Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Испытание каннабидиола для лечения серьезных проблем с поведением у детей с аутизмом

28 марта 2023 г. обновлено: Doris Trauner, MD, University of California, San Diego

Двойное слепое перекрестное исследование каннабидиола для лечения серьезных поведенческих проблем у детей с аутизмом

Существует очень мало методов лечения, которые эффективны для уменьшения серьезных поведенческих проблем, связанных с аутизмом. Это поведение включает агрессивное поведение и самоповреждение, частое повторяющееся поведение и сильную гиперактивность. Это исследование проводится, чтобы определить, может ли каннабидиол уменьшить некоторые или все эти проблемы поведения.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

У детей с расстройствами аутистического спектра (РАС) могут быть серьезные проблемы с поведением, включая агрессию, самоповреждающее поведение, тяжелые и стойкие стереотипные модели поведения и крайнюю гиперактивность, которые ограничивают их способность функционировать в обществе и в учебе, а также часто мешают семейной жизни. . Было показано, что каннабидиол (CBD), соединение, первоначально полученное из растения каннабис, но без психоактивных эффектов, присущих каннабису, является безопасным и эффективным при лечении детей с тяжелой эпилепсией. Два неконтролируемых исследования с использованием КБД из местных источников продемонстрировали улучшение поведения у детей с аутизмом. Родители детей, страдающих аутизмом, используют продукты CBD нерегулируемым образом с неизвестной дозировкой, при этом есть отдельные сообщения об улучшении поведения. В этом исследовании будет использоваться EPIDIOLEX (EPX), очищенный пероральный раствор CBD, который был одобрен FDA в июне 2018 года для лечения тяжелых форм детской эпилепсии. Объектами исследования станут 30 мальчиков в возрасте от 7 до 14 лет с аутизмом, которые имеют серьезные проблемы с поведением. Каждый ребенок будет проходить базовое клиническое обследование, нейропсихологическое, поведенческое, когнитивное и языковое тестирование, тест активности мозговых волн (ЭЭГ) и МРТ головного мозга. родители будут заполнять анкеты по различным аспектам поведения их ребенка. Пятнадцать детей будут получать КБД в течение 8 недель, а 15 — плацебо, которое по внешнему виду и вкусу похоже на КБД (период 1). Затем будут повторены все базовые тесты и анкеты. После 4-недельного периода вымывания будут повторены поведенческие и когнитивные тесты и анкеты, а затем лечение будет отменено (период 2). По истечении 8 недель все базовые тесты и анкеты будут повторены. Исследовательский персонал и родители не будут осведомлены о статусе лечения каждого ребенка. Статистический анализ будет использоваться, чтобы определить, есть ли существенные различия между исходным тестированием и результатами после лечения плацебо или КБД. Типы и серьезность нежелательных явлений будут отслеживаться, чтобы предоставить информацию о безопасности и переносимости КБД в этой популяции. Если будет обнаружено, что КБД безопасен и эффективен при лечении поведенческих проблем, связанных с аутизмом, это станет важным новым инструментом в лечении этих детей, который может привести к улучшению функционирования и качества жизни пострадавших людей и их семей.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

42

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 7 лет до 14 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  • Мальчики 7-14 лет
  • Подтвержденный диагноз аутизма на основании теста ADOS
  • Тяжесть аутизма оценивается как тяжелая со значительными поведенческими проблемами

Тяжесть симптомов будет основываться на ряде критериев:

  1. Агрессивное и/или самоагрессивное поведение (СИП) встречается практически ежедневно (более 6 раз в неделю) в любой ситуации (дома, в школе, клинике и т. д.).
  2. Частые (ежедневно), стойкие (продолжительностью не менее 5-10 минут и повторяющиеся в течение дня) стереотипии (повторяющееся поведение, такое как взмахи руками, бег по кругу, многократные прыжки, размахивание пальцами перед глазами)
  3. Первазивная гиперактивность (ребенок настолько физически активен, что не может сидеть за едой или в школе, все время двигается, прыгает с мебели, залезает на нее и т. д.)
  4. Считается, что одно или несколько из вышеперечисленных действий в значительной степени способствуют неспособности ребенка функционировать по заявлению родителей и с согласия врача, основанного на анамнезе и/или непосредственном наблюдении.

Критерий исключения:

  • наличие эпилепсии
  • известное генетическое заболевание, такое как туберозный склероз
  • другие серьезные проблемы со здоровьем, такие как сердечные заболевания, наличие известного врожденного порока развития головного мозга или история инфекции центральной нервной системы.
  • дети, которые принимают противосудорожные препараты, такие как клобазам или вальпроевая кислота, также будут исключены из-за потенциального лекарственного взаимодействия. Во время скрининга список лекарств каждого ребенка будет проверяться на наличие лекарств, о которых известно, что они взаимодействуют с каннабидиолом.
  • дети с аллергией на какие-либо компоненты исследуемого препарата
  • дети, принимающие КБД из другого источника, если только родители не захотят прекратить лечение как минимум за 4 недели до включения в исследование. Уровни CBD и других каннабиноидов в крови будут определяться на исходном уровне, и если CBD будет обнаружен в крови, ребенок не будет включен в исследование.
  • дети, которые могут выезжать за пределы района на значительное время во время исследования
  • дети, которые недавно участвовали в другом испытании лекарственного препарата, могут быть исключены

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: плацебо
плацебо рука
Лекарство: плацебо пероральный раствор

Компания GW разработала плацебо, идентичное по цвету и вкусу, и будет вводиться в том же объеме, что и КБД, поэтому родители и исследователи не смогут обнаружить различия между двумя видами лечения. Дозировка зависит от веса каждого субъекта.

Дозировка будет титрована следующим образом:

Неделя 1: 5 мг/кг/день, разделенная на 2 приема Неделя 2: 10 мг/кг/день, разделенная на 2 приема Недели 3-8: 20 мг/кг/день, разделенная на 2 приема Если вес ребенка изменяется на более 2 кг во время исследования, доза будет скорректирована с учетом изменения веса.
Экспериментальный: каннабидиол
каннабидиоловая рука
Лекарство: Эпидиолекс

В то время как в группе вмешательства субъекты будут получать EPIDIOLEX, пероральный очищенный раствор CBD, разработанный GW Pharmaceuticals. Препарат представляет собой раствор с концентрацией 100 мг/мл, что позволяет легко титровать дозу и вводить ее даже маленьким детям. EPIDIOLEX - это КБД природного происхождения, и было обнаружено, что его чистота превышает 98%. Решение включает подсластитель, чтобы сделать его приятным на вкус. Дозировка зависит от веса каждого субъекта.

Дозировка будет титроваться с течением времени следующим образом:

Неделя 1: 5 мг/кг/день, разделенная на 2 приема Неделя 2: 10 мг/кг/день, разделенная на 2 приема Недели 3-8: 20 мг/кг/день, разделенная на 2 приема Если вес ребенка изменяется на более 2 кг во время исследования, доза будет скорректирована с учетом изменения веса.

Другие имена:
  • каннабидиол

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Общий балл по пересмотренной шкале повторяющегося поведения (RBS-R)
Временное ограничение: От начала до конца периода 1 (8 недель) и от начала до конца периода 2 (8 недель)
Эта шкала направлена ​​на определение частоты и серьезности повторяющихся и ограниченных действий, которые являются общей чертой людей с расстройствами аутистического спектра. RBS-R прошел валидацию и показал высокую внутреннюю согласованность и надежность между экспертами при использовании в амбулаторных условиях. Существует 5 подшкал: Стереотипное поведение, Самоповреждающее поведение, Компульсивное поведение, Ритуальное/одинаковое поведение и Ограниченные интересы. Эта шкала будет применяться к родителю или опекуну, который будет сообщать о недавнем поведении ребенка. Будут оцениваться изменения в баллах от исходного уровня до конца лечения - одно наблюдалось в период лечения плацебо, а другое - во время лечения КБД - с отрицательным значением, представляющим улучшение негативного поведения, и положительным значением, представляющим ухудшение этих характеристик.
От начала до конца периода 1 (8 недель) и от начала до конца периода 2 (8 недель)
Общий балл по контрольному списку поведения ребенка (CBCL)
Временное ограничение: От начала до конца периода 1 (8 недель) и от начала до конца периода 2 (8 недель)
CBCL — это широко используемый тест, который оценивает проблемное поведение у детей, задавая вопросы родителю или опекуну. Он ставит вопросы о широком спектре потенциально негативного поведения, включая агрессию, нарушение правил и социальные проблемы. Шкала школьного возраста, которая будет использоваться в данном исследовании, состоит из 118 вопросов. CBCL имеет 8 шкал синдромов, включая агрессивное поведение, тревогу/депрессию, проблемы с вниманием, нарушение правил, соматические жалобы, социальные проблемы, проблемы с мышлением и замкнутость/депрессию. Будут оцениваться изменения в баллах от исходного уровня до конца лечения - одно наблюдалось в период лечения плацебо, а другое - во время лечения КБД - с отрицательным значением, представляющим улучшение негативного поведения, и положительным значением, представляющим ухудшение этих характеристик.
От начала до конца периода 1 (8 недель) и от начала до конца периода 2 (8 недель)
Шкала наблюдения за диагностикой аутизма-2 (ADOS-2)
Временное ограничение: От начала до конца периода 1 (8 недель) и от начала до конца периода 2 (8 недель)
Это широко используемая шкала, которая диагностирует расстройства аутистического спектра у людей разного возраста, уровня развития и языковых способностей. Это полуструктурированная оценка, состоящая из наблюдения за поведением и кодирования соответствующего поведения. ADOS-2 оценивает общение, социальное взаимодействие и творческую игру. Ребенка просят выполнить различные действия, а затем тестировщик оценивает их выполнение. Время введения 40-60 минут. Диапазон баллов 1-10. Будут оцениваться изменения в баллах от исходного уровня до конца лечения - одно наблюдалось в период лечения плацебо, а другое - во время лечения КБД - с отрицательным значением, представляющим улучшение негативного поведения, и положительным значением, представляющим ухудшение этих характеристик.
От начала до конца периода 1 (8 недель) и от начала до конца периода 2 (8 недель)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Общий балл по контрольному списку аберрантного поведения (ABC)
Временное ограничение: От начала до конца периода 1 (8 недель) и от начала до конца периода 2 (8 недель)
Этот контрольный список основан на отчете родителей/опекунов для оценки проблемного поведения. Это поведение разделено на 5 подшкал: раздражительность, социальная изоляция, стереотипное поведение, гиперактивность/неподчинение и неуместная речь.
От начала до конца периода 1 (8 недель) и от начала до конца периода 2 (8 недель)
Общий балл по опроснику членовредительства
Временное ограничение: От начала до конца периода 1 (8 недель) и от начала до конца периода 2 (8 недель)
Это одностраничная анкета из 22 пунктов, в которой задаются вопросы «да/нет» об истории членовредительства субъекта. Общий балл представляет собой сумму ответов «да».
От начала до конца периода 1 (8 недель) и от начала до конца периода 2 (8 недель)
Общий балл по шкале социальной ответственности
Временное ограничение: От начала до конца периода 1 (8 недель) и от начала до конца периода 2 (8 недель)
Этот опросник из 65 пунктов, ранее известный как «Шкала социальной взаимности», использует количественный подход к измерению аутистической симптоматики. Он получает оценки «из первых рук» от лиц (в данном случае родителей), наблюдавших за ребенком в естественных социальных условиях. SRS ставит вопросы о способности ребенка участвовать в эмоционально приемлемых взаимных социальных взаимодействиях. Он генерирует индивидуальную шкалу тяжести социальных нарушений при аутизме (более высокая оценка соответствует большей тяжести), использование которой было подтверждено обширным факторным и кластерным анализом клинических данных. и неклинические популяции.
От начала до конца периода 1 (8 недель) и от начала до конца периода 2 (8 недель)
Суммарный балл по тесту Peabody Picture Vocabulary (PPVT-4)
Временное ограничение: От начала до конца периода 1 (8 недель) и от начала до конца периода 2 (8 недель)
PPVT-4 — это показатель рецептивного словарного запаса стандартного американского английского. Для этого исследования мы будем использовать стандартные баллы.
От начала до конца периода 1 (8 недель) и от начала до конца периода 2 (8 недель)
Общий балл по экспрессивному словесному тесту на одно слово в картинках, четвертое издание (EOWPVT-4)
Временное ограничение: От начала до конца периода 1 (8 недель) и от начала до конца периода 2 (8 недель)
Этот тест оценивает способность человека называть различные объекты, действия и понятия. Ожидается, что участники этого исследования будут иметь ограниченные вербальные способности. Этот тест оценивает степень ухудшения на исходном уровне, а затем после лечения. Администрирование занимает не более двадцати минут.
От начала до конца периода 1 (8 недель) и от начала до конца периода 2 (8 недель)
Общий балл по опроснику детских привычек сна (CSHQ)
Временное ограничение: От начала до конца периода 1 (8 недель) и от начала до конца периода 2 (8 недель)
Это ретроспективный опросник для родителей из 45 пунктов, который использовался в ряде исследований для изучения поведения во время сна у маленьких детей. Тридцать два пункта CSHQ сгруппированы в 8 субшкал, относящихся к ряду ключевых доменов сна: (1) сопротивляемость сну (6 пунктов); (2) задержка наступления сна (1 позиция); (3) продолжительность сна (3 пункта); (4) тревога сна (4 пункта); (5) ночные пробуждения (3 шт.); (6) парасомнии (7 ед.); (7) нарушение дыхания во сне (2 балла); и (8) дневная сонливость (8 пунктов). Родителей просят вспомнить поведение во сне, характерное для типичной последней недели. Более высокий балл свидетельствует о более нарушенном сне.
От начала до конца периода 1 (8 недель) и от начала до конца периода 2 (8 недель)

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Магнитно-резонансная спектроскопия
Временное ограничение: От начала до конца периода 1 (8 недель) и от начала до конца периода 2 (8 недель)
Анализы будут включать уровни ГАМК и других соединений, которые могут быть идентифицированы в спектрах MR; изменения в этих соединениях при лечении; и связь различных областей мозга до и после лечения. MRS исследует пики различных нейротрансмиттеров (глутамат, глютамин, маркеры целостности нейронов (NAA) и маркеры метаболической функции (лактат, аланин).
От начала до конца периода 1 (8 недель) и от начала до конца периода 2 (8 недель)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of California, San Diego

Соавторы

Wholistic Research and Education Foundation

Следователи

  • Главный следователь: Doris Trauner, MD, University of California, San Diego

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 июня 2020 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

30 июня 2023 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

31 декабря 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 августа 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 августа 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

18 августа 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

30 марта 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 марта 2023 г.

Последняя проверка

1 марта 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 181455

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Расстройство аутистического спектра

Клинические исследования Эпидиолекс

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться