen.
Gegevens worden gedeeld op RedCap of een vergelijkbaar platform, afhankelijk van het gevraagde type gegevens.
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .