Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba kannabidiolu w leczeniu poważnych problemów behawioralnych u dzieci z autyzmem

26 września 2025 zaktualizowane przez: Doris Trauner, MD, University of California, San Diego

Podwójnie ślepa, krzyżowa próba kannabidiolu w leczeniu poważnych problemów behawioralnych u dzieci z autyzmem

Istnieje bardzo niewiele metod leczenia, które są skuteczne w zmniejszaniu poważnych problemów behawioralnych związanych z autyzmem. Zachowania te obejmują zachowania agresywne i samookaleczenia, częste powtarzające się zachowania i ciężką nadpobudliwość. To badanie jest prowadzone w celu ustalenia, czy kannabidiol może zmniejszyć niektóre lub wszystkie z tych problematycznych zachowań.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Dzieci z zaburzeniami ze spektrum autyzmu (ASD) mogą mieć poważne problemy behawioralne, w tym agresję, zachowania samookaleczające, poważne i uporczywe zachowania stereotypowe oraz skrajną nadpobudliwość, które ograniczają ich zdolność do funkcjonowania społecznego i akademickiego oraz często zakłócają życie rodzinne. . Wykazano, że kannabidiol (CBD), związek pochodzący pierwotnie z rośliny konopi, ale bez efektów psychoaktywnych występujących w konopiach, jest bezpieczny i skuteczny w leczeniu dzieci z ciężką padaczką. Dwa niekontrolowane badania z wykorzystaniem CBD z lokalnych źródeł wykazały poprawę zachowania dzieci z autyzmem. Rodzice autystycznych dzieci używają produktów CBD w nieuregulowany sposób, z nieznanym dawkowaniem i niepotwierdzonymi doniesieniami o poprawie zachowania. W tym badaniu zostanie wykorzystany EPIDIOLEX (EPX), oczyszczony roztwór doustny CBD, który został zatwierdzony przez FDA w czerwcu 2018 r. do leczenia ciężkich postaci padaczki dziecięcej. Badanymi będzie 30 chłopców w wieku od 7 do 14 lat z autyzmem, którzy mają poważne problemy z zachowaniem. Każde dziecko zostanie poddane podstawowej ocenie klinicznej, testom neuropsychologicznym, behawioralnym, poznawczym i językowym, będzie miało test aktywności fal mózgowych (EEG) i MRI mózgu. rodzice będą wypełniać kwestionariusze dotyczące różnych aspektów zachowania dziecka. Piętnaścioro dzieci otrzyma CBD przez 8 tygodni, a 15 otrzyma placebo, które wygląda i smakuje podobnie do CBD (okres 1). Wszystkie podstawowe testy i kwestionariusze zostaną następnie powtórzone. Po 4-tygodniowym okresie wymywania zostaną powtórzone testy i kwestionariusze behawioralne i poznawcze, a następnie odwrócone zostaną zabiegi (okres 2). Pod koniec 8 tygodni wszystkie podstawowe testy i kwestionariusze zostaną powtórzone. Personel badawczy i rodzice nie będą znali statusu leczenia każdego dziecka. Analizy statystyczne zostaną wykorzystane do ustalenia, czy istnieją znaczące różnice między testami wyjściowymi a wynikami po leczeniu placebo lub CBD. Rodzaje i nasilenie zdarzeń niepożądanych będą śledzone w celu dostarczenia informacji o bezpieczeństwie i tolerancji CBD w tej populacji. Jeśli okaże się, że CBD jest bezpieczne i skuteczne w leczeniu problemów behawioralnych związanych z autyzmem, będzie to główne nowe narzędzie w leczeniu tych dzieci, które może prowadzić do poprawy funkcjonowania i jakości życia osób dotkniętych chorobą i ich rodzin.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

42

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093
        • University Of California San Diego

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

7 lat do 14 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Chłopcy w wieku 7-14 lat
  • Potwierdzona diagnoza autyzmu na podstawie testów ADOS
  • Nasilenie autyzmu oceniono jako ciężkie z istotnymi problemami behawioralnymi

Nasilenie objawów będzie oparte na kilku kryteriach:

  1. Zachowania agresywne i/lub samookaleczenia (SIB) zdarzają się prawie codziennie (więcej niż 6 razy w tygodniu) w każdej sytuacji (dom, szkoła, przychodnia itp.).
  2. Częste (codzienne), uporczywe (trwające co najmniej 5-10 minut i powtarzające się w ciągu dnia) stereotypy (powtarzające się zachowania, takie jak machanie rękami, bieganie w kółko, wielokrotne skakanie, machanie palcami przed oczami)
  3. Wszechobecna nadpobudliwość (dziecko jest tak aktywne fizycznie, że nie może siadać do posiłków, czy odrabiać lekcji, cały czas się rusza, skacze z mebli, wspina się na meble itp.)
  4. Jedna lub więcej z powyższych czynności jest uważana za znacząco przyczyniającą się do niezdolności dziecka do funkcjonowania na podstawie raportu rodziców i za zgodą lekarza na podstawie wywiadu i/lub bezpośredniej obserwacji

Kryteria wyłączenia:

  • obecność epilepsji
  • znana choroba genetyczna, taka jak stwardnienie guzowate
  • inne istotne problemy zdrowotne, takie jak choroby serca, obecność znanej wrodzonej wady rozwojowej mózgu lub historia infekcji ośrodkowego układu nerwowego.
  • dzieci przyjmujące leki przeciwdrgawkowe, takie jak klobazam lub kwas walproinowy, również zostaną wykluczone z powodu potencjalnych interakcji lekowych. W czasie badania przesiewowego lista leków każdego dziecka zostanie sprawdzona pod kątem leków, o których wiadomo, że powodują interakcje z kanabidiolem.
  • dzieci z alergią na którykolwiek składnik badanego leku
  • dzieci, które przyjmują CBD z innego źródła, chyba że rodzice chcą przerwać leczenie na co najmniej 4 tygodnie przed rozpoczęciem badania. Poziomy CBD i innych kannabinoidów we krwi będą oznaczane na początku badania, a jeśli CBD zostanie wykryte we krwi, dziecko nie zostanie włączone do badania.
  • dzieci, które mogą podróżować poza obszar przez dłuższy czas podczas badania
  • dzieci, które niedawno brały udział w innym badanym badaniu leku, mogą zostać wykluczone

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: placebo
ramię placebo
Lek: roztwór doustny placebo

GW opracowało placebo, które ma identyczny kolor i smak i będzie podawane w tej samej objętości co CBD, więc rodzice i badacze nie powinni być w stanie wykryć różnic między tymi dwoma terapiami. Dawkowanie zależy od wagi każdego osobnika.

Dawka będzie miareczkowana w następujący sposób:

Tydzień 1: 5 mg/kg/dobę, podzielone na 2 dawki Tydzień 2: 10 mg/kg/dobę, podzielone na 2 dawki Tygodnie 3-8: 20 mg/kg/dobę, podzielone na 2 dawki Jeśli masa ciała dziecka zmieni się o większa niż 2 kg podczas badania, dawka zostanie dostosowana w celu odzwierciedlenia zmiany masy ciała.
Eksperymentalny: kannabidiol
ramię kanabidiolu
Lek: Epidioleks

W grupie interwencyjnej uczestnicy otrzymają EPIDIOLEX, doustny oczyszczony roztwór CBD opracowany przez GW Pharmaceuticals. Preparat jest roztworem o stężeniu 100 mg/ml, co pozwala na łatwe miareczkowanie dawki i podawanie nawet małym dzieciom. EPIDIOLEX to CBD pochodzenia naturalnego, którego czystość przekracza 98%. Roztwór zawiera środek słodzący, aby był smaczny. Dawkowanie zależy od wagi każdego osobnika.

Dawka będzie stopniowo zwiększana w następujący sposób:

Tydzień 1: 5 mg/kg/dobę, podzielone na 2 dawki Tydzień 2: 10 mg/kg/dobę, podzielone na 2 dawki Tygodnie 3-8: 20 mg/kg/dobę, podzielone na 2 dawki Jeśli masa ciała dziecka zmieni się o większa niż 2 kg podczas badania, dawka zostanie dostosowana w celu odzwierciedlenia zmiany masy ciała.

Inne nazwy:
  • kannabidiol

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowity wynik w skorygowanej skali powtarzalnych zachowań (RBS-R)
Ramy czasowe: Od początku do końca okresu 1 (8 tygodni) i od początku do końca okresu 2 (8 tygodni)
Ta skala ma na celu uchwycenie częstotliwości i nasilenia powtarzających się i ograniczonych zachowań, które są wspólną cechą osób z zaburzeniami ze spektrum autyzmu. RBS-R został zwalidowany i wykazano, że ma wysoką spójność wewnętrzną i wiarygodność między oceniającymi, gdy jest stosowany w warunkach ambulatoryjnych. Istnieje 5 podskal: Zachowanie stereotypowe, Zachowanie samookaleczające, Zachowanie kompulsywne, Zachowanie rytualne/identyczne oraz Ograniczone zainteresowania. Ta skala zostanie podana rodzicowi lub opiekunowi, który zda raport na temat ostatnich zachowań dziecka. Oszacowane zostaną zmiany wyniku od wartości początkowej do końca leczenia – jedna zaobserwowana podczas okresu leczenia placebo i inna podczas leczenia CBD – z wartością ujemną reprezentującą poprawę negatywnych zachowań i wartością dodatnią reprezentującą pogorszenie tych cech.
Od początku do końca okresu 1 (8 tygodni) i od początku do końca okresu 2 (8 tygodni)
Całkowity wynik na liście kontrolnej zachowania dziecka (CBCL)
Ramy czasowe: Od początku do końca okresu 1 (8 tygodni) i od początku do końca okresu 2 (8 tygodni)
CBCL jest szeroko stosowanym testem oceniającym problematyczne zachowania u dzieci poprzez zadawanie pytań rodzicowi lub opiekunowi. Stawia pytania dotyczące szerokiego zakresu potencjalnych negatywnych zachowań, w tym agresji, łamania zasad i problemów społecznych. Skala wieku szkolnego, która zostanie zastosowana w niniejszym badaniu, składa się ze 118 pytań. CBCL ma 8 skal syndromów, w tym zachowanie agresywne, lęk/depresja, problemy z uwagą, łamanie zasad, dolegliwości somatyczne, problemy społeczne, problemy z myśleniem oraz wycofanie/depresja. Oszacowane zostaną zmiany wyniku od wartości początkowej do końca leczenia – jedna zaobserwowana podczas okresu leczenia placebo i inna podczas leczenia CBD – z wartością ujemną reprezentującą poprawę negatywnych zachowań i wartością dodatnią reprezentującą pogorszenie tych cech.
Od początku do końca okresu 1 (8 tygodni) i od początku do końca okresu 2 (8 tygodni)
Skala Obserwacji Diagnostyki Autyzmu - 2 (ADOS-2)
Ramy czasowe: Od początku do końca okresu 1 (8 tygodni) i od początku do końca okresu 2 (8 tygodni)
Jest to szeroko stosowana skala, która diagnozuje zaburzenia ze spektrum autyzmu u osób w różnym wieku, na różnych poziomach rozwoju i zdolnościach językowych. Jest to ocena częściowo ustrukturyzowana i składa się z obserwacji behawioralnej i kodowania odpowiednich zachowań. ADOS-2 ocenia komunikację, interakcje społeczne i zabawę z wyobraźnią. Dziecko jest proszone o wykonanie różnych czynności, a następnie oceniane jest ich wykonanie przez testującego. Czas podania wynosi 40-60 minut. Zakres punktów to 1-10. Oszacowane zostaną zmiany wyniku od wartości początkowej do końca leczenia – jedna zaobserwowana podczas okresu leczenia placebo i inna podczas leczenia CBD – z wartością ujemną reprezentującą poprawę negatywnych zachowań i wartością dodatnią reprezentującą pogorszenie tych cech.
Od początku do końca okresu 1 (8 tygodni) i od początku do końca okresu 2 (8 tygodni)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowity wynik na liście kontrolnej nieprawidłowych zachowań (ABC)
Ramy czasowe: Od początku do końca okresu 1 (8 tygodni) i od początku do końca okresu 2 (8 tygodni)
Ta lista kontrolna opiera się na raporcie rodzica/opiekuna w celu oceny problematycznych zachowań. Zachowania te są podzielone na 5 podskal: drażliwość, wycofanie społeczne, zachowanie stereotypowe, nadaktywność/niezgodność i niewłaściwa mowa.
Od początku do końca okresu 1 (8 tygodni) i od początku do końca okresu 2 (8 tygodni)
Całkowity wynik w skali responsywności społecznej
Ramy czasowe: Od początku do końca okresu 1 (8 tygodni) i od początku do końca okresu 2 (8 tygodni)
Ten składający się z 65 pozycji kwestionariusz, wcześniej znany jako Skala Wzajemności Społecznej, przyjmuje ilościowe podejście do pomiaru symptomatologii autyzmu. Uzyskuje oceny „z pierwszej ręki” od osób (w tym przypadku rodziców), które obserwowały dziecko w naturalistycznych warunkach społecznych. SRS stawia pytania o zdolność dziecka do angażowania się w emocjonalnie odpowiednie wzajemne interakcje społeczne. Generuje pojedynczą punktację dotkliwości autystycznego upośledzenia społecznego (wyższy wynik oznacza większą dotkliwość), której użycie zostało potwierdzone przez szeroko zakrojone analizy czynnikowe i klastrowe wśród klinicznych i niekliniczne populacje.
Od początku do końca okresu 1 (8 tygodni) i od początku do końca okresu 2 (8 tygodni)
Całkowity wynik w teście Peabody Picture Vocabulary (PPVT-4)
Ramy czasowe: Od początku do końca okresu 1 (8 tygodni) i od początku do końca okresu 2 (8 tygodni)
PPVT-4 jest miarą receptywnego słownictwa dla standardowego amerykańskiego angielskiego. W tym badaniu użyjemy standardowych wyników.
Od początku do końca okresu 1 (8 tygodni) i od początku do końca okresu 2 (8 tygodni)
Całkowity wynik w teście ekspresyjnego słownictwa obrazkowego z jednym słowem, wydanie czwarte (EOWPVT-4)
Ramy czasowe: Od początku do końca okresu 1 (8 tygodni) i od początku do końca okresu 2 (8 tygodni)
Ten test ocenia zdolność danej osoby do nazywania różnych przedmiotów, działań i pojęć. Oczekuje się, że uczestnicy tego badania będą mieli ograniczone zdolności werbalne. Ten test oceni stopień upośledzenia na początku leczenia, a następnie po leczeniu. Administracja zajmuje mniej niż dwadzieścia minut.
Od początku do końca okresu 1 (8 tygodni) i od początku do końca okresu 2 (8 tygodni)
Całkowity wynik w kwestionariuszu nawyków związanych ze snem dzieci (CSHQ)
Ramy czasowe: Od początku do końca okresu 1 (8 tygodni) i od początku do końca okresu 2 (8 tygodni)
Jest to retrospektywny, 45-punktowy kwestionariusz dla rodziców, który został wykorzystany w wielu badaniach w celu zbadania zachowania podczas snu u małych dzieci. Trzydzieści dwie pozycje w CSHQ są pogrupowane w 8 podskal odnoszących się do kilku kluczowych domen snu: (1) opór przed snem (6 pozycji); (2) opóźnienie zasypiania (1 pozycja); (3) czas trwania snu (3 pozycje); (4) lęk przed snem (4 pozycje); (5) budzenie się w nocy (3 szt.); (6) parasomnie (7 pozycji); (7) zaburzenia oddychania podczas snu (2 pozycje); oraz (8) senność w ciągu dnia (8 pozycji). Rodzice proszeni są o przypomnienie sobie zachowań związanych ze snem, które miały miejsce podczas typowego ostatniego tygodnia. Wyższy wynik wskazuje na bardziej zaburzony sen.
Od początku do końca okresu 1 (8 tygodni) i od początku do końca okresu 2 (8 tygodni)

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Spektroskopia rezonansu magnetycznego
Ramy czasowe: Od początku do końca okresu 1 (8 tygodni) i od początku do końca okresu 2 (8 tygodni)
Analizy obejmą poziomy GABA i innych związków, które można zidentyfikować w widmach MR; zmiany w tych związkach z leczeniem; i łączność różnych regionów mózgu przed i po leczeniu. MRS zbada piki różnych neuroprzekaźników (glutaminian, glutamina, markery integralności neuronów (NAA) i markery funkcji metabolicznych (mleczan, alanina).
Od początku do końca okresu 1 (8 tygodni) i od początku do końca okresu 2 (8 tygodni)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of California, San Diego

Współpracownicy

Center for Medicinal Cannabis Research
Wholistic Research and Education Foundation

Śledczy

  • Główny śledczy: Doris Trauner, MD, University of California, San Diego

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 sierpnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 sierpnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 sierpnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 sierpnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

30 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 września 2025

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 181455

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Po zakończeniu wszystkich analiz danych dane poszczególnych uczestników mogą być dostępne do udostępnienia innym badaczom w poszczególnych przypadkach. Członkowie podstawowego zespołu badawczego przejrzą wszystkie prośby. Dane będą udostępniane na RedCAP lub podobnej platformie w zależności od rodzaju wymaganych danych.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zaburzenia ze spektrum autyzmu

Badania kliniczne na Epidioleks

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Qatar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj