Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tokotrienolien tehokkuus ja turvallisuus CADASILissa

torstai 29. tammikuuta 2026 päivittänyt: Hovid Berhad

Satunnaistettu lumekontrolloitu kaksoissokkopilotti / vaiheen II tutkimus HOV-12020:n tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on aivoautosomaalinen dominanttiarteriopatia, subkortikaalinen infarkti ja leukoenkefalopatia (CADASIL)

CADASIL on paradigmaattinen aivopienten verisuonten sairaus, joka aiheuttaa valkoisen aineen vaurioita, aukkojen kertymistä, mikroverenvuotoa ja aivoatrofiaa. Sairaus on vastuussa aivohalvauksesta ja kognitiivisista heikkenemisestä, joka liittyy motorisiin vammoihin. Tapahtumien aukkojen määrällä ja aivoatrofian määrällä havaittiin äskettäin olevan vahva yhteys kognitiiviseen heikkenemiseen ja vamman etenemiseen kolmen vuoden aikana suuressa potilasjoukossa. Palmtokotrienolit ovat aiemmin osoittaneet satunnaistetussa kontrolloidussa kliinisessä tutkimuksessa todisteita terapeuttisesta vaikutuksesta satunnaiseen aivopienten verisuonten sairauteen liittyvän WMH:n etenemisen vaimentamisessa. Oletamme, että palmu tokotrienolikompleksi (HOV-12020) voi vähentää CADASILin kliinistä etenemistä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

50

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75010
        • Hôpital Lariboisière APHP

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

45 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies vai nainen
  2. Osallistujat ovat tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä 45–75-vuotiaat

  3. Vahvistettu CADASIL-diagnoosi, jonka määrittelee jompikumpi:

    • Tyypillinen mutaatio NOTCH3-geenissä, joka on vastuussa parittomasta määrästä kysteiinitähteitä TAI
    • Positiivinen ihobiopsia, joka osoittaa tyypillistä rakeista osmiofiilistä materiaalia (GOM) pienten verisuonten verisuonten seinämässä elektronimikroskopialla
  4. 3DT1- tai FLAIR-kuvissa tunnistettu MRI:ssä vähintään yksi yleinen lakuuna.
  5. Confluentin valkoisen aineen hyperintensiteettien (WMH) esiintyminen T2-painotetuissa tai FLAIR-MR-kuvissa (Fazekas-aste 2-3).
  6. MMSE-pisteet ≥15
  7. mRS 0-3
  8. Hedelmällisessä iässä oleva nainen (WOCBP) on oikeutettu osallistumaan, jos hän ei ole raskaana, ei imetä ja suostuu noudattamaan tutkimuskliinikon antamia ehkäisyohjeita (liitteessä 5 kuvatulla tavalla) hoidon aikana ja 28 päivän ajan tutkimuksen jälkeen. tutkimushoidon viimeinen annos.
  9. Pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen ja potilaan edustajan, joka on valmis allekirjoittamaan tietoisen suostumuksen, joka sisältää tietoisen suostumuksen lomakkeessa (ICF) ja tässä protokollassa lueteltujen vaatimusten ja rajoitusten noudattamisen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Kliininen aivohalvaus, jossa on jatkuva neurologinen vajaus 6 kuukauden aikana ennen seulontaa.
  2. Mikä tahansa muu hermostoa rappeuttava sairaus, kuten Parkinsonin tauti, Alzheimerin tauti tai Huntingtonin tauti.
  3. Nykyiset merkittävät hematologiset, sydän-, keuhko-, aineenvaihdunta-, neurologiset tai psykiatriset häiriöt, hallitsemattomat kohtaukset, hoitamaton verenpainetauti, verenvuotoriskiä lisäävät häiriöt (hemofilia) tai mikä tahansa muu merkittävä aktiivinen sairaus, joka tutkijan mielestä vaikuttaisi tähän tutkimukseen osallistumiseen.
  4. Aiempi sydäninfarkti 3 kuukauden sisällä ennen seulontatutkimusta tai nykyinen aktiivinen angina pectoris tai oireinen sydämen vajaatoiminta.
  5. Syövän historia viimeisen 5 vuoden aikana. Tutkimukseen voidaan ottaa mukaan potilaita, joilla on tyvisolusyöpä, okasolusyöpä ja vaiheen 1 eturauhassyöpä.
  6. Vakava masennusjakso viimeisen 6 kuukauden aikana ennen seulontatutkimusta (kliinisesti vakaa lievä masennus ei ole poissulkeva).
  7. Aiemmat itsemurhayritykset 6 kuukauden aikana ennen seulontaa tai positiivinen vastaus Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) -asteikon kohtaan 4 tai 5 seulonnassa ja lähtötilanteessa.
  8. Huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö tai riippuvuus historiasta.
  9. MRI:n vasta-aiheet: sydämentahdistimen läsnäolo, vaikea klaustrofobia, sisäkorvaistutteet, ferromagneettiset laitteet tai klipsit, kallonsisäiset verisuoniklipsit, insuliinipumput, metalliset implantit.
  10. Raskaana oleville tai imettäville naisille.
  11. Aiempi ihmisen immuunikatovirus (HIV), hepatiitti B tai C.
  12. Aiempi allergia tai vakava intoleranssi E-vitamiinille (tokoferolit / tokotrienolit).
  13. Alaniiniaminotransferaasin (ALT), aspartaattiaminotransferaasin (AST), amylaasin tai lipaasin läsnäolo seulonnassa 2x laboratorioreferenssialueen normaalin ylärajan (ULN) yläpuolella, kokonaisbilirubiini 1,5 x ULN, mikä tahansa muu kliinisesti merkittävä laboratorioarvo.
  14. Läsnäolo kreatiniinipuhdistuman seulonnassa
  15. Kognitiiviset tehostajat, kuten donepetsiili, ovat sallittuja vain, jos annostus on vakaa 3 kuukauden aikana ennen seulontaa.
  16. Tokotrienolilisän käyttö 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa tai mikä tahansa nykyinen E-vitamiinin käyttö muulla kuin tutkimuslääkeaineella (kaikki muut vitamiinilisät ovat sallittuja, jos annokset ovat vakaat 3 kuukauden aikana ennen seulontaa).
  17. Osallistuminen kliiniseen tutkimukseen tutkimustuotteella (IP) 30 päivän sisällä ennen seulontaa. Potilaat, jotka osallistuvat havainnointitutkimuksiin ilman IP:tä, voivat osallistua tähän tutkimukseen
  18. Indikaatio antikoagulanttihoitoon
  19. Potilaat, joiden tiedetään olevan herkkiä polyoksyylirisiiniöljylle tai joilla on riski saada allergia soijapavulle ja maapähkinöille.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: HOV-12020
Palmu tokotrienolikompleksi Oraalinen pehmytgeelikapseli (sisältää 285mg sekoitettua tokotrienolia ja tokoferolia)
Lääke: HOV-12020 (palmutokotrienolikompleksi)
Suun kautta otettava Softgel-kapseli, joka sisältää sekoitettuja tokotrienoleja ja tokoferolia tehostetulla imeytysjärjestelmällä; 1 kapseli kahdesti päivässä
Muut nimet:
  • Tocovid Suprabio
  • HOV-12020
  • Palmu E-vitamiini
  • Tokotrienolit
Placebo Comparator: PLASEBO
Placebo Oral Softgel -kapseli (jokainen kapseli sisältää E-vitamiinilla kuorittua soijaöljyä)
Lääke: Plasebo
Oraalinen Softgel-kapseli, joka sisältää soijaöljyä; 1 kapseli kahdesti päivässä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kliinisen pahenemisen aiheuttamien oireiden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 24 kuukautta

Esiintyy yksi vikatapahtuma 24 kuukauden sisällä lähtötilanteesta. Vikatapahtuma katsotaan, kun tutkimusjakson aikana havaitaan vähintään yksi seuraavista ilmenemismuodoista:

  • tapaus aivohalvaus
  • vamman lisääntyminen, joka vastaa vähintään 1 pisteen nousua mRS-pisteessä, jolloin tuloksena on 2 tai suurempi
  • kognitiivinen heikkeneminen, joka vastaa vähintään 4 pisteen laskua VADAS-Cog-pisteestä
24 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haitallisten tapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Vakavien haittavaikutusten lukumäärä, vakavien haittavaikutusten tyyppi, AE kokonaismäärä
24 kuukautta

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kognitiivisen suorituskyvyn muutos CDR:ssä
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Yksilöllinen vaihtelu eri kognitiivisista mittareista, jotka on saatu käyttämällä kliinisen dementian arviointiasteikon laatikoiden summaa (CDR-SB); pisteet 0-18
24 kuukautta
Kognitiivisen suorituskyvyn muutos MDRS:ssä
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Mattis Dementia Rating Scalea (MDRS) käyttämällä saatujen erilaisten kognitiivisten mittareiden yksilöllinen vaihtelu; pisteet 0-144
24 kuukautta
Kognitiivisen suorituskyvyn muutos MDRS:n ala-asteikolla
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Erilaisten kognitiivisten mittareiden yksilöllinen vaihtelu, joka on saatu käyttämällä MDRS:n aloitus/perseveraatio-alaskaalaa (MDRS-I/P); pisteet 0-37
24 kuukautta
Kognitiivisen suorituskyvyn muutos TMT:ssä
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Yksilöllinen vaihtelu eri kognitiivisista mittareista, jotka on saatu käyttämällä Trail Making Testin osan A ja B aikaa
24 kuukautta
Muutokset kävely- ja tasapainosuorituskyvyssä SPPB:llä
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Ryhmän välinen ero lyhyen fyysisen suorituskyvyn akun (SPPB) pistemäärän yksittäisissä muutoksissa; pisteet 0 (huonoin) - 12 (paras)
24 kuukautta
Vaikutukset elämänlaatuun SF3-6:lla
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Potilaiden raportoimien tulosten ryhmien väliset erot lyhyellä lomakkeella 36 (SF-36) arvioituna, pisteet 0–100
24 kuukautta
Vaikutukset elämänlaatuun, DAD:n käyttö
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Ryhmien väliset erot potilaiden raportoimissa tuloksissa, jotka on arvioitu Dementian vammaisuuden arvioinnin (DAD) pisteillä; pisteet 0-100
24 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hovid Berhad

Tutkijat

  • Päätutkija: Pr Hugues Chabriat, Hôpital Lariboisière APHP
  • Opintojohtaja: David Ho, Hovid Berhad

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 21. joulukuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 28. helmikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 31. lokakuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 29. marraskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 7. joulukuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 9. joulukuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 2. helmikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 29. tammikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. tammikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • T3-CAD-01

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa