VASTAUS: Seladelpar-hoito potilailla, joilla on primaarinen sappikolangiitti (PBC) ja riittämätön ursodeoksikoolihapon (UDCA) hallinta tai intoleranssi sille
tiistai 13. elokuuta 2024 päivittänyt: CymaBay Therapeutics, Inc.
VASTAUS: Lumekontrolloitu, satunnaistettu, vaiheen 3 tutkimus Seladelparin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on primaarinen sapen kolangiitti (PBC) ja riittämätön vaste tai intoleranssi ursodeoksikoolihapolle (UDCA)
Seladelparin hoidon vaikutus ALP:hen ja kokonaisbilirubiiniin perustuvien kolestaasimarkkerien biokemialliseen paranemiseen ja seladelparin turvallisuuden arvioiminen 12 kuukauden hoidon aikana lumelääkkeeseen verrattuna
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
193
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Buenos Aires, Argentiina, C1056ABJ
- CINME (Centro de Investigaciones Metabolicas)
-
Caba, Argentiina, C1199ABB
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
-
Buenos Aires
-
Caba, Buenos Aires, Argentiina, C1426ABP
- Centro Médico Dra. De Salvo
-
Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Buenos Aires, Argentiina, C1023AAB
- STAT Research S.A.
-
La Plata, Buenos Aires, Argentiina, B1900AX
- Hospital Italiano de La Plata
-
Ramos Mejía, Buenos Aires, Argentiina, B1704ETD
- DIM CliniaPrivada
-
-
-
-
New South Wales
-
Concord, New South Wales, Australia, 2139
- Concord Repatriation General Hospital
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Australia, 4029
- Royal Brisbane & Women's Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- Alfred Hospital
-
Parkville, Victoria, Australia, 3050
- The Royal Melbourne Hospital
-
-
-
-
Antwerpen
-
Edegem, Antwerpen, Belgia, 2650
- UZ Antwerpen
-
-
Liège
-
Liege, Liège, Belgia, 4000
- CHU de Liege
-
-
Oost-Vlaanderen
-
Gent, Oost-Vlaanderen, Belgia, 9000
- AZ Maria Middelares
-
Gent, Oost-Vlaanderen, Belgia, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
-
Vlaams-Brabant
-
Leuven, Vlaams-Brabant, Belgia, 3000
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven
-
-
-
-
-
Valparaíso, Chile, 2540364
- Centro de Investigaciones Clinicas Viña del Mar
-
-
Coquimbo
-
La Serena, Coquimbo, Chile, 1700000
- Centro Clinico Mediterraneo
-
-
Los Ríos
-
Valdivia, Los Ríos, Chile, 5110683
- Clinical Research Chile SpA
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Madrid, Espanja, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
-
Barcelona
-
Badalona, Barcelona, Espanja, 08916
- Hospital Universitario German Trias i Pujol
-
-
Cantabria
-
Santander, Cantabria, Espanja, 39008
- Hospital Universitario Margues de Valdecilla
-
-
Malaga
-
Málaga, Malaga, Espanja, 2910
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 91120
- Liver Unit
-
Ramat Gan, Israel, 52621
- Liver Disease Center, Sheba Medical Center
-
Tel Aviv, Israel, 64239
- Institute for Digestive Tract & Liver Disease
-
-
-
-
-
Ancona, Italia, 60020
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedali Riuniti di Ancona-Umberto I G.M. Lancisi G. Salesi
-
Bologna, Italia, 41126
- Nuovo Ospedale Civile S. Agostino-Estense di Baggiovara
-
Firenze, Italia, 50139
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
-
Padova, Italia, 35128
- Azienda Ospedaliera Universita Padova
-
Palermo, Italia, 90127
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
-
-
MB
-
Monza, MB, Italia, 20900
- ASST di Monza
-
-
-
-
-
Wels, Itävalta, 4600
- Klinikum Wels-Grieskirchen GmbH, Abteilung Fur Innere Medizin I - Gastroenterologie
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- University Health Network
-
Vaughan, Ontario, Kanada, L4L 4Y7
- Toronto Digestive Disease Associates Inc
-
-
-
-
-
Busan, Korean tasavalta, 49241
- Pusan National University Hospital
-
Daegu, Korean tasavalta, 41944
- Kyungpook National University Hospital
-
Gyeonggi-do, Korean tasavalta, 13620
- Seoul National University Bundang Hospital
-
Seoul, Korean tasavalta, 03080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Korean tasavalta, 05505
- Asan Medical Center
-
Seoul, Korean tasavalta, 06351
- Samsung Medical Center
-
Soeul, Korean tasavalta, 03722
- Severance Hospital Yonsei University Health System - PPDS
-
-
Busan Gwangyeogsi
-
Busan, Busan Gwangyeogsi, Korean tasavalta, 47392
- Inje University Busan Paik Hospital
-
-
Gyeonggido
-
Bucheon-si, Gyeonggido, Korean tasavalta, 14584
- Soon Chun Hyang University Hospital Bucheon
-
-
-
-
-
Larissa, Kreikka, 41110
- General University Hospital of Larissa Department of Medicine and Research Laboratory of internal rv1edicine, National Expertise Center of Greece in Autoimmune liver Diseases
-
-
Attiki
-
Athens, Attiki, Kreikka, 115 27
- Ippokrateio General Hospital of Athens
-
-
-
-
-
Ciudad de Mexico, Meksiko, 06700
- Consultorio Medico - Distrito Federal
-
Metepec, Meksiko, 52140
- Consultorio de la Doctora Maria Sarai Gonzalez Huezo
-
Mexico City, Meksiko, 06100
- Campeche No. 280, Int. 601 y 602, Col. Hipodromo, Cuauhtemoc
-
Monterrey, Meksiko, 64460
- Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
-
-
-
-
-
Katowice, Puola, 40-752
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Im.
-
Mysłowice, Puola, 41-400
- ID Clinic Akradiusz Pisula
-
-
-
-
-
Grenoble, Ranska, 38043
- CHU de GRENOBLE
-
Lyon, Ranska, 69004
- Hôpital de la Croix-Rousse
-
Paris, Ranska, 75012
- Hopital Saint-Antoine - Service d'Hepato-Gastro-Enterologie -184, rue du Faubourg Saint-Antoine
-
-
-
-
-
Bucharest, Romania, 022328
- Fundeni Clinical Institute
-
-
-
-
-
Erlangen, Saksa, 91054
- Universitatsklinikum Erlangen, Medizinische Klinik I, Gastroenterologie
-
Frankfurt am main, Saksa, 60590
- Universitatsklinikum Frankfurt. Medizinische Klinik I
-
Hamburg, Saksa, 20099
- Ifi-Medizin GmbH
-
Herne, Saksa, 44623
- Gastroenterologische Gemeinschaftspraxis
-
Leipzig, Saksa, 04103
- Universitatsklinikum Leipzig
-
-
Nordrhein-Westfalen
-
Bonn, Nordrhein-Westfalen, Saksa, 53127
- Universitatsklinikum Bonn
-
-
Saarland
-
Homburg, Saarland, Saksa, 66421
- Universitatsklinikum des Saarlandes
-
-
-
-
-
Zürich, Sveitsi, 8091
- University of Zurich, Gastroenterology and Hepatology
-
-
-
-
-
Aalborg, Tanska, 9000
- Aalborg Universitetshospital, Ambulatoriet for Medicinske Mave-Tarm Sygdomme
-
Hvidovre, Tanska, 2650
- Hvidovre Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Turkki, 06800
- Ankara Sehir Hastanesi
-
Ankara, Turkki, 06560
- Ankara Gazi University Faculty of Medicine Hospital
-
Istanbul, Turkki, 34899
- Marmara University Pendik Training and Research Hospital
-
Istanbul, Turkki, 34093
- Bezmi Alem University
-
İzmir, Turkki, 35100
- Ege University Medical Faculty
-
-
-
-
-
Ostrava, Tšekki, 708 52
- Fakultni nemocnice Ostrava- Interni a Kardiologicka Klinika, Oddeleni gastroenterologie, hepatologie a pankreatologie
-
-
-
-
-
Kharkiv, Ukraina, 61124
- Municipal Non-profit Enterprise "City Clinical Hospital #13" of Kharkiv City Council
-
Kyiv, Ukraina, 0291
- Medical Center OK!Clinic+LLC International Institute of Clinical Research
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, 1082
- Semmelweis Egyetem
-
Kaposvár, Unkari, 7400
- Somogy Megyei Kaposi Mór Oktató Kórház
-
-
-
-
Canterbury
-
Christchurch, Canterbury, Uusi Seelanti, 8011
- Gastroenterology, Christchurch Hospital
-
-
Otago
-
Dunedin, Otago, Uusi Seelanti, 9016
- Gastroenterology Research Unit Dunedin Hospital
-
-
-
-
-
Moscow, Venäjän federaatio, 111123
- State budget institution of healthcare of Moscow city "Moscow Clinical Scientific and Practical Centre n. a. A.S. Loginov" of Moscow City Healthcare, Department, Central Research Institute of Gastroenterology
-
Moscow, Venäjän federaatio, 117198
- Federal State Autonomous Educational Institution of Higher Education "Peoples' Friendship University of Russia", Centre of Liver Studies
-
Saint Petersburg, Venäjän federaatio, 199034
- Clinic of High Medical Technologies n.a. N.I. Pirogov
-
Samara, Venäjän federaatio, 443045
- LLC Medical Company "Hepatolog"
-
Stavropol, Venäjän federaatio, 355017
- Stavropol State Medical University
-
Ulyanovsk, Venäjän federaatio, 432063
- Ulyanovsk Regional Clinical Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2TH
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust, Heritage Building (Queen Elizabeth Hospital)
-
Hull, Yhdistynyt kuningaskunta, HU3 2JZ
- Hull Royal Infirmary
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
- Kings College Hospital
-
-
Devon
-
Plymouth, Devon, Yhdistynyt kuningaskunta, PL6 8DH
- University Hospitals Plymouth NHS Trust
-
-
Hampshire
-
Portsmouth, Hampshire, Yhdistynyt kuningaskunta, P06 3LY
- Portsmouth Hospitals NHS Trust
-
-
London, City Of
-
London, London, City Of, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 1RF
- Barts Health NHS Trust, Royal London Hospital, Ambrose King Centre
-
-
Nottinghamshire
-
Nottingham, Nottinghamshire, Yhdistynyt kuningaskunta, NG7 2UH
- Queen's Medical Centre
-
-
Oxfordshire
-
Oxford, Oxfordshire, Yhdistynyt kuningaskunta, OX4 2LL
- Gemini Clinical Trial Unit
-
-
-
-
Arizona
-
Chandler, Arizona, Yhdysvallat, 85224
- The Institute for Liver Health DBA Arizona Liver Health
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72205
- Arkansas Diagnostic Center
-
-
California
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94305
- Stanford University School of Medicine
-
Pasadena, California, Yhdysvallat, 91105
- California Liver Research Institute
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- University of California, Davis Medical Center
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94109
- California Pacific Medical Center - Sutter Pacific Medical Foundation
-
-
Florida
-
Fort Myers, Florida, Yhdysvallat, 33912
- Covenant Metabolic Specialists, LLC
-
Lakewood Ranch, Florida, Yhdysvallat, 34211
- Florida Research Institute
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- Schiff Center for Liver Diseases/University of Miami
-
Sarasota, Florida, Yhdysvallat, 34240
- Covenant Research and Clinics, LLC
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30309
- Digestive Healthcare of Georgia
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Rush University Medical Center
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
- University of Chicago Hospitals
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
- Tulane University Health Sciences Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21202
- Mercy Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Novi, Michigan, Yhdysvallat, 48377
- Henry Ford Health System
-
-
Minnesota
-
Maplewood, Minnesota, Yhdysvallat, 55117
- MNGI Digestive Health, P.A.
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
- Southern Therapy and Advanced Research, LLC (STAR)
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
- Saint Louis University
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10021
- Weill Cornell Medical College
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- NYU Langone Health / NYU Grossman School of Medicine
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Lumberton, North Carolina, Yhdysvallat, 28358
- Care Access Research - Lumberton
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Penn State Milton S Hershey Medical Center
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- UPMC Center for Liver Diseases
-
-
Tennessee
-
Chattanooga, Tennessee, Yhdysvallat, 37421
- Galen Hepatology
-
Germantown, Tennessee, Yhdysvallat, 38138
- Gastro One
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37212
- Vanderbilt Digestive Disease Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75203
- The Liver Institute at Methodist Dallas Medical Center
-
Fort Hood, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Texas Digestive Disease Consultants dba GI Alliance
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Baylor College of Medicine
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78215
- American Research Corporation at the Texas Liver Institute
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
- Pinnacle Clinical Research, PLLC
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23226
- Bon Secours Richmond Community Hospital LLC
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Liver Institute Northwest
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Hänen on täytynyt antaa kirjallinen tietoinen suostumus (allekirjoitettu ja päivätty) ja kaikki paikallisen lain edellyttämät valtuutukset
- 18-75 vuotta (mukaan lukien)
- Mies tai nainen, jolla on lopullinen PBC-diagnoosi
- UDCA viimeiset 12 kuukautta (vakaa annos > 3 kuukautta ennen seulontaa) TAI UDCA-intoleranssi (viimeinen UDCA-annos > 3 kuukautta ennen seulontaa)
Keskuslaboratorion seulonnassa mittaamat laboratorioparametrit:
- ALP ≥1,67 × ULN
- Aspartaattiaminotransferaasi (AST) ≤3 × ULN
- ALT ≤3 × ULN
- Kokonaisbilirubiini ≤ 2 × ULN
- Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) >60 ml/min/1,73 m2 (laskettu ruokavalion muutos munuaistautitutkimuksen yhtälöllä)
- Kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) alle 1,1 × ULN Antikoagulaatiohoitoa saavien potilaiden INR on pidettävä alueella, joka vaaditaan heidän sairautensa ennaltaehkäisyyn.
- Verihiutalemäärä ≥100×103/µL
HUOMAA: PT, INR ja verihiutaleet voidaan suorittaa paikallisesti seulontakäynnillä, jos tutkija katsoo sen tarpeelliseksi neuvoteltuaan lääkärin kanssa, tapauksissa, joissa keskitetysti luetut näytteet katsotaan kelpaamattomiksi.
- Lisääntymiskykyisten naisten on käytettävä vähintään yhtä esteehkäisyä ja toista tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana ja vähintään 90 päivän ajan viimeisen annoksen jälkeen. Miesten, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia lisääntymiskykyisten naiskumppanien kanssa, on käytettävä esteehkäisyä, ja heidän naispuolisten kumppanien on käytettävä toista tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana ja vähintään 90 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Aikaisempi altistuminen seladelparille (MBX-8025).
- Muu lääketieteellinen tila kuin PBC, joka tutkijan mielestä estäisi täyden osallistumisen tutkimukseen (esim. syöpä) tai sekoittaisi sen tuloksia (esim. Pagetin tauti, mikä tahansa aktiivinen infektio).
- Kehittynyt PBC Rotterdamin kriteerien mukaan (albumiini alle normaalin alarajan JA kokonaisbilirubiini yli 1,0 × ULN)
Kliinisesti merkittävän maksan vajaatoiminnan esiintyminen, mukaan lukien seuraavat:
- Aiemmat maksansiirrot, nykyinen sijainti maksansiirtoluettelossa tai nykyinen loppuvaiheen maksasairauden malli (MELD) -pistemäärä ≥12. Antikoagulanttilääkitystä saavien potilaiden INR-lähtöarvon arviointi yhdessä heidän nykyisten antikoagulanttilääkkeensä annosmuutosten kanssa otetaan huomioon MELD-pisteitä laskettaessa. Tämä tehdään lääkärinvalvojan kanssa neuvotellen.
- Portaaliverenpainetaudin komplikaatiot, mukaan lukien tunnetut ruokatorven suonikohjut, suonikohjuverenvuodot tai niihin liittyvät toimenpiteet (esim. transjugulaarinen intrahepaattinen portosysteeminen shuntti), askites ja hepaattinen enkefalopatia.
- Kirroosi, johon liittyy komplikaatioita, mukaan lukien spontaani bakteeriperäinen peritoniitti, hepatosellulaarinen karsinooma tai hepatorenaalinen oireyhtymä.
Muut krooniset maksasairaudet:
- AIH:n nykyiset ominaisuudet, jotka tutkija on määrittänyt immunoserologian, maksan biokemian tai historiallisen vahvistetun maksan histologian perusteella.
- PSC määritetty diagnostisten kolangiografisten löydösten perusteella.
- Alkoholiperäisen maksasairauden historia tai kliininen näyttö.
- Alfa-1-antitrypsiinin puutos historia tai kliininen näyttö.
- Biopsian historia vahvisti NASH:n.
- Gilbertin oireyhtymän historia tai näyttöä kohonneesta kokonaisbilirubiinista.
- Hemokromatoosin historia tai todisteet.
- Hepatiitti B, määritellään hepatiitti B:n pinta-antigeenin esiintymiseksi.
- C-hepatiitti, joka määritellään C-hepatiittiviruksen ribonukleiinihapon esiintymiseksi.
- Maksan ja sappien pahanlaatuisuuden historia, todisteet tai suuret epäilyt, jotka perustuvat kuvantamiseen, seulontalaboratorioarvoihin ja/tai kliinisiin oireisiin.
- Tunnettu ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) historia tai positiivinen vasta-ainetesti seulonnassa
- Kliinisesti merkittävä alkoholinkulutus, joka määritellään yli 2 juomayksikköä päivässä (vastaa 20 g) naisilla ja 3 juomayksikköä päivässä (vastaa 30 g) miehillä tai kyvyttömyys mitata alkoholin saantia luotettavasti.
- Aiemmin diagnosoitu tai hoidettu pahanlaatuinen kasvain, aktiivisesti tai kahden vuoden sisällä, tai meneillään oleva pahanlaatuisuuden arviointi; levyepiteeli- tai ei-invasiivisten tyvisolusyöpien ja kohdunkaulan karsinooman paikallinen hoito in situ on sallittua, jos se hoidetaan asianmukaisesti ennen seulontaa.
- Hoito obetikolihapolla (OCA) tai fibraateilla (esim. betsafibraatti, fenofibraatti, elafibraatti, lanifibraatti, pemafibraatti, saroglitisaari) 6 viikkoa ennen seulontaa
- Hoito kolkisiinilla, metotreksaatilla, atsatiopriinilla tai pitkäaikaisilla systeemisillä kortikosteroideilla (> 2 viikkoa) 2 kuukauden ajan ennen seulontaa
- Hoidon kutinalääkkeillä (esim. kolestyramiinilla, naltreksonilla, rifampisiinilla, sertraliinilla tai millä tahansa kokeellisella menetelmällä) on oltava vakaa annos kuukauden aikana ennen seulontaa
- Hoito millä tahansa muulla tutkimushoidolla tai laitteella 30 päivän tai 5 puoliintumisajan sisällä ennen seulontaa sen mukaan kumpi on pidempi
- Naisille, raskauden tai imetyksen aikana
- Kaikki muut olosuhteet, jotka vaarantaisivat tutkittavan turvallisuuden tai heikentäisivät kliinisen tutkimuksen laatua, tutkijan arvioiden mukaan
- Immunosuppressiiviset hoidot
- Muut maksan tai ruoansulatuskanavan toimintaan vaikuttavat lääkkeet, kuten lääkkeiden imeytyminen tai roux-en-y mahalaukun ohitustoimenpiteet, voivat olla kiellettyjä, ja niistä tulee keskustella lääkärin kanssa tapauskohtaisesti.
- Aktiivinen COVID-19-infektio seulonnan aikana.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saavat seladelparia vastaavaa lumelääkettä suun kautta kerran päivässä enintään 12 kuukauden ajan.
|
Yksi kapseli päivässä kaksoissokkojaksolla, enintään 12 kuukauden ajan
|
|
Kokeellinen: Seladelpar
Osallistujat saavat seladelpar 10 mg (tai 5 mg alatitrattu, niille osallistujille, jotka täyttivät erityiset turvallisuuden seurantakriteerit tai joilla oli siedettävyysongelmia) suun kautta kerran päivässä enintään 12 kuukauden ajan.
|
Seladelpar 10 mg yksi kapseli päivässä kaksoissokkojaksolla, enintään 12 kuukauden ajan
Jos titraus alaspäin tarvitaan, yksi kapseli päivässä kaksoissokkojakson ajaksi, enintään 12 kuukauden ajan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden vastekriteerit ALP:n yhdistetyn päätepisteen osalta <1,67 × normaalin yläraja (ULN), ALP:n lasku ≥15 % ja kokonaisbilirubiini ≤ 1,0 × ULN 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: Kuukausi 12
|
Prosentit pyöristettiin.
|
Kuukausi 12
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja vakavia TEAE-tapahtumia
Aikaikkuna: Ensimmäisen annoksen päivämäärä viimeiseen annokseen plus 30 päivää (enintään 13,4 kuukautta)
|
Prosentit pyöristettiin.
|
Ensimmäisen annoksen päivämäärä viimeiseen annokseen plus 30 päivää (enintään 13,4 kuukautta)
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden siirtymä ≥ 2 CTCAE-asteikkoa lähtötasosta hoitoon liittyvissä hematologiaan ja valikoituun maksan biokemiaan liittyvissä laboratoriopoikkeamissa
Aikaikkuna: Ensimmäinen annostuspäivä viimeiseen annokseen (enintään 13,4 kuukautta)
|
Hoidon aiheuttamat luokitellut laboratoriopoikkeavuudet määriteltiin arvoiksi, jotka lisäävät vähintään 2 toksisuusastetta lähtötasosta milloin tahansa lähtötilanteen jälkeen. Laboratoriopoikkeamat luokiteltiin käyttämällä National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) -standardia, jossa aste 1: lievä, aste 2: kohtalainen, aste 3: vakava, aste 4: mahdollisesti hengenvaarallinen laboratoriopoikkeavuus. Tiedot on raportoitu ≥ 2 asteen siirtymisestä lähtötasosta hematologian ja valikoidun maksan biokemian arvoissa. Hematologiaan kuuluvat parametrit, kuten punasolut, (erytrosyytit), hemoglobiini, hematokriitti, verihiutaleet, valkosolut, valkosolujen erot (absoluuttiset ja prosenttiosuudet), mukaan lukien basofiilit, neutrofiilit, lymfosyytit, eosinofiilit ja monosyytit jne. Biokemiaan sisältyi valikoituja maksan toimintakokeita, kuten veren bilirubiini, gamma -glutamyylitransferaasi (GGT), aspartaattiaminotransferaasi (AST), alaniiniaminotransferaasi (ALT) ja alkalinen fosfataasi. Prosentit pyöristettiin. |
Ensimmäinen annostuspäivä viimeiseen annokseen (enintään 13,4 kuukautta)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden ALP on ≤1,0 × ULN 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: Kuukausi 12
|
Prosentit pyöristettiin.
|
Kuukausi 12
|
|
Muutos lähtötasosta viikoittaisessa keskimääräisessä kutina-asteikossa (NRS) osallistujilla, joiden NRS on ≥ 4 kuukaudella 6
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6
|
Pruritus NRS:ää käytetään arvioimaan osallistujien viimeisen 24 tunnin aikana kokeman kutinan voimakkuutta kutinattomasta pahimpaan mahdolliseen kutinaan valitsemalla kutinaasteikolla numero 0-10.
Nolla tarkoittaa ei kutinaa ja 10 tarkoittaa pahinta kuviteltavissa olevaa kutinaa.
|
Perustaso, kuukausi 6
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: CymaBay Study Director, CymaBay Therapeutics, Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 21. huhtikuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 11. elokuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 11. elokuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 4. marraskuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 4. marraskuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 9. marraskuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Torstai 5. syyskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 13. elokuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. elokuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Patologiset prosessit
- Maksasairaudet
- Fibroosi
- Sappiteiden sairaudet
- Sappitieteiden sairaudet
- Kolestaasi, intrahepaattinen
- Kolestaasi
- Maksakirroosi
- Kolangiitti
- Maksakirroosi, sappi
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Antimetaboliitit
- Hypolipideemiset aineet
- Lipidejä säätelevät aineet
- Seladelpar
Muut tutkimustunnusnumerot
- CB8025-32048
- 2020-004348-27 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .