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Prova del cannabidiolo per trattare gravi problemi comportamentali nei bambini con autismo

26 settembre 2025 aggiornato da: Doris Trauner, MD, University of California, San Diego

Uno studio incrociato in doppio cieco sul cannabidiolo per il trattamento di gravi problemi comportamentali nei bambini con autismo

Esistono pochissimi trattamenti efficaci nel ridurre i gravi problemi comportamentali associati all'autismo. Questi comportamenti includono comportamenti aggressivi e autolesivi, frequenti comportamenti ripetitivi e grave iperattività. Questo studio è stato condotto per determinare se il cannabidiolo può ridurre uno o tutti questi comportamenti problematici.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I bambini con disturbi dello spettro autistico (ASD) possono avere gravi problemi comportamentali, tra cui aggressività, comportamenti autolesionistici, comportamenti stereotipati gravi e persistenti e iperattività estrema, che limitano la loro capacità di funzionare socialmente e accademicamente e sono spesso distruttivi anche per la vita familiare . Il cannabidiolo (CBD), un composto originariamente derivato dalla pianta di cannabis ma senza gli effetti psicoattivi presenti nella cannabis, si è dimostrato sicuro ed efficace nel trattamento dei bambini con grave epilessia. Due studi non controllati che utilizzano CBD da fonti locali hanno dimostrato miglioramenti nel comportamento nei bambini con autismo. I genitori di bambini autistici hanno utilizzato i prodotti CBD in modo non regolamentato con dosaggio sconosciuto con segnalazioni aneddotiche di comportamento migliorato. Questo studio utilizzerà EPIDIOLEX (EPX), una soluzione orale di CBD purificata che è stata approvata dalla FDA nel giugno 2018 per il trattamento di forme gravi di epilessia pediatrica. I soggetti dello studio saranno 30 ragazzi tra i 7 ei 14 anni con autismo e con gravi problemi comportamentali. Ogni bambino sarà sottoposto a valutazione clinica di base, test neuropsicologici, comportamentali, cognitivi e linguistici, avrà un test dell'attività delle onde cerebrali (EEG) e una risonanza magnetica cerebrale. i genitori completeranno questionari su vari aspetti del comportamento del loro bambino. Quindici bambini riceveranno CBD per 8 settimane e 15 riceveranno un placebo dall'aspetto e dal sapore simile al CBD (Periodo 1). Tutti i test e i questionari di base verranno quindi ripetuti. Dopo un periodo di sospensione di 4 settimane, i test e i questionari comportamentali e cognitivi verranno ripetuti e quindi i trattamenti verranno invertiti (Periodo 2). Alla fine delle 8 settimane, verranno ripetuti tutti i test e i questionari di base. Il personale dello studio e i genitori saranno all'oscuro dello stato di trattamento di ciascun bambino. Verranno utilizzate analisi statistiche per determinare se vi sono differenze significative tra i test di base e i risultati dopo il trattamento con placebo o CBD. Verranno monitorati i tipi e la gravità degli eventi avversi per fornire informazioni sulla sicurezza e sulla tollerabilità del CBD in questa popolazione. Se il CBD si rivelasse sicuro ed efficace nel trattamento dei problemi comportamentali associati all'autismo, questo sarebbe un nuovo importante strumento nel trattamento di quei bambini che potrebbe portare a un miglioramento del funzionamento e della qualità della vita delle persone colpite e delle loro famiglie.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

42

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
        • University of California San Diego

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 7 anni a 14 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Ragazzi dai 7 ai 14 anni
  • Diagnosi confermata di autismo basata sui test ADOS
  • Gravità dell'autismo valutata come grave con sostanziali problemi comportamentali

La gravità dei sintomi si baserà su una serie di criteri:

  1. I comportamenti aggressivi e/o autolesivi (SIB) si verificano quasi quotidianamente (più di 6 volte a settimana) in qualsiasi situazione (casa, scuola, clinica, ecc.).
  2. Stereotipie frequenti (giornaliere), persistenti (della durata di almeno 5-10 minuti e ripetute durante il giorno) (comportamenti ripetitivi come sbattere le mani, correre in cerchio, saltare ripetutamente, agitare le dita davanti agli occhi)
  3. Iperattività pervasiva (il bambino è così fisicamente attivo che non può sedersi per i pasti o per il lavoro scolastico, si muove continuamente, salta giù dai mobili, si arrampica sui mobili, ecc.)
  4. Si ritiene che una o più delle attività di cui sopra contribuisca in modo significativo all'incapacità del bambino di funzionare in base al rapporto dei genitori e con l'accordo del medico basato sull'anamnesi e/o sull'osservazione diretta

Criteri di esclusione:

  • la presenza di epilessia
  • una condizione genetica nota come la sclerosi tuberosa
  • altri problemi di salute significativi come malattie cardiache, presenza di malformazioni cerebrali congenite note o una storia di infezione del sistema nervoso centrale.
  • saranno esclusi anche i bambini che assumono farmaci anticonvulsivanti come clobazam o acido valproico a causa di potenziali interazioni farmacologiche. Al momento dello screening, l'elenco dei farmaci di ogni bambino verrà controllato per i farmaci noti per causare interazioni con il cannabidiolo.
  • bambini con allergia a qualsiasi componente del farmaco in studio
  • bambini che stanno assumendo CBD da un'altra fonte, a meno che i genitori non siano disposti a interrompere il trattamento per almeno 4 settimane prima di entrare nello studio. I livelli ematici di CBD e altri cannabinoidi verranno eseguiti al basale e se il CBD viene rilevato nel sangue, il bambino non sarà incluso nello studio.
  • bambini che potrebbero viaggiare fuori dall'area per un periodo di tempo significativo durante lo studio
  • i bambini che hanno recentemente partecipato a un'altra sperimentazione farmacologica sperimentale possono essere esclusi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: placebo
braccio placebo
Droga: soluzione orale placebo

GW ha sviluppato un placebo identico per colore e gusto e verrà somministrato nello stesso volume del CBD, in modo che genitori e ricercatori non siano in grado di rilevare differenze tra i 2 trattamenti. Il dosaggio dipende dal peso di ciascun soggetto.

Il dosaggio sarà titolato come segue:

Settimana 1: 5 mg/kg/giorno, suddivisi in 2 dosi Settimana 2: 10 mg/kg/giorno, suddivisi in 2 dosi Settimane 3-8: 20 mg/kg/giorno, suddivisi in 2 dosi Se il peso del bambino cambia di superiore a 2 kg durante lo studio, la dose sarà aggiustata per riflettere la variazione di peso.
Sperimentale: cannabidiolo
braccio di cannabidiolo
Droga: Epidiolex

Mentre nel braccio di intervento i soggetti riceveranno EPIDIOLEX, una soluzione orale di CBD purificata sviluppata da GW Pharmaceuticals. La formulazione è una soluzione da 100 mg/mL, che consente una facile titolazione della dose e la somministrazione anche ai bambini piccoli. EPIDIOLEX è CBD di derivazione naturale ed è stato riscontrato che ha una purezza superiore al 98%. La soluzione include un dolcificante per renderlo appetibile. Il dosaggio dipende dal peso di ciascun soggetto.

Il dosaggio sarà titolato nel tempo come segue:

Settimana 1: 5 mg/kg/giorno, suddivisi in 2 dosi Settimana 2: 10 mg/kg/giorno, suddivisi in 2 dosi Settimane 3-8: 20 mg/kg/giorno, suddivisi in 2 dosi Se il peso del bambino cambia di superiore a 2 kg durante lo studio, la dose sarà aggiustata per riflettere la variazione di peso.

Altri nomi:
  • cannabidiolo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio totale sulla scala del comportamento ripetitivo rivista (RBS-R)
Lasso di tempo: Dall'inizio alla fine del periodo 1 (8 settimane) e dall'inizio alla fine del periodo 2 (8 settimane)
Questa scala mira a catturare la frequenza e la gravità dei comportamenti ripetitivi e ristretti che sono una caratteristica comune negli individui con disturbi dello spettro autistico. L'RBS-R è stato convalidato e ha dimostrato di avere un'elevata coerenza interna e affidabilità inter-valutatore se utilizzato in ambito ambulatoriale. Ci sono 5 sottoscale: comportamento stereotipato, comportamento autolesionistico, comportamento compulsivo, comportamento ritualistico/identico e interessi ristretti. Questa scala verrà somministrata al genitore o al caregiver, che riferirà sui comportamenti recenti del bambino. Verranno stimate le variazioni del punteggio dal basale alla fine del trattamento - una osservata durante il periodo di trattamento con il placebo e un'altra durante il trattamento con CBD - con valore negativo che rappresenta il miglioramento dei comportamenti negativi e valore positivo che rappresenta il peggioramento di tali caratteristiche.
Dall'inizio alla fine del periodo 1 (8 settimane) e dall'inizio alla fine del periodo 2 (8 settimane)
Punteggio totale sulla lista di controllo del comportamento del bambino (CBCL)
Lasso di tempo: Dall'inizio alla fine del periodo 1 (8 settimane) e dall'inizio alla fine del periodo 2 (8 settimane)
Il CBCL è un test ampiamente utilizzato che valuta i comportamenti problematici nei bambini ponendo domande al genitore o al caregiver. Pone domande su un'ampia gamma di potenziali comportamenti negativi tra cui aggressività, violazione delle regole e problemi sociali. La scala dell'età scolare, che verrà utilizzata in questo studio, è composta da 118 domande. Il CBCL ha 8 scale di sindrome, tra cui comportamento aggressivo, ansia/depressione, problemi di attenzione, violazione delle regole, disturbi somatici, problemi sociali, problemi di pensiero e ritiro/depressione. Verranno stimate le variazioni del punteggio dal basale alla fine del trattamento - una osservata durante il periodo di trattamento con il placebo e un'altra durante il trattamento con CBD - con valore negativo che rappresenta il miglioramento dei comportamenti negativi e valore positivo che rappresenta il peggioramento di tali caratteristiche.
Dall'inizio alla fine del periodo 1 (8 settimane) e dall'inizio alla fine del periodo 2 (8 settimane)
Scala di osservazione diagnostica dell'autismo- 2 (ADOS-2)
Lasso di tempo: Dall'inizio alla fine del periodo 1 (8 settimane) e dall'inizio alla fine del periodo 2 (8 settimane)
Questa è una scala ampiamente utilizzata che diagnostica i disturbi dello spettro autistico in individui con una vasta gamma di età, livelli di sviluppo e abilità linguistiche. È una valutazione semi-strutturata e consiste nell'osservazione comportamentale e nella codifica dei comportamenti rilevanti. L'ADOS-2 valuta la comunicazione, l'interazione sociale e il gioco immaginativo. Al bambino viene chiesto di completare varie attività e poi valutate in base alle loro prestazioni dal tester. Il tempo di somministrazione è di 40-60 minuti. La gamma di punteggi è 1-10. Verranno stimate le variazioni del punteggio dal basale alla fine del trattamento - una osservata durante il periodo di trattamento con il placebo e un'altra durante il trattamento con CBD - con valore negativo che rappresenta il miglioramento dei comportamenti negativi e valore positivo che rappresenta il peggioramento di tali caratteristiche.
Dall'inizio alla fine del periodo 1 (8 settimane) e dall'inizio alla fine del periodo 2 (8 settimane)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio totale sulla lista di controllo del comportamento aberrante (ABC)
Lasso di tempo: Dall'inizio alla fine del periodo 1 (8 settimane) e dall'inizio alla fine del periodo 2 (8 settimane)
Questa lista di controllo si basa sul rapporto del genitore/tutore per valutare i comportamenti problematici. Questi comportamenti sono suddivisi in 5 sottoscale: irritabilità, ritiro sociale, comportamento stereotipato, iperattività/non conformità e linguaggio inappropriato.
Dall'inizio alla fine del periodo 1 (8 settimane) e dall'inizio alla fine del periodo 2 (8 settimane)
Punteggio totale sulla scala della reattività sociale
Lasso di tempo: Dall'inizio alla fine del periodo 1 (8 settimane) e dall'inizio alla fine del periodo 2 (8 settimane)
Precedentemente noto come Social Reciprocity Scale, questo questionario di 65 item adotta un approccio quantitativo per misurare la sintomatologia autistica. Ottiene valutazioni "di prima mano" da individui (in questo caso, genitori) che hanno osservato il bambino in contesti sociali naturalistici. L'SRS pone domande sulla capacità di un bambino di impegnarsi in interazioni sociali reciproche emotivamente appropriate, genera un punteggio di gravità singolare per il danno sociale autistico (un punteggio più alto equivale a una maggiore gravità), il cui uso è stato convalidato da un'ampia analisi fattoriale e di gruppo tra le cliniche e popolazioni non cliniche.
Dall'inizio alla fine del periodo 1 (8 settimane) e dall'inizio alla fine del periodo 2 (8 settimane)
Punteggio totale nel test Peabody Picture Vocabulary (PPVT-4)
Lasso di tempo: Dall'inizio alla fine del periodo 1 (8 settimane) e dall'inizio alla fine del periodo 2 (8 settimane)
Il PPVT-4 è una misura del vocabolario ricettivo per l'inglese americano standard. Per questo studio utilizzeremo punteggi standard.
Dall'inizio alla fine del periodo 1 (8 settimane) e dall'inizio alla fine del periodo 2 (8 settimane)
Punteggio totale sul test del vocabolario espressivo di una parola per immagini, quarta edizione (EOWPVT-4)
Lasso di tempo: Dall'inizio alla fine del periodo 1 (8 settimane) e dall'inizio alla fine del periodo 2 (8 settimane)
Questo test valuta la capacità dell'individuo di nominare una varietà di oggetti, azioni e concetti. I partecipanti a questo studio dovrebbero avere capacità verbali limitate. Questo test valuterà il grado di compromissione al basale e successivamente al trattamento. L'amministrazione richiede meno di venti minuti.
Dall'inizio alla fine del periodo 1 (8 settimane) e dall'inizio alla fine del periodo 2 (8 settimane)
Punteggio totale sul questionario sulle abitudini del sonno dei bambini (CSHQ)
Lasso di tempo: Dall'inizio alla fine del periodo 1 (8 settimane) e dall'inizio alla fine del periodo 2 (8 settimane)
Questo è un questionario genitoriale retrospettivo di 45 voci che è stato utilizzato in numerosi studi per esaminare il comportamento del sonno nei bambini piccoli. Trentadue elementi sul CSHQ sono raggruppati in 8 sottoscale relative a una serie di domini chiave del sonno: (1) resistenza prima di coricarsi (6 elementi); (2) ritardo dell'inizio del sonno (1 item); (3) durata del sonno (3 item); (4) ansia da sonno (4 item); (5) risvegli notturni (3 item); (6) parasonnie (7 voci); (7) disturbi respiratori durante il sonno (2 item); e (8) sonnolenza diurna (8 item). Ai genitori viene chiesto di ricordare i comportamenti del sonno verificatisi durante una tipica settimana recente. Un punteggio più alto è indicativo di un sonno più disturbato.
Dall'inizio alla fine del periodo 1 (8 settimane) e dall'inizio alla fine del periodo 2 (8 settimane)

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Spettroscopia di risonanza magnetica
Lasso di tempo: Dall'inizio alla fine del periodo 1 (8 settimane) e dall'inizio alla fine del periodo 2 (8 settimane)
Le analisi includeranno i livelli di GABA e altri composti che possono essere identificati negli spettri MR; cambiamenti in quei composti con il trattamento; e connettività di diverse regioni cerebrali prima e dopo il trattamento. MRS esaminerà i picchi di vari neurotrasmettitori (glutammato, glutammina, marcatori di integrità neuronale (NAA) e marcatori di funzione metabolica (lattato, alanina).
Dall'inizio alla fine del periodo 1 (8 settimane) e dall'inizio alla fine del periodo 2 (8 settimane)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of California, San Diego

Collaboratori

Center for Medicinal Cannabis Research
Wholistic Research and Education Foundation

Investigatori

  • Investigatore principale: Doris Trauner, MD, University of California, San Diego

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 giugno 2020

Completamento primario (Effettivo)

30 agosto 2025

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 agosto 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 agosto 2020

Primo Inserito (Effettivo)

18 agosto 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

30 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 settembre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 181455

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Una volta completate tutte le analisi dei dati, i dati dei singoli partecipanti potrebbero essere disponibili per essere condivisi con altri ricercatori caso per caso. I membri del team di ricerca principale esaminano tutte le richieste. I dati verranno condivisi su RedCap o una piattaforma simile a seconda del tipo di dati richiesti.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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