PTCy ja ruksolitinibi vs. PTCy, takrolimuusi ja MMF MUD:ssa ja haploidenttisessa HSCT:ssä (PTCyRuxo)

Sisällyttämiskriteerit:

1. Potilaan allekirjoittama tietoinen suostumus osallistua tutkimukseen;
2. Diagnoosi: akuutti lymfoblastinen tai akuutti myeloblastinen leukemia;
3. Morfologinen remissio, joka määritellään alle 5 %:lla blasteista mikroskopian tai virtaussytometrian perusteella ja perifeeristen leukosyyttien määrä on yli 1 500 µl. On hyväksyttävää ottaa mukaan potilaat, joilla ei ole palautunut verihiutaleita tai punasoluja;
4. Käyttöaiheet allogeenisen hematopoieettisen kantasolusiirron suorittamiseksi, osallistuvan keskuksen määrittelemä paikallisen lääketieteellisen käytännön mukaisesti;
5. Ei-sukulainen tai haploidenttinen luovuttaja;
6. Ikä 18-70 vuotta;
7. Toiminnallinen tila ECOG-asteikon 0-2 mukaan.

Poissulkemiskriteerit:

1. Toistuva allogeeninen siirto riippumatta sen toteuttamisaiheista;
2. Siirteen lähde - napanuoran kantasolut;
3. Siirteen kaikki ex vivo -muokkaukset, paitsi punasolujen erottaminen tai pesu;
4. Yli 5 % klonaalisten kasvainsolujen läsnäolo virtaussytometrian mukaan morfologisen remission läsnä ollessa;
5. Diagnoosi: akuutti promyelosyyttinen leukemia;
6. Vaikea elinten vajaatoiminta: kreatiniini yli 2 ULN; ALT, AST yli 5 ULN; bilirubiini yli 1,5 ULN; yli 1 asteen hengitysvajaus;
7. Epävakaa hemodynamiikka, joka vaatii vasopressoreiden käyttöönottoa;
8. Hallitsematon bakteeri- tai sieni-infektio satunnaistuksen aikana, määritettynä CRP-tasolla > 70 mg/l riittävän antibakteerisen tai sienilääkkeen kanssa;
9. Rytmihäiriöt, jotka jatkuvat riittävästä antiarytmisestä hoidosta huolimatta: eteisvärinän takysystolinen muoto, kammiorytmihäiriöt V-asteikko Launin mukaan, III asteen AV-katkos;
10. Ejektiofraktion lasku sydämen kaikututkimuksen mukaan alle 40 %;
11. Yli II toimintaluokan angina pectoris tai epästabiili angina;
12. Toinen vakava samanaikainen patologia, joka hoitavan lääkärin mukaan ei salli potilasta osallistua tutkimukseen;
13. Keuhkopatologia, jossa FEV1:n lasku alle 60 % tai keuhkojen diffuusiokapasiteetti on alle 60 %;
14. Kyvyttömyys lopettaa tupakointi enintään 6 kuukauteen elinsiirron jälkeen;

15. Raskaus tai kieltäytyminen erittäin tehokkaasta ehkäisystä 6 kuukauden ajan elinsiirron jälkeen.

    Erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä ovat:

    • Täydellinen raittius: jos se vastaa potilaan toivottua ja tavanomaista elämäntapaa. Jaksottaista pidättymistä (esimerkiksi kalenteri-, ovulaatio-, oireenmukaiset, postovulaatiomenetelmät) ja keskeytettyä sukupuoliyhteyttä ei pidetä hyväksyttävinä ehkäisymenetelminä.
    • Naisten sterilointi (kirurginen molemminpuolinen munanpoisto leikatulla kohdunpoistolla tai ilman), täydellinen kohdunpoisto tai munanjohtimien ligaatio vähintään 6 viikkoa ennen tutkittavan hoidon aloittamista. Ainoastaan ​​munasarjojen poiston tapauksessa naisen lisääntymistila on vahvistettava käyttämällä myöhempää hormonianalyysiä;
    • Mieskumppanin sterilointi (vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa). Tutkimukseen osallistuville naisille vasektomian jälkeisen seksikumppanin tulisi olla ainoa kumppani;
    • Suun kautta otettavien, injektoitavien tai implantoitujen hormonaalisten ehkäisyvalmisteiden, kohdunsisäisten laitteiden tai ehkäisyjärjestelmien tai muiden hormonaalisten ehkäisymuotojen, joilla on samanlainen tehokkuus (epäonnistumisprosentti alle 1 %), kuten hormonaaliset emätinrenkaat tai transdermaaliset hormonaaliset ehkäisyvalmisteet, käyttö.
16. Somaattinen tai henkinen patologia, joka ei salli tietoisen suostumuksen allekirjoittamista.