Prøve av Cannabidiol for å behandle alvorlige atferdsproblemer hos barn med autisme
26. september 2025 oppdatert av: Doris Trauner, MD, University of California, San Diego
En dobbeltblind, crossover-forsøk med cannabidiol for å behandle alvorlige atferdsproblemer hos barn med autisme
Det er svært få behandlinger som er effektive for å redusere alvorlige atferdsproblemer forbundet med autisme.
Disse atferdene inkluderer aggressiv og selvskadende atferd, hyppig repeterende atferd og alvorlig hyperaktivitet.
Denne studien blir utført for å avgjøre om cannabidiol kan redusere noen eller alle disse problematferdene.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Barn med autismespekterforstyrrelser (ASD) kan ha alvorlige atferdsproblemer, inkludert aggresjon, selvskadende atferd, alvorlig og vedvarende stereotyp atferd og ekstrem hyperaktivitet, som begrenser deres evne til å fungere sosialt og akademisk og ofte også forstyrrer familielivet. .
Cannabidiol (CBD), en forbindelse som opprinnelig kommer fra cannabisplanten, men uten de psykoaktive effektene som finnes i cannabis, har vist seg å være trygg og effektiv i behandlingen av barn med alvorlig epilepsi.
To ikke-kontrollerte studier med bruk av CBD fra lokale kilder har vist forbedringer i atferd hos barn med autisme.
Foreldre til autistiske barn har brukt CBD-produkter på en uregulert måte med ukjent dosering med anekdotiske rapporter om forbedret atferd.
Denne studien vil bruke EPIDIOLEX (EPX), en renset CBD oral oppløsning som ble godkjent av FDA i juni 2018 for å behandle alvorlige former for pediatrisk epilepsi.
Undersøkelsene vil være 30 gutter mellom 7 og 14 år med autisme som har alvorlige atferdsproblemer.
Hvert barn vil gjennomgå baseline klinisk evaluering, nevropsykologisk, atferdsmessig, kognitiv og språktesting, vil ha en test av hjernebølgeaktivitet (EEG) og en hjerne MR-skanning.
foreldre vil fylle ut spørreskjemaer om ulike aspekter ved barnets oppførsel.
Femten barn vil få CBD i 8 uker og 15 vil få en placebo som ser ut og smaker likt CBD (periode 1).
Alle baseline-testene og spørreskjemaene vil deretter bli gjentatt.
Etter en 4 ukers utvaskingsperiode vil atferds- og kognitive tester og spørreskjemaer bli gjentatt og deretter reverseres behandlingen (Periode 2).
På slutten av 8 uker vil alle baseline-testene og spørreskjemaene bli gjentatt.
Studiepersonell og foreldre vil bli blindet for behandlingsstatusen til hvert barn.
Statistiske analyser vil bli brukt for å avgjøre om det er signifikante forskjeller mellom baseline-testing og resultater etter placebo- eller CBD-behandling.
Typer og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser vil bli sporet for å gi informasjon om sikkerheten og toleransen til CBD i denne populasjonen.
Hvis CBD blir funnet å være trygt og effektivt i å behandle atferdsproblemene forbundet med autisme, vil dette være et viktig nytt verktøy i behandlingen av disse barna som kan føre til forbedret funksjon og livskvalitet for de berørte individene og deres familier.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
42
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
La Jolla, California, Forente stater, 92093
- University of California San Diego
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
7 år til 14 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Gutter i alderen 7-14 år
- Bekreftet diagnose av autisme basert på ADOS-testing
- Alvorlighetsgrad av autisme vurdert som alvorlig med betydelige atferdsproblemer
Alvorlighetsgraden av symptomene vil være basert på en rekke kriterier:
- Aggressiv og/eller selvskadende (SIB) atferd forekommer nesten daglig (mer enn 6 ganger per uke) i enhver situasjon (hjem, skole, klinikk, etc.).
- Hyppige (daglig), vedvarende (som varer i minst 5-10 minutter og gjentas gjennom dagen) stereotypier (repetitiv atferd som håndflapping, løping i sirkler, hopp gjentatte ganger, vifter med fingrene foran øynene)
- Gjennomgripende hyperaktivitet (barnet er så fysisk aktivt at det ikke kan sitte til måltider eller skolearbeid, beveger seg hele tiden, hopper av møbler, klatrer opp på møbler osv.)
- En av flere av de ovennevnte aktivitetene anses å bidra betydelig til barnets manglende evne til å fungere etter foreldrerapport og med klinikerens samtykke basert på historie og/eller direkte observasjon
Ekskluderingskriterier:
- tilstedeværelsen av epilepsi
- en kjent genetisk tilstand som tuberøs sklerose
- andre betydelige helseproblemer som hjertesykdom, tilstedeværelse av kjent medfødt hjernemisdannelse eller en historie med sentralnervesysteminfeksjon.
- barn som bruker krampestillende medisiner som klobazam eller valproinsyre vil også bli ekskludert på grunn av potensielle legemiddelinteraksjoner. På tidspunktet for screening vil hvert barns medisinliste bli sjekket for medisiner som er kjent for å forårsake interaksjoner med cannabidiol.
- barn med allergi mot noen komponenter av studiemedisinen
- barn som tar CBD fra en annen kilde, med mindre foreldre er villige til å stoppe behandlingen i minst 4 uker før de går inn i studien. CBD og andre cannabinoidnivåer i blodet vil bli utført ved baseline, og hvis CBD oppdages i blodet, vil ikke barnet bli inkludert i studien.
- barn som kan reise ut av området i en lengre periode i løpet av studiet
- barn som nylig har deltatt i en annen legemiddelutprøving kan bli ekskludert
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: placebo
placebo arm
|
GW har utviklet en placebo som er identisk i farge og smak, og vil bli administrert i samme volum som CBD, slik at foreldre og etterforskere ikke skal kunne oppdage forskjeller mellom de 2 behandlingene. Doseringen er avhengig av hver enkelt persons vekt. Doseringen vil titreres som følger: Uke 1: 5 mg/kg/døgn, fordelt på 2 doser Uke 2: 10 mg/kg/dag, fordelt på 2 doser Uke 3-8: 20 mg/kg/døgn, fordelt på 2 doser Dersom et barns vekt endres pr. større enn 2 kg i løpet av studien, vil dosen bli justert for å reflektere vektendringen. |
|
Eksperimentell: cannabidiol
cannabidiol arm
|
Mens i intervensjonsarmen vil forsøkspersonene motta EPIDIOLEX, en oral renset CBD-løsning utviklet av GW Pharmaceuticals. Formuleringen er en 100 mg/ml løsning, som muliggjør enkel dosetitrering og administrering selv til små barn. EPIDIOLEX er naturlig avledet CBD, og har vist seg å ha en renhet på over 98%. Løsningen inkluderer et søtningsmiddel for å gjøre den velsmakende. Doseringen er avhengig av hver enkelt persons vekt. Dosen vil titreres over tid som følger: Uke 1: 5 mg/kg/døgn, fordelt på 2 doser Uke 2: 10 mg/kg/dag, fordelt på 2 doser Uke 3-8: 20 mg/kg/døgn, fordelt på 2 doser Dersom et barns vekt endres pr. større enn 2 kg i løpet av studien, vil dosen bli justert for å reflektere vektendringen.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Totalscore på repetitiv atferd skala-revidert (RBS-R)
Tidsramme: Start til slutt av periode 1 (8 uker) og start til slutt av periode 2 (8 uker)
|
Denne skalaen tar sikte på å fange opp hyppigheten og alvorlighetsgraden av repeterende og begrenset atferd som er et vanlig trekk hos personer med autismespekterforstyrrelser.
RBS-R har blitt validert og har vist seg å ha høy intern konsistens og inter-rater-pålitelighet når den brukes i polikliniske omgivelser.
Det er 5 underskalaer: Stereotypisk atferd, selvskadende atferd, tvangsmessig atferd, ritualistisk/likhetsatferd og begrensede interesser.
Denne skalaen vil bli administrert til forelderen eller omsorgspersonen, som vil rapportere om barnets nylige oppførsel.
Endringer i poengsum fra baseline til behandlingsslutt vil bli estimert - en observert i løpet av behandlingen med placebo og en annen under CBD-behandlingen - med negativ verdi som representerer forbedring i negativ atferd og positiv verdi som representerer forverring av disse egenskapene.
|
Start til slutt av periode 1 (8 uker) og start til slutt av periode 2 (8 uker)
|
|
Totalscore på barneatferdssjekkliste (CBCL)
Tidsramme: Start til slutt av periode 1 (8 uker) og start til slutt av periode 2 (8 uker)
|
CBCL er en mye brukt test som vurderer problematferd hos barn ved å stille spørsmål til forelder eller omsorgsperson.
Det stiller spørsmål om et bredt spekter av potensiell negativ atferd, inkludert aggresjon, regelbrudd og sosiale problemer.
Skalaen for skolealder, som skal brukes i denne studien, består av 118 spørsmål.
CBCL har 8 syndromskalaer, inkludert aggressiv atferd, angst/deprimert, oppmerksomhetsproblemer, regelbrudd, somatiske klager, sosiale problemer, tankeproblemer og tilbaketrukket/deprimert. Endringer i poengsum fra baseline til behandlingsslutt vil bli estimert - en observert i løpet av behandlingen med placebo og en annen under CBD-behandlingen - med negativ verdi som representerer forbedring i negativ atferd og positiv verdi som representerer forverring av disse egenskapene.
|
Start til slutt av periode 1 (8 uker) og start til slutt av periode 2 (8 uker)
|
|
Autism Diagnostic Observation Scale- 2 (ADOS-2)
Tidsramme: Start til slutt av periode 1 (8 uker) og start til slutt av periode 2 (8 uker)
|
Dette er en mye brukt skala som diagnostiserer autismespekterforstyrrelser på tvers av individer med et bredt spekter av aldre, utviklingsnivåer og språklige evner.
Det er en semistrukturert vurdering og består av atferdsobservasjon og koding av relevant atferd.
ADOS-2 evaluerer kommunikasjon, sosial interaksjon og fantasifull lek.
Barnet blir bedt om å fullføre ulike aktiviteter og deretter vurderes på prestasjonene av testeren.
Administrasjonstiden er 40-60 minutter.
Range av poeng er 1-10.
Endringer i poengsum fra baseline til behandlingsslutt vil bli estimert - en observert i løpet av behandlingen med placebo og en annen under CBD-behandlingen - med negativ verdi som representerer forbedring i negativ atferd og positiv verdi som representerer forverring av disse egenskapene.
|
Start til slutt av periode 1 (8 uker) og start til slutt av periode 2 (8 uker)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Totalscore på sjekkliste for avvikende atferd (ABC)
Tidsramme: Start til slutt av periode 1 (8 uker) og start til slutt av periode 2 (8 uker)
|
Denne sjekklisten er avhengig av rapport fra foreldre/omsorgspersoner for å vurdere problematisk atferd.
Disse atferdene er delt inn i 5 underskalaer: irritabilitet, sosial tilbaketrekning, stereotyp atferd, hyperaktivitet/ikke etterlevelse og upassende tale.
|
Start til slutt av periode 1 (8 uker) og start til slutt av periode 2 (8 uker)
|
|
Totalscore på skalaen for sosial respons
Tidsramme: Start til slutt av periode 1 (8 uker) og start til slutt av periode 2 (8 uker)
|
Tidligere kjent som Social Reciprocity Scale, tar dette spørreskjemaet med 65 elementer en kvantitativ tilnærming til å måle autistisk symptomatologi.
Den får "førstehånds" vurderinger fra individer (i dette tilfellet foreldre) som har observert barnet i naturalistiske sosiale settinger.
SRS stiller spørsmål om et barns evne til å engasjere seg i emosjonelt passende gjensidige sosiale interaksjoner. Den genererer en enestående alvorlighetsgrad for autistisk sosial svekkelse (høyere poengsum tilsvarer større alvorlighetsgrad), som har blitt validert av omfattende faktor- og klyngeanalyser blant kliniske og ikke-kliniske populasjoner.
|
Start til slutt av periode 1 (8 uker) og start til slutt av periode 2 (8 uker)
|
|
Totalscore på Peabody Picture Vocabulary test (PPVT-4)
Tidsramme: Start til slutt av periode 1 (8 uker) og start til slutt av periode 2 (8 uker)
|
PPVT-4 er et mål på mottakelig vokabular for standard amerikansk engelsk.
For denne studien vil vi bruke standardskårer.
|
Start til slutt av periode 1 (8 uker) og start til slutt av periode 2 (8 uker)
|
|
Totalt poengsum på Expressive One Word Picture Vocabulary test, fjerde utgave (EOWPVT-4)
Tidsramme: Start til slutt av periode 1 (8 uker) og start til slutt av periode 2 (8 uker)
|
Denne testen vurderer individets evne til å navngi en rekke objekter, handlinger og konsepter.
Deltakere i denne studien forventes å ha begrensede verbale evner.
Denne testen vil evaluere graden av svekkelse ved baseline og deretter etter behandling.
Administrasjonen tar mindre enn tjue minutter.
|
Start til slutt av periode 1 (8 uker) og start til slutt av periode 2 (8 uker)
|
|
Totalscore på spørreskjema for barns søvnvaner (CSHQ)
Tidsramme: Start til slutt av periode 1 (8 uker) og start til slutt av periode 2 (8 uker)
|
Dette er et retrospektivt foreldrespørreskjema med 45 elementer som har blitt brukt i en rekke studier for å undersøke søvnatferd hos små barn.
Trettito elementer på CSHQ er gruppert i 8 underskalaer relatert til en rekke nøkkelsøvndomener: (1) sengetidsmotstand (6 elementer); (2) innsettende søvnforsinkelse (1 element); (3) søvnvarighet (3 elementer); (4) søvnangst (4 elementer); (5) nattevåking (3 elementer); (6) parasomnier (7 elementer); (7) søvnforstyrret pust (2 elementer); og (8) søvnighet på dagtid (8 elementer).
Foreldre blir bedt om å huske søvnatferd som har skjedd i løpet av en typisk siste uke.
En høyere poengsum er en indikasjon på mer forstyrret søvn.
|
Start til slutt av periode 1 (8 uker) og start til slutt av periode 2 (8 uker)
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Magnetisk resonansspektroskopi
Tidsramme: Start til slutt av periode 1 (8 uker) og start til slutt av periode 2 (8 uker)
|
Analyser vil inkludere nivåer av GABA og andre forbindelser som kan identifiseres i MR-spektra; endringer i disse forbindelsene med behandling; og tilkobling av ulike hjerneregioner før og etter behandling.
MRS vil undersøke toppene av ulike nevrotransmittere (glutamat, glutamin, markører for nevronal integritet (NAA) og markører for metabolsk funksjon (laktat, alanin).
|
Start til slutt av periode 1 (8 uker) og start til slutt av periode 2 (8 uker)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Doris Trauner, MD, University of California, San Diego
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. juni 2020
Primær fullføring (Faktiske)
30. august 2025
Studiet fullført (Antatt)
31. desember 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
3. august 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
17. august 2020
Først lagt ut (Faktiske)
18. august 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
30. september 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. september 2025
Sist bekreftet
1. september 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 181455
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Når alle dataanalyser er fullført, kan individuelle deltakerdata være tilgjengelige for å deles med andre forskere fra sak til sak.
Medlemmer av kjerneforskningsteamet vil gjennomgå alle forespørsler.
Data vil bli delt på REDCAP eller lignende plattform avhengig av type data som er forespurt.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .