A kannabidiol kipróbálása az autista gyermekek súlyos viselkedési problémáinak kezelésére
2025. szeptember 26. frissítette: Doris Trauner, MD, University of California, San Diego
A kannabidiol kettős vak, keresztezett kísérlete az autista gyermekek súlyos viselkedési problémáinak kezelésére
Nagyon kevés olyan kezelés létezik, amely hatékonyan csökkenti az autizmussal kapcsolatos súlyos viselkedési problémákat.
Ezek a viselkedések magukban foglalják az agresszív és önkárosító magatartásokat, a gyakori ismétlődő viselkedéseket és a súlyos hiperaktivitást.
Ezt a tanulmányt annak megállapítására végzik, hogy a kannabidiol képes-e csökkenteni ezen problémás viselkedések bármelyikét vagy mindegyikét.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Az autizmus spektrum zavarokkal (ASD) szenvedő gyermekek súlyos viselkedési problémákkal küzdhetnek, beleértve az agressziót, az önkárosító viselkedést, a súlyos és tartósan sztereotip viselkedést és a szélsőséges hiperaktivitást, amelyek korlátozzák társadalmi és tanulmányi működési képességüket, és gyakran megzavarják a családi életet is. .
A kannabidiol (CBD), egy eredetileg a kannabisznövényből származó, de a kannabiszban található pszichoaktív hatások nélküli vegyület biztonságosnak és hatékonynak bizonyult a súlyos epilepsziában szenvedő gyermekek kezelésében.
Két, nem kontrollált, helyi forrásokból származó CBD-t használó tanulmány kimutatta, hogy javult az autista gyermekek viselkedése.
Az autista gyermekek szülei szabályozatlan módon, ismeretlen adagolás mellett használták a CBD-termékeket, és anekdotikus beszámolók szerint javult a viselkedés.
Ez a tanulmány az EPIDIOLEX-et (EPX), egy tisztított CBD belsőleges oldatot használ, amelyet az FDA 2018 júniusában hagyott jóvá a gyermekkori epilepszia súlyos formáinak kezelésére.
A vizsgálati alanyok 30, 7 és 14 év közötti autista fiú lesz, akiknek súlyos viselkedési problémái vannak.
Minden gyermeket kiindulási klinikai értékelésnek, neuropszichológiai, viselkedési, kognitív és nyelvi tesztnek vetnek alá, agyhullám-aktivitást (EEG) és agyi MRI-vizsgálatot végeznek.
a szülők kérdőíveket töltenek ki gyermekük viselkedésének különböző aspektusairól.
Tizenöt gyermek 8 héten keresztül kap CBD-t, 15 pedig placebót, amely a CBD-hez hasonló megjelenésű és ízű (1. időszak).
Ezután az összes alaptesztet és kérdőívet meg kell ismételni.
4 hetes kimosódási periódus után a viselkedési és kognitív teszteket és kérdőíveket megismétlik, majd a kezeléseket megfordítják (2. periódus).
A 8 hét végén az összes kiindulási tesztet és kérdőívet megismétlik.
A vizsgálati személyzet és a szülők nem ismerik minden gyermek kezelési státuszát.
Statisztikai elemzéseket használunk annak meghatározására, hogy vannak-e szignifikáns különbségek a kiindulási tesztek és a placebo- vagy CBD-kezelés utáni eredmények között.
A nemkívánatos események típusait és súlyosságát nyomon követjük, hogy információt nyújtsunk a CBD biztonságosságáról és tolerálhatóságáról ebben a populációban.
Ha a CBD biztonságosnak és hatékonynak bizonyul az autizmussal összefüggő viselkedési problémák kezelésében, ez egy fontos új eszköz lenne a gyermekek kezelésében, amely javíthatja az érintett egyének és családjaik működését és életminőségét.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
42
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
La Jolla, California, Egyesült Államok, 92093
- University of California San Diego
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
7 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 7-14 éves fiúk
- Az autizmus megerősített diagnózisa ADOS-teszt alapján
- Az autizmus súlyosságát súlyosnak értékelték, jelentős viselkedési problémákkal
A tünetek súlyossága számos kritériumon alapul:
- Az agresszív és/vagy önkárosító (SIB) viselkedés szinte naponta (hetente több mint 6 alkalommal) fordul elő bármilyen helyzetben (otthon, iskola, klinika stb.).
- Gyakori (naponta), tartós (legalább 5-10 percig tartó és a nap folyamán ismétlődő) sztereotípiák (ismétlődő viselkedések, mint a kézcsapkodás, körfutás, ismétlődő ugrás, ujjlengetés a szem előtt)
- Pervazív hiperaktivitás (a gyermek fizikailag annyira aktív, hogy nem tud ülni az étkezéshez vagy az iskolai munkához, állandóan mozog, leugrik a bútorról, felmászik a bútorra stb.)
- A fenti tevékenységek közül az egyik jelentős mértékben hozzájárul a gyermek működésképtelenségéhez a szülői jelentés alapján és az orvos beleegyezésével, a kórtörténet és/vagy közvetlen megfigyelés alapján.
Kizárási kritériumok:
- epilepszia jelenléte
- ismert genetikai állapot, például gumós szklerózis
- egyéb jelentős egészségügyi problémák, mint például szívbetegség, ismert veleszületett agyi rendellenesség jelenléte vagy a kórtörténetben szereplő központi idegrendszeri fertőzés.
- Azok a gyermekek, akik görcsoldó gyógyszereket, például klobazámot vagy valproinsavat szednek, szintén kizárásra kerülnek a lehetséges gyógyszerkölcsönhatások miatt. A szűrés alkalmával minden gyermek gyógyszerlistáján ellenőrizni fogják azokat a gyógyszereket, amelyekről ismert, hogy kölcsönhatást okoznak a kannabidiollal.
- gyermekek, akik allergiásak a vizsgált gyógyszer bármely összetevőjére
- olyan gyermekek, akik más forrásból szednek CBD-t, kivéve, ha a szülők hajlandóak abbahagyni a kezelést legalább 4 héttel a vizsgálat megkezdése előtt. A CBD és más kannabinoid vérszinteket a kiinduláskor mérik, és ha CBD-t észlelnek a vérben, a gyermek nem kerül be a vizsgálatba.
- gyerekek, akik a vizsgálat ideje alatt jelentős időre elhagyhatják a területet
- olyan gyermekek, akik nemrégiben vettek részt egy másik gyógyszeres vizsgálatban, kizárhatók
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: placebo
placebo kar
|
A GW kifejlesztett egy placebót, amelynek színe és íze megegyezik, és a CBD-vel azonos mennyiségben kerül beadásra, így a szülők és a vizsgálók nem tudnak különbséget észlelni a két kezelés között. Az adagolás az egyes alanyok súlyától függ. Az adagot a következőképpen titráljuk: 1. hét: 5 mg/ttkg/nap, 2 adagra osztva 2. hét: 10 mg/ttkg/nap, 2 adagra osztva 3-8. hét: 20 mg/ttkg/nap, 2 adagra osztva Ha a gyermek súlya 2 kg-nál nagyobb a vizsgálat során, az adagot a testtömeg változásának megfelelően módosítják. |
|
Kísérleti: kannabidiol
kannabidiol kar
|
A beavatkozás során az alanyok EPIDIOLEX-et kapnak, a GW Pharmaceuticals által kifejlesztett orális tisztított CBD-oldatot. A készítmény 100 mg/ml-es oldat, amely lehetővé teszi a könnyű dózistitrálást és a kisgyermekek számára történő beadást is. Az EPIDIOLEX egy természetes eredetű CBD, és 98% feletti tisztaságúnak találták. Az oldat édesítőszert tartalmaz, hogy ízletes legyen. Az adagolás az egyes alanyok súlyától függ. Az adagot idővel a következőképpen titráljuk: 1. hét: 5 mg/ttkg/nap, 2 adagra osztva 2. hét: 10 mg/ttkg/nap, 2 adagra osztva 3-8. hét: 20 mg/ttkg/nap, 2 adagra osztva Ha a gyermek súlya 2 kg-nál nagyobb a vizsgálat során, az adagot a testtömeg változásának megfelelően módosítják.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Összes pontszám az ismétlődő viselkedési skálán – felülvizsgálva (RBS-R)
Időkeret: Az 1. időszak elejétől a végéig (8 hét) és a 2. időszak elejétől a végéig (8 hét)
|
Ez a skála célja, hogy rögzítse az ismétlődő és korlátozott viselkedések gyakoriságát és súlyosságát, amelyek az autizmus spektrum zavarokkal küzdő egyének közös jellemzői.
Az RBS-R-t validálták, és bebizonyosodott, hogy nagy belső konzisztenciával és értékelők közötti megbízhatósággal rendelkezik, ha járóbeteg-körülmények között használják.
5 alskálája van: sztereotip viselkedés, önkárosító viselkedés, kényszeres viselkedés, rituális/azonos viselkedés és korlátozott érdeklődés.
Ezt a skálát a szülő vagy gondozó kapja, aki beszámol a gyermek közelmúltbeli viselkedéséről.
A pontérték változásait a kiindulási értéktől a kezelés végéig becsülik – egyet a placebóval végzett kezelés alatt, egy másikat a CBD-kezelés alatt –, a negatív érték a negatív viselkedés javulását, a pozitív érték pedig az említett jellemzők rosszabbodását jelenti.
|
Az 1. időszak elejétől a végéig (8 hét) és a 2. időszak elejétől a végéig (8 hét)
|
|
Gyermekviselkedési ellenőrzőlista (CBCL)
Időkeret: Az 1. időszak elejétől a végéig (8 hét) és a 2. időszak elejétől a végéig (8 hét)
|
A CBCL egy széles körben használt teszt, amely felméri a gyermekek problémás viselkedését úgy, hogy kérdéseket tesz fel a szülőnek vagy a gondozónak.
Kérdéseket vet fel a lehetséges negatív viselkedésformák széles skálájával kapcsolatban, beleértve az agressziót, a szabályszegést és a társadalmi problémákat.
A tanulmányban használt iskoláskorú skála 118 kérdésből áll.
A CBCL 8 szindrómaskálával rendelkezik, beleértve az agresszív viselkedést, a szorongást/depressziót, a figyelemproblémákat, a szabályszegést, a szomatikus panaszokat, a szociális problémákat, a gondolkodási problémákat és az elvonult/depressziót. A pontérték változásait a kiindulási értéktől a kezelés végéig becsülik – egyet a placebóval végzett kezelés alatt, egy másikat a CBD-kezelés alatt –, a negatív érték a negatív viselkedés javulását, a pozitív érték pedig az említett jellemzők rosszabbodását jelenti.
|
Az 1. időszak elejétől a végéig (8 hét) és a 2. időszak elejétől a végéig (8 hét)
|
|
Autizmus diagnosztikai megfigyelési skála – 2 (ADOS-2)
Időkeret: Az 1. időszak elejétől a végéig (8 hét) és a 2. időszak elejétől a végéig (8 hét)
|
Ez egy széles körben használt skála, amely az autizmus spektrum zavarait diagnosztizálja az életkor, a fejlettségi szint és a nyelvi képességek széles skálájával rendelkező egyéneknél.
Ez egy félig strukturált értékelés, és a viselkedés megfigyeléséből és a releváns viselkedések kódolásából áll.
Az ADOS-2 a kommunikációt, a társas interakciót és a képzeletbeli játékot értékeli.
A gyermeket arra kérik, hogy végezzen el különféle tevékenységeket, majd a tesztelő értékeli a teljesítményét.
Az adagolás ideje 40-60 perc.
A pontszámok tartománya 1-10.
A pontérték változásait a kiindulási értéktől a kezelés végéig becsülik – egyet a placebóval végzett kezelés alatt, egy másikat a CBD-kezelés alatt –, a negatív érték a negatív viselkedés javulását, a pozitív érték pedig az említett jellemzők rosszabbodását jelenti.
|
Az 1. időszak elejétől a végéig (8 hét) és a 2. időszak elejétől a végéig (8 hét)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Teljes pontszám a rendellenes viselkedés ellenőrzőlistáján (ABC)
Időkeret: Az 1. időszak elejétől a végéig (8 hét) és a 2. időszak elejétől a végéig (8 hét)
|
Ez az ellenőrzőlista a szülő/gondozó jelentésére támaszkodik a problémás viselkedések értékeléséhez.
Ezek a viselkedések 5 alskálára oszthatók: ingerlékenység, szociális visszahúzódás, sztereotip viselkedés, hiperaktivitás/nem megfelelés és nem megfelelő beszéd.
|
Az 1. időszak elejétől a végéig (8 hét) és a 2. időszak elejétől a végéig (8 hét)
|
|
Teljes pontszám a társadalmi reagálási skálán
Időkeret: Az 1. időszak elejétől a végéig (8 hét) és a 2. időszak elejétől a végéig (8 hét)
|
A korábban Társadalmi Reciprocitás Skála néven ismert, 65 tételből álló kérdőív kvantitatív megközelítést alkalmaz az autista tünetek mérésére.
Azoktól az egyénektől (jelen esetben a szülőktől) „első kézből” kap értékeléseket, akik megfigyelték a gyermeket naturalista társadalmi környezetben.
Az SRS kérdéseket tesz fel a gyermek érzelmileg megfelelő kölcsönös társas interakciókban való részvételi képességével kapcsolatban. Egyedi súlyossági pontszámot generál az autista szociális károsodásra (a magasabb pontszám nagyobb súlyossággal egyenlő), amelynek használatát kiterjedt faktor- és klaszterelemzésekkel igazolták a klinikai vizsgálatok körében. és nem klinikai populációk.
|
Az 1. időszak elejétől a végéig (8 hét) és a 2. időszak elejétől a végéig (8 hét)
|
|
Teljes pontszám a Peabody képszókincs teszten (PPVT-4)
Időkeret: Az 1. időszak elejétől a végéig (8 hét) és a 2. időszak elejétől a végéig (8 hét)
|
A PPVT-4 a szabványos amerikai angol szókincsének mérőszáma.
Ehhez a vizsgálathoz standard pontszámokat fogunk használni.
|
Az 1. időszak elejétől a végéig (8 hét) és a 2. időszak elejétől a végéig (8 hét)
|
|
Teljes pontszám a kifejező egyszavas képszókincs tesztjén, negyedik kiadás (EOWPVT-4)
Időkeret: Az 1. időszak elejétől a végéig (8 hét) és a 2. időszak elejétől a végéig (8 hét)
|
Ez a teszt felméri az egyén azon képességét, hogy különféle tárgyakat, cselekvéseket és fogalmakat nevezzen meg.
A vizsgálat résztvevőitől várhatóan korlátozott verbális képességekkel rendelkeznek.
Ez a teszt értékeli a károsodás mértékét a kiinduláskor, majd a kezelést követően.
Az adminisztráció kevesebb mint húsz percet vesz igénybe.
|
Az 1. időszak elejétől a végéig (8 hét) és a 2. időszak elejétől a végéig (8 hét)
|
|
Teljes pontszám a gyermekek alvási szokásaira vonatkozó kérdőíven (CSHQ)
Időkeret: Az 1. időszak elejétől a végéig (8 hét) és a 2. időszak elejétől a végéig (8 hét)
|
Ez egy retrospektív, 45 tételből álló szülői kérdőív, amelyet számos tanulmányban használtak kisgyermekek alvási viselkedésének vizsgálatára.
A CSHQ harminckét eleme 8 alskálába van csoportosítva, amelyek számos kulcsfontosságú alvási tartományra vonatkoznak: (1) lefekvés előtti ellenállás (6 elem); (2) elalvás késleltetése (1 tétel); (3) alvás időtartama (3 elem); (4) alvási szorongás (4 elem); (5) éjszakai ébredések (3 tétel); (6) parasomniák (7 tétel); (7) alvászavaros légzés (2 tétel); és (8) nappali álmosság (8 elem).
Arra kérik a szülőket, hogy emlékezzenek vissza az elmúlt hét egy tipikus alvási viselkedésére.
A magasabb pontszám zavartabb alvást jelez.
|
Az 1. időszak elejétől a végéig (8 hét) és a 2. időszak elejétől a végéig (8 hét)
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Mágneses rezonancia spektroszkópia
Időkeret: Az 1. időszak elejétől a végéig (8 hét) és a 2. időszak elejétől a végéig (8 hét)
|
Az elemzések magukban foglalják a GABA és más MR-spektrumokban azonosítható vegyületek szintjét; ezekben a vegyületekben a kezelés hatására bekövetkező változások; valamint a különböző agyi régiók összekapcsolhatósága a kezelés előtt és után.
Az MRS különböző neurotranszmitterek (glutamát, glutamin, neuronális integritás markerek (NAA) és metabolikus funkció markerei (laktát, alanin) csúcsait fogja vizsgálni.
|
Az 1. időszak elejétől a végéig (8 hét) és a 2. időszak elejétől a végéig (8 hét)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Doris Trauner, MD, University of California, San Diego
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. június 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2025. augusztus 30.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2025. december 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. augusztus 3.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. augusztus 17.
Első közzététel (Tényleges)
2020. augusztus 18.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2025. szeptember 30.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. szeptember 26.
Utolsó ellenőrzés
2025. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 181455
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
IPD terv leírása
Miután az összes adatelemzés befejeződött, az egyes résztvevők adatait esetenként esetleg meg lehet osztani más kutatókkal.
Az alapvető kutatócsoport tagjai felülvizsgálják az összes kérést.
Az adatokat a RedCap vagy hasonló platformon osztják meg, a kért adatok típusától függően.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .