Försök med Cannabidiol för att behandla allvarliga beteendeproblem hos barn med autism
26 september 2025 uppdaterad av: Doris Trauner, MD, University of California, San Diego
En dubbelblind, crossover-försök med cannabidiol för att behandla allvarliga beteendeproblem hos barn med autism
Det finns väldigt få behandlingar som är effektiva för att minska allvarliga beteendeproblem i samband med autism.
Dessa beteenden inkluderar aggressiva och självskadebeteenden, frekventa repetitiva beteenden och svår hyperaktivitet.
Denna studie genomförs för att avgöra om cannabidiol kan minska något eller alla av dessa problembeteenden.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Barn med autismspektrumstörningar (ASD) kan ha allvarliga beteendeproblem, inklusive aggression, självskadande beteenden, allvarliga och ihållande stereotypa beteenden och extrem hyperaktivitet, som begränsar deras förmåga att fungera socialt och akademiskt och ofta även stör familjelivet. .
Cannabidiol (CBD), en förening som ursprungligen kommer från cannabisväxten men utan de psykoaktiva effekter som finns i cannabis, har visat sig vara säker och effektiv vid behandling av barn med svår epilepsi.
Två icke-kontrollerade studier med CBD från lokala källor har visat förbättringar i beteende hos barn med autism.
Föräldrar till autistiska barn har använt CBD-produkter på ett oreglerat sätt med okänd dosering med anekdotiska rapporter om förbättrat beteende.
Denna studie kommer att använda EPIDIOLEX (EPX), en renad CBD oral lösning som godkändes av FDA i juni 2018 för att behandla svåra former av pediatrisk epilepsi.
Studiepersonerna kommer att vara 30 pojkar mellan 7 och 14 år med autism som har allvarliga beteendeproblem.
Varje barn kommer att genomgå klinisk baslinjeutvärdering, neuropsykologiska, beteendemässiga, kognitiva och språktestning, kommer att genomgå ett test av hjärnvågsaktivitet (EEG) och en hjärn-MRI-skanning.
föräldrar kommer att fylla i frågeformulär om olika aspekter av deras barns beteende.
Femton barn kommer att få CBD i 8 veckor och 15 kommer att få en placebo som ser ut och smakar liknande CBD (period 1).
Alla baslinjetester och frågeformulär kommer sedan att upprepas.
Efter en 4 veckors tvättperiod kommer beteende- och kognitiva tester och frågeformulär att upprepas och sedan kommer behandlingarna att vändas (Period 2).
I slutet av 8 veckor kommer alla baslinjetester och frågeformulär att upprepas.
Studiepersonal och föräldrar kommer att bli blinda för varje barns behandlingsstatus.
Statistiska analyser kommer att användas för att avgöra om det finns signifikanta skillnader mellan baslinjetestning och resultat efter placebo- eller CBD-behandling.
Typer och svårighetsgrad av biverkningar kommer att spåras för att ge information om säkerheten och tolerabiliteten av CBD i denna population.
Om CBD visar sig vara säkert och effektivt för att behandla beteendeproblem som är förknippade med autism, skulle detta vara ett stort nytt verktyg i behandlingen av dessa barn som kan leda till förbättrad funktion och livskvalitet för de drabbade individerna och deras familjer.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
42
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
La Jolla, California, Förenta staterna, 92093
- University of California San Diego
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
7 år till 14 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Pojkar i åldern 7-14 år
- Bekräftad diagnos av autism baserat på ADOS-test
- Autism svårighetsgrad bedömd som allvarlig med betydande beteendeproblem
Symtomens svårighetsgrad kommer att baseras på ett antal kriterier:
- Aggressiva och/eller självskadebeteenden (SIB) förekommer nästan dagligen (mer än 6 gånger per vecka) i alla situationer (hem, skola, klinik, etc.).
- Frekventa (dagliga), ihållande (varar i minst 5-10 minuter och upprepas under dagen) stereotypier (repetitiva beteenden som att flaxa händerna, springa i cirklar, hoppa upprepade gånger, vifta med fingrar framför ögonen)
- Genomgripande hyperaktivitet (barnet är så fysiskt aktivt att det inte kan sitta för måltider eller skolarbete, rör sig hela tiden, hoppar av möbler, klättrar upp på möbler etc.)
- En av fler av ovanstående aktiviteter bedöms bidra väsentligt till barnets oförmåga att fungera enligt föräldrarapport och med läkarens överenskommelse baserat på historia och/eller direkt observation
Exklusions kriterier:
- förekomsten av epilepsi
- ett känt genetiskt tillstånd som tuberös skleros
- andra betydande hälsoproblem såsom hjärtsjukdom, förekomst av känd medfödd hjärnmissbildning eller en historia av infektion i centrala nervsystemet.
- barn som går på antikonvulsiva läkemedel som klobazam eller valproinsyra kommer också att uteslutas på grund av potentiella läkemedelsinteraktioner. Vid tidpunkten för screening kommer varje barns läkemedelslista att kontrolleras för läkemedel som är kända för att orsaka interaktioner med cannabidiol.
- barn med allergi mot någon del av studieläkemedlet
- barn som tar CBD från en annan källa, såvida inte föräldrar är villiga att avbryta behandlingen i minst 4 veckor innan de går in i studien. CBD och andra cannabinoidnivåer i blodet kommer att utföras vid baslinjen och om CBD detekteras i blodet kommer barnet inte att inkluderas i studien.
- barn som kan resa ut ur området under en längre tid under studien
- barn som nyligen deltagit i en annan läkemedelsprövning kan uteslutas
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Crossover tilldelning
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: placebo
placeboarm
|
GW har utvecklat ett placebo som är identiskt till färg och smak, och kommer att administreras i samma volym som CBD, så att föräldrar och utredare inte ska kunna upptäcka skillnader mellan de 2 behandlingarna. Doseringen beror på varje individs vikt. Dosen kommer att titreras enligt följande: Vecka 1: 5 mg/kg/dag, uppdelad i 2 doser Vecka 2: 10 mg/kg/dag, uppdelad i 2 doser Vecka 3-8: 20 mg/kg/dag, uppdelat på 2 doser Om ett barns vikt förändras med mer än 2 kg under studien kommer dosen att justeras för att återspegla viktförändringen. |
|
Experimentell: cannabidiol
cannabidiol arm
|
Under interventionsarmen kommer försökspersoner att få EPIDIOLEX, en oral renad CBD-lösning utvecklad av GW Pharmaceuticals. Formuleringen är en 100 mg/ml lösning, vilket möjliggör enkel dostitrering och administrering även till små barn. EPIDIOLEX är naturligt härledd CBD och har visat sig ha en renhet på över 98 %. Lösningen innehåller ett sötningsmedel för att göra det välsmakande. Doseringen beror på varje individs vikt. Dosen kommer att titreras över tiden enligt följande: Vecka 1: 5 mg/kg/dag, uppdelad i 2 doser Vecka 2: 10 mg/kg/dag, uppdelad i 2 doser Vecka 3-8: 20 mg/kg/dag, uppdelat på 2 doser Om ett barns vikt förändras med mer än 2 kg under studien kommer dosen att justeras för att återspegla viktförändringen.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Totalpoäng på repetitivt beteende Reviderad skala (RBS-R)
Tidsram: Börja till slut av period 1 (8 veckor) och början till slut av period 2 (8 veckor)
|
Denna skala syftar till att fånga frekvensen och svårighetsgraden av de repetitiva och begränsade beteenden som är vanliga hos individer med autismspektrumstörningar.
RBS-R har validerats och har visat sig ha hög intern konsistens och interbedömartillförlitlighet när den används i öppenvårdsmiljöer.
Det finns 5 underskalor: stereotypt beteende, självskadebeteende, tvångsmässigt beteende, ritualistiskt/likhetsbeteende och begränsade intressen.
Denna skala kommer att administreras till föräldern eller vårdgivaren, som kommer att rapportera om barnets senaste beteenden.
Förändringar i poäng från baslinjen till behandlingens slut kommer att uppskattas - en observerad under behandlingsperioden med placebo och en annan under CBD-behandlingen - med negativt värde som representerar förbättring av negativt beteende och positivt värde representerar försämring av dessa egenskaper.
|
Börja till slut av period 1 (8 veckor) och början till slut av period 2 (8 veckor)
|
|
Totalt resultat på checklista för barns beteende (CBCL)
Tidsram: Börja till slut av period 1 (8 veckor) och början till slut av period 2 (8 veckor)
|
CBCL är ett allmänt använt test som bedömer problembeteenden hos barn genom att ställa frågor till föräldern eller vårdgivaren.
Det ställer frågor om ett brett spektrum av potentiella negativa beteenden inklusive aggression, regelbrott och sociala problem.
Skolåldersskalan, som kommer att användas i denna studie, består av 118 frågor.
CBCL har 8 syndromskalor, inklusive aggressivt beteende, ångest/deprimerad, uppmärksamhetsproblem, regelbrytande, somatiska klagomål, sociala problem, tankeproblem och tillbakadragen/deprimerad. Förändringar i poäng från baslinjen till behandlingens slut kommer att uppskattas - en observerad under behandlingsperioden med placebo och en annan under CBD-behandlingen - med negativt värde som representerar förbättring av negativt beteende och positivt värde representerar försämring av dessa egenskaper.
|
Börja till slut av period 1 (8 veckor) och början till slut av period 2 (8 veckor)
|
|
Autism Diagnostic Observation Scale- 2 (ADOS-2)
Tidsram: Börja till slut av period 1 (8 veckor) och början till slut av period 2 (8 veckor)
|
Detta är en allmänt använd skala som diagnostiserar autismspektrumstörningar hos individer med ett brett spektrum av åldrar, utvecklingsnivåer och språkförmågor.
Det är en semistrukturerad bedömning och består av beteendeobservation och kodning av relevanta beteenden.
ADOS-2 utvärderar kommunikation, social interaktion och fantasifull lek.
Barnet uppmanas att slutföra olika aktiviteter och sedan bedöms av testaren på sin prestation.
Administreringstiden är 40-60 minuter.
Omfattningen av poäng är 1-10.
Förändringar i poäng från baslinjen till behandlingens slut kommer att uppskattas - en observerad under behandlingsperioden med placebo och en annan under CBD-behandlingen - med negativt värde som representerar förbättring av negativt beteende och positivt värde representerar försämring av dessa egenskaper.
|
Börja till slut av period 1 (8 veckor) och början till slut av period 2 (8 veckor)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Totalt resultat på checklista för avvikande beteende (ABC)
Tidsram: Börja till slut av period 1 (8 veckor) och början till slut av period 2 (8 veckor)
|
Denna checklista är beroende av förälders/vårdares rapport för att bedöma problematiska beteenden.
Dessa beteenden är indelade i 5 underskalor: irritabilitet, socialt tillbakadragande, stereotypt beteende, hyperaktivitet/icke-följsamhet och olämpligt tal.
|
Börja till slut av period 1 (8 veckor) och början till slut av period 2 (8 veckor)
|
|
Totalt resultat på skalan för social lyhördhet
Tidsram: Börja till slut av period 1 (8 veckor) och början till slut av period 2 (8 veckor)
|
Tidigare känd som Social Reciprocity Scale, detta frågeformulär med 65 artiklar tar en kvantitativ metod för att mäta autistisk symptomatologi.
Den får "förstahands"-betyg från individer (i detta fall föräldrar) som har observerat barnet i naturalistiska sociala miljöer.
SRS ställer frågor om ett barns förmåga att engagera sig i känslomässigt lämpliga ömsesidiga sociala interaktioner. Den genererar en enstaka svårighetsgrad för autistisk social funktionsnedsättning (högre poäng motsvarar större svårighetsgrad), vars användning har validerats av omfattande faktor- och klusteranalyser bland kliniska och icke-kliniska populationer.
|
Börja till slut av period 1 (8 veckor) och början till slut av period 2 (8 veckor)
|
|
Totalt resultat på Peabody Picture Vocabulary test (PPVT-4)
Tidsram: Börja till slut av period 1 (8 veckor) och början till slut av period 2 (8 veckor)
|
PPVT-4 är ett mått på receptivt ordförråd för standard amerikansk engelska.
För denna studie kommer vi att använda standardpoäng.
|
Börja till slut av period 1 (8 veckor) och början till slut av period 2 (8 veckor)
|
|
Totalt resultat på Expressive One Word Picture Vocabulary test, fjärde upplagan (EOWPVT-4)
Tidsram: Börja till slut av period 1 (8 veckor) och början till slut av period 2 (8 veckor)
|
Detta test bedömer individens förmåga att namnge en mängd olika objekt, handlingar och begrepp.
Deltagarna i denna studie förväntas ha begränsade verbala förmågor.
Detta test kommer att utvärdera graden av försämring vid baslinjen och sedan efter behandlingen.
Administrationen tar mindre än tjugo minuter.
|
Börja till slut av period 1 (8 veckor) och början till slut av period 2 (8 veckor)
|
|
Totalt resultat på frågor om barns sömnvanor (CSHQ)
Tidsram: Börja till slut av period 1 (8 veckor) och början till slut av period 2 (8 veckor)
|
Detta är ett retrospektivt föräldraenkät med 45 artiklar som har använts i ett antal studier för att undersöka sömnbeteende hos små barn.
Trettiotvå artiklar på CSHQ är grupperade i 8 underskalor som hänför sig till ett antal viktiga sömndomäner: (1) läggdagsmotstånd (6 artiklar); (2) sömnstartsfördröjning (1 objekt); (3) sömnlängd (3 artiklar); (4) sömnångest (4 artiklar); (5) nattuppvaknande (3 föremål); (6) parasomnier (7 artiklar); (7) sömnstörd andning (2 artiklar); och (8) sömnighet under dagtid (8 föremål).
Föräldrar uppmanas att komma ihåg sömnbeteenden som inträffat under en typisk senaste vecka.
En högre poäng tyder på mer störd sömn.
|
Börja till slut av period 1 (8 veckor) och början till slut av period 2 (8 veckor)
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Magnetisk resonansspektroskopi
Tidsram: Börja till slut av period 1 (8 veckor) och början till slut av period 2 (8 veckor)
|
Analyserna kommer att inkludera nivåer av GABA och andra föreningar som kan identifieras i MR-spektra; förändringar i dessa föreningar med behandling; och anslutning av olika hjärnregioner före och efter behandling.
MRS kommer att undersöka topparna för olika signalsubstanser (glutamat, glutamin, markörer för neuronal integritet (NAA) och markörer för metabolisk funktion (laktat, alanin).
|
Börja till slut av period 1 (8 veckor) och början till slut av period 2 (8 veckor)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Doris Trauner, MD, University of California, San Diego
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 juni 2020
Primärt slutförande (Faktisk)
30 augusti 2025
Avslutad studie (Beräknad)
31 december 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
3 augusti 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
17 augusti 2020
Första postat (Faktisk)
18 augusti 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
30 september 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
26 september 2025
Senast verifierad
1 september 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 181455
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
IPD-planbeskrivning
När alla dataanalyser har slutförts kan enskilda deltagande data vara tillgängliga för att delas med andra forskare från fall till fall.
Medlemmar i Core Research -teamet kommer att granska alla förfrågningar.
Data kommer att delas på REDCAP eller liknande plattform beroende på begärd typ av data.
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .