Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo tokotrienoli w CADASIL

29 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Hovid Berhad

Randomizowane, kontrolowane placebo badanie pilotażowe fazy II z podwójnie ślepą próbą oceniające skuteczność i bezpieczeństwo szczepionki HOV-12020 u pacjentów z autosomalną dominującą arteriopatią mózgową z zawałami podkorowymi i leukoencefalopatią (CADASIL)

CADASIL to paradygmatyczna choroba małych naczyń mózgowych odpowiedzialna za zmiany istoty białej, gromadzenie się luk, mikrokrwawienia i atrofię mózgu. Choroba jest odpowiedzialna za udar i pogorszenie funkcji poznawczych związane z niepełnosprawnością ruchową. Niedawno stwierdzono, że liczba luk incydentalnych i ilość atrofii mózgu mają silny związek z pogorszeniem funkcji poznawczych i postępem niepełnosprawności w ciągu 3 lat w dużej próbie pacjentów. Tokotrienole palmowe wykazały wcześniej działanie terapeutyczne w łagodzeniu progresji WMH związanej ze sporadyczną chorobą małych naczyń mózgowych w randomizowanym kontrolowanym badaniu klinicznym. Stawiamy hipotezę, że kompleks palmowych tokotrienoli (HOV-12020) może zmniejszyć postęp kliniczny w CADASIL.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

50

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75010
        • Hôpital Lariboisière APHP

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

45 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyzna czy kobieta
  2. Uczestnicy w wieku od 45 do 75 lat włącznie, w momencie podpisania świadomej zgody

  3. Potwierdzona diagnoza CADASIL, zdefiniowana przez:

    • Typowa mutacja w genie NOTCH3 odpowiedzialna za nieparzystą liczbę reszt cysteiny OR
    • Dodatnia biopsja skóry wykazująca typowy ziarnisty materiał osmiofilowy (GOM) w ścianie naczyniowej małych naczyń z mikroskopem elektronowym
  4. Obecność co najmniej jednej dominującej luki w MRI zidentyfikowanej na obrazach 3DT1 lub FLAIR.
  5. Obecność konfluentnych hiperintensywności istoty białej (WMH) na obrazach T2-zależnych lub FLAIR MR (stopień 2-3 Fazekasa).
  6. Wynik MMSE ≥15
  7. mRS przy 0 - 3
  8. Kobieta w wieku rozrodczym (WOCBP) kwalifikuje się do udziału, jeśli nie jest w ciąży, nie karmi piersią i zgadza się przestrzegać wskazówek dotyczących antykoncepcji (jak opisano w Załączniku 5) dostarczonych przez lekarza prowadzącego badanie w okresie leczenia i przez 28 dni po ostatnią dawkę badanego leku.
  9. Zdolny do wyrażenia świadomej zgody i mieć przedstawiciela pacjenta, który jest chętny do wspólnego podpisania świadomej zgody, co obejmuje zgodność z wymaganiami i ograniczeniami wymienionymi w formularzu świadomej zgody (ICF) oraz w niniejszym protokole.

Kryteria wyłączenia:

  1. Kliniczny udar z utrzymującym się deficytem neurologicznym w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  2. Wszelkie inne zaburzenia neurodegeneracyjne, takie jak choroba Parkinsona, choroba Alzheimera lub choroba Huntingtona.
  3. Aktualne istotne zaburzenia hematologiczne, sercowe, płucne, metaboliczne, neurologiczne lub psychiatryczne, niekontrolowane napady padaczkowe, nieleczone nadciśnienie tętnicze, zaburzenia zwiększające ryzyko krwawienia (hemofilia) lub jakikolwiek inny istotny aktywny stan medyczny, który w opinii badacza mógłby wpłynąć na udział w tym badaniu.
  4. Historia zawału mięśnia sercowego w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub aktualna czynna dławica piersiowa lub objawowa niewydolność serca.
  5. Historia raka, w ciągu ostatnich 5 lat. Do badania mogą zostać włączeni pacjenci z rakiem podstawnokomórkowym, rakiem płaskonabłonkowym i rakiem gruczołu krokowego w stadium 1.
  6. Epizod dużej depresji w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym (klinicznie stabilna niewielka depresja nie wyklucza).
  7. Historia prób samobójczych w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub pozytywna odpowiedź na pozycje 4 lub 5 Skali oceny nasilenia samobójstw (C-SSRS) Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) na etapie badania przesiewowego i linii podstawowej.
  8. Historia nadużywania lub uzależnienia od narkotyków lub alkoholu.
  9. Przeciwwskazania do MRI: obecność rozrusznika serca, ciężka klaustrofobia, implanty ślimakowe, urządzenia lub klipsy ferromagnetyczne, wewnątrzczaszkowe klipsy naczyniowe, pompy insulinowe, metalowe implanty.
  10. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  11. Historia ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV), zapalenia wątroby typu B lub C.
  12. Historia alergii lub ciężkiej nietolerancji na witaminę E (tokoferole / tokotrienole).
  13. Obecność podczas badania przesiewowego aminotransferazy alaninowej (ALT), aminotransferazy asparaginianowej (AST), amylazy lub lipazy 2x powyżej górnej granicy normy (GGN) laboratoryjnego zakresu referencyjnego, bilirubina całkowita 1,5x GGN, wszelkie inne istotne klinicznie nieprawidłowości laboratoryjne.
  14. Obecność podczas badania przesiewowego klirensu kreatyniny
  15. Wzmacniacze funkcji poznawczych, takie jak donepezil, są dozwolone tylko w przypadku stabilnej dawki w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  16. Stosowanie suplementacji tokotrienolem w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub jakiekolwiek bieżące stosowanie witaminy E innej niż badany lek (wszystkie inne suplementy witaminowe są dozwolone, jeśli stabilna dawka w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym).
  17. Udział w badaniu klinicznym badanego produktu (IP) w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym. Pacjenci uczestniczący w badaniach obserwacyjnych bez IP będą mogli uczestniczyć w tym badaniu
  18. Wskazania do leczenia przeciwzakrzepowego
  19. Pacjenci ze znaną nadwrażliwością na polioksyetylenowany olej rycynowy lub ryzykiem alergii na soję i orzeszki ziemne.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: HOV-12020
Kompleks tokotrienoli palmowych Kapsułka żelowa doustna (zawierająca 285 mg mieszaniny tokotrienoli i tokoferolu)
Lek: HOV-12020 (kompleks tokotrienoli palmowych)
Kapsułka doustna Softgel zawierająca mieszaninę tokotrienoli i tokoferolu o wzmocnionym systemie wchłaniania; 1 kapsułka dwa razy dziennie
Inne nazwy:
  • Tocovid Suprabio
  • HOV-12020
  • Palmowa witamina E
  • Tokotrienole
Komparator placebo: PLACEBO
Placebo Oral Softgel kapsułka (każda kapsułka zawiera olej sojowy pozbawiony witaminy E)
Lek: Placebo
Kapsułka doustna Softgel zawierająca olej sojowy; 1 kapsułka dwa razy dziennie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania objawów związanych z pogorszeniem stanu klinicznego
Ramy czasowe: 24 miesiące

Wystąpienie jednego zdarzenia niepowodzenia w ciągu 24 miesięcy po linii bazowej. Zdarzenie niepowodzenia jest brane pod uwagę, gdy w okresie badania zostanie wykryty co najmniej jeden z następujących objawów:

  • udar incydentalny
  • zwiększenie niesprawności odpowiadające zwiększeniu wyniku w skali mRS o co najmniej 1 punkt, aby uzyskać wynik 2 lub wyższy
  • pogorszenie funkcji poznawczych odpowiadające zmniejszeniu o co najmniej 4 punkty w skali VADAS-Cog
24 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 24 miesiące
Liczba poważnych AE, rodzaj ciężkich AE, Całkowita liczba AE
24 miesiące

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana sprawności poznawczej na CDR
Ramy czasowe: 24 miesiące
Indywidualna zmienność różnych miar poznawczych uzyskanych za pomocą Klinicznej Skali Oceny Otępienia Suma Pudełek (CDR-SB); punktacja od 0 do 18
24 miesiące
Zmiana wydajności poznawczych na MDRS
Ramy czasowe: 24 miesiące
Indywidualna zmienność różnych miar poznawczych uzyskanych za pomocą Skali Oceny Otępienia Mattisa (MDRS); wynik od 0 do 144
24 miesiące
Zmiana wydajności poznawczych na podskali MDRS
Ramy czasowe: 24 miesiące
Indywidualna zmienność różnych miar poznawczych uzyskanych przy użyciu podskali inicjacji/perseweracji MDRS (MDRS-I/P); punktacja od 0 do 37
24 miesiące
Zmiana wydajności poznawczych na TMT
Ramy czasowe: 24 miesiące
Indywidualna zmienność różnych miar poznawczych uzyskanych przy użyciu testu tworzenia śladów, część A i B w czasie
24 miesiące
Zmiany chodu i zachowania równowagi na SPPB
Ramy czasowe: 24 miesiące
Różnica między grupami dotycząca indywidualnych zmian wyniku baterii krótkiej sprawności fizycznej (SPPB); wynik od 0 (najgorszy) do 12 (najlepszy)
24 miesiące
Wpływ na jakość życia przy użyciu SF3-6
Ramy czasowe: 24 miesiące
Pomiędzy grupami w wynikach zgłaszanych przez pacjentów, ocenianych za pomocą Skróconego Formularza-36 (SF-36), wynik od 0 do 100
24 miesiące
Wpływ na jakość życia przy użyciu DAD
Ramy czasowe: 24 miesiące
Różnice między grupami w wynikach zgłaszanych przez pacjentów, ocenianych na podstawie wyników oceny niepełnosprawności w przypadku demencji (DAD); punktacja od 0 do 100
24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hovid Berhad

Śledczy

  • Główny śledczy: Pr Hugues Chabriat, Hôpital Lariboisière APHP
  • Dyrektor Studium: David Ho, Hovid Berhad

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 grudnia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 lutego 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 października 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 listopada 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 grudnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 grudnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • T3-CAD-01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj