Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkouška kanabidiolu k léčbě závažných problémů s chováním u dětí s autismem

26. září 2025 aktualizováno: Doris Trauner, MD, University of California, San Diego

Dvojitě zaslepená, zkřížená studie kanabidiolu k léčbě závažných problémů s chováním u dětí s autismem

Existuje jen velmi málo léčebných postupů, které jsou účinné při snižování závažných behaviorálních problémů spojených s autismem. Mezi tato chování patří agresivní a sebepoškozující chování, časté opakující se chování a závažná hyperaktivita. Tato studie se provádí s cílem zjistit, zda kanabidiol může snížit některé nebo všechny z těchto problémových chování.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Děti s poruchami autistického spektra (ASD) mohou mít vážné problémy s chováním, včetně agrese, sebepoškozujícího chování, závažného a přetrvávajícího stereotypního chování a extrémní hyperaktivity, které omezují jejich schopnost sociálně a akademicky fungovat a často také narušují rodinný život. . Cannabidiol (CBD), sloučenina původně odvozená z rostliny konopí, ale bez psychoaktivních účinků nalezených v konopí, se ukázala jako bezpečná a účinná při léčbě dětí s těžkou epilepsií. Dvě nekontrolované studie využívající CBD z místních zdrojů prokázaly zlepšení chování u dětí s autismem. Rodiče autistických dětí používali produkty CBD neregulovaným způsobem s neznámým dávkováním s neoficiálními zprávami o zlepšení chování. Tato studie bude používat EPIDIOLEX (EPX), purifikovaný perorální roztok CBD, který byl schválen FDA v červnu 2018 k léčbě závažných forem dětské epilepsie. Předměty studie bude 30 chlapců ve věku 7 až 14 let s autismem, kteří mají vážné problémy s chováním. Každé dítě podstoupí základní klinické hodnocení, neuropsychologické, behaviorální, kognitivní a jazykové testy, bude mít test aktivity mozkových vln (EEG) a vyšetření mozku magnetickou rezonancí. rodiče vyplní dotazníky o různých aspektech chování jejich dítěte. Patnáct dětí bude dostávat CBD po dobu 8 týdnů a 15 dostane placebo, které vypadá a chutná podobně jako CBD (období 1). Poté se budou opakovat všechny základní testy a dotazníky. Po 4týdenním vymývacím období budou behaviorální a kognitivní testy a dotazníky zopakovány a poté bude léčba obrácena (období 2). Na konci 8 týdnů budou všechny základní testy a dotazníky zopakovány. Personál studie a rodiče budou zaslepeni, pokud jde o stav léčby každého dítěte. Statistické analýzy budou použity k určení, zda existují významné rozdíly mezi základním testováním a výsledky po léčbě placebem nebo CBD. Budou sledovány typy a závažnost nežádoucích příhod, aby byly poskytnuty informace o bezpečnosti a snášenlivosti CBD u této populace. Pokud se zjistí, že CBD je bezpečné a účinné při léčbě behaviorálních problémů spojených s autismem, byl by to významný nový nástroj v léčbě těchto dětí, který by mohl vést ke zlepšení fungování a kvality života postižených jedinců a jejich rodin.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

42

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92093
        • University of California San Diego

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

7 let až 14 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Chlapci ve věku 7-14 let
  • Potvrzená diagnóza autismu na základě testování ADOS
  • Závažnost autismu hodnocena jako závažná se závažnými problémy v chování

Závažnost příznaků bude založena na řadě kritérií:

  1. K agresivnímu a/nebo sebepoškozujícímu chování (SIB) dochází téměř denně (více než 6krát týdně) v jakékoli situaci (doma, škola, klinika atd.).
  2. Časté (denně), přetrvávající (trvající alespoň 5-10 minut a opakované během dne) stereotypy (opakující se chování, jako je mávání rukou, běhání v kruzích, opakované skákání, mávání prsty před očima)
  3. Všudypřítomná hyperaktivita (dítě je tak fyzicky aktivní, že nemůže sedět u jídla nebo školní práce, neustále se pohybuje, skáče z nábytku, leze na nábytek atd.)
  4. Má se za to, že jedna nebo více z výše uvedených činností významně přispívá k neschopnosti dítěte fungovat podle zprávy rodičů a se souhlasem lékaře na základě anamnézy a/nebo přímého pozorování.

Kritéria vyloučení:

  • přítomnost epilepsie
  • známé genetické onemocnění, jako je tuberózní skleróza
  • jiné významné zdravotní problémy, jako je srdeční onemocnění, přítomnost známé vrozené malformace mozku nebo anamnéza infekce centrálního nervového systému.
  • děti, které užívají antikonvulzivní léky, jako je klobazam nebo kyselina valproová, budou také vyloučeny z důvodu potenciálních lékových interakcí. V době screeningu bude seznam léků každého dítěte zkontrolován na léky, o kterých je známo, že způsobují interakce s kanabidiolem.
  • děti s alergií na kteroukoli složku studovaného léku
  • děti, které užívají CBD z jiného zdroje, pokud rodiče nejsou ochotni přerušit léčbu alespoň 4 týdny před vstupem do studie. Hladiny CBD a dalších kanabinoidů v krvi budou provedeny na začátku studie a pokud bude CBD v krvi zjištěno, dítě nebude do studie zahrnuto.
  • děti, které by mohly během studie na významnou dobu vycestovat z oblasti
  • mohou být vyloučeny děti, které se nedávno zúčastnily jiné výzkumné studie léčiv

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: placebo
rameno s placebem
Lék: placebo perorální roztok

GW vyvinulo placebo, které je identické v barvě a chuti a bude podáváno ve stejném objemu jako CBD, takže rodiče a vyšetřovatelé by neměli být schopni detekovat rozdíly mezi těmito 2 způsoby léčby. Dávkování závisí na hmotnosti každého subjektu.

Dávka bude titrována následovně:

1. týden: 5 mg/kg/den rozděleno do 2 dávek 2. týden: 10 mg/kg/den rozděleno do 2 dávek 3.–8. týden: 20 mg/kg/den rozděleno do 2 dávek Pokud se hmotnost dítěte změní o větší než 2 kg během studie, bude dávka upravena tak, aby odrážela změnu hmotnosti.
Experimentální: kanabidiol
rameno kanabidiolu
Lék: Epidiolex

Zatímco v intervenční větvi budou subjekty dostávat EPIDIOLEX, perorální purifikovaný roztok CBD vyvinutý společností GW Pharmaceuticals. Formulace je 100 mg/ml roztok, který umožňuje snadnou titraci dávky a podávání i malým dětem. EPIDIOLEX je přirozeně odvozený CBD a bylo zjištěno, že má čistotu přes 98 %. Roztok obsahuje sladidlo, aby byl chutný. Dávkování závisí na hmotnosti každého subjektu.

Dávka bude v průběhu času titrována následovně:

1. týden: 5 mg/kg/den rozděleno do 2 dávek 2. týden: 10 mg/kg/den rozděleno do 2 dávek 3.–8. týden: 20 mg/kg/den rozděleno do 2 dávek Pokud se hmotnost dítěte změní o větší než 2 kg během studie, bude dávka upravena tak, aby odrážela změnu hmotnosti.

Ostatní jména:
  • kanabidiol

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové skóre na stupnici opakujícího se chování – revidovaná (RBS-R)
Časové okno: Začátek do konce období 1 (8 týdnů) a začátek do konce období 2 (8 týdnů)
Tato škála si klade za cíl zachytit frekvenci a závažnost opakujícího se a omezeného chování, které je běžným rysem u jedinců s poruchami autistického spektra. RBS-R byl ověřen a bylo prokázáno, že má vysokou vnitřní konzistenci a spolehlivost mezi jednotlivými hodnotiteli při použití v ambulantních podmínkách. Existuje 5 subškál: Stereotypní chování, Sebepoškozující chování, Kompulzivní chování, Ritualistické/stejnostní chování a Omezené zájmy. Tato stupnice bude poskytnuta rodiči nebo pečovateli, který bude podávat zprávy o nedávném chování dítěte. Změny ve skóre od základní linie do konce léčby budou odhadnuty – jedna pozorovaná během období léčby placebem a druhá během léčby CBD – s negativní hodnotou představující zlepšení negativního chování a pozitivní hodnotou představující zhoršení těchto charakteristik.
Začátek do konce období 1 (8 týdnů) a začátek do konce období 2 (8 týdnů)
Celkové skóre na kontrolním seznamu chování dětí (CBCL)
Časové okno: Začátek do konce období 1 (8 týdnů) a začátek do konce období 2 (8 týdnů)
CBCL je široce používaný test, který hodnotí problémové chování dětí kladením otázek rodičům nebo pečovatelům. Klade otázky týkající se široké škály potenciálního negativního chování včetně agrese, porušování pravidel a sociálních problémů. Škála školního věku, která bude v této studii použita, se skládá ze 118 otázek. CBCL má 8 škál syndromů, včetně agresivního chování, úzkosti/deprese, problémů s pozorností, porušování pravidel, somatických stížností, sociálních problémů, problémů s myšlenkami a stažení/deprese. Změny ve skóre od základní linie do konce léčby budou odhadnuty – jedna pozorovaná během období léčby placebem a druhá během léčby CBD – s negativní hodnotou představující zlepšení negativního chování a pozitivní hodnotou představující zhoršení těchto charakteristik.
Začátek do konce období 1 (8 týdnů) a začátek do konce období 2 (8 týdnů)
Diagnostická pozorovací škála autismu-2 (ADOS-2)
Časové okno: Začátek do konce období 1 (8 týdnů) a začátek do konce období 2 (8 týdnů)
Toto je široce používaná škála, která diagnostikuje poruchy autistického spektra u jedinců se širokým spektrem věku, vývojových úrovní a jazykových schopností. Jde o polostrukturované hodnocení a sestává z pozorování chování a kódování relevantního chování. ADOS-2 hodnotí komunikaci, sociální interakci a imaginativní hru. Dítě je požádáno, aby dokončilo různé činnosti, a poté je tester ohodnotí podle jejich výkonu. Doba podání je 40-60 minut. Rozsah skóre je 1-10. Změny ve skóre od základní linie do konce léčby budou odhadnuty – jedna pozorovaná během období léčby placebem a druhá během léčby CBD – s negativní hodnotou představující zlepšení negativního chování a pozitivní hodnotou představující zhoršení těchto charakteristik.
Začátek do konce období 1 (8 týdnů) a začátek do konce období 2 (8 týdnů)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové skóre na kontrolním seznamu aberantního chování (ABC)
Časové okno: Začátek do konce období 1 (8 týdnů) a začátek do konce období 2 (8 týdnů)
Tento kontrolní seznam se při posouzení problematického chování opírá o zprávu rodiče/pečovatele. Toto chování je rozděleno do 5 subškál: podrážděnost, sociální stažení, stereotypní chování, hyperaktivita/nepřizpůsobivost a nevhodná řeč.
Začátek do konce období 1 (8 týdnů) a začátek do konce období 2 (8 týdnů)
Celkové skóre na stupnici sociální odezvy
Časové okno: Začátek do konce období 1 (8 týdnů) a začátek do konce období 2 (8 týdnů)
Tento dotazník o 65 položkách, dříve známý jako škála sociální reciprocity, využívá kvantitativní přístup k měření autistické symptomatologie. Získává hodnocení „z první ruky“ od jednotlivců (v tomto případě rodičů), kteří pozorovali dítě v naturalistickém sociálním prostředí. SRS klade otázky týkající se schopnosti dítěte zapojit se do emocionálně vhodných recipročních sociálních interakcí, generuje singulární skóre závažnosti pro autistické sociální postižení (vyšší skóre se rovná větší závažnosti), jehož použití bylo ověřeno rozsáhlými analýzami faktorů a shluků mezi klinickými a neklinické populace.
Začátek do konce období 1 (8 týdnů) a začátek do konce období 2 (8 týdnů)
Celkové skóre v testu Peabody Picture Vocabulary (PPVT-4)
Časové okno: Začátek do konce období 1 (8 týdnů) a začátek do konce období 2 (8 týdnů)
PPVT-4 je měřítkem receptivní slovní zásoby pro standardní americkou angličtinu. Pro tuto studii použijeme standardní skóre.
Začátek do konce období 1 (8 týdnů) a začátek do konce období 2 (8 týdnů)
Celkové skóre v testu expresivní jednoslovné obrázkové slovní zásoby, čtvrté vydání (EOWPVT-4)
Časové okno: Začátek do konce období 1 (8 týdnů) a začátek do konce období 2 (8 týdnů)
Tento test hodnotí schopnost jednotlivce pojmenovat různé předměty, akce a koncepty. Od účastníků této studie se očekává, že budou mít omezené verbální schopnosti. Tento test vyhodnotí stupeň poškození na začátku a poté po léčbě. Administrace trvá méně než dvacet minut.
Začátek do konce období 1 (8 týdnů) a začátek do konce období 2 (8 týdnů)
Celkové skóre v dotazníku dětských spánkových návyků (CSHQ)
Časové okno: Začátek do konce období 1 (8 týdnů) a začátek do konce období 2 (8 týdnů)
Jedná se o retrospektivní, 45položkový rodičovský dotazník, který byl použit v řadě studií ke zkoumání spánkového chování u malých dětí. Třicet dva položek na CSHQ je seskupeno do 8 subškál týkajících se řady klíčových domén spánku: (1) odolnost před spaním (6 položek); (2) zpoždění nástupu spánku (1 položka); (3) trvání spánku (3 položky); (4) úzkost ze spánku (4 položky); (5) noční buzení (3 položky); (6) parasomnie (7 položek); (7) poruchy dýchání ve spánku (2 položky); a (8) denní ospalost (8 položek). Rodiče jsou požádáni, aby si vzpomněli na spánkové chování, ke kterému dochází během typického posledního týdne. Vyšší skóre znamená více narušený spánek.
Začátek do konce období 1 (8 týdnů) a začátek do konce období 2 (8 týdnů)

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Spektroskopie magnetické rezonance
Časové okno: Začátek do konce období 1 (8 týdnů) a začátek do konce období 2 (8 týdnů)
Analýzy budou zahrnovat hladiny GABA a dalších sloučenin, které lze identifikovat v MR spektrech; změny v těchto sloučeninách s léčbou; a konektivitu různých oblastí mozku před a po léčbě. MRS bude zkoumat vrcholy různých neurotransmiterů (glutamát, glutamin, markery neuronální integrity (NAA) a markery metabolických funkcí (laktát, alanin).
Začátek do konce období 1 (8 týdnů) a začátek do konce období 2 (8 týdnů)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of California, San Diego

Spolupracovníci

Center for Medicinal Cannabis Research
Wholistic Research and Education Foundation

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Doris Trauner, MD, University of California, San Diego

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. června 2020

Primární dokončení (Aktuální)

30. srpna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. srpna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. srpna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

18. srpna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

30. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 181455

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Jakmile jsou všechny analýzy dat dokončeny, mohou být údaje o jednotlivých účastnících k dispozici, aby byly sdíleny s ostatními vědci v případě případu. Členové hlavního výzkumného týmu zkontrolují všechny žádosti. Data budou sdílena na RedCap nebo podobné platformě v závislosti na typu požadovaných dat.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Poruchou autistického spektra

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit